基因工程的应用PPT课件
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3. 基因工程药物
在传统的药品生产中，某些药品直接从生物的 组织、细胞或血液中提取。 如胰岛素从生物胰腺中提取，干扰素从血液中 提取。 传统生产方法的缺点
由于受原料来源的限制，数量少且价格十分 昂贵。 可利用什么方法来解决上述问题？
利用基因工程方法制造“工程菌”，可高效率 地生产出各种高质量、低成本的药品。
15
3. 基因工程药物
• 基因工程药品 —— 干扰素 干扰素是病毒侵入细胞后产生的一种糖蛋白。
几乎能抵抗所有病毒引起的感染，是一种抗病毒 的特效药。此外对治疗某些癌症和白血病也有一 定疗效。
传统的干扰素生产方法是从人血液中的白细 胞内提取，每300L血液只能提取出1mg干扰素。
16
3. 基因工程药物
9
2.动物基因工程前景广阔
③用转基因动物生产药物（生物反
应器或乳腺生物反应器） 目的基因： 药用蛋白基因
过程：
获取目Βιβλιοθήκη Baidu基因
（药用蛋白基因）
构建基因表达载体
（药用蛋白基因与乳腺蛋
显微注射
（哺乳动物受精卵中）
白基因的启动子等调控组
件重组）
形成胚
将胚胎送入母体动
胎
物
发育成转基因动物
动物进入泌乳期
（只有在产下的雌性动物个 （分泌的乳汁中包含所
8
2.动物基因工程前景广阔
①用于提高动物生长速度
目的基因：生长激素基因
例如：将外源生长激素 基因导入鲤鱼体 内，9个月后转基 因鲤鱼比对照组
②用于重改1善.5畜Kg产。品品质
转入生长激素基因的 鱼（上）和同龄的鱼
例如：将肠乳糖酶基因导入奶牛基因组， 使转基因奶牛中乳糖含量大大降低。
目的基因：肠乳糖酶基因
成果：A.利用调节细胞渗透
压的基因，提高作物
抗旱和抗盐碱能力；
B.将鱼的抗冻蛋白基
因转入番茄，提高番
茄的抗冻能力。
C.将抗除草剂基因导
入农作物中，在喷洒
除草剂时，杀死杂草
而不杀死农作物。
6
1.植物基因工程硕果累
累④利用转基因改良农作物品质
成果：A.将富含赖氨酸的蛋白质的编 码基因导入玉米，获得的转基 因玉米赖氨酸含量提高30％。
基因工程的基本操作程序
1. 获取目的基因
从基因文库 利用PCR 化学方法人工合成
2. 构建基因表达载体
目的基因、启动子、终止子、标记基因
3. 将目的基因导入受体细胞
农杆菌转化法、显微注射法、Ca2+处理法
4. 目的基因的检测与鉴定
检测：是否插入、转录、翻译 鉴定：个体生物学水平的鉴定
.
体中，转入的基因才能表达） 需要的药物）
10
为什么乳腺能成为基因药物最理想
• （1）乳腺是一个外分泌腺器官，乳汁不进 入体内循环，不会影响基因动物本身的生 理代谢反应
• （2）从乳汁中获取目的基因产物，产量高， 易提纯，表达的蛋白质已经过充分的修饰 加工，具有稳定的生物活性
• （3）从乳汁中源源不断获得目的基因的产 物的同时，转基因动物又可大量繁殖
体内基因治疗：直接向人体细胞中转移基因 治疗方法： 利用修饰的腺病毒作为载 体，将治疗囊性纤维病的 正常基因转入患者的肺部 组织中。
选成功转移的细胞扩大培养，最后重新输入
患者体内。
.
19
4. 基因治疗
体内基因治疗：直接向人体细胞中转移基因 例如：囊性纤维病
CFTR基因缺失3个碱基对
CFTR蛋白缺少一个苯丙氨酸，导致CFTR蛋白结构 异常
CFTR蛋白转运氯离子的功能异常
患者支气管内黏液增 多
黏液清除困难，细菌繁殖，肺部
20
4. 基因治疗
B.将控制番茄成熟的基因带入 番茄，获得转基因延熟番茄， 储存期可以达2个月。
C.将与植物花青素有关的基因
导入矮牵牛中，转基因矮牵牛
出现颜色变异。
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2.动物基因工程前景广阔
①用于提高动物生长速度 目的基因？举例说明
②用于改善畜产品品质 举例说明
③用转基因动物生产药物 如何操作？生产出哪些药物？
④用转基因动物做器官移植的供体 如何操作？
1
基因工程的应用
2
1.植物基因工程硕果累累
①抗虫转基因植物
方法：从某些生物中分离出具有杀虫活性的 基因，将其导入作物中，使其具有抗 虫性
目的基因：Bt毒蛋白基因、蛋白酶抑制剂基因 、淀粉酶抑制剂基因、植物凝集素 基因等
成果： 转基因抗虫棉；转基因抗虫水稻 等。
3
1.植物基因工程硕果累累
抗虫棉（左）和普通棉（右）的叶 转基因子抗虫水稻（绿色植株）与对照（黄色枯萎植 株）
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3. 基因工程药物
基因工程药品 —— 胰岛素
一般临床上使用的胰岛素主要从猪、牛等家畜 的胰腺中提取，每100kg胰腺只能提取4~5g胰岛 素。用该方法生产的胰岛素产量低，价格昂贵， 远不能满足社会需要。 1979年，科学家将动物体内的胰岛素基因与大 肠杆菌DNA分子重组，并在大肠杆菌内实现了 表达。
• 基因工程药品 —— 生长激素
治疗侏儒症的唯一方法，是注射生长激素。 而生长激素的获得很困难。以前，要获得生长激 素需解剖尸体，从大脑的底部摘取垂体，并从中 提取生长激素。
现利用基因工程方法，将人的生长激素基因 导入大肠杆菌中，使其生产生长激素。
人们从 450 L大肠杆菌培养液中提取的生长激 素，相当于6万具尸体的全部产量。
目前我国生产的基因工程药物有白细胞介素－ 2、干扰素、乙肝疫苗等。
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4. 基因治疗
基因治疗：基因治疗是把正常基因导入病人体内， 使该基因的表达产物发挥功能，从而达 到治疗疾病的目的。这是治疗遗传病的 最有效的手段。
18
体外基因治疗：从病人体内获取某种细胞进
行培养，然后，在体外完成基因转移，再筛
.
11
2.动物基因工程前景广阔
③用转基因动物生产药物
优点：产量高 质量好
成本低
易提取 乳腺生物反应器：
指以转基因雌性动物
个体的乳腺分泌乳汁
来生产所需药品。
成果：抗凝血酶、血清白蛋白、生长激素、
α－抗胰蛋白酶
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2.动物基因工程前景广阔
④用转基因动物做器官移植的供体
供体动物：猪
存在难题：免疫排斥
解决方法：将供体基因组导入某种基因调 节因子，以抑制抗原决定基因 的表达，或设法除去抗原决定 基因，再结合克隆技术，培育 出没有免疫排斥反应的转基因 克隆猪器官。
4
1.植物基因工程硕果累 累②抗病转基因植物
引起植物生病的病原微生物有：病毒、真菌和
细菌 抗病毒基因：病毒外壳蛋白基因（CP基因
目的
）
基因：
病毒的复制酶基因
抗真菌基因：几丁质酶基因
抗毒素合成基因
成果：抗烟草花叶病毒的转基因烟草
抗病毒的转基因小麦、甜椒、番茄
等。
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1.植物基因工程硕果累 累③抗逆转基因植物
3. 基因工程药物
在传统的药品生产中，某些药品直接从生物的 组织、细胞或血液中提取。 如胰岛素从生物胰腺中提取，干扰素从血液中 提取。 传统生产方法的缺点
由于受原料来源的限制，数量少且价格十分 昂贵。 可利用什么方法来解决上述问题？
利用基因工程方法制造“工程菌”，可高效率 地生产出各种高质量、低成本的药品。
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3. 基因工程药物
• 基因工程药品 —— 干扰素 干扰素是病毒侵入细胞后产生的一种糖蛋白。
几乎能抵抗所有病毒引起的感染，是一种抗病毒 的特效药。此外对治疗某些癌症和白血病也有一 定疗效。
传统的干扰素生产方法是从人血液中的白细 胞内提取，每300L血液只能提取出1mg干扰素。
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3. 基因工程药物
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2.动物基因工程前景广阔
③用转基因动物生产药物（生物反
应器或乳腺生物反应器） 目的基因： 药用蛋白基因
过程：
获取目Βιβλιοθήκη Baidu基因
（药用蛋白基因）
构建基因表达载体
（药用蛋白基因与乳腺蛋
显微注射
（哺乳动物受精卵中）
白基因的启动子等调控组
件重组）
形成胚
将胚胎送入母体动
胎
物
发育成转基因动物
动物进入泌乳期
（只有在产下的雌性动物个 （分泌的乳汁中包含所
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2.动物基因工程前景广阔
①用于提高动物生长速度
目的基因：生长激素基因
例如：将外源生长激素 基因导入鲤鱼体 内，9个月后转基 因鲤鱼比对照组
②用于重改1善.5畜Kg产。品品质
转入生长激素基因的 鱼（上）和同龄的鱼
例如：将肠乳糖酶基因导入奶牛基因组， 使转基因奶牛中乳糖含量大大降低。
目的基因：肠乳糖酶基因
成果：A.利用调节细胞渗透
压的基因，提高作物
抗旱和抗盐碱能力；
B.将鱼的抗冻蛋白基
因转入番茄，提高番
茄的抗冻能力。
C.将抗除草剂基因导
入农作物中，在喷洒
除草剂时，杀死杂草
而不杀死农作物。
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1.植物基因工程硕果累
累④利用转基因改良农作物品质
成果：A.将富含赖氨酸的蛋白质的编 码基因导入玉米，获得的转基 因玉米赖氨酸含量提高30％。
基因工程的基本操作程序
1. 获取目的基因
从基因文库 利用PCR 化学方法人工合成
2. 构建基因表达载体
目的基因、启动子、终止子、标记基因
3. 将目的基因导入受体细胞
农杆菌转化法、显微注射法、Ca2+处理法
4. 目的基因的检测与鉴定
检测：是否插入、转录、翻译 鉴定：个体生物学水平的鉴定
.
体中，转入的基因才能表达） 需要的药物）
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为什么乳腺能成为基因药物最理想
• （1）乳腺是一个外分泌腺器官，乳汁不进 入体内循环，不会影响基因动物本身的生 理代谢反应
• （2）从乳汁中获取目的基因产物，产量高， 易提纯，表达的蛋白质已经过充分的修饰 加工，具有稳定的生物活性
• （3）从乳汁中源源不断获得目的基因的产 物的同时，转基因动物又可大量繁殖
体内基因治疗：直接向人体细胞中转移基因 治疗方法： 利用修饰的腺病毒作为载 体，将治疗囊性纤维病的 正常基因转入患者的肺部 组织中。
选成功转移的细胞扩大培养，最后重新输入
患者体内。
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4. 基因治疗
体内基因治疗：直接向人体细胞中转移基因 例如：囊性纤维病
CFTR基因缺失3个碱基对
CFTR蛋白缺少一个苯丙氨酸，导致CFTR蛋白结构 异常
CFTR蛋白转运氯离子的功能异常
患者支气管内黏液增 多
黏液清除困难，细菌繁殖，肺部
20
4. 基因治疗
B.将控制番茄成熟的基因带入 番茄，获得转基因延熟番茄， 储存期可以达2个月。
C.将与植物花青素有关的基因
导入矮牵牛中，转基因矮牵牛
出现颜色变异。
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2.动物基因工程前景广阔
①用于提高动物生长速度 目的基因？举例说明
②用于改善畜产品品质 举例说明
③用转基因动物生产药物 如何操作？生产出哪些药物？
④用转基因动物做器官移植的供体 如何操作？
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基因工程的应用
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1.植物基因工程硕果累累
①抗虫转基因植物
方法：从某些生物中分离出具有杀虫活性的 基因，将其导入作物中，使其具有抗 虫性
目的基因：Bt毒蛋白基因、蛋白酶抑制剂基因 、淀粉酶抑制剂基因、植物凝集素 基因等
成果： 转基因抗虫棉；转基因抗虫水稻 等。
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1.植物基因工程硕果累累
抗虫棉（左）和普通棉（右）的叶 转基因子抗虫水稻（绿色植株）与对照（黄色枯萎植 株）
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3. 基因工程药物
基因工程药品 —— 胰岛素
一般临床上使用的胰岛素主要从猪、牛等家畜 的胰腺中提取，每100kg胰腺只能提取4~5g胰岛 素。用该方法生产的胰岛素产量低，价格昂贵， 远不能满足社会需要。 1979年，科学家将动物体内的胰岛素基因与大 肠杆菌DNA分子重组，并在大肠杆菌内实现了 表达。
• 基因工程药品 —— 生长激素
治疗侏儒症的唯一方法，是注射生长激素。 而生长激素的获得很困难。以前，要获得生长激 素需解剖尸体，从大脑的底部摘取垂体，并从中 提取生长激素。
现利用基因工程方法，将人的生长激素基因 导入大肠杆菌中，使其生产生长激素。
人们从 450 L大肠杆菌培养液中提取的生长激 素，相当于6万具尸体的全部产量。
目前我国生产的基因工程药物有白细胞介素－ 2、干扰素、乙肝疫苗等。
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4. 基因治疗
基因治疗：基因治疗是把正常基因导入病人体内， 使该基因的表达产物发挥功能，从而达 到治疗疾病的目的。这是治疗遗传病的 最有效的手段。
18
体外基因治疗：从病人体内获取某种细胞进
行培养，然后，在体外完成基因转移，再筛
.
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2.动物基因工程前景广阔
③用转基因动物生产药物
优点：产量高 质量好
成本低
易提取 乳腺生物反应器：
指以转基因雌性动物
个体的乳腺分泌乳汁
来生产所需药品。
成果：抗凝血酶、血清白蛋白、生长激素、
α－抗胰蛋白酶
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2.动物基因工程前景广阔
④用转基因动物做器官移植的供体
供体动物：猪
存在难题：免疫排斥
解决方法：将供体基因组导入某种基因调 节因子，以抑制抗原决定基因 的表达，或设法除去抗原决定 基因，再结合克隆技术，培育 出没有免疫排斥反应的转基因 克隆猪器官。
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1.植物基因工程硕果累 累②抗病转基因植物
引起植物生病的病原微生物有：病毒、真菌和
细菌 抗病毒基因：病毒外壳蛋白基因（CP基因
目的
）
基因：
病毒的复制酶基因
抗真菌基因：几丁质酶基因
抗毒素合成基因
成果：抗烟草花叶病毒的转基因烟草
抗病毒的转基因小麦、甜椒、番茄
等。
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1.植物基因工程硕果累 累③抗逆转基因植物