新药期临床试验申请技术指南
新药研发与申报审批流程及申请技巧
新药研发与申报审批流程及申请技巧新药研发与申报审批流程及申请技巧可以归纳为以下几个步骤：1. 新药研发：在进行新药研发之前，需要进行文献调研、有关技术的了解和评估，确定研发方向和目标。
然后进行实验室研究，并进行各类预临床实验和临床试验。
在这一步骤中，需要充分了解相关法规和指南，并确保研究过程符合当地的伦理和法规要求。
2. 申报准备：在完成新药的研发和实验后，需要准备各种申报文件。
这些文件包括药物的化学和制剂特性、药物的功效和安全性数据、药物在动物体内的药代动力学和药效学研究结果、药物的生物等效性研究数据、人体试验的设计和结果等。
3. 申报提交：将申报文件提交给药品监管机构进行审查。
通常，审查过程包括初步评估、递交正式申报、评审和审查、提供进一步数据和回应问题等环节。
审查期间可能会要求补充数据和验证实验。
审查过程通常会持续数年，具体时间根据各个国家的法规规定而定。
4. 申请技巧：在进行新药研发和申报审批过程中，需要注意以下几点技巧：- 充分了解相关法规：研发团队应该充分了解当地的法规和指南，确保在整个流程中遵循相关要求。
- 与监管机构保持紧密沟通：与监管机构建立良好的合作关系，主动与其沟通，确保提供准确和全面的信息。
- 准备充分的申报文件：在准备申报文件时，要充分了解要求和标准，确保提供充足的数据和信息支持。
- 注意数据的可重复性和准确性：在进行实验和数据收集时，要确保数据的可重复性和准确性，以便能够有效地支持申报文件。
综上所述，新药研发与申报审批流程需要遵循相关法规和指南，并准备充分的申报文件。
同时，与监管机构保持紧密沟通，并注意数据的可重复性和准确性，以提高审批的成功率。
王亚敏谈创新药药学审评技术要求
王亚敏谈创新药药学审评技术要求本文根据药品审评中心化药药学一部王亚敏副部长，在6月23日中国新药杂志主办的《2018中国创新药高峰论坛》上的演讲报告“创新药药学审评技术要求”整理而成。
未经报告人审核。
新药药学审评的基本考虑新药药学研究随着研究进展不断深入，在不同研究阶段有不同的研究目的。
提供的药学研究资料要根据药物自身的特性、给药途径、IND试验是否涉及特殊人群，以及临床研究阶段的不同，提供不一样的研究信息。
IND药学研究信息应重点关注临床试验中和受试者安全性相关的部分，这是审评最基本的考虑点。
比如IND临床批件会提到“临床试验样品的杂质水平不得超出临床前动物安全性试验所支持的杂质水平”，这体现了保护受试者安全性的基本考虑。
对于注射给药、眼用或吸入的药品，若为无菌状态，其IND申请可能比口服药品要提供更多的关于无菌生产保证方面的说明。
对于应用新技术或复杂技术（发酵、提取、合成多肽、合成小分子核酸）或者一些药械组合产品的IND，要比简单的化学药提供更多药学方面的信息。
Ⅲ期临床的研究周期较长、受试者较多、临床样品需求量较大，同时伴随研究进展获得的药学信息也逐渐丰富，所需提供的药学研究信息的广度和深度会比申报I期的时候要求更多。
新药药学审评的技术要求总局在今年1月份发布了《新药I期临床试验申请技术指南》。
该指南主要参考FDA 1995年和2017年发布的INDⅠ期、Ⅱ期、Ⅲ期CMC 的技术要求，更多的参考了2017年的技术指南。
总局今年3月份发布了《创新药（化学药）Ⅲ期临床试验药学研究信息指南》。
对进入Ⅲ期临床试验药学研究信息的一般要求给了明确的技术性文件，也主要参考了FDA 2003年发布针对Ⅱ期、Ⅲ期和2017年发布的IND CMC文件的一些技术要求。
《创新药（化学药）Ⅲ期临床试验药学研究信息指南》的主要作用是：1）对于研究者，明确新药进行Ⅲ期临床试验时其CMC方面应做到什么深度，该文件可以提供一个比较可靠的参考。
2023新药创制申报指南
2023新药创制申报指南一、申报要求1. 申报单位应具有与新药创制相关的研究能力和技术条件，并符合国家相关法规和政策的要求。
2. 申报的新药应具备新颖性、创造性和实用性，并具有自主知识产权。
3. 申报单位应按照《药品注册管理办法》等相关法规的要求，提交完整、准确的申报资料，并承担相应的法律责任。
二、药学研究资料1. 研究报告：包括药物的研究计划、实验设计、实验结果和结论等。
2. 资料综述：对药物的来源、性质、用途、制备方法、药理毒理研究结果等进行综述。
3. 药学研究资料目录：列出药学研究过程中的所有资料，包括实验记录、检测报告、工艺验证资料等。
4. 样品制备和检验报告：提供药物样品制备和检验的详细报告。
5. 药物稳定性资料：提供药物在各种条件下的稳定性数据和资料。
6. 药物相互作用研究资料：提供药物与其他药物或食物相互作用的实验结果和资料。
7. 临床前安全性评价资料：提供药物临床前安全性评价的详细资料和报告。
三、药理毒理研究资料1. 研究报告：包括药物的抗体制备、筛选和鉴定等实验过程及结果。
2. 药效学研究资料：提供药物的药效学研究资料和报告，包括药物的疗效、作用机制等方面。
3. 药代动力学研究资料：提供药物的药代动力学研究资料和报告，包括药物的吸收、分布、代谢和排泄等方面。
4. 毒理学研究资料：提供药物的急性毒性、长期毒性、生殖毒性等方面的实验结果和资料。
5. 免疫原性研究资料：提供药物的免疫原性研究资料和报告，包括药物的免疫原性、免疫反应等方面。
6. 致癌性研究资料：提供药物的致癌性研究资料和报告，包括药物的致癌性风险评估等方面。
7. 遗传毒性研究资料：提供药物的遗传毒性研究资料和报告，包括药物的致突变性、致畸性等方面。
8. 耐药性研究资料：提供药物的耐药性研究资料和报告，包括药物的抗药性等方面的实验结果和资料。
9. 其他相关研究资料：提供其他与药物研发相关的实验结果和资料。
四、临床研究资料1. 研究计划：包括临床试验的目的、方案、伦理审查等内容。
《化学药品创新药I期临床试验申请药学共性问题相关技术要求》
附件化学药品创新药I期临床试验申请药学共性问题相关技术要求为鼓励创新，加快新药创制，满足公众用药需求，国家局发布了《关于调整药物临床试验审评审批程序的公告》（2018年第50号,以下简称50号公告），实行临床试验默许制以及pre-IND沟通流制度。
自50号公告实施以来，符合要求的创新药I期临床试验申请均得到了快速审评。
对于I期临床试验申请，为了保障受试者的安全，药学审评通常重点关注与安全性相关的问题，例如杂质、稳定性、无菌制剂生产条件和除菌/灭菌方法、以及临床前动物安全性评价试验与后续人体临床试验所用样品的质量可比性等。
国家局发布的《新药I期临床试验申请技术指南》（2018年第16号）对相关药学研究内容和资料提交要求已经进行了阐述，但是审评中发现部分创新药I期临床试验申请仍然存在一些与上述安全性内容相关的药学问题。
为了更好地实施国家局50号公告，促进创新药的研究和开发，本技术要求对创新药I期临床试验申请药学共性问题进行总结，以供申请人参考。
一、关于样品试制共性问题：提供的样品试制信息非常有限，处方工艺信息（特别是涉及复杂原料药或者复杂制剂时）过于简单。
一般性要求：参照《新药I期临床试验申请技术指南》相关要求提供原料药和制剂的生产商、生产地址和处方工艺信息，汇总关键研究批次（包括用于安全性研究、稳定性研究、临床研究（如已制备）等批次）的试制信息、关键项目的批分析数据等。
对于复杂原料药（例如多肽、小分子核酸、聚合物产品、含多个手性中心、含发酵工艺或者天然来源等药物）、复杂制剂（例如微球/微乳/脂质体、胶束、透皮制剂、吸入制剂等）、复杂给药途径（例如制备成混悬液、乳液或者凝胶通过皮科、眼科和耳用等局部给药）以及复杂药械组合产品，应注意对重要的生产步骤、设备和工艺参数等进行较为详细的描述。
对于无菌制剂，应对无菌生产条件和除菌/灭菌方法等进行较为详细的描述，并且提供无菌保障措施。
鉴于国内目前临床试验申请为60天默许制，I期临床试验申请如果研究资料符合要求通常可快速开展临床试验，建议申报I期临床试验时（特别是涉及复杂原料药和制剂、复杂给药途径、药械组合产品时）在拟定的临床样品制备地点至少完成1批样品的制备，并且提供相关的试制信息、检验报告。
新药 期临床试验申请技术指南
附件新药I期临床试验申请技术指南一、前言为帮助新药注册申请人（药品企业、科研机构和科研人员）申请I期临床试验，提高新药研发与审评效率，保护受试者安全与权益，保证临床试验质量，特发布本技术指南。
本指南阐述了新药在我国开展首次临床试验时需要向国家食品药品监督管理总局药品审评中心（以下简称药审中心）提供的信息。
本指南的目的是：明确新药I期临床试验的技术要求，提高I 期临床试验申报资料的质量；通过规范I期临床试验资料的数据要求，缩短新药研发周期，加快新药上市进程。
本指南适用于创新药和改良型新药，包括化学药品和治疗用生物制品（细胞和基因治疗产品除外）。
二、咨询与沟通交流如果申请人在研发及申请临床试验过程中有疑问，可通过药审中心网站查询相关指导原则，也可以按照相关规范通过药审中心网站“申请人之窗”就相关问题进行咨询。
递交新药临床试验申请前，申请人可按照《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》所规定的方法与工作程序，申请与药审中心召开临床试验申请前会议。
申请人与药审中心间的沟通有助于提高临床试验申请的质量，加快后续研究与审评的进程。
三、I期临床试验申请的技术要求（一）资料格式及内容I期临床试验申请的申报资料应以纸质资料和电子资料方式提交，电子资料可以CD的形式送交。
格式和内容可参照研究人用药品注册技术要求国际协调会（ICH）通用技术文件（CTD）的要求整理提交。
（二）介绍性说明和总体研究计划介绍性说明应包括新药的名称、所有的活性成分、药理作用类别、结构式（如果已知）、剂型、制剂处方、给药途径、临床试验目的等。
如果有所研究药物用于临床的经验，应提供简短概述，包括在其他国家的研究和上市的经验；若没有，标题下写“无”。
总体研究计划应总结申请临床试验方案的设计依据，主要为拟定的适应症、受试者人群、受试者数量、给药方案（剂量、给药间隔、给药持续时间等）、药物安全性评价方法、风险控制计划等，根据已有信息预期的任何安全性（重要的已确定风险、重要的潜在风险、重要的缺失的资料等）的风险论证。
化学药品创新药I期临床试验申请药学共性问题相关技术要求(征求意见稿)
化学药品创新药I期临床试验申请药学共性问题1相关技术要求（征求意见稿）23为鼓励创新，加快新药创制，满足公众用药需求，国家4局发布了《关于调整药物临床试验审评审批程序的公告》5（2018年第50号），实行临床试验默许制以及pre-IND沟通6交流制度。
自该公告实施以来，符合要求的创新药I期临床7试验申请均得到了快速审评（60个工作日）并且顺利开展临8床试验。
9对于I期临床试验申请，为了保障受试者的安全，药学10审评通常重点关注与安全性相关的问题，例如杂质、稳定性、11无菌制剂生产条件和除菌/灭菌方法、以及临床前动物安全性12评价试验与后续人体临床试验所用样品的质量可比性等。
国13家局发布的《新药I期临床试验申请技术指南》（2018年第1416号）对相关药学研究内容和资料提交要求已经进行了阐述，15但是审评中发现部分创新药I期临床试验申请仍然存在一些16与上述安全性内容相关的药学问题。
为了更好地实施国家局1750号文，促进创新药的研究和开发，本技术要求对创新药I 18期临床试验申请药学共性问题进行总结，以供申请人参考。
19一、关于样品试制20共性问题：提供的样品试制信息非常有限，处方工艺信21息（特别是涉及复杂原料药或者复杂制剂时）过于简单。
22一般性要求：参照《新药I期临床试验申请技术指南》23相关要求提供原料药和制剂的生产商、生产地址和处方工艺24信息，汇总关键研究批次（包括用于安全性研究、稳定性研25究、临床研究（如已制备）等批次）的试制信息、关键质量26数据等。
27对于复杂原料药（例如多肽、小分子核酸、聚合物产品、28含多个手性中心、含发酵工艺或者天然来源等药物）、复杂制29剂（例如微球/微乳/脂质体、胶束、透皮制剂、吸入制剂等）、30复杂给药途径（例如制备成混悬液、乳液或者凝胶通过皮科、31眼科和耳用等局部给药）以及复杂药械组合产品，应注意对32重要的生产步骤、设备和工艺参数等进行较为详细的描述。
新药I期临床试验申请技术指南（草案）
新药I期临床试验申请技术指南（草案）新药I期临床试验申请技术指南(草案）国家食品药品监督管理总局(CFＤA）2016年９月1目录一、前言.................................................................................................. １二、背景.................................................................................................. ２三、与药审中心沟通交流 (3)四、IＮD提交所需的特定信息?4（一)规定的表格......................................................................................... ４(二)?文件目录 (5)（三)介绍性说明和总体研究计划?5(四)?研究者手册 (6)（五)方案?8(六）化学、生产和控制信息?9(七）药理毒理信息?１４（八）研究药物既往在人体使用的经验?1617（九）其他重要信息?(十)相关信息.................................................................................................... １７17五、提交信息?六、INＤ过程和审评过程 (18)19(一)临床试验暂停要求?(二）?ＩNＤ修订............................................................................................... ２1 122七、申请人的其他责任?22(一)?遵守法规伦理要求?(二)监测正在进行的研究.................................................................................. ２2(三)研究药物的推销或付费?2３（四)记录和报告 ............................................................................................. ２３(五)INＤ安全性报告.......................................................................................... ２3(六)IND年度报告.............................................................................................. 2４八、撤回、终止、暂停或者重新启动ＩND?2５附件 (27)附件1:药品注册临床试验申报资料信息表 .................................................... 2７30附件２：研究者声明表?附件3:化药Ⅰ期临床研究CMC资料表?332新药I期临床试验申请技术指南一、前言国家食品药品监督管理总局（CFDＡ)发布本技术指南旨在帮助新药研发申请人提交足够的临床试验研究申请（Inｖestigatioｎａl nｅｗdrｕg，IＮＤ)材料，以提高新药研发与审评效率，并同时能保证药品的安全性、有效性和质量可控性。
新规中要求的临床功效试验
临床功效试验：新规要求与操作指南一、试验设计临床功效试验是新药研发过程中验证药物对特定疾病的疗效和安全性的重要环节。
试验设计应根据研究目的、试验场地、试验周期、样本量、试验方案等要素进行综合考虑。
设计时需明确试验的主要变量、对照组设置、随机化分组方法等，以确保试验结果的可靠性和科学性。
二、受试者选择受试者选择是临床功效试验的关键环节，应遵循公平、自愿、安全的原则。
在选择受试者时，应明确纳入和排除标准，并考虑受试者的年龄、性别、病情严重程度等因素，以确保受试者代表性。
同时,应充分尊重受试者的知情权和自主权，确保受试者在充分了解试验内容后自愿参加。
三、对照设置对照设置是临床功效试验中常用的方法，可通过对试验组和对照组的对比分析，验证试验药物的疗效和安全性。
在对照设置中，应选择合适的对照组，如空白对照、阳性药物对照等，以排除其他因素的影响。
同时，应确保对照组与试验组在基线水平上具有可比性，以提高试验结果的可靠性。
四、随机化与盲法随机化与盲法是临床功效试验中常用的技术手段，可减少偏倚和误差。
随机化是指在分组过程中确保每个受试者被随机分配到试验组或对照组的概率相等，以保证两组之间的可比性。
盲法是指使参与试验的人员在试验过程中不知道受试者所属组别的做法，以减少主观因素对试验结果的影响。
五、数据收集与分析数据收集与分析是临床功效试验的重要环节，应确保数据的真实性和完整性。
在数据收集过程中，应采用标准化的数据采集方法，确保数据质量。
数据分析时应采用适当的统计方法，对数据进行分析和解释，以得出科学可靠的结论。
同时，应注意数据的保密性和安全性，防止数据泄露和滥用。
六、伦理审查与知情同意伦理审查与知情同意是临床功效试验必须遵守的伦理原则。
在进行临床功效试验前，应提交伦理审查委员会进行审查，以确保试验符合伦理标准和法律法规要求。
同时，应充分尊重受试者的知情权和自主权，确保受试者在充分了解试验内容、风险和权益后自愿参加。
新药I期临床试验申请技术指南
新药I期临床试验申请技术指南一、背景与目的：新药I期临床试验是新药研发的第一个阶段，目的是评估药物的药代动力学特性、药效学特性和耐受性，以确定药物的合理剂量和给药方案，并初步评估其治疗效果和安全性。
本技术指南旨在提供新药I期临床试验申请的相关技术要求和指导。
二、申请材料：1.临床试验药物信息：包括药物的命名、化学结构、物理化学性质、质量规格等；2.临床试验计划书：详细描述试验设计、纳入标准、排除标准、剂量选择、给药方案、随访计划等；3.试验药物处方信息：根据相关法规和规定提供试验药物的处方格式，包括药物名称、规格、用法、用量等；4.试验药物生产、质量控制和储存情况：提供药物的生产过程、质量控制标准和方法，以及药物的储存条件和期限；5.试验计划实施能力：提供研究者团队的相关资格证明和研究设施的评估报告；6.试验受试者招募和知情同意：提供试验受试者招募计划和知情同意书的样本；7.预期试验结果和安全性评价：提供预期试验结果和安全性的评价，包括预计的不良事件和副作用，并提供监测和报告计划。
三、技术要求：1.试验设计：明确试验的目标、纳入和排除标准、随机方法、对照组设计等，确保试验结果的可靠性和可比性；2.试验药物剂量选择和给药方案：根据预期的药效学特性和药代动力学特性，选择合适的剂量范围和给药途径，并制定详细的给药方案；3.试验受试者安全保障：确保参与试验的受试者的安全和福利，包括对不良事件的监测和评估，以及适时的疾病治疗；4.试验过程控制：确保试验过程的准确性和可追溯性，包括试验药物使用记录、试验数据的收集和管理，以及试验所需设备和设施的质量控制；5.试验结果分析和解释：对试验结果进行合理的统计分析和解释，确保结果的真实可靠性和科学性；6.试验报告和沟通：根据临床试验的相关法规和规定编写试验报告，并与相关部门和机构进行有效的沟通，诚信地提交试验结果和相关数据。
四、其他注意事项：1.临床试验应遵守当地和国际相关法规和伦理准则，确保试验的科学性、伦理性和安全性；2.临床试验应严格保护试验受试者的隐私和个人信息，确保试验过程的合法性和合规性；3.临床试验应进行充分的试验前准备工作，包括研究者的培训和试验设施的准备；4.临床试验的相关数据应进行严格的质量控制和管理，确保数据的准确性和可靠性；5.临床试验应建立有效的监管和审核机制，确保试验过程和结果的合规性和安全性；6.相关研究机构和人员应具备相关的执业资质和研究能力，确保试验的科学性和可靠性；7.临床试验结果应及时向相关部门和机构进行报告和沟通，确保试验结果的公正和透明。
新药临床试验申请
新药临床试验申请1.试验药物介绍试验药物是一种新型的抗癌药物，具有抑制肿瘤生长和扩散的作用。
该药物经过实验室研究和初步临床试验，表现出较好的疗效和较低的副作用。
2.试验目的和背景本次试验旨在评估该药物在晚期癌症患者中的疗效和安全性，为进一步的临床试验提供依据。
癌症是一种严重威胁人类健康的疾病，目前市场上存在许多抗癌药物，但仍有很大一部分患者对现有治疗手段产生耐药性。
因此，开发新型抗癌药物对于提高癌症治疗效果具有重要意义。
3.试验设计和方案本次试验采用随机、双盲、安慰剂对照的设计方案。
试验将分为两个阶段：第一阶段为剂量递增阶段，第二阶段为剂量扩展阶段。
在剂量递增阶段，将招募一定数量的患者，按照不同的剂量水平进行治疗，以确定最佳治疗剂量。
在剂量扩展阶段，将按照最佳治疗剂量进行治疗，进一步评估药物的疗效和安全性。
4.试验地点和时间安排本次试验将在国内某大型医院进行。
具体时间和地点将根据医院和研究者的安排确定。
5.招募对象和人数本次试验将招募年龄在18-70岁之间、患有晚期癌症的患者。
具体招募人数将根据试验设计和医院资源确定。
6.伦理和合规性评估本次试验将遵守伦理委员会的规定和要求，确保患者的权益和安全。
同时，我们将确保试验的合规性，遵守相关法规和政策。
7.数据管理和统计分析计划我们将建立完善的数据管理系统，对试验数据进行实时监控和记录。
在数据收集和分析方面，我们将采用专业的统计方法和工具，确保数据的准确性和可靠性。
同时，我们还将根据数据结果进行合理的解释和推断，为试验结果提供科学依据。
8.安全性和风险评估在试验过程中，我们将密切关注患者的安全性和风险因素。
对于可能出现的不良反应和副作用，我们将及时采取相应的处理措施，确保患者的安全和健康。
同时，我们还将对试验药物的安全性和风险进行全面评估，为后续的临床试验和治疗提供参考。
9.试验预期成果和意义如果本次试验取得预期效果，将为该新型抗癌药物的进一步开发和临床应用提供有力支持。
临床研究申请书写要点
临床研究申请书写要点尊敬的研究评估委员会：我谨向贵委员会提交我所拟进行的临床研究申请书，目的是为了获得研究批准以及必要的经费支持。
本研究计划的目标是深入探讨临床药物治疗在某种疾病的有效性和安全性。
一、研究概述我们计划在该疾病的患者中，对一种新的药物进行临床试验。
该药物已在动物实验中显示出潜在的治疗效果，并且初步临床试验结果也表明其具有一定的疗效。
我们希望通过本研究进一步证实该药物对该疾病的疗效，并且评估该药物的安全性。
二、研究设计本研究将采用随机对照试验的方式，将患者随机分为两组，一组接受该药物治疗，另一组接受安慰剂治疗。
同时，我们将收集相关的临床数据，并对两组数据进行比较分析。
我们将根据数据的分析结果来评估该药物的疗效以及对患者的安全性。
三、研究方法1. 研究对象的选择：我们将选择该疾病确诊的患者作为研究对象，需满足一定的纳入标准，例如年龄范围、病程等要求。
2. 研究方案：我们将根据研究对象的情况，制定个性化的治疗方案，并根据标准程序进行治疗。
3. 数据收集与分析：我们将通过医学记录、问卷调查等方式收集患者的临床数据，并进行统计分析。
四、研究进度及资源安排1. 研究周期：本研究计划从批准之日起持续两年，包括实验准备、数据收集、数据分析等各个阶段。
2. 研究经费：本研究所需经费预计为XXX元，其中主要用于药物采购、实验设备购置及人员津贴等方面。
我将通过内部申请和外部资助来筹措所需经费。
五、研究可行性和风险评估1. 研究可行性：根据该疾病的患病率和预期的研究周期，本研究有足够的患者基数，并且具备进行的条件。
2. 风险评估：我们将最大限度地确保患者参与研究的安全性，并严格遵守伦理规范和相关法律法规的要求。
六、预期结果及目标影响我们期望通过本研究对该药物的疗效和安全性进行全面评估，并为进一步的临床应用提供科学依据。
该研究结果将在同行评议期刊上发表，以供医学界参考。
同时，该药物的临床应用将为该疾病患者提供更好的治疗选择。
新药临床申请审批流程图
现在有三种申报方法一．申报1.1类药进口（进口药）(1)方法：a.等药品在国外上市后，不在国内生产。
申请分包进口（类似于代理）。
b.等药品在国外上市后，完善国内厂房技术，在国内生产。
(2)费用：临床实验37.6万，生产59.39万。
(3)难点：a.需要等药物在国外上市后才可以进行，延长周期。
b.如果在国内生产，需要完善国内厂房技术，延长周期、增加费用。
c.如果国外生产，分包进入国内时可以申请免除临床实验，但是不能确定可以申请成 功。
d.需要所有的临床资料，包括所有的实验数据。
二．申报1.1类新药临床试验（国产药）(1)方法：直接在国内申报1类新药，相关药理毒理研究资料由国外进行，提供相关证明，然后工艺研究、质量研究跟稳定性研究在国内进行，等国内药厂达到生产要求后，将药品在国内生产，按照国内药来报。
(2).费用：申请临床实验19.2万，申请生产43.2万。
(3)难点：a.需要等国内工厂具备相关生产条件后才可以进行申报。
b.无法申请避免临床。
三．申报国际多中心临床试验(1)基本流程+费用+时间：主要临床基地伦理委员会审（费用...,时间...）+临床审批(费用37.6万,时间205天）+药品清关（费用...+时间...）(时间相对较短)(2)方法：申报程序与国内1.1类化学新药临床试验申报大致相同，但是需要更多的临床资料和证明性文件。
(3)申请地点：国家药监局 北京市西城区宣武门西大街28号大成广场3门一层（总局办公大楼 西侧），邮编100053(4)流程图：注：斜线前为一般审批时限，斜线后为特殊审批时限，均为工作日。
(5)申报资料列表：（一）概要部分1. 药品名称通用名：替拉扎明汉语拼音：Ti La Zha Ming英文名：Tirapazamine (TPZ)化学名：3-amino-1,2,4-benzotriazine 1,4-di-N-oxide)化学结构式：分子式：C 7H 6N 4O 2分子量：178.14812. 证明性文件 已有资料已整理至“申报资料2_证明性文件_20161203”，其余需根据实际情况请申办人提供国家局药审中心接受审查意见、核查报告、申报资料 药检所检验样品，复核标准(60/30/90日) 药审中心技术审评（90/80） 申请人在4个月内1次性补充资料 药审中心对补充资料的审评（30/20日） 国家局审批（20日） 不批准或退审，发给《审批意见通知件》（10日） 批准进行药物临床试验，发给《药物临床试验批件》（205/195） 临床试验方案及参加单位报国家局、省局备案 实施药物临床试验•申请国际多中心临床试验的，应提供其临床试验用药物在符合药品生产质量管理规范的条件下制备的情况说明。
新药I期临床试验申请技术指南(草案)
新药I期临床试验申请技术指南(草案）国家食品药品监督管理总局(CFＤA）2016年９月1目录一、前言.................................................................................................. １二、背景.................................................................................................. ２三、与药审中心沟通交流 (3)四、IＮD提交所需的特定信息ﻩ4（一)规定的表格......................................................................................... ４(二)ﻩ文件目录 (5)（三)介绍性说明和总体研究计划ﻩ5(四)ﻩ研究者手册 (6)（五)方案ﻩ8(六）化学、生产和控制信息ﻩ9(七）药理毒理信息ﻩ１４（八）研究药物既往在人体使用的经验ﻩ1617（九）其他重要信息ﻩ(十)相关信息.................................................................................................... １７17五、提交信息ﻩ六、INＤ过程和审评过程 (18)19(一)临床试验暂停要求ﻩ(二）ﻩＩNＤ修订............................................................................................... ２1122七、申请人的其他责任ﻩ22(一)ﻩ遵守法规伦理要求ﻩ(二)监测正在进行的研究.................................................................................. ２2(三)研究药物的推销或付费ﻩ2３（四)记录和报告 ............................................................................................. ２３(五)INＤ安全性报告.......................................................................................... ２3(六)IND年度报告.............................................................................................. 2４八、撤回、终止、暂停或者重新启动ＩNDﻩ2５附件 (27)附件1:药品注册临床试验申报资料信息表 .................................................... 2７30附件２：研究者声明表ﻩ附件3:化药Ⅰ期临床研究CMC资料表ﻩ332新药I期临床试验申请技术指南一、前言国家食品药品监督管理总局（CFDＡ)发布本技术指南旨在帮助新药研发申请人提交足够的临床试验研究申请（Inｖestigatioｎａl nｅｗdrｕg，IＮＤ)材料，以提高新药研发与审评效率，并同时能保证药品的安全性、有效性和质量可控性。
新药I期临床试验申请技术指南
新药I期临床试验申请技术指南一、概述新药的临床试验是保证其安全性和有效性的重要环节，I期临床试验是指在人体体内进行的首次试验，主要目的是确定药物的安全性和耐受性，并初步了解药物的药代动力学特征。
本技术指南旨在指导申请人提交I期临床试验申请，确保试验的科学性和合规性。
二、申请材料1.申请书：包括试验目的、设计、试验计划、样本分析方法等内容。
2.药物化学和药物制剂方面的相关资料：包括药物化学实验室和制剂实验室合格报告、药物品质状况评估等。
3.动物试验数据：包括毒性实验、药动学、药效学等数据。
4.质量控制和生产情况：包括制剂质量控制、生产工艺和质量控制规范等。
5.试验人员相关信息：包括相关专业背景、从业资格及经验等。
三、试验设计1.受试者选择：要求合适的受试者特征，如年龄、性别、健康状况等。
2.样本量确定：要求基于科学统计方法确定样本量，以保证试验结果的统计学意义。
3.随机分组和盲法：要求采用随机分组和双盲方法，以减少实验结果的偏倚。
4.试验组和对照组：要求明确区分试验组和对照组，对照组使用安慰剂或基线治疗。
5.试验方案和观察指标：要求明确试验方案和观察指标，包括药物给予剂量、给药途径、给药频率、观测时间点等。
四、试验过程1.试验药物管理：要求严格按照试验方案给予药物，并记录药物给予情况和不良事件。
2.试验数据记录和统计：要求记录试验数据和不良事件，保证数据的可靠性和一致性。
3.药物浓度测定：要求采用准确的分析方法测定药物浓度，确保药物浓度的准确性。
4.不良事件的处理：要求及时记录不良事件，并采取适当的处理措施。
如有需要，应停止试验并报告监管部门。
5.试验完结和总结：要求试验完结后进行数据总结和分析，并撰写试验报告。
五、伦理与合规1.受试者知情同意：要求征得受试者的知情同意，并确保其随时可以终止试验。
2.试验伦理审查：要求按照相关法规进行伦理审查，确保试验符合伦理原则和道德要求。
3.守信承诺和保密：要求申请人保证试验数据的保密性和互相守信，防止数据泄露和误用。
新药临床试验流程SOP
新药临床试验流程SOP1. 前期准备1.1 药物研发阶段- 药物发现：进行药物的初步筛选和评估，包括药理学、毒理学等研究。
- 前期开发：完成药物的化学合成或生物技术制备，并进行初步的安全性和有效性评估。
1.2 临床试验申请- 临床试验申请（CTA）：向国家药品监督管理局提交新药临床试验的申请。
- 伦理审查：提交给伦理委员会审查，确保试验符合伦理要求。
2. 临床试验分期新药临床试验通常分为I、II、III、IV期，每一期都有其特定的目的和要求。
2.1 I期临床试验- 目的：评估药物的安全性、耐受性和药代动力学特性。
- 受试者人数：通常20-30人。
2.2 II期临床试验- 目的：评估药物的初步疗效和安全性。
- 受试者人数：通常数十到数百人。
2.3 III期临床试验- 目的：确认药物的疗效和安全性，为药物上市提供充分的证据。
- 受试者人数：通常数百到数千人。
2.4 IV期临床试验- 目的：上市后监测药物的长期疗效和安全性。
- 受试者人数：广泛的人群。
3. 试验执行3.1 试验设计- 随机对照试验（RCT）：比较试验药物与对照药物或安慰剂的疗效。
- 队列研究：观察试验药物的疗效和安全性。
3.2 数据收集- 日记卡：记录受试者的症状、体征和药物不良反应。
- 实验室检测：血液、尿液等生物样本的分析。
3.3 数据管理- 电子数据捕捉系统（EDC）：实时收集和分析数据。
- 中央实验室：确保实验室检测的一致性和质量。
4. 结果分析4.1 数据分析计划- 统计分析：预先设定数据分析的方法和指标。
- 医学分析：评估药物的疗效和安全性。
4.2 结果报告- 临床试验报告：详细记录试验的设计、执行和结果。
- 总结报告：向药品监督管理局提交药物临床试验的总结报告。
5. 后续流程5.1 药物上市申请- 新药上市申请（NDA）：提交药物的完整临床试验数据，申请药物上市。
5.2 药品审批- 审批决定：国家药品监督管理局审查NDA，做出是否批准药物上市的决定。
新药I期临床试验申请技术指南
附件新药I期临床试验申请技术指南一、前言为帮助新药注册申请人（药品企业、科研机构和科研人员）申请I期临床试验，提高新药研发与审评效率，保护受试者安全与权益，保证临床试验质量，特发布本技术指南。
本指南阐述了新药在我国开展首次临床试验时需要向国家食品药品监督管理总局药品审评中心（以下简称药审中心）提供的信息。
本指南的目的是：明确新药I期临床试验的技术要求，提高I 期临床试验申报资料的质量；通过规范I期临床试验资料的数据要求，缩短新药研发周期，加快新药上市进程。
本指南适用于创新药和改良型新药，包括化学药品和治疗用生物制品（细胞和基因治疗产品除外）。
二、咨询与沟通交流如果申请人在研发及申请临床试验过程中有疑问，可通过药审中心网站查询相关指导原则，也可以按照相关规范通过药审中心网站“申请人之窗”就相关问题进行咨询。
递交新药临床试验申请前，申请人可按照《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》所规定的方法与工作程序，申请与药审中心召开临床试验申请前会议。
— 1 ——申请人与药审中心间的沟通有助于提高临床试验申请的质量，加快后续研究与审评的进程。
三、I期临床试验申请的技术要求（一）资料格式及内容I期临床试验申请的申报资料应以纸质资料和电子资料方式提交，电子资料可以CD的形式送交。
格式和内容可参照研究人用药品注册技术要求国际协调会（ICH）通用技术文件（CTD）的要求整理提交。
（二）介绍性说明和总体研究计划介绍性说明应包括新药的名称、所有的活性成分、药理作用类别、结构式（如果已知）、剂型、制剂处方、给药途径、临床试验目的等。
如果有所研究药物用于临床的经验，应提供简短概述，包括在其他国家的研究和上市的经验；若没有，标题下写“无”。
总体研究计划应总结申请临床试验方案的设计依据，主要为拟定的适应症、受试者人群、受试者数量、给药方案（剂量、给药间隔、给药持续时间等）、药物安全性评价方法、风险控制计划等，根据已有信息预期的任何安全性（重要的已确定风险、重要的潜在风险、重要的缺失的资料等）的风险论证。
新药I期临床试验申请技术指南20240930
新药I期临床试验申请技术指南20240930一、引言新药研发是保障人民健康的重要工作，I期临床试验是新药研发过程中的重要环节。
为了规范和指导I期临床试验申请工作，制定本技术指南。
二、I期临床试验概述1.I期临床试验是新药研发的第一阶段，目的是评估新药的安全性和耐受性。
2.I期临床试验的实施必须符合伦理要求，并严格遵守药物管理法律法规。
三、I期临床试验申请材料准备1.申请人需在申请I期临床试验前，详细了解试验药物的性质、已有的非临床试验结果以及人体试验的风险与益处。
2.申请材料包括新药临床试验申请报告和新药质量状况报告等。
四、试验设计与方法1.I期临床试验的设计应遵循国际通行的原则和规范，如随机对照、安慰剂对照等。
2.试验目标人群应根据药物特性及预计的治疗效果确定，且应确保试验人员的知情同意。
3.试验的安全与监测计划应根据试验药物的特性和已知的不良反应确定，包括实施严格的不良事件报告和监测。
五、试验干预措施和测量指标1.试验干预措施应明确，包括药物剂量、给药途径等。
2.测量指标应与试验目的相符，可包括生化指标、疗效评价指标等。
六、试验计划执行1.试验应在专业的医疗机构或研究机构进行，试验人员应具备相关资质和技术。
2.试验期间应对试验人员进行核查和培训，以确保试验的严谨性和准确性。
七、试验风险与安全措施1.试验主体应提前评估试验人员可能面临的风险，并提供相关的安全措施。
2.在试验期间，应有专业的安全监测团队负责试验人员的安全监测和风险评估。
八、数据统计与分析1.试验数据的收集应遵循规定的流程和标准，确保数据的完整性和准确性。
2.数据的统计与分析应由专业的统计学家进行，遵循规定的统计学原则。
九、I期临床试验结果报告1.I期临床试验结果报告应提供详细的数据和分析结果，以及结论和讨论部分。
2.报告应完整、准确地反映试验结果，不得歪曲或隐瞒试验结果。
十、总结与展望本技术指南的制定旨在规范和指导新药I期临床试验申请工作，并为保障人民的健康提供科学依据。
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附件新药I期临床试验申请技术指南一、前言为帮助新药注册申请人（药品企业、科研机构和科研人员）申请I期临床试验，提高新药研发与审评效率，保护受试者安全与权益，保证临床试验质量，特发布本技术指南。
本指南阐述了新药在我国开展首次临床试验时需要向国家食品药品监督管理总局药品审评中心（以下简称药审中心）提供的信息。
本指南的目的是：明确新药I期临床试验的技术要求，提高I 期临床试验申报资料的质量；通过规范I期临床试验资料的数据要求，缩短新药研发周期，加快新药上市进程。
本指南适用于创新药和改良型新药，包括化学药品和治疗用生物制品（细胞和基因治疗产品除外）。
二、咨询与沟通交流如果申请人在研发及申请临床试验过程中有疑问，可通过药审中心网站查询相关指导原则，也可以按照相关规范通过药审中心网站“申请人之窗”就相关问题进行咨询。
递交新药临床试验申请前，申请人可按照《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》所规定的方法与工作程序，申请与药审中心召开临床试验申请前会议。
申请人与药审中心间的沟通有助于提高临床试验申请的质量，加快后续研究与审评的进程。
三、I期临床试验申请的技术要求（一）资料格式及内容I期临床试验申请的申报资料应以纸质资料和电子资料方式提交，电子资料可以CD的形式送交。
格式和内容可参照研究人用药品注册技术要求国际协调会（ICH）通用技术文件（CTD）的要求整理提交。
（二）介绍性说明和总体研究计划介绍性说明应包括新药的名称、所有的活性成分、药理作用类别、结构式（如果已知）、剂型、制剂处方、给药途径、临床试验目的等。
如果有所研究药物用于临床的经验，应提供简短概述，包括在其他国家的研究和上市的经验；若没有，标题下写“无”。
总体研究计划应总结申请临床试验方案的设计依据，主要为拟定的适应症、受试者人群、受试者数量、给药方案（剂量、给药间隔、给药持续时间等）、药物安全性评价方法、风险控制计划等，根据已有信息预期的任何安全性（重要的已确定风险、重要的潜在风险、重要的缺失的资料等）的风险论证。
（三）研究者手册研究者手册是有关试验药物在进行人体研究时已有的药学、非临床与临床研究（如有）资料总结，旨在为临床研究者提供所研究药物的信息，以保证受试者安全。
当有新的重要信息时，申请人应及时更新研究者手册，使其包括对研究药物的所有重要研究信息的总结。
更新的研究者手册应及时报送药审中心。
研究者手册的格式和内容可参照ICH E6有关章节撰写。
研究者手册应包括如下内容：1.封面页：包括药物名称，注册申请人名称，完稿或更新日期以及版本号；2.目录：列出所有的一级标题、二级标题以及相应的页码；3.保密声明；4.概述：介绍药物种类，拟定适应症及药理特征；5.新药名称与理化性质：简要说明药物的名称、化学名（如有）、分子量、分子式、结构式（如有）、理化特性、剂型、根据已有的稳定性数据拟定的临时效期、保存条件、使用注意事项等；6.非临床研究结果6.1药理作用：应包括已完成的用于提示药效的非临床试验结果。
6.2毒理研究：分项列出安全药理学试验、单次给药毒性试验、重复给药毒性试验、遗传毒性试验、生殖毒性试验、致癌试验以及其他毒性试验。
如果有些研究还没有进行或不需要进行，需要说明理由和依据。
6.3非临床药代动力学研究：应包括药物的吸收、分布、代谢及排泄（ADME）。
如果有些研究还没有进行或不需要进行，需要说明理由和依据。
7.已有临床研究或使用资料（如有）：应包括国内或国外现有的所有临床试验信息及文献资料。
7.1人体药物代谢动力学7.2有效性7.3安全性7.4上市情况8.其他若尚未有新药使用信息，应基于对已有的非临床和临床研究结果的总结，提供申请人认为相关的信息：可能包括特殊人群、安全性信息、警告及注意事项、风险控制计划、药物相互作用、药物过量等。
9.参考文献（四）临床试验方案临床试验方案应包含下列信息：1.研究背景，简述药物的适应症情况，简述药物已有的临床有效性及安全性资料（如有）；2.试验目的；3.预计参加的受试者数量；4.入选标准和排除标准描述；5.给药计划描述，包括持续时间、起始剂量、剂量递增方案和终止条件、给药方案并描述首剂量确定依据和方法；6.检测指标、对受试者安全性评价至关重要的相关试验详细信息，如受试者生命体征和必要的血液生化监测；7.中止研究的毒性判定原则和试验暂停标准。
（五）药学研究信息新药的药学研究随着药物研究进展不断深入，在不同研究阶段有不同的研究目的。
对于新药申请Ⅰ期临床研究的药学研究资料，应遵循药物研发的规律，重点关注对计划研究的受试者安全性相关的药学研究信息（如基于现有知识对杂质谱的解析，有关物质检查专属性、灵敏度的方法学验证，潜在遗传毒性杂质分析和控制，生物新药的免疫原性和免疫毒性等）。
根据药学部分所提供的信息，当对安全性问题产生担忧或数据不足以进行安全性评价时，应暂缓临床试验。
产生担忧的原因可能包括但不限于以下情形：（1）新药化学结构或制剂辅料具有已知毒性或极可能具有毒性；（2）在计划实施的整个I期临床试验项目期间，新药不能保持稳定性；（3）新药的杂质特征显示具有潜在毒性，或者新药中含量在鉴定限以上的杂质未进行充分鉴定且未对其潜在的毒性进行评估；（4）存在动物源性成分的生物安全性问题；（5）主细胞库或工作细胞库未经过充分鉴定。
申请人应分析已有药学研究信息是否显示潜在的人体风险，并对这些潜在的风险进行讨论，阐述为控制或监测该风险所计划采取的措施。
对于具有生物毒性、带有放射性核素等的新药，或涉及生物安全性风险的新药，应按照国际通用的相关技术指导原则提供相关研究资料、研究计划及风险控制措施。
1.化学药品药学研究信息新药申请人应对动物研究用样品及拟进行人体试验用样品进行分析比较（可列表说明），如有差异需讨论差异可能对临床安全性造成的影响，从而为后续的人体试验提供安全性方面的支持。
对申请Ⅰ期临床研究的化学药品需要提供下列药学研究资料，同时，按照附件表格总结整理和提供化学药品Ⅰ期临床试验申请药学研究信息汇总表并电子提交。
1.1原料药信息应递交原料药生产厂商（包括生产、检验）的完整地址。
应提供原料药制备工艺资料，包括反应流程图，注明工艺中使用的试剂、溶剂和催化剂等。
对于采用发酵工艺、提取工艺制备以及多肽、小分子核酸药物等，需要提供更多的制备工艺信息。
对于无菌原料药需提供灭菌/除菌工艺和无菌保证措施。
应提供结构确证使用的方法、图谱及简要的结构解析总结。
应列出已研究的可能与制剂性能相关的原料药的晶型、溶解度、渗透性、粒度等关键理化特性。
如可能，列明不同介质（如不同pH）中的具体溶解度数据。
1.1.5质量控制应提供初步的质量标准，说明检查项目、可接受的限度、分析方法，提供代表性图谱。
在药品开发初期，不需要提交全面完整的分析方法验证资料，但至少应提供方法的专属性、灵敏度等关键验证信息。
应提供样品检验报告书。
提供关键研究批次（如用于安全性研究、稳定性研究、临床研究等）的批分析数据。
应提供初步的杂质谱分析结果、潜在遗传毒性杂质控制策略和分析信息。
可参照ICH M7指南研究并提交报告。
应提供原料药稳定性研究资料，列明采用的分析方法，可用列表形式递交代表性样品的初步数据及其他支持性稳定性研究数据，应提供关键项目的代表性图谱。
稳定性数据应能支持新药的理化参数在计划的临床研究期间符合要求，如果计划的试验周期极短，可提供有限的支持性稳定性数据。
在确保临床试验期间药物的稳定性的基础上，逐步积累稳定性数据，支持进一步的临床开发。
1.1.7包装及贮存应列明的直接接触包装材料及贮存条件。
1.2 制剂信息应列表说明制剂的处方组成及用量，对于制剂工艺中使用但最终去除的组分也应列出。
制剂中的辅料应符合药用要求；对于国内外制剂中尚未使用过的全新辅料，应进行关联申报。
应递交临床试验用制剂生产厂商（包括生产、包装、检验）的完整地址。
应提供生产工艺信息，包括工艺流程图。
对于无菌制剂应提供灭菌工艺和无菌保证措施；非常规工艺制剂应提供较详细的工艺描述。
应提供初步的质量标准。
说明检查项目可接受的限度、分析方法、代表性图谱。
杂质报告方式可参照ICH Q3A和Q3B。
应根据剂型、产品特点等设置适宜的质控项目和分析方法。
对于以积累数据为目的，但不作为制剂放行条件的检测项目，应予以注明。
在药品开发初期，不需要提交全面完整的分析方法验证资料，但至少应提供方法的专属性、灵敏度等关键项目的验证信息。
提供关键研究批次（如用于安全性研究、稳定性研究、临床研究等）的检验报告书。
应提供制剂降解途径、降解产物的初步研究结果。
可参照ICH Q3B。
应提供制剂稳定性研究资料，列明采用的分析方法，可用列表形式提交代表性样品（如动物药理毒理学研究样品、拟用于临床试验的样品）的初步数据及其他支持性稳定性研究资料，应提供关键项目的代表性图谱。
稳定性数据应能支持制剂的理化参数在计划的临床研究期间符合要求，如果计划的试验周期极短，可提供有限的支持性稳定性数据。
1.2.6包装和贮存条件应列明直接接触包装材料的信息和贮存条件。
对于新材料、新结构、新用途的药包材，需提供信息并按照要求进行关联申报。
1.2.7其他对于临床需要进行配伍使用及有特殊使用要求的制剂应提供相关稳定性实验结果。
1.3安慰剂信息如临床试验方案中需使用安慰剂，应提供安慰剂的处方、生产工艺及生产厂的相关信息、质量控制和检验结果等研究资料。
2.生物制品药学研究信息提供药学研究结果的摘要性小结资料，对于拟定质量标准中低于药典控制基本要求，或者低于通用的技术指导原则要求的质控项目给予阐释说明；对于药学研究中发现并需要提请审评特别关注的疑难问题给予重点说明。
2.1生产用原材料采用基因重组技术表达的蛋白，应提供氨基酸序列，如对目的基因进行改构或突变，申请人可结合对产品结构和功能的影响进行初步说明。
提供表达载体的名称、来源、结构和遗传特性，应对重组表达载体进行结构确定。
提供宿主细胞（菌）及构建的工程细胞（菌）的名称、来源、安全性、培养特性、生物学特性（基因型和表型）、传代历史（包括驯化过程）、检定结果等，说明是否曾进行基因操作引入外源基因序列。
应提供种子库的建立、检定、保存及传代稳定性的研究资料。
应参照中国药典、欧洲药典、美国药典等国际通用药典、国际通用的相关要求或其他国际通用标准对种子库进行检定，并提供种子库的检定报告，确保无内外源因子污染的风险。
建立的种子库应能支持后续研发。
他原材料的来源及质量标准应按照工艺流程，以表格形式列明生产中使用的其他原材料的名称、来源、质量标准、使用步骤等。
生产用其他原材料也应符合现行版《中华人民共和国药典》标准或《中华人民共和国药典》三部“生物制品生产用原材料及辅料质量控制规程”的相关要求，按照风险等级分级，并提供相应的证明性文件和/或质控检测报告等。