研究生实验设计方法PPT课件

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实验设计的实验效应（Experimental effect）
举例：研究某药对2型糖尿病患者的降糖效果
其它因素
处理因素
受试对象
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实验效应
其它效应
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1.受试对象（Object）：
可是生物体和非生物体，前者可是人或动物。实验可根 据对象不同分动物实验、 临床实验、现场实验三大类。
⑵ 空白对照（Blank control）
其它因素
实验组：处理因素
对象 I
其它因素
处理效应 其它效应
对照组： 不处理
对象 II
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效应 其它效应
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空白对照（Blank control）
对照组不施加任何措施，反映研究对象在实验过程 中的自身变化。
➢一般物理化学实验中扣除本底值的差异； ➢临床试验中，可用于不适合安慰剂对照或慢病研究中。
选择受试对象 估计样本量 造动物模型
实验设计 三大支柱
三要素 四原则 实验设计类型
随机分组
A脂组 处理
洛伐 他仃组
测LDL 改变量
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统计 处理
结论
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实验设计 — 教学内容
12.1 实验设计的概念 。 12.2 实验设计的三要素 12.3 实验设计的四原则 12.4 实验设计的类型 。
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12.2 实验设计的三要素
12 实验设计
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实验设计（Design of Experiment，DOE）
➢顺利进行科学研究和数据统计分析的先决条件
➢获得预期结果的重要保障
专业设计：从各专业角度考虑实验的科学安排。
设
——选题、建立假说、确定研究对象
计
和技术方法等。
统计设计：从统计学角度考虑资料的搜集、整理
和分析的设计。
——设计类型、样本含量、统计分析 指标及统计分析方法。
举例：药剂、手术方法、γ射线、毒物等等
非实验因素：与处理因素同时存在，能使受试对象 产生效应的因素，叫~，因其常常干扰效应与所研究因 素间的观察与分析，又常叫混杂因素（Confounder）。
研究中注意：➢ 抓住主要处理因素； ➢ 区分处理因素与非处理因素； ➢ 处理因素标准化，且实施中恒定不变。
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动物选择：种类、品系、年龄、体重、窝别、营养等
病例选择：诊断明确、依从性好、年龄性别、病情病程等
➢保证其同质性和代表性 ➢明确其纳入标准和排除标准
现场人群：正常人，注意性别、年龄、民族、职业、文化
程度、经济状况等。
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2.实验因素（Treatment）：
研究者希望着重考察的某些实验条件，能引起受试对 象直接或间接反应的因素。
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3.实验效应（ Experimental effect ）：
是实验因素作用于受试对象的作用（response）和结 局（outcome），通过观察指标来体现的。
指标选择：包括客观、主观指标；关键是选择好的指标。
客观性 ➢ 准确性（accuracy）
指标的选择： 四 ➢ 精密性（precision） 性 ➢ 特异性（specificity） ➢ 灵敏性（sensitivity） 指标的观察：单盲、双盲、三盲
中，实验组与对照组始终处于同时同地。
➢基线比较（baseline）：对照组设置后，应检验两
组开始时的状态是否均衡。
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常用的对照形式：
⑴ 安慰剂对照（Placebo control）
其它因素
实验组：处理因素
对象 I
其它因素
处理效应 其它效应
对照组： 安慰剂
对象 II
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效应 其它效应
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安慰剂（Placebo ）
两部分。
➢优点：可以较好地控制处理因素，排除干扰，使比
较组间有较好的均衡性和可比性。
➢缺点：样本量较小时，均衡性和可比性难以保证；
伦理学方面的问题。
举例：
1. 研究健康教育能否预防控制小学生意外伤害的发生。 2. 两种毒物致畸变作用的研究 -- 大白鼠染毒实验。
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举例：拟考察一种新药“A脂”降血脂的疗效。拟选择40 只小鼠作为研究对象，考察A脂与“洛伐他仃”降血脂之 间的差别，以低密度脂蛋白（LDL）作为疗效判断的指标。
⑴ 由于处理手段非常特殊，安慰剂盲法试验无法执行， 或执行起来非常困难；如放射治疗或手术治疗。
⑵ 试验药的不良反应非常特殊，以至无法使研究者处于 盲态（blindness），用安慰剂意义不大，这时采用空 白对照。
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⑶ 标准对照（Standard control）：实用现有的标准方法
或常规方法，或现有的标准值或参考值作对照。
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医学科学研究方法分类：
1. 观察性研究（Observational study）：
又称非实验性研究（Non-experiment study）； 对比研究（Comparative study）；是以客观、真实
的观察为依据，对结果进行对比分析。
特点：➢ 研究是以客观、真实的观察为依据，对观察结果进
其它因素
实验组： 新处理
对象 I
其它因素
新效应
其它效应
对照组：标准处理
对象 II
标准效应
其它效应
注意：用现有的标准值或参考值作对照---不好！
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⑷自身对照（Self control）：实验和对照在同一受试对
象身上进行，如身体对称部分或前后接受两不同处理。
➢无药理作用的“假药”或“伪药”(dummy medication) ➢外观（剂型、大小、顔色）、重量、气味及口味等与
试验药物一致。
目的： ➢克服研究者、受试对象、评价者等由于心理因素所
造成的偏倚；
➢消除疾病自然进程的影响，分离出由于试验药物引
起的真正反应。
注意：慎用，以不影响人的健康为前提。
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行对比分析
➢ 不能人为地施加干预措施（即处理因素）； ➢ 受试对象接受何种处理因素或同一处理因素的不同
水平不是由随机化而定的。
举例：1. 研究吸烟与肺癌的关系。
2. 研究母乳喂养和人工喂养儿童的生长发育情况。
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2. 实验性研究（Experiment study）：
从指研究者能够人为给予干预措施的研究。 ——它的设计叫作实验设计，包括专业设计和统计设计
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12.3 实验设计的四原则
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英国统计学家 R.A.Fisher 提出实验设计三原则：
对照原则
随机原则 四原则：
重复原则
均衡原则
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12.3.1 对照原则（Control）
对照是比较的对象；设置的目的是控制混杂因素和偏 倚，以减少实验误差和系统误差。
➢同期对照（concurrent control）：在整个实验过程