新药Ⅰ期临床试验申报资料的内容及格式要求
新药I期临床试验申请技术指南草案
新药I 期临床试验申请技术指南
(草案)
国家食品药品监督管理总局（CFDA）
2016年9月
目录
一、前言 (1)
二、背景 (2)
三、与药审中心沟通交流 (3)
四、IND提交所需的特定信息 (4)
（一）规定的表格 (4)
（二）文件目录 (5)
（三）介绍性说明和总体研究计划 (5)
（四）研究者手册 (6)
（五）方案 (8)
（六）化学、生产和控制信息 (9)
（七）药理毒理信息 (14)
（八）研究药物既往在人体使用的经验 (16)
（九）其他重要信息 (17)
（十）相关信息 (17)
五、提交信息 (18)
六、IND过程和审评过程 (18)
（一）临床试验暂停要求 (20)
（二）IND修订 (21)
七、申请人的其他责任 (22)
（一）............................................... 遵守法规伦理要求 22（二）监测正在进行的研究 (23)
（三）研究药物的推销或付费 (23)
（四）记录和报告 (23)
（五）IND安全性报告 (24)
（六）IND年度报告 (24)
八、撤回、终止、暂停或者重新启动IND (25)
附件 (27)
附件1：药品注册临床试验申报资料信息表 (27)
附件2：研究者声明表 (33)
附件3: 化药Ⅰ期临床研究CMC资料表 (39)
新药I期临床试验申请技术指南
一、前言
国家食品药品监督管理总局（CFDA）发布本技术指南旨在帮助新药研发申请人提交足够的临床试验研究申请（Investigational new drug，IND）材料，以提高新药研发与审评效率，并同时能保证药品的安全性、有效性和质量可控性。
新药Ⅰ期临床试验申报资料的内容及格式要求
新药Ⅰ期临床试验申报资料的内容及格式要求
1995年11月美国FDA发布
2009年6月药审中心组织翻译
诺华制药有限公司翻译
北核协会审核
药审中心最终核准
目录
I. II. III. 引言 (1)
现行要求与操作规范 (2)
现行新药临床申请法规的解释 (2)
A. 封面（FDA格式-1571）[21 CFR 312.23（a）（1）]: (2)
B. 目录[21 CFR 312.23（a）（2）]: (2)
C. 介绍性声明与整体研究方案[21 CFR 312.23（a）（3）]： (2)
D. 研究者手册[21 CFR 312.23（a）（5）]: (2)
E. 方案[21 CFR 312.23（a）（6）]: (2)
F. 化学、生产和控制信息[21 CFR 312.23（a）（7）]: (3)
G. 药理学和毒理学信息[21 CFR 312.23（a）（8）]： (6)
H. 研究药物既往在人体中使用的经验[21 CFR 312.23（a）（9）]： (9)
I. 21 CFR 312.23（a）（10）、（11）（b）、（c）、（d）（e）： (10)
新药Ⅰ期临床试验申报资料的内容及格式要求
I. 引言
随着近期FDA成功实现《1992年处方药付费法》（PDUFA）审评行动的目标，使得从递交上市注册申请至批准上市的平均时间和中位时间均显著缩短。FDA已将注意力转移至如何提高药品开发过程中其它部分的效率，同时保证这种效率的提高不得以牺牲美国人所期望获得的、具备长期安全性和有效性药品的标准为代价。其中有一个IND法规特别值得关注，即关于在人体中开始进行药物试验的法规（即Ⅰ期试验），自McMahon 行动会议以来，对此课题已经进行了两年多的积极讨论，并且吸纳了各方不同层次的意见。
中药新药申报资料要求
中药新药申报资料要求
一、基本信息
2.申报时间：填写正式申报的日期。
3.新药名称：填写中药新药的名称。
4.研发团队：填写负责研发的团队成员的基本信息。
二、药物研发情况
1.研究目标：明确中药新药的研究目标，包括治疗的疾病、药效机制等。
2.研究背景：介绍中药新药研发的背景及其在相关领域的研究现状。
3.研究内容及方法：详细描述中药新药的研究内容和研究方法，包括药理学、药效学、制剂研发、临床试验等部分。
4.研究计划及进展：列出研究计划及已完成的研究进展情况，包括已完成的药物研发阶段、临床试验阶段等。
5.药物质量控制：描述中药新药的质量控制体系和主要指标，包括药材选用、提取工艺、质量标准等。
三、临床试验资料
1.临床试验设计：详细描述临床试验的设计方案，包括试验设计、入选标准、排除标准、样本大小计算等。
2.试验药物：提供试验药物的质量标准、制剂、用法用量等信息。
3.临床试验方案：提供临床试验的操作规范、纳入条件、排除条件等
信息。
4.临床试验结果：提供已完成的临床试验结果，包括对照组比较、主
要指标的分析等。
四、安全性评价
1.不良反应报告：提供临床试验过程中出现的不良反应的报告及分析。
2.毒理学评价：提供对药物毒性的评价结果，包括化学毒理学、急性
毒性等。
3.药物相互作用：提供药物相互作用的评价结果，包括与其他药物的
相互作用、药物代谢的影响等。
五、药物说明书
1.药物说明书：提供中药新药的说明书，包括药物适应症、用法用量、不良反应、禁忌症等信息。
六、其他相关资料
1.中药新药专利：提供中药新药的专利文件或专利申请材料。
生物药品申报资料撰写的格式与内容技术指导原则
生物药品申报资料撰写的格式与内容技术指
导原则
生物药品的申报资料是提交给药品监管部门的重要文件，要求撰写的格式与内容应符合相关的技术指导原则。下面将从格式和内容两个方面来介绍生物药品申报资料的撰写原则。
一、格式的技术指导原则：
1.标题：应清晰、简明地反映资料内容，便于读者理解和查找。
2.目录：对于较长、复杂的资料，应编写目录，列出各章节、子章节和附录，以方便读者快速定位所需资料。
3.随附资料清单：应清晰地列出资料中包含的各项文件、报告、试验数据等，以便审阅人员能够全面了解资料的内容。
4.框图和表格：应清晰、美观，便于理解和解读。
二、内容的技术指导原则：
1.基本信息：包括药品名称、通用名、商品名、注册人信息等基
本信息，以便鉴别和确认申报的药品。
2.研发背景：介绍药品研发的背景和目的，包括临床需求、市场
前景、科学理论基础等，以证明该药品的研发具有价值和必要性。
3.药物组成：详细介绍药品的组分，包括药物主体、辅料、溶剂
等的配方和含量，以及药物制备的方法等。
4.质量控制：对药品的质量控制进行详细描述，包括原料的选择、质量标准、生产工艺和质量控制手段等。同时还需要提供相应的质量
控制文件，如质量标准、检验方法、检验记录等。
5.临床试验数据：如果已经进行了临床试验，应提供试验方案、
试验数据和结果分析等相关资料，以证明药品的安全性和有效性。同时，还需要说明试验人员的选择和试验的伦理审批程序等。
6.不良反应和风险评估：对于已经发现的不良反应，应详细记录，并对可能的风险进行评估和分析，并提出相应的控制措施和警示标识等。
新药申报资料具体要求
新药申报资料具体要求
一、基础信息
1.1药品名称：申报药物的正式名称和通用名称；
1.2药品分类：按照相关的药品分类标准进行分类；
1.3制剂型式：药物的制剂形式，如片剂、胶囊、注射剂等；
1.4成分及质量控制：药物的主要成分及其含量，以及相应的质量控
制措施；
1.5生产工艺与质量控制：药物的生产工艺和成品质量控制方法。
二、临床试验资料
2.1临床试验设计：详细描述药物的临床试验设计方案，包括试验类型、试验设计、样本量计算等；
2.2临床试验结果：列出所有已完成的临床试验结果，包括药物的疗效、安全性等数据；
2.3临床试验报告：提供完整的临床试验报告，包括研究目的、方法、结果、讨论等内容。
三、药物研发资料
3.1药物研发目标：明确药物研发的目标，包括适应症、疗效、安全
性等；
3.2药物研发计划：详细描述药物研发计划，包括各个阶段的研发任
务和时间安排；
3.3药物研发进展：列出已完成的研发任务和取得的进展，包括药物
的化学合成、药物代谢、药效评价等；
3.4药物质量控制：提供药物的质量控制措施，包括药物的质量标准、质量分析方法等；
3.5药物安全性评价：提供药物的安全性评价数据，包括药物的毒理
学研究、临床安全性评价等。
四、药物生产资料
4.1生产设备与工艺：提供药物的生产设备和生产工艺流程；
4.2药物质量控制：提供药物的质量控制措施，包括原料药的质量控制、制剂的质量控制等；
4.3药物批件：提供药物的生产批件和相关的生产记录等。
五、其他资料
5.1相关专利信息：提供与药物相关的专利信息，包括药物的合成方
法专利、新药用途专利等；
新药1-32号申报资料要求
申报资料的一般要求
为便于梳理与理解，在同一号资料中分为以下三种情形：
A：新药报临床
B：新药报生产
C：仿制药
（一）综述资料
1号资料：药品名称
A：包括通用名、商品名、化学名、英文名、汉语拼音，并注明其化学结构式、分子量、分子式等（见药审中心要求）。如果是新剂型、新命名、应附上药典委员会命名的复函
B：同A
C：同A外，需提供：国家标准（注：不允许申请商品名）
2号资料：证明性文件
A：
1、药品生产企业：“三证”（GMP与生产许可证的单位名称和生产地址一致）
新药证书申请人：有效的营业执照、事业单位法人证书及其变更登记证明
2、专利查询报告、不侵权保证书
3、特殊药品：SFDA安监司的立项批件
4、制剂用原料药的合法来源（一套）
①直接向原料生产厂家购买：
a、原料厂三证（三证与原料的批准证明文件的单位名称、地址必须一致）
b、原料的批准证明文件（《药品注册批件》、《药品注册证》、统一换发文号的文件等）
c、原料的质量标准及原料药出厂检验报告
d、购货发票（赠送的，提供相关证明）
e、购销合同或供货协议复印件
f、自检报告书（全检）
②向原料经销单位购买的：
除需提供上述文件外，还需提供经销商与原料厂的供货协议
新增：申报生产时，原料药如系通过赠送途径获得而未能提供该原料药合法来源证明和供货协议的，不批准
③原料与制剂同时注册申请：
原料和制剂厂不一致的，应提供原料和制剂厂之间的供货协议或合作开发协议（申报相同剂型的原料药来源不能是相同的原料药申请人）
×A厂胶囊
原料甲
×B厂胶囊
只能一对一，因此时的原料甲还未批准上市
④使用进口原料的：略
新药Ⅰ期临床试验申请申报资料
附件3
新药Ⅰ期临床试验申请申报资料
一、申报资料基本要求
申请人应参照《新药I期临床试验申请技术指南》（国家食品药品监督管理总局通告2018年第16号），提供下述资料：
1.文件目录；
2.介绍性说明和总体研究计划；
3.研究者手册；
4.临床试验方案或草案；
5.药学研究信息；
6.非临床研究信息；
7.既往临床使用经验说明；
8.境外研究资料。
同时，还应提供如下信息：
1.药物警戒系统建立情况；
2.临床试验相关方名录；
3.伦理委员会审查相关资料；
4.申报前沟通交流资料。
二、申报资料重点关注
重点关注如下内容：
1.临床试验方案的完整性、科学性和可操作性。
—1 —
2.支持性研究数据的充分性。鼓励采用CTD格式，提交包括药学研究、非临床研究、境外或早期临床研究等支持性研究数据。除了综述和总结部分外，应提供完整的各专业研究报告。
3.申报前沟通交流情况。应提供沟通交流会议纪要（如有），以及根据纪要精神相关研究的完成情况。
4.受试者安全性风险控制。应根据临床研发计划和临床试验方案，说明药物安全委员会和构建药物警戒系统的组建情况。
5.临床试验利益相关方。应提供包括研究者姓名和资质、主要研究机构、独立数据监察委员会等在内的临床试验相关方名录信息。
新药I期临床试验申请技术指南
附件
新药I期临床试验申请技术指南
一、前言
为帮助新药注册申请人（药品企业、科研机构和科研人员）申请I期临床试验，提高新药研发与审评效率，保护受试者安全与权益，保证临床试验质量，特发布本技术指南。
本指南阐述了新药在我国开展首次临床试验时需要向国家食品药品监督管理总局药品审评中心（以下简称药审中心）提供的信息。
本指南的目的是：明确新药I期临床试验的技术要求，提高I 期临床试验申报资料的质量；通过规范I期临床试验资料的数据要求，缩短新药研发周期，加快新药上市进程。
本指南适用于创新药和改良型新药，包括化学药品和治疗用生物制品（细胞和基因治疗产品除外）。
二、咨询与沟通交流
如果申请人在研发及申请临床试验过程中有疑问，可通过药审中心网站查询相关指导原则，也可以按照相关规范通过药审中心网站“申请人之窗”就相关问题进行咨询。
递交新药临床试验申请前，申请人可按照《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》所规定的方法与工作程序，申请与药审中心召开临床试验申请前会议。
—1 —
申请人与药审中心间的沟通有助于提高临床试验申请的质量，加快后续研究与审评的进程。
三、I期临床试验申请的技术要求
（一）资料格式及内容
I期临床试验申请的申报资料应以纸质资料和电子资料方式提交，电子资料可以CD的形式送交。格式和内容可参照研究人用药品注册技术要求国际协调会（ICH）通用技术文件（CTD）的要求整理提交。
（二）介绍性说明和总体研究计划
介绍性说明应包括新药的名称、所有的活性成分、药理作用类别、结构式（如果已知）、剂型、制剂处方、给药途径、临床试验目的等。如果有所研究药物用于临床的经验，应提供简短概述，包括在其他国家的研究和上市的经验；若没有，标题下写“无”。
新药I期临床试验申请技术指南（草案）
新药I期临床试验申请技术指南（草案）
新药I期临床试验申请技术指南
(草案）
国家食品药品监督管理总局(CFＤA）
2016年９月
1
目录
一、前言.................................................................................................. １
二、背景.................................................................................................. ２
三、与药审中心沟通交流 (3)
四、IＮD提交所需的特定信息?4
（一)规定的表格......................................................................................... ４
(二)?文件目录 (5)
（三)介绍性说明和总体研究计划?5
(四)?研究者手册 (6)
（五)方案?8
(六）化学、生产和控制信息?9
(七）药理毒理信息?１４
（八）研究药物既往在人体使用的经验?
16
17
（九）其他重要信息?
(十)相关信息.................................................................................................... １７
17
五、提交信息?
六、INＤ过程和审评过程 (18)
19
(一)临床试验暂停要求?
39.新药Ⅱ期和Ⅲ期临床试验药学申报资料的内容及格式要求
新药Ⅱ期和Ⅲ期临床试验药学申报资料的
内容及格式要求
目录
Ⅰ. 前言 (1)
Ⅱ. 背景 (1)
现行法规要求
A. (1)
B．一般原则 (2)
Ⅲ. Ⅱ期临床研究 (4)
A. (4)
原料药
制剂
B. (7)
Ⅳ. Ⅲ期临床研究 (9)
原料药
A. (10)
制剂
B. (13)
Ⅴ. 安慰剂 (16)
Ⅵ. 标签 (16)
Ⅶ. 环境评估 (16)
新药Ⅱ期和Ⅲ期临床试验药学申报资料的内容及格式要求
Ⅰ. 前言
本指导原则为进行新药临床研究申请的申办者，提供新药临床研究申请Ⅱ、Ⅲ期临床研究申报的药学资料方面的建议。本指导原则适用于人用化学药物，不适用于植物药、天然物质衍生获得的药物或使用生物技术产生的蛋白质类药物或其它生物制品。本指导原则的目的是：（1）确保充足的数据提交给监管机构，从药学角度评价拟进行的临床研究的安全性和质量；（2）通过阐明Ⅱ、Ⅲ期临床试验中药学资料的类型、范围和报告格式，加快新药上市；（3）推动协调药物研发。
根据临床研究所处阶段、拟定的人体试验及资料是否与安全性有关等情况，对提交给药物监管机构的药学资料的数量和程度有不同要求。
本指导原则旨在为数据的收集和报告提供更大的灵活性和避免多余的提交，简化对申办者的监管。简化监管的二个方面如下：1、Ⅲ部分中推荐的Ⅱ期相关资料，可在Ⅱ期药物研究中生成，在Ⅱ期试验启动前无需提交。2、Ⅳ部分中推荐的Ⅲ期相关资料，可在Ⅲ期药物研究中生成，在Ⅲ期试验启动前无需提交。
对于Ⅰ期申报，申办者可参考指导原则《药物申请Ⅰ期临床研究申报资料的格式和内容要求指导》。
本指导原则不具有法律强制性，仅阐述监管机构目前对于某个问题的看法，以及对该问题的建议。指导原则中“应该”的字样意味着建议或推荐，而非要求。Ⅱ. 背景
化药新药1类申报流程、研究内容及要求
化药新药1类申报流程、研究内容及要求
下载温馨提示:该文档是我店铺精心编制而成，希望大家下载以后，能够帮助大家解决实际的问题。文档下载后可定制随意修改，请根据实际需要进行相应的调整和使用，谢谢!
并且，本店铺为大家提供各种各样类型的实用资料，如教育随笔、日记赏析、句子摘抄、古诗大全、经典美文、话题作文、工作总结、词语解析、文案摘录、其他资料等等，如想了解不同资料格式和写法，敬请关注!
Download tips: This document is carefully compiled by theeditor.
I hope that after you download them,they can help yousolve practical problems. The document can be customized andmodified after downloading,please adjust and use it according toactual needs, thank you!
In addition, our shop provides you with various types ofpractical materials,such as educational essays, diaryappreciation,sentence excerpts,ancient poems,classic articles,topic composition,work summary,word parsing,copy excerpts,other materials and so on,want to know different data formats andwriting methods,please pay attention!
新药Ⅱ期和Ⅲ期临床试验药学申报资料的内容及格式要求
新药Ⅱ期和Ⅲ期临床试验药学申报资料的
内容及格式要求
2003年5月 美国FDA发布
2009年6月 药审中心组织翻译
辉瑞制药有限公司翻译
北核协会审核
药审中心最终核准
目录
Ⅰ. 前言 (1)
Ⅱ. 背景 (2)
A. 现行法规要求 (2)
B．一般原则 (2)
Ⅲ. Ⅱ期临床研究 (5)
A. 原料药 (6)
B. 制剂 (9)
Ⅳ. Ⅲ期临床研究 (11)
A. 原料药 (12)
B. 制剂 (15)
Ⅴ. 安慰剂 (19)
Ⅵ. 标签 (19)
Ⅶ. 环境评估 (19)
新药Ⅱ期和Ⅲ期临床试验药学申报资料的内容及格式要求
Ⅰ. 前言
本指导原则为进行新药临床研究申请（INDs）的申办者，提供新药临床研究申请Ⅱ、Ⅲ期临床研究2申报的药学（CMC）资料方面的建议。本指导原则适用于人用药（定义见联邦食品、药品和化妆品法案），不适用于植物药3、天然物质衍生获得的药物或使用生物技术产生的蛋白质类药物或其它生物制品。本指导原则的目的是：（1）确保充足的数据提交给监管机构，从CMC角度评价拟进行的临床研究的安全性和质量；（2）通过阐明Ⅱ、Ⅲ期临床CMC资料的类型、范围和报告，加快新药上市；（3）推动协调药物研发。
提交给监管机构的CMC资料的数量和深度很大程度上取决于临床研究的阶段、拟定的人体试验及资料是否与安全性有关。本指导原则确定申报资料的补充修订（即CMC安全性信息）和年度报告（即确证资料）中提交的CMC资料。
本指导原则旨在为数据的收集和报告提供更大的灵活性和避免多余的提交，简化对申办者的监管。简化监管的四个方面如下：
z按照惯例提交的某些修正资料会被认定为确证资料（见Ⅱ.B.2部分），其可在年度报告中提交。
新药Ⅰ期临床试验申报 的内容及格式要求
新药Ⅰ期临床试验申报资料的内容及格式要求
1995年11月美国FDA发布
2009年6月药审中心组织翻译
诺华制药有限公司翻译
北核协会审核
药审中心最终核准
目录
I. II. III. 引言 (1)
现行要求与操作规范 (2)
现行新药临床申请法规的解释 (2)
A. 封面（FDA格式-1571）[21 CFR （a）（1）]: (2)
B. 目录[21 CFR （a）（2）]: (2)
C. 介绍性声明与整体研究方案[21 CFR （a）（3）]： (2)
D. 研究者手册[21 CFR （a）（5）]: (2)
E. 方案[21 CFR （a）（6）]: (2)
F. 化学、生产和控制信息[21 CFR （a）（7）]: (3)
G. 药理学和毒理学信息[21 CFR （a）（8）]： (6)
H. 研究药物既往在人体中使用的经验[21 CFR （a）（9）]： (9)
I. 21 CFR （a）（10）、（11）（b）、（c）、（d）（e）： (10)
新药Ⅰ期临床试验申报资料的内容及格式要求
I. 引言
随着近期FDA成功实现《1992年处方药付费法》（PDUFA）审评行动的目标，使得从递交上市注册申请至批准上市的平均时间和中位时间均显着缩短。FDA已将注意力转移至如何提高药品开发过程中其它部分的效率，同时保证这种效率的提高不得以牺牲美国人所期望获得的、具备长期安全性和有效性药品的标准为代价。其中有一个IND法规特别值得关注，即关于在人体中开始进行药物试验的法规（即Ⅰ期试验），自McMahon 行动会议以来，对此课题已经进行了两年多的积极讨论，并且吸纳了各方不同层次的意见。
新药I期临床试验申请技术指南(草案)
新药I期临床试验申请技术指南
(草案）
国家食品药品监督管理总局(CFＤA）
2016年９月
1
目录
一、前言.................................................................................................. １
二、背景.................................................................................................. ２
三、与药审中心沟通交流 (3)
四、IＮD提交所需的特定信息ﻩ4
（一)规定的表格......................................................................................... ４
(二)ﻩ文件目录 (5)
（三)介绍性说明和总体研究计划ﻩ5
(四)ﻩ研究者手册 (6)
（五)方案ﻩ8
(六）化学、生产和控制信息ﻩ9
(七）药理毒理信息ﻩ１４
（八）研究药物既往在人体使用的经验ﻩ
16
17
（九）其他重要信息ﻩ
(十)相关信息.................................................................................................... １７
17
五、提交信息ﻩ
六、INＤ过程和审评过程 (18)
19
(一)临床试验暂停要求ﻩ
(二）ﻩＩNＤ修订............................................................................................... ２1
新药I期临床试验申请技术指南
新药I期临床试验申请技术指南
一、概述
新药的临床试验是保证其安全性和有效性的重要环节，I期临床试验
是指在人体体内进行的首次试验，主要目的是确定药物的安全性和耐受性，并初步了解药物的药代动力学特征。本技术指南旨在指导申请人提交I期
临床试验申请，确保试验的科学性和合规性。
二、申请材料
1.申请书：包括试验目的、设计、试验计划、样本分析方法等内容。
2.药物化学和药物制剂方面的相关资料：包括药物化学实验室和制剂
实验室合格报告、药物品质状况评估等。
3.动物试验数据：包括毒性实验、药动学、药效学等数据。
4.质量控制和生产情况：包括制剂质量控制、生产工艺和质量控制规
范等。
5.试验人员相关信息：包括相关专业背景、从业资格及经验等。
三、试验设计
1.受试者选择：要求合适的受试者特征，如年龄、性别、健康状况等。
2.样本量确定：要求基于科学统计方法确定样本量，以保证试验结果
的统计学意义。
3.随机分组和盲法：要求采用随机分组和双盲方法，以减少实验结果
的偏倚。
4.试验组和对照组：要求明确区分试验组和对照组，对照组使用安慰
剂或基线治疗。
5.试验方案和观察指标：要求明确试验方案和观察指标，包括药物给
予剂量、给药途径、给药频率、观测时间点等。
四、试验过程
1.试验药物管理：要求严格按照试验方案给予药物，并记录药物给予
情况和不良事件。
2.试验数据记录和统计：要求记录试验数据和不良事件，保证数据的
可靠性和一致性。
3.药物浓度测定：要求采用准确的分析方法测定药物浓度，确保药物
浓度的准确性。
4.不良事件的处理：要求及时记录不良事件，并采取适当的处理措施。如有需要，应停止试验并报告监管部门。
新药I期临床试验申请技术指南(草案)
新药I 期临床试验申请技术指南
(草案）
国家食品药品监督管理总局（CFDA)
2016年9月
1
目录
一、前言 (1)
二、背景 (2)
三、与药审中心沟通交流 (3)
四、IND提交所需的特定信息 (4)
（一）规定的表格 (4)
（二）文件目录 (5)
（三)介绍性说明和总体研究计划 (5)
（四）研究者手册 (6)
(五）方案 (8)
（六)化学、生产和控制信息 (9)
（七) 药理毒理信息 (14)
（八）研究药物既往在人体使用的经验 (16)
（九）其他重要信息 (17)
(十)相关信息 (17)
五、提交信息 (17)
六、IND过程和审评过程 (18)
（一）临床试验暂停要求 (19)
（二）IND修订 (21)
1
七、申请人的其他责任 (22)
（一)遵守法规伦理要求 (22)
（二）监测正在进行的研究 (22)
（三）研究药物的推销或付费 (23)
(四)记录和报告 (23)
（五）IND安全性报告 (23)
（六）IND年度报告 (24)
八、撤回、终止、暂停或者重新启动IND (25)
附件 (26)
附件1:药品注册临床试验申报资料信息表 (26)
附件2：研究者声明表 (29)
附件3：化药Ⅰ期临床研究CMC资料表 (32)
2
新药I期临床试验申请技术指南
一、前言
国家食品药品监督管理总局(CFDA)发布本技术指南旨在帮助新药研发申请人提交足够的临床试验研究申请(Investigational new drug，IND)材料，以提高新药研发与审评效率,并同时能保证药品的安全性、有效性和质量可控性。
本指导原则阐述了在中国将研究药品（包括已进行结构确证的治疗性生物工程类产品）开始用于人体研究时，所需要提供的数据.将申报资料的要求按照新药不同的研究阶段加以分类，在满足向CFDA提供评估拟进行研究所需要数据的同时,建立对同一类别IND申报的统一标准，增加IND申报要求的透明度、标准化，减少模糊性和不一致性,将有助于缩短新药批准进入临床试验的时间。
- 1、下载文档前请自行甄别文档内容的完整性，平台不提供额外的编辑、内容补充、找答案等附加服务。
- 2、"仅部分预览"的文档,不可在线预览部分如存在完整性等问题,可反馈申请退款(可完整预览的文档不适用该条件!)。
- 3、如文档侵犯您的权益，请联系客服反馈,我们会尽快为您处理(人工客服工作时间：9:00-18:30)。
新药Ⅰ期临床试验申报资料的内容及格式要求
1995年11月美国FDA发布
2009年6月药审中心组织翻译
诺华制药有限公司翻译
北核协会审核
药审中心最终核准
目录
I. II. III. 引言 (1)
现行要求与操作规范 (2)
现行新药临床申请法规的解释 (2)
A. 封面（FDA格式-1571）[21 CFR 312.23（a）（1）]: (2)
B. 目录[21 CFR 312.23（a）（2）]: (2)
C. 介绍性声明与整体研究方案[21 CFR 312.23（a）（3）]： (2)
D. 研究者手册[21 CFR 312.23（a）（5）]: (2)
E. 方案[21 CFR 312.23（a）（6）]: (2)
F. 化学、生产和控制信息[21 CFR 312.23（a）（7）]: (3)
G. 药理学和毒理学信息[21 CFR 312.23（a）（8）]： (6)
H. 研究药物既往在人体中使用的经验[21 CFR 312.23（a）（9）]： (9)
I. 21 CFR 312.23（a）（10）、（11）（b）、（c）、（d）（e）： (10)
新药Ⅰ期临床试验申报资料的内容及格式要求
I. 引言
随着近期FDA成功实现《1992年处方药付费法》（PDUFA）审评行动的目标，使得从递交上市注册申请至批准上市的平均时间和中位时间均显著缩短。FDA已将注意力转移至如何提高药品开发过程中其它部分的效率，同时保证这种效率的提高不得以牺牲美国人所期望获得的、具备长期安全性和有效性药品的标准为代价。其中有一个IND法规特别值得关注，即关于在人体中开始进行药物试验的法规（即Ⅰ期试验），自McMahon 行动会议以来，对此课题已经进行了两年多的积极讨论，并且吸纳了各方不同层次的意见。
本指导原则阐述了在美国将研究药品（包括已进行结构确证的治疗性生物工程类产品）开始用于人体研究时，所需要提供的数据和在21 CFR 312.22和312.23中需要报告的数据1。现有法规对IND申报资料中要求提交的各数据数量和程度给予了很大的灵活性，其中大部分取决于所处于的研究阶段和需要进行的特殊人体试验。但是这种灵活性程度在某些状况中却并不是值得赞赏的，因此，FDA认为将申报资料的要求加以分类，在满足向FDA提供评估拟进行Ⅰ期研究所需要的安全性数据的同时，增加透明度、减少模糊性和不一致性、减少递交资料的数量，将有助于加速新药批准进入临床试验的时间。如果遵照本指导原则，那么IND的1期临床研究递交的资料通常应以不超过两至三英寸、三英寸的带3个环的活页夹（“文件夹”）进行装订。
需要澄清的最重要两点是：1）明确愿意接收毒理学检查结果的汇总总结报告，其根据对已完成动物研究，但未经稽查的毒理学报告草案而撰写，旨在对人体研究提供初步支持；2）适合1期临床试验研究用样品的生产质控数据。对于本指导原则未覆盖的产品，应查询其它FDA指导原则。另外，还可联系负责产品的相应中心以得到指导。
因为已进行结构确证的治疗性生物工程类产品和其它生物制剂之间存在生产和毒
理学差异，因此本指导原则仅适用于药物以及已进行结构确证的治疗性生物工程类产品。对于本指导原则未覆盖的产品，应联系负责产品的相应中心以获得指导。
本指导原则同时适用于商业和个体研究者申请IND。
1 在整篇指导原则中，“药物”一词的含义还包括了已进行结构确证的治疗性生物工程类产品。
II. 现行要求与操作规范
按照现行法规，对于之前未曾得到美国上市批准的产品，如果希望在美国国内进行任何应用，应首先需要向FDA递交IND。在21 CFR 312.22和312.23的现行法规中，包括了IND递交申请的一般原则，以及IND内容和格式的一般要求。
III. 现行新药临床申请法规的解释
本法规要求IND的1期临床研究申报资料中应包括下面列举的各小节内容，必要时，在各小节标题下面还提供了相应解释。
A.
B. 封面（FDA格式-1571）[21 CFR 312.23（a）（1）]: 无解释。
目录[21 CFR 312.23（a）（2）]:
无解释。
C.介绍性声明与整体研究方案[21 CFR 312.23（a）（3）]：
法规重复说明了本小节的内容需要简洁。通常，两至三页足以满足要求。此处要求针对药物的开发前景提供研发方案，从而能够帮助FDA预知申请者的需要。通常，申请者进行第一项人体研究的目的只是试图早期确定药物的药代动力学和可能的药效学特征，然后根据上述研究结果再确定详细的研发方案。在这种状况下，申请者在本小节中应对此剂型简单说明，而不需要制定和撰写详细的研发方案，因为随着对产品的进一步的开发，研发方案极有可能进行大幅度的更改。
D.研究者手册[21 CFR 312.23（a）（5）]:
在国际药品注册协调会议（ICH）的支持下，已制定了一份关于研究者手册的一般性指导原则，不久将发表在联邦文档中（药品临床试验质量管理规范：研究者手册指导原则）。申请者应参考该文件以获得关于研究者手册中的更多建议。
E.方案[21 CFR 312.23（a）（6）]:
本法规要求递交关于进行各个临床试验方案的复印件一份。申请者应注意1987版中的法规内容发生了更改，具体而言，其允许1期临床研究方案不如2期或3期临床研究方案那么详细，从而具有更多的灵活性。该更改的原因是因为已经认识到这些方案为早期
获得经验过程的一部分，其应当能够按照所得到的信息不断进行修正，该开发阶段的主要关注问题是如何安全地开展这1期临床试验。本法规规定1 期临床方案中的主要内容
应提供研究大纲：估计入选受试者数量；介绍安全性排除标准；介绍用药方案，包括给药周期、剂量或确定剂量的方法。另外，上述方案应详细说明对受试者安全至关重要的研究因素，如：1）必要的生命体征和血液生化监测；2）中止研究的毒性判定原则或剂量调整原则。另外，本法规规定，如果1 期临床研究实验设计的修正对关键安全性评估结果没有影响，则修正可以仅以IND年报告形式递交给FDA。
F.化学、生产和质控信息[21 CFR 312.23（a）（7）]:
法规312.23（a）（7）（i）强调了对生产和质控信息的要求在程度上的不同。虽然在研究中的每个阶段，均应递交足够的资料以保证对研究药物的结构鉴定、质量、纯度和规格等进行充分的审评，但作出上述保证而需要递交的资料数量可因以下因素存在差异：各研究分期、建议的研究周期、剂型、以及其它途径得到的信息量。例如，虽然对IND所有分期产品的稳定性数据的要求是：新原料药和药物制剂的理化参数在计划进行
的临床研究期间应符合要求，但是如果建议的试验周期极短，那么也可相应提供极有限的支持性稳定性数据。
已认识到新原料药和剂型制备方法（甚至剂型本身）很可能随研究进展而发生更改，因此，对于在1期临床的CMC初步递交的资料，通常应着重于提供那些可以允许对计划
研究的受试者进行安全性评价的信息。根据CMC部分，如果对安全性问题产生担忧或数据不足以进行安全性评价时，最好延缓临床试验。
产生担忧的可能原因包括，例如：1）由未知或不纯组分制造的产品；2）产品化学结构具有已知毒性或极可能具有毒性；3）在计划实施的整个试验项目期间，产品不能
保持化学稳定性；或4）产品的杂质特征显示具有潜在毒性或未充分确定杂质特征及评
估其潜在的毒性；或5）主细胞库或工作细胞库未经过充分鉴定。
另外，临床前研究资料有助于确保人体试验的安全性，因此，申办人应能够建立
起动物毒性研究结果与人体试验的相关性，从而为后续的人体试验提供安全性方面的支持。
以下以数字编排段落中讨论的信息通常应符合以下要求，以便能对1 期临床研究应用制剂的生产操作规程进行有效的审评。在申请2 期或3 期临床试验时，通常还应递交其它信息，以便对大规模生产时的制备工艺进行审评，此部分内容应作为申报2期或3期