FDA新药申请程序文件
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• 与临床试验相关的财务必须公开
• 与申请方之间的财务安排与临床试验结果无关 • 临床试验人员在申请方无相当的利益（包括股票等小于25,000元）
• 保证临床试验结果公正可信
Squire, Sanders & Dempsey L.L.P.
FDA药物申请的基本组织结构
• 临床试验对象
• 临床试验对象必须同意(Informed consent)
• 解释药效 • 解释风险
• 紧急情况下可以免除同意
• 有立即死亡风险 • 同意无法获得
• 比如病人昏迷等
Squire, Sande百度文库s & Dempsey L.L.P.
临床试验申请
• 临床试验申请
• Form FDA-1571 • 标明IRB会持续审查临床试验 • 临床试验介绍及总体计划
• 药物活性物质 • 前期人体经历 • 总体试验计划 – 包含药理机制，可治疗疾病，下一年度临床试验种类，总体试验方
• 第三期临床试验(Phase 3 clinical trial) • 扩大试验，确定有效性及安全性数据，以进行效益/风险评估
Squire, Sanders & Dempsey L.L.P.
临床试验
• 控制试验的方法 • 安慰剂对照试验(placebo concurrent control) • 剂量对照试验(dose-comparison concurrent control) • 非治疗对照试验(no-treatment concurrent control) • 积极治疗对照实验(active-treatment concurrent control) • 病史对照试验(historical control)
美国FDA药物审批
主讲人：李兆阳(Zhaoyang Li) 化学博士、律师 美国翰宇国际律师事务所 Squire, Sanders & Dempsey LLP zli@ssd.com 001-415-393-9885
FDA药物审批的基本法律 • 食品、药物及美容物品法（Food, Drug, and Cosmetic Act）第5章第505分章 • 联邦政府法规（Code of Federal Register)第21章第312、第314和第514分章
• 职责：审批并持续审查每一项临床试验(功能与职责相当于FDA，但立场 必须独立与专业)
• 利益冲突
• 临床试验人员不能成为IRB成员
Squire, Sanders & Dempsey L.L.P.
FDA药物申请的基本组织结构
• 临床试验研究人员
• 技术训练和背景
• 简历要提交FDA
• 利益冲突问题
Squire, Sanders & Dempsey L.L.P.
FDA药物申请的基本种类
• 研究性药物申请 (Investigational Drug Application) • 新药申请(New Drug Application) • 生物药物许可申请
• DNA类药物（virus plasmid, etc) • 血清制品 • 毒素（toxin）和毒素抗体（antibody） • 饱含或少于40个氨基酸的合成多肽类药物 • 关键是临床试验(Clinical Trials) • 试验对象的风险大
Squire, Sanders & Dempsey L.L.P.
临床试验
• 第一期临床试验(Phase 1 clinical trial) • 确定人体代谢机制和药学行为(20-80个对象)，了解增加药剂量的副作用，以及（如果可 能）有效性 • 为后面的临床试验作准备
• 第二期临床试验(Phase 2 clinical trial) • 对照试验(Controlled clinical trial)，以确定药物对某项疾病的有效性，并确定该药物的短 期副作用及风险，几百个试验对象
理方法
Squire, Sanders & Dempsey L.L.P.
临床试验申请
• 临床试验蓝本(Protocols) -- 每项临床试验必须有一个蓝本，包含
• 该临床试验的目的和目标 • 每一个试验人员及其资质(含简历)，试验场所及设施，IRB每一个成员的姓名地址 • 试验病人的选择标准及大略人数 • 临床试验研究设计，包括控制组设计以及对源于试验对象、试验人员、以及试验
分析人员的偏差的控制 • 决定剂量的方法、最大剂量以及试验对象的用药期 • 描述临床试验程序、实验测试、以及其他该药药效及控制试验危险的方式
Squire, Sanders & Dempsey L.L.P.
临床试验申请
• 药物化学、制造程序以及药物鉴定、质量、纯度的控制 • 药物描述，包含 • 化学、物理、生物特性、分析方法以确认鉴定、质量、纯度，试验过程中的稳定性 • 药物产品，包含 • 所有的组分，非活性物几其可能的替代品 • 药物成分的含量及可能的变动 • 药物产品的制造、包装厂的描述，药量的可接受上下限，分析方法以确认鉴定、质量、 纯度，试验过程中的稳定性 • 有关安慰剂组成、制造以及控制的简单描述 • 标签 • 环境影响评估或者声明环境影响甚微
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FDA药物申请的基本组织结构 • FDA • 内部审查委员会(Institutional Review Board) (IRB) • 药物申请方(Sponsor) • 药物临床试验研究人员(Investigator) • 药物临床试验对象(subject) • 需要保护的对象
法，所需试验人数，基于动物试验的各类风险
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临床试验申请
• 试验人员手册（Investigator’s Brochure) (IB)
• 药物分子式、结构 • 动物和人体药理、毒理效应 • 药物动力学和生物排解如代谢机理等 • 已知对人体的安全性和有效性 • 根据现有有关该药物或相关药物的经验描述可能的危险性、副作用并提出相关的处
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FDA药物申请的基本组织结构
• IRB
• 功能：确保临床试验的安全性与临床试验对象的权益
• 利益必须基于临床试验对象本身的直接利益
• 不能基于对社会的利益 • 不能是远期利益
• 组成：至少5人，必须有一位非科学背景的成员（一般是律师或商业人员、 必须有一位具科学训练的成员）
• 与申请方之间的财务安排与临床试验结果无关 • 临床试验人员在申请方无相当的利益（包括股票等小于25,000元）
• 保证临床试验结果公正可信
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FDA药物申请的基本组织结构
• 临床试验对象
• 临床试验对象必须同意(Informed consent)
• 解释药效 • 解释风险
• 紧急情况下可以免除同意
• 有立即死亡风险 • 同意无法获得
• 比如病人昏迷等
Squire, Sande百度文库s & Dempsey L.L.P.
临床试验申请
• 临床试验申请
• Form FDA-1571 • 标明IRB会持续审查临床试验 • 临床试验介绍及总体计划
• 药物活性物质 • 前期人体经历 • 总体试验计划 – 包含药理机制，可治疗疾病，下一年度临床试验种类，总体试验方
• 第三期临床试验(Phase 3 clinical trial) • 扩大试验，确定有效性及安全性数据，以进行效益/风险评估
Squire, Sanders & Dempsey L.L.P.
临床试验
• 控制试验的方法 • 安慰剂对照试验(placebo concurrent control) • 剂量对照试验(dose-comparison concurrent control) • 非治疗对照试验(no-treatment concurrent control) • 积极治疗对照实验(active-treatment concurrent control) • 病史对照试验(historical control)
美国FDA药物审批
主讲人：李兆阳(Zhaoyang Li) 化学博士、律师 美国翰宇国际律师事务所 Squire, Sanders & Dempsey LLP zli@ssd.com 001-415-393-9885
FDA药物审批的基本法律 • 食品、药物及美容物品法（Food, Drug, and Cosmetic Act）第5章第505分章 • 联邦政府法规（Code of Federal Register)第21章第312、第314和第514分章
• 职责：审批并持续审查每一项临床试验(功能与职责相当于FDA，但立场 必须独立与专业)
• 利益冲突
• 临床试验人员不能成为IRB成员
Squire, Sanders & Dempsey L.L.P.
FDA药物申请的基本组织结构
• 临床试验研究人员
• 技术训练和背景
• 简历要提交FDA
• 利益冲突问题
Squire, Sanders & Dempsey L.L.P.
FDA药物申请的基本种类
• 研究性药物申请 (Investigational Drug Application) • 新药申请(New Drug Application) • 生物药物许可申请
• DNA类药物（virus plasmid, etc) • 血清制品 • 毒素（toxin）和毒素抗体（antibody） • 饱含或少于40个氨基酸的合成多肽类药物 • 关键是临床试验(Clinical Trials) • 试验对象的风险大
Squire, Sanders & Dempsey L.L.P.
临床试验
• 第一期临床试验(Phase 1 clinical trial) • 确定人体代谢机制和药学行为(20-80个对象)，了解增加药剂量的副作用，以及（如果可 能）有效性 • 为后面的临床试验作准备
• 第二期临床试验(Phase 2 clinical trial) • 对照试验(Controlled clinical trial)，以确定药物对某项疾病的有效性，并确定该药物的短 期副作用及风险，几百个试验对象
理方法
Squire, Sanders & Dempsey L.L.P.
临床试验申请
• 临床试验蓝本(Protocols) -- 每项临床试验必须有一个蓝本，包含
• 该临床试验的目的和目标 • 每一个试验人员及其资质(含简历)，试验场所及设施，IRB每一个成员的姓名地址 • 试验病人的选择标准及大略人数 • 临床试验研究设计，包括控制组设计以及对源于试验对象、试验人员、以及试验
分析人员的偏差的控制 • 决定剂量的方法、最大剂量以及试验对象的用药期 • 描述临床试验程序、实验测试、以及其他该药药效及控制试验危险的方式
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临床试验申请
• 药物化学、制造程序以及药物鉴定、质量、纯度的控制 • 药物描述，包含 • 化学、物理、生物特性、分析方法以确认鉴定、质量、纯度，试验过程中的稳定性 • 药物产品，包含 • 所有的组分，非活性物几其可能的替代品 • 药物成分的含量及可能的变动 • 药物产品的制造、包装厂的描述，药量的可接受上下限，分析方法以确认鉴定、质量、 纯度，试验过程中的稳定性 • 有关安慰剂组成、制造以及控制的简单描述 • 标签 • 环境影响评估或者声明环境影响甚微
Squire, Sanders & Dempsey L.L.P.
FDA药物申请的基本组织结构 • FDA • 内部审查委员会(Institutional Review Board) (IRB) • 药物申请方(Sponsor) • 药物临床试验研究人员(Investigator) • 药物临床试验对象(subject) • 需要保护的对象
法，所需试验人数，基于动物试验的各类风险
Squire, Sanders & Dempsey L.L.P.
临床试验申请
• 试验人员手册（Investigator’s Brochure) (IB)
• 药物分子式、结构 • 动物和人体药理、毒理效应 • 药物动力学和生物排解如代谢机理等 • 已知对人体的安全性和有效性 • 根据现有有关该药物或相关药物的经验描述可能的危险性、副作用并提出相关的处
Squire, Sanders & Dempsey L.L.P.
FDA药物申请的基本组织结构
• IRB
• 功能：确保临床试验的安全性与临床试验对象的权益
• 利益必须基于临床试验对象本身的直接利益
• 不能基于对社会的利益 • 不能是远期利益
• 组成：至少5人，必须有一位非科学背景的成员（一般是律师或商业人员、 必须有一位具科学训练的成员）