优效性等效性非劣性研究的区别

我们进行临床试验的目的是检验药物治疗的效果,而效果往往是需要一个参照药物治疗的;在临床试验中,研究参与人员往往对优效、等效、非劣效这三个概念不是很清晰,甚至对混用,尤其是在根据统计分析结果来推导结论时;

优效性研究假设如下：

H0 无效假设,Null Hypothesis：研究药物疗效—对照药物疗效<优效标准

H1 备择假设,Alternative Hypothesis：研究药物疗效—对照药物疗效=>优效标准

当拒绝H0时,统计结论是可以认为研究药物疗效优于对照药物；当不能拒绝H0时,统计结论是不可以认为研究药物疗效优于对照药物;

非劣效性研究假设如下：

H0 无效假设,Null Hypothesis：研究药物疗效—对照药物疗效<非劣效标准

H1 备择假设,Alternative Hypothesis：研究药物疗效—对照药物疗效=>非劣效标准

当拒绝H0时,统计结论是可以认为研究药物疗效不劣于对照药物；当不能拒绝H0时,统计结论是不可以认为研究药物疗效不劣于对照药物;

等效性研究假设如下：

H0 无效假设,Null Hypothesis： |研究药物疗效-对照药物疗效|>等效标准

H1 备择假设,Alternative Hypothesis： |研究药物疗效-对照药物疗效|<=等效标准

当拒绝H0时,统计结论是可以认为研究药物疗效与对照药物等效；当不能拒绝H0时,统计结论是不可以认为研究药物疗效与对照药物等效;

而我们做的比较多是非等效研究,即当等效标准为0时,与等效性研究假设相反的研究;假设如下：

H0无效假设,Null Hypothesis： |研究药物疗效-对照药物疗效|<=等效标准=0

H1 备择假设,Alternative Hypothesis： |研究药物疗效-对照药物疗效|>等效标准=0 当拒绝H0时,统计结论是可以认为研究药物疗效与对照药物不等效；当不能拒绝H0时,统计结论是不可以认为研究药物疗效与对照药物不等效但不是等效;

在日常工作中,我们经常混淆的概念是等效和非等效,也就是常常在非等效不能被接受的情况下,就想当然地下了一个“等效”的结论;推而言之,当无效假设被拒绝时,可以下结论说：可以认为备择假设是可接受的；当无效假设不能被拒绝时,只能说：备择假设是不可接受的,不能说无效假设是可接受的;

说一下个人的理解罢

非劣性设计的假设是两药疗效无差异,看起来似乎比试验药比参比药物优的假设要逊色很多;但是这样的设计也是不可缺少的

如果一个试验药不比现有的药物有明显的优势,但是同样也是有疗效的,非劣性设计就可以证明其疗效,而后者则不能,只能证明受试药物与参比药物相比没有明显优势；

临床试验中两种药物的比较往往只比较疗效,而不能同时比较药物的其他方面,例如药物的价格,疗程等等方面;如果一个受试药物与参比药物相比,没有疗效上的优势,但是在价格或疗程上,能够更易于为病人所接受,则也是一个值得投入的新药；

当然,非劣性研究由于假设所限,也只能检验出两种方案的比较是否存在差异,受试药物不比参比药物差,而不能得出甲比乙好或坏的结论;所以,如果是小规模的试验中能得出两者

有优劣之分的话,一般采用优劣假设,如果两者优劣不明显的话,一般采用非劣性假设