2018年干细胞存储行业设计研究报告

2017年干细胞存储行业研究报告

因为具有潜在的再生能力，干细胞自其诞生之日起，就被认为可能是革命性的医疗技术。2007年和2012年的诺贝尔生理或医学奖，分别授予了与干细胞有关的发现。 2011年开始，干细胞概念再次被市场热炒。根据Market Research及Transparency Market Research预计，到2018年全球干细胞储存市场容量将增长至181.6亿美元。

干细胞存储业务的想象空间虽然不及干细胞治疗，但依然是现阶段许多干细胞公司的重要业务。对投资机构来说，一方面存储业务充沛的现金流可以缓解研发费用的压力，一方面细胞分离等技术能力的高低也能侧面反映公司的技术水平，对于分析标的的风险和潜力意义重大，值得持续关注和研究。

一、概述

干细胞是具有自我更新、高度增殖、多项分化潜能及良好组织相容性等特点的细胞群体。因为具有潜在的再生能力，干细胞自其诞生之日起，就被认为可能是革命性的医疗技术。2007年和2012年的诺贝尔生理或医学奖，分别授予了“在利用胚胎干细胞引入特异性基因修饰的原理上的发现”和“发现成熟细胞可被重写成多功能细胞，细胞核重编程技术（iPS细胞）”两项与干细胞有关的发现。 2011年开始，干细胞概念再次被市场热炒。在A股市场上，以中源协和为代表的企业当年股价飞涨。

存储业务涉及的主要是造血干细胞和间充质干细胞，前者主要来源于骨髓、外周血、脐带血、胎盘等，后者主要来源于骨髓、脐带、脂肪、脐带血、羊膜、胎盘等，进而形成了脐带血造血干细胞等细分种类。目前干细胞存储的主要市场仍在新生儿相关的业务，随着分离等技术的成熟和临床研究的深入，新生儿干细胞存储种类正在从脐带血造血干细胞转向胎盘、脐带等来源的间充质干细胞。

干细胞存储意义

干细胞可以通过分裂、分化，修复损伤的组织细胞、替代损伤细胞的功能，通过分泌蛋白因子刺激机体自身细胞的再生功能，可用于治疗多种疾病包括血液免疫系统疾病、神经系统疾病、心脑血管疾病、肿瘤等，是再生医学的重要资源基础。以比较成熟的造血干细胞移植为例，根据我国卫计委2017年颁发的《造血干细胞移植技术管理规范（2017年版）》中规定，造血干细胞移植包括以下适应症：

1.造血干细胞移植技术适用于治疗以下血液系统疾病：

（1）恶性疾病：急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、淋巴瘤及其他某些恶性肿瘤等。

（2）非恶性疾病：再生障碍性贫血、重症放射病、重型地中海贫血等。

2.应用造血干细胞移植技术治疗部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病参照本规定。

二、政策

我国目前只出台了针对脐带血造血干细胞制备与存储的管理办法，以脐带血造血干细胞为来源的干细胞存储库均为以公益为原则采集的、供全社会的有需要的患者配型使用的、且禁止跨省采集的公共库。相对公共库，对于社会部分经济条件允许且有健康风险意识的公民提供有偿的成人自体细胞自存自救服务的自体库，以及从事新生儿自体围产组织的干细胞制备及储存业务的自体库，国家尚未出台具体管理法规及行业许可。因此，现阶段的政策风险也主要集中在国家对自体库的态度上。

表 1不同存储种类的政策区分

历年政策回顾

1996年，我国卫生部提出2010年前在全国建立10个脐带血库的规划，并制定颁布了《脐带血库执业指导规范》，严明了脐带血库的准入条件。

2001年，卫生部发布《脐带血造血干细胞库设置管理规范（试行）》，对脐带血库部门设置、人员要求、建筑设施、仪器设备和管理制度进行了规范。同年，卫生部发布《关于下发脐带血造血干细胞库设置规划的通知》，指出“2001-2005年在全国规划设置5-10个脐带血造血干细胞库，每个规划设置脐带血造血干细胞库的省（自治区、市）只能设置1个脐带血造血干细胞库；脐带血造血干细胞库必须经卫生部批准方可设置。”

2005年，卫生部印发《采供血机构设置规划指导原则》，指出“脐带血造血干细胞库不得在批准设置地以外的省、自治区、直辖市设置分支机构或采血点。”自2001年到2008年，卫生部先后批准了设置在北京市、天津市、上海市、浙江省、山东省、广东省、四川省的共计7个脐带血造血干细胞库。2008年以后至今，卫生部再未批准设置新的脐带血造血干细胞库。

2015年，卫计委发布《关于延长脐带血造血干细胞库规划设置时间的通知》，“将卫计委此前制定的脐带血造血干细胞库规划设置时间延长至2020年，即：2020年以前全国设置7家脐带血造血干细胞库，…，不再新增。并筹建国家脐带血造血干细胞库”。

实际运作中，私库及跨省采集等违规现象比较普遍。2011年，卫生部发布《卫生部办公厅关于加强脐带血造血干细胞管理工作的通知》，指出“在脐带血造血干细胞管理工作中也发现一些问题：一是有个别机构未经许可，以开展科研项目为名采集脐带血造血干细胞并违规经营；二是个别脐带血库跨地区采集脐带血造血干细胞，违反《采供血机构设置规划指导原则》（卫医发〔2005〕500号）相关规定；三是个别脐带血库违背科学，夸大脐带血存储和疗效宣传，误导群众；四是个别医疗机构未经准入，违规开展脐带血造血干细胞治疗技术；等等”

然而，监管力度始终不强。部分对接了资本市场的企业（民营自体库），之前也都或多或少开展过脐带血干细胞存储，只是在挂牌或借壳前才暂停了相关业务。

公共库运营模式

根据《脐带血造血干细胞库管理办法（试行）》（卫科教发〔1999〕第247号）第八条规定，―脐带血造血干细胞库设置的申请者除符合国家规划和布局要求，具备设置一般血站基本条件之外，还需具备下列条件：（中略）（八）具备多渠道筹集建设资金和运转经费的能力。

根据国内普遍的实践情况，脐带血造血干细胞库由医疗机构（医院）作为技术提供方和社会资本（运营公司，承担损益）作为资金投入方合作经营。

表2 国内合法的7家脐带血库运营情况

法国、意大利为代表的只允许公库：自体存储脐带血是违法的，也即新生儿脐带血造血干细胞只能通过捐献的形式存储到公共库。虽然这些国家公库的发展都比较迅速，但依然面临诸多问题：如脐带血混用提高了免疫疾病的发生率、公库成本高企缺乏收入等，都使得纯公库模式难以为继。（东京、大阪的脐血公库相继倒闭）

目前来看，各发达国家对于脐带血存储的意义和价值是认可的。只允许公库捐赠也是考虑到实际应用（单份脐带血存储量小），但受到了当时的认知和科技的局限。随着技术和认知的进步，如存储种类变为围产期组织间充质干细胞后，单人存储量提高大大提高，必然会促使公库国家向公私混合转变。

从国内监管的执行力度、国家对于干细胞产业的态度以及国际环境来看，政策应该不会成为干细胞自体库发展的障碍，监管有望从质控而非牌照规划角度进行实施，存储市场将迎来健康、规范、快速的增长。

三、市场格局

市场空间

由于缺乏权威统计，估算我国现阶段新生儿干细胞存储的市场规模约20-30亿元，鉴于渗透率不足1%，远低于发达国家10-15%的比例（北京或已达到这一水平），空间较大，按7%的渗透率计算，市场规模在200亿以上。

行业特点

渗透率低、区域差异较大：全国整体渗透率较低，各地发展情况与经济发展、市场教育程度有关。