随机试验 PPT.
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临床流行病学课件：随机对照试验
cancer patients could be improved by postoperative
gemcitabine treatment, resulting in longer diseasefree survival.
案例3
Inclusion criteria
≥18歲
病理確診為胰腺癌，並經手術完全切除
3b 單個病例對照研究
病例系列、品質不高的佇列研究和病例對照研究
未經批判性評估的專家意見
不同設計科學論證的強度
• 一級設計方案
前瞻性、隨機性、有對照、能主動干預
• 二級設計方案
前瞻性、隨機性、有對照、不能主動干預
• 三級設計方案
回顧性、有對照、橫斷面
• 四級設計方案
敘述性、個案分析
中華消化內鏡雜誌2017年4月發表的文章
檢查或復查病例檔案，收集既往危險因素的暴露史，
康狀況及暴露因素的分佈情況，目的是提出病因假設，
關聯及關聯大小。
其中一種治療作為對照，比較兩種治療結果的差別，以確定所
處理措施，然後互相交換處理措施，最後將結果進行對照
測量並比較病例組與對照組之間危險因素的暴露比例，
為進一步調查研究提供線索，是分析性研究的基礎；
中華消化雜誌2017年3月發表的文章
Contents
定
義
隨機對照試驗的設計基本原則
研究設計
臨床試驗註冊
研究實施
案例討論
隨機對照試驗的設計基本原則
對照
盲法
隨機
隨機對照試驗的
設計基本原則
倫理
重複
隨機
簡單隨機化：完全隨機化
限制性隨機化
區組隨機化：各組近似相同的樣本量
gemcitabine treatment, resulting in longer diseasefree survival.
案例3
Inclusion criteria
≥18歲
病理確診為胰腺癌，並經手術完全切除
3b 單個病例對照研究
病例系列、品質不高的佇列研究和病例對照研究
未經批判性評估的專家意見
不同設計科學論證的強度
• 一級設計方案
前瞻性、隨機性、有對照、能主動干預
• 二級設計方案
前瞻性、隨機性、有對照、不能主動干預
• 三級設計方案
回顧性、有對照、橫斷面
• 四級設計方案
敘述性、個案分析
中華消化內鏡雜誌2017年4月發表的文章
檢查或復查病例檔案，收集既往危險因素的暴露史，
康狀況及暴露因素的分佈情況，目的是提出病因假設，
關聯及關聯大小。
其中一種治療作為對照，比較兩種治療結果的差別，以確定所
處理措施，然後互相交換處理措施，最後將結果進行對照
測量並比較病例組與對照組之間危險因素的暴露比例，
為進一步調查研究提供線索，是分析性研究的基礎；
中華消化雜誌2017年3月發表的文章
Contents
定
義
隨機對照試驗的設計基本原則
研究設計
臨床試驗註冊
研究實施
案例討論
隨機對照試驗的設計基本原則
對照
盲法
隨機
隨機對照試驗的
設計基本原則
倫理
重複
隨機
簡單隨機化：完全隨機化
限制性隨機化
區組隨機化：各組近似相同的樣本量
随机对照试验和随机化方法.ppt
32
应急信件
1、保障受试者安全；
2、受试者组别；
3、紧急破盲；
33
揭盲
1、试验结束时，对每个受试者号码，接受治疗方案， 进行解密； 2、干预措施与发放药物记录，按试验组与对照组将资 料分类；
34
一次揭盲和二次揭盲
一次揭盲：受试者分为A、B;比较；
二次揭盲：分出试验组，对照组；
26
对研究者实施盲法？
1、个人情感；
2、差别治疗；
3、药物剂量的调整； 4、不同治疗组病人；
27
评价者设盲？
1、主观偏倚；（临床终点指标）
2、客观指标不客观；
28
盲法的实施
1．安慰剂的制备：
• 要求：安慰剂除不含有效成分外，在各方面与所用试 验药物一致（颜色、味道、大小、形状），至少保证 病人和医生无法区别。一般片剂、胶囊易做，液体制 剂较难 • 制备：资格单位，需要经过检验 • 安慰剂使用的一些问题：伦理问题
两组样本例数不等，只需一次揭盲；拍照存档；
35
第二章
样本量估算
36
1、意义
合适的样本量有助于研究者用最合理的资源获得最可靠 的研究结果或发现有意义的临床差异； 科研对象的各项指标都存在变异性，如果某一项指标的 变异幅度较大，样本过小，结果就不稳定； 样本量过大，研究条件难以控制，并造成人力、物力和 时间上的浪费。 合理的样本量估算：保证研究结论具有一定可靠性条件 下确定的最小观察单位数；
43
样本含量估算方法
公式计算法
查表法
文献法或专家咨询
44
1、查表法
临床随机对照试验的统计分析报告幻灯片
临床随机对照试验的统计分析报告幻灯片一、引言随机对照试验是临床研究中常用的方法之一，通过随机分组与对照组比较，旨在评估新治疗手段的疗效与安全性。
本报告将对一项临床随机对照试验的统计分析结果进行简要呈现，以期能够向相关人员提供重要的参考信息。
二、试验设计本次试验采用了单盲、随机对照的设计。
纳入对象为患有某种特定疾病的患者，统计学家根据一定的方法进行随机分组，并将其分为治疗组和对照组。
治疗组接受新治疗手段，而对照组则接受传统治疗方法。
三、试验结果1. 研究对象基本情况试验共纳入了1000名患者，其中500名分配到治疗组，500名分配到对照组。
两组患者在性别、年龄、病程等基本情况上无显著差异，具有可比性。
2. 主要观察指标本次试验的主要观察指标为患者治疗后症状改善情况。
通过严格的评估和统计分析，得出了以下结论：- 治疗组患者症状改善率为65%，对照组患者症状改善率为52%。
- 治疗组患者的平均症状缓解时间为14天，对照组患者的平均症状缓解时间为21天。
- 治疗组患者的不良反应发生率为8%，对照组患者的不良反应发生率为5%。
四、统计分析1. 数据处理所收集的数据经过匿名化处理，然后利用统计软件进行分析。
通过描述性统计分析、卡方检验、t检验等方法对数据进行处理，得出了以上结论。
2. 结果解读- 治疗组症状改善率显著高于对照组，差异有统计学意义（P<0.05）。
- 治疗组患者的症状缓解时间明显短于对照组，差异有统计学意义（P<0.05）。
- 治疗组患者的不良反应发生率略高于对照组，但差异无统计学意义（P>0.05）。
五、讨论与结论通过对临床随机对照试验数据的统计分析，我们得出了新治疗手段在症状改善、症状缓解时间等方面的较好效果。
同时，该方法的不良反应发生率与传统治疗方法相比没有明显差异。
因此，可以认为新治疗手段在该特定疾病的应用具有潜力与前景。
六、结语本次临床随机对照试验的统计分析结果将为临床医生、研究人员和患者提供重要的决策依据。
.1-1随机试验与随机事件
将不确定性数量化，来尝试回答这 些问题，是直到20世纪初叶才开始的. 还不能说这个努力已经十分成功了，但 就是那些已得到的成果，已经给人类活 动的一切领域带来了一场革命. 这场革命为研究新的设想，发展自 然科学知识，繁荣人类生活，开拓了道 路. 而且也改变了我们的思维方法，使 我们能大胆探索自然的奥秘.
i 1
Ai Ai Ai Ai
i 1
n
n
n
n
i 1
i 1
例1 袋中有10个球，分别编号为1～10，从中任取 一球，设 A＝{取出的球号码为偶数}
B＝{取出的球号码为奇数} C＝{取出的球号码小于5} 则事件 （ 1） A B （ 2） A B
s
为必然事件 为不可能事件
5. A B 称事件A 与事件B 的差事件
A B 发生 事件 A 发生， 但事件 B 不发生
A1 , A2 ,, An ,的积事件记 A1 A2 An Ai
i 1
i 1
A
B
S
A B
6. AB 称事件A与事件B
互斥(互不相容)
s
A
A、B不可能同时发生
或，事件A 是事件B的子事件。 B A 事件A发生时事件B必发生 2. A B 称A事件与B相等 A B 且 B A S 称事件 A 与事件 B 3. A B A 的和（并）事件 A B B A B 发生 事件A与事件B 至少有一个发生 n A1 , A2 ,, An 的和事件记 A1 A2 An Ai
(H,T)： (T,H): (T,T)：
H H T T H T H T
义上提供了一个理想试 验的模型：
在每次试验中必有 一个样本点出现且仅有 一个样本点出现 .
随机对照试验-PPT课件
优点：除了提供阳性药物对照的信息外，还能获得与安慰剂对照的信息， 实用性更强。如果研究结果未能提示试验药物优于阳性对照药物时，但可能发 现试验药物与安慰剂的差别。
标准治疗加安慰剂对照试验（placebo-standard study)
试验组给予试验药物，对照组给予安慰剂，同时每个受试者都给予一种标 准治疗药物，称为“标准治疗加安慰剂对照试验”。
1.显量示的受基组试础能药上够物，保的保持疗证其效了固与试有某验的种组自已与然知对特的照征有组，效除可药了清物治楚一疗地样措看好施出（不处等同理于外因，，素不其的劣于）
2.显他示非受处作试理用药因。物素即的（凡效如是能年能优龄够于、改阳性变性别自对、然照病过药情程、者经，济均状可况认、为文是化有程作度用等者，
2023最新整理收集 do something
随机对照试验概述
Randomized Controlled Trials,RCTs
临床研究
试验性研究
随机对照试验 交叉试验
人为的试验条件下进行： 人为控制试验条件，分组 方法、干预措施方案、对 照设置、结局指标
同I其考nd个 中 核i随 t处 比v体 一 药rii机 理 较病 以 患 检 测 经 因自 种 物将 程 之 关d描 学 方 康 为 还 等aul交 措 的素现 该 查 量 统例a身 治 的一度 间 联法 状 进 可述（ 。)l叉 施 设属已 病 或 并 计-与s前 疗 疗分 结 及个中 况 一 以性d对)e对 ， 计于疾确 的 复 比 学后 作 效范为 局 关系最 及 步 用s研照c照 然 方前病诊 患 查 较 检对 为 的指围不 的 联基 暴 调 来r究研i试 后 法瞻患 者 病 病 验之照 对 一同 差 大明同本 露 查 确p（究t验互。性间有或例例，确试照种的异小一的因研定id（ve（相研某健档组若存验，设亚，。的组类素究高escc交究r在特康案与两ae人比计组从患(型的提危raspb前i换，定人，对组n着ei较方，而群者e，分供人pd-dft后队处是o统疾作收照差ce按两案追判先o主布线群imomrvi理对计病为集组别n对列i种。后是e踪断要情索，ezto-措两e的对既之有学rsl治其暴否接a照研用况，评dotof施组上患照往间显lug暴疗各露受t试究来，是价cdyer，受者，危危著的sy）结自因露两r描目分公验ot)最试su关作通险险意,，于果的子s种述的析共sd又t后者为过因因义联y-是的结与某不u人是性卫)o称d将。使病询素素，v的流可差局结同y群提研生e为结用例问的的则r基别行的疑i，局中出究措描n果两，、暴暴可c本病，因比之治疾病的施o述t进种以实露露认n原学素以较间疗h病因基的t流e自 不行不没验史比为r理确及不 有研，或假础效o行s然 能对同l有 室 ， 例 该是究其定同 无a以健 设 ；果lm病条 人照的e，所暴亚 因e，d件 为露组 果下 控进 制行 试： 验条
标准治疗加安慰剂对照试验（placebo-standard study)
试验组给予试验药物，对照组给予安慰剂，同时每个受试者都给予一种标 准治疗药物，称为“标准治疗加安慰剂对照试验”。
1.显量示的受基组试础能药上够物，保的保持疗证其效了固与试有某验的种组自已与然知对特的照征有组，效除可药了清物治楚一疗地样措看好施出（不处等同理于外因，，素不其的劣于）
2.显他示非受处作试理用药因。物素即的（凡效如是能年能优龄够于、改阳性变性别自对、然照病过药情程、者经，济均状可况认、为文是化有程作度用等者，
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随机对照试验概述
Randomized Controlled Trials,RCTs
临床研究
试验性研究
随机对照试验 交叉试验
人为的试验条件下进行： 人为控制试验条件，分组 方法、干预措施方案、对 照设置、结局指标
同I其考nd个 中 核i随 t处 比v体 一 药rii机 理 较病 以 患 检 测 经 因自 种 物将 程 之 关d描 学 方 康 为 还 等aul交 措 的素现 该 查 量 统例a身 治 的一度 间 联法 状 进 可述（ 。)l叉 施 设属已 病 或 并 计-与s前 疗 疗分 结 及个中 况 一 以性d对)e对 ， 计于疾确 的 复 比 学后 作 效范为 局 关系最 及 步 用s研照c照 然 方前病诊 患 查 较 检对 为 的指围不 的 联基 暴 调 来r究研i试 后 法瞻患 者 病 病 验之照 对 一同 差 大明同本 露 查 确p（究t验互。性间有或例例，确试照种的异小一的因研定id（ve（相研某健档组若存验，设亚，。的组类素究高escc交究r在特康案与两ae人比计组从患(型的提危raspb前i换，定人，对组n着ei较方，而群者e，分供人pd-dft后队处是o统疾作收照差ce按两案追判先o主布线群imomrvi理对计病为集组别n对列i种。后是e踪断要情索，ezto-措两e的对既之有学rsl治其暴否接a照研用况，评dotof施组上患照往间显lug暴疗各露受t试究来，是价cdyer，受者，危危著的sy）结自因露两r描目分公验ot)最试su关作通险险意,，于果的子s种述的析共sd又t后者为过因因义联y-是的结与某不u人是性卫)o称d将。使病询素素，v的流可差局结同y群提研生e为结用例问的的则r基别行的疑i，局中出究措描n果两，、暴暴可c本病，因比之治疾病的施o述t进种以实露露认n原学素以较间疗h病因基的t流e自 不行不没验史比为r理确及不 有研，或假础效o行s然 能对同l有 室 ， 例 该是究其定同 无a以健 设 ；果lm病条 人照的e，所暴亚 因e，d件 为露组 果下 控进 制行 试： 验条
1-1节随机现象和随机试验
确定性现象的特征 条件完全决定结果
2. 随机现象
在相同的条件下可以进行重复观测或试验,所 有可能发生的结果已知,但事前不能预知究竟 哪一个结果会出现,这类现象称为随机现象. 实例1 “在相同条件下掷一枚均匀的硬币,观 察正反两面出现的情况”. 结果有可能出现正面也可能出现反面.
实例2 “用同一门炮向同 一目标发射同一种炮弹多
3. 记录某公共汽车站 某日上午某时刻的等
车人 数. 4. 考察某地区 10 月
份的平均气温. 5. 从一批灯泡中任取 一只,测试其寿命.
三、小结
1. 随机现象的特征: 条件不能完全决定结果.
2. 随机现象是通过随机试验来研究的.
(1) 可以在相同的条件下重复地进行; 随 (2) 每次试验的可能结果不止一个, 并且能事 机 先明确试验的所有可能结果; 试 (3) 进行一次试验之前不能确定哪一个结果会 验 出现.
说明 1. 随机现象揭示了条件和结果之间的非确定性
联系,其数量关系无法用函数的形式加以描述.
2. 随机现象在一次观察中出现什么结果具有偶 然性,但在大量重复试验或观察中,这种结果的出 现具有一定的统计规律性.概率论就是研究随机 现象及其统计规律的一门数学学科.
如何来研究随机现象?
随机现象是通过随机试验来研究的. 问题 什么是随机试验?
二、随机试验
如果一个实验具有以下特征： 1. 试验可在相同的条件下重复进行; 2. 试验的可能结果不唯一,但试验所有可能出
现的结果在实验前已知；
3. 每次试验只出现一个结果,究竟哪一个结果 出现在实验前未知.
则称这种试验为随机试验,简称为试验.
随机试验的特点：随机性、重复性.
说明 1. 随机试验是一个广泛的术语.它包括各种各样 的科学实验, 也包括对客观事物进行的 “调查”、 “观察”、或 “测量” 等.
2. 随机现象
在相同的条件下可以进行重复观测或试验,所 有可能发生的结果已知,但事前不能预知究竟 哪一个结果会出现,这类现象称为随机现象. 实例1 “在相同条件下掷一枚均匀的硬币,观 察正反两面出现的情况”. 结果有可能出现正面也可能出现反面.
实例2 “用同一门炮向同 一目标发射同一种炮弹多
3. 记录某公共汽车站 某日上午某时刻的等
车人 数. 4. 考察某地区 10 月
份的平均气温. 5. 从一批灯泡中任取 一只,测试其寿命.
三、小结
1. 随机现象的特征: 条件不能完全决定结果.
2. 随机现象是通过随机试验来研究的.
(1) 可以在相同的条件下重复地进行; 随 (2) 每次试验的可能结果不止一个, 并且能事 机 先明确试验的所有可能结果; 试 (3) 进行一次试验之前不能确定哪一个结果会 验 出现.
说明 1. 随机现象揭示了条件和结果之间的非确定性
联系,其数量关系无法用函数的形式加以描述.
2. 随机现象在一次观察中出现什么结果具有偶 然性,但在大量重复试验或观察中,这种结果的出 现具有一定的统计规律性.概率论就是研究随机 现象及其统计规律的一门数学学科.
如何来研究随机现象?
随机现象是通过随机试验来研究的. 问题 什么是随机试验?
二、随机试验
如果一个实验具有以下特征： 1. 试验可在相同的条件下重复进行; 2. 试验的可能结果不唯一,但试验所有可能出
现的结果在实验前已知；
3. 每次试验只出现一个结果,究竟哪一个结果 出现在实验前未知.
则称这种试验为随机试验,简称为试验.
随机试验的特点：随机性、重复性.
说明 1. 随机试验是一个广泛的术语.它包括各种各样 的科学实验, 也包括对客观事物进行的 “调查”、 “观察”、或 “测量” 等.
随机试验-PPT
3. 随机试验
定义 在概率论中,把具有以下三个特征的试验称
为随机试验.
(1) 可以在相同的条件下重复地进行; (2) 每次试验的可能结果不止一个,并且能 事先明确试验的所有可能结果; (3) 进行一次试验之前不能确定哪一个结果 会出现.
说明 (1) 随机试验简称为试验, 是一个广泛的术语.它包 括各种各样的科学实验, 也包括对客观事物进行的 “调查”、“观察”或 “测量” 等. (2) 随机试验通常用 E 来表示. 实例 “抛掷一枚硬币,观 察字面,花面出现的情况”.
(2) 随机现象是通过随机试验来研究的.
随 机 试
1) 可以在相同的条件下重复地进行; 2先) 明每确次试试验验的的所可有能可结能果结不果止;一个, 并且能事
验(3)3出随) 现进机.行试一验次E试的验所之有前可不能能结确果定组哪成一的个集结合果会
称为 E 的样本空间, 记为 S .
课堂练习
写出下列随机试验的样本空间. 1. 同时掷三颗骰子,记录三颗骰子之和. 2. 生产产品直到得ce(拉普拉斯，法) —《概率的分析理论》 实现了实现了从组合技巧向分析方法的过渡，开辟了概率 论发展的新时期。
19世纪(1866), Chebyhev(切比雪夫，俄) — 中心 极限理论。是概率论理论的又一次飞跃，为后来数理统计 的产生和应用奠定了基础。
20世纪(1933),kolmogorov (柯尔莫哥洛夫，俄) — 概率公理化定义得到了数学家们的普遍承认。由于公理化, 概率论成为一门严格的演绎科学,取得了与其他数学学科同 等的地位，并通过集合论与其他数学分支密切的联系。
实例2 用同一门炮向同 一目标发射同一种炮弹多 发 , 观察弹落点的情况. 结果: 弹落点会各不相同.
§1-1随机试验与 随机事件
B A
所以选（D）
(本节结束)
B
(4) 什么时候关系式. A B , C B . 当女生是三年级学生，三年级学生都是女生， 且运动员是三年级学生时， B , C B A
例4.如下图电路，Ai=―i开关接通”，i=1，2，3，4，5 B=―灯亮”，用Ai表示灯亮。
1 3 4
2
5
×
解 B= A1A2+A1A3A5+A4A5+A4A3A2
(2). 事件的积(交):A与B同时发生的事件 称为A与B的
A 积或 交,记为 AB 或 B
AB A B
如例1,掷一枚骰子， B=―出现偶数点”，C=―点数不超过 2点”={ A1 , A2 }，则 BC={ A2 } , 事件的积也可以推广到n个或无穷可列个事件。 A1A2…A n ,表示A1,A2,…A n同时发生。
A
A
如例1，掷一枚骰子，B=―出现偶数点”,
B = ―出现奇数点”
课内练习一：
1. 填空 Ω A A Φ A + Ω = ——，A + Φ= ——，A Ω= ——，AΦ= ——， Φ A A _____, A A A – Ω= ——，Ω - A = ——，A –Φ= ——， 2. 判断下列命题是否正确？
集 合 论 全集 空集 元素 子集 A的余集 A是B的子集 A与B相等 A与B的并集 A与B的交集 A与B的差集
ω
A
A
A B
A=B A∪B AB A-B
AB=φ
事件A和事件B互不相容
A与B没有共同元素
4.
事件的运算规律
A+B=B+A ， AB=BA ，
交换律
随机对照试验课件.ppt
Questions:
▪ 請將臨床問題以PICO表示 ▪ 請至少使用一個資料庫搜尋文獻(含使用策略、方法及關鍵字) ▪ 列出至少兩篇你認為最適當的文獻
1. 請將臨床問題以PICO表示
Population: Bell’s palsy, idiopathic facial paralysis
Intervention: Steroid and antiviral treatment
個案發現報告或是品質較差的世代研究和個案對照研究。
未經清楚且嚴謹的專家意見。
Box1.4 健康照護介入措施效果之問題的研 究設計之證據等級(1/4)
實驗性研究
一項比較性研究*，研究中，不同的介入措施由研究人員分 配使用於受試者。
▪ (隱匿分派的)隨機對照試驗
將受試者隨機分派介入措施和一個對照組(例如，安慰劑或一般照護的 )，加以後續追蹤以檢驗兩組間結果之差異。隨機(使照護者不知分配序 列)能避免偏差，因為除卻前述介入措施，已知和未知的結果決定性因 素在兩組受試者間通常都會公平分配(equally distributed)。
量指標)：
功能狀態
有無住進護理之家
研究設計 實驗性研究：(見Box 1.4)
隨機對照試驗 非隨機實驗性研究
Box1.3 形成回顧問題：族群、 介入措施、結果及研 究設計上的差異─臨床成本效果問題範例(3/3)
▪ 非結構式的問題：對接受人工髖關節之病人給予預防性抗 生素，其術後感染的風險可以降低到什麼程度？成效值得 這種成本嗎？
▪ 使用 pubmed 之clinical queries 找出 systemic review 及 clinical study
Box 1.1 形成用來作系統性回顧的結構式問題(1/2)
临床科研设计——随机对照试验PPT课件
• 它把研究对象随机分配到不同的比较组，每组施加不同的 干预措施，然后通过适当时间的随访观察，估计比较组间 重要临床结局发生频率的差别，以定量估计不同措施的作 用或效果的差别。
• 除对照和随机分组外，随机对照试验通常还会采用分组隐 匿、安慰剂、盲法、提高依从性和随访率、使用维持原随 机分组分析等降低偏倚的措施。
• 4.标准对照
• 即采用目前标准的、公认的、通用的方法 作对照。在评价某新药的疗效时，为不延 误患者的治疗，对于急性病、危重病和有 特殊治疗办法的疾病，往往应用已知的被 公认的、疗效比较好且比较稳定的同类药 物作标准对照。
14
• 5.历史对照
• 又称文献对照、潜在对照或回顾对照。是 以过去疗法为对照组，以现在的新疗法为 试验组。
37
基线
• 基线是指研究对象在接受处理措施之前的基本情 况，包括各组的人口学资料和临床特征指标。基 线资料包括病人一般资料、病史询问、体格检查 和实验室检查数据。按照研究性质与病种的不同 要求，所测定的基线资料数据不仅限于具体数值 ，也可按不同因素分类后的等级：如病情的轻、 中、重，或按经济收入分成的经济等级，或是否 暴露于非研究因素的危险因素等级等。
• 随机对照试验是目前评估医学干预措施效果最严谨、最可 靠的科学方法。
3
随机对照临床试验的基本原理
目标 人群
结局+
样本
试验组
结局结事局件－不发生
随
机
处理因素
分
随访观察
组
结局事件发生
结局+
对照组
平行组对照示意图
结局事件不发生
结局－
4
随机对照试验
• 随机对照试验的基本概念 • 随机对照试验的基本原则 • 随机对照试验三要素的设计 • 随机对照试验的统计分析 • 随机对照试验的其它类型
• 除对照和随机分组外，随机对照试验通常还会采用分组隐 匿、安慰剂、盲法、提高依从性和随访率、使用维持原随 机分组分析等降低偏倚的措施。
• 4.标准对照
• 即采用目前标准的、公认的、通用的方法 作对照。在评价某新药的疗效时，为不延 误患者的治疗，对于急性病、危重病和有 特殊治疗办法的疾病，往往应用已知的被 公认的、疗效比较好且比较稳定的同类药 物作标准对照。
14
• 5.历史对照
• 又称文献对照、潜在对照或回顾对照。是 以过去疗法为对照组，以现在的新疗法为 试验组。
37
基线
• 基线是指研究对象在接受处理措施之前的基本情 况，包括各组的人口学资料和临床特征指标。基 线资料包括病人一般资料、病史询问、体格检查 和实验室检查数据。按照研究性质与病种的不同 要求，所测定的基线资料数据不仅限于具体数值 ，也可按不同因素分类后的等级：如病情的轻、 中、重，或按经济收入分成的经济等级，或是否 暴露于非研究因素的危险因素等级等。
• 随机对照试验是目前评估医学干预措施效果最严谨、最可 靠的科学方法。
3
随机对照临床试验的基本原理
目标 人群
结局+
样本
试验组
结局结事局件－不发生
随
机
处理因素
分
随访观察
组
结局事件发生
结局+
对照组
平行组对照示意图
结局事件不发生
结局－
4
随机对照试验
• 随机对照试验的基本概念 • 随机对照试验的基本原则 • 随机对照试验三要素的设计 • 随机对照试验的统计分析 • 随机对照试验的其它类型
随机对照临床试验讲解ppt课件
36 36
结果
实验部位由于使用散结霜，其疗效明 显优于对照部位。
37 37
附表 两侧硬结直径比较表
(n=30, x±s/cm)
部位 实验部位 对照部位
受试前 1.7 ± 1.5 1.7 ± 1.5
受试后 0.7 ± 0.8 2.2 ± 1.3
P<0.01
38 38
药物对人工流产术扩宫效果的 临床试验
和 对照组。 3.研究开始前按进入顺序编号，查随机数字表
给 一个2位随机数字，再按单双数分组，或 按 0~49，50~99分为两组，然后把分组情况 写入 袋内，封好。袋面上写上顺序号。
25 25
4. 患者进入研究先按病程长短分层，每层内再按 2，3法分组。
5.第一位患者进入实验组，第二位患者进入对照 组，第三位患者进入实验组，第四位进入对照 组，依此类推。
32 32
散结霜治疗肌内注射后硬结的实验研究
对象： 住院患者30（男18，女12）例，年龄 13~60岁，受试前已形成Ⅰº以上硬结。
33 33
方法： 自制中药霜剂。 自身对照法：左臂为实验部位，右臂为对
照部位。 两侧臀部交替注射青霉素和链霉素混合液，
每日注射2次（左、右各1次）。 实验部位使用散结霜作局部按摩每日2次，
8.9
5.2
冠心平组 -9 5.8
7.4
6.2
55
设计要点
1.研究对象来源（随机抽样 ）
2.诊断、纳入、排除标准 3.设对照组 4.随机化分组
66
5.盲法实验（单盲、双盲、三盲 ）
6.样本大小 7.治疗方法 8.观察指标与判定标准
77
诊断标准、 纳入标准、排除标准（举例）
例1：全军急性菌痢治疗研究协作方案，要求： 1 急性菌痢（按全军菌痢防治方案标准）
结果
实验部位由于使用散结霜，其疗效明 显优于对照部位。
37 37
附表 两侧硬结直径比较表
(n=30, x±s/cm)
部位 实验部位 对照部位
受试前 1.7 ± 1.5 1.7 ± 1.5
受试后 0.7 ± 0.8 2.2 ± 1.3
P<0.01
38 38
药物对人工流产术扩宫效果的 临床试验
和 对照组。 3.研究开始前按进入顺序编号，查随机数字表
给 一个2位随机数字，再按单双数分组，或 按 0~49，50~99分为两组，然后把分组情况 写入 袋内，封好。袋面上写上顺序号。
25 25
4. 患者进入研究先按病程长短分层，每层内再按 2，3法分组。
5.第一位患者进入实验组，第二位患者进入对照 组，第三位患者进入实验组，第四位进入对照 组，依此类推。
32 32
散结霜治疗肌内注射后硬结的实验研究
对象： 住院患者30（男18，女12）例，年龄 13~60岁，受试前已形成Ⅰº以上硬结。
33 33
方法： 自制中药霜剂。 自身对照法：左臂为实验部位，右臂为对
照部位。 两侧臀部交替注射青霉素和链霉素混合液，
每日注射2次（左、右各1次）。 实验部位使用散结霜作局部按摩每日2次，
8.9
5.2
冠心平组 -9 5.8
7.4
6.2
55
设计要点
1.研究对象来源（随机抽样 ）
2.诊断、纳入、排除标准 3.设对照组 4.随机化分组
66
5.盲法实验（单盲、双盲、三盲 ）
6.样本大小 7.治疗方法 8.观察指标与判定标准
77
诊断标准、 纳入标准、排除标准（举例）
例1：全军急性菌痢治疗研究协作方案，要求： 1 急性菌痢（按全军菌痢防治方案标准）
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例如 只包含两个样本点的样本空间
S{H,T} 它既可以作为抛掷硬币出现正面或出现反面的
S 1 {H ,T }.
H 正面朝上 T 反面朝上
实例2 抛掷一枚骰子,观察出现的源自数.实例3S 2 { 1 ,2 ,3 ,4 ,5 ,6 }. 从一批产品中,依次任选三件,记录出 现正品与次品的情况.
记 N 正 , D 品 次 . 品
则 S3{NN ,N NN ,N D D ,D NN , N ND ,D D D ,D NN ,DD D }.D
1812年, Laplace(拉普拉斯，法) —《概率的分析理论 》实现了实现了从组合技巧向分析方法的过渡，开辟了概 率论发展的新时期。
19世纪(1866), Chebyhev(切比雪夫，俄) — 中心 极限理论。是概率论理论的又一次飞跃，为后来数理统计 的产生和应用奠定了基础。
20世纪(1933),kolmogorov (柯尔莫哥洛夫，俄) — 概率公理化定义得到了数学家们的普遍承认。由于公理化 ,概率论成为一门严格的演绎科学,取得了与其他数学学科 同等的地位，并通过集合论与其他数学分支密切的联系。
(4) 考察某地区 10 月 份的平均气温.
(5) 从一批灯泡中任 取一只,测试其寿命.
4.样本空间 样本点
定义 随机试验 E 的所有可能结果组成的集合 称为 E 的样本空间, 记为 S . 样本空间的元素 , 即试验E 的每一个结果, 称为 样本点. 实例1 抛掷一枚硬币,观察正面,反面出现的情况.
3. 随机试验
定义 在概率论中,把具有以下三个特征的试验称
为随机试验.
(1) 可以在相同的条件下重复地进行; (2) 每次试验的可能结果不止一个,并且能 事先明确试验的所有可能结果; (3) 进行一次试验之前不能确定哪一个结果 会出现.
说明 (1) 随机试验简称为试验, 是一个广泛的术语.它包 括各种各样的科学实验, 也包括对客观事物进行 的 “调查”、“观察”或 “测量” 等. (2) 随机试验通常用 E 来表示. 实例 “抛掷一枚硬币,观 察字面,花面出现的情况”.
分析
(1) 试验可以在相同的条件下重复地进行;
(2) 试验的所有可能结果: 正面、反面;
(3) 进行一次试验之前不能 确定哪一个结果会出现.
故为随机试验.
同理可知下列试验都为随机试验.
(1) 抛掷一枚骰子,观察出现的点数.
(2) 从一批产品中,依次任选三件,记 录出现正品与次品的件数.
(3) 记录某公共汽车站 某时刻的等车人数.
在公理化的基础上, 现代概率论不仅在理论上取得了 一系列突破， 在应用上也取得了巨大的成就，其应用几乎 遍及所有的科学领域，例如天气预报、 地震预报、产品的 抽样调查、经济研究等，在通讯工程中概率论可用以提高 信号的抗干扰性、分辨率等等.
2. 随机现象
自然界所观察到的现象: 确定性现象 随机现象
(1) 确定性现象
实例4 从一批灯泡中任取 一只, 测试其寿命.
S6{t t0}. 其中 t为灯 泡的寿. 命
实例5
记录某城市120 急 救电话台一昼夜接 到的呼唤次数.
S 7 {0 ,1 ,2 , }.
说明 1. 试验不同, 对应的样本空间也不同. 2. 同一试验 , 若试验目的不同,则对应的样 本空 间也不同.
１.1 随机试验、样本空间
1. 概率论的诞生及应用 2.随机现象 3.随机试验 4.小结
1. 概率论的诞生及应用
起源 —博弈
1654年,一个名叫梅累的骑士就“两个赌徒约定赌若 干局, 且谁先赢 c 局便算赢家, 若在一赌徒胜 a 局 ( a<c ), 另一赌徒胜b局(b<c)时便终止赌博,问应如何分赌本” 为 题求教于Pascal(帕斯卡, 法), 帕斯卡与Fermat(费玛)通信 讨论这一问题,并用组合的方法给出了正确的解答。
例如 对于同一试验: “将一枚硬币抛掷三 次若”观.察正面 H、反面 T 出现的情况 ,则样本空间 为 S{HH ,H HH ,H TT ,T H H , H
HT ,TTT,T HH ,TTT }T .
若观察出现正面的次数 , 则样本空间为
S {0 ,1 ,2 ,3 }.
说明
3. 建立样本空间,事实上就是建立随机现 象的数学模型. 因此 , 一个样本空间可以 概括许多内容大不相同的实际问题.
其结果可能为: 正品 、次品.
实例6 出生的婴儿可 能是男,也可能是女.
实例7 明天的天气可
能是晴 , 也可能是多云
或雨.
随机现象的特征
条件不能完全决定结果
说明 (1) 随机现象揭示了条件和结果之间的非确定性 联系 , 其数量关系无法用函数加以描述. (2) 随机现象在一次观察中出现什么结果具有偶 然性, 但在大量试验或观察中, 这种结果的出现具 有一定的统计规律性 , 概率论就是研究随机现象 规律性的一门数学学科. 如何来研究随机现象? 随机现象是通过随机试验来研究的. 问题 什么是随机试验?
在一定条件下必然发生 的现象称为确定性现象.
实例
“太阳不会从西边升起”, “水从高处流向低处”, “同性电荷必然互斥”,
确定性现象的特征
条件完全决定结果
(2) 随机现象
在一定条件下可能出现也可能不出现的现象
称为随机现象.
实例1 在相同条件下掷一枚均匀的硬币，观察 正反两面出现的情况.
结果有可能出现正面也可能出现反面.
1657年Huygens(惠更斯,荷)发表的《论赌博中的计 算》是最早的概率论著作，论著中第一批概率论概念（ 如数学期望）与定理（如概率加法、乘法定理）标志着 概率论的诞生。
18世纪初，Bernoulli(伯努利，法)、De. Moivre (棣 莫费,法)、蒲丰、 Laplace(拉普拉斯，法) 、Gauss(高斯， 德)和泊松等一批数学家对概率论作了的奠基性的贡献。
实例2 用同一门炮向同 一目标发射同一种炮弹多 发 , 观察弹落点的情况. 结果: 弹落点会各不相同.
实例3 抛掷一枚骰子,观 察出现的点数.
结果有可能为:
1, 2, 3, 4, 5 或 6.
实例4 从一批含有正品 和次品的产品中任意抽取 一个产品.
实例5 过马路交叉口时, 可能遇上各种颜色的交通 指挥灯.