美国新药定义的文学性
美国药品分类制度研析_齐麟
医药经济报/2016年/5月/9日/第F02版思享家美国药品分类制度研析FDA随笔系列之七齐麟我们在讨论美国药品审评审批时，常常以为美国药品分为新药和仿制药两大类，这样的认识真的正确吗？早期没有仿制药的概念事实上，美国法律中第一次明确提出新药（New Drug）概念是在1938年。
当年，新出台的美国联邦《食品药品和化妆品法》首次要求制药企业研制的药品在上市前，必须向FDA提出申请上市许可。
这部法律把1938年后需要经过FDA审批才能上市的药品都称为“新药”，由此而提交的上市申请被称为新药申请（NDA）。
可见，美国的“新药”概念是随着FDA取得对上市药品事前审批权而出现的。
与其相对的概念是，1938年法律出台前已经上市无需FDA批准的“旧药”（Old Drug）。
至1962年，新的法律修正案对药品的有效性提出了要求。
美国的药品分类变得复杂起来，不仅有1938年前已经上市的“旧药”，有1938-1962年间只基于安全性批准的药品，还有1962年以后基于安全性和有效性批准的“新药”。
按1962年法案要求，美国从1966年开始对1962年以前上市的“祖父药”进行有效性评估。
这一次，“新药”概念对应的是“祖父药”。
1960年代的新药分类1962年以后批准上市的新药，分为三类：第一类是原创药品（Pioneer Drug）。
第二类是简化新药。
FDA公布了1938-1962年间上市并通过药效研究实施方案的原创药品的安全性、有效性数据，企业可通过简化新药申报（ANDA）的方法，无需提交全面的临床研究资料，只需证明申报药品与原创药具有生物等效性就可上市。
第三类是文献新药，对于1962年以后批准的原创药品，企业可通过“文献新药申请”的简化安排申请上市。
但由于原创药品生产企业公开的文献信息非常少，这一安排基本没有效果。
在这三类新药中，后两类近乎“仿制药”。
但糟糕的是，通过后两条路径批准上市药品的质量和疗效很难得到市场认可。
新药临床试验
前言
G 全球制药业的竞争有赖于新药开发，技术 含量日益增加，对临床试验设计和实际操 作的要求更加严格。
第三讲 药物临床试验
1
药物（drug） 指用于预防、治疗、诊断疾病的物质。
药品（drug, medicine, Formulated medicine) 药品是用于预防、治疗、诊断人的疾病，并
制成适合临床应用剂型，规定有适应证、用法和 用量的特殊商品。常用的药品包括中药、化学药 品及生物制品，例如中成药、抗生素、生化药 品、避孕药、保健药品、放射性药品、血清疫 苗、血液制剂和诊断药品等。 新药（new drug）
法大量用药，服药体积过大等）
29
单次给药试验起始剂量估计
有同样药临床耐受性试验参考（国外文 献），取其起始量1/2作为起始剂量
有同类药临床耐受性试验参考，取其起始 量1/4作为起始剂量
同类药临床有效量的1/10 无参考时，根据临床前动物试验结果，推
算起始量
30
由临床前资料估算单次给药起始剂量
19
药物临床试验的意义
研制新药应向国家药品监督管理部门或者省、自 治区、直辖市药品监督管理部门报送研制方法、质 量指标、药理及毒理试验结果等有关资料和样品， 经批准后方可进行临床试验。完成临床试验并通过 生产审批的新药，由国家药品监督管理部门批准发 给新药证书。生产新药，则需经国家药品监督管理 部门发给批准文号。
改良Fibonacci法 (起始量较大，用于抗癌药) ： 小鼠急毒 LD10的1/100 或大动物最低毒性剂量的 1/40-1/30
一棵有毒的树_期中作文
“十里亭长”刘邦是一个很好的代表，他是个地痞无赖 不讲求礼仪忠信，他身上充满了“毒素”，然而那个时代选择 了刘邦，在这个舞台上很大程度上正是由于他的“毒素”使他 不必去顾念太多思想上羁绊束缚才成就了他。即便是“西楚霸 王”项羽也只能自刎乌江。刘邦这棵有毒的树充分发挥了自我 价值，笑傲历史。 一曲《广陵散》，道不尽稽康的悲怆，稽康这个被世人称 为“有毒的树”的人，他狂羁没有礼教，没有宗信，他完全活 于心灵之中，然而他这棵有毒的树没能像刘邦那样尽展鸿图， 他被世人遗弃了，没有人能从他的“毒素”中看到他那无尽的 能量，稽康是悲哀的，那个时代也是悲哀的。（正反对比，如 何对待毒素） 在现代社会，人们的潜质更深层次地展现了出来，从而出 现了很多“有毒的树”，他们有自己独特的品质和无穷潜力， 如果能被好好挖掘利用，对社会进步有很大促进作用，然而眼 光尖锐独特的“伯乐”终是少的，在这个时代，更多时候你应 自我努力，向世人展示自我的魅力。
着眼于第一种人
适时的避让远胜过盲目冲动地去挑战 （走为上、 闯不过就绕过） 一味躲避就是懦夫或自私的行为
着眼于第二种人
除恶当务尽 （既然有害，便清除） 无情也是一种有情 批判莽夫行为
着眼于第三种人
转换角度看毒害 变害为宝、化有害为有用（学会挖掘出有 害之物的美丽之处，并正确地利用，将其 变为有价值的宝贝） 从毒树角度：天生我材必有用 等待我的伯乐
美国总统奥巴马是这个时代典型的代表。 他这个冒牌的“非洲王子”，从小性格怪异， 中学时代他曾酗酒吸毒，险些被开除，正是这 个满身毒素的黑人开创了一个又一个奇迹，这 当然与他后来的不懈努力追求有很大联系，但 是“毒素”让他尝试经历了更多，在某个层面， 正是这些成就了他。（我们挖掘自身毒素） 或许你就是“一棵有毒的树”，你或许被 排斥，遗弃着，然而你应坚信即使是“毒素” 也有它不可替代的作用，从这个“毒素”提炼 你的人生，变废为宝不是奇迹。 当然“毒素”真正价值不在于沉溺其中。 更在于从其中提炼出的精华，一种独特品质。 努力去挖掘自身价值。
新药的定义和类型 -回复
新药的定义和类型-回复什么是新药？新药是指在临床应用之前，经过科学研究和临床试验，具有全新的化学结构或作用机制，用于预防、治疗、诊断疾病的药物。
新药的研发需要通过一系列严格的审批程序，确保其安全有效性，并最终获得药品监管机构的批准上市。
新药分类根据不同的特点和作用机制，新药可以分为以下几类：1. 小分子化学药物：这类新药由有机合成化学得到，具有明确的化学结构和作用机制。
小分子化学药物通常以片剂、胶囊、注射液等形式供应，被广泛用于临床治疗。
常见的小分子化学药物包括抗生素、抗癌药物、降压药物等。
2. 生物制剂：这类新药是通过生物技术制备，包括蛋白质药物、多肽药物、基因工程药物等。
生物制剂通常需要通过基因重组、细胞培养等工艺生产，并以注射液、冻干粉剂等形式供应。
生物制剂具有高度的靶向性和特异性，广泛应用于免疫性疾病、肿瘤等领域。
3. 基因治疗药物：这类新药主要通过基因工程技术实现，利用DNA、RNA 等带有特定功能的基因修复、替代或抑制疾病相关基因的表达。
基因治疗药物对于一些难治性疾病具有独特的治疗效果，如囊性纤维化、遗传性疾病等。
4. 细胞治疗药物：这类新药利用细胞生物学和再生医学技术，运用干细胞、造血干细胞、肿瘤干细胞等进行治疗。
细胞治疗药物具有显著的组织修复和再生能力，因此在器官损伤、细胞疾病等方面具有广阔的应用前景。
5. 干细胞药物：这类新药主要利用干细胞的自我更新和分化潜能，用于组织修复和再生。
干细胞药物可以分为胚胎干细胞和成体干细胞两大类，具有重要的生物学特性和临床应用前景。
6. 药物递送系统：这类新药是一种将药物有效递送到靶位点以提高治疗效果的技术手段。
药物递送系统可以是纳米粒子、异构体、微波热疗等，能够通过控制释放速度和方向性，实现对药物的定点靶向治疗。
新药研发流程新药的研发是一个复杂而艰巨的过程，一般分为以下几个重要阶段：1. 靶标发现和验证：通过疾病的分子机制研究和药物靶标筛选，确定合适的分子靶标，为后续的药物设计和开发提供理论依据。
美国第一个植物药Veregen TM简介及其对中药研发的启示
作一介 绍 ，同时结合 美 国 《 植物药研制指 南》的基本情况 ，通过 分析 该植物药研发的 思路与特 点，为 中药新药研 究
开发提供参考。
关键词 ：植物药 ；Ｖ ｒｇｎ ｅｅｅ ；中药研发 中图分类号 ：Ｒ ８ ２ ２７ ２ ；Ｒ ８ ． １ 文献标 识码 ：Ａ 文章编号 ：１０ ９ ８ （０ ８０ ０ ２ ０ ０ ３— ７ ３ ２ ０ ）４— ３６— ３
中，Ｖ ｒ ｅＴ ｅｅ ｎ ｇ 位列其一 。这是 Ｆ Ａ 自 １６ 年 实施新 的 Ｄ ９２ 食品药品及化妆 品法 （ｏｄ ｒｇ ｎ ｏｍ ｔ ｃ，Ｆ — Ｆ ｏ ，Ｄ ｄＣ ｓ ｅｃ ｔ Ｄ ｕ ａ ｉＡ
物作为食品和食物补充剂 ，而同样可作药 物使用 。这为
一
个新药行业的建立铺 平了道路 。”【 ２
Ｄ ｕ ｖｌ ｔ ｎａｄＲ ｓａｃ ，Ｃ Ｅ 于 ２ ０ ｒｇ ａ ａｉ ｅｅｒｈ Ｄ Ｒ） ０ ６年新 批 准 Ｅ ｕ ｏ ｎ
员 ，医学博士弗雷迪 ・ ・ 安 霍夫曼所评介 ：这 是 “ 一个
历史 性 的里 程碑 ” ； “ 这一 批准证 明 Ｆ Ａ不仅 仅把植 Ｄ
的仅 ｌ ８个新分子实体 （ ｅ ｏ ｃｌｒ ｎｉ ，Ｎ Ｅ 药 物 Ｎ ｗＭ ｌ ｕ ｔｙ Ｍ ） ｅ ａＥ ｔ
性 、刺 激 性 等观 察 指 标 必 须 列 入 考察 范 围 。 同时 ，
还 应 针 对疾 病 的特 点 考 虑将 眼 压 、眼底 检 查 等 相关 检查 列为 安 全 性 观 察 指标 ，仅 仅 采 用 某 些 生 化 指标 及 一 般 体 格 检 查 项 目 ，对 滴 眼剂 进 行 安全 性评 价 是
２０ ０ ６年 ｌ ０月 ３ １日，美 国的药 品管理机 构食 品药 品监督 管理局 （ ｏｄａｄＤ ｕ ｄ ｉｉｒｔｎ Ｄ 批 准 Ｆ ｏ ｒｇ ｍ ｎｓａｉ ，Ｆ Ａ） ｎ Ａ ｔ ｏ 了德 国植物 药公司 Ｍ ｄ ｅｅ ｅ ｉ ｎ 有关 Ｖ ｒｇｎ （ Ｄ １ Ｇ ｅ ｅ Ｎ Ａ ２ — ｅ
美国仿制药的定义和立法过程
美国仿制药的定义和⽴法过程⼀、仿制药的⽴法争议1888年，美国制药协会（APhA）发布了“国家药物⼿册”(National Formulary)，⽤于保护品牌药。
1906年美国通过了《纯净⻝品和药物法案》，给予政府⼲涉药物⽣产和销售的权利。
成⽴FDA。
1928年掀起了关于仿制药替代品牌药的争论，在连篇累牍的⽂章论战中，品牌药占了上⻛，最后认定仿制药替代品牌药是“欺诈⾏为”。
1938年，通过FDCA，美国正式有了新药管理法规。
新药上市前，制药商要向FDA 提供安全性试验证据并要得到FDA的认可才能上市。
但是，没有涉及专利到期后仿制药的管理。
（因为仿制药不属于“新药”）。
⾃美国独⽴到⼆战之前，美国的制药基本上被欧洲制药商垄断。
在美国国内战争，第⼀次世界⼤战，第⼆次世界⼤战中，美国依靠“侵权”药物满⾜了战争⽤药需求。
美国早期制定有《战时敌对国财产使⽤法案》。
具体到制药⼯业，该法案允许美国企业在战时采⽤敌对国的专利⽣产药物。
这是仿制药合法身份的雏形。
⼆战结束后，很多⼈投⼊了仿制药⾏业，依靠仿制欧洲的专利药⼤赚其钱。
由于这样的仿制药不属于新药，不在1938年FDCA的管理范围之内，故FDA采取了睁⼀只眼，闭⼀只眼的态度。
那是⼀个真药，假药，仿制药⻥⽬混珠的时代。
为了规范制药市场，1951年的《Durham-Humphrey Amendment》法案把药物分为：处⽅药，⾮处⽅药。
APhA通过了具有法律性质的替代⽅案：除⾮仿制药是市场唯⼀⽤药，否则，药物处⽅必须写明具体的品牌药和具体⽣产商的仿制药。
这⼀⽅案限制了劣质仿制药⼊市，但也限制了⾼质量仿制药发展。
1951年之前的仿制药之争，主要是商业品牌之争。
例如，默克的吗啡，施贵宝的吗啡，强普的吗啡等等。
他们都不是吗啡的发明者，也没有专利保护。
也没有哪个法规规定（只要符合美国药典即可），默克的吗啡该是什么样，施贵宝的吗啡该是什么样。
⼆战结束后，美国的制药⼯业和各个⼤学的药物研究有了⻜跃式发展，逐步开发出了美国的新药并积累了⾃⼰的专利。
美国奈文全面解析
美国奈文全面解析美国奈文是美国酶科学公司的明星产品,是一款高端复合酶制剂。
酶是新陈代谢、生命运行不可缺少的催化剂，正因为有了酶的存在，身体每个角落都有条不紊的运转着，如果某一种酶缺失了，身体就会出现相应的问题。
补充身体缺失的酶，不仅可以消除出现的问题，还能强化身体的免疫系统，更关键的是复合酶对身体而言是非常安全的。
美国奈文成分分析：蛋白水解酶 Protease Thera-blend TM活性高达350,000HUT, 可以溶解血管内的血栓、斑块，同时维持人体免疫系统健康。
过氧化氢酶 Catalase兼具抗氧化及组织修复的能力，清除对人体有害的自由基，延长细胞生命周期与活力。
纳豆复合酶 Nattokinase blend w/ NSK-SD®荣获三项美国专利，有效溶解纤维蛋白，调节血液黏稠度，维持正常血液循环。
舍雷肽酶Serratiopeptidase 专一的纤维蛋白溶解效能，通过溶解纤维蛋白，修复受损组织，维持血管健康。
美国奈文优势分析：科学配比——高效吸收美国耐文革命性的将蛋白水解酶、过氧化氢酶、纳豆复合酶、舍雷肽酶等多种酶完美配比，吸收更高效。
原料优选——选自全球绿色原产地美国酶科学公司与全球几十处原材料供应地合作，原材料选自全球优选的绿色产地，确保产品品质。
缓控释技术——食用无负担，吸收更好24小时缓控释技术，每天只需食用1至2粒，24小时均匀释放，与人体吸收频率一致，达到更好的吸收。
每天1至2粒，空腹服用，没有压力。
强耐酸碱性——保证高活性，效果更佳美国耐文先进的包埋技术，能够让酶在pH2.0-12.0的强酸碱环境下保持高活性，在经过胃酸（pH1.5左右）后仍能保持350, 000 HUT活性，高活性是高效果的前提。
美国原装进口——海关全程监管美国耐文只在美国本土生产、包装，运输至中国保税仓库，由中国海关全程监管整个流程，确保原装品质。
专为国人设计——更贴心美国耐文专门针对中国人体质，调整了配方比例，更加符合国人特点，只在中国大陆销售。
美国创新药物注册监管制度评价及对我国的启示
第27卷第9期2011年9月（总第143期）药物评价与管理Drug Evaluation and Administration美国创新药物注册监管制度评价及对我国的启示Evaluation on new drug registration system in America and its illumination for China收稿日期：2011－08－02修回日期：2011－08－10作者简介：樊路宏（1960－），男，安监处处长，博士研究生，主要从事社会学与管理学研究通讯作者：平其能，教授，博士生导师Tel ：（025）83271092E －mail ：pingqn2004@yahoo．com．cn樊路宏1，2，平其能1（1.中国药科大学，南京211198；2.江苏省食品药品监督管理局，南京210024）FAN Lu －hong 1，2，PING Qi －neng 1（1.China Pharmaceutical University ，Nanjing 211198，China ；2.Food and Drug Administration of Jiangsu Prov-ince ，Nanjing 210024，China ）摘要：药品注册是创新药物上市的首要环节，其监管制度对创新活动影响显著。
本文在介绍美国创新药物注册监管制度的基础上，从监管程序和监管模式两方面的指标对其创新激励效果进行评价，并剖析其制度特点，最终为我国创新药物注册监管制度的完善建言献策。
关键词：创新药物研发；药品注册监管制度中图分类号：R954文献标识码：C文章编号：1001－6821（2011）09－0722－05Abstract ：Drug registration is the first part of marketing an innovativedrug.Its regulatory system has significant effect on drug research and de-velopment.Based on the introduction about new drug registration system in America ，an appraisal system about regulatory procedure and pattern was established to find characteristics about this system.The final goal is to give some suggestions about promoting our new drug registration sys-tem.Key words ：innovative drug research and development ；drug registration system创新药物研发是国家医药产业发展的原动力，是提升医药产业核心竞争力的关键因素之一，是保障和增进人民身体健康、改善和提高人民生活质量、构建和谐社会的迫切需要。
新药的定义和类型
新药的定义和类型
一、新药的定义
新药是指未曾在中国境内上市销售的药品。
这意味着，如果一种药品已经在国内外广泛使用，且已经被认为是安全的和有效的，那么它就不再被视为新药。
然而，即使是在已经上市的药物中，如果对其进行了重要的改进或改变，也有可能被视为新药。
二、新药的类型
1.创新药物
创新药物是指利用新的发现或理论，首次研制出具有全新作用机制或全新作用方式的药品。
这些药物通常是基于对疾病的基础研究和临床前实验的深入理解而开发出来的，它们往往代表着医药科学的重要突破。
2.改良型新药
改良型新药是指对已经上市的药物进行改进或优化，以提高其疗效、安全性或便利性。
这些改进可能包括改变药物的剂型、给药途径、给药频率等，或者对药物进行结构修饰以改善其生物利用度、代谢特性等。
3.天然药物
天然药物是指从自然界中提取的具有药用价值的物质。
这些物质可能来自于植物、动物或微生物，并且通常具有较少的副作用和较高的耐受性。
天然药物的开发和研究已经成为现代医药领域的一个重要方向。
4.生物技术药物
生物技术药物是指利用生物技术手段研制出的新型药物。
这些药物可能包括基因治疗药物、细胞治疗药物、抗体药物等。
生物技术药物的研发和应用为现代医学提供了更广阔的可能性，使得针对一些传统方法难以治疗的疾病有了新的治疗手段。
5.细胞治疗药物
细胞治疗药物是指利用细胞进行治疗的药物。
这些药物通常通过调节细胞的功能或改变细胞的性质来发挥作用，如免疫疗法、干细胞疗法等。
细胞治疗药物的研发和应用为治疗许多难以治愈的疾病提供了新的可能性。
FDA新药注册分类
美国新药定义是“凡在1938年的…食品、药品和化妆品法‟公布后提出的任何具有化学组分的药品，其说明书中提出的用途未被训练有素并有评价经验的专家普遍承认其安全性和有效性的；或虽其安全性和有效性已被普遍承认，但尚未在大范围或长时间使用的，称为新药.”
美国新药有两种分类方法.第一种是根据药品特性分为创新药和仿制药.创新药是指首次在美国上市的药品，其上市前必须向FDA提出新药申请.仿制药的上市则提出简略新药申请.第二种是根据新药的化学新颖性和疗效的潜力分类.化学新颖性分为七类：①全新分子化合物；②新酯、新盐或其他非共价键的衍生物；
③新制剂或新配方；④新结合物；⑤新生产厂；⑥新适应症；⑦未经新药申请已上市的药品.疗效潜力分为P（指疗效优于市售药）和S（指疗效和安全性与市售药相似）。
美国药典(USP)沿革及2007年版简介
美国药典（USP）沿革及2007年版简介1820年1月1日，11位医生在美国国会大厦的参议院聚会，商讨创作USP。
他们意图编出一部最佳治疗药品的汇编，给出适用的药名，并提供制剂的处方。
经过不到一年的时间，USP第一版于1820年12月15日出版。
它的前言提出，刊印药典的目的是从具有治疗效力的物质中，选择那些功能充分证实、作用明确了解的药物，并由此做出制剂，使其效力得到最大的发挥。
它也要给采用的各种药物提出一个合适而确切的名称，以防止医师与药师间交流的麻烦与不确定性。
这一要求在今天的药典中仍然如此。
随着时间的推移，USP的性质从处方汇编改变为药品标准的汇编。
它的出版周期也改变了，从1840年到1942年，每10年一版；1942到2000年，每5年一版；从2002年开始每年一版。
1888年，美国药学会出版了第一部国家处方集，名称叫非法定制剂的国家处方集，简称NF。
USP和NF是被1906年美国食品药品法和1938年的食品药品和化妆品法所认可的。
1975年USP与NF合并出版，叫USP-NF。
现在，USP根据分析和计量科学以及其他相关学科的进展，继续发展USP-NF成为提供药品标准的汇编。
USP30版与NF25版于2007年5月1日实施。
它收载了药物、生物制品、食品增补剂和赋形剂的科学标准，可用于生产各种剂型和成品。
USP30-NF25各论中所提供的所有物品（除极少数外）在美国都是法定上市的或者含在法定上市的物品中。
在USP-NP的各论中，一个物质（原料）或制品（制剂）列有该物品的定义、包装、储存、其他项以及技术要求。
技术要求包括一系列的常用试验（性状、鉴别、杂质、含量测定）和特殊试验，每项试验用一种或多种分析方法及其判定标准。
组分是指药物或赋形剂。
赋形剂是指有意加入到剂型的组方中，除了活性物质以外的任何成分，但它不一定是无活力的。
药物和赋形剂可以是合成的、半合成的、来自自然界的或用重组技术生产的。
需要效价测定的大分子和混合物通常叫做生物制品或生物技术物品。
FDA GLP规范-日本俄罗斯新药注册-双报等
他非共价键的衍生物；③新制剂或新配方；④新结合物；
⑤新生产厂；⑥新适应症；⑦未经新药申请已上市的药品.
疗效潜力分为P（指疗效优于市售药）和S（指疗效和安全
性与市售药相似）。
FDA GLP规范
范围：本部分规定了开展非临床实验室研 究的良好实验室规范，以支持或旨在支持 食品和药物管理局规定的产品的研究或销 售许可申请，包括食品和色素添加剂，动 物食品添加剂，人类和动物药物，人用医 疗器械，生物制品和电子产品。
FDA GLP规范
存储和检索记录和数据。
（a）非临床实验室研究结果所产生的所有原始数据，文件，方案，最 终报告和标本（由致突变性试验获得的样本以及血液，尿液，粪便和 生物液体的潮湿样本除外）应予保留。 （b）应有档案，以便有序地储存和方便地检索所有原始数据，文件， 协议，标本以及临时和最终报告。根据保存期限和文件或标本的性质 要求，贮存条件应尽量减少文件或标本的退化。测试机构可以与商业 档案签订合同，为所有要保留的材料提供存储库。原始数据和样本可 以在其他地方保留，前提是档案必须具体提及这些其他地点。 （c）应确定个人对档案负责。 （d）只有经过授权的人员才能进入档案。 （e）档案中保留或提及的材料应编入索引，以便迅速检索。
FDA GLP规范
动物护理：
（e）必要时，不同物种的动物应安置在不同的房间内。同一物种的动 物，但在不同的研究中使用，当无意暴露于对照或测试物品或动物混 合物可能影响任何一项研究的结果时，通常不应将其放置在同一房间 内。如果这种混合住房是必要的，则应该通过空间和识别进行充分的 区分。 （f）动物笼子，架子和辅助设备应按适当的时间间隔进行清洁和消毒 （g）应定期分析用于动物的饲料和水，以确保已知能够干扰研究并合 理预期存在于该饲料或水中的污染物不会超出方案规定的水平。这些 分析的文件应保存为原始数据。 （h）在动物笼舍或栏中使用的床上用品不得干扰研究的目的或进行研 究，并且必须经常更改，以保持动物干燥和清洁。 （i）如果使用任何有害生物控制材料，应将使用记录在案。不得使用 干扰研究的清洁和害虫防治材料。
美国新药定义的文学性走进FDA
美国新药定义的文学性走进FDA健元留学日记（二）撰文唐健元上班第一周，我在部门领取了工作电脑（FDA给所有工作人员每人配备有一台“戴尔”笔记本电脑，正式人员每人还配有一部“黑莓”手机）。
由于FDA人员规模越来越大，现有工位难以满足需要，因此原来每人一间的独立办公室，除管理岗位外，FDA鼓励其他岗位的员工实行办公室分享制，即2人或多人分享同一间办公室。
FDA大门及班车这样一来，原本狭小的办公室就会显得比较拥挤，因此，FDA又鼓励大家每周可在家办公2天。
呵呵，估计国内不少童鞋看到这里，心里乐开了花。
是的，FDA规定每周5天的工作日你可以有2天时间勿需去单位上班。
办公楼走廊一隅FDA之所以可以这样做的前提在于：一是办公系统信息化建设非常发达，远程登录和在FDA登录后的系统工作界面完全一样，只不过远程登录系统会通过比较安全的VPN去实现；其次，各种会议并不会因为你不在现场就受到影响，现场会议可以通过电视电话网络系统与你连线；第三，FDA实行弹性工作制，上下班时间没有严格的朝九晚五规定，具体工作时间可以根据自己个人实际情况进行调整。
而且工作时限也不是FDA绩效考核关注的重点，审评岗位只要严格按照审评计划的时限完成自己应该完成的工作就行了。
另外，正式人员配备的“黑莓”手机主要用来接收单位信息，收发电子邮件，因此，无论你在哪里，FDA都会和你保持联系。
FDA因为工位不够，在每层楼的走廊尽头都设有十几个开放式工位（Hotel Site）。
由于访问学者和实习生是作为FDA的临时人员没有固定工位，因此，大家都是在开放式工位上办公。
随着临时人员的增加，有限的开放式工位也成为一种“稀缺资源”，大家也纷纷仿效国内高校常见的一幕开始在这些工位上放上个人物品以“宣示主权”。
（未完待续）美国新药定义的文学性撰文唐健元美国药品监管相关法规体系分为三个层级，法律（Law）、规章（Regulations）和政策及程序手册（Manual of Policies & Procedures, MAPPs）以及指导原则（Guidance）。
first in class创新药 定义
first in class创新药定义创新药物是指通过创新的研发过程，以及具有全新的化学结构或新的生物学机制，能够有效治疗人类疾病的药物。
创新药物的研发是医药领域最重要的任务之一，它们的出现可以改善患者的生活质量，甚至挽救生命。
本文将探讨创新药物的定义、研发过程以及其对医药行业和患者的影响。
首先，创新药物与传统药物的主要区别在于其新颖性和创新性。
传统药物主要是基于已知的化合物或存在已知生物学作用的分子，通过对这些分子进行修饰或组合，来开发新的药物。
而创新药物则是通过全新的化学结构或新的生物学机制，来创造出前所未有的药物。
创新药物的研发过程通常分为多个阶段，包括药物发现、临床前研究、临床试验和上市审批等。
在药物发现阶段，科学家通过药物筛选和药物设计等手段，寻找具有潜在疗效的化合物。
接下来，在临床前研究阶段，科学家对这些化合物进行进一步的研究，包括化学合成、药代动力学和毒理学评价等。
然后，药物进入临床试验阶段，这是创新药物研发过程中最为重要的阶段之一。
临床试验通常分为三个阶段，即I、II和III期临床试验，这些试验旨在评估药物的安全性和有效性。
最后，如果药物通过了临床试验并获得了上市审批，就可以在市场上销售并用于患者治疗。
创新药物对医药行业和患者都有着深远的影响。
首先，创新药物的出现可以改变疾病的治疗方式。
通过研发新的化学结构或利用新的生物学机制，创新药物可以更精确地干预疾病的发生和发展过程，从而提供更有效的治疗手段。
同时，创新药物可以具有更好的药物属性，如更好的选择性、更低的副作用和更方便的用药方式，这些优点可以大大提高患者的治疗便利性和生活质量。
其次，创新药物的研发也推动了医药行业的发展。
药物研发是一项高风险的任务，需要大量的资金和时间。
然而，通过创新药物的开发，药企可以带来巨大的商业机会和利润潜力。
因此，创新药物的研发吸引了全球范围内的医药企业、研究机构和投资者的关注和投资。
这种投资和竞争推动了科学技术和研发方法的不断进步，加速了新药物的发现和研发过程，从而促进了整个医药行业的发展。
美国新药集用途
美国新药集用途美国新药集是指美国国内研发的新药物的集合，它们在临床试验中已经通过了FDA的严格审查，并获得了准许上市的批准。
这些新药集可以用于多种不同的疾病和病症的治疗，包括但不限于以下几个方面：一、心血管疾病治疗：美国新药集中有多种用于心血管疾病治疗的药物。
比如，用于治疗高血压的利君胺、缬沙坦等降压药物；用于治疗高血脂症的他汀类药物如阿托伐他汀、辛伐他汀等；还有用于治疗心绞痛的硝酸甘油类药物以及用于抗凝血治疗的华法林等。
二、免疫系统疾病治疗：美国新药集中有多种用于免疫系统疾病治疗的药物。
比如，用于治疗风湿性关节炎、系统性红斑狼疮等自身免疫性疾病的生物制剂如阿法髓球蛋白、英夫利昔单抗等；用于治疗白血病、淋巴瘤等恶性肿瘤的免疫疗法药物如帕奎尼单抗、利妥昔单抗等。
三、神经系统疾病治疗：美国新药集中有多种用于神经系统疾病治疗的药物。
例如，用于治疗帕金森病的左旋多巴、加巴喷丁等；用于治疗抑郁症、焦虑症等精神障碍的抗抑郁药物如氟伏沙明、舍曲林等；还有用于治疗癫痫发作的苯妥英钠、卡马西平等。
四、肿瘤治疗：美国新药集中有多种用于肿瘤治疗的药物。
比如，用于治疗乳腺癌的曲妥珠单抗；用于治疗黑色素瘤的伊匹单抗等。
肿瘤治疗药物的研发一直是医药领域的焦点和热点，通过不断引入新的治疗药物，可以大大提高肿瘤患者的生存率和生活质量。
五、消化系统疾病治疗：美国新药集中有多种用于消化系统疾病治疗的药物。
比如，用于治疗胃溃疡和十二指肠溃疡的奥美拉唑、兰索拉唑等质子泵抑制剂；用于治疗消化性溃疡病的甲氧氯普胺、枸橼酸铋胶囊等。
综上所述，美国新药集是一个集合了多种用途的药物集，涵盖了心血管疾病、免疫系统疾病、神经系统疾病、肿瘤和消化系统疾病等多个领域。
这些新药集的研发和推广，极大地改善了患者的生存质量和生活水平。
随着科技的不断进步和研究的深入，未来还将有更多新药集问世，为人类的健康事业作出更大的贡献。
first in class创新药 定义 -回复
first in class创新药定义-回复什么是"first in class创新药"？"first in class创新药"指的是一种全新的药物，其通过靶向一种以前从未被治疗过的疾病靶点或通过一种以前从未被尝试过的治疗机制，展示出独特的疗效。
这种药物对于基于以前没有成功治疗该疾病的患者来说，具有巨大的潜在价值。
首先，为了理解"first in class创新药"的重要性，我们需要了解传统的药物研发流程。
在传统研发中，药物通常是通过对已知疾病靶点的研究来发现的。
然后，研发团队会尝试设计药物分子，以与这些靶点发生特定的相互作用，并对其进行活性测试。
在大量实验室和临床试验后，成功的分子药物将进入市场。
然而，在某些情况下，现有的药物研发方法无法解决某些疾病。
可能是因为无法找到合适的疾病靶点，或者现有的治疗机制无法取得理想的治疗效果。
这些疾病被称为未被满足的医学需求，此时需要"first in class创新药"的出现。
那么，"first in class创新药"在研发过程中有哪些关键步骤呢？首先，研发团队必须进行精确的疾病理解和病因研究。
他们需要对疾病的发生机制和相关的生物标志物进行深入了解，并确定可能的治疗靶点。
这可能涉及基因组学、蛋白质组学和代谢组学等技术的运用。
其次，研发团队需要进行药物筛选，以寻找一种具有理想活性和选择性的药物候选物。
在这一步骤中，他们通常会通过高通量筛选和计算机辅助药物设计等技术，从大规模的化合物库中选出最有潜力的分子。
接下来，选定的药物候选物需要进行严格的体外和体内实验，以评估其药理学特性、毒性和代谢动力学等。
这些实验通常包括细胞系的活性测试、小鼠模型的体内药代动力学研究以及安全性评估。
如果药物候选物通过了上述测试，研发团队将开始进行临床试验。
这些试验分为三个阶段：I期试验是在健康志愿者身上进行，以评估安全性和耐受性；II期试验则在患者中进行，以评估治疗效果和剂量选择；III期试验是规模最大的试验，通常涉及数千名患者，以评估药物的疗效和安全性。
美国NDA申请介绍
FDA新药许可申请及审核简介新药申请（一）药物的定义依据联邦食品药物及化妆品法第二章第 201节，药物的定义如下:l．美国药典，同种治疗法药典,或者国家处方集（National Formulary）中所列的物质。
2．任何物质用于人或动物以利诊断、治愈、治疗、预防疾病。
3．任何物质用于改变人体或动物构造或功能。
4．任何物质属于上述1、2或3的一部分。
药物定义范围广泛，本文着重于人用新药，不包括生物制剂在内。
（二）新药申请手续新药申请可分为两个阶段，即新药临床试验申请。
(Investigational New Drug Application，简称IND）及新药上市许可申请（New Drug Application，简称NDA）。
1．新药临床试验申请（IND)新药试验申请的目的是请求FDA核准进行第一次人体临床试验，不管是否已在美国之外其他各国进行人体试验，只要是在美国申请，需填Form FDA1571表及Form FDA1572表。
新药试验申请所提出的内容应包括新药的物理化学性质、临床前（preclinical）或非临床（nonclinical），以及健康志愿者（healthy volunteer）或病人使用的经验［若是已在美国以外之国家取得人体试验结果，最重要的资料是第一次在美国进行人体试验的计划书（clinical protocol）］。
进一步说明，新药试验申请至少应包括下列资料：（1）药物的化学名称、分子式、构造、给药方式（rade name）亦可先用公司暗码名称（code name）代替。
（2）主要成分及所知之非主要成分（没作用的成分）及所测得之杂物（impurities），并列出成分组成。
（3）供应药物公司的地址。
（4）药物来源，工厂设备（facilities）及质量控制（controls）的资料以说明如何制造、包装等，以确保药物的认定（identity）、效力（strength）、质量（quality）及纯度（purity）。
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美国新药定义的文学性  走进FDA健元留学日记（二）撰文唐健元上班第一周，我在部门领取了工作电脑（FDA 给所有工作人员每人配备有一台“戴尔”笔记本电脑，正式人员每人还配有一部“黑莓”手机）。
由于FDA人员规模越来越大，现有工位难以满足需要，因此原来每人一间的独立办公室，除管理岗位外，FDA鼓励其他岗位的员工实行办公室分享制，即2人或多人分享同一间办公室。
FDA大门及班车这样一来，原本狭小的办公室就会显得比较拥挤，因此，FDA 又鼓励大家每周可在家办公2天。
呵呵，估计国内不少童鞋看到这里，心里乐开了花。
是的，FDA规定每周5天的工作日你可以有2天时间勿需去单位上班。
办公楼走廊一隅FDA之所以可以这样做的前提在于：一是办公系统信息化建设非常发达，远程登录和在FDA登录后的系统工作界面完全一样，只不过远程登录系统会通过比较安全的VPN去实现；其次，各种会议并不会因为你不在现场就受到影响，现场会议可以通过电视电话网络系统与你连线；第三，FDA实行弹性工作制，上下班时间没有严格的朝九晚五规定，具体工作时间可以根据自己个人实际情况进行调整。
而且工作时限也不是FDA绩效考核关注的重点，审评岗位只要严格按照审评计划的时限完成自己应该完成的工作就行了。
另外，正式人员配备的“黑莓”手机主要用来接收单位信息，收发电子邮件，因此，无论你在哪里，FDA都会和你保持联系。
FDA因为工位不够，在每层楼的走廊尽头都设有十几个开放式工位（Hotel Site）。
由于访问学者和实习生是作为FDA的临时人员没有固定工位，因此，大家都是在开放式工位上办公。
随着临时人员的增加，有限的开放式工位也成为一种“稀缺资源”，大家也纷纷仿效国内高校常见的一幕开始在这些工位上放上个人物品以“宣示主权”。
（未完待续）美国新药定义的文学性撰文唐健元美国药品监管相关法规体系分为三个层级，法律（Law）、规章（Regulations）和政策及程序手册（Manual of Policies & Procedures, MAPPs）以及指导原则（Guidance）。
1.法律和案例法（Legislation and Case Law）联邦法律（Federal Statutory Laws）由国会起草并通过，经总统签字生效后即为法律。
联邦案例法（Federal Case Law）是指经联邦司法部门裁定，对法律本义有新的解释，并被引申为此类情况的先例。
法律和案例法是FDA履行监管职能的基础。
2.《联邦法规汇编》（Code of Federal Regulation, CFR）《联邦法规汇编》是由行政部门和联邦政府机构对部门规章进行编撰整理，并发表在“联邦公报”（the Federal Register）上的一般性和永久性规定。
CFR标题为21篇这部分规章内容由FDA负责（Title 21: Food & Drugs），CFR的每篇或每卷一般每年都会被修订一次。
通常每年的4月1日会提出对CFR 21篇部分的内容修订，整个修订工作会持续数个月。
21 CFR确定了FDA应该如何开展新药审查的过程、程序和决策。
3.政策及程序手册（Manual of Policies and Procedures, MAPPs）和指导原则（Guidance）CFR虽然规定了新药审查的基本工作要求，但它并没有就具体的工作程序进行规定。
FDA CDER通过制订MAPPs和指导原则来就一些工作的具体细节进行规定，并以此指导FDA的工作人员和监管对象。
MAPPs是由CDER自己负责管理并对中心政策、职责义务和日常工作程序进行规定，主要是指导FDA内部工作人员的操作手册。
指导原则是CDER用来解释一些政策或监管问题的文件，主要是针对药品研发人员和FDA工作人员如何开展药品研究和评价的指导性文件。
指导原则没有法律约束力，它只代表CDER目前对这个问题的看法。
美国药品和新药的定义《联邦食品、药品、化妆品法案》（Federal Food, Drug，and Cosmetic Act, FD&C Act）SEC.201.（g）（1）对药品的定义是：（A）已收录在美国药典（United States Pharmacopoeia，USP）、美国顺势疗法药典（Homoeopathic Pharmacopoeia of the United States，HPUS）、或国家处方集（National Formulary，NF）及其增补内容中；和（B）用于诊断、治愈、缓解、治疗、预防人类疾病或其他动物疾病；和（C）试图影响人体或其他动物的结构和功能，食品除外；和（D）作为符合（A）款、（B）款或（C）款描述的一个组分。
根据403(r)(1)(B) 和403(r)(3) ，或sections 403(r)(1)(B) 和403(r)(5)(D)，食品或膳食补充剂（dietary supplement）所宣称的内容应符合section 403(r)的要求，因其标签内容的要求故不能单独成为药品。
根据section 403(r)(6)的要求，食品、膳食成分（dietary ingredient）或膳食补充剂的标签必须是真实的不能有误导宣传，因此其标签内容决定了食品、膳食成分或膳食补充剂不符合上述（C）款的条件，故不能作为药品。
FD&C Act SEC.201.（p）对新药的定义是：⑴任何未被充分认识，需要凭借专家的科学知识和经验去评价其安全性和有效性，并在处方条件下以及标签推荐或建议下使用才能保证其安全性和有效性的药品（新兽药或含有新兽药的动物饲料除外）。
除此以外，作为对1906年6月30日颁布的《食品药品法案》（the Food and Drugs Act）的修正案，先于本法颁布实施（1938年6月25日施行）的药品如不符合201（p）（1）款情形的药品是不被认可为“新药”，如果当时它的标签包含有关使用条件的相同表述。
或⑵那些基于研究结果决定其安全性、有效性，并有严格使用指证且被认可的药品（新兽药或含有新兽药的动物饲料除外），但是除了研究证实的以外，在该适应症下不应使用未被证实的剂量和疗程。
美国药品注册分类1. 研究性新药（Investigational New Drug，IND）“研究性新药”（Investigational New Drug, IND）一般是指尚未经过审批、正在进行各阶段临床研究的新药。
IND主要反映FDA如何对在美国开展临床试验进行监管。
IND申报后，FDA主要审查新药的安全性问题，并规定在30天之内答复申请人是否准予临床试验。
若申请人在30天内没有得到FDA的任何答复，申请人便可自行开展临床试验。
由于新药的临床研究是一个漫长阶段，有些可持续几年至十几年不等，在这期间，随着各种信息的积累，如果临床试验方案需要变更，申请人应及时与FDA沟通。
此外，申请人还可以根据试验情况主动中止临床研究，FDA 也可依据受试新药的安全性或申请人违规等原因终止临床研究，并给予申请人修改试验方案或申述的机会和权力。
如果申请人在申请IND后的两年内都没有按计划进行临床研究，或该IND的临床试验被中止叫停超过一年，FDA便会将此IND列为“失活状态”（Inactive Status）。
一旦IND 被置于“失活状态”，所有临床研究者都必须被通知到，并按照21CFR 312.30的要求将临床研究用药品退还给申请人或立即销毁。
①商业性IND（Commercial IND）商业性IND是指为申请新药上市目的而申请开展的全新临床试验。
IND的申请人通常与企业进行合作。
商业性IND里面有一种情况叫作“探索性IND”（Exploratory IND）或“筛查性IND”（Screening IND），作为递交的第一个申报文件以支持对新药开展最早的1期临床研究。
②非商业性IND（Non-Commercial IND）非商业性IND是由医生自行开展的研究，该研究旨在研究药品对特定人群的疗效或为无药可治的患者提供未经批准的药物治疗。
非商业性IND包括有研究性IND（Investigator IND/Research IND）。
《联邦法律汇编》第21篇章分册2. 新药申请（New Drug Application，NDA）/生物制剂上市许可申请（Biologics License Applications，BLA）如果申请人认为临床试验结果支持新药的安全性和有效性便可向FDA递交NDA申请或者BLA申请。
FDA一般需要6~10个月时间完成审查以决定该药能否在美国上市。
FDA根据药品的治疗特性，在审查程序上分为“标准审查（Standard Review，SR）”和“优先审查（Priority Review，PR）”两类。
对“能够在治疗、诊断或疾病预防上比已上市药品有显著改进的新药”，FDA根据《政策和程序手册》（Manual of Policies and Procedures，MAPPs）相关规定可采取“优先审查”（Priority Review），评审时间由标准审查的10个月缩短为6个月。
对那些用于严重威胁或危及生命的药品，FDA还可以实施加快批准（Accelerated Approval），即FDA允许在确切的治疗效益证据未全部收集到之前以替代终点指标的获益来批准新药申请。
此外，FDA还通过快速通道（Fast Track）来鼓励药物创新和加快审查用于治疗严重或威胁生命疾病或尚未满足临床治疗需求的新药，例如艾滋病、阿尔兹海默病、心衰、肿瘤、癫痫、抑郁症和糖尿病等。
FDA要求申请快速通道的药品，必须显示出比现有治疗有明显的优势，例如对这类严重疾病有明显疗效或能显著改善治疗结局；在有效治疗的同时避免了药物严重副作用；提高了对严重疾病的早期诊断并因此改善了结局；降低了药物治疗的常见毒性，减少因药物毒性中断治疗的可能性，提高用药依从性；能满足新兴的或预期的公共卫生需要。
一旦符合快速通道（Fast Track）的药品，FDA必须在60天内做出决策，申请人可以享受到以下政策服务：·可以更频繁地与FDA开会讨论药品研发计划；·可以更频繁地给FDA信件往来；·加快批准（Accelerated Approval）；·滚动审评（Rolling Review）；·解决争议。
NDA不仅是针对新化学分子而言，符合以下情况均可向FDA 提出NDA 申请：·新化学实体（NCE）；·原批准药品相同化学成分的新盐基、新酯基；·原批准药品的新配方组成；·原批准药品的新适应症（包括处方药转非处方药使用）；·新剂型、新给药途径、新规格（单位含量）；·两种以上原批准药品的新组合。