常用临床科研设计方案课件
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常用临床科研设计方案
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常用临床科研设计方案
在开展临床科研活动中，能否合理抉 择科学正确的设计方案是影响临床科研成 败的关键所在。因此，我们必须学习、掌 握和应用临床流行病学的方法，抉择合理 的研究设计方案，了解掌握临床常用的各 种科研设计方案的原理、特点、优缺点及 适用范围，对于确保能够高质量地完成临 床科研工作具有重要意义。
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随机对照试验
（二） 试验设计
1、设计模式
按事先规定的诊断标准(入选标准、排除标准)， 选择合格的研究对象，将研究对象按照随机化的 方法分为试验组(又称干预组)和对照组，然后分别 给予两组不同的处理措施，在一致的条件和环境 下，同步观察试验效应，并用客观的标准，对试 验结果进行科学的衡量和评价，并比较两组疗效 的差异。
③观察期限：可以根据试验干预措施的效能和被研究疾病 的性质，以及试验治疗可预测的效果，规定试验的观察期 限。通常不宜过长、过短，过长可能会造成人力与物力的 浪费，而且受非研究因素干扰的概率有增大的风险；过短 对有价值的试验治疗，可能得到假阴性的结论。但是，也 不能忽视对于某些慢性病的远期疗效的观察与评价。总之， 要依具体的病种和具体的治疗试验情况而定。
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随机对照试验
⑵探讨某一新药或新的治疗措施与安慰剂对照的 比较：用于暂时不予治疗不影响预后的疾病。
⑶大样本随机临床试验： 根据目前的信息，虽然现有的小样本RCT研
究提示某种疗法对某种疾病可能有益，但还不能 肯定这种疗法确实有效，以及对患者的预后影响 如何。这就需要进行大样本的RCT。
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随机对照试验
（3）样本含量的确定
（4）随机化分组 它可使每一个研究对象均有完全均等的机会分配到 试验组或对照组，可使除研究因素以外的其他非研究因素在两组间均 衡，增强两组的可比性，以避免各种偏倚的产生。
（5）盲法设计(blind design) 盲法设计的目的是为了避免来自受试者及 研究者任何一方产生的观察偏倚。
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2
常用的临床科研设计方案有以下几种
前瞻性研究:
回顾性研究： 描述性研究：
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随机对照试验(RCT) 一级设计方案 交叉对照试验
前-后对照研究 队列研究
二级设计方案
病例对照研究 横断面研究
三级设计方案
叙述性研究：
病例分析 个案报告
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四级设计方案
3
常用的临床科研设计方案有以下几种
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9
随机对照试验
3、RCT设计的主要内容和步骤
（1）研究目的的确立 （2）研究对象的选择
临床试验选择的研究对象根据不同的研究目的而不同：
①某种药物或疗法的疗效评价：研究对象应是患有某种 疾病的病人；
②疫苗的效果评价：研究对象应是易感的健康人群；
③验证病因：研究对象应是动物（施加病因因素）或高 危人群（去除高危因素）。
前瞻性研究
随机对照试验(RCT)
交叉对照试验
一级方案
前-后对照研究 队列研究
二级方案
描述性研究
横断面研究
三级方案
回顾性研究 病例对照研究 三级方案
叙述性研究
病例分析 个案报告
四级方案
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4
随机对照试验
（一）概述
随机对照试验(randomized control trial，RCT)是将符合要 求的研究对象按随机化的方法分为实验组与对照组，然后 实验组给予欲评价的措施，对照组不给予欲评价的措施， 在相同的实验条件下，同步地进行研究和观察试验效应， 并应用客观的效应指标，对试验结果进行测量和评价的一 种试验设计。随机对照试验既是一种临床研究的最佳方法， 也是评判一项临床研究质量好坏的金标准，同时也是近几 十年来临床研究的重要进展之一。
（6）观察内容
①干预措施：试验的干预措施要设计清楚。例如，试验药物的剂型、 用量、用法、疗程等等；在盲法试验时，对照组使用的药物或安慰剂， 应与试验药物在剂型、外观、剂量、用法与疗程上保持一致。在试验 中如果出现了药物不良反应，应规定是否减低剂量或停药的明确指证。
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随机对照试验
②观测指标：应尽量选用计量指标，与终点指标一致，要 明确无误（如痊愈、死亡、病残、有效、无效等）。为避 免测量性偏倚，两组在诊断标准方面要一致，对两组的访 视应同样重视，在询问症状、体征检查及实验室检查方面 要同等对待明确指证。
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随机对照试验
在临床科研方法的发展过程中，采用过各种有对照性的 研究，例如历史对照、非随机化对照等等。但由于研究对象 的病情、诊治条件和标准、分配、分析和衡量的方法等等都 不能做到一致，因而就不可避免地受到多种偏倚因素的干扰， 易导致错误的结论。而RCT的精髓就在于尽可能地避免和消 除一些人为的、已知的或未知的各类偏差因素的影响，使研 究的结果更加符合客观实际，获得的研究结论具有良好的真 实性，使有益、可信的防治措施引用于临床实践，能真正为 病人带来好处，而不致对患者造成危害。
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随机对照试验
（7）依从性(compliance) 每一受试者遵从治疗方案而接受干预的程度，
称为受试者的依从性。为保证获得良好的试验效 果及达到研究的目的，试验设计中要采取措施， 确保研究的参与人员和被研究对象具有对试验措 施的良好依从性。
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随机对照试验
（三）适用范围
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随机对照试验
目标人群
合格研究对象
随机化分组
实验组
对照组
随访观察
随访观察
有效
无效
有效
无效
模随 式机
对 照 试 验 设 计
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随机对照试验
2.统计分析方法
1.定性资料分析：可根据资料特点及分析目的采用 卡方检验、秩和检验等方法。 2.定量资料分析：呈正态分布可采用均数±标准差 的形式描述，如果非正态分布可采用中位数及四 分位数间距描述，统计分析可采用t检验、方差分 析或秩和检验等方法进行比较。
1. 应用RCT最多的还是临床治疗性或预防性的研究，有
以下几种情况：
⑴探讨某一新药或新的治疗措施是否优于传统的 治疗措施，是否能提高对疾病治疗和预防的效果， 从而为正确的选择治疗决策提供科学依据。应用 的前提是目前不能肯定新疗法比旧疗法好，进入 治疗组的患者接受新疗法治疗，对照组接受传统 疗法治疗。
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常用临床科研设计方案
在开展临床科研活动中，能否合理抉 择科学正确的设计方案是影响临床科研成 败的关键所在。因此，我们必须学习、掌 握和应用临床流行病学的方法，抉择合理 的研究设计方案，了解掌握临床常用的各 种科研设计方案的原理、特点、优缺点及 适用范围，对于确保能够高质量地完成临 床科研工作具有重要意义。
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随机对照试验
（二） 试验设计
1、设计模式
按事先规定的诊断标准(入选标准、排除标准)， 选择合格的研究对象，将研究对象按照随机化的 方法分为试验组(又称干预组)和对照组，然后分别 给予两组不同的处理措施，在一致的条件和环境 下，同步观察试验效应，并用客观的标准，对试 验结果进行科学的衡量和评价，并比较两组疗效 的差异。
③观察期限：可以根据试验干预措施的效能和被研究疾病 的性质，以及试验治疗可预测的效果，规定试验的观察期 限。通常不宜过长、过短，过长可能会造成人力与物力的 浪费，而且受非研究因素干扰的概率有增大的风险；过短 对有价值的试验治疗，可能得到假阴性的结论。但是，也 不能忽视对于某些慢性病的远期疗效的观察与评价。总之， 要依具体的病种和具体的治疗试验情况而定。
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随机对照试验
⑵探讨某一新药或新的治疗措施与安慰剂对照的 比较：用于暂时不予治疗不影响预后的疾病。
⑶大样本随机临床试验： 根据目前的信息，虽然现有的小样本RCT研
究提示某种疗法对某种疾病可能有益，但还不能 肯定这种疗法确实有效，以及对患者的预后影响 如何。这就需要进行大样本的RCT。
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随机对照试验
（3）样本含量的确定
（4）随机化分组 它可使每一个研究对象均有完全均等的机会分配到 试验组或对照组，可使除研究因素以外的其他非研究因素在两组间均 衡，增强两组的可比性，以避免各种偏倚的产生。
（5）盲法设计(blind design) 盲法设计的目的是为了避免来自受试者及 研究者任何一方产生的观察偏倚。
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常用的临床科研设计方案有以下几种
前瞻性研究:
回顾性研究： 描述性研究：
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随机对照试验(RCT) 一级设计方案 交叉对照试验
前-后对照研究 队列研究
二级设计方案
病例对照研究 横断面研究
三级设计方案
叙述性研究：
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四级设计方案
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常用的临床科研设计方案有以下几种
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随机对照试验
3、RCT设计的主要内容和步骤
（1）研究目的的确立 （2）研究对象的选择
临床试验选择的研究对象根据不同的研究目的而不同：
①某种药物或疗法的疗效评价：研究对象应是患有某种 疾病的病人；
②疫苗的效果评价：研究对象应是易感的健康人群；
③验证病因：研究对象应是动物（施加病因因素）或高 危人群（去除高危因素）。
前瞻性研究
随机对照试验(RCT)
交叉对照试验
一级方案
前-后对照研究 队列研究
二级方案
描述性研究
横断面研究
三级方案
回顾性研究 病例对照研究 三级方案
叙述性研究
病例分析 个案报告
四级方案
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随机对照试验
（一）概述
随机对照试验(randomized control trial，RCT)是将符合要 求的研究对象按随机化的方法分为实验组与对照组，然后 实验组给予欲评价的措施，对照组不给予欲评价的措施， 在相同的实验条件下，同步地进行研究和观察试验效应， 并应用客观的效应指标，对试验结果进行测量和评价的一 种试验设计。随机对照试验既是一种临床研究的最佳方法， 也是评判一项临床研究质量好坏的金标准，同时也是近几 十年来临床研究的重要进展之一。
（6）观察内容
①干预措施：试验的干预措施要设计清楚。例如，试验药物的剂型、 用量、用法、疗程等等；在盲法试验时，对照组使用的药物或安慰剂， 应与试验药物在剂型、外观、剂量、用法与疗程上保持一致。在试验 中如果出现了药物不良反应，应规定是否减低剂量或停药的明确指证。
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随机对照试验
②观测指标：应尽量选用计量指标，与终点指标一致，要 明确无误（如痊愈、死亡、病残、有效、无效等）。为避 免测量性偏倚，两组在诊断标准方面要一致，对两组的访 视应同样重视，在询问症状、体征检查及实验室检查方面 要同等对待明确指证。
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随机对照试验
在临床科研方法的发展过程中，采用过各种有对照性的 研究，例如历史对照、非随机化对照等等。但由于研究对象 的病情、诊治条件和标准、分配、分析和衡量的方法等等都 不能做到一致，因而就不可避免地受到多种偏倚因素的干扰， 易导致错误的结论。而RCT的精髓就在于尽可能地避免和消 除一些人为的、已知的或未知的各类偏差因素的影响，使研 究的结果更加符合客观实际，获得的研究结论具有良好的真 实性，使有益、可信的防治措施引用于临床实践，能真正为 病人带来好处，而不致对患者造成危害。
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随机对照试验
（7）依从性(compliance) 每一受试者遵从治疗方案而接受干预的程度，
称为受试者的依从性。为保证获得良好的试验效 果及达到研究的目的，试验设计中要采取措施， 确保研究的参与人员和被研究对象具有对试验措 施的良好依从性。
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随机对照试验
（三）适用范围
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随机对照试验
目标人群
合格研究对象
随机化分组
实验组
对照组
随访观察
随访观察
有效
无效
有效
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对 照 试 验 设 计
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随机对照试验
2.统计分析方法
1.定性资料分析：可根据资料特点及分析目的采用 卡方检验、秩和检验等方法。 2.定量资料分析：呈正态分布可采用均数±标准差 的形式描述，如果非正态分布可采用中位数及四 分位数间距描述，统计分析可采用t检验、方差分 析或秩和检验等方法进行比较。
1. 应用RCT最多的还是临床治疗性或预防性的研究，有
以下几种情况：
⑴探讨某一新药或新的治疗措施是否优于传统的 治疗措施，是否能提高对疾病治疗和预防的效果， 从而为正确的选择治疗决策提供科学依据。应用 的前提是目前不能肯定新疗法比旧疗法好，进入 治疗组的患者接受新疗法治疗，对照组接受传统 疗法治疗。