新药的研究与开发简介课件
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新药研究与开发
工艺优化
通过实验探究和优化合成条件 、试剂和反应条件，提高合成 的效率和产率。
生产放大
将实验室规模的合成工艺放大 至中试或工业生产规模，确保 工艺的可靠性和可重复性。
知识产权保护
对具有创新性和实用性的合成 工艺进行专利申请，保护知识
产权。
药物质量控制与标准化
质量标准制定
根据相关法规和指导原则，制定药物的质量 标准和控制方法。
抗病毒等。
体外药效学评价
02
利用细胞培养、组织切片等手段，在实验室内评估药物对靶点
的抑制或激活作用。
计算机模拟药物筛选
03
利用计算机模拟技术，预测药物与靶点的相互作用，筛选潜在
的候选药物。
药物安全性评价
01
02
03
急性毒性评价
评估药物在短时间内大量 给ห้องสมุดไป่ตู้后对动物产生的毒性 反应。
长期毒性评价
观察药物在长时间内多次 给药对动物产生的毒性反 应，包括致癌性、致畸性 和生殖毒性等。
伦理
新药研究必须遵循伦理原则，保护受试者的权益和安全。伦理审查是确保新药研究符合伦理要求的重要手段。伦 理委员会负责对新药研究的科学性、安全性、公正性和伦理性进行审查，确保研究符合国际医学伦理标准和法律 法规的要求。
02
新药靶点发现与验证
靶点筛选与验证
靶点筛选
通过高通量测序、基因组学、蛋白质 组学等技术，从大量基因或蛋白质中 筛选出潜在的药物作用靶点。
新药研究与开发
目录
• 新药研究概述 • 新药靶点发现与验证 • 药物设计与合成 • 临床前药效学评价 • 新药临床试验与审批 • 新药市场推广与监管
01
新药研究概述
新药研究的定义与重要性
通过实验探究和优化合成条件 、试剂和反应条件，提高合成 的效率和产率。
生产放大
将实验室规模的合成工艺放大 至中试或工业生产规模，确保 工艺的可靠性和可重复性。
知识产权保护
对具有创新性和实用性的合成 工艺进行专利申请，保护知识
产权。
药物质量控制与标准化
质量标准制定
根据相关法规和指导原则，制定药物的质量 标准和控制方法。
抗病毒等。
体外药效学评价
02
利用细胞培养、组织切片等手段，在实验室内评估药物对靶点
的抑制或激活作用。
计算机模拟药物筛选
03
利用计算机模拟技术，预测药物与靶点的相互作用，筛选潜在
的候选药物。
药物安全性评价
01
02
03
急性毒性评价
评估药物在短时间内大量 给ห้องสมุดไป่ตู้后对动物产生的毒性 反应。
长期毒性评价
观察药物在长时间内多次 给药对动物产生的毒性反 应，包括致癌性、致畸性 和生殖毒性等。
伦理
新药研究必须遵循伦理原则，保护受试者的权益和安全。伦理审查是确保新药研究符合伦理要求的重要手段。伦 理委员会负责对新药研究的科学性、安全性、公正性和伦理性进行审查，确保研究符合国际医学伦理标准和法律 法规的要求。
02
新药靶点发现与验证
靶点筛选与验证
靶点筛选
通过高通量测序、基因组学、蛋白质 组学等技术，从大量基因或蛋白质中 筛选出潜在的药物作用靶点。
新药研究与开发
目录
• 新药研究概述 • 新药靶点发现与验证 • 药物设计与合成 • 临床前药效学评价 • 新药临床试验与审批 • 新药市场推广与监管
01
新药研究概述
新药研究的定义与重要性
新药研制与开发PPT课件
先导化合物发现途径 Nhomakorabea01
高通量筛选
虚拟筛选
02
03
组合化学
利用高通量技术从大量化合物库 中筛选出具有活性的先导化合物。
基于计算机模拟技术预测化合物 与靶点的相互作用，提高筛选效 率。
通过化学合成方法制备具有结构 多样性的化合物库，增加发现机 会。
候选药物优化策略
结构优化
01
通过化学修饰、构效关系分析等手段提高候选药物的活性及选
新药分类
中药、天然药物注册分类，化学 药品注册分类，生物制品注册分 类。
国内外新药研发现状
国内新药研发现状
近年来我国新药研发虽取得显著进展 ，但创新能力仍显不足，药品研发低 水平重复现象比较严重，存在“多、 小、散、乱”的状况。
国外新药研发现状
发达国家由于药品研发基础好、技术 先进，在新药研发领域处于领先地位 ，其研发的新药数量和质量都远高于 我国。
保密技术运用
采用加密技术、访问控制技术等手段， 确保商业秘密不被泄露。
泄密应急处理
制定泄密应急预案，及时采取补救措 施，降低损失。
市场推广策略制定
市场调研
产品定位
了解目标市场、竞争对手、客户需求等信 息，为制定推广策略提供依据。
根据产品特点和市场需求，明确产品的目 标用户和市场定位。
推广渠道选择
营销策略制定
辅料选择
选择适宜的辅料，提高制剂的稳 定性和生物利用度，同时降低不 良反应的发生。
处方优化
通过对比实验和数据分析，对制 剂处方进行优化，提高产品质量 和生产效率。
质量标准建立及稳定性考察
1 2
质量标准制定
根据药物的性质和临床需求，制定合理的质量标 准，包括鉴别、检查、含量测定等项目。
高通量筛选
虚拟筛选
02
03
组合化学
利用高通量技术从大量化合物库 中筛选出具有活性的先导化合物。
基于计算机模拟技术预测化合物 与靶点的相互作用，提高筛选效 率。
通过化学合成方法制备具有结构 多样性的化合物库，增加发现机 会。
候选药物优化策略
结构优化
01
通过化学修饰、构效关系分析等手段提高候选药物的活性及选
新药分类
中药、天然药物注册分类，化学 药品注册分类，生物制品注册分 类。
国内外新药研发现状
国内新药研发现状
近年来我国新药研发虽取得显著进展 ，但创新能力仍显不足，药品研发低 水平重复现象比较严重，存在“多、 小、散、乱”的状况。
国外新药研发现状
发达国家由于药品研发基础好、技术 先进，在新药研发领域处于领先地位 ，其研发的新药数量和质量都远高于 我国。
保密技术运用
采用加密技术、访问控制技术等手段， 确保商业秘密不被泄露。
泄密应急处理
制定泄密应急预案，及时采取补救措 施，降低损失。
市场推广策略制定
市场调研
产品定位
了解目标市场、竞争对手、客户需求等信 息，为制定推广策略提供依据。
根据产品特点和市场需求，明确产品的目 标用户和市场定位。
推广渠道选择
营销策略制定
辅料选择
选择适宜的辅料，提高制剂的稳 定性和生物利用度，同时降低不 良反应的发生。
处方优化
通过对比实验和数据分析，对制 剂处方进行优化，提高产品质量 和生产效率。
质量标准建立及稳定性考察
1 2
质量标准制定
根据药物的性质和临床需求，制定合理的质量标 准，包括鉴别、检查、含量测定等项目。
18新药的研究与开发简介
三、用活性内源性物质作先导化合物
根据对生理病理的了解来研究新药，被称 作合理药物设计。通常是针对与该生理活 动有关的酶或受体来设计药物
O HN O N H F HN O N H O H
氟尿嘧啶
尿嘧啶
第二节 先导化合物优化
生物电子等排原理 前药原理 拼合原理 软药
一、生物电子等排原理
电子等排体：是指最外层电子总数相同的 化合物分子、原子或基团，其产生的生物 活性相同或相似。 生物电子等排体：是指具有相似的物理和 化学性质，又能产生相似的生物活性的相 同价键的基团。 在具有生物活性的分子中，以一个电子等 排体取代另一个，常导致具有与母体化合 物类似或拮抗的生物活性。
分类
OR' 雌二醇 雌二醇庚酸酯 雌二醇戊酸酯 RO R=R'=H R=H R'=CO(CH2)5CH3 R=H R'=CO(CH2)3CH3
雌二醇二丙酸酯 R=R'=COCH2CH3
雌二醇苯甲酸酯 R=H R'=CO(CH2)3CH3
2.提高药物靶向性和选择性
根据机体内组织和器官的生化特征、酶系及pH等的差别， 可以应用前药的方法提高药物的靶向性
增加药物的代谢稳定性，延长作用时间 干扰转运特点，使药物定向靶细胞，提高 作用选择性 消除药物的副作用或毒性以及不适气味 改善药物的溶解性，以适应剂型需要
1.增加药物的代谢稳定性，延长作用时间
雌二醇等天然雌激素在体内迅速代谢分解，作用时间都 相当短暂
雌二醇的二丙酸酯，庚酸酯，戊酸酯以及苯甲酸酯等都 可在体内缓慢水解，释放出母体药物而延长疗效，作用 时间可持续数周
药物化学--新药的研究与开发简介 ppt课件
能写出新药开发基本途径，先导化合物、 前药、软药的定义，先导化合物发掘的基 本途径与优化的基本方法，有机药物化学 结构修饰的目的与基本方法
学习目标
能应用结构修饰的基本原理与方法解决药 物临床应用出现的问题
能解释药物结构修饰前后的不同点和对其 临床应用的意义
本章结构图
新药的研究与开发简介 先导化合物的发掘 先导化合物的优化
第一节 先导化合物的发掘
科学合理地发现或发明新药的首要过程是药物分子设 计：指通过科学的构思和科学的方法，提出具有特定药 理活性的新化学实体(new chemical entities, NCE) 或新化合物结构，即新分子实体（new molecular entilies, NME），因此先导化合物的发掘便成为现代 新药研究的出发点。
有机药物的化学结构修饰 同步测试 实训项目
药物化学研究的中心问题之一，是设计并合成 具有预期药理作用的化合物，即研制新药。其基本 思路是：在提高筛选命中率的前提下，发现活性化 合物，运用药物构效关系规律，寻求新的显效结构 或结构类型，预计和获得高效低毒的新药。研究这 些问题的内容和方法，便是新药研发的基本途径和 方法，简称新药设计(Drug Design)。
从海洋生物发现生物活性物质获得先导化合物
这是取得天然活性物质的重要途径。例如从海洋 中采集的海鞘类、贝类、海绵等的海洋无脊椎动物， 以及硅藻、蓝藻、绿藻类的海洋浮游生物，生息在海 洋里面的菌类等等都是科学家寻求生物活性物质的很 好材料。
从微生物的代谢产物中 发现生物活性物质获得先导化合物
这也是一条非常普遍和重要的发现先导化合物的途径。 自1928年弗莱明发现青霉素以来，数以千计的微生物代 谢产物被发现有生物活性物质，如洛伐他汀 （Lovastatin）是从土曲霉菌的发酵产物中分离出的一 种胆固醇生物合成抑制剂。尤其在当今的后基因组时代， 科学家能够利用微生物的基因情报对微生物进行改良， 从而能够控制微生物的发酵过程，最有效的产生出所需 要种类的发酵产物。
《新药研究概论》课件
靶点选择
选择与疾病发病机制相关的靶点，并进行初步验证。
靶点验证
通过生物学实验和计算机模拟等方法，对新靶点进行 功能和结构验证。
靶点作用机制研究
深入探讨靶点在疾病发生发展中的作用机制，为后续 药物设计提供理论依据。
药物筛选与合成
化合物库的建立
01
根据靶点结构和性质，建立相应的化合物库。
药物筛选
02
通过体外和体内实验，对化合物库中的化合物进行活性筛选，
新药研发的目标是发现和开发安全、 有效、质量可控、有自主知识产权的 创新药物，用于预防、治疗和诊断疾 病。
新药研发的流程
靶点发现与验证
通过基因组学、蛋白质组学等技术 手段，寻找与疾病相关的靶点，并 进行验证。
药物设计与合成
根据靶点结构和生物学特性，设计 并合成新的药物分子。
药物筛选与优化
通过体外和体内试验，筛选出具有 良好药理活性和安全性的候选药物 ，并进行结构优化。
推动科技进步
新药研发需要多学科交叉合作，涉及生物技术、化学、医学等多个领 域，是科技进步的重要推动力。
促进经济发展
新药研发是高技术产业的重要组成部分，对经济增长具有重要贡献。
提升国际竞争力
加强新药研发有助于提升我国在国际医药领域的地位和竞争力，促进 国际合作与交流。
02 新药发现阶段
靶点发现与验证
VS
销售策略
通过学术推广、渠道拓展、价格策略等方 式，提高新药的知名度和市场占有率，促 进销售增长。
05 新药研发的挑战与未来发展
新药研发的挑战
高风险与高投入
新药研发需要经过长时间的试验和验证，投入大量的人力 、物力和财力，但成功率相对较低，回报周期长。
法规与伦理限制
选择与疾病发病机制相关的靶点，并进行初步验证。
靶点验证
通过生物学实验和计算机模拟等方法，对新靶点进行 功能和结构验证。
靶点作用机制研究
深入探讨靶点在疾病发生发展中的作用机制，为后续 药物设计提供理论依据。
药物筛选与合成
化合物库的建立
01
根据靶点结构和性质，建立相应的化合物库。
药物筛选
02
通过体外和体内实验，对化合物库中的化合物进行活性筛选，
新药研发的目标是发现和开发安全、 有效、质量可控、有自主知识产权的 创新药物，用于预防、治疗和诊断疾 病。
新药研发的流程
靶点发现与验证
通过基因组学、蛋白质组学等技术 手段，寻找与疾病相关的靶点，并 进行验证。
药物设计与合成
根据靶点结构和生物学特性，设计 并合成新的药物分子。
药物筛选与优化
通过体外和体内试验，筛选出具有 良好药理活性和安全性的候选药物 ，并进行结构优化。
推动科技进步
新药研发需要多学科交叉合作，涉及生物技术、化学、医学等多个领 域，是科技进步的重要推动力。
促进经济发展
新药研发是高技术产业的重要组成部分，对经济增长具有重要贡献。
提升国际竞争力
加强新药研发有助于提升我国在国际医药领域的地位和竞争力，促进 国际合作与交流。
02 新药发现阶段
靶点发现与验证
VS
销售策略
通过学术推广、渠道拓展、价格策略等方 式，提高新药的知名度和市场占有率，促 进销售增长。
05 新药研发的挑战与未来发展
新药研发的挑战
高风险与高投入
新药研发需要经过长时间的试验和验证，投入大量的人力 、物力和财力，但成功率相对较低，回报周期长。
法规与伦理限制
《新药研制与开发》课件
《新药研制与开发》ppt课件
目录
• 新药研制概述 • 新药发现与靶点验证 • 临床前研究与药学研究 • 新药临床试验与审批上市 • 新药上市后的监测与评价
01
新药研制概述
新药的定义与分类
总结词
明确新药的定义，了解新药的分类标 准。
详细描述
新药是指未被批准上市的药物，包括 创新药物和改良型药物。根据新药的 来源和特点，可以分为化学药、生物 药和中成药等不同类型。
试验提供科学依据。
药学研究还需要进行药物制剂的工艺验证和质量控制 ，以确保药物制剂的稳定性和一致性。
药学研究是新药研制过程中的重要阶段，主要 涉及药物的理化性质、药效学、药代动力学等 方面的研究。
药学研究需要综合考虑药物的稳定性、安全性和 有效性，以确保药物在临床应用中的安全性和有 效性。
药效学研究
药代动力学研究还需要进行药 物相互作用的研究，以了解药 物与其他药物或食物相互作用 的可能性。
04
新药临床试验与审批上市
Ⅰ期临床试验
总结词
初步安全性评估
总结词
小规模试验
详细描述
Ⅰ期临床试验是新药研发的早期阶段，主要目的是评估新 药在人体中的安全性和耐受性，确定药物的有效剂量范围 ，以及初步探索药物的治疗效果。
药物体外活性评价
细胞模型
建立靶点相关的细胞模型，模拟药物作用环境，评估候选药物在细胞水平上的活性。
药效学评价
通过药效学实验，如细胞增殖、凋亡、信号转导等实验，对候选药物的疗效和作用机制进行评估。
03
临床前研究与药学研究
药学研究
药学研究的目标是确定药物的剂型、给药途径 、制备工艺和质量控制标准等，为后续的临床
据。
药物经济学评价
目录
• 新药研制概述 • 新药发现与靶点验证 • 临床前研究与药学研究 • 新药临床试验与审批上市 • 新药上市后的监测与评价
01
新药研制概述
新药的定义与分类
总结词
明确新药的定义，了解新药的分类标 准。
详细描述
新药是指未被批准上市的药物，包括 创新药物和改良型药物。根据新药的 来源和特点，可以分为化学药、生物 药和中成药等不同类型。
试验提供科学依据。
药学研究还需要进行药物制剂的工艺验证和质量控制 ，以确保药物制剂的稳定性和一致性。
药学研究是新药研制过程中的重要阶段，主要 涉及药物的理化性质、药效学、药代动力学等 方面的研究。
药学研究需要综合考虑药物的稳定性、安全性和 有效性，以确保药物在临床应用中的安全性和有 效性。
药效学研究
药代动力学研究还需要进行药 物相互作用的研究，以了解药 物与其他药物或食物相互作用 的可能性。
04
新药临床试验与审批上市
Ⅰ期临床试验
总结词
初步安全性评估
总结词
小规模试验
详细描述
Ⅰ期临床试验是新药研发的早期阶段，主要目的是评估新 药在人体中的安全性和耐受性，确定药物的有效剂量范围 ，以及初步探索药物的治疗效果。
药物体外活性评价
细胞模型
建立靶点相关的细胞模型，模拟药物作用环境，评估候选药物在细胞水平上的活性。
药效学评价
通过药效学实验，如细胞增殖、凋亡、信号转导等实验，对候选药物的疗效和作用机制进行评估。
03
临床前研究与药学研究
药学研究
药学研究的目标是确定药物的剂型、给药途径 、制备工艺和质量控制标准等，为后续的临床
据。
药物经济学评价
新药理5新药药效学-新药研究与开发PPT课件
业的合法权益。
新药研发的风险与投资
01
02
03
04
风险评估与管理
对新药研发过程中可能 出现的风险进行评估和 管理，降低风险对项目 的影响。
投资回报分析
对新药研发项目的投资 回报进行评估，确保项 目的经济可行性。
融资渠道
为新药研发项目提供多 元化的融资渠道，包括 政府资助、企业自筹、 风险投资等。
合作与联盟
通过与其他企业和研究 机构的合作与联盟，共 同分担新药研发的风险 和成本，提高项目的成 功率。
05
新药的药效学研究展望
新药药效学研究的未来发展方向
精准医疗
随着基因组学、蛋白质组学和代 谢组学等研究的深入，新药药效 学研究将更加精准，针对特定基 因型或表型的患者进行个性化治 疗。
免疫疗法
免疫疗法是新药研发的重要方向， 通过调节人体免疫系统来治疗疾 病，具有广阔的应用前景。
数据分析
对实验数据进行统计分析，运用统计学方法对实验结果进行科学评估。数 据分析应包括数据的描述性统计、方差分析、回归分析等方法的应用。
结果解读
根据数据分析结果，结合实验目的和评价指标，对药物的药效 进行评价和解读，为药物的进一步研究和开发提供科学依据。
04
新药的研发过程与管理
新药研发的流程与阶段
新药理5新药药效学新药研究与开发ppt课件 Nhomakorabea目录
• 新药药效学概述 • 新药的发现与筛选 • 新药的药效学评价 • 新药的研发过程与管理 • 新药的药效学研究展望
01
新药药效学概述
新药药效学的定义与重要性
定义
新药药效学是新药研究与开发过程中， 对药物作用机制、药效特性以及药物 与机体相互作用的研究。
新药研发的风险与投资
01
02
03
04
风险评估与管理
对新药研发过程中可能 出现的风险进行评估和 管理，降低风险对项目 的影响。
投资回报分析
对新药研发项目的投资 回报进行评估，确保项 目的经济可行性。
融资渠道
为新药研发项目提供多 元化的融资渠道，包括 政府资助、企业自筹、 风险投资等。
合作与联盟
通过与其他企业和研究 机构的合作与联盟，共 同分担新药研发的风险 和成本，提高项目的成 功率。
05
新药的药效学研究展望
新药药效学研究的未来发展方向
精准医疗
随着基因组学、蛋白质组学和代 谢组学等研究的深入，新药药效 学研究将更加精准，针对特定基 因型或表型的患者进行个性化治 疗。
免疫疗法
免疫疗法是新药研发的重要方向， 通过调节人体免疫系统来治疗疾 病，具有广阔的应用前景。
数据分析
对实验数据进行统计分析，运用统计学方法对实验结果进行科学评估。数 据分析应包括数据的描述性统计、方差分析、回归分析等方法的应用。
结果解读
根据数据分析结果，结合实验目的和评价指标，对药物的药效 进行评价和解读，为药物的进一步研究和开发提供科学依据。
04
新药的研发过程与管理
新药研发的流程与阶段
新药理5新药药效学新药研究与开发ppt课件 Nhomakorabea目录
• 新药药效学概述 • 新药的发现与筛选 • 新药的药效学评价 • 新药的研发过程与管理 • 新药的药效学研究展望
01
新药药效学概述
新药药效学的定义与重要性
定义
新药药效学是新药研究与开发过程中， 对药物作用机制、药效特性以及药物 与机体相互作用的研究。
中药新药研究与开发PPT课件
各环节的研究工作必须符合《世界医学 大会赫尔辛基宣言》（即公正、尊重人格、 力求使受试者最大程度受益和尽可能避免伤 害）的要求。
43
GCP 内容
消费者权益的保障： 知情同意书 伦理委员会
44
GCP 内容
伦理委员会由医药相关专业人员、非医 药专业人员、法律专家及来自其他单位的人 员，至少五人组成，并有不同性别的要求 。
药理毒理研究
＊药理毒理研究资料综述。
＊主要药效学试验及文献资料。
＊一般药理研究的试验及文献资料。
＊急性毒性试验及文献资料。
＊长期毒性试验及文献资料。
＊过敏性、溶血性和局部刺激性等主要与局部、全身给药相关的特殊安全性试验 研究和文献资料。
＊复方制剂中多种成份药效、毒性、药代动力学相互影响的试验及文献资料。
审批过程。
13
国家政策导向
•
国家鼓励研制新药，对创制的新药
及治疗疑难危重疾病的新药实行加快审
批（艾滋病、癌症等）。
14
药品标准
• 国家药品标准，指国家为保证药品质量制
定的质量指标，检验方法以及生产工艺等技术 要求，包括《中华人民共和国药典》《药品注 册标准和其它药品标准》
注册标准，国家药监局批准给申请人特定 药品标准。
※ 直接接触药品的包装材料和容器的选择依据及质量标准。
40
药理毒理研究资料
※ 药理毒理研究资料综述。 ※ 主要药效学试验及文献资料。 ※ 一般药理研究的试验及文献资料。 ※ 急性毒性试验及文献资料。 ※ 长期毒性试验及文献资料；依赖性试验及文献资料。 ※ 过敏性、溶血性和局部刺激性等主要与局部、全身给药相关的特
生产企业必须执行 有待转正
15
中药、天然药物注册分类
43
GCP 内容
消费者权益的保障： 知情同意书 伦理委员会
44
GCP 内容
伦理委员会由医药相关专业人员、非医 药专业人员、法律专家及来自其他单位的人 员，至少五人组成，并有不同性别的要求 。
药理毒理研究
＊药理毒理研究资料综述。
＊主要药效学试验及文献资料。
＊一般药理研究的试验及文献资料。
＊急性毒性试验及文献资料。
＊长期毒性试验及文献资料。
＊过敏性、溶血性和局部刺激性等主要与局部、全身给药相关的特殊安全性试验 研究和文献资料。
＊复方制剂中多种成份药效、毒性、药代动力学相互影响的试验及文献资料。
审批过程。
13
国家政策导向
•
国家鼓励研制新药，对创制的新药
及治疗疑难危重疾病的新药实行加快审
批（艾滋病、癌症等）。
14
药品标准
• 国家药品标准，指国家为保证药品质量制
定的质量指标，检验方法以及生产工艺等技术 要求，包括《中华人民共和国药典》《药品注 册标准和其它药品标准》
注册标准，国家药监局批准给申请人特定 药品标准。
※ 直接接触药品的包装材料和容器的选择依据及质量标准。
40
药理毒理研究资料
※ 药理毒理研究资料综述。 ※ 主要药效学试验及文献资料。 ※ 一般药理研究的试验及文献资料。 ※ 急性毒性试验及文献资料。 ※ 长期毒性试验及文献资料；依赖性试验及文献资料。 ※ 过敏性、溶血性和局部刺激性等主要与局部、全身给药相关的特
生产企业必须执行 有待转正
15
中药、天然药物注册分类
第一章新药研究与开辟概论精华课件
7.药学研究资料综述、 8.原料药生产工艺的研究资料及文献资料；制剂处方及工
艺的研究资料及文献资料、 9.确证化学结构或者组份的试验资料及文献资料、 10.质量研究工作的试验资料及文献资料、 11.药品标准草案及起草说明，并提供标准品或者对照品、 12.样品的检验报告书、 13.辅料的来源及质量标准、 14.药物稳定性研究的试验资料及文献资料、 15.直接接触药品的包装材料和容器的选择依据及质量标
影响的试验资料及文献资料、 23.致突变试验资料及文献资料、 24.生殖毒性试验资料及文献资料、 25.致癌试验资料及文献资料、 26.依赖性试验资料及文献资料、 27.动物药代动力学试验资料及文献资料。
临床II期：在病人的身上进行的临床研究，主要是确 定试验药品的药效学作用，通过和抑制对照药品进 行比较，了解其治疗价值和安全性，确立新药的适 应症和最佳疗效方案（剂量、给药途径、给药次数、 疗程等），考察新药的不良反应及其危险性。
临床III期：通过随机，双盲对照实验的方法，扩大新
药的药效研究的临床试验。新药申请（NDA）
药物的质量标准在不影响药物的疗效，不产生 严重毒副作用的原则下制订，便于药物的制造、 贮存和生产，确定有效成分的含量和杂质的限 度指标。
药物的质量标准
《中华人民共和国药典》；药典就是国家控制 药品质量的标准，是管理药物生产、检验、供 应和销售及使用的依据，具有法律的约束力。
未列入国家药典的药品，必须按经国家批准的 《国家药品标准》
*神农尝百草——经验性，无意识的 *动物实验的应用——自主性，有意识的(不足之处
在于：实验时间长，劳动强度大，操作技术要求 高，受试样品的量大。)
* 现 代 药 物 筛 选 —— 高 通 量 药 物 筛 选 （ high throughput screening，HTS）(筛选模型为酶、受 体、功能蛋白等）体外模型－细胞、器官以及动 物模型－转基因动物。
艺的研究资料及文献资料、 9.确证化学结构或者组份的试验资料及文献资料、 10.质量研究工作的试验资料及文献资料、 11.药品标准草案及起草说明，并提供标准品或者对照品、 12.样品的检验报告书、 13.辅料的来源及质量标准、 14.药物稳定性研究的试验资料及文献资料、 15.直接接触药品的包装材料和容器的选择依据及质量标
影响的试验资料及文献资料、 23.致突变试验资料及文献资料、 24.生殖毒性试验资料及文献资料、 25.致癌试验资料及文献资料、 26.依赖性试验资料及文献资料、 27.动物药代动力学试验资料及文献资料。
临床II期：在病人的身上进行的临床研究，主要是确 定试验药品的药效学作用，通过和抑制对照药品进 行比较，了解其治疗价值和安全性，确立新药的适 应症和最佳疗效方案（剂量、给药途径、给药次数、 疗程等），考察新药的不良反应及其危险性。
临床III期：通过随机，双盲对照实验的方法，扩大新
药的药效研究的临床试验。新药申请（NDA）
药物的质量标准在不影响药物的疗效，不产生 严重毒副作用的原则下制订，便于药物的制造、 贮存和生产，确定有效成分的含量和杂质的限 度指标。
药物的质量标准
《中华人民共和国药典》；药典就是国家控制 药品质量的标准，是管理药物生产、检验、供 应和销售及使用的依据，具有法律的约束力。
未列入国家药典的药品，必须按经国家批准的 《国家药品标准》
*神农尝百草——经验性，无意识的 *动物实验的应用——自主性，有意识的(不足之处
在于：实验时间长，劳动强度大，操作技术要求 高，受试样品的量大。)
* 现 代 药 物 筛 选 —— 高 通 量 药 物 筛 选 （ high throughput screening，HTS）(筛选模型为酶、受 体、功能蛋白等）体外模型－细胞、器官以及动 物模型－转基因动物。
新药研究的发展与研究过程PPT课件
• 3．临床前毒理学研究
• 毒理学研究的主要目的是对新药的安全作出评价，为临 床试验用药提供科学依据，保证用药安全。主要包括急性 毒性、亚急性毒性或慢性毒性、局部毒性以及特殊毒性等。
• 2药物化学的研究内容 • 虽然药物化学的研究内容很多，但从大的方面来看主要包
括以下两点：
• ① 已知药理作用并在临床上应用的换以及化学结构和 药理活性之间的关系（构效关系）。解决的问题是什么是 好药，如何得到安全有效的药物。
• ② 从生物学和化学角度设计和创制新药，主要研究药物 与生物体相互作用的物理化学过程，从分子水平上揭示药 物作用机理和作用方式包括在体内的变化（ADME的研 究）。解决的问题是如何找到更安全有效的药物，为什么 是好的药物。
• 利用反义寡核苷酸技术通过抑制特定的信使RNA对蛋白 质的翻译来确认新的靶标。例如嵌入小核核糖核酸 （snRNA）控制基因的表达，对确证靶标有重要作用。
• 2.生物学模型机体外评价方法的建立
• 靶标选定以后，就要建立生物学模型和各种体外评价方 法，建立药理实验的基本动物模型等，以筛选和评价化 合物的活性。
• 4. 天然物提取
• 从天然化合物中提取有效单体并进行相应的改造，已经成 为新药开发的一个重要手段，目前约有一半左右的临床用 药是天然产物及其衍生物，包括像抗生素这一大类作用显 著、品种繁多的药物，如吗啡（1804年）奎宁（1820年）、 可卡因（1860年）利血平（1918年）以及阿托品、青霉素、 氯霉素、青蒿素、长春新碱、喜树碱、紫杉醇等。
• 药物指的是可以“用于预防、治疗、诊断人的疾病，有目 的的调节生理功能并规定有适应症、用法和用量的物质 。
• 从从分子角度来看，药物就是在体内可以与大分子靶点相 互作用并能产生药理活性的小分子化学物质，药物所产生 作用的有益还是有害取决于使用的药物和药物的量。
新药研发相关知识详细介绍(ppt 44页)
C.呼吸系统：给药后呼吸频率、幅度和节律变化。
D.其他：消化、泌尿、血液、免疫等。
3.1.4 药代动力学研究(ADME)：
药物在体内的吸收、分布及排泄动力学，研究机体对受试药物的处 置规律。
目的：了解新药在动物体内动态变化的规律和特点 内容：吸收、分布、排泻、血浆蛋白结合
方法：及时收集和分析尿液、血液和粪便样品及对动物 解剖后的组织和器官。
中医药有系统而又完整的理论，有浩瀚的文献，遣方用药有规 律可循。
传统中药有悠久的临床使用基础，5000年历史，疗效直接从 人体上取得
传统中药研究资源十分丰富 我国天然药物共有12807种之多。其中植物药为11146种 ，动 物药1581种，矿物药80种，有完整记载的处方10万余首，剂 型43种，中成药5000余种
新 药 申 报 流 程
3.4 上市及监测
IV期临床研究和上市后监测 理解药物的作用机理和范围； 研究药物可能的新的治疗作用； 说明需要补充的剂量规格
的动物试验表明其安全性；若是用于慢性疾病治疗，必须进行一年或更 长的动物试验。
致癌性研究——当一个化合物具有足够的前景进入人体临床试验时才
进行。
生殖研究——包括：抚养和交配行为、胚胎早期、早产和产后发育、
多代影响和致畸性。
基因毒性或诱导研究——测定试验化合物是否引起基因突变或引起
微粒体或DNA的损伤。
世界新药研发（上市）速度
60年代 70年代 80年代 90年代
844个 665个 518个 约400个
世界新药类别分布
抗感染药 20.78% 心血管药 18.83% 抗肿瘤药 13.96% 神经精神药 10.39%
世界十大制药公司排行榜
1. Pfizer（辉瑞）美国 2. Johnson&Johnson（强生）美国 3. sanofi-aventis（赛诺菲-安万特）德国,法国 4. Novartis（诺华）瑞士 5. GlaxoSmithKline（葛兰素史克）英国 6. Roche（罗氏）瑞士 7. MSD（默沙东/默克）美国 8. Astrazeneca（阿斯利康）瑞典,英国 9. Wyeth（惠氏）美国 10. Abbott（雅培）美国
D.其他：消化、泌尿、血液、免疫等。
3.1.4 药代动力学研究(ADME)：
药物在体内的吸收、分布及排泄动力学，研究机体对受试药物的处 置规律。
目的：了解新药在动物体内动态变化的规律和特点 内容：吸收、分布、排泻、血浆蛋白结合
方法：及时收集和分析尿液、血液和粪便样品及对动物 解剖后的组织和器官。
中医药有系统而又完整的理论，有浩瀚的文献，遣方用药有规 律可循。
传统中药有悠久的临床使用基础，5000年历史，疗效直接从 人体上取得
传统中药研究资源十分丰富 我国天然药物共有12807种之多。其中植物药为11146种 ，动 物药1581种，矿物药80种，有完整记载的处方10万余首，剂 型43种，中成药5000余种
新 药 申 报 流 程
3.4 上市及监测
IV期临床研究和上市后监测 理解药物的作用机理和范围； 研究药物可能的新的治疗作用； 说明需要补充的剂量规格
的动物试验表明其安全性；若是用于慢性疾病治疗，必须进行一年或更 长的动物试验。
致癌性研究——当一个化合物具有足够的前景进入人体临床试验时才
进行。
生殖研究——包括：抚养和交配行为、胚胎早期、早产和产后发育、
多代影响和致畸性。
基因毒性或诱导研究——测定试验化合物是否引起基因突变或引起
微粒体或DNA的损伤。
世界新药研发（上市）速度
60年代 70年代 80年代 90年代
844个 665个 518个 约400个
世界新药类别分布
抗感染药 20.78% 心血管药 18.83% 抗肿瘤药 13.96% 神经精神药 10.39%
世界十大制药公司排行榜
1. Pfizer（辉瑞）美国 2. Johnson&Johnson（强生）美国 3. sanofi-aventis（赛诺菲-安万特）德国,法国 4. Novartis（诺华）瑞士 5. GlaxoSmithKline（葛兰素史克）英国 6. Roche（罗氏）瑞士 7. MSD（默沙东/默克）美国 8. Astrazeneca（阿斯利康）瑞典,英国 9. Wyeth（惠氏）美国 10. Abbott（雅培）美国
新药研究与开发03 PPT课件
3.2.1.2 人体药代动力学试验① 人体药代动力学试验：根据人体耐受性试验确定的剂量
范围，测定药物浓度的历时性变化，进行药代动力学分析， 研究药物在人体内的吸收、分布、代谢、排泄的动态变化 规律
人体药代动力学试验流程如下图所示：
3.2.1.2 人体药代动力学试验②
SFDA批件 药检部门签发的药 品质量检验报告 研究者手册 临床前实验资料 申报者 研究者 签订试验合同书 查阅临床前实验资料 制定试验方案和知情同意书样稿 提交伦理委员会讨论 具有任职行医资格 具有试验方案中所要求的专业知识和经 验 对临床试验研究方法具有丰富经验或能 得到本单位有经验研究者指导 熟悉申办者提供的临床试验有关资料和 文献 熟悉临床试验管理规范 遵守国家有关法律法规和道德规范
新药的特殊人群药动学研究；
个体差异和不同种族差异（遗传因素的影响）的药动学研究。
3.2.2 Ⅱ期临床试验
目的——初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安 全性，还包括为III期临床试验方案的设计和给药剂量的确 定提供依据 方法——此期的研究设计可以根据具体的研究目的，采用 多种形式，包括随机盲法对照试验 适度的有效性与安全性的平衡点——药物小剂量时毒性低 却无效，强效的剂量又会产生高毒性，故通过较小的适应 症患者群来决定合理的剂量范围，就需要足够的临床评判 指标与临床药理学家的才智相结合
《药品注册管理办法》附件——分别对中药和天然药物、化学药
品、生物制品的临床试验，作出了一些具体规定
临床试验包括生物等效性试验——必须遵循GCP和赫尔辛基宣言，
并且应由具备药物临床试验资格的机构承担
临床试验分期——I、II、III、IV期，在某些特殊情况下，经SFDA
批准也可仅进行II期、III期临床试验或仅进行III期临床试验 例如：AZT的临床试验只进行了106天，发现能显著增加病人存活率， FDA批准其上市之前用于治疗4000多名艾滋病患者。