药物经济学评价方法

第十三章 药物经济学评价方法
药物经济学是 20 世纪 80 年代出现的一门新兴学科。近二三十年间，药物的经济 性成为人们日益关注的内容。药物经济学因此得到了很快发展，并在各国特别是发达 国家的国家药品决策、医疗保险决策、临床用药决策、新药研发、药品市场开发和临 床药学等领域广泛运用。本章旨在介绍药物经济学的基本概念，方法和评价标准。
世界范围内的医药卫生系统改革，使药物经济学评价方法得到极大的应用与发 展。1990 年，美国俄勒冈州推行的医疗制度改革中，首次尝试将成本－效用分析 （cost-utility analysis，CUA）/CEA 大规模运用于政府卫生决策中，运用分析结果决 定何种医疗措施可以报销，以确保在有限的财政预算内取得最大健康效果。1993 年， 澳大利亚开始实行新的药品报销管理制度，其中要求申请列入全民医疗保险药物报销 名单的新药必须向药品指导委员会提交该药的药物经济学研究结果。1994 年底，加拿 大在全国统一实行的药品报销管理准则中，要求药厂应提供药物的经济学研究信息， 进行新药与现有治疗措施、最小治疗措施的成本效益、成本效果或成本效用比较，以 决定是否给予报销[2~3]。
（三）成本（costs）
成本是指用当地货币所表示的资源消耗。药物经济学中，成本系指在某项药物干 预措施及相关时间的整个过程中所投入的全部资源消耗。理想的成本是在较完善的竞 争市场条件下资源消耗的货币表现。但医疗体系本身不属于完善的市场体系，在很多 情况下成本并不是绝对意义上的成本概念。相对而言，费用则是指在非竞争条件下所 确定的价格。它不能反映医疗服务的真实价值。
2．效益(benefit) 效益是指一项干预措施、卫生服务（药物治疗方案）实施后， 在理想情况下产生有用结果的货币表现。在药物经济学中，效益即干预措施采取后相 对于不采取任何措施所挽回的损失或节省的费用。具体来说，就是在检查、诊断和治 疗等资源消耗过程中被节约的资源。
3．效用（utility） 效用是指一个人在占有、使用或消费某种产品和服务（接受 药物治疗方案）过程中得到的满足。效用是一种主观结果，不同决策者对同一期望值 各有其独特的看法或态度。
衡量新药开发价值，评价新药开发费用 指导制定药品价格
评价药品上市的成本-效益，进行市场决策 评价淘汰性价比不合理的老药
指导制定医院用药目录，规范医生用药 优化药物治疗方案，提高药物的有效利用
帮助病人选择适当药品
三﹑药物经济学评价中的基本概念
(一) 分析角度（perspective） 分析角度是指在药物经济学研究过程中，对成本、结果的确定和测量所考虑的不
CEA 的特点是治疗结果采用临床指标，如：抢救病人数、延长生命年限、治愈率、 预防并发症数量等。因此，CER 可以表达为每拯救一个生命的成本（costs per life saved），每避免一个不良结局的成本（costs per specific complication averted）等。CER 分为两类：一类通过计算单个干预措施的平均成本与效果的比值，另外一类计算两个
3．隐性成本（intangible costs） 隐性成本又称无形成本，一般指因疾病引起的 疼痛，精神上的痛苦、紧张和不安，生活与行动的某些不便或因诊断治疗过程中带来 的担忧、痛苦等。这些代价很难确定，也极难用货币值计量，一般不计入药物经济学 评价的成本，但在药物经济学分析过程中，应注明是否包括，并说明为什么没有包括。
一、成本-效果分析（cost-effectiveness学应用最早的评价方法之一，其技术也比较成熟。它 是一种用于对有治疗意义，可供选择的治疗方案或干预措施的成本和效果进行鉴别、 衡量和比较的方法，其目的在于通过分析寻找达到某一治疗效果时，成本最低的治疗 方案。它是分析和评价所有备选治疗方案的安全性、有效性和经济性的重要工具。 （一）成本－效果比 (cost-effectiveness ratio，CER)
20 世纪 70 年代后，CBA 和 CEA 方法逐渐涉入药物治疗领域。1978 年美国明尼 苏达大学（Minnesota）的 McGhan，Rowland，Bootman 等人在《美国医院药学杂志》 上首次介绍了成本－效益和成本－效果分析的概念，并在 1979 年发表了一篇早期药 学研究文章，文中将成本－效益分析用于评价个体化氨基糖苷给药剂量对严重烧伤并 伴有革兰氏阴性菌感染的败血症患者的治疗结果；1986 年，Townsend 在其一篇名为 “上市后药品的研究与发展” 的报告中，首次提出“药物经济学” （Pharmacoeconomics）这一概念，并指出这一新兴领域的必要性；1989 年，Fan. Eimeren 和 Horrisberger 主编了 《药物治疗的社会经济评价》 （Socioeconomic Evaluation of Drug Therapy），在书中收集了系列欧美各国药物评价的历史发展、现状 以及方法学文章，并应用国际范例阐明了如何应用经济学方法，从社会和科学两个角 度评价药物治疗的效益；同年，美国创刊了《药物经济学》 （Pharmacoeconomics）
我国药物经济学起步较晚，但近年来，我国药物经济学领域的研究进展很快，运 用药物经济学分析方法评价药物治疗方案的优劣，从而为合理用药提供依据，已成为 临床医药工作者的重要研究内容之一[4]。
二﹑药物经济学评价的定义和目的
经济学是确定、测量、赋值和比较不同干预措施的成本与结果的学科。药物经济 学是经济学的一个分支，是运用经济学的原理和方法，结合临床各专业学科、临床流 行病学和生物统计学等多学科的原理和方法，确定、测量、赋值和比较分析不同药物 干预方案间或药物干预与其他干预方案（如手术治疗）的成本与结果（效益、效果或 效用）的学科。药物经济学评价就是采用药物经济学方法对不同药物干预措施的投入 （成本）和产出（健康结果）进行综合考察。
增量成本－效果比(incremental cost-effectiveness ratio， ICER)是指不同干预措施增
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量成本与增量效果的比值。其计算式为： ICER= (CA-CB)/(EA-EB)
CA 和 CB 是干预措施 A 和 B 的成本，EA 和 EB 是干预措施 A 和 B 的效果。CA-CB 和 EA-EB 分别是干预措施 A 与 B 的增量成本和增量效果。 （六）贴现（discounting）
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不同干预措施的增量成本和效果的比值。 1．平均成本效果比值（average cost-effectiveness ratio） 平均成本－效果比是成
第一节 药物经济学概述
一﹑药物经济学的兴起与发展
药物经济学起源于美国。20 世纪 50 年代后，美国医疗药品消耗急剧上升，但卫 生保健状况没有得到明显改善。为合理分配有限医药卫生资源，研究者们开始探讨运 用经济学的分析方法——成本－效益分析（CBA）于医疗保健领域。20 世纪 50~60 年 代 ， 成 本 － 效 益 分 析 （ cost-benefit analysis ， CBA ） 和 成 本 － 效 果 分 析 （cost-effectiveness analysis，CEA）开始深入到医药卫生事业中的各个领域。
直接非医疗成本（direct non-medical costs）是给卫生服务提供的有关的非医疗成 本，在药物经济学中主要指因寻求治疗而导致的费用。如：病人就诊过程中产生的交 通、住宿等成本。
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2．间接成本（indirect costs） 间接成本是因疾病、伤残或死亡导致的费用损失。 如因患病时工作日的丧失损失的工资，因早亡导致的经济损失。
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杂志；1991 年，美国药物经济学家 Lyle Bootman 等编写了《药物经济学原理》 （Principles of Pharmacoeconomics）一书，标志着药物经济学研究作为一门独立学科 已经形成[1] 。
20 世纪 90 年代以来，新药、新医疗技术不断出现，一方面满足了人们日益增长 的医疗保健需求，另一方面也增加了政府以及个人的医疗费用开支。有限的财政资源 使包括药物在内的各种医疗措施的成本－结果比较成为政府与公众日益关注的焦点。
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药物经济学评价是药物经济学研究最主要的研究内容，其目的是从社会和群体角 度，研究如何合理选择和利用药物，达到以相对较低的成本，得到较好的医疗保健效 果，或合理分配有限卫生资源的目的。
药物经济学评价的核心是如何利用有限的卫生资源使经济和社会效益最大化。实 践证明，药物经济学对国家卫生决策、药品决策（如基本药物筛选、医疗保险药品目 录制定、非处方药物遴选等）、药品的研发和市场开发以及临床用药决策都有重要作 用[5-7]（见表 13-1）。
（二）时间水平 (time horizon)
时间水平是指药物经济学研究过程中关注的药品干预及相关时间的长度。选择时 间水平取决于研究目的和临床疾病本身。例如，高血压的降压治疗效果可通过短期的 降压效果评价，也可通过更长时间的中风发生率进行评价。前者旨在评价短期结局， 后者更多关注降压干预措施的长期结局。相应的，药物经济学研究在两者间选择的时 间水平也会不同。
表 13-1 药物经济学在各领域中的应用
领域 卫生决策部门 药品监督管理部门 社会保障部门 新药研制开发部门
药品生产企业
医疗机构 病人
药物经济学的应用 选择合适防治方案或计划，促进卫生资源的合理分配 评价药品成本－效果，确定是否批准进口或研制、生产
指导制定基本医疗保险药品目录 帮助确定药品或治疗方案是否给予报销及报销比例
（四）结局（Outcomes） 在药物经济学中，结局指提供卫生服务（治疗方案）产生的结果。药物经济学评
价中有三种衡量结果的指标。 1．效果（effectiveness） 效果是指所关注的特定卫生服务（药物治疗方案）的
临床结果，即一项干预措施在一定人群实施后，达到预期目标的程度。如寿命的延长， 疾病的治愈率等。
在药物经济学中，成本一般分为直接成本、间接成本和隐性成本。
1．直接成本（direct costs） 直接成本是指用于卫生服务中治疗和预防过程中的 直接资源消耗。直接成本又可分为直接医疗成本和直接非医疗成本。