基因治疗现状的五大策略

基因治疗现状的五大策略

肿瘤的基因治疗早已经不是一个陌生的话题，目前基因治疗现状的策略主要在于以下五个方面。其中基因置换和基因修复时最理想的基因治疗方法：

1、免疫调节：将抗体、抗原或细胞因子的基因导入病人体内，改变免疫状态，达到预防和治疗疾病的目的。如将白血球介素（IL）基因导入肿瘤患者体内，提高IL的水平，激活体内免疫系统的抗肿瘤活性，达到防治肿瘤的目的；

2、基因失活：利用反义RNA、核酶或核酸等抑制一些癌基因的表达，抑制肿瘤细胞的增殖，诱导肿瘤细胞的分化。用此技术还可封闭肿瘤细胞耐药基因的表达，增加化疗效果；

3、基因代替：这种基因治疗方法缺陷基因仍然存在，是目前临床上主要采取的基因治疗方式，将目的基因导入病变细胞或其它细胞，表达产物能加强或纠正缺陷细胞的功能；

4、基因修复：定点修复，基因的异常部分；

5、基因置换：用正常的基因原位置换致病基因，使细胞内的DNA完全恢复正常

基因治疗现状

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目前世界上已开展100多项基因治疗的临床研究。基因治疗作为一种全新的疾病治疗手段,将改变人类疾病治疗的历史进程。人类基因治疗作为在分子水平治疗疾病的手段,将对医学产生巨大影响。一、基因治疗的概念及应用范围从分子生物学角度,基因治疗可理解为将正常有功能的基因置换或增补缺陷基因的方法;从更广义的疾病治疗角度,则认为凡是将新

的遗传物质转移到某个体内使其获得治疗效果的方法均属基因治疗。基因治疗可分二种方式:1.基因矫正或置换,即将基因的异常序列进行校正和精确的原位修复;2.基因添加和增补,

即不去除异常基因,而是通过有治疗意义的外源基因作定点整合,使其表达正常产物以补偿

缺陷基因的功能。目前绝大多数基治疗属后一种形式。基因治疗实施中有二种方法:1.直接体内法(ｉｎｖｉｖｏ)。即将外源性基因直接导入受者体内有关器官组织或细胞内,以达到治疗目的,如肌内注射、静脉注射、器官内灌注、皮下包埋等;2.间接体内法(ｅｘｖｉｖｏ),即先在体外将外源性基因导入载体细胞,然后将基因转染后的细胞回输给受者,使携有外源性

基因的载体细胞在体内表达治疗产物以达到治疗目的

定义：通过将外源基因通过体外重组后导入受体细胞内，从而使这个基因能在受体细胞内复制、转录、翻译表达。它是用人为的方法将所需要的某一供体生物的

——DNA提取出来，在离体条件下用适当的工具酶进行切割后，把它与作为载体的DNA分子连接起来，然后与载体一起导入某一更易生长、繁殖的受体细胞中，以让外源物质在其中进行正常的复制和表达，从而获得新物种的一种崭新技术。

原理：基因重组

应用：1在生产领域，人们可以利用基因技术,生产转基因食品二、在环境保护上

基因工程做成的DNA探针能够十分灵敏地检测环境中的病毒、细菌等污染。三、在医疗方面基因治疗即是基因工程的一种技术方法。此外运用“DNA探针”检测肝炎病毒等病毒感染及遗传缺陷，不但准确而且迅速，在医疗上也应用广泛，四、在基因工程药物的研究方面将生物合成相应药物成分的基因导入微生物细胞内，让它们产生相应的药物，不但能解决产量问题，还能大大降低生产成本