医学科研选题与设计
合集下载
- 1、下载文档前请自行甄别文档内容的完整性，平台不提供额外的编辑、内容补充、找答案等附加服务。
- 2、"仅部分预览"的文档,不可在线预览部分如存在完整性等问题,可反馈申请退款(可完整预览的文档不适用该条件!)。
- 3、如文档侵犯您的权益，请联系客服反馈,我们会尽快为您处理(人工客服工作时间：9:00-18:30)。
2. 医学科研工作本身是复杂的，受许多因素的影响。人群 中各种各样的疾病/健康事件及发生规律，不可能完全只用生物 学规律来解释，还受各种社会因素的影响，无疑增加了科研工 作的复杂性。
3
3. 医学研究易产生各种偏倚，在设计、实施以及资 料的统计分析各个阶段都可能发生，而导致错误的结论。
4. 只有缜密的科研设计，才能获得客观的、准确的 结论/结果。要使医学研究获得正确的结果，唯一的方法 就是要有严格的设计，尽量在研究前控制各种混杂因素， 减少偏倚的发生。
4
• 因此，医学科研设计是临床工作不可或 缺的内容，是临床工作的重要组成部分，没 有设计，就不会有科研；没有科研，就没有 疾病防治事业的发展。
5
• 国内目前的医学科研现状
– 冷泰俊等曾两次（间隔10年）调查了十种医学期刊论文，发现： • 有随机对照的论文从 18.9% 增加到 35.6% • 采用双盲法的论文从 5.8% 增加到 12.5%
研究因素 研究对象 研究效应 如，观察某抗结核药物的临床效果： 抗结核药——是研究因素 结核病患者——是研究对象 痰结核菌——是效应指标 这三部分构成了的实验研究基本要素，缺一不可
7
㈠ 研究因素 1. 研究因素的确定
医学研究所涉及的因素主要是指由外部施加于研究 对象的各种因素，包括：
生物性因素 化学性 物理性 研究对象本身的某些生物学特征因素
– 复旦大学抽样调查了5种中华系列杂志，发现： 共1594篇论著中 • 采用病例报告、病例分析、横断面研究等比例较高，>50% • 采用实验研究的论文比例逐渐增加，十年间从 5.6%到 11.3% • 前瞻性研究的比例从 3.9% 上升到 6.0%
6
二、医学科研的基本要素 医学研究的基本组成部分是：
17
提高依从性的基本前提
1）疾病的诊断必须正确 2）措施必须有效 3）若出现毒副作用应及时处理 4）患者知情同意
18
提高患者依从性的措施：
1）重视依从性，足够的认识。 2）加强宣传教育，取得患者的理解及配合。 3）提高医学科研水平。 简化干预措施、观察期限尽可能短、社会和 家庭的支持和督促可提高依从性。
量就是水平，设计时要掌握研究因素的使用水平： 剂量过高→容易使研究对象造受损害、中毒； 过低→难以出现预期效果，没有效应就无法评价。
10
如观察一种新的药物效应，须确定剂量-效应关系的存在。
如果观察两种药物的药效比较试验，两者均采用多个不同 剂量。应对两种药物的剂量-效应曲线进行分析。
研究设计时要充分考虑： 用药途径 用药时间 间隔时间
如研究因素是药品，除应确定药品名称、性质、成分、作用及用法 外，还应明确生产厂家、批号、出厂日期、保存方法。
同时，检验仪器、方法、实验条件、观察时间等都需要规定具体。
1 1. 研究对象的来源 研究对象可来源于：
病例——报告、登记、监测、普查、筛检病例、 医院就诊病例
20
㈢ 研究效应（指标） 医学研究的结论，主要从效应指标的数据分析，推导出
来。一项研究的效应指标的选择和确定，成为评价该项研究 结论真实性和价值的重要部分。 选用指标的原则是： 1. 关联性
选用的指标与研究目的有本质的联系，称为指标的关联性， 能够确切地反映研究因素的效应。
研究目的不同所选用的指标也不同。如功能性指标应与所 反映的功能有本质联系。如要了解心脏泵血功能，应选择心 排血量（L/min）或心脏指数﹝L/min·m﹞作为指标。
医生给患者做各种检查、化验、开出各种药物或非药物 处方，即医嘱。完全执行医嘱的称为依从性好，否则依从性 不好。
依从性不好的原因很多。为了在研究中获得正确的结果， 应选择依从性好的患者作为研究对象。
16
产生依从性差的可能原因：
（1）患者服用医嘱药物后出现严重的毒副反应而退出研究 （2）患者对现行治疗方案失去信心，自行接受其它治疗 （3）患者因各种原因难以坚持按时治疗和复查 （4）患者病情的变化需更改原定治疗计划。 （5）对照组患者不愿意作为受试者
这些都可能对药物的水平产生影响
11
3. 因素与水平的组合
单因素单水平的研究
包括 单因素多水平的研究
多因素单水平的研究
多因素多水平的研究
4. 实施方式
研究因素的确定
都应查阅文献和开展预试验，
水平的选定
确定使用的常规原则和方法，
因素与水平的组
正式研究中一般不能变动，
实施方法
这种原则称为标准化。
12
标准化的目的是在整个研究过程中，使实施条 件始终保持一致。否则会影响试验结果的评价。
人群中健康人——接触或未接触某些可疑致病 危险因素的健康人
14
2. 研究对象的选择标准
•
应采用公认的诊断标准被选择的研究对象也可自
行拟订标准，应尽量采用客观指标
•
制定纳入和排除的诊断标准，排除非研究因素的
干扰，保证研究的质量。
15
3. 研究对象的依从性
依从性（compliance）是指研究对象按预定计划接受 被试因素的合作程度。
医学科研选题与设计
Medical Research Design
1
第一节 概述
一、为什么要进行医学科研设计 ？
• 首先应明白医学科研的目的，
医学科研的目的在于：
认识疾病 的发生发展过程，揭示
了解疾病
健康 与 疾病
转化规律，提出 有效防治措施， 促进人类健康。
2
• 其次应了解医学研究的特征： 1.研究对象的复杂性 医学研究的对象是人，研究结果又用于人，而人具有： 生物属性（形态学、生理学等） 社会属性（语言、思维、社会活动等）
19
4. 研究对象的样本量
样本估计的条件： ⑴研究因素的有效率 实验组和对照组比较数值差异越大，即有效率越高，样本就小 ⑵疾病的发生率：高，样本就小 ⑶显著性水平：α取值0.05，0.01 ⑷把握度（1-β）：β取值0.10，0.20。 β越小，检验效能 越高，样本大 ⑸单/双侧检验：双侧检验—样本大，单侧检验—样本小
8
设计时首先要明确研究因素，研究因素一般可分为三类： 第一类研究因素——是针对疾病的各种干预措施。 第二类研究因素——是疗效和预后的影响因素。 第三类研究因素——是导致疾病发生的各种危险因素/病因。
9
2. 水平的选定 研究因素作用于被研究对象引起的疾病/健康效应与
水平有着依存关系。 如临床医学试验中使用的药物为研究因素，药物的剂
3
3. 医学研究易产生各种偏倚，在设计、实施以及资 料的统计分析各个阶段都可能发生，而导致错误的结论。
4. 只有缜密的科研设计，才能获得客观的、准确的 结论/结果。要使医学研究获得正确的结果，唯一的方法 就是要有严格的设计，尽量在研究前控制各种混杂因素， 减少偏倚的发生。
4
• 因此，医学科研设计是临床工作不可或 缺的内容，是临床工作的重要组成部分，没 有设计，就不会有科研；没有科研，就没有 疾病防治事业的发展。
5
• 国内目前的医学科研现状
– 冷泰俊等曾两次（间隔10年）调查了十种医学期刊论文，发现： • 有随机对照的论文从 18.9% 增加到 35.6% • 采用双盲法的论文从 5.8% 增加到 12.5%
研究因素 研究对象 研究效应 如，观察某抗结核药物的临床效果： 抗结核药——是研究因素 结核病患者——是研究对象 痰结核菌——是效应指标 这三部分构成了的实验研究基本要素，缺一不可
7
㈠ 研究因素 1. 研究因素的确定
医学研究所涉及的因素主要是指由外部施加于研究 对象的各种因素，包括：
生物性因素 化学性 物理性 研究对象本身的某些生物学特征因素
– 复旦大学抽样调查了5种中华系列杂志，发现： 共1594篇论著中 • 采用病例报告、病例分析、横断面研究等比例较高，>50% • 采用实验研究的论文比例逐渐增加，十年间从 5.6%到 11.3% • 前瞻性研究的比例从 3.9% 上升到 6.0%
6
二、医学科研的基本要素 医学研究的基本组成部分是：
17
提高依从性的基本前提
1）疾病的诊断必须正确 2）措施必须有效 3）若出现毒副作用应及时处理 4）患者知情同意
18
提高患者依从性的措施：
1）重视依从性，足够的认识。 2）加强宣传教育，取得患者的理解及配合。 3）提高医学科研水平。 简化干预措施、观察期限尽可能短、社会和 家庭的支持和督促可提高依从性。
量就是水平，设计时要掌握研究因素的使用水平： 剂量过高→容易使研究对象造受损害、中毒； 过低→难以出现预期效果，没有效应就无法评价。
10
如观察一种新的药物效应，须确定剂量-效应关系的存在。
如果观察两种药物的药效比较试验，两者均采用多个不同 剂量。应对两种药物的剂量-效应曲线进行分析。
研究设计时要充分考虑： 用药途径 用药时间 间隔时间
如研究因素是药品，除应确定药品名称、性质、成分、作用及用法 外，还应明确生产厂家、批号、出厂日期、保存方法。
同时，检验仪器、方法、实验条件、观察时间等都需要规定具体。
1 1. 研究对象的来源 研究对象可来源于：
病例——报告、登记、监测、普查、筛检病例、 医院就诊病例
20
㈢ 研究效应（指标） 医学研究的结论，主要从效应指标的数据分析，推导出
来。一项研究的效应指标的选择和确定，成为评价该项研究 结论真实性和价值的重要部分。 选用指标的原则是： 1. 关联性
选用的指标与研究目的有本质的联系，称为指标的关联性， 能够确切地反映研究因素的效应。
研究目的不同所选用的指标也不同。如功能性指标应与所 反映的功能有本质联系。如要了解心脏泵血功能，应选择心 排血量（L/min）或心脏指数﹝L/min·m﹞作为指标。
医生给患者做各种检查、化验、开出各种药物或非药物 处方，即医嘱。完全执行医嘱的称为依从性好，否则依从性 不好。
依从性不好的原因很多。为了在研究中获得正确的结果， 应选择依从性好的患者作为研究对象。
16
产生依从性差的可能原因：
（1）患者服用医嘱药物后出现严重的毒副反应而退出研究 （2）患者对现行治疗方案失去信心，自行接受其它治疗 （3）患者因各种原因难以坚持按时治疗和复查 （4）患者病情的变化需更改原定治疗计划。 （5）对照组患者不愿意作为受试者
这些都可能对药物的水平产生影响
11
3. 因素与水平的组合
单因素单水平的研究
包括 单因素多水平的研究
多因素单水平的研究
多因素多水平的研究
4. 实施方式
研究因素的确定
都应查阅文献和开展预试验，
水平的选定
确定使用的常规原则和方法，
因素与水平的组
正式研究中一般不能变动，
实施方法
这种原则称为标准化。
12
标准化的目的是在整个研究过程中，使实施条 件始终保持一致。否则会影响试验结果的评价。
人群中健康人——接触或未接触某些可疑致病 危险因素的健康人
14
2. 研究对象的选择标准
•
应采用公认的诊断标准被选择的研究对象也可自
行拟订标准，应尽量采用客观指标
•
制定纳入和排除的诊断标准，排除非研究因素的
干扰，保证研究的质量。
15
3. 研究对象的依从性
依从性（compliance）是指研究对象按预定计划接受 被试因素的合作程度。
医学科研选题与设计
Medical Research Design
1
第一节 概述
一、为什么要进行医学科研设计 ？
• 首先应明白医学科研的目的，
医学科研的目的在于：
认识疾病 的发生发展过程，揭示
了解疾病
健康 与 疾病
转化规律，提出 有效防治措施， 促进人类健康。
2
• 其次应了解医学研究的特征： 1.研究对象的复杂性 医学研究的对象是人，研究结果又用于人，而人具有： 生物属性（形态学、生理学等） 社会属性（语言、思维、社会活动等）
19
4. 研究对象的样本量
样本估计的条件： ⑴研究因素的有效率 实验组和对照组比较数值差异越大，即有效率越高，样本就小 ⑵疾病的发生率：高，样本就小 ⑶显著性水平：α取值0.05，0.01 ⑷把握度（1-β）：β取值0.10，0.20。 β越小，检验效能 越高，样本大 ⑸单/双侧检验：双侧检验—样本大，单侧检验—样本小
8
设计时首先要明确研究因素，研究因素一般可分为三类： 第一类研究因素——是针对疾病的各种干预措施。 第二类研究因素——是疗效和预后的影响因素。 第三类研究因素——是导致疾病发生的各种危险因素/病因。
9
2. 水平的选定 研究因素作用于被研究对象引起的疾病/健康效应与
水平有着依存关系。 如临床医学试验中使用的药物为研究因素，药物的剂