西医治疗MDS的难点对策

西医治疗MDS的难点对策
*导读：由于临床表现的复杂性(如病态造血可有可无)、形态学技术的局限性，临床医师对MDS尚缺乏足够的认识，因而MDS的误诊、漏诊屡见不鲜。

目前治疗上尚缺乏有效的手段，总体疗效不佳，这些都是当前有待解决的难点。

为此，应在以下方面加以重视。

……
由于临床表现的复杂性(如病态造血可有可无)、形态学技术的局限性，临床医师对MDS尚缺乏足够的认识，因而MDS的误诊、漏诊屡见不鲜。

目前治疗上尚缺乏有效的手段，总体疗效不佳，这些都是当前有待解决的难点。

为此，应在以下方面加以重视。

难点之一：MDS的诊断和鉴别诊断
1、保证MDS诊断的可靠性。

病态造血现象是MDS的基本特征，因而是MDS的诊断条件，但病态造血作为诊断MDS的主要指标在重复性、特异性及灵敏度方面都有其弱点，尤其在一些不典型的病例。

因此，必须仔细观察外周血和骨髓有无病态造血现象以确定MDS的诊断。

当然，即使有病态造血现象也不能够确立MDS的诊断，因为尚需除外其他伴有病态造血的疾病。

无病态造血现象亦不能完全排除MDS，因为部分不典型的MDS和一些早期MDS并无明显的病态造血现象。

这些都应该引起临床医师的注意。

对于诊断困难的病例可寻求形态学以外的其他实验室证据，包括MDS常见的染色体异
常、骨髓细胞培养、单克隆造血的证据、MDS常见的癌基因异常、骨髓病理的ALIP、造血细胞的凋亡增加。

总之，诊断MDS应以形态学为基础，密切结合细胞遗传学、细胞生物学和分子生物学、免疫学指标，排除其他伴有病态造血的疾病，然后依据FAB或WHO的MDS新分类系统进行分型。

相信随着MDS诊断标准的不断完善和有关实验室检测手段的进步，MDS的确诊率会不断提高。

亦有可能找到更为可观的、特异的诊疗指标。

2、注意鉴别诊断。

除多指标并联诊断MDS外，排除诊断亦是国内、外MDS诊断标准中的一项重要内容，临床上不应该忽视。

MDS的排除诊断应包括其他伴有病态造血疾病如慢粒、骨髓纤维化、红白血病、原发性血小板增多症、ANLL-M2b、、非造血系统肿瘤。

红细胞增生性疾病如溶血性贫血、巨幼细胞贫血，全血细胞减少的疾病如再生障碍性贫血、PNH，以及其他恶性肿瘤、肝病、肾病、免疫系统疾病、结核病等。

详细的病史询问、体格检查和某些特异性的实验室检查资料是区别这些疾病的基础，而且这些特异性的实验室检查资料必须做全、做充分、做准确。

必要时需进行试验性治疗以鉴别。

对于一时尚难于鉴别的可随访观察，必要时重复一些关键性的实验室检查。

难点之二：对MDS缺乏有效的治疗方法
MDS为老年性恶性疾病。

由于疾病的异质性、病因和发病机制未明、骨髓病态造血和造血细胞过度凋亡现象，以及部分患者最终
转化为急性白血病等因素使其成为难治性血液病之一。

目前，MDS 的治疗主要是针对疾病的不同亚型、病期和危险度分层，结合患者的年龄体质而采用相应个体化的治疗方案，如RA、RAS以贫血为主症，采用中西药物刺激骨髓造血为主，可兼以诱导分化剂治疗。

RAEB以小剂量化疗加诱导分化剂治疗;RAEB-t应采用类似急性
白血病的常规联合化疗为主的治疗。

尽管如此，MDS的总体疗效并不满意，部分患者的预后相当差，因此如何进一步提高MDS的疗效和防治MDS向急性白血病转化是当前的一项重要课题。

1、重视支持治疗。

MDS多为老年患者，一般体质较差，多不能耐受强烈化疗，加之后期骨髓衰竭，出现贫血、感染和出血等并发症，严重影响患者的生存期和生活质量，甚至导致死亡，因此必须加强支持治疗，以增强患者体质和免疫力，纠正贫血，防止感染和出血，以利于进一步治疗。

对于体质较差、免疫力低下者可用丙种球蛋白、转移因子等;贫血严重者予以输注浓缩红细胞或皮下注射EPO;对白细胞低下、易于感染的患者，若骨髓原始细胞和幼稚细胞不高，可适当应用G-CSF或GM-CSF等升高白细胞以增强患者抗感染能力，预防性地应用广谱抗生素等;对血小板低下有出血倾向的患者可应用
IL-11或输注血小板悬液。

中医亦可通过辨证施治，以健脾补肾、滋补肝肾、益气养血等改
善患者体质和骨髓造血功能，通过益气补肺、健脾益气、清热解毒、凉血止血等以防止感染和出血。

另外，饮食调理，生活调理，精神调理亦属必要。

2、采用中西医结合的综合性治疗措施。

目前，除异基因骨髓移植有望治愈MDS外，其他方法尚无公认的疗效。

由于异基因骨髓移植受诸多条件的影响，严重限制了其临床应用，因此MDS多采用中西医结合的综合性治疗措施。

具体包括：RA、RAS型多用雄激素、诱导分化急于补肾健脾、滋补肝肾、益气养血中药配合，以刺激骨髓造血，改善病态造血
RAEB型多以诱导分化或小剂量化疗，配合补益、化瘀、解毒或抗癌等中药，以抑制造血细胞的恶性克隆，诱导其正常分化，延缓或防止其向白血病转化，RAEB-T型多采用AML的联合化疗方案(所用药物剂量酌减，化疗间隔时间亦适当延长)，配合中医扶正抗癌、健脾养胃、补益肝肾等治疗，以期抑制骨髓病态造血，增强化疗疗效，减轻化疗的骨髓、肝肾、消化道等毒副反应，尽快恢复骨髓造血功能。

3、探索新的治疗措施和方法。

目前的研究证明，MDS存在骨髓造血干细胞异常克隆、无效造血和机体免疫异常等多种病理机制，因此，针对MDS病理机制的一些新治疗措施和方法应运而生。

中药及其复方具有多层次、多靶点、多作用的药理学特点，故有可能针对MDS的多种病理机制而治疗。