新药研发现状和医药行业发展趋势

作者：文章来源：CPhI制药在线发布时间：2014-04-30

近日，中国科学院院士、上海科学技术协会主席、上海市生物产业行业协会会长陈凯先院士在第二届中国(上海)国际及技术进出口交易会--张江药谷技术创新与国际合作论坛上针对新药研发和医药行业发展主题进行了精彩演讲。

全球新药研发现状

创新药物的研究与开发，集中体现了生命科学和微生物技术领域前沿的新成就与新突破，体现了多学科交叉的高新技术与集成。根据陈凯先院士的讲话，全球新药研发可以总结出如下特点：药物研发重心随着世界疾病谱发生变化。七八十年代主要研发重心为感染性疾病、消化系统疾病、高血压，九十年代后主要集中在高血压、糖尿病、抑郁症，而如今因为环境的恶化以及人口老龄化问题，药物研发的重心主要集中在肿瘤、慢性病和老年疾病;

整个药物市场持续增大，但是增速有所变化。美国、欧洲、日本等发达国家仍然占市场很大的份额，发展速度将趋向稳定。而以中国、印度、俄罗斯为代表的新兴市场正快速发展;

仿制药市场快速增长。随着重磅炸药专利到期的高峰到来，仿制药市场将得到极大的发展，市场份额比重预估将从2011年25%增加到2016年35%，仿制药在新兴市场中占的比重非常显著，而成熟市场中稳定在14%-18%。比如在2011年，Leva公司仍然是非专利药物市场的龙头，但是诺华正迎头赶上，很多大型医药公司纷纷转型仿制药;

学术性、技术性的研究对新药的发展起到了积极的作用。当前化学药还是市场的主导，生物技术药比重上升的非常快;

药物开发风险增加。美国药物研究中心(CMR)分析表明新开发项目的药物Ⅱ期临床实验成功率已经从28%(2006-2007年)降到18%(2008-2009年)。近年来，新药Ⅲ期临床实验和新药申报的平均成功率已经降至50%左右。失败的原因主要是安全性不好、有效性不够等问题;

研发投入持续高涨，投入产出比持续降低。预估R&D投入占销售额将从2008年的20.2%下降至2018年的16.9%。预计至2018年整个制药业的R%D投入将由2004年的879亿美元上升到1494亿美元。

由此可见，新药研发的市场格局正在慢慢发展变化，药物开发的成本正不断上升，因专利到期而失去独占市场权利的“重磅炸药”级产品，在带来很多新机遇的同时也会使市场竞争更加激烈。

全球医药行业发展趋势

审批程序多、时间长一直让药企非常头疼。对此，FDA已经加快审批程序，据陈凯先院士介绍，申办者向FDA提交会议申请，FDA接到申请后14日以内将给予答复。若同意，则书面回复具体的时间、地点等安排，申办者向FDA提交会议信息包，并确认会议议程，召开会议并记录，会议结束后

50天内FDA向参会人发送会议记录和结果，如果申办者提交的信息不足，FDA可能会取消会议。若会议申请遭到拒绝，FDA会书面回复拒绝的理由，申办者可重新提交会议申请。

陈凯先院士特意举了维罗非尼(Vemurafenib)的例子，维罗非尼于2011年4月2日提交申请，8月17日就获得批准，从提申请到审批只用了3.6个月。其原因就在于FDA给予了其积极的建议，如建议提前提交申请，改进原有的统计方案，以无进展生存期(PFS)为实验终止点为中期的总体存活率(OS)进行提前分析，允许交叉申请，拓展渠道，FDA同意将PFS和OS均设为主要实验终止点。因为优先指派进入快速审查过程，保持与申请方的交流，在药品评价和研究中心(CDER)和器械和辐射健康中心(CDRH)的审查员之间建立紧密的互动，所以才能在这么短的时间内完成审批工作，而且CDRH 同时批准了其相应的诊断检测。

药企与研发机构合作不断加强，不仅如此，药企之间也抱团组建研发航母，2012年9月，世界上最大的十大制药公司，罗氏、葛兰素史克、辉瑞、礼来等已经联合起来建立一个非营利组织，旨在共同解决阻碍药物进入市场的问题，共同努力提高药物临床实验质量，加快药物研发速度。

陈凯先院士也谈到了新技术对全球医药产业的发展起到了积极的作用，他说：“系统生物学、基因组学、蛋白组学、数字化信息、纳米技术等技术的发展融合刺激了医药产业的快速发展。同时生命科学研究成果也引领了医药产业的发展，如单抗、蛋白多肽、生长激素、生长因子占市场的50%，其中单抗2011年近430亿美元，占市场的25%。研发正向治疗新机制转变，区别于现有药物，将更关注临床尚未被满足的需求;新机理、新靶点药物为各大企业必争之地，孤儿药成为新宠。”

个性化医学技术市场增长快速，个性化的医疗服务额越来越多。2009年，全球市场为144亿美元，有望在2014年达到292亿美元。陈凯先院士认为药物基因组学是一个重要的创收市场，2009

年为41亿美元，2014年将达到95亿美元。

针对目前的“老药新用”问题，他认为应该加强利用“老药”。他介绍说，就美国NIH药物再利用项目的化合物来看，按照公司分类辉瑞排最一、阿斯利康第二、赛诺菲第三;按照治疗领域分类，前三名分别是中枢神经系统、呼吸、心血管。

目前，全球都比较关注固定剂量复方制剂的研发。“复方制剂药物高度安全有效，由于单独用药，已经成为创新药物研发的趋势之一，”陈凯先院士说，“比如深圳奥萨治疗H型高血压的马来酸依那普利叶酸片，POZEN公司的抗关节炎复方药物Vimovo等等，这些药物的目标市场规模都不错。”

总体看来，全球医药行业新技术不断涌现，整个行业正在趋向个性化需求的满足以及针对疾病的综合性药物治疗。不仅如此，全球生物医药行业的并购也愈演愈烈，各大跨国药企争相抢占市场，也促进了全球医药市场的持续性增长。

我国医药行业发展现状和挑战

我国医药市场发展空间巨大，2009年我国医药工业总产值(即七大子行业：化学原料药、化学药品制剂、生物制剂、医疗器械、卫生材料、中成药、中药饮片)10048亿元，首次突破万亿元，同比增长19.9%，我国已成为全球第二大OTC药物市场。目前我国医药市场全球第三，预计2015年全球第二，预估2020年将与美国并列全球第一。我国将成为全球重要医药市场!

陈凯先院士在演讲中表示，我国医药产业发展总体态势良好，体现在：产业规模持续增长;技术创新成果显著，以企业为主体，产学研相结合的医药创新体得到加强，一些科技内涵和质量水平高的创新药物投入市场，为保障人民健康和降低治疗费用创造了条件;企业实力显著增强，涌现出一批规模大综合实力强的大型企业集团，2002年销售收入在100亿以上的企业0家，2010年有10家;国际