GCP项目申请及临床应用价值
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GCP项目申请及临床应用价值
遵义医科大学附属医院介入科 赵开飞
什么是GCP
GCP：指药物临床试验质量管理规范，是药物 临床试验全过程的质量标准，包括方案设计、组 织实施、监查、稽查、记录、分析、总结和报告。
药物临床试验的相关活动应当遵守本规范!
什么是临床试验
临床试验：是指任何在人体进行的药物研究， 以证实药物的有效性、安全性，以及药物的吸收、 分布、代谢和排泄。
平行设计 (parallel design)
符合入选、 排除条件
隨机分配
试验組 对照組
盲法
设盲：指临床试验中使一方或多方不知道受试者治疗 分配的程序。 单盲：一般指受试者不知道。 双盲：一般指受试者、研究者、监察员、以及数据分 析人员均不知道的治疗分配。
盲法目的与意义
目的：确保主观评价及决定不会因了解治疗分配而受到 影响。 意义：当受试者, 研究者, 监查员,数据管理人员都不 了解每个受试者接受的治疗，则可最大限度地减少管理 、治疗或对病人的评价以及解释结果时出现的偏倚
包括与其他产品的比较试验、大规模上市后的调查 试验，考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良 反应；以及评价在普通或者特殊人群中使用的利益 与风险关系、改进给药剂量等。
临床试验的基本要求和条件
应当符合道德的要求 试验必须是严格的、科学的 良好的组织工作能力
药学基础 药理毒理基础 临床方案设计的基础
研究者参与临床试验的基本要求和条件
对照组的类型
➢ 安慰剂对照 ➢ 空白对照 ➢ 剂量对照 ➢ 阳性药物对照 ➢ 已上市药品对照 ➢ 可以是多个对照组
对照方式
平行对照（parallel design)
每位受试者只接受一种处理，试验周期短，但 所需病例较多，可同时进行多种药物。
交叉对照（crossover design)
每位受试者必须在两个或多个试验阶段接受两 种或多种处理，试验周期长，但可减少病例数， 必须注意洗脱期遗留的延滞效应。
Fra Baidu bibliotek
药物临床试验流程
申办者 CRO公司 研究者 方案设计 伦理委员会 招募受试者 临床实验 数据分析 总结提交
药物临床试验申请官方网站
GCP在临床中启示
1、标准化纳入、排除标准 2、标准化治疗方案或管理 3、多中心随机、对照研究 4、健全随访制度 5、有效地数据整合、处理、分析
GCP在科研中价值
治疗作用确证阶段。 其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治 疗作用和安全性，将在治疗确认试验中大量入组 患者以评估新药的临床疗效和安全性，以向管理 当局提供足够的证据证明新药安全有效，为药物 注册申请获得批准提供充分的依据。
IV期：治疗应用研究
在临床试验结果经有关部门批准，新药在市场上销 售后，仍然要进行不良反应的调查，以及长期的病 死率和死亡率的研究。
小结
1、临床试验是一个漫长过程，几乎每一步都 可能失败 2、成功的关键是管理、协调、合作及坚实的 科学基础和数据 3、双刃剑（通过临床试验研究可以规范治疗 方案及健全随访机制） 4、科室产业化发展
谢 谢！
科学性及设计的基本要求
随机 对照 盲法
随机：目的是为了保证试验组和对照组的均衡性。 随机分组方法：
➢单纯随机（掷币法、随机数字表法） ➢区组随机（区组随机表） ➢分层分段均衡随机
对照的目的与意义
目的：比较新药与对照的差别有无统计学意义 意义：判断受试者治疗前后的变化是试验药物引起的， 而不是其它因素：如病情的自然发展或受试者机体 内环境的变化所引起。
临床试验基本原则
符合GCP要求 符合伦理要求 科学性 经济学 安全性评价 受试者的权益和安全是考虑的首要因素，优先于对 科学和社会的获益。
临床试验有关组织
国家食品药品监督管理局（State Food and Drug Administration—SFDA）
伦理委员会：伦理委员会应由从事医药相关专业 人员、非医药专业人员、法律专家及来自其他单 位的人员，至少五人组成，并有不同性别的委员。 伦理委员会的组成和工作不应受任何参与试验者 的影响。
GCP机遇与挑战
1、增加患者治疗手段（目前治疗效果差、疗效不肯 定、全球公共健康问题） 2、增加科室知名度（公益性方法让患方了解科室能 治疗那些疾病，变相宣传科室） 3、为临床科研提供思路 4、减少药占比及提升床位周转率 5、部分病源分流 6、药物疗效及其不良反应、受试者依从性等对临床 试验的开展具有很大的挑战性
II期：疗效的初步临床研究
II期是小规模的药物效果和安全性的研究。 可用于评价试验设计、终点和疗效评估方法， 并可为小范围患者群中应用新药提供疗效和安 全性方面的基本资料。 初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和 安全性，为III期临床试验研究设计和给药剂量 方案的确定提供依据。
III期：全面的疗效评价
1. 具有在临床试验机构的执业资格； 2. 具备临床试验所需的专业知识、培训经历和能力； 3. 能够根据申办者、伦理委员会和药品监督管理部
门的要求提供最新的工作履历和相关资格文件； 4. 熟悉试验方案、研究者手册、试验药物相关资料
信息； 5. 建立完整的程序以确保执行临床试验相关职责和
功能； 6. 熟悉并遵守GCP。
目的：研究药物的疗效和安全性
药物临床试验的分期
新药的临床试验分为 I、II、III、IV期。
I 期：临床药理学、毒理学研究 II 期：疗效的初步临床研究 III期：全面的疗效评价 IV 期：治疗应用研究
I期：临床药理学、毒理学研究
I期是药物药理学及安全性的问题 初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观 察人体对于新药的耐受程度和毒理、药代动力 学、药效学提出初步的、安全有效的给药方案， 为下一阶段的临床试验提供基础数据。
遵义医科大学附属医院介入科 赵开飞
什么是GCP
GCP：指药物临床试验质量管理规范，是药物 临床试验全过程的质量标准，包括方案设计、组 织实施、监查、稽查、记录、分析、总结和报告。
药物临床试验的相关活动应当遵守本规范!
什么是临床试验
临床试验：是指任何在人体进行的药物研究， 以证实药物的有效性、安全性，以及药物的吸收、 分布、代谢和排泄。
平行设计 (parallel design)
符合入选、 排除条件
隨机分配
试验組 对照組
盲法
设盲：指临床试验中使一方或多方不知道受试者治疗 分配的程序。 单盲：一般指受试者不知道。 双盲：一般指受试者、研究者、监察员、以及数据分 析人员均不知道的治疗分配。
盲法目的与意义
目的：确保主观评价及决定不会因了解治疗分配而受到 影响。 意义：当受试者, 研究者, 监查员,数据管理人员都不 了解每个受试者接受的治疗，则可最大限度地减少管理 、治疗或对病人的评价以及解释结果时出现的偏倚
包括与其他产品的比较试验、大规模上市后的调查 试验，考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良 反应；以及评价在普通或者特殊人群中使用的利益 与风险关系、改进给药剂量等。
临床试验的基本要求和条件
应当符合道德的要求 试验必须是严格的、科学的 良好的组织工作能力
药学基础 药理毒理基础 临床方案设计的基础
研究者参与临床试验的基本要求和条件
对照组的类型
➢ 安慰剂对照 ➢ 空白对照 ➢ 剂量对照 ➢ 阳性药物对照 ➢ 已上市药品对照 ➢ 可以是多个对照组
对照方式
平行对照（parallel design)
每位受试者只接受一种处理，试验周期短，但 所需病例较多，可同时进行多种药物。
交叉对照（crossover design)
每位受试者必须在两个或多个试验阶段接受两 种或多种处理，试验周期长，但可减少病例数， 必须注意洗脱期遗留的延滞效应。
Fra Baidu bibliotek
药物临床试验流程
申办者 CRO公司 研究者 方案设计 伦理委员会 招募受试者 临床实验 数据分析 总结提交
药物临床试验申请官方网站
GCP在临床中启示
1、标准化纳入、排除标准 2、标准化治疗方案或管理 3、多中心随机、对照研究 4、健全随访制度 5、有效地数据整合、处理、分析
GCP在科研中价值
治疗作用确证阶段。 其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治 疗作用和安全性，将在治疗确认试验中大量入组 患者以评估新药的临床疗效和安全性，以向管理 当局提供足够的证据证明新药安全有效，为药物 注册申请获得批准提供充分的依据。
IV期：治疗应用研究
在临床试验结果经有关部门批准，新药在市场上销 售后，仍然要进行不良反应的调查，以及长期的病 死率和死亡率的研究。
小结
1、临床试验是一个漫长过程，几乎每一步都 可能失败 2、成功的关键是管理、协调、合作及坚实的 科学基础和数据 3、双刃剑（通过临床试验研究可以规范治疗 方案及健全随访机制） 4、科室产业化发展
谢 谢！
科学性及设计的基本要求
随机 对照 盲法
随机：目的是为了保证试验组和对照组的均衡性。 随机分组方法：
➢单纯随机（掷币法、随机数字表法） ➢区组随机（区组随机表） ➢分层分段均衡随机
对照的目的与意义
目的：比较新药与对照的差别有无统计学意义 意义：判断受试者治疗前后的变化是试验药物引起的， 而不是其它因素：如病情的自然发展或受试者机体 内环境的变化所引起。
临床试验基本原则
符合GCP要求 符合伦理要求 科学性 经济学 安全性评价 受试者的权益和安全是考虑的首要因素，优先于对 科学和社会的获益。
临床试验有关组织
国家食品药品监督管理局（State Food and Drug Administration—SFDA）
伦理委员会：伦理委员会应由从事医药相关专业 人员、非医药专业人员、法律专家及来自其他单 位的人员，至少五人组成，并有不同性别的委员。 伦理委员会的组成和工作不应受任何参与试验者 的影响。
GCP机遇与挑战
1、增加患者治疗手段（目前治疗效果差、疗效不肯 定、全球公共健康问题） 2、增加科室知名度（公益性方法让患方了解科室能 治疗那些疾病，变相宣传科室） 3、为临床科研提供思路 4、减少药占比及提升床位周转率 5、部分病源分流 6、药物疗效及其不良反应、受试者依从性等对临床 试验的开展具有很大的挑战性
II期：疗效的初步临床研究
II期是小规模的药物效果和安全性的研究。 可用于评价试验设计、终点和疗效评估方法， 并可为小范围患者群中应用新药提供疗效和安 全性方面的基本资料。 初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和 安全性，为III期临床试验研究设计和给药剂量 方案的确定提供依据。
III期：全面的疗效评价
1. 具有在临床试验机构的执业资格； 2. 具备临床试验所需的专业知识、培训经历和能力； 3. 能够根据申办者、伦理委员会和药品监督管理部
门的要求提供最新的工作履历和相关资格文件； 4. 熟悉试验方案、研究者手册、试验药物相关资料
信息； 5. 建立完整的程序以确保执行临床试验相关职责和
功能； 6. 熟悉并遵守GCP。
目的：研究药物的疗效和安全性
药物临床试验的分期
新药的临床试验分为 I、II、III、IV期。
I 期：临床药理学、毒理学研究 II 期：疗效的初步临床研究 III期：全面的疗效评价 IV 期：治疗应用研究
I期：临床药理学、毒理学研究
I期是药物药理学及安全性的问题 初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观 察人体对于新药的耐受程度和毒理、药代动力 学、药效学提出初步的、安全有效的给药方案， 为下一阶段的临床试验提供基础数据。