脐血造血干细胞治疗血友病甲12例临床分析
脐带血造血干细胞意义重大,在儿科疾病中有发挥巨大作用？
脐带血造血干细胞意义重大，在儿科疾病中有发挥巨大作用？
目前，干细胞治疗已在国内外得到大范围的研究与推广，而造血干细胞是目前干细胞家族中唯一获得临床准用的干细胞资源。
脐带血中含有丰富的造血干细胞，是造血干细胞的重要来源，已经被广泛地应用于临床。
脐带血造血干细胞移植，可以治疗血液系统、免疫系统，以及遗传代谢性等上百种疾病。
儿童病人体重低，对细胞数量要求少，脐带血移植在遗传代谢病方面具有独特的优势。
众多血液科专家与临床医生一致肯定脐带血的价值。
脐带血有明显优势脐带血的优势在于易于获取，供者没有任何痛苦；对配型要求低，更容易找到；移植物抗宿主病发生率低；脐带血中除了丰富造血干细胞外，还有间充质干细胞，NK细胞等，可利于今后的研究应用。
儿童病人体重低，对细胞数量要求少，脐带血移植在遗传代谢病等疾病领域具有独特的优势。
现在，国际上对成人脐带血移植方面也做了大量研究，甚至体重80公斤的成人也可以进行单份脐带血移植。
儿科脐带血移植适应症：配型相同，无同胞全相合者，脐带血为婴幼儿造血干细胞移植首选；可应用于一切HSCT治疗干细胞的选择；对于遗传代谢病具有不可替代的优势；获得性再生障碍性贫血、噬血细胞性淋巴组织细胞增生症可以做为替代供者次选。
如果于宝宝使用的是自体脐带血，则无需配型，可立即出库，能够节省更多的治疗时间。
同时因是自存自用，所以没有排异反应，更加利于患儿的术后恢复。
脐血造血干细胞
脐血干细胞移植存在的问题
（1）脐血量有限，无法根据患者体重大 小调节输入剂量。
（2）具有潜在的传递先天性疾病的可
能。 （3）如果移植失败，无备用供者的骨髓
或外周血采集。
（4）植活慢，增加了感染、出血的机会
现状
1.截止到2013 年，中国脐血移植例数超过1000 例，脐带血移植数
量逐年增加，每年移植数量约为150 例。
2.目前，我国卫生部批准执业的七家脐带血库包括：北京市脐带血 造血干细胞库、天津市脐带血造血干细胞库、上海市脐带血造血干
细胞库、山东省脐带血造血干细胞库、广东省脐带血造血干细胞库、
浙江省脐带血造血干细胞库、四川省脐带血造血干细胞库。 3.北京市脐血库成功通过美国血库协会AABB认证，成为中国七家
由卫生部批准执业的脐带血库中首家获此殊荣的脐带血库。
脐血移植前景
1.脐血移植所需要的核细胞数量较少，可供儿童应用；若进一
步增加采集量，改善处理过程，其造血干细胞数足够成人移植
之用。
2.脐血淋巴细胞大部分为幼稚型T淋巴细胞，功能不成熟，HLA 不合的移植后，GVHD较同类骨髓移植（BMT）少而轻。
3.脐血造血干细胞能够长期深低温保存，可以作为自体移植储 备之用。 4.脐血造血细胞进入细胞周期的细胞多。有利于基因导入，有 可能成为基因治疗的理想靶细胞之一。
血细胞，它们不是固定的组织细胞，可存在于造血组织及血
液中，是机体中各种血细胞的共同来源. • 具有两种潜能 ---- 自我更新、分化
造血干细胞的分化
骨髓
造血干细胞的来源
外周血
脐带血
脐带血
自20世纪80年代初美国科 学家首次提出将脐带血用于干 细胞移植的概念后，曾经被视 作废物丢弃的“脐带血”随即 变废为宝，震惊世界。 脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并 离断后残留在胎盘和脐带中的血液，
真实案例,脐带血为白血病少年带来新生
进入官网了解很多/真实案例：脐带血为白血病少年带来新生脐带血中含有大量的造血干细胞，是宝宝与生俱来的宝贵资源。
为孩子储存脐带血，可以在将来给孩子的生命健康提供有效保障。
脐带血储存一生只有一次机会，家长朋友一定要在孩子出生之前为孩子储存好相应的准备工作。
为孩子储存脐带血，守护孩子的未来，让孩子的生命健康有保障。
脐带血就又一次创造了生命奇迹，成功给白血病少年带来新生。
2016年6月8日，郭先生介绍，2014年春节后，13岁的儿子晓晓突然持续鼻塞、发烧。
郭先生起初以为孩子感冒了，就给他服用些常规的感冒药，但后来孩子病情越来越重，最终在医院检查时被确诊为急性淋巴细胞白血病。
在做了5次化疗后，原本已经好转的晓晓却出现了病情复发的迹象，医生建议，赶紧为晓晓做干细胞移植。
配型检查后，晓晓的父亲适合做骨髓半相合移植。
为了提高移植成功率，还需要同时进行脐带血移植。
2014年11月初，晓晓的主治医生通过HLA配型检索，在某脐血库发现有一份脐带血符合移植要求。
这是一对爱心父母在2008年捐献的，这份珍贵的脐带血此时成了晓晓的救命血。
2014年11月15日，晓晓进行移植手术前，脐血库工作人员将这份脐带血准时送到北京。
同时，医生也从晓晓父亲的体内抽取了660毫升骨髓。
来自父亲的骨髓和别人捐献的救命脐带血输入了晓晓的体内。
一个月后，移植手术成功的晓晓就走出了无菌舱，转移到了普通病房。
晓晓是不幸的，在最好的年纪却被病魔缠身。
但同时晓晓也是幸运的，因为在最佳的治疗时间内，找到了和他配型成功的脐带血造血干细胞。
但是世界上每年有将近5万的白血病患者等待这干细胞移植，又有多少是能等到合适的配型的呢?他们只能在病痛中默默等待，而大部分都是因为错过了最佳治疗时间而失去了生命。
人脐带血来源的干细胞治疗疾病的前景
人臍带血来源的干细胞治疗疾病的前景干细胞是一种未分化的细胞，可以分化为各种不同类型的细胞，具有极大的应用价值。
目前干细胞已经被用于治疗多种疾病，并取得了一定的疗效。
在干细胞来源方面，人臍带血干细胞被认为是一种非常优质的来源，其治疗潜力也得到越来越多的关注。
本文将探讨人臍带血来源的干细胞在治疗疾病方面的前景。
Ⅰ. 人臍带血干细胞的优点人臍带血干细胞是一种来源便利、数量充足、获取简单、无创损伤且易保存的干细胞。
其来源于新生儿脐带，既不会伤及新生儿，也不会对母体产生任何影响。
而且，在采血过程中，除了血样外并不需要任何额外的处理步骤，使整个采集过程非常简单方便。
此外，与其他来源的干细胞相比，人臍带血干细胞具有较高的免疫适应性。
由于这些干细胞来源于新生儿，在它们出生前的免疫系统尚未发育成熟时，它们没有发生自身免疫的过程，因此不容易受到免疫系统的排异反应。
而且，人臍带血干细胞繁殖能力强，可以快速扩增，表现为更高的体外扩增率和更好的多能性表现。
Ⅱ.人臍带血干细胞在治疗疾病方面的成功案例人臍带血干细胞在治疗疾病方面的应用已经取得了一定的成功。
例如，对于失明或部分失明的患者，植入人臍带血干细胞可以促进视网膜片段的再生，从而见到光明。
还有关于血液疾病的治疗方面，人臍带血干细胞也取得了良好的效果。
一些白血病患者植入臍带血干细胞后，通过制造红血球、白血球、血小板等血细胞，使这些患者逐渐康复。
此外，人臍带血干细胞对于慢性肝炎、心血管疾病等方面也有很好的应用前景。
一些患有糖尿病、帕金森病等脑神经疾病的患者也可以通过植入干细胞而得到非常好的治疗效果。
然而，目前有一些病症并没有得到很好的治疗，比如说一些慢性疼痛患者或者是一些久治不愈的皮肤疾病等患者，使用人臍带血干细胞治疗时效果并不明显，需要有更多的研究以期得到更好的治疗效果。
Ⅲ. 发展趋势目前，利用人臍带血干细胞治疗疾病的研究取得了越来越多的突破。
随着技术的不断发展和研究的深入，人们对于通过干细胞治疗疾病的期望也越来越高。
干细胞治疗原理及临床应用实践案例分享
干细胞治疗原理及临床应用实践案例分享干细胞治疗是近年来医学领域备受关注的热门话题。
它是利用具有自我更新和多向分化能力的干细胞，通过替代和恢复受损组织或细胞功能，来治疗一系列疾病和损伤。
本文将详细介绍干细胞治疗的原理，并分享一些干细胞治疗的临床应用实践案例。
干细胞作为一类具有自我更新和多向分化能力的细胞，被视为治疗疾病和恢复功能的理想选择。
干细胞可以分为多种类型，包括胚胎干细胞和成体干细胞。
胚胎干细胞来源于早期胚胎，具有最高的分化潜能，可以分化为多种不同的细胞类型。
但由于伦理和法律问题的限制，胚胎干细胞的应用受到了一定的限制。
成体干细胞存在于已经发育成熟的组织中，包括骨髓、脐带血、脂肪组织等。
成体干细胞的应用更加安全可行，因为它们具有较低的分化潜能，可以分化为特定类型的细胞。
干细胞治疗的原理是通过将干细胞引入体内，使其分化为特定类型的细胞，以替代受损组织或细胞，从而恢复受损的功能。
干细胞可以通过多种方式引入体内，包括注射、植入和移植等。
在实际应用中，干细胞治疗主要通过两种方式实现：细胞替代和生物因子分泌。
细胞替代是指将干细胞引入体内并分化为受损组织所需的细胞类型，以取代或修复受损的细胞。
例如，将干细胞引入心脏组织中，使其分化为心肌细胞，以修复患者的心肌损伤。
这种方式适用于严重损伤或无法自我修复的组织和器官。
生物因子分泌是指干细胞释放出一系列生物因子和细胞因子，通过调节机体的免疫和炎症反应，促进受损组织的修复和再生。
这些生物因子可以促进血管生成、抑制炎症反应、抗氧化和抗纤维化等，从而改善组织的营养状态和环境，促进受损组织的修复和再生。
这种方式适用于一些慢性疾病和组织损伤，如关节炎、糖尿病足和脑卒中等。
以下是一些干细胞治疗的临床应用实践案例分享：1. 心脏病治疗案例：一位年迈的患者因患有严重的心肌损伤而出现呼吸困难和活动受限。
通过将干细胞注射入患者的心脏组织中，使其分化为心肌细胞，并释放生物因子促进心肌组织的修复。
脐带血干细胞的临床应用
间充质干细胞：无致瘤性、不引起免疫排斥反应、能够 在体外安全旳扩增到一定数量，能够满足临床应用旳安 全性要求。
脐血干细胞：技术比较成熟，能够满足临床应用旳安全 性要求。
神经干细胞: 无致瘤性、能够在体外安全旳扩增，同步 其特殊旳应用环境确保了其临床应用安全性。
伴随干细胞技术旳逐渐成熟 ，开始出现了真正意义上干 细胞移植旳临床研究。
例如：2023年德国 Dusseldorf大学旳Bodo
随即，类似旳干细胞治疗在全世界迅速开展起 来，虽然仍存在某些争论，但毕竟在应用于临 床、真正治疗人类旳疾病上迈出了崭新旳步伐。
目前普遍以为干细胞移植治疗可广泛应用于神 经系统疾病(如帕金森病)、心血管系统疾病(如 心肌梗死)、血液病、糖尿病以及某些本身免疫 系统疾病等。
潜在旳风险性－－有害微生物
• 因为目前干细胞移植治疗常用旳方式都要对 干细胞进行一定时间旳培养保存，为确保临 床使用旳人类干细胞旳安全、可靠、严格控 制旳原则化程序操作显得尤为主要
• 原则化程序操作 • 严格微生物检验
问题旳处理
• 对于异源性有害基因旳导入问题，因为其主 要针对核移植技术，尚处于试验阶段，所以 尚不构成干细胞技术应用旳主要风险。
• 对于外界有害微生物旳带入问题能够经过原 则化操作程序以及质控程序予以处理。
• 然而，干细胞旳致瘤性、免疫排斥可能性以 及细胞在体外培养后旳遗传稳定性问题是由 干细胞本身旳特征决定旳。干细胞旳种类不 同，以上风险性旳体现也各不相同
• 问题：是不是目前全部干细胞均合用与临床 治疗？
五、几种干细胞安全性比较
脐带血干细胞的临床 应用
一、干细胞旳基本概念
干细胞（stem cell）： 干细胞是具有自我更新、高度增殖和
血液科造血干细胞移植总结
PART 4
面临挑战与问题
第二章：我们的工作成果与经验
3.1 技术难题与挑战
尽管我们在造血干细胞移植方面取得了显著进步，但仍面临一些技术难题和挑 战。例如，如何进一步提高移植成功率、降低并发症发生率等都是我们需要继 续研究和解决的问题
团队合作与继续教育
5.1 团队 合作与交
流
我们血液科团队将继续 加强内部合作与交流， 定期组织学术讨论和病 例分享，以促进团队成 员之间的知识共享和经 验交流。我们将鼓励团 队成员积极参与科研项 目和学术会议，不断提
高自身的专业水平
我们将继续为团队成员 提供继续教育与培训的 机会。通过参加国内外 学术会议、研讨会和进 修班，我们将不断更新 知识，掌握最新的医疗 技术和治疗方法。同时， 我们还将开展内部培训， 提高团队成员的技能和
2
本次分享的目的，不 仅是要对过往工作进 行梳理和总结，更希 望能够明确未来方向， 为我们的工作提供新
的思路和动力
PART 2
造血干细胞移植概述
造血干细胞移植概述
1.1 定义与原理：造血干细胞移植是一种通过移植健康干细胞来恢复患者 造血功能的治疗方法。其原理在于使用干细胞的强大再生和修复能力，重 建造血和免疫系统。通过将干细胞输入患者体内，新的健康细胞会逐渐替 代病态细胞，恢复正常的造血功能
7.2 心理支持与关怀
我们将继续为患者提供心理支持与关怀服务。 我们将与专业的心理医生合作，为患者提供 心理咨询服务，帮助他们应对治疗过程中的 心理压力和情绪问题。同时，我们还将开展 患者互助活动，让患者之间互相支持、互相 鼓励
甲型血友病
1，临床表现：
• 根据患者血浆凝血因子Ⅷ活性和临床表现差异，分 成重型、中度、轻型。 • ①重型，血浆凝血因子Ⅷ活性小于正常的 1% ； • ②中度，血浆凝血因子Ⅸ活性约为正常的 1 ～ 5% ； • ③轻型，血浆凝血因子Ⅷ活性高于正常的5% 。 • 主要临床表现为复发性关节出血及血友病性关节 病，血友病性假性瘤及囊肿，约 25% 的患者死于颅 内出血并发症，其中 50% 具有外伤史，一些患者出 现颅内出血后遗症。
重型血浆凝血因子活性小于正常的1主要临床表现为复发性关节出血及血友病性关节病血友病性假性瘤及囊肿约25的患者死于颅内出血并发症其中50具有外伤史一些患者出现颅内出血后遗症
甲型血友病
简介：
• 甲型血友病又称为抗血友病球蛋白缺 乏症或第Ⅷ因子缺乏症。呈X连锁隐性 遗传，由女性传递，男性发病，发病 率约为 5000分之一的男性活婴。女性 患者极为罕见。
4，实验室诊断方法 • 血友病甲验室检查的特点是： • ①凝血时间延长（轻型者正常） • ②凝血酶原消耗不良； • ③活化部分凝血活酶时间延长 • ④凝血活酶生成试验异常。
5，临床治疗情况
• 预防出血 • 自由养成安静生活习惯，以减少和避免外伤 出血，尽可能避免肌肉注射。 • 局部止血 • 表面创伤、鼻或口腔出血可局部压迫止血， 或用纤维蛋白泡沫、明胶海绵沾组织凝血活酶或 凝血酶敷于伤口处。早期关节出血者，宜卧床休 息，并用夹板固定肢体，放于功能位置，亦可用 局部冷敷，并用弹力绷带缠扎。关节出血停止、 肿痛消失时，可作适当体疗，以防止关节畸形。 严重关节畸形可用手术矫形治疗。
6，疾病的再发风险的估计
• 具体问题具体分析，详情请见遗传咨询表 演
7，产前诊断
• 超声介导下脐静脉穿刺术抽取脐血检测FⅧ活性用于产 前诊断甲型血友病方法安全可靠;当无法获得家族中先 证者或女性携带者的基因突变信息时,它甚至是唯一可靠 的产前诊断方法。 遗传咨询 • 甲型血友病为经典的 X 连锁隐性遗传病。约占血友病的 80 ％。杂合子一般无症状，但血液学检查有助于诊断， 也可通过连锁分析进行诊断。 诊断 • 主要依据家族史、临床表现、出凝血实验和血小板功能 测定等，确诊需测定凝血因子Ⅷ活性和进行基因诊断。 对携带者的诊断主要依据连锁分析和基因诊断。
同胞脐血移植治疗儿童急性白血病
同胞脐血移植治疗儿童急性白血病徐世侠;栾佐;吴南海;王鹏云;龚小军【期刊名称】《临床儿科杂志》【年(卷),期】2003(021)004【摘要】脐血移植可以根治白血病、再生障碍性贫血、血红蛋白病及先天性免疫缺陷等疾病,尤其适合于儿童患者.临床资料表明同胞脐血移植的效果优于无关供者的脐血移植.对 12例白血病或重症再障患儿进行了脐血 HLA配型,结果配型完全相合 4例,进行脐血移植 3例,均成功植活,体重最大 50kg.可以在胎儿出生时留取脐血配型,同时将脐血进行低温保存.提示剖宫产和自然分娩、体内采集脐血和体外采集脐血对脐血的采集体积无明显影响.单份同胞脐血可以重建几乎全部儿童患者的造血功能.对同胞脐血移植的病例,主张在分娩时留取脐血进行 HLA配型,减少产前穿刺对孕妇及胎儿的损伤,同时脐血进行冷冻,若配型相合再进行脐血移植.【总页数】3页(P208-210)【作者】徐世侠;栾佐;吴南海;王鹏云;龚小军【作者单位】北京海军总医院儿科,北京,100037;北京海军总医院儿科,北京,100037;北京海军总医院儿科,北京,100037;北京海军总医院儿科,北京,100037;北京海军总医院儿科,北京,100037【正文语种】中文【中图分类】R73【相关文献】1.同胞间脐血移植成功治疗儿童难治性急性髓系白血病 [J], 李杰平;陈幸华;曾东风;孔佩艳;彭贤贵;刘红;张曦;包淑贞;高蕾;高力2.HLA不全相合同胞脐血移植治疗儿童重型β珠蛋白生成障碍性贫血——附6例报告 [J], 郝文革;孙新;赵喆;刘莎3.同胞与非血缘脐血移植治疗儿童恶性血液病的效果分析 [J], 秦洋; 万鼎铭; 曹伟杰; 张素平; 李丽; 张然; 宋永平; 张龑丽; 王叨4.同胞与非血缘脐血移植治疗儿童恶性血液病的效果分析 [J], 秦洋; 万鼎铭; 曹伟杰; 张素平; 李丽; 张然; 宋永平; 张龑丽; 王叨5.同胞脐血移植治疗儿童急性白血病(2例临床报告) [J], 徐世侠;栾佐;吴南海;屈素清;詹冬明;黄宁;杨平地;黄友章因版权原因，仅展示原文概要，查看原文内容请购买。
血液内科试卷及答案二
题目部分，(卷面共有56题,100.0分,各大题标有题量和总分)一、标准配伍型(B型题)(7小题,共24.0分)(3分)[1]A、血清溶菌酶明显升高B、过氧化酶染色阴性C、常见Auer小体D、易见ph染色体E、NAP积分明显增多(1)ALL ( )(2)AML-M3 ( )(3)类白血病反应( )(2分)[2]A、CLLB、CMLC、ALLD、AMLE、淋巴瘤(1)常并发低丙种球蛋白血症( )(2)常出现中枢神经系统白血病( )(4分)[3]A、阿糖胞苷B、长春新碱C、环磷酰胺D、维A酸E、门冬酰胺酶(1)为细胞周期非特异性药物( )(2)作用于细胞S期( )(3)作用于细胞M期( )(4)属于烷化剂( )(3分)[4]A、血友病AB、维生素K缺乏症C、Ⅶ因子缺乏D、遗传性出血性毛细血管扩张症E、单纯性紫癜(1)常染色体显性遗传性疾病( )(2)X连锁隐性遗传性疾病( )(3)主要与FⅡ、FⅦ、FⅨ、FⅩ有关( ) (4分)[5]A、左旋门冬酰胺酶B、羟基脲C、苯丁酸氮芥D、维A酸E、碳酸锂(1)AML-M3 ( )(2)慢性淋巴细胞白血病( )(3)急性淋巴细胞白血病( )(4)慢性髓细胞白血病( )(3分)[6]A、急性单核细胞性白血病B、急性红白血病C、急性早幼粒性白血病D、急性淋巴细胞性白血病E、急性粒细胞性白血病(1)男性，36岁。
发热伴皮肤出血2周。
查体：肝、脾轻度肿大，牙龈肿胀。
全血细胞减少，骨髓增生明显活跃，原始细胞65%，POX(+)，非特异性酯酶(+)，阳性反应可被NaF抑制。
该病例临床诊断为( ) (2)男性，18岁。
发热、咽痛伴齿龈出血1周。
查体：浅表淋巴结肿大，肝肋下1cm，脾助下3cm，胸骨压痛(+)，血红蛋白80g/L，白细胞18.2×10 /L，血小板84×10 /L，骨髓增生活跃，原始细胞占60%，糖原染色阳性，粗颗粒状；血清和尿溶菌酶低。
该病例临床诊断为( )(3)男性，42岁、发热、齿龈与鼻腔出血伴黑便1周。
探究造血干细胞在疾病治疗中的应用
探究造血干细胞在疾病治疗中的应用一、引言造血干细胞，是以恒定速率更新体内血细胞的干细胞。
近年来，随着现代医学技术的不断进步，医学界逐渐发现了造血干细胞在疾病治疗中的潜在价值，成为疾病治疗领域的重要研究方向之一。
二、造血干细胞的类型造血干细胞包括骨髓造血干细胞、外周血干细胞和脐带血造血干细胞等多种类型。
其中，骨髓造血干细胞因来源广泛、治疗效果稳定被广泛应用于多种疾病的治疗中。
三、造血干细胞在疾病治疗中的应用1. 血液系统疾病造血干细胞适用于多种血液系统疾病的治疗，如白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等。
临床上，一般采用骨髓造血干细胞移植的方式治疗。
骨髓造血干细胞通过输液等方式移植到患者体内，迅速增殖和分化成正常的血细胞，取得了很好的疗效。
2. 免疫系统疾病造血干细胞还可以用于一些免疫系统疾病的治疗，如进行性多灶性硬化、系统性红斑狼疮等。
这些疾病的形成往往与免疫系统失调导致身体免疫反应异常有关，而造血干细胞移植后能够促进身体免疫系统的重建，从而改善疾病症状并达到治疗的目的。
3. 神经系统疾病除了血液系统和免疫系统疾病，造血干细胞还可以用于治疗一些神经系统疾病，如脑卒中、帕金森病等。
研究发现，造血干细胞可以帮助受损的神经细胞修复，并促进新神经连接的形成，从而缓解疾病症状。
四、造血干细胞在疾病治疗中的安全性造血干细胞移植虽然具有很好的治疗效果，但也存在一定的安全风险。
医生通常会综合患者的身体状况、疾病情况等因素进行评估，以确保患者能够安全地接受该项治疗。
在治疗过程中，造血干细胞极其敏感，按照适当的剂量进行接受是非常重要的。
同时，医生还会密切监测患者的身体反应，如有任何异常情况及时采取措施以保证患者的安全。
五、结语综合来看，造血干细胞在疾病治疗中的应用已经取得了很大的进展，但同时我们也应该清楚，该项治疗还有待不断完善和发展。
相信在未来，随着科技的不断发展以及医学界的不断研究，造血干细胞会成为更多疾病治疗的利器，为我们的健康保驾护航。
造血干细胞移植术
冷冻保存液 二甲基亚砜（DMSO） 羟乙基淀粉（HES）
TC199/1640培养液 冷冻方法 程序化控制降温术 非程序化控制降温术 （-80C冰箱）
01
自身免疫性疾病 系统性红斑狼疮 类风湿性关节炎 多发性硬化症/系统性硬化症
02
ASCT适应症（二）
患者家属探视通道
贫血、出血倾向 感染 （细菌、霉菌、病毒） 出血性膀胱炎 肝静脉闭塞症
近期并发症
白质性脑病 疾病复发
远期并发症
APBSCT的并发症
移植后的治疗：IL-1、IL-2、IL-12、IFN、TNF等细胞因子具有免疫调节和抗肿瘤作用。
白血病杂志.2000.3:132
ASCT治疗ALL30例疗效分析
一般资料：1987-1997年，男15例，女15例，中位年龄22.5 （9-48）岁。其中CR124例，CR26例。CR至ASCT中位时间197（85-295）d。 预处理：含TBI方案26例（TBI10Gy+CTX120mg/Kg或+Mel140-160mg/m2+Ara-C4g/m2+Vm26 0.6-1.0） 不含TBI方案： CTX120mg/Kg+Mel140mg/m2+Ara-C2~4g/m2 疗效：ASCT后复发10例，中位复发时间为移植后118（18-685）天。CR1期24例3-8年DFS为67.7±10.3%。CR2期6例中5例复发。
含TBI方案 ：经典方案TBI+CY，TBI具有较强的周期非特异性抗肿瘤效应和免疫抑制效能，CY为化疗药物，亦具有强大的免疫抑制作用，且非血液学毒性较小。TBI可分次应用（FTBI）
02
不含TBI方案： BU/CY方案，以细胞周期非特异性化疗药物为主。其它包括： MAC 、 BEAM、HD-Mel、CBV等。
血液病学(医学高级)：血液病学试题预测三
血液病学(医学高级)：血液病学试题预测三1、单选多无巨大脾的疾病是（）A.慢性淋巴细胞性白血病B.特发性血小板减少性紫癜C.慢性粒细胞性白血病D.骨髓纤维化E.真性红细胞增多症正确答案：B2、单选（江南博哥）有关多发性骨髓瘤，下列哪项是错误的（）A.IgG型最多见B.易发生感染C.易发生肾功能损害D.血清AKP常增高E.血钙常增高正确答案：D参考解析：转移癌常可伴随成骨反应而引起血清AKP增高，骨髓瘤为溶骨性病变，故血清AKP常正常。
3、单选球形红细胞完全溶血的盐水浓度在（）A.0.45％～0.35％B.0.45％～0.37％C.0.51％～0.72％D.0.45％～0.36％E.0.45％～0.39％正确答案：D4、单选以下疾病是引起白细胞生成减少的原因的是（）A.系统性红斑狼疮B.白血病C.脾亢D.严重败血症E.伤寒正确答案：B5、单选女性，24岁，长期畏寒、头昏、乏力，皮肤黄染，肝肋下1．0cm，脾肋下4cm，HGB80g／L，白细胞和血小板正常。
正细胞贫血。
红细胞脆性试验0．5％。
血象可见晚幼红细胞。
骨髓增生明显活跃治疗有效的是（）A.补充铁剂B.补充叶酸和维生素B12C.EPOD.输注丙种球蛋白E.糖皮质激素正确答案：E6、多选特发性血小板减少性紫癜急性期应用激素止血的机制包括（）A.能抑制脾脏中的巨噬细胞对血小板的吞噬破坏B.减少骨髓巨核细胞数量C.可抑制抗体产生及抗原抗体反应D.有迅速提高血小板数量的作用E.降低血管通透性正确答案：A, C, E7、单选下列哪项不是贫血的诊断标准（）A.成年男性Hb<120g/LB.成年女性Hb<110g/LC.妊娠Hb<100g/LD.老年人Hb<100g/LE.新生儿Hb<170g/L正确答案：D8、单选下列各项中与血友病A诊断不符合的是（）A.PT正常B.APTT正常C.BT正常D.CT延长E.TT正常正确答案：B9、单选患者，女性，18岁，双下肢对称性出血点1周，高出皮面，发痒，伴关节肿痛。
脐带血干细胞制备和临床应用
臍带血干细胞制备和临床应用干细胞是近年来备受关注的一个热门话题。
而其中一种源自胎儿的干细胞，即臍带血干细胞，具有很高的临床价值。
臍带血是产后剩余的一种生物质，可以采集臍带血，提取干细胞，给人类提供一种丰富的生物医学资源。
臍带血干细胞已经广泛应用于儿童和部分成人的血液系统疾病，并被应用于其他病种的试验性治疗。
臍带血干细胞为何具有临床价值？一方面，对于儿童来说，臍带血干细胞可用于治疗由于先天或后天原因导致的血液病和免疫系统病变。
同时，臍带血干细胞还能用于造血、代谢和免疫等方面的研究。
另一方面，臍带血干细胞来源于胎盘，符合人体工程学原理，甚至被认为是更适合使用的来源，因为提供的干细胞没有遭受其他化学物质或辐射的危害，传染病的传播风险也很低。
此外，臍带血干细胞提供了一个不容易受到拒绝的干细胞来源，因为适配宿主的概率更高。
干细胞由于其多样化的特性，已经被笼统地划分为多种类型，并分别应用于各种医学领域。
其中，最常用的干细胞分为胚胎干细胞和成体干细胞两种类型。
而臍带血干细胞则属于成体干细胞范畴中的一种，也就是说，它们来源于出生后产生的干细胞。
当臍带血被采集后，其内的红细胞和白细胞都会被滤掉。
此时，完成处理后的臍带血包含一定量的干细胞，这些细胞经多次复制获得了足够的数量。
此时，可将臍带血干细胞存储在低温中，待有需要时再取出使用。
通常来说，臍带血干细胞应用于临床就是经过处理后的白细胞悬液注入受试者的体内。
但并不是所有人都适合使用臍带血干细胞进行治疗。
因为干细胞越接近宿主，就越容易被人体大力反抗。
同时，对干细胞适应症的研究还在逐步开展中，因此臍带血干细胞在大部分疾病中还是属于试验性治疗。
目前，臍带血干细胞的应用范围已经逐渐扩大，包括了应用于治疗严重贫血症状、白血病、骨髓瘤、黑色素瘤、带状疱疹、原发性神经系统疾病、免疫缺陷疾病、恶性淋巴瘤等多种疾病。
此外，臍带血干细胞的使用限制也随着其应用范围的扩大而逐渐降低，目前已经不仅仅被视为儿科缺陷或血液科病情治疗之一种，也被广泛应用于心血管疾病、神经系统疾病和创伤后恢复等领域。
脐带间充质干细胞在亲缘单倍型造血干细胞移植治疗难治性重型再生障碍性贫血中的应用
脐带间充质干细胞在亲缘单倍型造血干细胞移植治疗难治性重型再生障碍性贫血中的应用袁芳芳;宗上纲;李明会;马楠;王勇奇;李钢苹;李子夜;符粤文;王莉【期刊名称】《河南医学研究》【年(卷),期】2023(32)1【摘要】目的评价亲缘单倍型造血干细胞移植(Haplo-HSCT)与脐带间充质干细胞(UC-MSCs)输注治疗难治性重型再生障碍性贫血(RSAA)的效果及安全性。
方法纳入郑州大学附属肿瘤医院2016年1月至2020年12月接受UC-MSCs输注联合亲缘单倍型造血干细胞移植的18例RSAA患者,回顾性分析其临床资料。
结果18例患者中男10例,女8例,中位年龄15(6~32)岁。
所有患者均获得粒系植入,粒细胞植入的中位时间为13(11~23)d,17例患者血小板植入,血小板植入的中位时间为14(12~26)d。
Ⅰ/Ⅱ度急性移植物抗宿主病(GVHD)、Ⅲ度急性GVHD、慢性GVHD发生率分别为38.89%(7/18)、5.56%(1/18)、23.53%(4/17)。
中位随访时间32.97(1.60~63.67)个月,18例患者中3例死亡,15例生存,移植后3 a总生存率为(83.3±8.8)%。
结论UC-MSCs联合Haplo-HSCT治疗RSAA的效果确切,安全性好。
【总页数】6页(P1-6)【作者】袁芳芳;宗上纲;李明会;马楠;王勇奇;李钢苹;李子夜;符粤文;王莉【作者单位】郑州大学附属肿瘤医院血液科;河南省医学科学院干细胞和再生医学研究和转化中心【正文语种】中文【中图分类】R556.5【相关文献】1.脐带间充质干细胞联合HLA单倍型相合造血干细胞治疗重型再生障碍性贫血的临床观察2.脐带间充质干细胞对人类白细胞抗原不全相合造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血效果的影响3.单倍体造血干细胞联合脐带间充质干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血-Ⅰ型的临床观察4.单倍体造血干细胞联合脐带间充质干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血-Ⅰ型的临床观察因版权原因，仅展示原文概要，查看原文内容请购买。
脐带血干细胞移植治疗2型糖尿病临床分析
【 ｂ ｔａ ｔ Ａ ｓ ｒ ｃ 】Ｏｂ ｅ ｔｖ ｏｏ ｓｒｅｔｅｕ ｉｃｌ ｏｄｂｏｄｓ ｍ ｃｌ ｏｔ ａ ｔ ｅ２ｄａ ｅｅ ｌｔｓ Ｍｅ ｈ ｄ ｅ ｃ １ ｙ ｅ２ ｊ ｃ ｉｅＴ ｂ ｅｖ ｍｂｌ ａ ｃｒ ｌｏ ｔ ｅｌ ｔ ｅ ｔｙ ｉｂ ｔｓｍｅｌｕ． ｔ ｏ ｓＳ ｌ ｔ ｔｐ ｈ ｉ ｅ ｓ ｒ ｐ ｉ ｅ ８
ＸＵ Ｇｕ ｅ ＹＡＮＧ Ｙ ｎ ｇｎ ｉ Ｙ Ｎ Ｚ ｕ ｎ ｌ Ｉ ｈ ｏａ Ｐｉ ｇ ｎ ＸＩ ＡＯ Ｙ ｉ Ｚ ＨＡＯ Ｈｏ ｇ ｉ ｎｌ ＷＥＮＧ Ｙｕ ＦＵ Ｘｉ ｏ ｉ ｇ ａ ｙｎ
Ｄｅ ｒｍ ｅ ｔｏ ｐａ ｔ ｎ ｆＥｎｄ ｃ ｉ ｌｇ ，ｈ ｃ ｎ ｏ ｌ ’ ｓ ｔ ｌ ｎ Ｇｕ ｎ ｄｏ ｇＰｒ ｖ ｎ ｅ， ｏ ｒｎｏｏ ｙｔ ｅＳｅ ｏ ｄ Ｐｅ ｐ ｅＳＨｏ ｐｉａ ａ ｇ ｎ ｏ ｉ ｃ Ｇｕａ ｇ ｈ ｕ ５１ ０１ Ｃｈｉ ｉ ｎ ｚ ｏ ０ ０， ｎａ
和经济负担 。长期以来人类一直在为治愈糖 尿病做着不懈努力。
Ａ组 ： Ｏ例 ， １ 其中男 ６例 ， ４例 ， 尿病病程 ０３—０ 女 糖 － ． ， ５年 平均
（ ． ±０ ２） ； ０ ２ ． 年 Ｂ组 ： 例， ４ ， ４ ， ３ ２ ８ 男 例 女 例 糖尿病病程 ３—５ ， 年
平均（ ． ．） ３ ５±１ 年。患者年龄 １ ６ 岁 ， ７ ０ ５ 平均（ ５ ８ 岁 ， ４ ±１ ） 体重
性的免疫 缺陷性疾 病 ； 造影剂 过敏 ； 主动 脉或髂动脉 严重 闭塞
性者 ； 移植前全身感染者 ； 无法 明确病 因的高凝状态 ； 依从性差 或不能配合 医疗 操作者 ； 明确有 恶性疾病或血 中肿瘤标记 物水
平明显升高者 ； 不愿接受干细胞移植治疗者。
造血干细胞活动可行性分析
造血干细胞活动可行性分析引言造血干细胞是一类具有自我更新和多向分化能力的干细胞，能够生成各种成熟的血细胞。
由于其在临床上的广泛应用前景，越来越多的研究和实验致力于探索如何增加造血干细胞的活动能力。
本文将对造血干细胞活动的可行性进行分析，并讨论其应用的潜力。
可行性分析1. 多种来源的造血干细胞造血干细胞可从多种来源获取，包括骨髓、外周血和脐带血等。
这为研究者提供了多样性和丰富性。
通过优化提取和培养方法，可以大量产生造血干细胞，提高其可用性和应用价值。
2. 有效的扩增技术目前，已经开发出了许多有效的造血干细胞扩增技术。
这些技术可以使少量的造血干细胞迅速扩增为大量的干细胞群体。
扩增后的细胞数量大大增加，为临床应用提供了更多的选择。
3. 干细胞治疗的广泛应用造血干细胞在临床上有着广泛的应用前景。
例如，通过造血干细胞移植可以治疗一系列血液病，如白血病和再生障碍性贫血等。
此外，还可以利用造血干细胞进行组织工程和再生医学研究，为治疗其他疾病提供新的方案。
4. 治疗效果预测和改善随着研究的进展，人们对于造血干细胞的活动机制和治疗效果有了更深入的理解。
通过进一步研究，可以预测患者对治疗的响应，并根据需要进行个性化调整，从而改善治疗效果。
5. 伦理和法律问题尽管造血干细胞活动有着巨大的潜力，但在使用过程中仍然存在一些伦理和法律问题。
例如，与使用胚胎干细胞相比，使用成体干细胞的伦理和法律限制较少。
此外，指导和规范合理的使用也是必要的。
应用潜力造血干细胞活动的可行性为临床应用提供了广阔的前景。
以下是一些潜在的应用领域：1. 血液病治疗造血干细胞移植是目前治疗白血病和再生障碍性贫血等血液病的主要方法之一。
通过优化造血干细胞活动，可以进一步提高治疗效果，减少并发症发生率。
2. 组织工程和再生医学利用造血干细胞进行组织修复和再生医学研究是一个具有巨大潜力的领域。
通过诱导造血干细胞分化为特定的细胞类型，可以实现心脏、神经和肝脏等重要组织的修复和再生。
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脐血造血干细胞治疗血友病甲12例临床分析
血友病甲在先天性出血性中最常见。
对于这种终身性疾病，血友病甲的治疗目前是替代疗法。
我院应用脐血造血干细胞移植治疗血友病甲，获得明确疗效。
目前国内外尚未见报道。
现将
临床分析如下。
1. 临床资料
1.1.一般资料，12例均为男性，年龄16-30（平均26.6）岁。
FVIII小于1％4例,1%-5％8例。
全部自幼诊断为血友病甲。
1.2.方法，取健康妇女，生育健康，第一胎，男性婴儿的脐带血，在本院重点实验室内，制
备脐血干细胞稀释液10ml,1ml含脐血造血干细胞1×109个。
经右侧股动脉，用套管针穿刺，用干细胞注射针，经导管注射，右侧肝叶脐血干细胞稀释液7ml,左侧肝叶脐血干细胞稀释液
3ml，拔出穿刺套管针，穿刺点无菌加压包扎3天。
注射冷沉淀960u,每天2次，7天。
促肝
细胞生长素120mg每天1次，14天。
生长激素10u，脐周皮下注射，每晚1次，14天。
1.3.疗效标准。
目前国内外没有判定疗效标准。
本院规定：（1）有效，治疗后FVIIIC浓度上
升到50％，无需补充ＦFVIII，无自发性出血。
（2）好转，治疗后FVIIIC浓度上升到25％，
需补充FVIII减少。
（3）治疗后FVIIIC浓度无改变，需长期补充FVIII，有自发性出血。
1.4.结果，12例病人，经脐血造血干细胞治疗后观察6个月，所有12例病人FVIII浓度均上升，不需补充FVIII，无自发性出血。
见附表。
2.讨论
血友病甲约占先天性出血性疾病的85％，发病率国内一些地区FVIII约为（2.3-3.43）／10万[1]。
血友病的分型：FVIIIC水平，0－１％，重型；1％－5％，中型；5％－25％轻型；25％
－45％，亚临床型[2]。
发病的分子机制为，基因突变，缺失，插入异常片段，基因重排等，
导致FVIII缺乏，血中FVIII活性（FVIIIC）降低，不能与IXa，Ca2+及磷脂组成复合物，引起血液凝血酶的形成发生障碍，凝血酶原不能转化凝血酶，纤维蛋白原不能转变为纤维蛋白，导
致凝血缺陷性出血，皮肤、关节、腹腔、肌肉等自发性出血[3].FVIII基因位于Xq28距端粒仅1.5Mb，全长186Kb，约占X染色体全长的0.1％，由26个外显子和25个内显子组成，FVIIIMRNA长9029 Kb，编号2351个氨基酸，分子量300KPa的蛋白质。
现有研究结果提示[4]：肝脏可能是合成FVIII的主要器官，在肝细胞内质网、高尔基器中，加工、修鉓、组装成FVIII，并分泌入血。
我院用脐血干细胞治疗肝硬化、肝衰竭时发现，治疗后3-6个月，FVIII均升高。
血友病甲患者因晚期肝病接受肝或脾移植时存活者不论存活时间长短，血浆FVIII水平恢复正
常[4]。
人体试验证明，发现女性患者接受男性供体的骨髓移植，女性患者的某些肝细胞和胆
管上皮细胞核内均可见Y染色体标志物的表达，提示人体肝细胞可以来源于肝外干细胞[5]。
应用脐血干细胞，经股动脉、肝动脉注射，进入肝血窦，在促肝细胞生成素、生长激素的作
用下，促进脐血干细胞转变为永久性肝细胞。
使之基因正常，能正常合成FVIII，使活性达到
正常水平，从而达到治愈血友病的目的。
目前血友病甲的治疗以替代为主，无良好的治疗对策。
基因治疗，重要合适的载体将目的基
因“载”入靶细胞，腺病毒等作为血友病乙基因治疗的载体，载体靶细胞有肝细胞等[6]。
或用
基因转导的方法，将正常凝血因子FVIII或IX编码基因分别导入血友病甲或血友病乙患者体内，产生“基因替代”或“基因修复”作用，以纠正血友病的基因缺陷，并持久分泌可满足止血
需要的人FVIII或F IX蛋白，由于FVIII或F IX的表达没有组织特异性，其止血水平远低于正
常人体内含量。
因此血友病是基因治疗的理想手段。
我国在20世纪90年代，成功完成了基
因治疗血友病乙的临床试验[7]。
基因治疗血友病甲未获得成功，临床上仍不能应用。
脐血干细胞的生物特性，ＣＤ34+细胞含量较高，高于骨髓、外周血，具有高度自我更新能力；且ＣＤ34+细胞属于初始髓系分化细胞（ＣＤ33+、ＣＤ34+、ＣＤ71+），表面标记缺乏ＣＤ38+和HLA-DR。
免疫细胞系统发育不完善，所含的淋巴细胞、NK细胞、抗原递呈细胞、等较为幼稚，其抗原表达弱，细胞毒性低。
故不用做HLA配型。
GVHD发生率低[8]。
我们所做12例患者无一例发生不良反应和GVHD。
脐血干细胞移植作为重要手段，在临床各领域都广泛开展，并取得了突破成绩，相信在血友病的治疗上会有更大突破。
参考文献
[1]罗绍凯，洪文德，李娟主编.临床血液病学。
科学出版社出版。
北京。
2004年2月，第1版。
531-537.
[2]王鸿利，王学锌.血友病的诊断与治疗的专家共识，内科理论与实践。
2009,4（3）：236-244.
[3]张之南，李学增主编.血友病的治疗。
科学技术文献出版社出版。
北京。
第1版.304.
[4]邓家栋，杨崇礼，张天楹等主编.邓家栋临床血液学。
上海科学技术出版社出版.2001年7月，第1版.1242.
[5]魏尉，袁丁.骨髓造血干细胞与肝脏再生相关性研究进展。
实用医院临床杂志。
2008.5（3）：118－119.
[7]苏雁，吴润晖.儿童血友病的治疗。
中国小儿血液与肿瘤杂志。
2010.，15（2）：51－54.
[8]范娅涵，蒋天伦，蔡儒青等.治疗用脐血造血干细胞的制备及初步临床应用。
中国输血杂志.2010,23（3）.
表：血浆FVIII水平6个月前后的结果
例序123456789101112
治疗前(%)3.70.74.62.40.83.64.10.92.23.11.70.6
治疗后(%)403651602652722651462153
后语：脐血造血干细胞治疗在进行中。
感谢山东省千佛山医院，山东大学千佛山附属医院朱传升主任医师，徐昌青主任医师对脐血造血干细胞治疗指导，对本论文的修改。