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生
物
制
药
工
艺
学
基因药物
L/O/G/O
基因药物
基因药物主要有细胞因子、生长因子、 基因药物主要有细胞因子、生长因子、活性多肽及其受体基 此外，还包括反义核酸、 疫苗和基因转录调控药物等。 因，此外，还包括反义核酸、DNA疫苗和基因转录调控药物等。 疫苗和基因转录调控药物等
1 2 3 4
基因治疗的转移载体 基因转移的靶细胞 基因药物的应用 存在问题与发展
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其他疾病
• 基因药物还可治疗皮肤病、传染病和一些
炎症等。
•防治肝炎、艾滋病和流感等疾病。
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存在问题与发展
基因转移效率
安全性
对基因药物最主要的安全性 担心是基因药物是否会整合到 受者基因组中引起细胞癌变或 改变细胞正常的代谢控制。
基因药物的应用
遗传性疾病
肿瘤的治疗 基因药物的应用 病毒性感染的基因治疗
其他疾病
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遗传性疾病
基因治疗概念从提出到应用，首先考虑的就是遗传 性疾病。 在选择基因治疗的对象时，应考虑下列因素： （1）对造成该疾病的有关基因应有较详细的了解，并 能在实验室克隆适合于真核细胞表达的有关基因，供转 导用。 （2）有功能基因转导的体细胞，只要产生少量的基因 产物就能矫正疾病。 （3）导入基因即使过量表达，对机体也应无不良作用。
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基因治疗的转移载体
• 病毒载体 的传递系统。
【定义】：具有感染性的病毒作为哺乳动物核苷酸
【机理】：病毒的结构基因一般由治疗基因取代， 然后，将病毒包装到病毒颗粒中。此种安全的病毒 颗粒感染宿主细胞后，释放治疗基因。治疗基因可 以随机整合进入宿主基因，最终宿主细胞可表达治 疗产物。 • 非病毒载体
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病毒载体
几种主要的病毒载体比较
载体类型 野生型病毒基因 病毒基因 组大小 （kb） RV载体 AV载体 单链RNA 双链线性DNA 9.2 36 4.7 152 可可容纳外 源基因长度 （kb） 8 7.5 4.7 30 基因表达
稳定 短暂 稳定 不定
AVV载体 多为单链线性 DNA HSV载体 双链线性DNA
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病毒载体
1 逆转录病毒载体（ 载体 载体） 逆转录病毒载体（RV载体）
2
腺病毒载体（ 载体 载体） 腺病毒载体（AV载体）
3
腺病毒相关病毒载体（ 载体） 腺病毒相关病毒载体（AAV载体） 载体
4
单纯包疹病毒载体（ 载体） 单纯包疹病毒载体（HSV载体） 载体
基因转移效率是 基因药物应用时最主 要的一个限制性因素 。
可控性
基因药物与经典药物不 同，它可在体内停留较长时 间，不易降解，难以根据生 理变化、病情的需要和发展 ，进行剂量的控制和调节。
存在问题 与发展
免疫原性
基因药物自身可能引 起免疫反应。
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生
物
制
药
工
艺
学
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肿瘤的治疗
导入抑癌基因或细胞因子 抑制血管生成 自杀基因 反义药物 导入MHC I类抗原基因进行基因治疗 导入MDR1基因进行治疗
• • • • • •wk.baidu.com
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病毒性感染的基因治疗
一些严重危害人类健康的病毒性感染 如病毒性肝炎和HIV感染的AIDS，以及 人T淋巴细胞病毒I型（HTLV-1）感染的 人T细胞瘤都是基因治疗的对象。通过破 坏病毒本身表达的调控途径或者用特异 反义RNA或反义DNA来封闭病毒结构蛋 白的mRNA，以特异抑制或阻掲病毒的表 达。
小组成员： 小组成员： 郑思捷 汪玮琳 裘川培 L/O/G/O
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非病毒载体
1 裸露DNA 裸露
2
基因缝合线法
3
脂质体载体
4
哺乳动物人工染色体（ 哺乳动物人工染色体（MAC） ）
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基因转移的靶细胞
造血细胞 肌肉
基因转移的 靶细胞
黏膜 皮肤 其他细胞
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物
制
药
工
艺
学
基因药物
L/O/G/O
基因药物
基因药物主要有细胞因子、生长因子、 基因药物主要有细胞因子、生长因子、活性多肽及其受体基 此外，还包括反义核酸、 疫苗和基因转录调控药物等。 因，此外，还包括反义核酸、DNA疫苗和基因转录调控药物等。 疫苗和基因转录调控药物等
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基因治疗的转移载体 基因转移的靶细胞 基因药物的应用 存在问题与发展
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其他疾病
• 基因药物还可治疗皮肤病、传染病和一些
炎症等。
•防治肝炎、艾滋病和流感等疾病。
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存在问题与发展
基因转移效率
安全性
对基因药物最主要的安全性 担心是基因药物是否会整合到 受者基因组中引起细胞癌变或 改变细胞正常的代谢控制。
基因药物的应用
遗传性疾病
肿瘤的治疗 基因药物的应用 病毒性感染的基因治疗
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遗传性疾病
基因治疗概念从提出到应用，首先考虑的就是遗传 性疾病。 在选择基因治疗的对象时，应考虑下列因素： （1）对造成该疾病的有关基因应有较详细的了解，并 能在实验室克隆适合于真核细胞表达的有关基因，供转 导用。 （2）有功能基因转导的体细胞，只要产生少量的基因 产物就能矫正疾病。 （3）导入基因即使过量表达，对机体也应无不良作用。
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基因治疗的转移载体
• 病毒载体 的传递系统。
【定义】：具有感染性的病毒作为哺乳动物核苷酸
【机理】：病毒的结构基因一般由治疗基因取代， 然后，将病毒包装到病毒颗粒中。此种安全的病毒 颗粒感染宿主细胞后，释放治疗基因。治疗基因可 以随机整合进入宿主基因，最终宿主细胞可表达治 疗产物。 • 非病毒载体
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病毒载体
几种主要的病毒载体比较
载体类型 野生型病毒基因 病毒基因 组大小 （kb） RV载体 AV载体 单链RNA 双链线性DNA 9.2 36 4.7 152 可可容纳外 源基因长度 （kb） 8 7.5 4.7 30 基因表达
稳定 短暂 稳定 不定
AVV载体 多为单链线性 DNA HSV载体 双链线性DNA
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病毒载体
1 逆转录病毒载体（ 载体 载体） 逆转录病毒载体（RV载体）
2
腺病毒载体（ 载体 载体） 腺病毒载体（AV载体）
3
腺病毒相关病毒载体（ 载体） 腺病毒相关病毒载体（AAV载体） 载体
4
单纯包疹病毒载体（ 载体） 单纯包疹病毒载体（HSV载体） 载体
基因转移效率是 基因药物应用时最主 要的一个限制性因素 。
可控性
基因药物与经典药物不 同，它可在体内停留较长时 间，不易降解，难以根据生 理变化、病情的需要和发展 ，进行剂量的控制和调节。
存在问题 与发展
免疫原性
基因药物自身可能引 起免疫反应。
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制
药
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肿瘤的治疗
导入抑癌基因或细胞因子 抑制血管生成 自杀基因 反义药物 导入MHC I类抗原基因进行基因治疗 导入MDR1基因进行治疗
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病毒性感染的基因治疗
一些严重危害人类健康的病毒性感染 如病毒性肝炎和HIV感染的AIDS，以及 人T淋巴细胞病毒I型（HTLV-1）感染的 人T细胞瘤都是基因治疗的对象。通过破 坏病毒本身表达的调控途径或者用特异 反义RNA或反义DNA来封闭病毒结构蛋 白的mRNA，以特异抑制或阻掲病毒的表 达。
小组成员： 小组成员： 郑思捷 汪玮琳 裘川培 L/O/G/O
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非病毒载体
1 裸露DNA 裸露
2
基因缝合线法
3
脂质体载体
4
哺乳动物人工染色体（ 哺乳动物人工染色体（MAC） ）
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基因转移的靶细胞
造血细胞 肌肉
基因转移的 靶细胞
黏膜 皮肤 其他细胞
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