美国自1995到2008年上市的抗癌新药
医疗行业报告白皮书
第一章全球生物医药产业概述受定价压力、低成本仿制药的冲击以及新药推向市场难度的加大和药物安全性问题等一系列因素的影响，2004年全球医药市场的增长率呈近6年的最低水平，仅为7%，市场规模仅达5500亿美元。
图1-1 1997—2004年全球药品市场销售额（单位：亿美元）一、产业概述1、美欧垄断全球药市，中国市场增长最快2004年, 北美、欧洲和日本三大药品市场的销售额占全球药品市场销售额的88%。
其中北美仍旧是全球最大的药品消费市场，全年销售额达2480亿美元，比上年增长7.8%，约占全球药品市场销售额的47.8%。
欧盟药品消费达1440亿美元，比上年增长5.7%，占全球市场的27.8%。
位居第三的日本受政府施加价格压力的影响，药品消费仅比上年增长1.5%，为580亿美元。
与此同时，欧洲的非欧盟国家却保持了12%的药品消费增长率，医药市场规模达到90亿美元。
图1-2 2004年全球药品市场格局2004年全球药品市场销售额前10名的国家约占全球药品市场的85%。
其中美国以2360亿美元的年销售额继续占据全球药品市场的榜首。
而中国以28%的年增长率成为全球医药市场增长最快的国家，市场规模达到95亿美元，名列世界药品市场第九位。
图1-3 2004年全球药品销售前10名国家的销售金额（单位：亿美元）2、十大跨国制药巨头，占据全球一半市场2004年排名前十位的制药公司总销售额占全球药品市场48%的份额。
其中辉瑞公司由于成本费用的减少及拳头产品立普妥（Lipitor）销售激增的推动作用，2004年全年收入突破500亿美元大关，利润更比2003年大幅增长，达114亿美元，继续位居全球制药公司榜首；2004年8月，由安万特和赛诺菲合并而缔造出的赛诺菲-安万特公司成为世界第三大制药巨头也是欧盟最大的制药企业；强生、诺华和阿斯利康公司受重点产品销售增长的推动，2004年的销售和盈利也保持了强劲增长；默克公司由于受抗关节炎药罗非考昔（rofecoxib，万络，Vioxx）召回事件的巨大冲击，2004年销售收入仅为239亿美元。
2009年美国FDA共批准26种新药上市
来源生物谷2010-1-26 10:59:57美国FDA2009年共批准26种新药上市赵晨光分享生物谷（）讯：据统计美国食品药品监督管理局2009年共批准26种新药上市，而2008年FDA共批准25种新药上市。
在新批准上市的26种新药中生物技术类药物共有7种。
在药企方面，诺华制药以4种新药排在首位，强生旗下Centocor Ortho Biotech和葛兰素史克分别以两种新药紧随其后。
今年新药榜单上辉瑞和罗氏缺席的确令人吃惊。
以下是09年获批的26种新药：米那普伦盐酸盐 Savella (milnacipran HCl)适应症：纤维肌痛生产商：Forest Laboratories, Cypress Bioscience批准日期：2009年1月14日纤维肌痛是一种以全身性疼痛与疲劳为主的疾病。
根据美国风湿病学会估计大约有6百万美国人患有纤维肌痛。
虽然对于米那普伦盐酸盐(milnacipran Hcl，Savella)改善纤维肌痛症状的确切机制尚不明确，但一些研究者认为：某些脑部神经递质的异常可能是纤维肌痛的关键所在。
本品可能是通过对5-羟色胺与去甲肾上腺素(NE)再摄取的双重抑制(在体外对NE再摄取抑制的选择性更强)来改善纤维肌痛症状。
在美国进行的2项关键性III期临床研究中，共纳入2084例患者，其中1460例患者接受本品治疗，624例患者则使用安慰剂。
结果显示：与安慰剂相比，本品(剂量为100mg/天、200mg/天)能同时显著改善疼痛(视觉模拟评分)、患者整体评价(患者对变化的整体印象评分)与生理功能 (Short Form-36 总体生理健康)。
本品的安全性与耐受性良好。
最常见的不良反应为恶心。
其他常见不良反应包括便秘、潮热、多汗、呕吐、心悸、心率上升、口干与高血压。
本品所报道的大多数不良反应为轻微至中等程度。
Uloric (febuxostat)适应症：痛风生产商：Takeda批准日期：2009年2月16日Uloric (febuxostat)是美国FDA批准的近40年来首个用于治疗高尿酸症的痛风药物。
靶向治疗药物
激酶
进展期肾细胞癌，GIST，不可切 除或进展期胰腺神经内分泌肿瘤
多种激酶，考虑 VEGFR，
PDGFR和KIT
24 Trametinib 曲美替尼
Mekinist
不可切除的恶性黑色素瘤（需携 带BRAF V600E或V600K突变）
MEK-1和MEK-2
25 Vandetanib 凡德他尼 Caprelsa
VEGF,PDGF,FGF,TGF 血管生成抑制因子
Bevacizumab Angiostatin
FDA批准的分子靶向药物
序号 药物名 中文名 商品名
适应症
靶点
1
Afatinib
含有EGFR19外显子确实或21外
阿法替尼 Gilotrif 显子（L858R）突变的转移性
非小细胞肺癌
EGFR，EGFR1/2， HER2和HER4
理想的分子靶向药物
高特异性
高亲合力
理想的靶向药物
高通透性
高同源性
高稳定性
第10页
分子靶向药物的共同特点
①具有调节作用和细胞稳定作用 ②临床治疗不一定需要达到剂量毒性（DLT）和最大
耐受量（MTD） ③毒性作用和临床表现与细胞毒药物有很大区别 ④直接针对引起癌变分子机制，比传统化疗更有选择
性和有效性 ⑤与常规治疗（化疗、放疗）合用，常有更好的疗效
Nature Reviews Molecular Cell Biology, 2004
B-RAF抑制剂PLX4032治疗恶性黑色素瘤
PLX4032
• Plexxikon公司研发的靶向B-RAFV600E 突变体 的抑制剂
• 口服有效，目前处于临床III期研究
• 对80%B-RAF V600E突变的恶性黑色素瘤患者 有效
肿瘤化疗药历例
肿瘤化疗药历例肿瘤化疗药物历例是关于肿瘤化疗发展的时间线，旨在向人们展示肿瘤化疗药物的历史和各种肿瘤治疗药物的演进。
通过这个历例，能让人们了解到肿瘤化疗的发展历程和现代肿瘤治疗药物的研究现状。
20世纪初，肿瘤被认为是一种无法治愈的绝症。
直到20世纪50年代，氮芥的发现，使得旨在研究肿瘤化疗药物的研究开始迅速发展。
此后，一系列的化疗药物陆续被发现和应用，并成为了治疗肿瘤的关键手段之一。
早年的肿瘤化疗药物大多是通过经验和实验得出的结果。
这些药物大多有严重的毒副作用，常常会引发血液系统的损伤、恶心、呕吐、乏力、脱发等不适反应。
随着研究的不断深入，各种肿瘤化疗药物被发现。
这些新颖的化疗药物不仅具有更强的抗癌效力，同时也对患者的副作用造成了更小的影响。
下面是几代肿瘤化疗药物以及其发展历史的详细介绍。
第一代氮芥氮芥是世界上首批化疗药物之一。
1942年，路易斯·巴诺内特博士从意外的实验中发现了这种药物的抗癌效果。
氮芥通过抑制肿瘤细胞的分裂和增殖，阻碍了癌细胞在人体内的扩展。
由于它是第一种成功治疗肿瘤的化疗药物，也被认为是化疗历史上的一个里程碑。
然而，氮芥的副作用很大，如恶心、呕吐，体力下降等，因此仅在少数情况下使用。
此外，氮芥也被用作进口牛肉、罐头食品的防腐剂。
第二代紫杉醇1980年代末，美国国立癌症研究所的研究人员发现了一种具有抗癌作用的物质-紫杉醇。
这种化疗药物能阻止细胞分裂并抑制肿瘤细胞生长。
紫杉醇的副作用小，适用于多种肿瘤，如乳腺癌、卵巢癌、子宫内膜癌等。
铂类化合物铂类化合物首次被用作化疗药物是在20世纪70年代初期，这也是第一种铂类化合物。
碳酸铂是在1982年才被批准用于医治卵巢癌。
铂类化合物是阻止肿瘤细胞的DNA复制和细胞分裂，因此消灭肿瘤细胞。
第三代吉西他滨吉西他滨是一种烟碱类似物，属于抗代谢抗癌剂。
吉西他滨是在1990年代被美国FDA批准用作化疗药物。
吉西他滨基于通过抑制DNA合成和分裂来杀死癌细胞。
抗癌药上市公司-市场上常见的十大抗癌药
抗癌药上市公司-市场上常见的十大抗癌药抗癌药上市公司市场上常见的十大抗癌药目前全球各国已批准上市的抗癌药物大约有130 ～150种。
用这些药物配制成的各种抗癌药物制剂大约有1300～1500种。
由于抗癌药稀缺，价格又昂贵，所以受到很多人的关注，近几年关于抗癌药的新闻也是很多，了解这些对于癌症这种疾病的治疗也是非常有帮助的，那下面我们就来详细为大家介绍下这些问题。
抗癌药上市公司一、康恩贝(600572)乙肝+癌症治疗，2012年7月公司出资1812.86万元取得四川辉阳18.13%股份，出资456.472万美元取得远东实验室18.13%股权(2012年9月投资主体变更为全资子公司香港康恩贝)。
四川辉阳注册资本3700万元，主要在研产品为重组高效复合干扰素(国家重大新药创制项目)，目前尚处于新药研发阶段，该产品研发新药已取得新药临床研究批件，适应症为乙型病毒性肝炎的治疗。
远东实验室授权资本为72500美元，以重组高效复合干扰素为基础专注于癌症治疗研究，公司目前计划选择国外若干国家申报将rSIFN-co 用于研发癌症治疗新药的临床研究。
二、恒瑞医药(600276)多西他赛、奥沙利铂、伊立替康、亚叶酸钙、来曲唑、替吉奥胶囊等。
我国抗肿瘤药龙头企业、在抗肿瘤药领域具有明显的研发和营销优势、靶向药物阿帕替尼有望在12 年或13 年获得新药证书并具有重磅炸弹潜力。
三、益佰制药(600594)艾迪注射液、复方斑蝥胶囊、洛铂、科博肽等具有突出的市场营销能力、艾迪和杏丁有望保持稳定增长、独家代理洛铂有望成为过10 亿元品种。
四、翰宇药业(300199)胸腺五肽,多肽领域龙头公司,是国内最早进入多肽领域的公司之一，在多肽领域技术、人才、产品储备丰富。
短期受益医保扩容，主要品种胸腺五肽全年有望增长70%，新产品叠加效应明显，未来持续成长可期。
公司在SFDA申报生产的多肽产品还有：免疫调节药胸腺法新、保胎药阿托西班、抗癌药西曲瑞克。
2012年10大处于晚期临床阶段的癌症药物
2012年10大处于晚期临床阶段的癌症药物今天，数以万计的实验药物正在进行各个阶段的临床试验，其中最大的一类是癌症治疗药物。
FierceBiotech的数据表明，目前有近千个癌症药物项目在进行中，FierceBiotech从中选取了最有希望的10个项目进行详细阐述。
FierceBiotech欢迎大家对此提出不同的看法。
不过，去年FierceBiotech选取的10个晚期临床阶段药物中有4个最终获得了FDA的批准：西雅图遗传学（Seattle Genetics）的Adcetris（brentuximab vedotin）、辉瑞（Pfizer）的Xalkori（克唑替尼，crizotinib）、Plexxikon的Zelboraf（vemurafenib，之前的代号名为PLX4032）和罗氏（Roche）的Erivedge（vismodegib）。
其余6个药物正在寻求监管部门的批准之中，而它们中的多数FierceBiotech也将其包括在今年的列表中。
和去年一样，FierceBiotech所选择的药物都是进入晚期临床阶段的药物，其中的绝大多数已经提交了具有说服力的安全性和有效性数据。
不过FierceBiotech的编辑们也选取了一些鲜为人知的药物如BBI608，因为这是个很好的例子，说明癌症干细胞靶向药物已经成熟。
大日本住友制药（Dainippon Sumitomo）以26多亿美元收购了波士顿生物技术（Boston Biomedical），籍此获得了这个在研药物，并对此寄予厚望。
1、药物名：BBI608开发商：大日本住友（Dainippon Sumitomo）和波士顿生物医学（Boston Biomedical）主要适应症：大肠癌关键日期：2012年2月29日，大日本住友宣布收购波士顿生物医学在癌症药物开发中，一个新兴的领域是靶向癌症干细胞（CSC）的药物。
癌症干细胞可以逃避化疗的攻击并演化成肿瘤细胞。
红豆杉提取物紫杉醇市场调查报告
红豆杉提取物紫杉醇市场调查报告第一章行业背景一、概述紫杉醇是一种天然植物类抗肿瘤新药，于20 世纪60年代末由美国国立癌症研究所（NCI）从太平洋短叶紫杉的树皮中提取，分离后得到具有紫杉烯环的二萜类化合物经NCI 与施贵宝公司30 多年的开发，1992年12 月获得FDA批准上市，商品名为泰素，现已在世界50 多个国家上市，主要用于治疗卵巢癌、乳腺癌和非小细胞肺癌和卡波络式恶性肿瘤。
紫杉醇是细胞抑制剂类抗肿瘤药物，可干扰癌细胞的微管蛋白合成从而发挥抗肿瘤作用，它对正常细胞基本无影响。
它对大多数实体瘤有强力抑制作用，尤其对晚期卵巢癌、乳腺癌、非小细胞肺癌和卡波济氏肉瘤的疗效确切、副作用较小，同时，它也用于风湿性关节炎、皮肤病症的治疗。
该产品以注射剂为主，辅以粉针和胶囊剂、凝胶剂。
自1992年上市，紫杉醇就受到了医学界的热烈欢迎，当年就创下年销2亿多美元的惊人业绩，上市第七年全球市场销售额已突破10亿美元。
由此，紫杉醇创造了植物抗癌药单一制剂的销售奇迹，即使是上市较早的长春碱和长春新碱等植物抗癌药，销售额至今只有2亿多美元。
2006年，包括天然原料加工的紫杉醇注射剂和半合成紫杉醇注射剂在内的紫杉醇制剂的国内市场销售总额已达37亿美元，高居世界抗癌药物之首。
迄今为止，国际市场上只有2种紫杉醇原料药：一种来自各种红豆杉树皮；另一种是从欧洲观赏紫杉枝条里提取出“10-浆果赤霉碱”，然后再经半合成而成，即多西他赛（多烯紫杉醇），其结构与天然提取紫杉醇十分相似。
这两种原料药均为国际医药市场上的畅销原料药产品，并长期处于供不应求状态，据有关部门估计，紫杉醇原料药与多烯紫杉醇原料药的销量之比大约为10:1。
二、资源状况（一）国外资源分布红豆杉属植物全球有11种、1变种，全世界仅分布在中国、印度、缅甸、阿富汗、朝鲜、日本、美国、加拿大、俄罗斯等国家，分布虽广，但数量不多，种群密度小。
（二）国内资源状况1、野生资源在我国的红豆杉属有4种、1变种。
抗癌新药埃博霉素
抗癌新药埃博霉素(Epothilone)一、埃博霉素简介埃博霉素(Epothilone)是由微生物粘细菌产生的一新型天然细胞毒化合物，与对人类不同实体瘤细胞有明显抗肿瘤活性的紫杉醇在生物学上具有相似性，以同样方式诱导微管蛋白多聚体形成超稳定态，阻碍有丝分裂，阻止肿瘤细胞繁殖。
而且埃博霉素在许多方面优于紫杉醇，例如：它由微生物产生，具有通过微生物发酵大规模生产的潜力；水溶性好；结构比紫杉醇简单，具有良好的化学修饰潜力；对紫杉醇耐药的肿瘤细胞具有高活性。
这些特征使得埃博霉素被认为是紫杉醇的更新换代产品，是极具市场潜力的新型抗癌新药。
因此，自从1995年发现埃博霉素的抗癌活性后，其得到了包括化学、生物学、医药学等多方面的广泛而深入的研究。
由美国施贵宝公司开发的埃博霉素B内酰胺衍生物Ixabepilone（商品名Ixempra,“伊沙匹隆”），于2007年10月16日获得FDA批准在美国上市，这是迄今第一个上市的埃博霉素衍生物。
二、化学结构埃博霉素(Epothilone)的化学结构是由黏细菌纤维堆囊菌Sorangium cellulosum产生的次级代谢产物，其结构为16元内酯大环为中心体，噻唑环配基为侧链的一类细胞毒性化合物（见下图）。
埃博霉素(Epothilone)活性示意图三、国内外上市情况埃博霉素的抗肿瘤作用机理与紫杉醇相似，即抑制微管解聚。
埃博霉素在p-糖蛋白表达型的多药耐药性肿瘤细胞系中显示很强的抗肿瘤活性，这种肿瘤细胞系紫杉醇是杀不死的，加之埃博霉素比紫杉醇有更好的水溶性，且毒副作用很小，被公认为21世纪最有效的抗癌药物。
由美国施贵宝公司开发的埃博霉素B内酰胺衍生物Ixabepilone（商品名Ixempra，通用名为Ixabepilone 伊沙匹隆），于2007年10月16日获得FDA批准在美国上市，伊沙匹隆单药用于治疗蒽环糖苷类抗生素、紫杉烷衍生物和卡培他滨治疗无效的转移性或局部进展的晚期乳腺癌；与卡培他滨联用用于治疗蒽环糖苷类抗生素和紫杉烷衍生物治疗无效的转移性或局部进展的晚期乳腺癌，这是迄今第一个上市的埃博霉素衍生物。
2011年最畅销的10种抗癌药物
盘点2011年最畅销的10种抗癌药物肿瘤药物时下显然是畅销货。
如果对药品公司的现状进行一个回顾，会发现在药物发展的各个时期，都会有最热卖的“主角”药物。
即将到来的美国临床肿瘤会议也将确证这一点。
通常药物需求的增加原因包括：国家对医疗健康预算的增加、中产阶级的增多与民众健康意识的提高、以及社会老龄化的日趋加剧。
然而癌症药物有自己的特点。
它们所治疗的疾病是人类最危险的疾病之一，因此患者对药物的需求也更为迫切，即使有些药物卖出天价，也会有自己的市场。
新近被批准上市的癌症药物多数针对某一特定基因进行治疗，因此这类药物往往有自己的“最适”患者，在这些患者身上药物的疗效可以被最大化，药品本身也容易卖出高价。
这种对癌症的生物治疗往往不需面对来自生物仿制药物的威胁，以赫赛汀为例，尽管已经上市许久，却并不用与生物仿制药物进行竞争。
美国政府部门表示这种现象将会改变，但直到目前为止却仍未有更多举措。
实际上，在这次的畅销药物排行榜上，前三位Rituxan, Avastin 和Herceptin分别批准于1997、2004和1998年。
对于已经被罗氏收购的研发公司Genentech公司来说，它们已经带来了长期的利润。
在排行榜上的最新药物是Genentech的Tarceva，在2004年11月通过了FDA的认证。
接下来我们将会看到这份排行榜，其中的药物在2011年在美国的销售额最少达到了5.64亿美金，而最畅销的药物则为其公司带来了30亿美金的销售额。
第一名：Rituxan（美罗华）所属公司：G enentech2011年销售额：30亿美元研发公司：G enentech与IDEC公司共同开发FDA批准的适应症：1997年，非霍奇金淋巴瘤；2006年，类风湿性关节炎；2008年，类风湿性关节炎继发症；；2010年，慢性粒细胞白血病；2011年，魏格纳肉芽肿。
Rituxan是首个用于治疗癌症的单克隆抗体，在此之前，这类现在已经被广泛使用的药物市场低迷。
日达仙,真的是神仙药吗？
日达仙，真的是神仙药吗？日达仙的“中国神话”日达仙（Zadaxin）是何方神圣？这个名字，听起来真的山寨，甚至不如拥有霸气名字的野鸡大学-西太平洋大学。
日达仙字面的意思，给人分分钟就能成仙的感觉！但这个的确不是毒麻药。
而是由美国赛生药业公司（Sciclone）出品的一种胸腺肽（Thymosin）制剂。
这个药，旨在增强人体免疫力，零售价格昂贵。
经SFDA批准的适应症及推荐疗程为：1. 治疗慢性乙型肝炎。
1.6mg皮下注射，一周两次，两剂隔3-4日，持续6个月。
2.免疫损害病者的疫苗增强剂，主要包括接受慢性血液透析和老年病患者。
1.6mg皮下注射，一周两次，两剂隔3-4日，持续4周。
在美国，日达仙仅获得了FDA的孤儿药资格（OphanDrug Designation）。
所谓孤儿药，就是针对美国人口患病率20万人以下的罕见疾病。
美国FDA孤儿药资格（OphanDrug Designation）文件，日达仙在列。
1993年日达仙在新加坡首次面市，但在美国一直处于开发阶段，其药效仍未被FDA 认可，因此不能在美国本土和欧洲广泛销售。
该公司官网介绍说：“自 1996 年被引入到中国市场以来，日达仙逐渐成为我们公司的主要发展动力”。
据网络资料：日达仙在中国的销售额，占其全球总额的97%。
所以说，日达仙是绝对不折不扣的“中国神话”！日达仙拥有高级进口药的高贵身份，这种FDA孤儿药资格，稍作包装，就足以蒙倒很多人。
价格高昂，也迎合了我国“只买贵的，不买对的”。
更让人惊叹的是，尽管主体市场在中国，但却在意大利生产，股票在纽约交易。
美国赛生药业真是彻底摸透了天朝“人傻钱多”的消费心理。
日达仙在中国，经过演绎，成了神仙药，居然到了预防感冒的程度。
这让我想起高尔夫球，在中国和亚洲华裔地区，高尔夫球被演绎成了贵族运动。
而在高尔夫球发源地圣安德鲁斯（St Andrews），任何人都在顶级的球场挥杆。
胸腺肽α1，是个什么鬼？胸腺法新，又称胸腺肽α1（Thymosinalpha-1），是由28个氨基酸组成的多肽，其N末端丝氨酸被乙酰化。
肝癌全球可用药物汇总
肝癌全球可用药物汇总我国是肝癌的高发国。
2014年，世界卫生组织发布的《世界癌症报告201 4》指出，2012年中国新增肝癌病例数和死亡病例数均占全球新增病例数和死亡病例数的一半以上。
虽然肝癌死亡率高，有癌中之王的说法，但随着国内外医学的发展，随着首个前线靶向治疗药仑伐替尼的获批，随着新型免疫疗法的进步，这都使得患者的生活质量不断改善，生存时间逐渐延长。
现总结了肝癌靶向以及免疫治疗药物如下。
中美两国靶向药物对比目前两国对于晚期肝癌的治疗药物都是以靶向治疗为主，美国还有两种PD1免疫治疗药物；放疗（外放疗）以及化疗效果并不明显，只适用于少部分患者。
具体药物见下图：中美两国两国晚期肝癌治疗靶向药物对比肝癌靶向治疗机制肝癌靶向治疗的基础主要包括信号传导途径和新生血管两方面。
一方面，多激酶抑制剂可以通过抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）、血小板衍生生长因子受体（PDGFR）等阻断肿瘤血管生长；另一方面，又可通过阻断Raf/MEK /ERK等信号传导通路抑制肿瘤细胞增殖。
肝癌双重靶向抗肿瘤作用靶向治疗药物（具体介绍下文）仑伐替尼（乐卫玛®）：靶点PDGFR-α、VEGFR1/2/3、FGFR1/2/3/4、K IT、RET。
2018年9月中国获批上市，目前还没有纳入医保。
仑伐替尼单药在中国用于治疗既往未接受过全身系统治疗的不可切除的肝癌患者，是十年来第一个在中国被批准作为肝细胞癌一线系统治疗的新治疗方案，中位总生存期：13. 6个月；中位无进展生存期：7.3个月；客观缓解率：41%。
瑞戈非尼（拜万戈®）：靶点PDGFR-α/β、VEGFR1/2/3、KIT、FGFR1/2、RET、B/C-Raf。
2017年3月中国获批上市，目前已纳入国家乙类医保目录。
瑞戈非尼用于既往使用过索拉非尼（多吉美）治疗的肝细胞癌(HCC)，成为肝癌HCC二线治疗药物，这也是中国首个肝癌二线靶向药。
瑞戈非尼用于既往使用过索拉非尼的肝细胞癌，中位总生存期：10.6个月；中位无进展生存期：3.1-3. 4个月；总缓解率：7%-11%。
九十年代国际上抗癌药三大成就之一紫杉醇(泰素)
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,
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排 出紫 杉醇 原 形药 物 仅 为 给药 剂 量
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.
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一
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提 示 肾脏 不 是 主
作用特点 (l) 紫 杉
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3
.
期乳 腺 癌 有 较 突 出 的 疗效 术后 的辅 助治疗
,
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2
作用机制 本 品 为细 胞毒性 物 质
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乳腺癌 的首选药物 作用 与 也不 损
,
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(3 ) 本 品可 致 心
29%
,
脏毒 性 动过缓
car-t 发展史
car-t 发展史
1989年，Cross G等三位科学家在人类历史上首次提出了“CAR”这个概念，2008年，Fred Hutchison肿瘤研究所首次采用CAR-T细胞治疗B
细胞淋巴瘤，证明了这种方法的安全性，2010年，美国首次报道了
靶向CD19的CAR-T治疗B细胞相关非霍奇金淋巴瘤的成功病例。
2011年，随着宾夕法尼亚大学的Carl June教授的研究取得重大进展，以及艾米丽成功治疗的事迹，CAR-T免疫细胞治疗也进入了全新的
大爆发时期。
2017年
美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首个CAR-T细胞产品Kymriah 上市为，开启了CAR-T 细胞的商业化时代发展。
同年，第二款CAR-T 免疫细胞治疗产品Yescarta上市。
2020年
美国FDA批准了第三种CAR-T细胞疗法Tecartus上市；
2021
FDA批准了两款CAR-T免疫细胞治疗产品Breyanzi和Abecma上市，分别用于难治或复发性大B细胞淋巴瘤和多发性骨髓瘤的治疗。
同年，
我国批准亦凯达和倍诺达两款CAR-T免疫细胞治疗产品上市，均用于难治或复发性大B细胞淋巴瘤成人患者的治疗。
2022年
美国FDA批准了CAR-T免疫细胞治疗产品西达基奥仑赛上市，这是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）CAR-T细胞产品，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。
中美新药审批的区别
中美新药审批的对比在中国批准的新药确实更多吗？医药行业业内人士闻知最近中国批准了数量巨大的新药，包括一些真正的创新性产品，都想知道中国在全球医药业竞争力怎么会减弱，就象纺织工业遇到南美到南非的竞争而萎缩一样。
毕竟，在2003年中国成为了世界上第一个批准基因疗法的国家°Gendicine，一种用于治疗头颈部鳞状上皮细胞癌的以腺病毒为载体的TP53基因治疗药物首先在中国获得了批准，目前还在进行治疗其它癌症的临床试验。
该产品的开发者，中国深圳的赛百诺基因技术公司在其网站上发表了他们的野心，要成为世界领先的基因治疗公司。
根据美国洛杉矶''中国卫生事业咨询公司〃的经理Bill Liang的说法，2004年，有10011例新药申请（NDAs）潮水般涌进了中国食品与药品管理局（SFDA），它们中的大多数都获得了批准。
相反，在2004年美国FDA仅批准了136例NDAs。
下一个五年中国政府用于生物技术的资金会有大幅增加，纽约时报称中国已经快要批准用于治疗癌症的第一个溶瘤病毒药物（11月17日，上海三维生物技术有限公司的溶瘤病毒药物H101已经获得中国食品药品监督管理局的批准）。
看起来中国在新药开发领域将很快，或已经开始超过美国了。
然而，这在商界和科学界是非常普遍的，在表象背后逐渐显现出更复杂和更有趣的事实。
原始的NDA数据不能表明事实Liang指出，依*这些原始的NDAs的数据来对比中国和美国的制药产业和生物技术是错误的，这是因为这里所谓的NDA在美国和中国申请和批准程序有很大的不同。
在中国，进入市场的每一个产品的申请都被称为、'新药申请（NDA）〃，包括进口药物。
也就是真正创新的药物称为新药申请，已有药物的新使用方式（新剂型、新给药方式等）也被称为新药申请。
通过新药申请，药监局对正在使用的，但以前没有注册过的药物登记入册，包括大量的中成药。
这一点和美国不具可比性。
因此美国FDA每年收到很少的新药上市申请，但其中真正创新药物的比例要比中国高得多。
美国自1995到2008年上市的抗癌新药
美国自1995到2008年上市的抗癌新药（小木虫）作者: kuaile569(站内联系TA)收录: 2009-08-26 发布: 2009-08-26美国自1995到2008年上市的抗癌新药Drugs Approved in 2008Treanda (bendamustine hydrochloride) ; 治疗慢性淋巴细胞性白血病; Cephalon; Approved 2008 3月Drugs Approved in 2007Hycamtin (topotecan) ; 治疗小细胞肺癌晚期子宫颈癌卵巢癌 ,GlaxoSmithKline; Approved October 2007Ixempra (ixabepilone) ; 通过FDA的批准用作一线药物治疗晚期乳腺癌; Bristol Myers Squibb; October 2007Tykerb (lapatinib) ; 乳腺癌晚期新药 Tykerb,是葛兰素史克公司研制的。
临床试验显示,对于那些已对罗氏的赫赛汀(Herceptin)产生耐药性的HER2型乳癌患者,这种新药有很好的临床效果。
Torisel (temsirolimus) ; 晚期肾癌最新药物，是唯一上市的特异性抑制mTOR 激酶的药物,mTOR激酶是调节细胞增值、生长和细胞存活重要的蛋白质。
能够有效抑制和调节蛋白细胞增殖、细胞生长和细胞存活率,是目前第一剂用于治疗癌症的注射剂。
Tasigna (nilotinib hydrochloride monohydrate) ; 治疗慢性骨髓性白血病的新药 Novartis; 2007年10 月批准上市vista (raloxifene hydrochloride) ; 治疗和预防骨质疏松以及减少绝经期妇女乳腺癌的发生；Eli Lilly; 07年9 月上市。
Drugs Approved in 2006Sutent (sunitinib) ; 治疗肾细胞肿瘤和胃肠道间质肿瘤新药。
21世纪十大最具科研前景的医学突破
21世纪十大最具科研前景的医学突破微评：21世纪，现代医学有了突飞猛进的迅猛发展，过去许多令人类束手无策的难题都有所突破，在此百替总结了十大最具科研前景的医学突破，一起来看看在医学领域上有了什么样新突破。
文/Bing（）一、可降低HIV感染风险的抗艾滋病药物联合国艾滋病规划署于2010年11月22日公布的报告中说，2009年，全球有180万人死于艾滋病感染。
世界卫生组织的数据也显示，艾滋病已经超过肺结核和疟疾，成为最致命的传染病。
几十年来，人们一直致力于艾滋病疫苗的研发，但均告失败。
然而，最新研究结果表明，全世界最大的艾滋病药物生产商——美国Gilead Sciences公司所研发的一款新药Truvada有助于防止同性恋或者双性恋者感染HIV。
该项研究是过去14个月中第3次针对HIV的预防试验。
这种新药研制成功令医学界重新燃起打败艾滋病的希望。
二、人工合成细胞原始生命体是怎样产生的？这一直是一个困扰科学界的谜团。
2004年，美国洛克菲勒大学的生物学家Libchaber A称，他已制造出一种名为囊生物反应器的人工生物。
2007年10月6日，Venter JC的研究小组用化学物质合成了由381个基因、58万个碱基对组成的人造染色体，并将其植入生殖支原体的外壳中，在这些基因的控制下，新细菌能摄食、代谢和繁殖，堪称人类历史上第一个人造生命。
2008年初，Venter JC等宣称他们已经成功制造了一种支原体的基因组，完成人造生物的最关键一步。
他们研究的这种支原体拥有485个基因、58万对碱基，是已知的基因组最小、最简单的生命形态。
2010年5月20日，美国科学家宣布世界首例人造生命——完全人造基因控制的单细胞细菌诞生，命名为人造儿。
尽管这种技术目前仍处于实验阶段，但研究人员已经看到了其广阔的应用前景。
三、我们终于和“多利羊”一样了美国俄勒冈卫生科学大学的舒和拉特米∙塔利波夫教授使用人体皮肤细胞，利用1996年科学家们制造出“多利羊”的核转移技术，成功地制造出了人体胚胎干细胞。
抗肿瘤药的发展简史
抗肿瘤药的发展简史传统的抗肿瘤药物作用于DNA复制和细胞分化，虽然有严重的副作用，但它们用于治疗一些癌症还是很有效的。
为了减少副作用，提高肿瘤药物的特异性，一些针对癌蛋白信号通路的药物被开发出来，由于这类药物易产生耐药性而在应用上受到限制。
如今，作用于不同细胞机制的小分子抗癌药物不断涌现，它们作用的靶点包括染色体修饰、热休克蛋白、分子伴侣和蛋白激酶等，与正常细胞相比，这些靶点对于癌细胞更为重要。
本文将回顾抗肿瘤药物研发历程，并比较作用于肿瘤依赖的细胞机制和信号传导分子两类靶点的抗癌药物的优点和局限性。
抗肿瘤药物大致可以分为三代产品。
第一代：抗肿瘤药物主要作用于DNA复制和细胞分化，比如修饰DNA和干扰微管蛋白聚合。
第二代：抗肿瘤药物主要作用于与肿瘤生长相关的信号传导分子，最显著的受体或激酶有BCR-ABL和BRAF。
第三代：抗肿瘤药物的开发不再以直接干扰DNA复制或细胞分化为导向，转而靶向对肿瘤细胞生长发展更为重要的细胞机制，比如染色体修饰、热休克蛋白、分子伴侣和蛋白激酶等。
针对这些靶点的药物已有上市，如用于治疗多发性骨髓瘤的蛋白酶体抑制剂硼替佐米。
但是越来越多的研究者证实RNA和蛋白合成的机制、胞内运输、代谢途径和细胞器的完成性等对肿瘤细胞的生长发展比正常细胞更为重要。
第一代抗肿瘤药物第一代抗肿瘤药物(化疗)都是偶然发现或者基于其结构与造血关键因子的相似性开发。
例如第一个修饰DNA的药物由芥子气衍生而来：在战争中受芥子气毒害的幸存者患有白细胞减少症，这引导人们在1943年使用芥子气衍生物氮芥治疗淋巴瘤。
在二十世纪，这类药物的使用(其用量，时机及方案)纯粹基于临床观察来决定。
后来才慢慢明白这些化疗药物的作用机理包括：干扰DNA的完整性、干扰DNA的复制、作用于有丝分裂纺锤体中的微管，从而抑制有丝分裂。
这些早期的抗肿瘤药物(如铂衍生物、拓扑异构酶抑制剂、核苷类似物、长春新碱类和紫杉醇)，如今仍然是临床上使用较多的药物，它们能成功地治疗睾丸癌和各种儿童白血病，但它们并不是对所有类型的癌症都有效。
2014年上半年美国FDA批准药物简介
表 1 美国 FDA2014 年上半年批准新药一览表
批准日期 2014/01/08 2014/01/09 2014/01/10 2014/01/29 2014/01/31 2014/02/12 2014/02/14 2014/02/18 2014/02/24 2014/02/24 2014/03/03 2014/03/05 2014/03/11 2014/03/11 2014/03/14 2014/03/14 2014/03/18 2014/03/19 2014/03/21 2014/03/21 2014/03/28 2014/03/28 2014/03/31 2014/04/02 2014/04/03 2014/04/07 2014/04/07 2014/04/15 2014/04/16 2014/04/17 2014/04/21 2014/04/22 2014/04/28 2014/04/29 2014/05/08 2014/05/20 2014/05/23 2014/05/28 2014/06/06 2014/06/06 2014/06/06 2014/06/13 2014/06/20 2014/06/27 2014/06/27
通用名
批准类别
制药公司
适应证
达格列嗪（dapagliflozin）
新分子实体
BMS＆AstraZeneca
2 型糖尿病
曲美替尼（trametinib）
新适应证 2，5
Glaxo SmithKline（GSK）
黑素瘤
达拉非尼（dabrafenib)
新适应证 2，5
GSK
黑素瘤
glatiramer acetate
［关键词］ 新药批准；美国 FDA；新分子实体；新生物制品；化学结构；作用机制；适应证；不良反应
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美国自1995到2008年上市的抗癌新药（小木虫）作者: kuaile569(站内联系TA) 收录: 2009-08-26 发布: 2009-08-26美国自1995到2008年上市的抗癌新药Drugs Approved in 2008 Treanda (bendamustine hydrochloride) ; 治疗慢性淋巴细胞性白血病; Cephalon; Approved 2008 3月Drugs Approved in 2007Hycamtin (topotecan) ; 治疗小细胞肺癌 晚期子 宫颈癌 卵巢癌 ,GlaxoSmithKline; Approved October 2007Ixempra (ixabepilone) ; 通过FDA的批准用 作一线药物治疗晚期乳腺癌; Bristol Myers Squibb; October 2007Tykerb (lapatinib) ; 乳腺癌晚期新药 Tykerb,是葛兰素史克公司研制的。
临床试验显示,对于那些已对罗氏的赫赛汀(Herceptin)产生耐药性的HER2型乳癌患者,这种新药有很好的临床效果。
Torisel (temsirolimus) ; 晚期肾癌最新药物， 是唯一上市的特异性抑制mTOR激酶的药物,mTOR激酶是调节细胞增值、生长和细胞存活重要的蛋白质。
能够有效抑制和调节蛋白细胞增殖、细胞生长和细胞 存活率,是目前第一剂用于治疗癌症的注射剂。
Tasigna (nilotinib hydrochloride monohydrate) ; 治疗慢性骨髓性白血病的新药 Novartis; 2007年10 月批准上市vista (raloxifene hydrochloride) ; 治疗和预防骨质疏松以及减少绝经期妇女乳腺癌的发生；Eli Lilly; 07年9 月上市。
Drugs Approved in 2006Sutent (sunitinib) ; 治疗肾细胞肿瘤和胃肠道间质肿瘤新药。
Pfizer生产; 2006年1月批准上市。
Sprycel(dasatinib) ; 用于治疗两种新的适应症：对伊马替尼等一线药物化疗不敏感的各期慢性粒细胞白血病(CML)，以及对其他疗法无效或不能耐受的Ph染色体阳性的急性淋巴细胞白血 病(ALL)。
Vectibix (panitumumab) 协助治疗大肠直肠癌已扩散到其它部位的患者 。
对肿瘤有减 缓恶化的效用 (在某些病例甚至能缩小肿瘤)Drugs Approved in 2005Arranon (nelarabine) ; 治疗急性成淋巴细胞性白血病 T细胞淋巴瘤新药 GlaxoSmithKline生产; 05年10 月。
Nexavar (sorafenib) ; 全球首个口服多激酶抑制剂，治疗晚期肾细胞癌的药物，Bayer/Onyx生产; 05年12 月。
Revlimid (lenalidomide) ; 治疗轻中度-1-risk 骨髓增生异常综合征合; Celgene生产; 2005年12月批准上市。
Abraxane ( PACLITAXEL PROTEIN-BOUND ) ; 美国制药伙伴公司(American Pharmaceutical Partners,APP)和美国生物科学(American BioScience)近日宣布，美国FDA批准了Abraxane用于治疗转移性乳腺癌的新药申请。
两家公司利用他们的专利纳米技术,把Abraxane的活性成分紫杉醇(Paclitaxel)和只有红细胞1%大小的纳米白蛋白颗粒结合在一起，从而避免了各种溶解可能。
Abraxane是第一非溶解纳米白蛋白结合化疗药物，可以有效的利用白蛋白受体内在途径传输药物通过肿瘤新生血管内皮细胞壁。
与单纯紫杉醇相比，其作用时间长，副作用小。
Drugs Approved in 2004Alimta (pemetrexed for injection) ; 治疗恶性胸膜间皮瘤，li Lilly 生产; 2004年二月批准上市Avastin (bevacizumab) ; 治疗恶性直肠癌; Genentech生产; 2004年2月批准上市Erbitux (cetuximab) ; 治疗EGFR-表现的恶性结肠直肠癌; Imclone / Bristol-Myers Squibb生产; 2004年二月上市 Sensipar (cinacalcet) ; 治疗继发性甲状旁腺功能抗进(甲状旁腺癌)引起的高血钙; Amgen生产; 2004年三月上市Clolar (clofarabine) ; 用于治疗小儿急性淋巴细胞性白血病; Genzyme; 生产; 2004年12月批准上市Tarceva (erlotinib, OSI 774) ; 用于治疗恶性，难治性非小细胞肺癌; Genentech, OSI Pharmaceuticals生产; 04年11Drugs Approved in 2003Emend (aprepitant) ; 治疗化疗病人的恶心，呕吐; Merck生产;2003年3月批准上市Iressa (gefitinib) ; 治疗非小细胞肺癌的新药，AstraZeneca 生产; 2003年5月批准上市Aloxi (palonosetron) ; 预防肿瘤化疗病人的恶心，呕吐 ; MGI Pharma / Helsinn Healthcare研发生产; 2003年8月UroXatral (alfuzosin HCl extended-release tablets);治疗良性前列腺增生的各种症状; Sanofi-Synthelabo生产; 2003年6月批准上市Velcade (bortezomib) ; 治疗至少接受过二种以上疗法的多发性骨髓瘤得病人; Millennium Pharmaceuticals生产; 2003年5月批准上市exxar ; 治疗CD20阳性，的小囊性非霍杰金氏淋巴瘤化疗复发的病人; Corixa生产; 2003年6月批准上市Drugs Approved in 2002Eligard (leuprolide acetate) ; 前列腺癌抗癌新疗法 用于前列腺癌的缓解治疗 ; Atrix Laboratories; 2002年 1 月批准 上市 Eloxatin (oxaliplatin/5-fluorouracil/leucovorin); 用于结肠和直肠癌症的治疗 ; Sanofi-Synthelabo生产; 2002年8月批准 上市 Faslodex (fulvestrant) ; 治疗激素受体阳性的代谢转移性乳腺癌; AstraZeneca生产; 02年4月批Gleevec ; 治疗血癌 ( 慢性骨髓性白血病) chronic myelogenous leukemia (CML) 非常有效，并对治疗胃肠基底细胞癌 (gastrointestinal stromal tumor) (GIST) 、前列腺癌等亦有明显效果 ; 由 Novartis 开发生产 ; 2002 年 2 月批准 胃肠癌新适应症Neulasta ; 降低由于化疗引起的中性白细胞减少症而导致的感染机会 Amgen; 2002年1月批准 上市SecreFlo (secretin) ; 用于胰腺功能诊断和治疗胃泌素肿瘤; Repligen; 2002年4月批准 上市Zevalin (ibritumomab tiuxetan) ; 治疗非霍杰金氏淋巴肉瘤 ; IDEC Pharmaceuticals; 2002 年 2 月批准 上市Zometa (zoledronic acid) ; 治疗多发性骨髓瘤 实体肿瘤导致的 骨坏死 ; Novartis; 2002 年 2 月批准 上市Drugs Approved in 2001Campath ; 注射用药治疗B-细胞慢性淋巴性白血病; 由BerlexLaboratories 开发生产 ; 2001年5月批准上市Femara (letrozole) 片剂; 停经后妇女罹患转移性乳癌的第一线治疗药物; 由Novartis 开发生产 ; 01年1月Gleevec ; 治疗血癌 ( 慢性骨髓性白血病) chronic myelogenous leukemia (CML) 非常有效，并对治疗胃肠基底细胞癌 (gastrointestinal stromal tumor) (GIST) 、前列腺癌等亦有明显效果 ; 由Novartis 开发生产 ; 2001年5月批准上市 Kytril (granisetron) Solution ; 化疗病人的恶心，呕吐; Hoffmann-La Roche生产; 2001年6月批准上市Trelstar LA ; 肌肉注射针剂，老年前列腺癌症治疗; Debiopharm S.A.;生产; 2001年6月批准上市Xeloda ; 直肠结肠癌症口服化疗药; Hoffman-La Roche生产; 2001年5月批准上市Zometa (zoledronic acid) ; 用于恶性高血钙症的治疗For the treatment of hypercalcemia of malignancy; Novartis生产; 2001年8月批准上市Drugs Approved in 2000Mylotarg ( gemtuzumab ozogamicin) ; CD33 阳性的急性髓性白血病(AML); Wyeth生产; 2000年5月批准上市Trelstar Depot (Injectable Triptorelin Pamoate) ; 进行性前列腺癌姑息疗法 ; Debio Rechereche Pharmaceutique SA(c/o Target Research Associates)生产; 2000年6月批准上市 Trisenox (arsenic trioxide) ; 一种含砷的药物，也就是我们俗称 的砒霜，可以用来治疗一个致命性的罕见疾病─急性前骨随细胞性白血病 ，这是美国近百年来首次核准的砷疗法。
适应成年患者的复发/顽固型急性早幼粒细胞白血病治疗(APL)Cell Therapeutics 生产; 2000年9月批准上市Viadur (leuprolide acetate implant) ;用于 进行性前列腺癌疼痛缓解 ; ALZA Corporation生产; 2000年3月批准上市 Drugs Approved in 1999Aromasin Tablets; Exemestane Tablets, 25 mg; 乳癌患者改服AROMASIN 更有可能保持癌症不复发 Pharmacia & Upjohn生产; 1999年10月批准上市Busulflex ; 合并用于白血病的综合治疗 ; Orphan Medical, Inc.生产; 1999年2月批准上市Doxil (doxorubicin HCl liposome injection); 治疗顽固性卵巢癌。