2015 年美国FDA批准上市的45种新药

2015 年美国FDA批准上市的45种新药【小分子药物&生物制品】
导读
2015年，FDA一共批准了45种新药，这是自1996年以来被批准最多的一年，1996年共有53种新药获得了FDA的批准。

按照治疗领域分类，其中有14款为抗肿瘤药物，9种心血管系统药物、3种抗精神药物、2种抗病毒药物、1种抗生素、1种抗真菌药物、1种治疗糖尿病药物、1种呼吸系统药物及13种其他治疗药物。

按照药物的类型分，其中13种为生物制品，32种为化学小分子药物。

2015年，FDA一共批准了45种新药，这是自1996年以来被批准最多的一年，1996年共有53种新药获得了FDA的批准。

按照治疗领域分类，其中有14款为抗肿瘤药物（只有3个药物未被授予突破性治疗药物资格或一些其它的用来加快审评程序的资格），9种心血管系统药物、3种抗精神药物、2种抗病毒药物、1种抗生素、1种抗真菌药物、1种治疗糖尿病药物、1种呼吸系统药物及13种其他治疗药物。

其中有21个属于罕见病药物，它们中有12个新分子实体药物，9个生物制品类药物。

这21个罕见病药物的获批再次见证了《罕见病药物法案》对全球制药巨头增强罕见病药物的研发兴趣和动力起到了积极作用。

按照药物的类型分，其中13种为生物制品，32种为化学小分子药物。

以下是2015年FDA 的45种新药介绍（按照批准时间点排序）。

1.Savaysa（edoxaban）——抗凝血药物
2015年1月8日，FDA批准了第一三共株式会社的抗凝血药物Savaysa（edoxaban），化合物专利为WO 03000657A1（2002 年3 月20日），用于降低非心脏瓣膜病引起的房颤患者卒中和危险血栓（系统性栓塞）风险，其预期销售峰值将达2.2亿美元。

2.Cosentyx（secukinumab）——银屑病
2015年1月21日，FDA批准Cosentyx™（secukinumab）在适合接受全身治疗（指可被吸收进入血流并分布至全身各个部位的药物）或光疗的成人患者中用于治疗中至重度斑块型银屑病。

Cosentyx是首个获批的可选择性结合白细胞介素-17A（IL-17A）并抑制IL-17受体的银屑病药物。

值得一提的是，近日FDA又批准Cosentyx用于强直性脊柱炎（ankylosing spondylitis，AS）和银屑病关节炎（psoriatic arthritis，PsA）二个新适应症。

预期销售峰值达187亿美元。

3. Natpara（parathyroid hormone）——罕见病药物
2015年1月23日，FDA 批准NPS 公司开发的罕见病药物Natpara 上市，同月Shire公司悄无声息的与著名的罕见病药物开发者NPS医药公司达成了收购协议。

Natpara注射用药
物主要是通过替代人体的甲状旁腺激素（parathyroid hormone）来治疗一种名为甲状旁腺功能减退的罕见内分泌紊乱疾病。

甲状旁腺功能减退是一种罕见病，该病会导致患者钙缺乏和维生素D合成受阻，最终导致肌肉疼痛、骨密度问题等并发症。

美国现有6万例甲状旁腺功能减退患者。

目前尚无可供选择的有效治疗方案，Natpara是首款获批用于治疗这一疾病的激素替代疗法。

与其它治疗方案相比，Natpara可明显提高患者的血钙浓度。

Natpara的获批从某种意义上说解决了这一罕见病人群用药的可及性问题。

预期销售峰值为5亿美元。

4. Ibrance（palbociclib）——晚期乳腺癌
2015年2月3日，FDA加速批准了Ibrance（palbociclib），联合来曲唑作为内分泌治疗为基础的初始方案用于治疗ER+/HER2-绝经后晚期乳腺癌。

FDA是基于其无进展生存期(PFS)加速批准了这一适应症。

palbociclib化合物专利为WO 03062236A1（2003 年1 月10日）。

预计销售峰值为30亿到50亿美元。

5.Lenvima（lenvatinib）——罕见病药物
2015年2月17日，FDA批准Lenvima（乐伐替尼，lenvatinib）治疗侵袭性、分化型甲状腺癌（DTC）患者，适用于在接受放射性碘治疗后疾病仍恶化（放射性碘难治性疾病）的患者。

预计销售峰值达4.24亿美元。

甲状腺癌是一种常见的内分泌腺恶性肿瘤，占全身恶性肿瘤的1%。

韩国是全球发病率最高的国家，为67.9/10万。

有数据显示，2012年我国肿瘤登记地区甲状腺癌发病率为6.6/10万，高于全球平均发病水平（4.0/10万）。

乐伐替尼是首个获批用于治疗分化型甲状腺癌的靶向药物，颇具市场潜力，有望成为未来的重磅炸弹。

此外，乐伐替尼用于治疗肾癌、肝癌、子宫内膜癌和非小细胞肺癌等处于临床试验之中。

值得一提的是，日本卫材已于2015年2月向我国CFDA提出进口注册，因此该药登陆中国市场指日可待。

尽管日本卫材在中国获得多项与本品相关的专利，但目前国内已有江苏恒瑞、江苏奥赛康和石药集团中奇制药等多家企业向我国CFDA提出注册申请。

可见，国内企业对本品的关注度颇高。

6.Farydak（panobinostat）——罕见病药物
2015年2月23日，经历大起大落的抗癌新药Farydak（帕比司他，panobinostat，LBH589）最终获得FDA青睐。

Farydak是一种新型、广谱组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，具有一种新的作用机制，通过阻断组蛋白脱乙酰酶（HDAC）发挥作用，该药能够对癌细胞施以严重的应激直至其死亡，而健康细胞则不受影响，用于既往接受至少2种治疗方案（包括Velcade 和一种免疫调节（IMiD）药物）治疗失败的多发性骨髓瘤（myltiple myeloma，MM）患者群体。

多发性骨髓瘤（MM）是一种不可治愈，复发率和耐药率均极高的疾病。

MM占所有肿瘤的1%，占血液系统恶心肿瘤的10%。

MM多发于60岁以上人群，衰老是MM的风险因素之一，全球约有11.4万病例。

近年来抗MM药物发展迅速。

自10多年前武田的靶向药物万珂®问世以来已有多个治疗MM的靶向药物获批。

特别要说的是，2015年FDA共批准包括2个新分子实体和2个生物制品在内的4个用于治疗MM的药物。

这4个药物分别是Farydak、Ninlaro、Empliciti和Darzalex。

Farydak是FDA批准的首个HDAC抑制剂，适用于先前已至少接受过两种标准治疗药物治疗的患者。

临床试验证实，帕比司他可延缓MM的进展。

预计销售峰值达2.5亿美元。

7.Avycaz（ceftazidime/avibactam）——感染
2015年2月25日，FDA批准Avycaz（ceftazidime-avibactam，头孢他啶-阿维巴坦）与甲硝唑联合用于治疗cIAI及cUTI成人患者，其中包括肾脏感染（肾盂肾炎），适用于治疗选择有限或没有替代治疗选择的患者。

前者是由一种广谱头孢菌素（ceftazidime）与一种新型β-内酰胺酶抑制剂（avibactam）组成的复方产品，开发用于治疗革兰氏阴性细菌感染，包括对现有抗生素产品有耐药性的广谱β-内酰胺酶及肺炎克雷伯杆菌碳青霉烯酶。

Avycaz原本由森林实验室（Forest Lab）和阿斯利康联合开发。

但2014年2月，阿特维斯耗资250亿美元收购Forest Lab后将Avycaz收入囊中，而阿特维斯又收购了爱力根（Allergan），并将新公司命名为爱力根。

Avycaz预计销售峰值为10亿美元。

8.Cresemba（isavuconazonium sulfate）——罕见病药物
2015年3月6日，日本安斯泰来的广谱抗真菌药Cresemba（isavuconazonium，艾沙康唑），该药主要用于治疗侵入性曲霉病和毛霉菌病，这两种真菌感染多发于血癌患者。

isavuconazonium sulfate是新一代三唑类广谱抗真菌药，用于治疗侵入性曲霉菌和毛霉菌病（这两种真菌感染多发于免疫性低下的肿瘤患者，特别是血癌患者）。

isavuconazonium sulfate具有生物利用度高、口服吸收不受食物影响以及不良反应较小的优点。

Isavuconazole sulfate的问世为临床治疗侵袭性真菌感染提供了新选择。

药物预期销售达5亿美元。

9. Unituxin（dinutuximab）——罕见病药物
2015年3月10日，FDA宣布批准Unituxin（dinutuximab）作为高风险神经母细胞瘤患儿综合治疗方案（包括手术、化疗、放射治疗）中的一线治疗药物。

Unituxin预计销售峰值为6000万到1.5亿美元。

儿童高危神经母细胞瘤是一种罕见肿瘤，常见于5岁及以下儿童，患病后存活率低。

儿童神经母细胞瘤发病率约为1/10万。

Unituxin是FDA批准的首个针对高风险神经母细胞瘤患者的治疗药物，可在一定程度上满足高风险神经母细胞瘤儿童延长存活期的需求。

10.Cholbam（cholic acid）——罕见病药物
2015年3月17日，FDA 批准Cholbam（胆酸）胶囊，它是获得FDA 批准用于因单一酶缺乏而导致胆汁酸合成障碍的儿科及成年患者及用于过氧化物酶体病（包括齐薇格谱系障碍）患者的首款治疗药物。

患有这种罕见、遗传性、代谢疾病的患者在临床上显示有肝脏疾病、脂肪痢（粪便中有脂肪）及脂溶性维生素吸收降低导致的并发症。

Cholbam是FDA迄今为止批准的唯一用于治疗先天性胆汁酸合成障碍（CBAS）的药物，适用于年龄≥3岁的CBAS患者。

CBAS是一种罕见遗常染色体隐性传性疾病，约占儿童胆汁淤积性疾病的1%～2%，CBAS是由胆汁酸合成过程中酶缺失所致。

CBAS早期患者可通过口服补充胆汁酸及脂溶性维生素等治疗获得良好疗效。

Cholbam的问世解决了多年来CBAS患者无药可用的尴尬局面。

11. Corlanor（ivabradine）
2015年4月15日，Corlanor（ivabradine）是超极化激活环核苷酸门控(HCN)通道阻滞药，伊伐布雷定（ivabradine）的化合物专利：EP 0534859A1（1992 年9 月25日），用于降低患者心衰恶化导致的住院治疗风险。

预期销售峰值达3000万美元到1亿美元。

12. Kybella（去氧胆酸）——全球首个“双下巴”溶脂针
2015年4月29日，Kybella（deoxycholic acid）是一种溶细胞药物，注入体内组织后破坏细胞膜导致细胞溶解，用于治疗成人中至重度颌下脂肪。

这是FDA批准的全球首个“双下巴”溶脂针Kybella（ATX-101），用于中度至重度“双下巴”成人，该针剂是用于消除多余颏下脂肪（双下巴）的首个也是唯一一个非手术治疗产品。

ATX-101是一种人造的脱氧胆酸（deoxycholic acid），这是人体内天然存在的一种物质，帮助分解脂肪。

预期销售峰值为3亿美元。

13. Viberzi（eluxadoline）——腹泻型肠易激综合征
2015年5月27日，美国FDA 批准Viberzi（eluxadoline）用于成年男女患者的腹泻型肠易激综合征（IBS-D）。

Viberzi（eluxadoline）是μ、κ阿片受体激动药，δ- 阿片受体拮抗药，化合物专利是WO 2005090315A1（2005 年3 月14 日），用于治疗成人腹泻型肠易激综合征（IBS-D）。

预计销售额峰值为4.4亿美元。

14. Kengreal（cangrelor）——注射抗凝药
2015年6月22日，FDA批准了Medicine Company的抗血小板注射剂Kengreal （cangrelor）上市，用于辅助经皮冠状动脉介入治疗(PCI)，以避免病患（未使用P2Y12抑制剂和糖蛋白IIb/IIIa抑制剂）围手术期形成血栓。

Kengreal是一种可逆的P2Y12抑制剂。

P2Y12是一种G蛋白偶联受体，主要表达于血小板表面，在血液凝固中扮演非常重要的作用。

预计销售额峰值为4亿美元。

15.Orkambi（lumacaftor/ivacaftor复合剂）——罕见病药物
2015年7月2日，FDA 批准首款旨在治疗疾病病因的囊性纤维化药物Orkambi（Lumacaftor 200 mg/Ivacaftor 125 mg），目前被批准用于12 岁及以上年龄、携带F508del 突变的囊性纤维化（CF）患者，F508del 突变可引起一种异常蛋白的产生，这种异常蛋白能导致人体内水分与氯化物的转运发生紊乱。

携带该两种拷贝突变（一种从父母遗传而来）是CF 的主要因素。

预计销售额为50亿美元。

囊性纤维化（CF）是一种严重威胁生命的遗传性疾病，由CFTR基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致。

CF主要病变为外分泌腺功能紊乱，粘液腺增生，分泌液粘稠，不同器官病变程度不同。

预计全球约有7万人受囊性纤维化所困扰。

在CF治疗领域，Vertex公司已初露尖角。

该公司开发的伊伐卡托已于2012年获FDA批准用于治疗G551基因突变的CF。

为拓展CF这一疾病领域，针对患者人群更多的F508del突变型CF患者，Vertex公司开发了Orkambi。

临床试验证实，Orkambi可有效改善肺部囊性纤维化患者的机体健康。

16.Entresto（sacubitril/valsartan复合剂）——抗心衰药物
2015年7月7日，FDA批准了诺华有史以来最振奋人心的抗心衰药物Sacubitril/Valsartan （沙库必曲/缬沙坦），商品名Entresto（以前叫LCZ696），该药研究时被称为LCZ696是一种血管紧张素受体和脑啡肽酶双重抑制剂（ARNI）。

在整个制药工业专心寻找新颖机理专科药物的时代Entresto可以算作一个奇葩。

这是两个老药的复方组合，针对的是最大的一类慢性疾病，这与时代潮流背道而驰。

Entresto是一种万众瞩目的心衰药物，是首个也是唯一一个在临床试验中疗效显著超越标准治疗药物依那普利（enalapril）的药物，而且表现出更高的安全性。

Entresto的杰出表现，使该药成为过去10年中心脏病学领域最重要的进展之一。

预计销售达到37.3亿美元。

17. Rexulti（brexpiprazole）——精神病药物
2015年7月11日，灵北（H.Lundbeck）和大冢（Otsuka）重磅精神病新药Rexulti （brexpiprazole）获FDA批准：（1）作为一种辅助药物用于重度抑郁症（MDD）成人患者的治疗；（2）用于精神分裂症（schizophrenia）成人患者的治疗。

预期销售峰值高达14亿美元。

18.Praluent（alirocumab）——
2015年7月24日，FDA 批准赛诺菲与再生元的PCSK9抑制Praluent（alirocumab）用于治疗杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）成年患者，或患有心脏病发作或卒中等动脉粥样硬化性心血管疾病，且需要进一步降低低密度脂蛋白（LDL-c）水平的患者。

这是首个被FDA
批准的PSCK9 抑制剂，并且作为饮食及他汀最大耐受剂量基础上的治疗。

作为美国市场中首个新一代PCSK9抑制剂类降脂药，其预期销售额峰值高达30亿美元。

19. Odomzo（sonidegib）——癌症
2015年7月24日，诺华宣布FDA批准其Sonidegib（LDE225）用于治疗晚期基底细胞癌，LDE225目前正在进行多种病症的临床试验开发，包括骨髓纤维化、白血病及实体瘤，如胰腺癌、乳腺癌和非小细胞肺癌，另外这款药物与酪氨酸激酶抑制剂如诺华旗下慢性髓性白血病治疗药物尼洛替尼(Nilotinib)的合并用药研究也在进行中。

其预期销售峰值达8亿美元。

20.Daklinza（aclatasvir）——丙肝
2015年7月24日，BMS丙肝新药Daklinza（daclatasvir）在经历了一些波折之后，最终获得FDA批准，联合吉利德丙肝明星药Sovaldi（sofosbuvir，索非布韦）用于基因型3慢性丙型肝炎（GT-3 HCV）成人患者的治疗。

Daklinza是一种强效NS5A复制复合体抑制剂，此次批准，也标志着美国基因型3丙肝群体首次有了一个12周、每日一次的全口服鸡尾酒疗法；其推荐方案为Daklinza（60 mg）联合Sovaldi（400mg）治疗12周。

21.Addyi（ flibanserin）——女性性功能
2015年8月18日，FDA批准了由Sprout和Valeant共同研制的“Addyi”的药物(药物名：flibanserin，氟班色林)，这是全球首个刺激女性性欲的药物。

预计销售额为1到3亿美元。

22.Repatha（evolocumab）——罕见病药物
2015年8月27日，安进的PCSK9抑制剂Repath获得FDA批准，适用于患有杂合子型家族性高胆固醇血症、纯合子型家族性高胆固醇血症或临床动脉粥样硬化性心血管疾病，并在合用饮食治疗和最大耐受剂量他汀类药物基础上，需额外降低LDL-C 水平的成人患者。

预计销售峰值达30亿美元。

23.Varubi（rolapitant）——止吐药
2015年9月2日，FDATesaro制药公司研发的一款止吐药Varubi联合其他止吐剂用于预防与致吐性癌症化疗（包括但不限于高度致吐性癌症化疗HEC）初次或多次治疗相关的迟发性恶心及呕吐。

该药物预计销售峰值达4亿美元。

24. Xuriden（uridine triacetate）——罕见病药物
2015年9月4日，FDA批准首款用于治疗遗传性乳清酸尿症的药物Xuriden上市。

遗传性乳清酸尿症是一种罕见的代谢紊乱疾病，其主要临床病症有血液异常、尿路堵塞、发育停滞和生长延缓。

据报道全世界仅有20例左右的遗传性乳清酸尿症的患者。

Xuriden由总部位于马里兰州盖瑟斯堡的Wellstat生物制药公司负责上市销售。

可以说，尿苷三乙酸酯的获批越发凸显FDA为确保罕见病患者可获得药物治疗的决心。

25. Vraylar（cariprazine）——精神疾病
2015年9月17日，FDA批准了Forest Laboratories和Actavis Pharma的Vraylar （cariprazine，卡利拉嗪）上市，治疗成人精神分裂症（Schizophrenia）和狂躁型抑郁症（bipolar disorder）。

但2014年2月，阿特维斯耗资250亿美元收购Forest Lab后将 Vraylar 收入囊中，而阿特维斯又收购了爱力根（Allergan），并将新公司命名为爱力根。

预计销售峰值为2到3亿美元。

26. Lonsurf（trifluridine/tipiracil复合剂）
2015年9月22日，FDA提前3个月批准抗癌复方新药Lonsurf（trifluridine/tipiracil，FTD/TPI），用于对其他疗法（化疗及生物疗法）不再响应的难治性转移性结直肠癌（mCRC）患者的治疗。

27. Tresiba（德谷胰岛素注射剂）——糖尿病
2015年9月25日，经过长达两年的漫长等待，诺和诺德的糖尿病药物Tresiba和Ryzodeg 最终获得了FDA的批准，这将进一步巩固诺和诺德作为糖尿病治疗巨头的地位。

长效胰岛素Tresiba（德谷胰岛素）和复方药Ryzodeg（德谷胰岛素和门冬胰岛素）将有可能与赛诺菲的Lantus（甘精胰岛素）展开激烈的市场争夺战，而Lantus是一款年收益70亿美元的重磅糖尿病药物。

Tresiba的销售额预计高达30亿美元。

28. Aristada（月桂酰阿立哌唑）——精神疾病
2015年10月6日，FDA批准缓释注射剂Aristada（月桂酰阿立哌唑），用于治疗精神分裂症成人患者。

Aristada经臂部或臀部注射给药，每4-6周给药一次。

精神分裂症是一种严重的脑部慢性疾病，全美约有1%的人受此病困扰。

精神分裂症症状一般首次出现在30岁以下，包括幻听、认为他人在阅读他们的想法或控制他们的思想，多疑等。

分析师预计，Aristada 在2020年将达到5.5亿美元的销售峰值。

29. Praxbind（idarucizumab）——罕见病药物
2015年10月16日，FDA批准了勃林格殷格翰公司的泰毕全®（达比加群酯）的特异性逆转剂Praxbind® (idarucizumab)。

Praxbind®获批用于接受泰毕全®（达比加群酯）治疗的患者，在急诊手术、介入性操作、或者出现危及生命或无法控制的出血并发症，需要逆转达比
加群酯的抗凝效应时使用。

Praxbind是首个获批的特异性逆转剂，Praxbind的问世为临床医生及患者在选择达比加群酯进行治疗时增添了信心。

30. Veltassa（patiromer口服混悬液）——高钾血症
2015年10月21日，FDA批准Veltassa（patiromer口服混悬液）用于治疗重度高钾血症。

Veltassa是粉末状药物，与水混合后口服，其作用机制是结合胃肠道中的钾从而降低钾的吸收。

临床试验中，Veltassa能效降低正在服用至少一种肾素-血管紧张素-醛固酮系统抑制剂的慢性肾脏疾病引发的高钾血症患者的血钾水平。

Veltassa制造商为加利福尼亚州雷德伍德市的Relypsa公司，预期销售额峰值达10亿美元。

31. Strensiq（asfotase alfa）——罕见病药物
2015年10月23日，FDA宣布Alexion的asfotase alfa（将以商品名Strensiq销售）获批，该药物用于治疗一种罕见的代谢性疾病——低磷酸酯酶症（HPP）。

低磷酸酯酶症是一种遗传性渐进式代谢紊乱疾病，死亡率较高，死因主要为呼吸衰竭。

Strensiq 是FDA批准的首款用于治疗低磷酸脂酶症的药物。

Strensiq可促进提高酶底物水平，预防或逆转骨骼矿化的缺陷，避免患者出现骨骼及其它器官严重异常及过早死亡。

值得一提的是，Alexion制药致力于罕见病药物的研发。

除Strensiq 外，该公司用于治疗溶酶体酸脂酶缺乏症的Kanuma也于2015年获得FDA的批准。

Alexion的销售额预期为5亿美元。

32. Yondelis（曲贝替定，trabectedin）——罕见病药物
2015年10月23日，FDA同意优先审核Yondelis® （trabectedin，曲贝替定）用于包括脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤亚型在内的晚期软组织肉瘤（STS）患者的新药上市申请（NDA）。

软组织肉瘤（STS）是一种起源于肌肉、脂肪、血管、神经、肌腱和关节内衬这类软组织的肿瘤，占全部恶性肿瘤的0.7%。

我国STS的发病率为1.1/10万～2.0/10万。

平滑肌肉瘤是一种侵袭性的STS，占所有STS的5%～10%。

脂肪肉瘤也是属于STS。

Yondelis是一种海洋生物碱。

早在2007年，就已获EMEA批准用于治疗蒽环类药物和异环磷酰胺治疗失败或不
适合这些药物治疗的晚期STS。

Yondelis先后经历3次，持续6年的FDA审评之路之后才最终获批。

与传统化疗药物达卡巴嗪相比，Yondelis可显著延长患者的生存期。

此外，Yondelis 与多柔比星和异环磷酰胺均无交叉耐药性。

Yondelis预计销售额峰值为3亿欧元（3.3亿美元）。

33. Nucala（mepolizumab）——哮喘
2015年11月4日，FDA批准了葛兰素史克（GSK）治疗严重哮喘的抗体——美泊利单抗（Mepolizumab）商业上称为Nucala，被批准可用于12岁以上患者的附加维持治疗，可每四周注射一次。

该药物预期销售额为6到10亿美元。

34. Genvoya（emtricitabine, cobicistat, elvitegravir, tenofovir alafenamide复合剂）——艾滋病
2015年11月5日，FDA批准了吉利德新型4合1抗HIV药物Genvoya的上市申请。

Genvoya 是一款日服一次的单一片剂，用于治疗HIV-1初治成年患者，由抗病毒药物elvitegravir（埃替拉韦）、emtricitabine （恩曲他滨），药物增效剂cobicistat及前体药物tenofovir alafenamide（替诺福韦艾拉酚胺富马酸，TAF）组成。

吉利德一直力推Genvoya作为已上市抗HIV药物Stribild和Viread的升级版，在沿用3款老药的基础上，Genvoya以TAF 替换了富马酸替诺福韦酯（TDF），后者是Viread和Stribild的主要成分。

不过，美国艾滋病健康基金会（AHF）发声质疑吉利德HIV新药Genvoya上市的真实意图，并指出该药物上市可能只是该公司的专利期限延长策略。

而吉利德官方曾作出解释：相对于TDF（Viread）而言，TAF临床给药剂量更小，更容易进入细胞发挥药效，尤其是HIV感染细胞，且能发挥更强大的抗病毒疗效。

而就安全性角度而言，Genvoya较Stribild能更好的保护肾功能，减少患者骨折风险。

35.Cotellic（cobimetinib）——罕见病药物
2015年11月10日，FDA批准了罗氏的MEK抑制剂Cotellic （通用名cobimetinib），和BRAF抑制剂Zelboraf （通用名vemurafenib）联用用于治疗BRAF V600E或V600K变异的晚期黑色素瘤。

这是继葛兰素的Taf/Mek组合之后的第二个BRAF/MEK抑制剂组合。

黑色素瘤一种高度恶性的皮肤肿瘤，易转移，发病率占所有肿瘤的1%～3%，年增长率为3%～5%。

2012年全球黑色素瘤新法病例232000例，死亡55000例。

我国每年新发病例约2万人。

近年来，靶向黑色素瘤药物发展迅速，目前用于治疗黑色瘤的药物主要有威罗菲尼、达拉非尼、曲美替尼和易普利姆妈等。

Cobimetinib与威罗菲尼联用治疗BRAF V600E或V600K 突变阳性的晚期黑色素瘤。

Cobimetinib与威罗菲尼联用是医学界治疗BRAF V600E或V600K突变阳性的晚期黑色素瘤的一大进步。

Cotellic的预测销售峰值为8亿美元。

36. Tagrisso（osimertinib (AZD9291)）——罕见病药物
2015年11月13日，FDA批准了阿斯利康新药AZD9291上市，AZD9291的商品名和通用名叫Tagrisso或Osimertinib。

这是治疗晚期非小细胞肺癌的第三代TKI类靶向药物，其问世给更多的肺癌患者带来了好的生存获益。

据估计，接受当今表皮细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）治疗后病情进展的EGFRm NSCLC群体中，高达2/3的患者产生T790M 耐药突变。

然而，当今T790M耐药突变的治疗十分有限。

Tagrisso是首个获批用于经EGFR-TKI治疗时或治疗后病情进展的T790M突变阳性NSCLC的药物，可满足T790M耐药突变患者人群的临床需求。

可以说，Tagrisso的问世为T790M耐药突变的治疗掀开了崭新的一页，该药物的销售额峰值高达30亿美元。

37. Darzalex（daratumumab）——罕见病药物
2015年11月16日，FDA批准了强生公司的Darzalex，这是首个用于治疗多发性骨髓瘤（MM）的单克隆抗体，适用于曾接受过至少三种治疗方案的MM患者。

Darzalex的问世为MM的治疗提供一种新的治疗手段，预计将会有众多的MM患者从中获益。

Darzalex的问世拉开了单克隆抗体治疗MM的序幕。

药物的销售额峰值预测为40亿美元。

38. Ninlaro（ixazomib）——罕见病药物
2015年11月20日，FDA批准了Ninlaro作为首个口服蛋白酶体抑制剂，与来那度胺和地塞米松联用治疗多发性骨髓瘤（myltiple myeloma，MM）。

该三药联合方案是用于治疗MM的全口服治疗方案。

可以说，作为口服给药的Ninlaro因方便患者的离院治疗而更受MM
患者的青睐。

此外，Ninlaro的耐受性和安全性较好，与第一代蛋白酶体抑制剂万珂®相比，Ninlaro引起外周神经病变的风险更低。

该药物的预期销售峰值为15亿美元。

39. Portrazza（necitumumab）——罕见病药物
2015年11月24日，FDA批准了Portrazza（necitumumab）联合两种其他药物用于治疗晚期鳞状非小细胞肺癌（NSCL）。

鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）约占NSCLC的30%，该病是一种毁灭性的疾病，具有治疗难预后差的特点。

转移性鳞状NSCLC的5年生存率不足5%。

过去20年，鳞状NSCLC的治疗几无进展，现有治疗方案远不能满足临床需求，特别是晚期鳞状NSCLC患者迫切急需新的药物进行治疗。

Portrazza是一种靶向治疗药物，尽管其仅延长患者1.6个月生命，但对于预后差的这一患者人群而言已是一重大进步。

Portrazza预计销售额峰值达4.5亿美元。

40. Empliciti（elotuzumab）——罕见病药物
2015年11月30日，Empliciti成为FDA继Darzalex之后批准的第2个用于治疗多发性骨髓瘤（myltiple myeloma，MM）的单克隆抗体，Empliciti与来那度胺具有协同作用。

FDA 批准Empliciti与来那度胺和地塞米松联合治疗MM。

Empliciti可延长MM患者的生存期，且可使部分患者的肿瘤完全消失或部分缩小。

该药物的销售额峰值预计超过3亿美元。

41. Kanuma（sebelipase alfa）——罕见病药物
2015年12月8日，亚力兄制药的Kanuma （sebelipase alfa）获得FDA 的批准，作为首个治疗溶酶体酸脂酶症（LAL-D）药物。

LAL-D，也叫Wolman 症和胆固醇沉积症（CESD），患者体内缺乏或者没有LAL 酶，导致脂肪在各组织细胞内积聚，引发肝脏、心血管疾病，和其他并发症。

该药物的销售额峰值预计达8到15亿美元。

42. Alecensa（alectinib）——罕见病药物。