2012年美国FDA批准上市药物述评
相关主题
- 1、下载文档前请自行甄别文档内容的完整性，平台不提供额外的编辑、内容补充、找答案等附加服务。
- 2、"仅部分预览"的文档,不可在线预览部分如存在完整性等问题,可反馈申请退款(可完整预览的文档不适用该条件!)。
- 3、如文档侵犯您的权益，请联系客服反馈,我们会尽快为您处理(人工客服工作时间：9:00-18:30)。
205
2013 Jun;21(3) 2012 年美国 FDA 批准上市药物述评
表 1 2012 年美国 FDA 批准新药
通用名（中文名）
商品名
适应证
作用机制
研制单位
评审 类别
Ｉｎｇｅｎｏｌ ｍｅｂｕｔａｔｅ （巨大戟醇甲基丁烯酸酯）
Ｐｉｃａｔｏ
光 化 性 角 化 病（ａｃｔｉｎｉｃ ｋｅｒａｔｏｓｉｓ， ＡＫ）
Ｓｒｃ－Ａｂｌ 和 Ｂｃｒ－Ａｂｌ 激 酶 活 性 抑制剂
辉瑞（Ｐｆｉｚｅｒ）公司
Ｓ，Ｏ
Ｒｅｇｏｒａｆｅｎｉｂ（瑞格非尼）
Ｓｔｉｖａｒｇａ 转移性结、直肠癌
多靶点（ＲＥＴ， ＶＥＧＦＲ１， －２， －３ ａｎｄ ＫＩＴ）的酪氨酸激酶抑制剂
拜耳（Ｂａｙｅｒ）公司
Ｐ
Ｏｍａｃｅｔａｘｉｎｅ ｍｅｐｅｓｕｃｃｉｎａｔｅ （高三尖杉酯碱）
日本卫材（Ｅｉｓａｉ） 制药公司
Ｓ
显 像 Ｆｌｏｒｂｅｔａｐｉｒ Ｆ－１８ 剂 （２ Ｃｈｏｌｉｎｅ Ｃ－１１ 个）（１１Ｃ－ 标记胆碱）
β－ 淀粉样蛋白显像剂， Ａｍｙｖｉｄ 帮 助 检 测 阿 尔 茨 海 默 氏 放射性诊断试剂
症
显像剂，复发性前列腺癌 检测
放射性标记的胆碱类似物
美国 Ａｖｉｄ Ｒａｄｉｏｐｈａｒ－ ｍａｃｅｕｔｉｃａｌ 公司
Ｓ
ＭＣＰＲＦ
Ｐ
眼 科 Ｔａｆｌｕｐｒｏｓ（ｔ 他氟前列素） 用 （个药２） （Ｏ玻ｃｒｉ璃ｐｌａ体ｓｍ腔ｉｎ注射液）＊
Ｚｉｏｐｔａｎ 开角型青光眼或高眼压
选择性 ＦＰ 前列腺素受体激动
默沙东公司
剂
（Ｍｅｒｃｋ Ｓｈａｒｐ Ｄｏｈｍｅ）
Ｓ
有症状的玻璃体黄斑黏连 Ｊｅｔｒｅａ （ｖｉｔｒｅｏｍａｃｕｌａｒ ａｄｈｅｓｉｏｎｓ， 重组人纤维蛋白溶酶
Ｇａｔｔｅｘ 短肠综合征（ＳＢＳ）
新型重组人胰高血糖素样肽 ２ ＮＰＳ 制药公司
Ｓ，Ｏ
个） Ｃｒｏｆｅｌｅｍｅｒ
Ｆｕｌｙｚａｑ ＨＩＶ 引起的腹泻
ＣＦＴＲ 和氯通道（ＣａＣＣ）双重抑 制剂
美国 Ｓａｌｉｘ 制药公司
Ｐ
呼 Ｉｖａｃａｆｔｏ（ｒ Ｖｘ－７７０） 吸 系 统 Ｌｕｃｉｎａｃｔａｎ（ｔ 芦西纳坦） 药 物 （３ Ａｃｌｉｄｉｎｉｕｍ ｂｒｏｍｉｄｅ 个） （阿地溴铵）
1 治疗领域：抗肿瘤药物独领风骚
近年来，抗肿瘤药物在美国 CDER 的批准名单 上所占比例较大 （见图 1），2012 年共批准了 13 个 抗 肿 瘤 药 物 （ 占 比 33% ），2011 年 为 8 个 （ 占 比 22%）。 尽管其他治疗领域新药（如消化系统、呼吸系 统用药以及抗微生物药物）也不断涌现，但这些治 疗类别的药物与抗肿瘤药物相比，数量上仍显得单 薄。 医药企业对抗肿瘤药物的研发重视多年已然， 以目前在研的临床药物的数目来看，抗肿瘤药物仍 然势头强劲， 预计 2013 年获批的抗肿瘤药物仍占 相当大比重。
症
（Ｇ－ＣＳＦ）
Ｓｉｃｏｒ 生物技术公司
Ｓ
瘤
药 物
Ｅｎｚａｌｕｔａｍｉｄｅ
Ｘｔａｎｄｉ
经多西他赛治疗无效的转 移性去势抵抗性前列腺癌
非甾类雄性激素受体拮抗剂
阿斯特拉 （Ａｓｔｅｌｌａｓ）公司
Ｐ
（１３ 个） Ｂｏｓｕｔｉｎｉｂ ｍｏｎｏｈｙｄｒａｔｅ
（博舒替尼）
Ｂｏｓｕｌｉｆ 慢性髓性白血病（ＣＭＬ）
作用机制尚不明确
丹麦利奥制药 （ＬＥＯ Ｐｈａｒｍａ）
Ｓ
Ａｘｉｔｉｎｉｂ（阿西替尼）
Ｉｎｌｙｔａ
对其他药物没有应答的晚 小分子酪氨酸激酶抑制剂（作
期肾癌（肾细胞癌）
用靶点：ＶＥＧＦＲ１， －２ 和 －３）
辉瑞（Ｐｆｉｚｅｒ）公司
Ｓ
Ｖｉｓｍｏｄｅｇｉｂ（维莫德吉）
Ｅｒｉｖｅｄｇｅ
不宜进行手术的晚期基底 Ｈｅｄｇｅｈｏｇ 信号 通 路 小 分 子 抑
Ｋａｌｙｄｅｃｏ
Ｇ５５１Ｄ 突 变 的 囊 性 纤 维 化（ｃｙｓｔｉｃ ｆｉｂｒｏｓｉｓ， ＣＦ）
ＣＦＴＲ 增强剂
Ｓｕｒｆａｘｉｎ
早产儿呼吸窘迫综合征 （ＲＤＳ）
无菌，无热原肺表面活性剂
Ｔｕｄｏｒｚａ Ｐｒｅｓｓａｉｒ
慢 性 阻 塞 性 肺 病（ＣＯＰＤ） 引起的支气管痉挛 （肺气 长效抗胆碱药物 道变窄）
药学与临床研究 专 论
Pharmaceutical and Clinical Research
2012 年美国 FDA 批准上市药物述评
陈 玲，邹 栩 ＊，黄文龙 ＊
中国药科大学，南京 210009
中图分类号 R97 文献标志码 A 文章编号 1673-7806（2013）03-205-05
2012 年美国 FDA 药品评价和研究中心（CDER） 批 准 了 39 个 新 药 上 市 ， 其 中 有 33 个 新 分 子 实 体 （NCEs）和 6 个 生 物 制 品 （见 表 1），创 1997 年 以 来 批准数的新高[1]。 药物审批正朝着健康、良性的方向 发展：首轮审评通过率将 近 80%，超 过 往 年 任 何 时 候。 首轮通过率高的可能原因包括：①药物研发过 程中监管者和研发企业之间的沟通更为密切；②新 药的适应证填补了未满足的疾病需求； ③追踪性 （me-too）候选药物减少（20 个属于首创药物）；④更 明确的效益-风险平衡。 除了数量上的新高，2012 年 批准药物中还有一个值得关注的趋势是治疗罕见 疾病的孤儿药的比例上升（共批准 13 个孤儿药，占 33%）， 同时， 抗肿瘤药物占有相当高的比例 （占 33%），反映癌症患者人群的分层更加明晰。
ＶＭＡｓ）
比利时生物技术公司 （ＴｈｒｏｍｂｏＧｅｎｉｃｓ）
Ｐ
Ｇｌｕｃａｒｐｉｄａｓｅ （谷卡匹酶或羧肽酶）＊
因肾衰而导致的甲氨蝶呤 Ｖｏｒａｘａｚｅ 中毒 （血液中甲氨蝶呤水 重组细菌酶
平过高）
美国 ＢＴＧ Ｉｎｔｅｒｎａｔｉｏｎａｌ 公司
Ｐ，Ｏ
Ｐｅｇｉｎｅｓａｔｉｄｅ ａｃｅｔａｔｅ （聚乙二醇肽）
Ｉｃｌｕｓｉｇ
其他疗法治疗无效的慢性 粒细胞白血病（ＣＭＬ）
三代酪氨酸激酶抑制剂（作用 靶点：ＢＣＲ ＡＢＬ， ＫＩＴ， ＲＥＴ 和 ＦＬＴ３）
Ａｒｉａｄ 制药公司
Ｐ，Ｏ
Ｃｉｔｒｉｃ ａｃｉｄ； ｍａｇｎｅｓｉｕｍ ｏｘｉｄｅ；
瑞士辉凌制药
肠 胃
ｓｏｄｉｕｍ ｐｉｃｏｓｕｌｆａｔｅ（柠檬酸 ／ 匹可硫酸钠 ／ 氧化镁）
2 潜在的 5 个“重磅炸弹”级药物
有专家估计，2012 年有 5 个上市新药在未来 5 年内年销售额将达到数十亿美元。 它们分别是：2 个 抗 肿 瘤 药 物 （Enzalutamide 和 Pertuzumab）， 一 日 一 次的抗 HIV 复方药物 Stribild，治疗类风湿性关节炎 药物 Tofacitinib， 以及预防由房颤引发的卒中风险 药物 Apixaban。 2.1 Enzalutamide（商品名：Xtandi）
2012 年，针对单一肿瘤靶标的抗肿瘤药物平均 为 2.6 个，而过去平均为 1.7 个。 几乎所有抗肿瘤药 物均获得快速通道或优先审评资格，而这些资格通 常是给予那些特殊治疗领域、疗效有显著改善的治
作者简介
* 通讯作者
收稿日期
陈玲，女，博士研究生，研究方向：新药研发管理、社会 与管理药学 E-mail: wintertree5470@hotmail.com 邹栩，女，编审，研究方向：国内外药学信息 E-mail: zouxu@sohu.com；黄文龙，男，教授，博士生导 师，研究方向：社会与管理药学，医药政策研究 E-mail: ydhuangwenlong@126.com 2013-04-16 修回日期 2013-04-25
Ｓｙｎｒｉｂｏ
慢性粒细胞白血病（ＣＭＬ） 作用机制尚不明确
美国 Ｉｖａｘ 公司
Ｓ，Ｏ
Ｃａｂｏｚａｎｔｉｎｉｂ
Ｃｏｍｅｔｒｉｑ 甲状腺髓样瘤
酪氨酸激酶抑制剂 （ 作用靶 点 ：ＲＥＴ， ＭＥＴ， ＶＥＧＦＲ１， －２， －３， ＫＩＴ 和 ＦＬＴ３）
美国 Ｅｘｅｌｉｘｉｓ 生物制药公司
Ｐ，Ｏ
Ｐｏｎａｔｉｎｉｂ
染 Ｅｍｔｒｉｃｉｔａｂｉｎｅ （恩曲他滨）；
药 Ｃｏｂｉｃｉｓｔａｔ
物
（３ 个）
Ｒａｘｉｂａｃｕｍａｂ（瑞希巴库）＊
初治 ＨＩＶ－１ 成年患者 吸入性炭疽病
埃替拉韦（ＨＩＶ 整合酶链转移
抑制剂）；富马酸替诺福韦酯
（无环核苷（酸）类似物）；恩曲 美国吉利德科学公司 他滨 （核苷类逆转录酶抑制 （Ｇｉｌｅａｄ Ｓｃｉｅｎｃｅｓ）
美国 Ｏｎｙｘ 制药公司 Ｓ，Ｏ
Ｚｉｖ－ａｆｌｉｂｅｒｃｅｐ（ｔ 阿柏西普）＊ Ｚａｌｔｒａｐ 转移性结、直肠癌
重组人融合蛋白
赛诺菲（Ｓａｎｏｆｉ）公司 Ｐ
抗 肿
Ｔｂｏ－Ｆｉｌｇｒａｓｔｉｍ（重组粒细胞 集落刺激因子（Ｇ－ＣＳＦ）＊
Ｎｅｕｔｒｏｖａｌ
化疗相关中性粒细胞减少 重 组 粒 细 胞 集 落 刺 激 因 子
Ｓ
剂）；Ｃｏｂｉｃｉｓｔａｔ （药代动力学增
强剂）
重组人单克隆抗体
美 国 Ｈｕｍａｎ Ｇｅｎｏｍｅ Ｓｃｉｅｎｃｅｓ 公司
Ｐ，Ｏ
Ｂｅｄａｑｕｉｌｉｎｅ（贝达喹啉）
Ｓｉｒｔｕｒｏ 多药耐药性结核病
双芳基喹啉类抗分枝杆菌
强生（Ｊａｎｓｓｅｎ）公司 Ｐ，Ｏ
206
药学与临床研究 专 论
Pharmaceutical and Clinical Research
图 1 2012 年 FDA 上市新药（按疾病治疗领域分类）
疗手段/药物。 新的抗肿瘤药物仍在填补未能满足的 疾病需要，目前抗肿瘤药物尚未达到饱和，因此业 内人士对抗肿瘤药物泡沫的担忧为时尚早。
在肿瘤治疗药物领域，惠及的患者人群的数量 和效益正日益扩大。 例如，Ariad 制药公司的 BCRABL 抑制剂 ponatinib，2012 年获批的 3 个治疗慢性 白血病药物之一，患者响应率达 54%，T315I 突变患 者响应率达 70%，如此显著的疗效给过去传统使用 的药物造成明显压力。 不断增加的响应率，使得效 益-风险评估更为容易， 也反映了新的治疗药物的 靶向性更加显著，以及研发企业选择那些易于响应 的患者的能力。
细胞癌（皮肤癌）
制剂
美国基因技术 （Ｇｅｎｅｎｔｅｃｈ）公司
Ｐ
ＰBaidu Nhomakorabeaｒｔｕｚｕｍａｂ（帕妥珠单抗）＊
Ｐｅｒｊｅｔａ
ＨＥＲ２－ 阳性的晚期（转移 性）乳腺癌
靶向 ＨＥＲ２ 单抗
美国基因泰克 （Ｇｅｎｅｎｔｅｃｈ）公司
Ｐ
Ｃａｒｆｉｌｚｏｍｉｂ（卡非佐米）
Ｋｙｐｒｏｌｉｓ 难治性多发性骨髓瘤
２０Ｓ 蛋白酶抑制剂
Astellas/Medivation 公司的 Enzalutamide （研发 代 号 ：MDV3100） 是 雄 性 激 素 受 体 拮 抗 剂 ， 批 准 用 于 治 疗 去 势 耐 受 前 列 腺 癌 （castration -resisitant prostate cancer）。Enzalutamide 靶向于雄性激素受体 信号通路的多个因子，这些因子被认为是前列腺癌 增殖的主要驱动因子。 来自美国 Sloan-Kettering 癌
Ａｅｇｅｒｉｏｎ 制药公司
Ｓ，Ｏ
（ＨｏＦＨ）
Ｅｌｉｑｕｉｓ
预防非瓣膜性房颤患者的 卒中和血栓
χａ 因子抑制剂
百时美施贵宝 （ＢＭＳ）公司 ／ 辉瑞
Ｐ
Ａｕｂａｇｉｏ 复发性多发性硬化症
二氢乳清酸脱氢酶（ＤＨＯＤＨ） 抑制剂
赛诺菲（Ｓａｎｏｆｉ）公司
Ｓ
Ｆｙｃｏｍｐａ 难治性癫痫的部分发作
高度选择性和非竞争性的 ＡＭＰＡ 型 谷 氨 酸 盐 受 体 拮 抗 剂
美国 Ｖｅｒｔｅｘ 公司 Ｐ，Ｏ
美国 Ｄｉｓｃｏｖｅｒｙ Ｌａｂｏｒａｔｏｒｉｅｓ 公司
Ｓ
美国森林实验室 （Ｆｏｒｅｓｔ Ｌａｂｏｒａｔｏｒｉｅｓ）
Ｓ
Ｅｌｖｉｔｅｇｒａｖｉｒ （埃 替 格 韦）；
抗 Ｔｅｎｏｆｏｖｉｒ ｄｉｓｏｐｒｏｘｉｌ ｆｕｍａｒａｔｅ
感 （富 马 酸 替 诺 福 韦 酯）； Ｓｔｒｉｂｉｌｄ
Ｐｒｅｐｏｐｉｋ
结肠镜检查前的肠道准备 渗透性泻药
（Ｆｅｒｒｉｎｇ
Ｓ
Ｐｈａｒｍａｃｅｕｔｉｃａｌｓ）
病 药 Ｌｉｎａｃｌｏｔｉｄｅ（利那洛肽） 物
Ｌｉｎｚｅｓｓ 便秘型肠易激综合症
鸟苷酸环化酶 Ｃ（ＧＣ－Ｃ）受体 美国森林实验室
激动剂
（Ｆｏｒｅｓｔ Ｌａｂｏｒａｔｏｒｉｅｓ）
Ｓ
（４ Ｔｅｄｕｇｌｕｔｉｄｅ（替度鲁肽）
续表 1
通用名（中文名）
心
血 管
Ｌｏｍｉｔａｐｉｄｅ（洛美他派）
药
物
（２ Ａｐｉｘａｂａｎ（阿哌沙班） 个）
神 经 Ｔｅｒｉｆｌｕｎｏｍｉｄｅ（特立氟胺） 系 统 用 药 Ｐｅｒａｍｐａｎｅ（ｌ 吡仑帕奈） （２ 个）
商品名
适应证
作用机制
研制单位
评审 类别
与低脂饮食和其他降脂药
Ｊｕｘｔａｐｉｄ
物一起用于治疗纯合性家 微粒体甘油三酯转移蛋白抑 族 性 高 胆 固 醇 血 症 制剂
2013 Jun;21(3) 2012 年美国 FDA 批准上市药物述评
表 1 2012 年美国 FDA 批准新药
通用名（中文名）
商品名
适应证
作用机制
研制单位
评审 类别
Ｉｎｇｅｎｏｌ ｍｅｂｕｔａｔｅ （巨大戟醇甲基丁烯酸酯）
Ｐｉｃａｔｏ
光 化 性 角 化 病（ａｃｔｉｎｉｃ ｋｅｒａｔｏｓｉｓ， ＡＫ）
Ｓｒｃ－Ａｂｌ 和 Ｂｃｒ－Ａｂｌ 激 酶 活 性 抑制剂
辉瑞（Ｐｆｉｚｅｒ）公司
Ｓ，Ｏ
Ｒｅｇｏｒａｆｅｎｉｂ（瑞格非尼）
Ｓｔｉｖａｒｇａ 转移性结、直肠癌
多靶点（ＲＥＴ， ＶＥＧＦＲ１， －２， －３ ａｎｄ ＫＩＴ）的酪氨酸激酶抑制剂
拜耳（Ｂａｙｅｒ）公司
Ｐ
Ｏｍａｃｅｔａｘｉｎｅ ｍｅｐｅｓｕｃｃｉｎａｔｅ （高三尖杉酯碱）
日本卫材（Ｅｉｓａｉ） 制药公司
Ｓ
显 像 Ｆｌｏｒｂｅｔａｐｉｒ Ｆ－１８ 剂 （２ Ｃｈｏｌｉｎｅ Ｃ－１１ 个）（１１Ｃ－ 标记胆碱）
β－ 淀粉样蛋白显像剂， Ａｍｙｖｉｄ 帮 助 检 测 阿 尔 茨 海 默 氏 放射性诊断试剂
症
显像剂，复发性前列腺癌 检测
放射性标记的胆碱类似物
美国 Ａｖｉｄ Ｒａｄｉｏｐｈａｒ－ ｍａｃｅｕｔｉｃａｌ 公司
Ｓ
ＭＣＰＲＦ
Ｐ
眼 科 Ｔａｆｌｕｐｒｏｓ（ｔ 他氟前列素） 用 （个药２） （Ｏ玻ｃｒｉ璃ｐｌａ体ｓｍ腔ｉｎ注射液）＊
Ｚｉｏｐｔａｎ 开角型青光眼或高眼压
选择性 ＦＰ 前列腺素受体激动
默沙东公司
剂
（Ｍｅｒｃｋ Ｓｈａｒｐ Ｄｏｈｍｅ）
Ｓ
有症状的玻璃体黄斑黏连 Ｊｅｔｒｅａ （ｖｉｔｒｅｏｍａｃｕｌａｒ ａｄｈｅｓｉｏｎｓ， 重组人纤维蛋白溶酶
Ｇａｔｔｅｘ 短肠综合征（ＳＢＳ）
新型重组人胰高血糖素样肽 ２ ＮＰＳ 制药公司
Ｓ，Ｏ
个） Ｃｒｏｆｅｌｅｍｅｒ
Ｆｕｌｙｚａｑ ＨＩＶ 引起的腹泻
ＣＦＴＲ 和氯通道（ＣａＣＣ）双重抑 制剂
美国 Ｓａｌｉｘ 制药公司
Ｐ
呼 Ｉｖａｃａｆｔｏ（ｒ Ｖｘ－７７０） 吸 系 统 Ｌｕｃｉｎａｃｔａｎ（ｔ 芦西纳坦） 药 物 （３ Ａｃｌｉｄｉｎｉｕｍ ｂｒｏｍｉｄｅ 个） （阿地溴铵）
1 治疗领域：抗肿瘤药物独领风骚
近年来，抗肿瘤药物在美国 CDER 的批准名单 上所占比例较大 （见图 1），2012 年共批准了 13 个 抗 肿 瘤 药 物 （ 占 比 33% ），2011 年 为 8 个 （ 占 比 22%）。 尽管其他治疗领域新药（如消化系统、呼吸系 统用药以及抗微生物药物）也不断涌现，但这些治 疗类别的药物与抗肿瘤药物相比，数量上仍显得单 薄。 医药企业对抗肿瘤药物的研发重视多年已然， 以目前在研的临床药物的数目来看，抗肿瘤药物仍 然势头强劲， 预计 2013 年获批的抗肿瘤药物仍占 相当大比重。
症
（Ｇ－ＣＳＦ）
Ｓｉｃｏｒ 生物技术公司
Ｓ
瘤
药 物
Ｅｎｚａｌｕｔａｍｉｄｅ
Ｘｔａｎｄｉ
经多西他赛治疗无效的转 移性去势抵抗性前列腺癌
非甾类雄性激素受体拮抗剂
阿斯特拉 （Ａｓｔｅｌｌａｓ）公司
Ｐ
（１３ 个） Ｂｏｓｕｔｉｎｉｂ ｍｏｎｏｈｙｄｒａｔｅ
（博舒替尼）
Ｂｏｓｕｌｉｆ 慢性髓性白血病（ＣＭＬ）
作用机制尚不明确
丹麦利奥制药 （ＬＥＯ Ｐｈａｒｍａ）
Ｓ
Ａｘｉｔｉｎｉｂ（阿西替尼）
Ｉｎｌｙｔａ
对其他药物没有应答的晚 小分子酪氨酸激酶抑制剂（作
期肾癌（肾细胞癌）
用靶点：ＶＥＧＦＲ１， －２ 和 －３）
辉瑞（Ｐｆｉｚｅｒ）公司
Ｓ
Ｖｉｓｍｏｄｅｇｉｂ（维莫德吉）
Ｅｒｉｖｅｄｇｅ
不宜进行手术的晚期基底 Ｈｅｄｇｅｈｏｇ 信号 通 路 小 分 子 抑
Ｋａｌｙｄｅｃｏ
Ｇ５５１Ｄ 突 变 的 囊 性 纤 维 化（ｃｙｓｔｉｃ ｆｉｂｒｏｓｉｓ， ＣＦ）
ＣＦＴＲ 增强剂
Ｓｕｒｆａｘｉｎ
早产儿呼吸窘迫综合征 （ＲＤＳ）
无菌，无热原肺表面活性剂
Ｔｕｄｏｒｚａ Ｐｒｅｓｓａｉｒ
慢 性 阻 塞 性 肺 病（ＣＯＰＤ） 引起的支气管痉挛 （肺气 长效抗胆碱药物 道变窄）
药学与临床研究 专 论
Pharmaceutical and Clinical Research
2012 年美国 FDA 批准上市药物述评
陈 玲，邹 栩 ＊，黄文龙 ＊
中国药科大学，南京 210009
中图分类号 R97 文献标志码 A 文章编号 1673-7806（2013）03-205-05
2012 年美国 FDA 药品评价和研究中心（CDER） 批 准 了 39 个 新 药 上 市 ， 其 中 有 33 个 新 分 子 实 体 （NCEs）和 6 个 生 物 制 品 （见 表 1），创 1997 年 以 来 批准数的新高[1]。 药物审批正朝着健康、良性的方向 发展：首轮审评通过率将 近 80%，超 过 往 年 任 何 时 候。 首轮通过率高的可能原因包括：①药物研发过 程中监管者和研发企业之间的沟通更为密切；②新 药的适应证填补了未满足的疾病需求； ③追踪性 （me-too）候选药物减少（20 个属于首创药物）；④更 明确的效益-风险平衡。 除了数量上的新高，2012 年 批准药物中还有一个值得关注的趋势是治疗罕见 疾病的孤儿药的比例上升（共批准 13 个孤儿药，占 33%）， 同时， 抗肿瘤药物占有相当高的比例 （占 33%），反映癌症患者人群的分层更加明晰。
ＶＭＡｓ）
比利时生物技术公司 （ＴｈｒｏｍｂｏＧｅｎｉｃｓ）
Ｐ
Ｇｌｕｃａｒｐｉｄａｓｅ （谷卡匹酶或羧肽酶）＊
因肾衰而导致的甲氨蝶呤 Ｖｏｒａｘａｚｅ 中毒 （血液中甲氨蝶呤水 重组细菌酶
平过高）
美国 ＢＴＧ Ｉｎｔｅｒｎａｔｉｏｎａｌ 公司
Ｐ，Ｏ
Ｐｅｇｉｎｅｓａｔｉｄｅ ａｃｅｔａｔｅ （聚乙二醇肽）
Ｉｃｌｕｓｉｇ
其他疗法治疗无效的慢性 粒细胞白血病（ＣＭＬ）
三代酪氨酸激酶抑制剂（作用 靶点：ＢＣＲ ＡＢＬ， ＫＩＴ， ＲＥＴ 和 ＦＬＴ３）
Ａｒｉａｄ 制药公司
Ｐ，Ｏ
Ｃｉｔｒｉｃ ａｃｉｄ； ｍａｇｎｅｓｉｕｍ ｏｘｉｄｅ；
瑞士辉凌制药
肠 胃
ｓｏｄｉｕｍ ｐｉｃｏｓｕｌｆａｔｅ（柠檬酸 ／ 匹可硫酸钠 ／ 氧化镁）
2 潜在的 5 个“重磅炸弹”级药物
有专家估计，2012 年有 5 个上市新药在未来 5 年内年销售额将达到数十亿美元。 它们分别是：2 个 抗 肿 瘤 药 物 （Enzalutamide 和 Pertuzumab）， 一 日 一 次的抗 HIV 复方药物 Stribild，治疗类风湿性关节炎 药物 Tofacitinib， 以及预防由房颤引发的卒中风险 药物 Apixaban。 2.1 Enzalutamide（商品名：Xtandi）
2012 年，针对单一肿瘤靶标的抗肿瘤药物平均 为 2.6 个，而过去平均为 1.7 个。 几乎所有抗肿瘤药 物均获得快速通道或优先审评资格，而这些资格通 常是给予那些特殊治疗领域、疗效有显著改善的治
作者简介
* 通讯作者
收稿日期
陈玲，女，博士研究生，研究方向：新药研发管理、社会 与管理药学 E-mail: wintertree5470@hotmail.com 邹栩，女，编审，研究方向：国内外药学信息 E-mail: zouxu@sohu.com；黄文龙，男，教授，博士生导 师，研究方向：社会与管理药学，医药政策研究 E-mail: ydhuangwenlong@126.com 2013-04-16 修回日期 2013-04-25
Ｓｙｎｒｉｂｏ
慢性粒细胞白血病（ＣＭＬ） 作用机制尚不明确
美国 Ｉｖａｘ 公司
Ｓ，Ｏ
Ｃａｂｏｚａｎｔｉｎｉｂ
Ｃｏｍｅｔｒｉｑ 甲状腺髓样瘤
酪氨酸激酶抑制剂 （ 作用靶 点 ：ＲＥＴ， ＭＥＴ， ＶＥＧＦＲ１， －２， －３， ＫＩＴ 和 ＦＬＴ３）
美国 Ｅｘｅｌｉｘｉｓ 生物制药公司
Ｐ，Ｏ
Ｐｏｎａｔｉｎｉｂ
染 Ｅｍｔｒｉｃｉｔａｂｉｎｅ （恩曲他滨）；
药 Ｃｏｂｉｃｉｓｔａｔ
物
（３ 个）
Ｒａｘｉｂａｃｕｍａｂ（瑞希巴库）＊
初治 ＨＩＶ－１ 成年患者 吸入性炭疽病
埃替拉韦（ＨＩＶ 整合酶链转移
抑制剂）；富马酸替诺福韦酯
（无环核苷（酸）类似物）；恩曲 美国吉利德科学公司 他滨 （核苷类逆转录酶抑制 （Ｇｉｌｅａｄ Ｓｃｉｅｎｃｅｓ）
美国 Ｏｎｙｘ 制药公司 Ｓ，Ｏ
Ｚｉｖ－ａｆｌｉｂｅｒｃｅｐ（ｔ 阿柏西普）＊ Ｚａｌｔｒａｐ 转移性结、直肠癌
重组人融合蛋白
赛诺菲（Ｓａｎｏｆｉ）公司 Ｐ
抗 肿
Ｔｂｏ－Ｆｉｌｇｒａｓｔｉｍ（重组粒细胞 集落刺激因子（Ｇ－ＣＳＦ）＊
Ｎｅｕｔｒｏｖａｌ
化疗相关中性粒细胞减少 重 组 粒 细 胞 集 落 刺 激 因 子
Ｓ
剂）；Ｃｏｂｉｃｉｓｔａｔ （药代动力学增
强剂）
重组人单克隆抗体
美 国 Ｈｕｍａｎ Ｇｅｎｏｍｅ Ｓｃｉｅｎｃｅｓ 公司
Ｐ，Ｏ
Ｂｅｄａｑｕｉｌｉｎｅ（贝达喹啉）
Ｓｉｒｔｕｒｏ 多药耐药性结核病
双芳基喹啉类抗分枝杆菌
强生（Ｊａｎｓｓｅｎ）公司 Ｐ，Ｏ
206
药学与临床研究 专 论
Pharmaceutical and Clinical Research
图 1 2012 年 FDA 上市新药（按疾病治疗领域分类）
疗手段/药物。 新的抗肿瘤药物仍在填补未能满足的 疾病需要，目前抗肿瘤药物尚未达到饱和，因此业 内人士对抗肿瘤药物泡沫的担忧为时尚早。
在肿瘤治疗药物领域，惠及的患者人群的数量 和效益正日益扩大。 例如，Ariad 制药公司的 BCRABL 抑制剂 ponatinib，2012 年获批的 3 个治疗慢性 白血病药物之一，患者响应率达 54%，T315I 突变患 者响应率达 70%，如此显著的疗效给过去传统使用 的药物造成明显压力。 不断增加的响应率，使得效 益-风险评估更为容易， 也反映了新的治疗药物的 靶向性更加显著，以及研发企业选择那些易于响应 的患者的能力。
细胞癌（皮肤癌）
制剂
美国基因技术 （Ｇｅｎｅｎｔｅｃｈ）公司
Ｐ
ＰBaidu Nhomakorabeaｒｔｕｚｕｍａｂ（帕妥珠单抗）＊
Ｐｅｒｊｅｔａ
ＨＥＲ２－ 阳性的晚期（转移 性）乳腺癌
靶向 ＨＥＲ２ 单抗
美国基因泰克 （Ｇｅｎｅｎｔｅｃｈ）公司
Ｐ
Ｃａｒｆｉｌｚｏｍｉｂ（卡非佐米）
Ｋｙｐｒｏｌｉｓ 难治性多发性骨髓瘤
２０Ｓ 蛋白酶抑制剂
Astellas/Medivation 公司的 Enzalutamide （研发 代 号 ：MDV3100） 是 雄 性 激 素 受 体 拮 抗 剂 ， 批 准 用 于 治 疗 去 势 耐 受 前 列 腺 癌 （castration -resisitant prostate cancer）。Enzalutamide 靶向于雄性激素受体 信号通路的多个因子，这些因子被认为是前列腺癌 增殖的主要驱动因子。 来自美国 Sloan-Kettering 癌
Ａｅｇｅｒｉｏｎ 制药公司
Ｓ，Ｏ
（ＨｏＦＨ）
Ｅｌｉｑｕｉｓ
预防非瓣膜性房颤患者的 卒中和血栓
χａ 因子抑制剂
百时美施贵宝 （ＢＭＳ）公司 ／ 辉瑞
Ｐ
Ａｕｂａｇｉｏ 复发性多发性硬化症
二氢乳清酸脱氢酶（ＤＨＯＤＨ） 抑制剂
赛诺菲（Ｓａｎｏｆｉ）公司
Ｓ
Ｆｙｃｏｍｐａ 难治性癫痫的部分发作
高度选择性和非竞争性的 ＡＭＰＡ 型 谷 氨 酸 盐 受 体 拮 抗 剂
美国 Ｖｅｒｔｅｘ 公司 Ｐ，Ｏ
美国 Ｄｉｓｃｏｖｅｒｙ Ｌａｂｏｒａｔｏｒｉｅｓ 公司
Ｓ
美国森林实验室 （Ｆｏｒｅｓｔ Ｌａｂｏｒａｔｏｒｉｅｓ）
Ｓ
Ｅｌｖｉｔｅｇｒａｖｉｒ （埃 替 格 韦）；
抗 Ｔｅｎｏｆｏｖｉｒ ｄｉｓｏｐｒｏｘｉｌ ｆｕｍａｒａｔｅ
感 （富 马 酸 替 诺 福 韦 酯）； Ｓｔｒｉｂｉｌｄ
Ｐｒｅｐｏｐｉｋ
结肠镜检查前的肠道准备 渗透性泻药
（Ｆｅｒｒｉｎｇ
Ｓ
Ｐｈａｒｍａｃｅｕｔｉｃａｌｓ）
病 药 Ｌｉｎａｃｌｏｔｉｄｅ（利那洛肽） 物
Ｌｉｎｚｅｓｓ 便秘型肠易激综合症
鸟苷酸环化酶 Ｃ（ＧＣ－Ｃ）受体 美国森林实验室
激动剂
（Ｆｏｒｅｓｔ Ｌａｂｏｒａｔｏｒｉｅｓ）
Ｓ
（４ Ｔｅｄｕｇｌｕｔｉｄｅ（替度鲁肽）
续表 1
通用名（中文名）
心
血 管
Ｌｏｍｉｔａｐｉｄｅ（洛美他派）
药
物
（２ Ａｐｉｘａｂａｎ（阿哌沙班） 个）
神 经 Ｔｅｒｉｆｌｕｎｏｍｉｄｅ（特立氟胺） 系 统 用 药 Ｐｅｒａｍｐａｎｅ（ｌ 吡仑帕奈） （２ 个）
商品名
适应证
作用机制
研制单位
评审 类别
与低脂饮食和其他降脂药
Ｊｕｘｔａｐｉｄ
物一起用于治疗纯合性家 微粒体甘油三酯转移蛋白抑 族 性 高 胆 固 醇 血 症 制剂