抗肿瘤新药临床评价研究技术平台的建立及推广应用
抗肿瘤药物非临床评价技术指导原则的新进展和讨论
抗肿瘤药物非临床技术评价要求的新进展和讨论国家食品药品监督管理局药品审评中心王海学王庆利孙涛抗肿瘤新药研发一直在国内新药研发领域中占重要地位。
为了给新药研发者和评价者提技术指导，我国于2006年颁布了“细胞毒类抗肿瘤药物非临床评价的技术指导原则”，对当时的抗肿瘤药物研发和评价有重要指导意义。
国际上ICH在修订了“Nonclinical safety studies for the conduct of human clinical trails and marketing authorization for pharmaceutics”(M3)指导原则的基础上，于2009年针对抗肿瘤药物发布了“Nonclinical evaluation for anticancer pharmaceutics”(S9)的草稿（Step 2）， FDA在2007年也对该草稿提出了许多修订建议。
该指导原则讨论了目前抗肿瘤药物研发的不同情况和最新进展，有重要的实际参考价值。
对S9学习后认为，它对抗肿瘤药非临床研究的适用范围、技术要求的细化程度、进入临床试验或上市的风险控制等均增加或丰富了内容。
从指导原则的适用范围来看，S9不仅适用于细胞毒类、非细胞毒类抗肿瘤药物，也包括了小分子和生物技术药物。
S9还讨论了一些特殊问题如结合型药物、脂质体产品、代谢产物、杂质的非临床评价内容。
从技术评价的具体内容来看，S9除对常规的药理学、安全药理学、药代动力学、一般毒理学、遗传毒理、致癌性内容讨论外，也讨论了免疫毒性的问题。
在评价支持进入临床试验或上市的关键技术支持评价中，S9全面地详细讨论了人体试验的起始剂量选择、临床试验中的剂量递增和最高剂量确定、支持临床或上市的毒理学研究周期和方案、联合用药的毒性评价、儿童用药的非临床评价，对新药能否进入临床试验确定了明确的关键技术评价因素。
S9密切结合抗肿瘤药物特点来讨论非临床研究和评价的具体技术要求，形成了ICH三方目前较为统一公认的技术评价准则，对其它国家药政部门也有很好的参考价值。
国家卫生健康委员会等部门关于印发健康中国行动—癌症防治行动实施方案（2023—2030年）的通知
国家卫生健康委员会等部门关于印发健康中国行动—癌症防治行动实施方案（2023—2030年）的通知文章属性•【制定机关】国家卫生健康委员会,国家发展和改革委员会,教育部,科学技术部,民政部,财政部,生态环境部,农业农村部,国家金融监督管理总局,国家医疗保障局,国家中医药管理局,国家疾病预防控制局,国家药品监督管理局•【公布日期】2023.10.30•【文号】国卫医急发〔2023〕30号•【施行日期】2023.10.30•【效力等级】部门规范性文件•【时效性】现行有效•【主题分类】健康促进正文关于印发健康中国行动—癌症防治行动实施方案（2023—2030年）的通知国卫医急发〔2023〕30号各省、自治区、直辖市及新疆生产建设兵团卫生健康委、发展改革委、教育厅（教委，教育局）、科技厅（局）、民政厅（局）、财政厅（局）、生态环境厅（局）、农业农村农牧厅（局、委）、乡村振兴局、医保局、中医药局、疾控局、药监局,国家金融监督管理总局各监管局：为贯彻党中央关于实施健康中国战略的决策部署，落实《国务院关于实施健康中国行动的意见》和《健康中国行动（2019-2030年）》要求，深入开展癌症防治专项行动，切实维护广大人民群众健康，国家卫生健康委等13个部门联合制定了《健康中国行动—癌症防治行动实施方案（2023—2030年）》。
现印发给你们，请认真贯彻执行。
国家卫生健康委国家发展改革委教育部科技部民政部财政部生态环境部农业农村部金融监管总局国家医保局国家中医药局国家疾控局国家药监局2023年10月30日健康中国行动—癌症防治行动实施方案（2023—2030年）为贯彻党中央关于实施健康中国战略的决策部署，落实《国务院关于实施健康中国行动的意见》《健康中国行动（2019-2030年）》要求，在《健康中国行动—癌症防治实施方案（2019-2022年）》阶段性工作成果的基础上，进一步推动癌症防治工作高质量发展，特制定本方案。
见习报告
题目：见习报告学校：内江师范学院姓名：黄烨烨学号： 20130443060 学院：化学化工学院专业：应用化学班级： 2013 级 2 班见习报告一、见习时间：2014年10月20日二、带队老师：黄文恒老师三、见习地点：四川汇宇制药有限公司四、见习内容2014年10月20日的这天，我们满怀期待的迎来了大学生活的第一次见习，见习地点为汇宇制药。
四川汇宇制药有限公司是位于内江市经济开发区内，占地约10万平方米，项目总投资10亿元人民币，其中一期投资 3.8亿元人民币，致力于高端抗肿瘤药物的研发、生产和销售。
四川汇宇制药有限公司秉承以科技创新为导向的发展理念，不断完善小分子化学药物和单克隆抗体生物药物两个技术平台，开发抗肿瘤领域的创新药物。
通过与英国思泰文康公司成立合资公司，引进了英国的生产工艺，并于2014年4月18日通过英国药监局GMP认证，成为中国第一家通过英国GMP认证的抗癌针剂生产企业，并且该公司争取年内把高端抗癌药物打入欧美主流医院市场。
该期项目可年产3000万瓶抗癌针剂，实现年产值25亿元人民币，出口创汇3亿美元。
该公司还和许多其它企业进行合作，打算迅速建立并完善遍布亚洲、欧洲和美洲的销售网络，力争把企业打造成为一家受人景仰的国际化制药企业。
这次我们有幸参观了该公司的研发中心的部分场所，作为四川汇宇制药有限公司生物制药产业化的一部分，研发中心不断完善小分子化学药物和单克隆抗体生物药物两个技术平台，重点致力于研发符合最新欧盟质量标准和GMP标准的高端抗肿瘤药物。
带队的负责人为我们大致的介绍了该研发中心的大体研究方向：化学药物研发技术平台，主要从事小分子化学创新药物的设计、合成、筛选、产品开发及原料药的中试、产业化研究。
生物药物研发技术平台，主要从事单克隆抗体抗癌药物研发技术的应用研究，开展候选药物的筛选、评价、中试和产业化规模的工作。
对此，我在后期详细的了解了一下化学平台和生物平台。
化学平台，主要从事小分子化学药物的产品开发及中试、产业化工作，拟建立药物合成、药物纯化、药物制剂和药物分析测试等实验室和符合欧盟GMP标准的中试车间，配备超导核磁共振波谱仪、气相色谱仪、毛细管电泳仪、红外光谱仪、快速工艺开发和小规模生产液相色谱系统等适用于研发和中试规模的仪器设备。
实验肿瘤药理学—抗肿瘤药物的药效学评价
实验肿瘤药理学的定义和研究内容
实验肿瘤药理学是随着肿瘤化疗的发展而逐渐形成的，经历了从简单观察到复杂机制研究、从单一药物到联合用药、从体外到体内等不同阶段。目前，实验肿瘤药理学已成为研究新药和评价药物疗效的重要手段。
实验肿瘤药理学的历史和发展
实验肿瘤药理学的研究对于深入了解肿瘤的发生、发展和治疗提供了重要的理论基础，同时也为临床选择和应用抗肿瘤药物提供了重要依据。随着新药设计和发现技术的发展，实验肿瘤药理学的研究将更加深入和精细，对抗肿瘤药物的研发和治疗方案的优化将起到更加重要的作用。
实验肿瘤药理学的研究意义和应用前景
02
抗肿瘤药物的药效学评价
药效学评价是指对药物在体内的作用机制、量效关系、药物作用的主要器官和组织、时空分布及其影响因素等进行的客观、系统的综合评价。
药效学评价对抗肿瘤药物在临床前的全面认识和了解具有重要意义，为新药发现、开发和注册提供科学依据，同时为临床试验设计和治疗方案制定提供重要参考。
抗肿瘤抗体药物
抗肿瘤细胞周期药物
抗肿瘤血管生成药物
肿瘤耐药性的机制
包括基因突变、药物外排、细胞凋亡和自噬、肿瘤干细胞等。
克服耐药性的方法
针对耐药性的机制，研究新型药物作用靶点、改善给药方式和药物组合等。
肿瘤耐药性的机制和克服耐药性的研究进展
实验肿瘤药理学研究与临床研究的结合
从临床试验中筛选和验证新型抗肿瘤药物，并在实验模型中研究其作用机制和耐药性。
分子成像技术
05
抗肿瘤药物的药效学评价中需要注意的问题
VS
肿瘤细胞对药物产生耐药性是抗肿瘤药物药效学评价中的重要问题之一。耐药性可以是内在的或由环境因素诱导产生，肿瘤细胞通过改变药物作用靶点、增加药物外排、增强DNA修复能力等机制对药物产生耐药性，从而影响药物治疗效果。
抗肿瘤新药临床前安全性评价
抗肿瘤新药临床前安全性评价抗肿瘤新药是指用来治疗癌症的新型药物，其临床前安全性评价是指在进行临床试验之前，对该药物进行全面的评估，包括其毒理学和药理学特性的研究，以及对其对人体的潜在危害的评估。
本文将详细介绍抗肿瘤新药临床前安全性评价的内容和重要性。
首先，抗肿瘤新药的临床前安全性评价需要进行一个系列的实验研究，包括体外实验和体内实验。
体外实验主要是通过细胞系或动物细胞培养来评估药物对癌细胞的毒性，以及药物对正常细胞的选择性作用。
体内实验主要是通过实验动物模型来评估药物的药代动力学（ADME）特性，包括药物在体内的代谢、分布和排泄等。
这些实验的目的是为了评估药物的潜在危险性，以及确定药物安全使用剂量的范围。
其次，抗肿瘤新药的临床前安全性评价还需要进行对药物的毒理学研究。
这些研究主要包括急性和慢性毒性研究、生殖与发育毒性研究、致突变性研究等。
急性毒性研究是评估药物在短时间内对动物的毒性反应，以确定药物的安全剂量。
而慢性毒性研究是评估药物长期使用对动物的毒性反应，以确定长期使用药物的安全性。
生殖与发育毒性研究是评估药物对生殖和发育系统的影响，以确定药物对人体生殖和发育的毒性。
致突变性研究是评估药物是否具有致突变性，即对基因组的突变效应。
最后，抗肿瘤新药的临床前安全性评价还需要进行对药物的药理学特性的研究。
这些研究主要包括药物的药代动力学（PK）研究和药效学（PD）研究。
药代动力学研究是评估药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄的过程，以及药物在体内的浓度与时间的关系。
药效学研究是评估药物的药理作用和对癌症的治疗效果。
综上所述，抗肿瘤新药的临床前安全性评价是一个非常重要的环节。
该评价是为了确保新药的安全性和有效性，以便进一步进行临床试验。
只有通过全面、科学的临床前安全性评价，才能确保新药在临床应用中不会对患者造成额外的损害，同时确保该药物在治疗癌症方面的疗效。
因此，临床前安全性评价的重要性不言而喻，必须要在新药进入临床试验之前进行充分的评估。
抗肿瘤药物临床研究之得与失
抗肿瘤药物临床研究之得与失张红梅;孔胜男;王筱雯;张琼;余智操【摘要】药物临床研究是指在人体进行的以明确试验药物疗效及安全性的系统性研究.在循证医学时代,抗肿瘤药物发展迅速,相关药物临床研究数量剧增.本文旨在探讨抗肿瘤药物临床研究中,受试者在医学伦理学范畴之外的得与失,并分析临床研究结果判定中存在的问题,为更好地保护受试者权益、更客观地评价抗肿瘤药物临床研究结果提供借鉴.【期刊名称】《医学与哲学》【年(卷),期】2018(039)012【总页数】3页(P4-6)【关键词】临床研究;抗肿瘤药物;受试者利益;结果判读;实践价值【作者】张红梅;孔胜男;王筱雯;张琼;余智操【作者单位】空军军医大学西京医院肿瘤科陕西西安 710032;空军军医大学西京医院肿瘤科陕西西安 710032;空军军医大学西京医院肿瘤科陕西西安 710032;空军军医大学西京医院肿瘤科陕西西安 710032;空军军医大学西京医院肿瘤科陕西西安 710032【正文语种】中文【中图分类】R730.53新药临床研究是在人体进行的药物系统性研究，以证实或揭示试验药物作用、不良反应及/或吸收、代谢或排泄，从而确定试验药物的有效性及安全性[1]。
药物临床研究涉及人体，其设计及实施须遵循“赫尔辛基宣言”、国际医学科学组织委员会(CIOMS)的“人体生物医学研究国际伦理指南”、中国食品药品监督管理局(SFDA)的“药物临床试验质量管理规范(GCP)”的医学伦理相关要求[2]，而肿瘤疾病、抗肿瘤药物及肿瘤患者群体有其自身特殊性，抗肿瘤药物临床研究较常规药物研究须遵循更加严格的标准[3]。
恶性肿瘤是中国城镇居民第一死亡原因，我国积极倡导抗肿瘤药物临床研究。
1985年中国开始实施《中华人民共和国药品管理法》，制定相应的新药临床研究规范并成立药品审评委员会，药物临床研究逐渐规范。
20世纪90年代中期开始实施严格的GCP培训，以确保抗肿瘤药物临床研究的安全性，并定期审核资质。
抗肿瘤药物临床试验终点技能技术总结指导原则
精心整理一、概述临床试验终点（EndPoint）服务于不同的研究目的。
在传统的肿瘤药物的研发中，早期的临床试验目的是评价安全性以及药物的生物活性，如肿瘤缩小。
后期的有效性研究通常评价药物是否能提供临床获益，例如生存期延长或症状改善等。
用于支持药物批准的临床试验终点通常应当是反映临床获益的指标。
在肿瘤领年代，通常解率（考，以使其符合某种药物上市申请的有效性评价要求。
本指导原则主要适用于国内、外均未上市的抗肿瘤新化合物的临床试验研究，新生物制品也可参考部分内容。
本指导原则中仅讨论用于治疗肿瘤患者的药物的终点,未讨论用于预防或降低肿瘤发生率的药物的终点。
二、关于临床试验终点的一般性考虑本节回顾了抗肿瘤药物研发中的一般性问题。
对常用的抗肿瘤药物临床试验终点进行了探讨，并对采用了这些终点的肿瘤临床试验设计中的相关问题进行了讨论。
本节中将讨论的临床试验终点包括总生存期(OverallSurvival,OS)、基于肿瘤测量的终点如无病生存期（Disease－FreeSurvival,DFS）、ORR、完全缓解(CompleteResponse,CR)、疾病进展时间(TimetoProgression,TTP)、无进展生存期(Progression-FreeSurvival,PFS)和基于症状评价的终点。
抗肿瘤药物审批所用的重要临床试验终点比较见下表。
）的历的上市批准。
生存期研究实施和分析中存在的困难包括大型试验随访期较长，以及随后的抗肿瘤治疗可能会混淆生存期的分析。
（二）基于肿瘤测量的临床试验终点在本节，将讨论几种基于肿瘤测量的临床试验终点。
这些终点包括无病生存期（DFS）、客观缓解率（ORR）、疾病进展时间（TTP）、无进展生存期（PFS)和治疗失败时间（TTF）。
所有时间依赖性终点的数据收集和处理均基于间接的评价、计算或估算（如肿瘤的测量）。
关于无进展生存期数据收集和分析的讨论见附3。
当选择基于肿瘤测量的临床试验终点时，应针对该终点在抗肿瘤药物临床获益评价中的不确定性和偏倚进行评估。
新型抗肿瘤药物的研发与临床应用
新型抗肿瘤药物的研发与临床应用引言肿瘤是一种严重威胁人类健康的疾病，其发病率和致死率在全球范围内都呈上升趋势。
随着科学技术的不断进步，新型抗肿瘤药物的研发和临床应用正成为重要的研究方向。
本文将从药物发现、药物研发和临床应用三个方面论述新型抗肿瘤药物的最新进展。
一、药物发现新型抗肿瘤药物的发现是一项复杂而漫长的过程。
研究人员通常通过三个渠道寻找潜在的抗肿瘤药物：天然产物、化学合成和分子模拟。
天然产物是目前主要的抗肿瘤药物来源之一。
从微生物、植物和动物中提取的天然产物，如紫杉醇、拓扑异构酶抑制剂等，被广泛应用于临床治疗。
另外，一些中草药也被发现具有抗肿瘤的特性，例如黄芪、人参和绿茶等。
化学合成是另一个重要的药物发现途径。
在药物化学领域，研究人员通过对已知的化合物进行结构修改和合成，寻找具有更好抗肿瘤活性和药代动力学特性的新药物。
此外，高通量筛选技术的应用也为药物发现提供了重要手段。
分子模拟是一种基于计算机模拟技术的药物发现方法。
研究人员通过构建蛋白质靶点的三维结构模型，利用计算机算法进行虚拟化合物的筛选和设计。
这种方法在发现靶向独特的新型抗肿瘤靶点方面具有重要作用。
二、药物研发药物研发是新型抗肿瘤药物应用于临床前的关键环节。
该过程包括药物化学研究、体外和动物实验、药代动力学与毒理学研究等多个方面。
药物化学研究是药物研发的基础，其目的是通过合成新的化合物来寻找具有良好抗肿瘤活性和药代动力学特性的候选药物。
药物化学家会根据已知的结构活性关系和药物代谢途径进行更深入的药物分子修饰和结构优化。
体外和动物实验是判断候选药物抗肿瘤效果和毒副作用的重要手段。
通过体外的细胞实验和动物模型的建立，研究人员可以评估药物在体内的药效学特性，并研究其对健康组织的毒副作用。
药代动力学与毒理学研究对于候选药物进一步开发具有重要意义。
研究人员通过研究药物在体内的代谢路线、消除途径和药效相关性等，来进一步评估候选药物的安全性和疗效。
2014 年中华医学科技奖获奖项目
2014年中华医学科技奖获奖项目一等奖8项201401070 IgA肾病免疫炎症机制、新型生物标志物及防治的创新技术与应用中国人民解放军总医院、香港中文大学威尔斯亲王医院、中南大学湘雅二医院、福建医科大学附属协和医院、中国人民解放军第306医院陈香美、蔡广研、司徒卓俊、彭佑铭、郑丰、李锦滔、那宇、张雪光、梅艳、张利、朱晗玉、王远大、王涌、陈大鹏、李平201401231 鼻咽癌个体化治疗研究与应用中山大学肿瘤防治中心马骏、赵充、麦海强、张力、卢泰祥、李宇红、谢方云、胡伟汉、刘孟忠、孙颖、柳娜、陈磊、唐玲珑、毛燕萍、周冠群201401258 脑卒中发生机理与临床救治新技术中国人民解放军第四军医大学第一附属医院、香港中文大学医学院费舟、潘伟生、章翔、黄国柱、李兵、路钢、蒋晓帆、郭庆东、李侠、张磊、吴志萍、姬西团、高大宽、付洛安、胡世颉201401134 胃黏膜癌变的新机制及早期防治研究中国人民解放军第三军医大学第一附属医院、复旦大学附属中山医院房殿春、姚礼庆、杨仕明、汪荣泉、周平红、刘海峰、梁后杰、彭贵勇、陈东风、201401073 听神经病发生机制的基础研究与诊治防控的临床应用中国人民解放军总医院、南方医科大学、上海交通大学、南京医科大学第一附属医院、中国医学科学院北京协和医院王秋菊、肖中举、翟所强、唐杰、杨仕明、高维强、邢光前、于宁、王大勇、冀飞、于201401034 抗肿瘤新药临床评价研究技术平台的建立及推广应用中国医学科学院肿瘤医院石远凯、孙燕、王金万、徐兵河、冯奉仪、储大同、周际昌、张湘茹、王奇璐、李树婷、韩晓红、李青、周立强、张频、王子平201401126 天然免疫识别及其调控的分子机制研究中国人民解放军第二军医大学曹雪涛、安华章、于益芝、刘星光、徐胜、刘书逊、韩超峰、蒋应明、杨鹏远、侯晋201401287 活体肝移植的创新性研究香港大学卢宠茂、万钧、李珮瑜、吴德斌、耿玮、李长贤、刘小兵二等奖25项201402234 慢性乙型肝炎优化抗病毒治疗及影响疗效的因素南方医科大学、Humanity and health limited天下仁心有限公司、深圳市源兴生物医药科技有限公司侯金林、孙剑、廖家杰、王战会、周彬、陈金军、陈永鹏、马世武、李咏茵、黄璇201402213 胰腺重大疾病多学科诊疗体系的建立及关键治疗措施的创新和应用华中科技大学同济医学院附属协和医院、哈尔滨医科大学附属第一医院王春友、姜洪池、吴河水、孙备、杨智勇、赵刚、熊炯炘、陶京、周峰、刘涛201402069 蛋白质泛素化修饰的调控机制及其在骨质疏松促骨形成治疗中的应用中国人民解放军军事医学科学院放射与辐射医学研究所、香港浸会大学、香港中文大学、中国航天员科研训练中心张令强、贺福初、张戈、卢克锋、秦岭、尹秀山、邢桂春、李英贤、崔宇、何珊201402062 血糖及相关代谢异常在冠心病发生、发展和转归中的作用与机制首都医科大学附属北京安贞医院、中国医学科学院阜外心血管病医院、首都医科大学附属北京朝阳医院、首都医科大学宣武医院周玉杰、杨士伟、王志坚、吴永健、杨新春、聂绍平、周迎生、华琦、赵迎新、刘宇扬201402275 泌尿男生殖系肿瘤多组学研究及其转化应用深圳市第二人民医院、北京大学深圳医院、深圳华大基因研究院、中山大学附属肿瘤医院、南方医科大学珠江医院蔡志明、桂耀庭、黄毅、吴松、侯勇、李泽松、韩永华、孙小娟、黄卫人、李英睿201402142 疑难危重心血管手术麻醉关键技术的研究与推广应用中国人民解放军沈阳军区总医院、中国人民解放军兰州军区兰州总医院张铁铮、孙莹杰、曹惠鹃、耿智隆、金强、侯明晓、周锦、李林、许霁虹、宋丹丹201402106 新生儿脑病诊治技术创新与临床应用复旦大学附属儿科医院、郑州大学第三附属医院周文浩、朱长连、邵肖梅、孙金峤、熊曼、程国强、张崇凡、王来栓、曹云、杨毅201402130 常见良性食管疾病的外科治疗策略及应用基础研究中国人民解放军第三军医大学第三附属医院、首都医科大学附属北京同仁医院王如文、谭群友、周景海、龚太乾、邓波、于磊、郭伟、蒋耀光、范士志、马铮201402115 非酒精性脂肪肝病证结合防治技术及其转化应用上海中医药大学附属龙华医院、上海中医药大学、华东理工大学季光、张莉、柳涛、黄诚、刘建文、王峥涛、宋海燕、王淼、王磊、杨丽丽201402308 基于稀土纳米上转发光技术的即时检验系统创建与应用中国人民解放军军事医学科学院微生物流行病研究所、中国科学院上海光学精密机械研究所、上海科炎光电技术有限公司、北京热景生物技术有限公司杨瑞馥、周蕾、黄惠杰、黄立华、郑岩、林长青、余韶华、张平平、屈建峰、谢承科201402178 血管发育与重构的分子机制研究及其在血管病变干预中的应用浙江大学医学院附属第一医院、南京医科大学、中国科学院上海生命科学研究院营养科学研究所、浙江大学张力、季勇、朱建华、周斌、余路阳、胡晓晟、严卉、谢利平、陈婷、周逸蒋201402152 病毒性肝炎免疫损伤特点及抗病毒治疗对其影响吉林大学第一医院牛俊奇、涂正坤、姜艳芳、金清龙、李娟、李婉玉、石晓东、张洪、冯俊燕、孙捷201402133 癫痫防治新技术开发及相关研究重庆医科大学、北京大学、中南大学湘雅医院、北京市神经外科研究所、上海诺诚电气有限公司、湖南省湘中制药有限公司王学峰、王克威、肖波、张建国、李世绰、关国良、王文志、茆顺明、唐敦立、陈国俊201402026 提高心血管核医学诊断水平的关键技术研究及应用中国医学科学院阜外心血管病医院何作祥、杨敏福、方纬、赵世华、窦克非、刘秀杰201402122 晚期非小细胞肺癌的个体化治疗的临床研究上海市胸科医院、复旦大学遗传学研究所、上海交通大学附属第一人民医院、上海交通大学医学院附属瑞金医院、上海交通大学附属第六人民医院韩宝惠、沈洁、顾爱琴、高志强、王慧敏、姜丽岩、钟华、施春雷、张伟、钟润波201402232 Cl-通道对脑血管重构的作用及其机理研究中山大学关永源、周家国、王冠蕾、汤勇波、杜艳华、王小广、马明明、吕晓飞、刘捷201402061 脑重大疾病磁共振评价体系及诊疗关键技术与临床应用首都医科大学宣武医院、首都医科大学附属北京天坛医院、中国科学院自动化研究所、北京师范大学李坤成、高培毅、蒋田仔、朱朝喆、于春水、王亮、林燕、卢洁、于爱红、王志群201402105 复杂主动脉夹层腔内治疗方案的优化复旦大学附属中山医院符伟国、董智慧、郭大乔、徐欣、陈斌、蒋俊豪、杨珏、史振宇、竺挺、石赟201402316 泌尿系统肿瘤诊疗技术创新及相关基础研究南京医科大学第一附属医院、南京医科大学殷长军、王美林、吕强、秦超、李普、张正东、顾民、华立新、邵鹏飞、李鹏超201402166 新发传染病处置高技术平台的构建与应用江苏省疾病预防控制中心周明浩、鲍倡俊、崔仑标、祁贤、焦永军、朱叶飞、汤奋扬、郭喜玲、汪华、史智扬201402262 急性重症高原病的流行特征及其集束化治疗方案的建立与应用青海省人民医院、青海高原医学科学研究院、青海省格尔木市人民医院马四清、吴世政、吴天一、张雪峰、郗爱旗、张淑坤、林丽君、何宗钊、陈强、许雪侠201402046 我国耐药结核病流行状况及关键防治技术的研究中国疾病预防控制中心、首都医科大学附属北京胸科医院、中国医学科学院病原生物学研究所、博奥生物集团有限公司、清华大学赵雁林、许绍发、何广学、逄宇、王宇、程京、金奇、高微微、邢婉丽、郭永201402245 脑卒中临床诊治关键技术研究四川大学华西医院游潮、刘鸣、李浩、林森、关俊文、刘翼、陶文丹、蒋艳、贺民、谢晓东201402107 母-胎免疫调节机制及其临床应用研究复旦大学附属妇产科医院杜美蓉、李大金、金莉萍、朴海兰、朱晓勇、李明清、唐传玲、赵洪波201402188 经胸微创房、室间隔缺损封堵术的临床研究福建医科大学附属协和医院曹华、陈良万、陈强、张贵灿、陈道中、张蕙、徐帆、王齐敏、黄忠耀、邱罕凡三等奖47项201403198 表观遗传学的免疫调控关键技术及其抗肿瘤作用山东省医学科学院基础医学研究所、山东大学、济南市中心医院姜国胜、高成江、常晓天、汪运山、宋冠华、张彩、任霞、李霞201403050 补肾方药治疗原发性骨质疏松症的生物学机制及新药研发中国中医科学院中医临床基础医学研究所、中国中医科学院西苑医院、北京岐黄制药有限公司、福建省中医药研究院、四川省中医药科学院谢雁鸣、王和鸣、邓文龙、鞠大宏、魏戌、沈霖、支英杰、宇文亚201403119 额侧位喉部分切除术的基础研究和临床应用上海市第一人民医院董频、谢晋、李永团、高尚、王国良、陈歆维、张佳、王果201403317 胰腺癌三级预防关键技术的研究及应用推广中国医学科学院肿瘤医院王成锋、林东昕、赵平、车旭、吴晨、王贵齐、赵心明、张建伟201403131 抑郁症相关分子基础研究重庆医科大学、西南大学谢鹏、邱江、周健、李琦、杨德宇、郑鹏、牟君、朱丹201403154 蛋白质酪氨酸激酶和磷酸酶生物学功能新发现及抑制剂的筛选吉林大学付学奇、邢述、赵志壮、马俊锋、李婉南、胡鑫、徐雪松、董洪钵201403016 肾上腺髓质素功能多样性及在心血管疾病中的作用和机制北京大学、北京大学第一医院齐永芬、齐建光、金红芳、唐朝枢、杜军保、张靓、滕旭、蒋维201403267 新疆哈萨克族高血压遗传资源的收集、保存和候选基因的关联研究新疆维吾尔自治区人民医院李南方、姚晓光、周玲、索菲娅·阿布力克木、张德莲、常桂娟、周克明、努尔古丽·买买提201403313 医药卫生科学数据共享网中国医学科学院、中国人民解放军总医院、中国中医科学院中医药信息研究所、中国医学科学院基础医学研究所、中国疾病预防控制中心刘德培、尹岭、何毅、王恒、崔蒙、陈杰、洪晓顺、杜冠华201403029 炎症标志物在冠状动脉性疾病中的临床应用中国医学科学院阜外心血管病医院李建军、陆宗良、惠汝太、徐波、郭远林、朱成刚、吴娜琼、徐瑞霞201403165 高血压的发病机理及遗传学临床应用研究南京医科大学第一附属医院、南京医科大学占伊扬、朱国庆、沈冲、丁海霞、贾坚、门琛、李妍妍201403238 广西黑衣壮族和白裤瑶族人群血脂异常和高血压的危险因素广西医科大学尹瑞兴、刘唐威、潘尚领、林伟雄、冯启明、杨德寨、吴锦珍、吴海201403020 血脂异常防治技术及在基层的推广应用北京大学人民医院、复旦大学、中国人民解放军总医院、北京市朝阳区第二医院、首都医科大学附属北京同仁医院胡大一、陈红、孙艺红、叶平、李瑞杰、余金明、丁荣晶、王家宏201403039 疑难性心肌肥厚疾病诊断技术研究中国医学科学院北京协和医院方全、程中伟、田庄、曾勇、方理刚、张抒扬、严晓伟、朱文玲201403104 心肌重构发生发展的机制研究与临床应用复旦大学附属中山医院邹云增、龚惠、姜红、葛均波、苑洁、孙爱军、陈瑞珍、杨茗201403037 中国过敏性疾病诊疗体系建立及关键技术研究中国医学科学院北京协和医院、北京新华联协和药业有限责任公司尹佳、叶世泰、乔秉善、孙劲旅、周俊雄、王良录、李宏、王瑞琦201403097 代谢性炎症调控对糖尿病β细胞功能保护和血管并发症防治作用上海交通大学附属第一人民医院、上海长征医院彭永德、刘志民、丁晓颖、石勇铨、王育璠、钱镭、邹俊杰、陈向芳201403094 肝炎病毒感染相关肝病疾病进展的基础和临床上海交通大学医学院附属瑞金医院、上海人类基因组研究中心谢青、韩泽广、项晓刚、黄健、王晖、邓庆、蔡伟、桂红莲201403040 肌萎缩侧索硬化发病机制、早期诊断和治疗研究中国医学科学院北京协和医院崔丽英、李晓光、刘明生、管宇宙、邹章钰、王悦、翦凡、李本红201403175 抑郁症的共病诊断、治疗及发病机制研究东南大学附属中大医院、苏州大学附属第一医院、南京医科大学附属脑科医院袁勇贵、吴爱勤、侯钢、张志珺、刘阳、柏峰、李海林、李晶晶201403085 边疆少数民族先天性心脏病批量介入救治方法规范的研究中国人民武装警察部队总医院刘惠亮、郑静晨、马东星、吴晓霞、陈金宏、李红、侯海军、张璐201403041 基于流式细胞术的细胞表型和分子表型的临床系列应用研究中国医学科学院北京协和医院崔巍、韩冰、张之南、郭野、黄春梅、陈倩、刘定华、王斐201403129 视网膜色素变性和视网膜母细胞瘤的临床分子遗传学研究中国人民解放军第三军医大学第一附属医院、香港中文大学眼科医院张晓莉、府伟灵、彭智培、谭霭仙、黄庆、陈翠敏、朱静、汪江华201403071 超声引导子宫及卵巢病变原位治疗方法建立及其临床应用研究中国人民解放军总医院张晶、韩治宇、梁萍、于晓玲、张冰松、关铮、李秀丽、马霞201403019 中国黑色素瘤个体化治疗模式的初步建立北京肿瘤医院郭军、孔燕、斯璐、迟志宏、崔传亮、盛锡楠、毛丽丽、李思明201403128 射频消融术治疗肝胆外科疾病的系列研究与推广应用中国人民解放军第三军医大学第一附属医院、四川大学华西医院马宽生、曾勇、吴泓、夏锋、李晓武、陈敏、冯凯、黄纪伟201403170 基于异种细胞的新型生物人工肝安全性研究及临床应用南京大学医学院附属鼓楼医院、东南大学、江苏省传染病医院施晓雷、丁义涛、顾忠泽、赵伟、吴亚夫、韩冰、任昊桢、郑以山201403038 GP73在肝癌早期诊断，治疗效果评价和术后复发监测中的应用中国医学科学院北京协和医院、中国人民解放军总医院、中国医学科学院基础医学研究所毛一雷、杨华瑜、徐海峰、田亚平、桑新亭、卢欣、张宏冰、钟守先201403288 活体肝移植核心技术的应用研究中国人民武装警察部队总医院、天津市第一中心医院沈中阳、陈新国、潘澄、徐光勋、李威、蒋文涛、淮明生、刘蕾201403233 主动脉瘤和主动脉夹层的治疗及发病学研究中山大学附属第一医院王深明、常光其、李晓曦、林勇杰、胡作军、吕伟明201403132 膀胱癌应用基础及临床治疗重庆医科大学吴小候、罗春丽、张尧、唐伟、何云锋、王德林、尹志康、陈在贤201403123 应用组织工程技术修复下尿路疾病的基础研究与临床应用上海交通大学附属第六人民医院、东华大学徐月敏、傅强、张耀鹏、王华平、冯超、邵惠丽、陈仕艳、张炯201403294 心脏移植临床关键技术和基础研究华中科技大学同济医学院附属协和医院董念国、夏家红、方敏、刘金平、史嘉玮、王国华、孙宗全、蒋雄刚201403063 颅底肿瘤的基础和临床研究首都医科大学附属北京天坛医院、北京市神经外科研究所张俊廷、吴震、贾桂军、张力伟、刘阿力、贾旺、万虹、陈绪珠201403108 子宫内膜异位症中NF-KB/PR-B失平衡机制的研究及其临床转化应用复旦大学附属妇产科医院刘惜时、郭孙伟、袁蕾、聂姬婵、卢媛、郑峪201403161 乙型肝炎病毒和巨细胞病毒母婴传播防治的基础和临床研究南京大学医学院附属鼓楼医院周乙华、胡娅莉、王志群、陈洁、戴毅敏、张姝、武巧珍、许碧云201403093 糖尿病视网膜病变的临床与实验研究天津医科大学总医院颜华、由彩云、于金国、毛春洁、张惟、韩金栋、高军、胡艳滨201403100 视网膜脱离视觉功能保护策略研究与应用上海交通大学附属第一人民医院孙晓东、汪枫桦、宋正宇、刘海芸、宫媛媛、董凯、王雯秋、冯竞仰201403246 口腔颌面部肿瘤侵袭转移分子机制及热化疗干预的研究四川大学华西口腔医院梁新华、李龙江、汤亚玲、潘剑、陈宇、李一、华成舸、张壮201403118 重要疑难真菌病及皮肤病的诊治研究上海长征医院、中国人民解放军第二军医大学、上海交通大学附属第一人民医院廖万清、姜远英、潘炜华、曹永兵、施伟民、王彦、方伟、陈敏201403018 生物活性短肽的产学研集成研究北京大学、中国食品发酵工业研究院李勇、蔡木易、张召锋、王军波、朱翠凤、许雅君、林峰、梁江201403028 HPV DNA检测技术筛查宫颈癌的系列研究及临床应用中国医学科学院肿瘤医院、襄垣县妇幼保健院乔友林、赵方辉、张询、章文华、潘秦镜、陈凤、陈汶、李凌201403043 人感染高致病性禽流感H5N1的流行病学研究及应用中国疾病预防控制中心、北京大学人民医院、中国疾病预防控制中心病毒病预防控制所、湖南省疾病预防控制中心、浙江省疾病预防控制中心余宏杰、王宇、杨维中、冯子健、高占成、廖巧红、高立冬、陈恩富201403187 生命不同阶段暴露环境内分泌干扰物对男（雄）性生殖发育的损害效应安徽医科大学徐德祥、王华、姬艳丽、孟秀红、张程、陈远华、赵梅201403068 水体生物污染危害、检测与控制关键技术研究与应用中国人民解放军军事医学科学院卫生学环境医学研究所、复旦大学、中国人民解放军第三军医大学李君文、屈卫东、舒为群、邱志刚、郑唯韡、陈济安、金敏、谌志强201403116 基于方证相应的阴虚动风证帕金森病异动症研究与临床应用上海中医药大学、上海中医药大学附属龙华医院、上海交通大学附属第六人民医院、上海市徐汇区枫林街道社区卫生服务中心何建成、袁灿兴、孙永宁、浦斌红、庄燕鸿、罗瑞静、滕龙、洪芳201403065 银屑病（白疕）“从血论治”辨证体系的系统确证研究首都医科大学附属北京中医医院、北京市中医研究所、中国中医科学院广安门医院、北京中医药大学东直门医院、中日友好医院王莒生、周冬梅、孙丽蕴、王萍、邓丙戌、张广中、陈维文、张苍国际合作奖1项201404045钱秉中比尔及梅琳达盖茨基金会（美国）北京代表处卫生管理奖2项201405099 日间手术中心的规范化建设与管理上海交通大学附属第一人民医院、四川大学华西医院、上海交通大学、上海第二工业大学王兴鹏、程南生、钟力炜、唐国春、马洪升、刘国华、许迅、万国华201405211 我国县域医疗服务体系管理体制及运行机制研究华中科技大学方鹏骞、张晋、朱嘉龙、王碧艳、熊昌娥、陈婷、张霄艳、张凤帆医学科普奖2项201406183 基于地域特点的心血管疾病防治系列健康教育科普作品绍兴市人民医院郭航远、袁敏、陈利坚、王勋英、彭放、池菊芳、邢杨波、杨芳芳201406180 《相约健康》综合科普项目浙江省医学会、杭州市卫生局、杭州电视台骆华伟、王莉、滕建荣、方健国、夏茂松、毛国雄、邵珍珍、朱立卫生政策奖1人201407319胡善联复旦大学。
国家重大科技专项课题名单
39
建立符合国际GLP规范的药物非临床安全评价技术平台
国家上海新药安全评价研究中心
40
心脑血管病，糖尿病并发症，神经退行性疾病药物药效学评价
中国医学科学院药物研究所
41
防治神经退行性疾病、自身免疫性疾病和恶性肿瘤新药的临床前药效学评价技术平台
南京医科大学
42
符合GLP要求的新制剂与新释药系统技术平台建设
同济大学附属上海市肺科医院
49
重大传染病应急处置检测技术平台
中国疾病预防控制中心病毒病预防控制所
50
传染病实验室监测核心技术和技术体系研究
中国疾病预防控制中心传染病预防控制所
51
可替代细菌血清学鉴定的高通量分子甄别技术的研发
南开大学
52
基于全基因组序列的细菌分型技术
中国疾病预防控制中心传染病预防控制所
38
病毒性肝炎相关肝癌生物治疗临床新方案、新产品的研究和应用
中国人民解放军第二军医大学
39
结核病分子标识的研究
中国医学科学院病原生物学研究所
40
结核病新型诊断产品研发及其产业化
广州迪澳生物科技有限公司
41
结核快速诊断和鉴别诊断试剂的研制
北京旷博生物技术有限公司
42
结核病快速高通量检测技术与产品的研发
药物制剂国家工程研究中心
43
中药新药发现与评价技术平台
中国医学科学院药物研究所
44
创新药物研究开发技术平台建设
中国医学科学院
45
化学创新药物研发体系建设
中国科学院上海药物研究所
46
以生物技术药为主的综合性新药研发技术大平台建设
抗肿瘤药临床试验影像评估程序标准技术指导原则
目录一、前言 (1)二、背景 (1)三、临床试验影像的设计考虑 (3)（一）设立独立评估委员会的考虑 (4)（二）影像源数据的规范化 (5)（三）影像评估数据的规范化 (10)（四）其它设计考虑 (18)四、实施 (18)（一）申办方职责 (18)（二）研究者职责 (20)（三）影像CRO职责 (20)五、影像数据的质量保障 (23)（一）数据锁定及修改的考虑 (24)（二）审评数据清单 (26)六、总结 (27)七、参考文献 (27)附件1 影像章程的规范化和科学性建议 (29)附件2 上市申请影像相关资料清单 (31)一、前言抗肿瘤药是当前全球新药研发的热点之一，随着肿瘤治疗手段的逐渐丰富，患者的生存期不断延长，客观缓解率(objective response rate, ORR)、无进展生存期(progression free survival, PFS)和无疾病生存期(disease free survival, DFS)等基于医学影像评估结果的替代终点，越来越多地被作为支持新药上市的关键研究的主要终点。
目前临床影像学中影像处理、信息传输等已经具备了一定程度的标准化，并在临床实践中被广泛应用。
临床或影像科医师对医学影像进行分析和诊断时，通常以主观判断及病灶测量为主，不需要系统性的量化评估也能满足临床对影像诊断的需求。
但在临床试验中，影像检查及评估过程的差异可导致相关测量误差增加、临床试验终点评估变异增大，最终影响临床试验结果，因而临床试验影像评估程序的标准化在以影像评估为主的临床试验中变得十分重要。
由于越来越多的关键研究采用了医学影像相关的研究终点作为主要研究终点，而在影像评估的总体设计、实施过程和数据管理等方面，尚无相关技术要求或行业标准可循。
因此，在该领域急需制定临床试验影像评估程序标准的技术指导原则，以规范行业操作，明确技术标准。
二、背景当新药研发的关键研究采用影像相关终点作为主要研究终点时，为保障评估的客观性和独立性，通常会在临床研究中设置第三方独立影像评估，依据独立影像评估章程（后简称为影像章程）开展工作。
抗肿瘤药品临床综合评价应用技术指南
CEA）
二、经济性-临床效果指标选择与测量
效果/疗效
效用
OS,PFS, TTP,ORR
住院天数、住院 死亡率等
HIS，随访数据， 文献等
质量调整生命年 （QALY）
通用量表/疾病 特异性量表
直接测量法/文 献
效益 直接效益 间接效益 无形效益
一、有效性
主要临床结局指标
总生存期（Overall Survival,OS) 无进展生存期（Progression-free Survival， PFS)
新药：RCT 已 上市：RWD
次要临床结局指标
至疾病进展时间（Time To Progression, TTP) 无病生存期（Disease-free Survival, DFS） 无远处转移生存期（Distance Disease-free Survival，DDFS） 客观缓解率（Objective Response Rate, ORR）（RECIST)
评价背景与目的
评价内容与维度
可及性
药品价格水平、可获得性和可负担性
适宜性
药品技术适宜性和药品使用适宜性
创新性
以患者为中心，临床创新性和产业创新性
经济性
评价资源消耗与临床疗效的性价比
有效性
抗肿瘤药品使用后对患者疾病状况的治疗程度进行科 学评价
安全性
安全性评价指对抗肿瘤药品质量及上市前后出现 的或可能出现的用药风险进行科学性评价
……
有效性：肿瘤标 记物等肿瘤特异 性指标的变化与
病情相关
安全性：血常规、 肝肾功等异常可 提示药物引起的
不良反应
经济性：与治疗 方案相关化验项 目、检查频次均 影响费用变化。
国家重大科技专项课题名单
34
肝癌抗复发转移治疗临床新体系的研究和应用推广
浙江大学
35
蛋白质及多肽等关键分子用于肝癌防治新策略的研发
中国人民解放军军事医学科学院放射与辐射医学研究所
36
病毒性肝炎相关肝癌节点分子靶标在发展临床防治新技术中的应用研究
复旦大学
37
解决肝癌耐药的新策略研究
上海市肿瘤研究所
21
抗肿瘤新药的临床评价研究技术平台建设
中国医学科学院肿瘤医院
22
建立新药临床研究综合技术平台，评价军队特需等药物
中国人民解放军第四军医大学第一附属医院
23
心血管创新药物临床研究技术平台建设
中国医学科学院阜外心血管病医院
24
国际标准化药物临床试验研究技术平台建设（心血管疾病及神经退行性疾病）
北京大学第三医院
25
自身免疫病、糖尿病及骨质疏松症药物新药临床评价研究技术平台
中国医学科学院北京协和医院
26
脑血管病创新药物临床评价技术平台建立
首都医科大学附属北京天坛医院
27
以抗耐药病原菌感染新药为主体的创新药临床评价研究技术平台建设
复旦大学附属华山医院
28
心脑血管和肾脏病新药临床评价研究技术平台
复旦大学附属中山医院
29
以心血管系统疾病为主的临床药物评价研究技术平台的建设
中国人民解放军沈阳军区总医院
30
神经退行性疾病新药临床评价研究技术平台建设
首都医科大学宣武医院
31
精神药物新药临床评价研究技术平台
上海市精神卫生中心
32
糖尿病新药临床评价研究技术平台建设
上海交通大学医学院附属瑞金医院
抗肿瘤药物临床试验技术指导原则
抗肿瘤药物临床试验技术指导原则一、概述恶性肿瘤是严重威胁人类生命的一类疾病，尽管现有治疗手段取得了一定疗效，但多数肿瘤患者生存时间有限，缺乏有效的可以治愈的药物，亟需开发新的药物来满足需要。
在抗肿瘤药物的风险效益评估中，医护人员和患者可能愿意承受相对较大的安全性风险，所以抗肿瘤药物的临床研究除遵循一般药物临床研究原则外，还应考虑其特殊性。
由于肿瘤生物学研究的进展，一些新的作用机制、作用靶点的抗肿瘤药物不断涌现，呈现出不同于以往传统细胞毒类药物的安全性和有效性特点；肿瘤疾病的药物治疗也从以往的单纯追求肿瘤缩小向延长患者的生存期、提高生存质量转变，这些改变使抗肿瘤药物临床疗效评价终点指标也出现较大改变。
因此，传统的抗肿瘤药物开发模式已经变得不适宜，需要更多地探索能加快和促进开发进程的临床研究策略。
本指导原则将对抗肿瘤药物临床研究一般考虑进行阐述，重点阐述在不同临床研究阶段中需要重点考虑的问题，旨在为抗肿瘤药物临床研究的设计、实施和评价提供方法学指导。
申请人在进行临床研究时，还应当参照国家食品药品监督管理局（以下简称SFDA）既往发布的相关指导原则和《药物临床试验质量管理规范》（GCP）要求进行，对于一般药物临床研究需要遵从的原则以及与其他指导原则重复内容在本文中不再赘述。
本指导原则主要适用于抗肿瘤新化合物的临床研究，抗肿瘤生物制品也可参考部分内容，不适用于中药制剂。
药物类别上主要针对细胞毒类抗肿瘤药物临床研究，由于非细胞毒类药物（如信号传导抑制剂，生物反应调节剂，激素类等）是目前新药开发的主要方向，本指导原则也将尽可能对此类别药物临床研究的不同之处进行阐述。
本指导原则中的观点仅代表SFDA当前对抗肿瘤药物临床研究的一般性认识，不能涵盖在新药研发中遇到的所有情况，申请人在研究中应始终坚持具体问题具体分析的原则。
尤其应注意的是，抗肿瘤药物研究理论和技术的快速发展，很可能对将来抗肿瘤药物开发模式产生影响，因此申请人可以积极探索更为科学合理的研究方法，并及时寻求SFDA 药品注册部门的建议。
抗肿瘤药物临床试验技术指导原则
抗肿瘤药物临床试验技术指导原则近年来，肿瘤疾病的发病率呈现出不断上升的趋势，给人们的生活和健康安全带来了严峻的挑战。
为了更好地研发和应用抗肿瘤药物，临床试验技术的指导原则显得尤为重要。
本文将就抗肿瘤药物临床试验技术指导原则展开探讨，以帮助相关人员在临床试验中更加准确地进行药物评价。
一、试验设计和实施要点1.研究目的明确：在设计临床试验时，必须明确试验的目的，例如是评估药物的疗效、副作用或者寻找最佳用药方案等。
这样可以确保试验的相关方案和数据收集符合实际需求。
2.样本选择和计算：根据试验目的和样本数量计算的原则，合理选择试验样本并确保样本标本的充分性和可靠性。
同时，在样本的选择上要尽力避免任何潜在的偏差。
3.严格执行试验方案：试验方案是临床试验的重要组成部分，需要确保每个参与者都能按照严格的试验方案进行操作。
在试验的实施过程中，要进行严格的控制和管理，确保数据的真实可靠。
4.数据采集和分析：试验期间的数据采集和分析是评估药物效果和安全性的重要手段。
在数据采集过程中，要确保数据的准确性和完整性，并及时进行相关统计分析。
二、试验安全管理和副作用监测1.试验过程中的不良事件监测：抗肿瘤药物试验过程中可能出现的不良事件需要在试验设计中进行监测和记录。
这些事件可能包括疼痛、恶心、呕吐、皮肤反应等，需要专业人员进行及时准确的评估和处理。
2.药物安全性评估方法：针对试验中的药物安全性评估，可以采用一些常用的方法，如临床症状观察、实验室检查、影像学检查等。
同时，还需要评估药物的潜在危险性，并制定相应的安全监测措施。
三、试验结果分析和报告1.结果分析：试验结束后，需要对试验数据进行统计学分析，并进行结果解读。
在结果分析过程中，要确保分析方法的科学性和准确性，对结果进行综合评价。
2.报告撰写和发布：试验结果的报告需要严格按照国际规范进行撰写，包括试验的目的、方法、样本特征、结果和结论等内容。
报告的发布需遵守相关伦理规范，确保数据安全和个人隐私的保护。
抗肿瘤药物临床研究规范
抗肿瘤药物临床研究指导原则1 总则1．1 抗肿瘤药物临床研究的目的，是考察该药物在人体所引起的生物学效应，特别是对肿瘤的疗效及对人体的毒副作用，从而评价该药有无临床使用价值。
1．2 本指导原则根据我国《药品临床试验管理规范》及抗肿瘤药物的特殊性，制定出临床试验及评价的实施细则。
因大部份抗肿瘤药物往往具有致畸，致癌和致突变作用，不宜在正常人体进行试验，因此，包括I期试验在内，受试者应为癌症病人。
1．3 负责抗肿瘤药物临床试验与评价的医院，应具备以下条件：1．3．1 设有专门从事肿瘤药物治疗及临床研究的肿瘤内科。
抗肿瘤药物临床研究与评价，应由肿瘤内科承担。
1．3．2 肿瘤内科有对癌症药物治疗有经验并具有临床科研能力的副主任医师以上人员，能负责临床试验方案的设计、督导及总结，并具有专科医师、护士及技术人员，在负责人指导下从事具体工作。
1．3．3 从事抗肿瘤药物临床试验与评价的医院，应对参与本项工作的医护人员分别进行必要的培训以保证试验的质量，并建立能进行血药浓度监测及药代动力学研究等实验室以提高临床研究水平。
1．3．4 具有观察疗效及毒副反应的必要设备，包括影象学检查设备（X线包括体层摄影、超声扫描、核素扫描、CT扫描设备、最好具有MRI设备）、纤维内镜以及监测血象及肝、肾、心、肺功能的条件。
1．3．5 具有必要时进行抢救的设备和能力。
1．3．6 有足够病例来源及充分的试验病床。
1．3．7上述负责抗肿瘤药物临床试验与评价医院的条件与资格，由国家药品监督管理局组织审核认定。
1．4 受试者1．4．1 经病理组织学证实（或肯定的细胞学诊断），或有可靠的肿瘤标记，可肯定诊断的癌症患者。
其组织学及／或细胞学标本须保存备查。
1．4．2 受试者应为缺乏常规有效治疗方法者或经常规疗法失败或复发患者。
对已有明确有效的治疗方案，应用该方案有可能治愈或明显延长生存期者，不允许为进行新药临床试验而延误患者的有效治疗。
1．4．3 受试者的体力状况（Performance status）在ZPS 0至2级或KPS 60分以上（附件一），预计生存期在2个月以上。
临床治疗新技术新药评估与临床应用指南
后续研究方向
疗效持久性
进一步研究新技术和新药的疗 效持久性，以评估其长期治疗
效果和安全性。
个体化治疗
探索新技术和新药在个体化治 疗中的应用，以满足不同患者 的治疗需求。
联合应用
研究新技术和新药与其他治疗 方法或药物的联合应用，以进 一步提高治疗效果。
拓展应用领域
探索新技术和新药在其他疾病 领域的应用可能性，以扩大其
02
临床治疗新技术概述
新技术的定义与分类
定义
临床治疗新技术是指在医学领域中， 相对于传统技术而言，具有创新性、 先进性、实用性等特点，能够提高疾 病诊断、治疗和预防水平的技术手段 。
分类
根据技术性质和应用领域，临床治疗 新技术可分为诊断技术、治疗技术、 辅助技术等多个类别。
发展现状与趋势
发展现状
行业自律与监管机制
行业自律组织
建立行业自律组织，制定行业规 范和技术标准，推动新技术和新 药物的规范应用。
监管机制
加强对新技术和新药物的监管力 度，建立定期检查和评估机制， 确保其应用符合伦理和法规要求 。
社会监督
鼓励社会公众和媒体对新技术和 新药物的应用进行监督，及时曝 光和纠正违规行为。
06
临床应用前景
提高诊疗效果
临床治疗新技术能够更准确地诊断疾病、更有效地治疗疾病，从而提高患者的治愈率和生 存率。
拓展应用领域
随着新技术的不断发展，其应用领域也将不断拓展。例如，基因编辑技术可用于治疗遗传 性疾病和癌症等；细胞治疗技术可用于治疗神经系统疾病、心血管疾病等。
促进医学发展
临床治疗新技术的不断涌现和应用，将推动医学领域的不断进步和发展，为人类健康事业 作出更大的贡献。
法规与伦理
实验肿瘤药理学—抗肿瘤药物的药效学评价-精品文档
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1基本知识 新 知 识 新理论 新技术 新方法 新材料
1.1实验药理学在新药研究开发中的 作用与内容
新药研究开发的基本过程：
创新药物
药学研究 新药化学结构的确证
工艺线路 理化常数、纯度、含量测定
临床前药理学研究工作 药物有效吗？
药物使用安全吗？ 药物在体内的过程如何？
上 报 SFDA审 批 通过
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2.样品抗肿瘤活性的确证（一） ——体内筛选实验
2.1概述
2.2动物的选择及肿瘤接种
2.2.1动物的选择
2.2.2移植瘤的接种
2.3移植性动物肿瘤的质量 鉴定
2.4待筛样品的制备
2.5剂量的选择、动物分组 及数量
2.5.1剂量的选择 2.5.2动物分组 2.6疗效评价 2.7瘤株的选择 2.7.1常用瘤株的介绍 2.7.2瘤株的选择 2.8举例 2.9人体肿瘤裸鼠异种移植
实验肿瘤药理学 —抗肿瘤药物的药效学评价
1基本知识
1.1实验药理学在新药研究开发中的作用与内容 1.2实验动物模型与肿瘤学的基本知识 1.2.1实验动物模型 1.2.2肿瘤学基本知识 1.2.2.1肿瘤细胞的生物学特征 1.2.2.2肿瘤细胞生长的特征 1.3抗肿瘤药物研究的历史概要 1.3.1恶性肿瘤研究的历史 1.3.2抗肿瘤药物的研究
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1.2实验动物模型与肿瘤学的基本知识
⑷在肿瘤组织中，肿瘤细胞分为增殖细胞和不增殖细胞。 增殖细胞包括增殖能力有限的肿瘤细胞和增殖能力无限 的肿瘤干细胞。不增殖细胞包括G0期细胞和G1、G2期阻 断细胞。其中肿瘤干细胞和G0期细胞具有重要的生物学 意义。
⑸肿瘤的间质成分包括纤维母细胞、血管内皮细胞、淋 巴细胞、巨噬细胞等。一般而言，间质成分不断改变以 适应肿瘤的生长。