美国新药定义的文学性

美国新药定义的文学性  走进FDA

健元留学日记（二）

撰文唐健元上班第一周，我在部门领取了工作电脑（FDA 给所有工作人员每人配备有一台“戴尔”笔记本电脑，正式人员每人还配有一部“黑莓”手机）。

由于FDA人员规模越来越大，现有工位难以满足需要，因此原来每人一间的独立办公室，除管理岗位外，FDA鼓励其他岗位的员工实行办公室分享制，即2人或多人分享同一间办公室。FDA大门及班车

这样一来，原本狭小的办公室就会显得比较拥挤，因此，FDA 又鼓励大家每周可在家办公2天。呵呵，估计国内不少童鞋看到这里，心里乐开了花。是的，FDA规定每周5天的工作日你可以有2天时间勿需去单位上班。办公楼走廊一隅FDA之所以可以这样做的前提在于：一是办公系统信息化建设非常发达，远程登录和在FDA登录后的系统工作界面完全一样，只不过远程登录系统会通过比较安全的VPN去实现；其次，各种会议并不会因为你不在现场就受到影响，现场会议可以通过电视电话网络系统与你连线；第三，FDA实行弹性工作制，上下班时间没有严格的朝九晚五规定，具体工作时间可以根据自己个人实际情况进行调整。而且工作时限也不是FDA绩效考核关注的重点，审评岗位只要严格按

照审评计划的时限完成自己应该完成的工作就行了。

另外，正式人员配备的“黑莓”手机主要用来接收单位信息，收发电子邮件，因此，无论你在哪里，FDA都会和你保持联系。

FDA因为工位不够，在每层楼的走廊尽头都设有十几个开放式工位（Hotel Site）。由于访问学者和实习生是作为FDA的临时人员没有固定工位，因此，大家都是在开放式工位上办公。

随着临时人员的增加，有限的开放式工位也成为一种“稀缺资源”，大家也纷纷仿效国内高校常见的一幕开始在这些工位上放上个人物品以“宣示主权”。（未完待续）美国新药定义的文学性

撰文唐健元

美国药品监管相关法规体系分为三个层级，法律（Law）、规章（Regulations）和政策及程序手册（Manual of Policies & Procedures, MAPPs）以及指导原则（Guidance）。

1.法律和案例法（Legislation and Case Law）联邦法律（Federal Statutory Laws）由国会起草并通过，经总统签字生效后即为法律。联邦案例法（Federal Case Law）是指经联邦司法部门裁定，对法律本义有新的解释，并被引申为此类情况的先例。法律和案例法是FDA履行监管职能的基础。

2.《联邦法规汇编》（Code of Federal Regulation, CFR）《联邦

法规汇编》是由行政部门和联邦政府机构对部门规章进行编撰整理，并发表在“联邦公报”（the Federal Register）上的一般性和永久性规定。CFR标题为21篇这部分规章内容由FDA负责（Title 21: Food & Drugs），CFR的每篇或每卷一般每年都会被修订一次。

通常每年的4月1日会提出对CFR 21篇部分的内容修订，整个修订工作会持续数个月。21 CFR确定了FDA应该如何开展新药审查的过程、程序和决策。

3.政策及程序手册（Manual of Policies and Procedures, MAPPs）和指导原则（Guidance）CFR虽然规定了新药审查的基本工作要求，但它并没有就具体的工作程序进行规定。FDA CDER通过制订MAPPs和指导原则来就一些工作的具体细节进行规定，并以此指导FDA的工作人员和监管对象。MAPPs是由CDER自己负责管理并对中心政策、职责义务和日常工作程序进行规定，主要是指导FDA内部工作人员的操作手册。指导原则是CDER用来解释一些政策或监管问题的文件，主要是针对药品研发人员和FDA工作人员如何开展药品研究和评价的指导性文件。指导原则没有法律约束力，它只代表CDER目前对这个问题的看法。

美国药品和新药的定义

《联邦食品、药品、化妆品法案》（Federal Food, Drug，and Cosmetic Act, FD&C Act）SEC.201.（g）（1）对药品的定义

是：（A）已收录在美国药典（United States Pharmacopoeia，USP）、美国顺势疗法药典（Homoeopathic Pharmacopoeia of the United States，HPUS）、或国家处方集（National Formulary，NF）及其增补内容中；和（B）用于诊断、治愈、缓解、治疗、预防人类疾病或其他动物疾病；和（C）试图影响人体或其他动物的结构和功能，食品除外；和（D）作为符合（A）款、（B）款或（C）款描述的一个组分。根据403(r)(1)(B) 和403(r)(3) ，或sections 403(r)(1)(B) 和403(r)(5)(D)，食品或膳食补充剂（dietary supplement）所宣称的内容应符合section 403(r)的要求，因其标签内容的要求故不能单独成为药品。根据section 403(r)(6)的要求，食品、膳食成分（dietary ingredient）或膳食补充剂的标签必须是真实的不能有误导宣传，因此其标签内容决定了食品、膳食成分或膳食补充剂不符合上述（C）款的条件，故不能作为药品。

FD&C Act SEC.201.（p）对新药的定义是：⑴任何未被充分认识，需要凭借专家的科学知识和经验去评价其安全性和有效性，并在处方条件下以及标签推荐或建议下使用才能保证其安全性和有效性的药品（新兽药或含有新兽药的动物饲料除外）。

除此以外，作为对1906年6月30日颁布的《食品药品法案》（the Food and Drugs Act）的修正案，先于本法颁布实施（1938年6月25日施行）的药品如不符合201（p）（1）款

情形的药品是不被认可为“新药”，如果当时它的标签包含有关使用条件的相同表述。或⑵那些基于研究结果决定其安全性、有效性，并有严格使用指证且被认可的药品（新兽药或含有新兽药的动物饲料除外），但是除了研究证实的以外，在该适应症下不应使用未被证实的剂量和疗程。

美国药品注册分类

1. 研究性新药（Investigational New Drug，IND）

“研究性新药”（Investigational New Drug, IND）一般是指尚未经过审批、正在进行各阶段临床研究的新药。

IND主要反映FDA如何对在美国开展临床试验进行监管。IND申报后，FDA主要审查新药的安全性问题，并规定在30天之内答复申请人是否准予临床试验。若申请人在30天内没有得到FDA的任何答复，申请人便可自行开展临床试验。

由于新药的临床研究是一个漫长阶段，有些可持续几年至十几年不等，在这期间，随着各种信息的积累，如果临床试验方案需要变更，申请人应及时与FDA沟通。

此外，申请人还可以根据试验情况主动中止临床研究，FDA 也可依据受试新药的安全性或申请人违规等原因终止临床

研究，并给予申请人修改试验方案或申述的机会和权力。

如果申请人在申请IND后的两年内都没有按计划进行临床

研究，或该IND的临床试验被中止叫停超过一年，FDA便