临床研究方法学概述86页PPT
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临床试验介绍PPT优质课件
临床试验基础概念
产品注册部
1
临床试验概念
• 药物临床试验（Clinical Trial）：
指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以 证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分布、 代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与安全性。 临床试验一般分 为I、II、III和IV期临床试验。
9
药物临床试验机构
• 对院内的研究项目进行管理、组织、培训及协调
• 试验数据管理 • 研究团队管理 • 财务 • 药物 • 器械 • 培训 • 其他
10
伦理委员会
（ Independent Ethics Committee/IEC），指由医学、科学及非科学 背景人员独立组成，其职责是通过审查、同意、跟踪审查试验方案 及相关文件、获得和记Байду номын сангаас受试者知情同意所用的方法和材料等，确 保受试者的权益、安全受到保护。
临床 试验 分期
Ⅱ期
治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患 者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂 量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以根据具体的研究 目的，采用多种形式，包括随机盲法对照临床试。
Ⅳ期
Ⅲ期
治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物 对目标适应症 患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药 物注册申请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足够 样本量的随机盲法对照试验。
新药上市后应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件
下的药物的疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中
使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。
6
临床试验与我们的生活
医院—健康人—病人—弱势群体—工作人员—毫无相关的人员—其他产业
产品注册部
1
临床试验概念
• 药物临床试验（Clinical Trial）：
指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以 证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分布、 代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与安全性。 临床试验一般分 为I、II、III和IV期临床试验。
9
药物临床试验机构
• 对院内的研究项目进行管理、组织、培训及协调
• 试验数据管理 • 研究团队管理 • 财务 • 药物 • 器械 • 培训 • 其他
10
伦理委员会
（ Independent Ethics Committee/IEC），指由医学、科学及非科学 背景人员独立组成，其职责是通过审查、同意、跟踪审查试验方案 及相关文件、获得和记Байду номын сангаас受试者知情同意所用的方法和材料等，确 保受试者的权益、安全受到保护。
临床 试验 分期
Ⅱ期
治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患 者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂 量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以根据具体的研究 目的，采用多种形式，包括随机盲法对照临床试。
Ⅳ期
Ⅲ期
治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物 对目标适应症 患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药 物注册申请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足够 样本量的随机盲法对照试验。
新药上市后应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件
下的药物的疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中
使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。
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临床试验与我们的生活
医院—健康人—病人—弱势群体—工作人员—毫无相关的人员—其他产业
临床研究方案设计 ppt课件
病因诊断治疗预后常见的研究设计类型横断面研究crosssectionalstudy病例对照研究casecontrolstudy队列研究cohortstudy临床试验clinicaltrial临床研究观察性研究试验性研究按是否干预分类临床研究观察性研究横断面研究调查筛查生态学等病例对照研究队列研究回顾性队列前瞻性队列双向队列研究时暴露是否已发生按暴露结局的先后分类试验性研究真试验rct类试验随机对照是否完整按是否干预分类临床研究观察性研究横断面研究调查筛查生态学等病例对照研究队列研究回顾性队列前瞻性队列双向队列研究时暴露是否已发生按暴露结局的先后分类试验性研究按是否干预分类临床研究观察性研究横断面研究调查筛查生态学等病例对照研究队列研究回顾性队列前瞻性队列双向队列研究时暴露是否已发生按暴露结局的先后分类试验性研究真试验rct类试验随机对照是否完整按是否干预分类也称现况研究和现患调查是在某一时点或相当短的时间内对特定人群中某疾病或健康状况及其有关因素的情况进行调查从而描述该病或健康状况的分布及其相关因素的关系
是选择一组欲研究疾病的病例作为病例组，一组未 患此疾病对象作为对照组，回顾两组疾病发生前可 能可疑的危险因素暴露情况，检验可疑危险因素暴 露与疾病的关系。
病例-对照研究设计图解
最常见，最易做，但偏倚较多
队列研究(cohort study)
是将一群研究对象按是否暴露于某因素分为两组， 或不同暴露因素水平分为几个亚组，随访各组的发 病或死亡结局，从而验证暴露因素与发病或死亡的 关联。
45
临床试验研究设计
➢研究设计的选择取决于试验的目的 ➢研究设计的选择也取决于研究人群和对干预
的了解程度 ➢选择合适的研究设计十分关键，后期的统计
分析无法挽救失败的研究设计
46
是选择一组欲研究疾病的病例作为病例组，一组未 患此疾病对象作为对照组，回顾两组疾病发生前可 能可疑的危险因素暴露情况，检验可疑危险因素暴 露与疾病的关系。
病例-对照研究设计图解
最常见，最易做，但偏倚较多
队列研究(cohort study)
是将一群研究对象按是否暴露于某因素分为两组， 或不同暴露因素水平分为几个亚组，随访各组的发 病或死亡结局，从而验证暴露因素与发病或死亡的 关联。
45
临床试验研究设计
➢研究设计的选择取决于试验的目的 ➢研究设计的选择也取决于研究人群和对干预
的了解程度 ➢选择合适的研究设计十分关键，后期的统计
分析无法挽救失败的研究设计
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临床医学技术培训PPT临床研究与临床试验设计
将受试对象随机分配到试验组和对照组， 适用于两组间比较。
将受试对象按一定条件配成对子，再随机 分配到试验组和对照组，适用于两组间比 较且要求严格控制非处理因素的影响。
析因设计
序贯设计
研究多个处理因素对结果的影响及因素间 的交互作用。
根据已积累的结果调整后续试验方案，适 用于需要动态调整的情况。
试验设计的优化与改进
临床医学技术培训PPT 临床研究与临床试验设 计
： 2023-12-30
目 录
• 临床研究概述 • 临床试验设计基础 • 临床研究中的数据收集与分析 • 临床试验中的伦理与法规问题 • 临床研究与试验设计的挑战与对策 • 案例分析与讨论
临床研究概述
01
定义与目的
定义
临床研究是以人体为研究对象， 通过科学的方法和手段，探讨疾 病的病因、诊断、治疗、预防及 康复等方面的研究。
受试者选择
根据新药适应症和入选标 准，选择符合条件的受试 者进行试验。
试验过程
包括基线评估、给药、随 访和终点评估等环节，确 保试验数据的准确性和完 整性。
案例二：某医疗器械临床研究实践分享
01
研究目的
评估医疗器械的安全性和有效性 ，为医疗器械注册提供科学依据
。
03
受试者选择
根据医疗器械的适应症和入选标 准，选择符合条件的受试者进行
团队成员构成
包括临床研究医师、护士、统计师、药师等多学科专业人员，确保团 队的专业性和综合性。
团队培训与管理
定期开展临床研究相关培训，提高团队成员的专业素养和研究能力； 建立完善的管理制度，确保团队的高效运转和项目的顺利实施。
团队成果展示
积极展示团队在临床研究方面取得的成果和经验，促进学术交流与合 作。
临床研究常见的设计类型.ppt
2．清朝黄遵宪曾作诗曰：“钟声一及时，顷刻不少留。虽
有万钧柁，动如绕指柔。”这是在描写
()
A．电话
B．汽车
C．电报
D．火车
解析：从“万钧柁”“动如绕指柔”可推断为火车。
答案：D
[典题例析]
[例1] 上海世博会曾吸引了大批海内外人士利用各种
交通工具前往参观。然而在19世纪七十年代，江苏沿江
居民到上海，最有可能乘坐的交通工具是
[自读教材·填要点]
一、铁路，更多的铁路 1．地位 铁路是 交通建运设输的重点，便于国计民生，成为国民经济 发展的动脉。 2．出现 1881年，中国自建的第一条铁路——唐山 至开胥平各庄铁 路建成通车。 1888年，宫廷专用铁路落成。
3．发展 (1)原因： ①甲午战争以后列强激烈争夺在华铁路的 修。筑权 ②修路成为中国人 救的亡强图烈存愿望。 (2)成果：1909年 京建张成铁通路车；民国以后，各条商路修筑 权收归国有。 4．制约因素 政潮迭起，军阀混战，社会经济凋敝，铁路建设始终未入 正轨。
临床研究常见方法概述
选择假设检验最适 宜的研究方法
研究方法 原始研究
二次研究
观察性研究
描述性研究
横断面研究； 病例报告； 病例系列； 生态学研究检测
分析性研究
病 例 对 照 研
队 列 研 究
究
实验性研究
随机对照试验 非随机对照试验
Meta分析； 系统综述； 非系统综述；
评论； 指南； 决策分析； 经济学分析
了解确诊病人以后可能发生的情况 评估有害因素与疾病发生是否有关
在大规模人群中，检验某种疾病呈现的症状 和早期检出该疾病的各种检查方法
首选的研究设计
随机对照临床研究
临床试验介绍 ppt课件
ppt课件
2
药物研发的漫长道路
ppt课件
3
为啥？ 非得做临床试验
确定给药剂量
安全系数
是否有效
获益与风险
药物研发的本质在于提出有效性、安全性相关的问题，然后通过研究 进行回答
指导ppt用课件药
4
药物临床试验探究的目的
• 核心：药物与人体的相互作用
药动学pharmacokinetics(PK)
药效学pharmacodynamics(PD) • 什么样的药物剂量人体可以耐受？ • 药物对人体会产生什么样的药理作用？ • 人体对药物是如何处置的？其规律是如何？ • 剂量与疗效、安全性的关系？ • 疗程与疗效、安全性的关系？长期用药特
• 试验数据管理 • 研究团队管理 • 财务 • 药物 • 器械 • 培训 • 其他
ppt课件
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伦理委员会
（ Independent Ethics Committee/IEC），指由医学、科学及非科学 背景人员独立组成，其职责是通过审查、同意、跟踪审查试验方案 及相关文件、获得和记录受试者知情同意所用的方法和材料等，确 保受试者的权益、安全受到保护。
充足的资金运转
企业 本身
完善的科研团队及 技术支持
ppt课件
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如何降低临床试验风险
研究中心、主要研 究者、研究者
合格的CRA
研究 现场
合格的CRC
第三方稽查人员
ppt课件
16
如何降低临床试验风险
及时掌握政策方向
与管理部门进行有 效沟通
注册 申报
专业的文件撰写能力
合格的注册专员
ppt课件
17
临床试验的基本过程
临床试验基础概念
最新临床研究方法学概述PPT课件
• 设立对照组：队列研究必须设立对照组以资比较。
对照组的设立使之有别于描述流行病学而成为分析 流行病学的共同特点之一；
（三）特征
• 由“因”及“果”：在队列研究中，一开始（疾病
发生之前）就确立了研究对象的暴露状况，而后探 求暴露因素与疾病的关系，即先确知其因，再纵向 前瞻观察而究其果；
• 能确证暴露与结局的因果联系：由于研究者能切实
传的基本法则与某些假设相结合得到一个人群的特殊 基因型分布，以此分布作为参照，然后研究一组病例 的基因型分布，比较这两种分布可用来评价遗传和环 境因素的联合效应（交互作用）。
• 对一种疾病的两个亚型的危险因素进行对比研究，例
如出血型脑卒中与缺血型脑卒中，可以不另外设对照 组，而采取两个亚组的直接比较。
可报告，不需累计样本，能在第一时间报告 出来；
• 粗，病例报告和系列病例研究的结果比较粗
糙，没有详细的设计，没有严密的分析，因 此，结果只是提供线索和参考。
Байду номын сангаас
（四）用途
• 发现和研究新发病例、罕见病例及药物不良反应等
的一种重要方式
• 只为临床研究提供线索 • WHY？病例报告是高度选择的研究对象，容易产生
（二）巢式病例对照研究
1.概念
• 巢式病例对照研究（nested case-control study）将传
统的病例对照研究和队列研究相结合而形成的一种研 究方法，是在对一个事先确定好的队列进行随访观察 的基础上，利用新发现的病例和队列中的非病例所进 行的病例对照研究。
• 由于巢式病例对照研究是在队列研究的基础上设计和
临床研究方法学概述
第一节 描述性研究
• 病例报告与系列病例研究 • 横断面研究 • 纵向研究 • 生态学研究
对照组的设立使之有别于描述流行病学而成为分析 流行病学的共同特点之一；
（三）特征
• 由“因”及“果”：在队列研究中，一开始（疾病
发生之前）就确立了研究对象的暴露状况，而后探 求暴露因素与疾病的关系，即先确知其因，再纵向 前瞻观察而究其果；
• 能确证暴露与结局的因果联系：由于研究者能切实
传的基本法则与某些假设相结合得到一个人群的特殊 基因型分布，以此分布作为参照，然后研究一组病例 的基因型分布，比较这两种分布可用来评价遗传和环 境因素的联合效应（交互作用）。
• 对一种疾病的两个亚型的危险因素进行对比研究，例
如出血型脑卒中与缺血型脑卒中，可以不另外设对照 组，而采取两个亚组的直接比较。
可报告，不需累计样本，能在第一时间报告 出来；
• 粗，病例报告和系列病例研究的结果比较粗
糙，没有详细的设计，没有严密的分析，因 此，结果只是提供线索和参考。
Байду номын сангаас
（四）用途
• 发现和研究新发病例、罕见病例及药物不良反应等
的一种重要方式
• 只为临床研究提供线索 • WHY？病例报告是高度选择的研究对象，容易产生
（二）巢式病例对照研究
1.概念
• 巢式病例对照研究（nested case-control study）将传
统的病例对照研究和队列研究相结合而形成的一种研 究方法，是在对一个事先确定好的队列进行随访观察 的基础上，利用新发现的病例和队列中的非病例所进 行的病例对照研究。
• 由于巢式病例对照研究是在队列研究的基础上设计和
临床研究方法学概述
第一节 描述性研究
• 病例报告与系列病例研究 • 横断面研究 • 纵向研究 • 生态学研究
临床研究基本概念(共9张PPT)
• 在这篇报道的启示下，损伤-对照研究被迅速启动了。2年内一篇论文显示多相片 剂上市于妇女因良性卵巢囊肿入院的数目无关，在此期间，公共健康受到了损害。
第9页，共9页。
描述的5元素
• Who-所研究疾病的对象是谁？ • What-所研究的状态或疾病是什么？ • Why—为什么这种情况或疾病会发生； • When-什么是有这种状态是常见或者少见的 • Where-这种疾病或状态在哪里发生或在哪里不发生 • So what-那又如何？
第5页，共9页。
描述性研究的类型----个案报告（Case Report）
THE LANCET Handbook of Essential Concepts in Clini民卫生出版社《柳叶刀》 临床研究基本概念 p14
Who-所研究疾病的对象是谁？
Who-所研究疾病的对象是谁？
描这述些性 妇研女究在的一类个• 型医二生---次-的个研诊案所究报里-告M看（e病tCa，aAs她enaR们ley服pso用irst/）新P的OO多L相A口n服al避ys孕is/片数的据过模程中型发/指生了南功/综能述性卵巢囊肿，根据这个没有对照的观察性研究，这一病
• 个案报告：是医学文献最小的发表单位。
• 观察力敏锐的临床医生通常报告一些不同寻常的疾病或关系，然后推动更严密的研究设计。 • 并不是所有的个案报告等能解决严重威胁健康的问题，有时候只是使乏味的医学文献活跃一
些；
• 例如：一个临床医生报道了服用口服避孕药的妇女患了少见的肝细胞腺瘤，一个 大型的病例对照研究针对这个方向进行研究，证实了长期服用高剂量的这种药物 和这种少见但有时致命的肿瘤存在强烈的相关性。
Evidence-based medicine, How to practice and teach it. Fourth Edition.
第9页，共9页。
描述的5元素
• Who-所研究疾病的对象是谁？ • What-所研究的状态或疾病是什么？ • Why—为什么这种情况或疾病会发生； • When-什么是有这种状态是常见或者少见的 • Where-这种疾病或状态在哪里发生或在哪里不发生 • So what-那又如何？
第5页，共9页。
描述性研究的类型----个案报告（Case Report）
THE LANCET Handbook of Essential Concepts in Clini民卫生出版社《柳叶刀》 临床研究基本概念 p14
Who-所研究疾病的对象是谁？
Who-所研究疾病的对象是谁？
描这述些性 妇研女究在的一类个• 型医二生---次-的个研诊案所究报里-告M看（e病tCa，aAs她enaR们ley服pso用irst/）新P的OO多L相A口n服al避ys孕is/片数的据过模程中型发/指生了南功/综能述性卵巢囊肿，根据这个没有对照的观察性研究，这一病
• 个案报告：是医学文献最小的发表单位。
• 观察力敏锐的临床医生通常报告一些不同寻常的疾病或关系，然后推动更严密的研究设计。 • 并不是所有的个案报告等能解决严重威胁健康的问题，有时候只是使乏味的医学文献活跃一
些；
• 例如：一个临床医生报道了服用口服避孕药的妇女患了少见的肝细胞腺瘤，一个 大型的病例对照研究针对这个方向进行研究，证实了长期服用高剂量的这种药物 和这种少见但有时致命的肿瘤存在强烈的相关性。
Evidence-based medicine, How to practice and teach it. Fourth Edition.
《临床医学研究方法课件》
选取样本和受试者
在这一部分，我们将讨论如何选择适当的样本和受试者来代表我们研究的目 标人群。ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ
数据收集和数据分析
一旦我们收集到数据，我们将学习如何进行数据分析，以得出有意义的研究结果。
研究伦理和知情同意
研究中的伦理问题至关重要。我们将讨论如何确保我们的研究符合伦理要求， 并获得受试者的知情同意。
质量控制和实验准确性
在这一部分，我们将讨论如何确保研究的质量控制，并确保实验的准确性。
研究结果和数据分析
一旦我们完成数据收集和分析，我们将学习如何解读和呈现研究结果，以及 如何进行数据分析。
论文写作和发表
在这一部分，我们将讨论如何撰写出色的研究论文，并了解如何选择合适的 期刊发表我们的研究成果。
临床试验方法和实践
在这一部分，我们将深入了解临床试验的方法和实践，以及如何进行准确的试验和数据收集。
文献综述和背景分析
在进行研究之前，我们需要对文献进行综述，并分析当前的研究背景以确定 研究的重要性。
研究假设和研究变量
在这一部分，我们将学习如何建立研究假设，并确定研究中的相关变量。
研究方法和实验设计
在这一部分，我们将介绍常用的研究方法和实验设计，以及如何选择适当的方法来回答我们的研 究问题。
临床医学研究方法课件
本课程将深入介绍临床医学研究方法和技术，帮助学生了解研究的各个方面， 从研究设计到数据分析，以及发表论文的过程。
研究目的和研究问题
在这一部分，我们将学习如何制定明确的研究目的和研究问题，以便在研究 中有一个清晰的方向。
计划研究设计
一个良好的研究设计是成功的关键。我们将学习如何选择适当的研究设计来 回答我们的研究问题。
《临床科研概述》PPT课件
精选课件
11
三、建立实验动物模型的必要性
临床科研中许多实验是不允许或不可能首先在人体上进行 的。如致畸、致突变、致癌等因素的研究，绝对不允许在 人体上直接进行，只能在动物体上开展模拟实验。
一种新的合成药物的开发也不能首先在人体上试用，只能 先进行动物实验，证明其疗效无任何毒副作用后，才能在 严密观察下，用于病人身上，进一步验证。
2. 研究对象：临床病人→相应的患病群体，对患者群体的临床规律 进行观察和研究，
3. 研究任务：在临床各学科中系统地开展对疾病病因和危险因素的 研究，探索和检验各种疾病诊断方法的准确性和实用性，验证和 评价临床治疗措施的有效性和各种不良反应，了解疾病的自然史、 预后结局和预防措施，分析医疗卫生管理的社会和经济效益。
精选课件
3
临床医学科研分类
微观研究，以实验室为主要手段，通过实验技术和现 代仪器设备阐明疾病的发生发展，需要应用许多基础 学科，如生化、病理、免疫、遗传、光电镜及生物学 等技术，目前已从细胞水平发展到亚细胞及分子水平。
宏观研究，主要以整个人群为观察对象，以临床观察 及统计分析为主要手段，需要应用流行病学和统计学 等方法。
模拟方法：在动物体上建立人体疾病的模型，是常用而有 效的科研方法。
精选课件
12
四、内容广泛、涉及学科众多
临床研究包括的学科： ①研究健康与疾病相互转化的机理与规律的基础
医学； ②防止由健康向疾病转化的预防医学； ③患病后促使病人由患病向健康转化的临床医学。
精选课件
13
涉及的方法学
临床观察法 实验法 现场调查研究方法 模糊数学方法 预测学方法 运筹学方法 健康危险因素评估方法
并制定统一的治疗方案、观察指标和方法，使两组得 到同样的处理和观察。
临床研究基本概念.PPT
• 随机对照试验的缺点： • 如果正确的实施 ， 随机对照试验有内部真实性（它按计划
进行了检测），但可能没有外部真实性（推广到更大区域 的程度） 。和观察性研究不同 ， 随机对照试验只纳入通过 筛查程序的志愿者。 • 另一个限制是随机对照试验中有些情况下是不适用的 ， 因 为故意暴露于危险状态（如毒素、细菌或其他有害因素） 是不道德的 。和队列研究一样 ， 随机对照试验费用相当高 ， 大型的试验的花费可达上千万美元。
• 例如 ，有关节炎的女性比没有关节炎的女 性肥胖更常见。
• 是增加的体重负担导致关节炎还是有关节 炎的女性不得不减少活动然后出现肥胖？
队列研究： 从暴露到结局
• 队列研究的优缺点： • 因为暴露因素一开始就确定 ，就不必像病
例-对照研究中的那样考虑回忆偏倚。 • 队列研究可以计算真正的发病率 ，相对危
健康状况 ，可以看作是一种在队列人群中进行病例对照研究的类似情 况 。暴露和结局是同时确认的，经常不能分辨其时间顺序 。只有像性 别和血型这些长时间的暴露因素才会肯定比结局早 。对于变化的暴露 因素 ，过去病因学的相关信息则比当前的信息更有意义。 √ 检测（Surveillance） ——对社区健康的警示 ，对那些需要了解情况 的人进行反馈是监视的必要组成部分。 √ 生 态 学 的 相 关 性 研 究 （ Ecological correlational studies） — — 寻 人群中而不是个人的暴露因素和结局的关系 。暴露好结局之间相关性 的测量值是相关系数（correlation coefficient），表示暴露和结局之 的相关性的线性关系如何 。如不能在个体中讲暴露与结局相联系 ，就 不能控制混杂因素（confounding）
五个“W”问题
• Who——所研究疾病的对象是谁？ • 年龄和性别需要被叙述 ，其它的特征也可能很重
进行了检测），但可能没有外部真实性（推广到更大区域 的程度） 。和观察性研究不同 ， 随机对照试验只纳入通过 筛查程序的志愿者。 • 另一个限制是随机对照试验中有些情况下是不适用的 ， 因 为故意暴露于危险状态（如毒素、细菌或其他有害因素） 是不道德的 。和队列研究一样 ， 随机对照试验费用相当高 ， 大型的试验的花费可达上千万美元。
• 例如 ，有关节炎的女性比没有关节炎的女 性肥胖更常见。
• 是增加的体重负担导致关节炎还是有关节 炎的女性不得不减少活动然后出现肥胖？
队列研究： 从暴露到结局
• 队列研究的优缺点： • 因为暴露因素一开始就确定 ，就不必像病
例-对照研究中的那样考虑回忆偏倚。 • 队列研究可以计算真正的发病率 ，相对危
健康状况 ，可以看作是一种在队列人群中进行病例对照研究的类似情 况 。暴露和结局是同时确认的，经常不能分辨其时间顺序 。只有像性 别和血型这些长时间的暴露因素才会肯定比结局早 。对于变化的暴露 因素 ，过去病因学的相关信息则比当前的信息更有意义。 √ 检测（Surveillance） ——对社区健康的警示 ，对那些需要了解情况 的人进行反馈是监视的必要组成部分。 √ 生 态 学 的 相 关 性 研 究 （ Ecological correlational studies） — — 寻 人群中而不是个人的暴露因素和结局的关系 。暴露好结局之间相关性 的测量值是相关系数（correlation coefficient），表示暴露和结局之 的相关性的线性关系如何 。如不能在个体中讲暴露与结局相联系 ，就 不能控制混杂因素（confounding）
五个“W”问题
• Who——所研究疾病的对象是谁？ • 年龄和性别需要被叙述 ，其它的特征也可能很重
《临床研究设计》课件
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《临床研究设计》PPT课件
PPT,a click to unlimited possibilities
汇报人：PPT
目 录
01 单 击 添 加 目 录 项 标 题 02 临 床 研 究 概 述 03 研 究 问 题 与 假 设 04 研 究 对 象 与 样 本 选 择 05 研 究 方 法 与 设 计 06 数 据 收 集 与 分 析 方 法
样本量计算方法：简单随机 抽样、分层抽样、系统抽样 等
样本量确定方法：根据预期 效应大小、检验水准、研究
误差等因素进行计算
样本量确定注意事项：避免 样本量过大或过小，确保研
究的科学性和实用性
样本选择的伦理与法规要求
伦理要求：尊重受试者权益，遵守知情同意原则，确保受试者安全 法规要求：遵守国家相关法律法规，如《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》等 伦理审查：进行伦理审查，确保研究符合伦理要求 法规监管：接受相关部门的监管，确保研究符合法规要求
解释研究结果： 对研究结果进行 深入解释，包括 对结果的背景、 意义和影响进行 讨论。
分析研究结果： 对研究结果进行 深入分析，包括 对结果的可靠性、 稳定性和可重复 性进行评估。
讨论研究结果： 对研究结果进行 讨论，包括对结 果的局限性、潜 在问题和未来研 究方向进行探讨。
研究结论的得出与意义
研究结论的得 出：对研究结 果进行解释和 总结，得出研
意愿和权利
03
研究问题与假设
研究问题的提出
临床实践中的问题 文献回顾与现状分析 专家咨询与讨论 确定研究问题与假设
假设的形成与检验
假设的形成：基于问题、文 献、理论等
假设的定义与作用
20XX.XX.XX
《临床研究设计》PPT课件
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汇报人：PPT
目 录
01 单 击 添 加 目 录 项 标 题 02 临 床 研 究 概 述 03 研 究 问 题 与 假 设 04 研 究 对 象 与 样 本 选 择 05 研 究 方 法 与 设 计 06 数 据 收 集 与 分 析 方 法
样本量计算方法：简单随机 抽样、分层抽样、系统抽样 等
样本量确定方法：根据预期 效应大小、检验水准、研究
误差等因素进行计算
样本量确定注意事项：避免 样本量过大或过小，确保研
究的科学性和实用性
样本选择的伦理与法规要求
伦理要求：尊重受试者权益，遵守知情同意原则，确保受试者安全 法规要求：遵守国家相关法律法规，如《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》等 伦理审查：进行伦理审查，确保研究符合伦理要求 法规监管：接受相关部门的监管，确保研究符合法规要求
解释研究结果： 对研究结果进行 深入解释，包括 对结果的背景、 意义和影响进行 讨论。
分析研究结果： 对研究结果进行 深入分析，包括 对结果的可靠性、 稳定性和可重复 性进行评估。
讨论研究结果： 对研究结果进行 讨论，包括对结 果的局限性、潜 在问题和未来研 究方向进行探讨。
研究结论的得出与意义
研究结论的得 出：对研究结 果进行解释和 总结，得出研
意愿和权利
03
研究问题与假设
研究问题的提出
临床实践中的问题 文献回顾与现状分析 专家咨询与讨论 确定研究问题与假设
假设的形成与检验
假设的形成：基于问题、文 献、理论等
假设的定义与作用
临床研究ppt课件
等，以保证较高的统计效能。
33
二、对照组的类别 ●同期随机对照 （concurrent randomized control） ●自身对照（ self control） ●历史对照（historical control） ●非随机同期对照 （non-randomized concurrent control） ●配对对照 （matching control）
种类
研究现场 研究对象 干预措施施加
现场试验 社 区 尚未患病的健康 针对个人
(个体)
人群或高危人群
社区（干预） 社 区 试验
同上
针对社区
临床试验
医院
到医院就诊的已 患某病的患者
针对个人
4
经典性实验研究
如: James Lind 关于坏血病病因的研究;
George Baker 关于铅与腹绞痛因果关系 的研究;
含义
分配方法及结果 见表5-5
能保证区组内和组间的病例数相等，且随时保持两 组间例数的平衡。
要注意的是每个区组内人数不宜过多；
25
26
（四）系统随机抽样 （systematic sampling） （五）多级抽样法 （multi-stage sampling）
27
三、随机化的优缺点
随机分配可提高可比性，防止混杂偏倚； 随机抽样可提高代表性，减少选择偏倚； 缺点是设计和实施较难。
8
临床科研设计的“三要素” 与“三原则”
研究对象 三要素 处理因素
效应指标
三原则
随机化 设立对照 盲法观察
9
1.研究因素（处理因素）
研究因素是根据研究目的 所确定的需要研究的某干预 措施。
10
临床试验设计中，确定处理因素 时应明确以下几方面：
33
二、对照组的类别 ●同期随机对照 （concurrent randomized control） ●自身对照（ self control） ●历史对照（historical control） ●非随机同期对照 （non-randomized concurrent control） ●配对对照 （matching control）
种类
研究现场 研究对象 干预措施施加
现场试验 社 区 尚未患病的健康 针对个人
(个体)
人群或高危人群
社区（干预） 社 区 试验
同上
针对社区
临床试验
医院
到医院就诊的已 患某病的患者
针对个人
4
经典性实验研究
如: James Lind 关于坏血病病因的研究;
George Baker 关于铅与腹绞痛因果关系 的研究;
含义
分配方法及结果 见表5-5
能保证区组内和组间的病例数相等，且随时保持两 组间例数的平衡。
要注意的是每个区组内人数不宜过多；
25
26
（四）系统随机抽样 （systematic sampling） （五）多级抽样法 （multi-stage sampling）
27
三、随机化的优缺点
随机分配可提高可比性，防止混杂偏倚； 随机抽样可提高代表性，减少选择偏倚； 缺点是设计和实施较难。
8
临床科研设计的“三要素” 与“三原则”
研究对象 三要素 处理因素
效应指标
三原则
随机化 设立对照 盲法观察
9
1.研究因素（处理因素）
研究因素是根据研究目的 所确定的需要研究的某干预 措施。
10
临床试验设计中，确定处理因素 时应明确以下几方面：
临床心理学研究方法-PPT
1、访谈法 1)概念与特点: 访谈法就是指通过研究者与被试者之间得交谈来
收集资料得一种研究方法。访谈得目得不同,会使 访谈具有不同得特征。如临床诊断性访谈、心理治 疗性访谈。 2)访谈法得分类: A、定式访谈:就是指有固定得指导语、问题及其可 能得反应(回答)得访谈方法。 B、非定式访谈:无固定指导语、问题及其回答得访 谈方法。如临床常用得精神检查方法。 C、半定式访谈:介于定式与非定式访谈之间得一种 访谈方法,它可以分为二种形式:一就是问题就是固 定得,但回答可以就是自由得;另一种就是问题不固 定,回答得模式就是固定得,如某些临床等级评定工 具。
二、临床心理学得主要研究方法
(一)观察法
1、自然观察法
1)概念:这就是一种在自然环境中对行为进行系统 观察与记录得方法。
2)特点:明确得观察对象;
明确得取样时间及间隔;
明确得记录方式;
观察者受到专业得培训,且不就是观察情景
中得成员。
3)问题:*来自观察者得影响:培训不足、个人偏见 或反应定势、观察者对被观察者得影响;
4)访谈法得优缺点
A、优点:灵活,有利于了解较深层次得信息, 适合于全面采集知、情、意、动机、态度 等方面得资料。
适用面广,可用于不同得人群,不同得主题。
易于建立良好得会谈气氛,有助于会谈得深 入进行。
B、缺点: 结果处理较复杂;
访谈培训得成本较高;
花费得时间、人力多,整个研究成本增加。
三、临床心理学研究得过程
心理学研究得基本程序
(4)做出结论
(1)建立假设
(2)搜集资料
(3)分析资料
基本程序就是相互联系得,就是螺旋式得循环过程。 每完成一个循环,人们对心理现象得认识就向真理接 近了一步。
临床研究方法学概述—试验性研究zb
临床试验研究方案中，论证强度最高 是临床医学研究方法学的一项重要进展 其研究结果有说服力 经过严格的RCT有时可获得一些全新的结论，甚至是一些与以往 经验截然相反的结论，如： 用激光做视网膜弥散凝固术治疗增殖性糖尿病性病变能有地 效降低丧失视力危险，即破坏一半视网膜能减少失明 三苯氧胺对乳腺癌的治疗 链激酶及阿斯匹林对急性心肌梗死的治疗等
（四）用途 治疗性药物的现场预防效果考核
预防性疫苗的效果考核
验证病因
三、社区试验（community tria）
（一）概念
社区试验也称以社区为基础的公共卫生试验 (community-based public health trial)
社区试验是以未发生所要研究的结局的人群作为研究 对象，以社区为单位进行抽样、分组和干预，通过比 较两个社区人群研究结局的发生率差异，判断干预措 施效果的一种实验研究方法
（二）原理
现场干预 实验组 发病 发病率 未发病 发病 对照组 未发病
研究对象 非患病者
随机分组
发病率
图4-7
现场试验研究原理示意图
（三）特征
研究样本大，费用高； 对照的可比性难以控制，需要特别关注； 研究现场和研究人群有高而稳定的研究结局发 生率； 常用评价指标：保护率（protective rate, PR）、 效果指数（index of effectiveness, IE）、抗体 阳性率等
（四）用途
治疗研究：包括对药物、疗法及其他医疗服务效
果或不良反应的评价
优效检验
非劣效检验 等效检验 病因研究：主要用于疾病危险因素的干预研究
临床试验性研究方案类型：
1. 随机同期对照试验 2.交叉对照研究 3.前－后对照研究 4.随机同期对照序贯试验
（四）用途 治疗性药物的现场预防效果考核
预防性疫苗的效果考核
验证病因
三、社区试验（community tria）
（一）概念
社区试验也称以社区为基础的公共卫生试验 (community-based public health trial)
社区试验是以未发生所要研究的结局的人群作为研究 对象，以社区为单位进行抽样、分组和干预，通过比 较两个社区人群研究结局的发生率差异，判断干预措 施效果的一种实验研究方法
（二）原理
现场干预 实验组 发病 发病率 未发病 发病 对照组 未发病
研究对象 非患病者
随机分组
发病率
图4-7
现场试验研究原理示意图
（三）特征
研究样本大，费用高； 对照的可比性难以控制，需要特别关注； 研究现场和研究人群有高而稳定的研究结局发 生率； 常用评价指标：保护率（protective rate, PR）、 效果指数（index of effectiveness, IE）、抗体 阳性率等
（四）用途
治疗研究：包括对药物、疗法及其他医疗服务效
果或不良反应的评价
优效检验
非劣效检验 等效检验 病因研究：主要用于疾病危险因素的干预研究
临床试验性研究方案类型：
1. 随机同期对照试验 2.交叉对照研究 3.前－后对照研究 4.随机同期对照序贯试验
临床研究设计方法ppt课件
研 究 误 差
24
临床研究的“生理”
总 结
25
临床研究设计方法
制订研究计划
从“研究问题”开始
提纲 计划书 工作手册
步骤
一纲在手
想法逐渐清晰 便于交流讨论
推断在胸
听取意见 预试验 反复修改
妥协
26
研究问题
27
研究问题
好问题来自
全面掌握文献/前沿 关注新思路/新技术 对传统观点持怀疑态度 保持丰富的想象 导师
预测参数(干预) 结局参数 混杂参数…
举例
鱼与心血管疾病
我们吃鱼多吗？ 吃鱼能降低心血管疾病
的风险吗？
16
临床研究的“解剖”
统计分析
假设
无效假设 备择假设
计算样本量
Effect Size Power Statistical Significance
5
临床研究的“解剖”
背景和意义
已知 未知 新知
关于这个“研究问题”…
这个问题重要吗？ 哪些方面已经搞清楚了？ 以前的研究存在什么缺陷？ 哪些方面还没有搞清楚？ 搞清楚这些到底有什么用？
带来科学新知？ 影响临床指南？ 助力公卫政策？
6
临床研究的“解剖”
几率抽样
简单随机抽样 系统抽样 分层随机抽样 整群抽样
35
研究对象
募集
代表性强
无应答 失访
样本量够
36
参数测量
37
参数测量
参数分类
连续变量 分类变量
名义变量 等级变量 二分变量
24
临床研究的“生理”
总 结
25
临床研究设计方法
制订研究计划
从“研究问题”开始
提纲 计划书 工作手册
步骤
一纲在手
想法逐渐清晰 便于交流讨论
推断在胸
听取意见 预试验 反复修改
妥协
26
研究问题
27
研究问题
好问题来自
全面掌握文献/前沿 关注新思路/新技术 对传统观点持怀疑态度 保持丰富的想象 导师
预测参数(干预) 结局参数 混杂参数…
举例
鱼与心血管疾病
我们吃鱼多吗？ 吃鱼能降低心血管疾病
的风险吗？
16
临床研究的“解剖”
统计分析
假设
无效假设 备择假设
计算样本量
Effect Size Power Statistical Significance
5
临床研究的“解剖”
背景和意义
已知 未知 新知
关于这个“研究问题”…
这个问题重要吗？ 哪些方面已经搞清楚了？ 以前的研究存在什么缺陷？ 哪些方面还没有搞清楚？ 搞清楚这些到底有什么用？
带来科学新知？ 影响临床指南？ 助力公卫政策？
6
临床研究的“解剖”
几率抽样
简单随机抽样 系统抽样 分层随机抽样 整群抽样
35
研究对象
募集
代表性强
无应答 失访
样本量够
36
参数测量
37
参数测量
参数分类
连续变量 分类变量
名义变量 等级变量 二分变量