陆道培医院集团吴彤主任关于《造血干细胞移植进展》(20200723103617)
血液科医生吴彤主任简历
吴彤，1963年出生于北京，中华医学会血液学分会会员及造血干细胞移植学组成员，美国血液学会会员，国际血液学会会员，亚太骨髓移植学会会员及该协会在中国大陆的协调员，中国抗癌协会理事及血液肿瘤专业委员会副主任委员，中华造血干细胞移植协会（CSBMT）秘书长，女医师协会青年委员。
任《中国实验血液学杂志》、《临床血液学杂志》及《Hematology/Oncology and Stem Cell Therapy》编委。
现任陆道培血液.肿瘤中心副主任，移植科主任。
擅长血液肿瘤的细胞遗传学诊断、分子细胞遗传学诊断，对血液病的诊治及造血干细胞移植(HSCT)，有数百例移植经验，对移植方式的选择，重症移植物抗宿主病（GVHD）和感染的救治，难治/复发白血病的移植以及移植后复发的处理等均有独到的成功经验。
所带领的团队开创了国际异基因移植后移植相关死亡率（TRM）的最低纪录（100天TRM为0%），移植后长期无病生存率居世界领先水平。
个人档案：性别：女；出生年月：1963年1月；民族：汉族；毕业院校：北京医科大学；出生地：北京；职务：陆道培血液.肿瘤中心副主任移植科主任个人简介：吴彤，中华医学会血液学分会会员及造血干细胞移植学组成员，美国血液学会会员，国际血液学会会员，亚太骨髓移植学会会员及该协会在中国大陆的协调员，中国抗癌协会理事及血液肿瘤专业委员会副主任委员，中华造血干细胞移植协会（CSBMT）秘书长，女医师协会青年委员。
任《中国实验血液学杂志》、《临床血液学杂志》及《Hematology/Oncology and Stem Cell Therapy》编委。
擅长血液肿瘤的细胞遗传学诊断、分子细胞遗传学诊断，对血液病的诊治及造血干细胞移植(HSCT)，有数百例移植经验，对移植方式的选择，重症移植物抗宿主病（GVHD）和感染的救治，难治/复发白血病的移植以及移植后复发的处理等均有独到的成功经验。
所带领的团队开创了国际异基因移植后移植相关死亡率（TRM）的最低纪录（100天TRM为0%），移植后长期无病生存率居世界领先水平。
2023造血干细胞移植后侵袭性真菌病中国专家共识完整版
2023造血干细胞移植后侵袭性真菌病中国专家共识(完整版)造血干细胞移植(HSCT)是治疗血液系统疾病的有效手段。
侵袭性真菌病(invasivefunga1disease,IFD)是HSCT后的重要并发症。
近年来IFD诊断方法的改进，抗真菌药物种类的进一步丰富，真菌药敏试验及抗真菌药物浓度监测的使用，进一步优化了IFD患者的诊治策略。
基于中国HSCT患者IFD的流行病学数据、HSCT人群特点、中国专家IFD诊治经验以及IFD 诊治进展，中国医药教育学会真菌病专业委员会联合中华医学会血液学分会组织国内相关领域专家制定了本共识，旨在为HSCT患者IFD的防治提供合理临床路径。
一、HSCT患者IFD流行病学特征(-)HSCT患者IFD的发生率和死亡率由于移植后免疫重建耗时较长以及免疫抑制药物的使用，HSCT患者IFD 的发生率较高。
IFD(确诊/临床诊断)多发生于HSCT后6个月内，发生率为 3.4%~7.7%,在异基因造血干细胞移植(a11o-HSCT)中的发生率为7.8%~13.1%,在自体造血干细胞移植(auto-HSCT)中的发生率为12%~4.0%.确诊/临床诊断IFD的HSCT患者移植后1年死亡率为18.0%~65.3%,显著高于未发生IFD的患者^II O-HSCT后并发IFD患者的1年死亡率达36.0%~72.0%.(二)HSCT患者IFD的常见病原体分布HSCT后IFD最常见的病原体是曲霉(Aspergi11us),在所有IFD患者中占50.7%~88.0%溟次是念珠菌(Candida)占27.5%~39.0%;另外，HSCT后IFD的病原体还包括毛霉目真菌(Mucora1es)x镰刀霉(Fusarium)x尖端赛多泡菌(Scedosponumapiospermum)s耶氏肺抱子菌(PneumocystisJirovecii)(Cryptococcus)等。
(三)HSCT患者发生IFD的危险因素HSCT患者发生IFD的危险因素包括：①患者因素：高龄、原发病活动期、移植前IFD病史、合并糖尿病；②供者因素：人类白细胞抗原(H1A)不合、遗传易感性(如供/患者T1R4、PTX3、Dectin-I基因多态性)；③移植相关因素：粒细胞缺乏、重度急性移植物抗宿主病(GVHD)、慢性GVHD、巨细胞病毒感染、糖皮质激素的使用等。
异基因造血干细胞移植治疗恶性血液病的现状及展望
㊀㊀任汉云，教授，主任医师，博士研究生导师，原北京大学第一医院血液科主任，现任北京大学第一医院血液肿瘤中心主任㊂曾任中华医学会血液学分会第７ １０届常委，中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会副主任委员，中华骨髓库专家委员会副主任委员，北京医学会血液学分会副主任委员等职㊂现任中国老年协会肿瘤专业委员会副主任委员，中国医药教育协会血液学专业委员会副主任委员，中国淋巴瘤／白血病联盟常委，中国实验血液学会委员，中国医师协会血液学专业委员会委员㊂国内知名血液病和造血干细胞移植专家，在血液肿瘤和造血干细胞移植研究方面成果显著，先后承担１０余项国家级课题进行白血病和造血干细胞移植基础及临床研究工作，在国内外期刊发表论文１００余篇㊂２００５年获中国医师协会中国医师奖㊂㊀㊀［摘要］㊀异基因造血干细胞移植（ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ）是根治恶性血液病的有效手段，在全球范围内广泛应用㊂近２０年ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ蓬勃发展，移植数量逐年增加，移植方案不断优化，移植疗效和安全性不断提高㊂该文介绍ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ治疗恶性血液病的现状并对未来可能的发展方向进行展望㊂㊀㊀［关键词］㊀异基因造血干细胞移植；㊀恶性血液病；㊀预处理；㊀移植物抗宿主病㊀㊀［中图分类号］㊀Ｒ５５㊀［文献标识码］㊀Ａ㊀［文章编号］㊀１６７４－３８０６（２０２３）１１－１１０５－０５㊀㊀ｄｏｉ：１０．３９６９／ｊ．ｉｓｓｎ．１６７４－３８０６．２０２３．１１．０１Ｃｕｒｒｅｎｔｓｔａｔｕｓａｎｄｏｕｔｌｏｏｋｏｆａｌｌｏｇｅｎｅｉｃｈｅｍａｔｏｐｏｉｅｔｉｃｓｔｅｍｃｅｌｌｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎｆｏｒｍａｌｉｇｎａｎｔｈｅｍａｔｏｌｏｇｉｃｄｉｓ⁃ｅａｓｅｓ㊀ＲＥＮＨａｎ⁃ｙｕｎ．ＤｅｐａｒｔｍｅｎｔｏｆＨｅｍａｔｏｌｏｇｙ，ＰｅｋｉｎｇＵｎｉｖｅｒｓｉｔｙＦｉｒｓｔＨｏｓｐｉｔａｌ，Ｂｅｉｊｉｎｇ１０００３４，Ｃｈｉｎａ㊀㊀［Ａｂｓｔｒａｃｔ］㊀Ａｌｌｏｇｅｎｅｉｃｈｅｍａｔｏｐｏｉｅｔｉｃｓｔｅｍｃｅｌｌｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎ（ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ）ｉｓａｎｅｆｆｅｃｔｉｖｅｍｅａｎｆｏｒｅｒａｄｉｃａｔｉｎｇｍａｌｉｇｎａｎｔｈｅｍａｔｏｌｏｇｉｃｄｉｓｅａｓｅｓａｎｄｉｓｗｉｄｅｌｙｕｓｅｄａｒｏｕｎｄｔｈｅｗｏｒｌｄ．Ｉｎｔｈｅｐａｓｔ２０ｙｅａｒｓ，ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴｈａｓｆｌｏｕｒｉｓｈｅｄｗｉｔｈｔｈｅｉｎｃｒｅａｓｅｄｎｕｍｂｅｒｏｆｔｒａｎｓｐｌａｎｔｓｙｅａｒｂｙｙｅａｒａｎｄｔｈｅｃｏｎｔｉｎｕｏｕｓｏｐｔｉｍｉｚａｔｉｏｎｏｆｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎｐｒｏｔｏｃｏｌｓ，ａｎｄｔｈｅｃｌｉｎｉｃａｌｅｆｆｉｃａｃｙａｎｄｓａｆｅｔｙｏｆｔｈｅｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎｈａｖｅｂｅｅｎｃｏｎｔｉｎｕｏｕｓｌｙｉｍｐｒｏｖｅｄ．Ｉｎｔｈｉｓｐａｐｅｒ，ｔｈｅｃｕｒｒｅｎｔｓｔａｔｕｓｏｆａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴｉｎｔｈｅｔｒｅａｔｍｅｎｔｏｆｍａｌｉｇｎａｎｔｈｅｍａｔｏｌｏｇｉｃｄｉｓｅａｓｅｓｉｓｉｎｔｒｏｄｕｃｅｄａｎｄａｎｏｕｔｌｏｏｋｏｎｐｏｓｓｉｂｌｅｆｕｔｕｒｅｒｅｓｅａｒｃｈｄｉｒｅｃｔｉｏｎｓｉｓｒａｉｓｅｄ．㊀㊀［Ｋｅｙｗｏｒｄｓ］㊀Ａｌｌｏｇｅｎｅｉｃｈｅｍａｔｏｐｏｉｅｔｉｃｓｔｅｍｃｅｌｌｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎ（ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ）；㊀Ｍａｌｉｇｎａｎｔｈｅｍａｔｏｌｏｇｉｃｄｉｓｅａｓｅ；㊀Ｃｏｎｄｉｔｉｏｎｉｎｇ；㊀Ｇｒａｆｔ⁃ｖｅｒｓｕｓ⁃ｈｏｓｔｄｉｓｅａｓｅ㊀㊀异基因造血干细胞移植（ａｌｌｏｇｅｎｅｉｃｈｅｍａｔｏｐｏｉｅｔｉｃｓｔｅｍｃｅｌｌｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎ，ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ）是目前治疗白血病㊁骨髓增生异常综合征（ｍｙｅｌｏｄｙｓｐｌａｓｔｉｃｓｙｎｄｒｏｍｅ，ＭＤＳ）㊁骨髓纤维化㊁淋巴瘤等恶性血液病的有效方法㊂近２０年来，ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ得到长足发展，显著改善恶性血液病患者的总体生存㊂本文就ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ治疗恶性血液病的现状进行述评，并对未来可能的发展方向进行展望㊂１㊀ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ治疗恶性血液病的发展历史２０世纪５０年代，美国Ｔｈｏｍａｓ教授率领的团队在国际上率先开展了异基因骨髓移植（ａｌｌｏｇｅｎｅｉｃｂｏｎｅｍａｒｒｏｗｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎ，ａｌｌｏ⁃ＢＭＴ）㊂１９７１年美国Ｔｈｏｍａｓ团队成功用人类白细胞抗原（ｈｕｍａｎｌｅｕｋｏｃｙｔｅａｎｔｉｇｅｎ，ＨＬＡ）相合同胞供者ａｌｌｏ⁃ＢＭＴ治疗白血病，部分移植后患者存活超过了１０年而无复发，证明ａｌｌｏ⁃ＢＭＴ具有治愈恶性血液病的前景㊂由于其开创性成果，１９９０年Ｔｈｏｍａｓ教授获得诺贝尔生理学或医学奖㊂基础研究证明，ａｌｌｏ⁃ＢＭＴ的实质是ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ㊂从此，ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ在全球范围内广泛开展，为血液系统肿瘤开辟了新的治疗方法㊂为了掌握全球的骨髓移植状况，总结移植经验，提出改进建议以促进技术推广，在国际上先后建立了国际血液和骨髓移植研究登记组（ＣｅｎｔｅｒｆｏｒＩｎｔｅｒｎａｔｉｏｎａｌＢｌｏｏｄａｎｄＭａｒｒｏｗＴｒａｎｓｐｌａｎｔＲｅｓｅａｒｃｈ，ＣＩＢＭＴＲ，ｈｔｔｐｓ：／／ｗｗｗ．ｃｉｂｍｔｒ．ｏｒｇ）㊁欧洲血液与骨髓移植协作组（ＥｕｒｏｐｅａｎＧｒｏｕｐｆｏｒＢｌｏｏｄａｎｄＭａｒｒｏｗＴｒａｎｓ⁃ｐｌａｎｔａｔｉｏｎ，ＥＢＭＴ）等合作组织，通过开展国际性合作，分析移植数据，寻找移植最佳方案，逐步优化移植技术，有力推动了移植基础研究和临床应用的发展㊂中国ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ起步晚于西方发达国家，１９８１年北京大学人民医院陆道培院士团队在我国首先成功开展了ａｌｌｏ⁃ＢＭＴ治疗白血病㊂从２０世纪８０年代初期至９０年代，由于移植技术㊁设备落后和药物来源有限，移植数量很少，为国内移植的起步阶段㊂该阶段造血干细胞供者来源均为ＨＬＡ相合的同胞供者㊂随着中国经济的发展，为移植技术的广泛应用提供了条件㊂为解决供者匮乏问题，１９９２年我国建立了 中国造血干细胞移植捐献者资料库（ＣｈｉｎａＭａｒｒｏｗＤｏｎｏｒＰｒｏ⁃ｇｒａｍ，ＣＭＤＰ） ，并在全国多地建立了 无关供者胎盘／脐带血库 ，有效推动了造血干细胞移植（ｈｅｍａｔｏｐｏｉｅｔｉｃｓｔｅｍｃｅｌｌｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎ，ＨＳＣＴ）在全国的开展，移植数量逐年增加㊂因同胞全合供者的缺乏及无关供者资料库数据较少，不能满足移植患者的需求，这种现状催生了我国血液学专家在亲缘ＨＬＡ半相合供者移植方面的探索和研究㊂２０００年北京大学血液病研究所黄晓军团队率先在我国开展非体外去Ｔ细胞的单倍型ＨＳＣＴ（ｈａｐｌｏｉｄｅｎｔｉｃａｌｈｅｍａｔｏｐｏｉｅｔｉｃｓｔｅｍｃｅｌｌｔｒａｎｓ⁃ｐｌａｎｔａｔｉｏｎ，ｈａｐｌｏ⁃ＨＳＣＴ），经过多年的不断探索，优化移植方案，形成了中国特色的ｈａｐｌｏ⁃ＨＳＣＴ体系，迎来了 人人都有移植供者 的新时代［１］㊂２０１６年被世界骨髓移植协会正式命名为 北京方案 ，引领了世界ＨＳＣＴ的蓬勃发展㊂２㊀ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ治疗恶性血液病的发展现状２ １㊀移植数量逐年增长㊀据统计，１９５７ ２０１９年间全世界ＨＳＣＴ估计数量超１５００万人［２］㊂根据中国血液和骨髓移植登记组（ＣｈｉｎｅｓｅＢｏｎｅＭａｒｒｏｗＴｒａｎｓｐｌａｎ⁃ｔａｔｉｏｎＲｅｇｉｓｔｒｙＧｒｏｕｐ，ＣＢＭＴＲＧ）的数据，截至１９９８年８月，国内有６８家单位开展ＨＳＣＴ，ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ的总例数仅为７２０例［３］㊂而２００８ ２０２０年期间，中国１６９家单位完成ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ５６６６１例，其中ｈａｐｌｏ⁃ＨＳＣＴ２９８６０例（占５２ ７％），ＨＬＡ相合同胞供者移植１６３１８例（占２８ ８％），非血缘无关供者移植７８７６例（占１３ ９％）㊂中国每年ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ数量从２００８年的１０６２例迅猛增长至２０２０年的１００４２例［２］㊂２０２２年中国有１９３家单位完成ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ１２６３２例㊂ＥＢＭＴ的登记资料显示，２０１９年欧洲ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ数量为１９７９８例，与２０１８年相比，仅增加了０ ９％［４］㊂２０２１年欧洲６９４个临床中心报告了ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ总例数为１９８０６例，与２０２０年相比也仅增加了５ ４％［５］㊂ＣＩＢＭＴＲ数据显示，２０２０年美国ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ总数量为８１６３例，２０２１年为８２９５例㊂由此可见，不管是国外还是国内，ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ移植病例数都有不同程度增长㊂中国ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ移植发展速度更快，近１５年来ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ病例数增长１０余倍，平均年增长率达１０％㊂２ ２㊀ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ的主要适应证㊀ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ最常用于急性白血病（ａｃｕｔｅｌｅｕｋｅｍｉａ，ＡＬ），其中急性髓系白血病（ａｃｕｔｅｍｙｅｌｏｉｄｌｅｕｋｅｍｉａ，ＡＭＬ）占２９ ８％，急性淋巴细胞白血病（ａｃｕｔｅｌｙｍｐｈｏｂｌａｓｔｉｃｌｅｕｋｅｍｉａ，ＡＬＬ）占２２ ０％［２］，其次是用于ＭＤＳ㊁慢性白血病㊁淋巴瘤等疾病㊂２０２１年ＥＢＭＴ数据显示，ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ的主要适应证是髓系肿瘤（１０７４５例，占５８％）㊁淋系肿瘤（５１２７例，占２８％）㊂２０１８年美国报告，７５４３例接受ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ的成人血液系统肿瘤患者中，ＡＭＬ３１７７例（占４２ １％），ＭＤＳ１７５４例（占２３ ３％），ＡＬＬ１１５４例（占１５ ３％）［６］㊂２０２２年中国ＣＢＭＴＲＧ的数据显示，ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ的１２６３２例中，ＡＭＬ４７２６例（占３７ ４％），ＡＬＬ２７７６例（占２２ ０％），ＭＤＳ１２３０例（占９ ７％），非霍奇金淋巴瘤（ｎｏｎ⁃Ｈｏｄｇｋｉｎᶄｓｌｙｍｐｈｏｍａ，ＮＨＬ）３７４例（占３ ０％），急性混合细胞白血病（ｈｙｂｒｉｄａｃｕｔｅｌｅｕｋｅｍｉａ，ＨＡＬ）１７０例（占１ ３％）㊂近年由于化疗和免疫治疗方法的进步，某些疾病类型可得到长期缓解甚至治愈，因此主张对这些患者进行预后分层治疗㊂对化疗预后良好的患者一般先采用联合化疗，而对于高危患者或治疗过程中监测微小残留病持续阳性或难治／复发的患者应进行ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ治疗㊂２ ３㊀供者选择多样化㊀ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ供者有ＨＬＡ全相合同胞供者（ｍａｔｃｈｅｄｓｉｂｌｉｎｇｄｏｎｏｒ，ＭＳＤ）㊁非血缘供者（ｕｎｒｅｌａｔｅｄｄｏｎｏｒ，ＵＲＤ）㊁亲缘ＨＬＡ不合或单倍体供者（ｈａｐｌｏｉｄｅｎｔｉｃａｌｄｏｎｏｒ，ＨＩＤ）㊂根据ＣＢＭＴＲＧ报告，２００８年ＭＳＤ占比为４３％，２０２２年占比下降至１８％；２００８年ＨＩＤ占比为３２％，２０２２年占比上升到６５％，自２０１３年起ＨＩＤ超过ＭＳＤ成为首要的供者来源㊂除上述供者来源外，脐血亦是造血干细胞的主要来源之一，脐血移植技术在国内和国外均取得了较大进展㊂近２０年来，在国内已建立数个规模的脐血库，为患者检索脐血进行移植提供了条件，在国内某些移植中心脐血移植成为造血干细胞的主要来源，移植数量和疗效均有较大提升㊂由于ＨＩＤ移植的成功，亲缘半相合供者成为缺乏ＨＬＡ相合同胞供者的重要供者来源，亲缘半相合移植的优势越来越显现㊂由于亲缘半相合移植的广泛应用，极大地解决了供者来源问题，结合亲缘ＭＳＤ㊁无关供者移植和脐血移植，ＨＳＣＴ已进入了几乎 人人有供者 的时代㊂２ ４㊀预处理方案的优化㊀ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ有传统清髓预处理（ｍｙｅｌｏａｂｌａｔｉｖｅｃｏｎｄｉｔｉｏｎｉｎｇ，ＭＡＣ）㊁非清髓预处理（ｎｏｎ⁃ｍｙｅｌｏａｂｌａｔｉｖｅｃｏｎｄｉｔｉｏｎｉｎｇ，ＮＭＣ）㊁减低毒性预处理（ｒｅｄｕｃｅｄｔｏｘｉｃｉｔｙｃｏｎｄｉｔｉｏｎｉｎｇ，ＲＴＣ）和强化预处理方案㊂一般根据患者年龄㊁体能状态㊁脏器功能及合并症㊁疾病类型及缓解状态㊁复发风险㊁供者类型㊁ＨＬＡ相合程度等因素综合评估选择预处理方案㊂在预处理方案中，Ｔ细胞清除在ｈａｐｌｏ⁃ＨＳＣＴ减少移植物抗宿主病（ｇｒａｆｔ⁃ｖｅｒｓｕｓ⁃ｈｏｓｔｄｉｓｅａｓｅ，ＧＶＨＤ）发生方面至关重要㊂意大利㊁中国和美国相继提出了三种去除Ｔ细胞方案，分别为体外应用物理或免疫方法去除Ｔ细胞的 意大利方案 ㊁应用抗胸腺细胞球蛋白（ａｎｔｉ⁃ｔｈｙｍｏｃｙｔｅｉｍｍｕｎｏｇｌｏｂｕｌｉｎ，ＡＴＧ）体内去Ｔ细胞的 北京方案 和后置环磷酰胺（ＰＴＣｙ）的 巴尔的摩方案 ㊂实践证明 北京方案 治疗ＡＭＬ㊁ＡＬＬ㊁ＭＤＳ的效果和总体生存率与ＭＳＤ⁃ＨＳＣＴ相似［７⁃９］㊂采用ＰＴＣｙ方案与ＭＳＤ⁃ＨＳＣＴ生存结果相当［１０］，所以 北京方案 和ＰＴＣｙ方案是目前ｈａｐｌｏ⁃ＨＳＣＴ预防ＧＶＨＤ发生的主流方案㊂２ ５㊀老年患者移植应用增加㊀随着预处理方案的优化㊁老年综合评估的进步㊁并发症监测的加强，提高了老年患者移植的安全性㊂２０２０年ＣＩＢＭＴＲ数据显示，美国ȡ６５岁移植患者ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ占比达２７％㊂我国ＣＢＭＴＲＧ数据显示，２０２１年ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ患者１２７４４例，其中年龄在５１ ６０岁的患者有１５１５例（约占１２％），＞６０岁患者有３６３例（约占３％）㊂多中心研究报道６０ ７７岁ＡＭＬ第一次完全缓解（ｔｈｅｆｉｒｓｔｃｏｍｐｌｅｔｅｒｅｍｉｓ⁃ｓｉｏｎ，ＣＲ１）患者，ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ与化疗相比，５年复发率明显降低（６６ ５％ｖｓ４４ ３％），５年总生存率（ｏｖｅｒａｌｌｓｕｒｖｉｖａｌｒａｔｅ，ＯＳ）大幅提高（２９％ｖｓ１３ ８％）［１１］㊂这些数据显示，越来越多恶性血液病老年患者从移植中获益㊂２ ６㊀移植疗效不断提高㊀有研究比较了ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ和挽救性化疗治疗难治性ＡＭＬ的疗效，３年ＯＳ分别为６７％和１２％，５年ＯＳ分别为４４％和４％，ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ具有明显优越性［１２］㊂Ｌｕ等［１３］报道了难治／复发ＡＭＬ（ｒｅｆｒａｃｔｏｒｙ／ｒｅｌａｐｓｅｄＡＭＬ，Ｒ／Ｒ⁃ＡＭＬ）患者进行ＨＩＤ⁃ＨＳＣＴ与ＭＳＤ⁃ＨＳＣＴ相比，ＨＩＤ组５年ＯＳ更高（４８ ６％ｖｓ２５ ９％），无病生存率（ｌｅｕｋｅｍｉａ⁃ｆｒｅｅｓｕｒｖｉｖａｌｒａｔｅ，ＬＦＳ）更高（４１ ６％ｖｓ２５ ９％），５年累积复发率更低（５５ ４％ｖｓ６７ ３％），显示ＨＩＤ⁃ＨＳＣＴ在Ｒ／Ｒ⁃ＡＭＬ患者中具有更佳的抗白血病效果㊂在完全缓解（ｃｏｍｐｌｅｔｅｒｅｍｉｓｓｉｏｎ，ＣＲ）患者中，ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ１０年ＯＳ为８０％ ９２％，２０年ＯＳ为７８％ ８３％，随着总生存期延长，移植患者相对死亡率呈下降趋势［１４］㊂分子靶向药物和ＣＡＲ⁃Ｔ免疫治疗与ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ联合降低血液肿瘤移植后复发率，进一步提高恶性血液病的治疗效果㊂总之，近２０年来，随着预处理方案㊁预防ＧＶＨＤ㊁支持治疗等ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ技术的优化，并与免疫治疗㊁维持治疗联合，显著提高了恶性血液病患者移植疗效㊂２ ７㊀移植相关并发症可控㊀预处理方案对移植后合并症和复发率有明显的影响，对老年㊁脏器功能损害㊁共患病和一般情况差的患者，通过采用ＲＴＣ或ＮＭＣ方案等措施，药物毒性所致合并症发生率和死亡率明显下降㊂ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ后ＧＶＨＤ㊁感染㊁植入不良等并发症是影响患者生存的重要因素，也是导致患者死亡的重要原因㊂２０多年来，随着医学的进步，移植相关并发症的诊治水平不断提高，移植相关非复发死亡率（ｎｏｎ⁃ｒｅｌａｐｓｅｍｏｒｔａｌｉｔｙ，ＮＲＭ）不断下降，移植的安全性得到明显提升㊂移植后５年ＮＲＭ由２０世纪８０年代的３７％㊁９０年代的３９％下降到近１０年的２３％［１５］㊂ＧＶＨＤ的发生与供受者性别／年龄㊁ＨＬＡ相合程度㊁预处理方案㊁干细胞来源㊁预防ＧＶＨＤ方案等因素相关㊂我国单倍型移植㊁ＵＲＤ移植及部分ＭＳＤ移植患者主要采用ＡＴＧ去除体内Ｔ细胞进行ＧＶＨＤ预防，其发生率明显下降［１６］㊂对于供受者年龄均＞４０岁的ＭＳＤ⁃ＨＳＣＴ，给予ＡＴＧ总量４ ５ｍｇ／ｋｇ，有助于降低慢性移植物抗宿主病（ｃｈｒｏｎｉｃｇｒａｆｔ⁃ｖｅｒｓｕｓ⁃ｈｏｓｔｄｉｓ⁃ｅａｓｅ，ｃＧＶＨＤ）发生率［１７］㊂对移植物来源于外周血干细胞供者，ＰＴＣｙ方案预防ｃＧＶＨＤ的效果也十分显著，发生率控制在２０％以下［１８］㊂ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ后因免疫缺陷出现细菌㊁真菌㊁病毒和其他病原体感染，是影响移植后患者生存的重要因素㊂感染的防治策略主要根据宿主因素㊁临床表现㊁病原体特点㊁实验室检查结果等综合制定㊂随着对病原体研究的深入㊁检查技术的发展㊁诊断方法的改进㊁抗感染药物种类的增加，提高了移植感染相关并发症诊治水平，尤其是近年来对真菌和病毒感染的防治明显改善㊂对侵袭性曲霉病的治疗，Ⅲ期临床试验表明艾沙康唑与伏立康唑疗效相似但安全性和耐受性更佳［１９］㊂对预防巨细胞病毒（ｃｙｔｏｍｅｇａｌｏｖｉｒｕｓ，ＣＭＶ）感染，Ｍａｒｔｙ等［２０］随机对照试验显示对于ＣＭＶ血清学阳性患者在ＨＳＣＴ后２８１００ｄ内预防性使用来特莫韦（ｌｅｔｅｍｏｖｉｒ）能有效减少ＣＭＶ激活，获得国内国际指南的推荐应用㊂据文献报道，植入不良的发生率为５％ ２７％，主要危险因素包括供者类型㊁ＡＢＯ血型是否相合㊁供体特异性ＨＬＡ抗体（ｄｏｎｏｒ⁃ｓｐｅｃｉｆｉｃａｎｔｉｂｏｄｙ，ＤＳＡ）㊁ＧＶＨＤ㊁是否病毒感染等［２１］㊂植入不良主要由Ｔ细胞和ＮＫ细胞介导，通过使用靶向抗Ｔ细胞及ＮＫ细胞的药物㊁改进预处理方案㊁增加有核细胞数量等可降低植入失败率㊂黄晓军团队通过使用利妥昔单抗３７５ｍｇ／ｍ２清除ＤＳＡ，从而降低植入不良发生率［２２］㊂２ ８㊀综合策略防治移植后复发㊀移植后复发是ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ失败及患者死亡的主要原因㊂移植后微小残留监测体系和危险分层指导的复发防治体系显著降低了移植后恶性血液病复发率㊂移植后行供者淋巴细胞输注（ｄｏｎｏｒｌｙｍｐｈｏｃｙｔｅｉｎｆｕｓｉｏｎ，ＤＬＩ）是预防复发的有效策略㊂北京大学血液研究所团队采用粒细胞集落刺激因子（ｇｒａｎｕｌｏｃｙｔｅｃｏｌｏｎｙ⁃ｓｔｉｍｕｌａｔｉｎｇｆａｃｔｏｒ，Ｇ⁃ＣＳＦ）动员并联合低剂量的免疫抑制剂，建立了改良的ＤＬＩ复发预防体系，可有效预防ｈａｐｌｏ⁃ＨＳＣＴ后复发，提高移植的疗效［２３］㊂对高危ＡＬ患者，基于低剂量ＡＴＧ的改良ＤＬＩ预防输注可减少恶性血液病复发，与未接受ＤＬＩ相比，５年ＯＳ（６７ ８％ｖｓ４１ ３％）和ＬＦＳ（６４ ６％ｖｓ３３ ９％）均显著提高（Ｐ＜０ ０１）［２４］㊂移植后维持治疗也可降低恶性血液病复发率，如去甲基化药物㊁ＦＬＴ３抑制剂㊁组蛋白去乙酰化抑制剂㊁单克隆抗体㊁酪氨酸激酶抑制剂（ｔｙｒｏｓｉｎｅｋｉｎａｓｅｉｎｈｉｂｉｔｏｒ，ＴＫＩ）等药物的维持治疗对减少疾病复发发挥了重要作用㊂３㊀ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ治疗恶性血液病未来发展方向３ １㊀深化基础和临床研究，持续改进预处理方案和ＧＶＨＤ防治策略㊀随着恶性血液病治疗药物的不断涌现，也给预处理方案的改良提出新的思考㊂目前用于治疗髓系白血病的新药包括表观遗传学调节药物㊁分子靶向药物㊁核蛋白输出抑制剂等，这些药物可加强传统预处理方案清除肿瘤细胞的作用，且不明显增加预处理毒性，对预防移植后复发可能有重要作用㊂由于个体和血液肿瘤的异质性，进一步加强预处理个体化研究也是重要的方向㊂随着ＧＶＨＤ病理生理学机制研究的不断深入，新的ＧＶＨＤ预防和治疗方案也在探索中㊂多项研究证实ＡＴＧ和ＰＴＣｙ的融合，能够降低急性移植物抗宿主病（ａｃｕｔｅｇｒａｆｔ⁃ｖｅｒｓｕｓ⁃ｈｏｓｔｄｉｓ⁃ｅａｓｅ，ａＧＶＨＤ）和ｃＧＶＨＤ的发生率，降低ＮＲＭ［２５］，但需要大样本的临床试验研究证实㊂除ＡＴＧ和ＰＴＣｙ外，其他如ＪＡＫ抑制剂芦克替尼等已用于ａＧＶＨＤ的预防和治疗［２６］，而ＢＴＫ抑制剂也在ｃＧＶＨＤ治疗中起到了一些效果［２７］㊂细胞免疫治疗如间充质干细胞在预防和治疗ＧＶＨＤ方面发挥了一定作用，其他免疫细胞如髓源性抑制细胞在临床前研究中显示出较好的应用前景㊂表观遗传调节剂等新型药物免疫调控疗法在Ⅱ期试验中显示出不错的疗效［２８］㊂未来可能深入研究新型药物和验证移植后哪些ＧＶＨＤ患者最可能从新药中获益㊂３ ２㊀加强老年患者移植的研究㊀老年血液肿瘤患者是一个巨大的群体，由于其耐受性差㊁合并症发生率高和移植相关死亡率高而导致研究进展缓慢㊂近年由于预处理方案的改进，减毒预处理方案的应用和新型药物的应用，结合对老年患者整体健康状况的评估，老年患者移植数量逐年增加，移植效果明显改善㊂需进一步加强老年患者预处理个体化，将新型抗肿瘤药物和传统预处理药物结合，研究老年患者ＧＶＨＤ发生的特点而采用改良的ＧＶＨＤ预防方案，加强支持治疗，相信老年患者的ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ将迎来大的发展㊂３ ３㊀重视恶性疾病复发防治策略的研究㊀由于预处理方案的改进和ＧＶＨＤ预防及治疗效果的提升，移植后肿瘤复发成为ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ失败的最主要原因㊂移植前不良风险的预测对于预防移植后复发至关重要，包括遗传学和分子生物学信息㊁移植前疾病状态㊁移植前微小残留病㊁移植类型㊁预处理和ＧＶＨＤ预防方案以及移植后是否发生ａＧＶＨＤ／ｃＧＶＨＤ等，并在移植后进行疾病监测，建立以危险度为依据的预防和以微小残留病为导向的干预方法㊂移植后复发的防治策略除了传统的ＤＬＩ和二次移植外，新型靶向药物［包括ＴＫＩ（如伊马替尼）㊁ＦＬＴ３抑制剂㊁ＩＤＨ抑制剂㊁去甲基化药物㊁维奈克拉㊁免疫检查点抑制剂㊁单克隆抗体等］的维持治疗都是目前研究的热点，而在新型的细胞免疫治疗方面ＣＡＲ⁃Ｔ及ＣＡＲ⁃ＮＫ细胞疗法都是非常有治疗前景的选择㊂４㊀小结ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ是治愈恶性血液病的有效方法，近２０年发展迅猛，随着基础研究与临床应用的深度融合，新药的不断研发，检测手段的不断进步，移植病例数进行性增长，移植病种不断扩大，供者选择多样化，移植方案不断优化，移植疗效持续提高，移植相关并发症可控，移植相关死亡率下降，且已进入 人人有供者 的新时代㊂今后，ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ将与免疫细胞疗法㊁新型分子药物等疗法相结合，进一步改善恶性血液病的治疗效果㊂随着临床水平和科研能力的不断提升，更多创新性研究将推动ａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴ治疗恶性血液病领域的发展㊂参考文献［１］王㊀昱，黄晓军．造血干细胞移植在血液疾病中的应用进展［Ｊ］．中华血液学杂志，２０１９，４０（８）：７０４－７０８．［２］ＣｈａｎｇＹＪ，ＰｅｉＸＹ，ＨｕａｎｇＸＪ．Ｈａｅｍａｔｏｐｏｉｅｔｉｃｓｔｅｍ⁃ｃｅｌｌｔｒａｎｓｐｌａｎ⁃ｔａｔｉｏｎｉｎＣｈｉｎａｉｎｔｈｅｅｒａｏｆｔａｒｇｅｔｅｄｔｈｅｒａｐｉｅｓ：ｃｕｒｒｅｎｔａｄｖａｎｃｅｓ，ｃｈａｌｌｅｎｇｅｓ，ａｎｄｆｕｔｕｒｅｄｉｒｅｃｔｉｏｎｓ［Ｊ］．ＬａｎｃｅｔＨａｅｍａｔｏｌ，２０２２，９（１２）：ｅ９１９－ｅ９２９．［３］陆道培．我国造血干细胞移植现状 中国骨髓移植登记处１９９８年登记结果分析［Ｊ］．中华血液学杂志，２０００，２１（２）：３０－３２．［４］ＰａｓｓｗｅｇＪＲ，ＢａｌｄｏｍｅｒｏＨ，ＣｈａｂａｎｎｏｎＣ，ｅｔａｌ．ＨｅｍａｔｏｐｏｉｅｔｉｃｃｅｌｌｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎａｎｄｃｅｌｌｕｌａｒｔｈｅｒａｐｙｓｕｒｖｅｙｏｆｔｈｅＥＢＭＴ：ｍｏｎｉｔｏｒｉｎｇｏｆａｃｔｉｖｉｔｉｅｓａｎｄｔｒｅｎｄｓｏｖｅｒ３０ｙｅａｒｓ［Ｊ］．ＢｏｎｅＭａｒｒｏｗＴｒａｎｓｐｌａｎｔ，２０２１，５６（７）：１６５１－１６６４．［５］ＰａｓｓｗｅｇＪＲ，ＢａｌｄｏｍｅｒｏＨ，ＣｉｃｅｒｉＦ，ｅｔａｌ．Ｈｅｍａｔｏｐｏｉｅｔｉｃｃｅｌｌｔｒａｎｓ⁃ｐｌａｎｔａｔｉｏｎａｎｄｃｅｌｌｕｌａｒｔｈｅｒａｐｉｅｓｉｎＥｕｒｏｐｅ２０２１．ＴｈｅｓｅｃｏｎｄｙｅａｒｏｆｔｈｅＳＡＲＳ⁃ＣｏＶ⁃２ｐａｎｄｅｍｉｃ．ＡｒｅｐｏｒｔｆｒｏｍｔｈｅＥＢＭＴａｃｔｉｖｉｔｙｓｕｒｖｅｙ［Ｊ］．ＢｏｎｅＭａｒｒｏｗＴｒａｎｓｐｌａｎｔ，２０２３，５８（６）：６４７－６５８．［６］ＤᶄＳｏｕｚａＡ，ＦｒｅｔｈａｍＣ，ＬｅｅＳＪ，ｅｔａｌ．ＣｕｒｒｅｎｔｕｓｅｏｆａｎｄｔｒｅｎｄｓｉｎｈｅｍａｔｏｐｏｉｅｔｉｃｃｅｌｌｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎｉｎｔｈｅＵｎｉｔｅｄＳｔａｔｅｓ［Ｊ］．ＢｉｏｌＢｌｏｏｄＭａｒｒｏｗＴｒａｎｓｐｌａｎｔ，２０２０，２６（８）：ｅ１７７－ｅ１８２．［７］ＬｕＹ，ＺｈａｏＹＬ，ＺｈａｎｇＪＰ，ｅｔａｌ．Ｃｏｍｐａｒａｂｌｅｏｕｔｃｏｍｅｓａｍｏｎｇｕｎｍａ⁃ｎｉｐｕｌａｔｅｄｈａｐｌｏｉｄｅｎｔｉｃａｌ，ｍａｔｃｈｅｄｕｎｒｅｌａｔｅｄ，ａｎｄｍａｔｃｈｅｄｓｉｂｌｉｎｇｄｏｎｏｒｓｉｎＢＵ⁃ｂａｓｅｄｍｙｅｌｏａｂｌａｔｉｖｅｈｅｍａｔｏｐｏｉｅｔｉｃｓｔｅｍｃｅｌｌｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎｆｏｒｉｎｔｅｒｍｅｄｉａｔｅａｎｄａｄｖｅｒｓｅｒｉｓｋａｃｕｔｅｍｙｅｌｏｉｄｌｅｕｋｅｍｉａｉｎｃｏｍｐｌｅｔｅｒｅｍｉｓ⁃ｓｉｏｎ：ａｓｉｎｇｌｅ⁃ｃｅｎｔｅｒｓｔｕｄｙ［Ｊ］．ＡｎｎＨｅｍａｔｏｌ，２０２１，１００（６）：１５７９－１５９１．［８］ＷｅｉＲ，ＦａｎｇＪ，ＳｈｉＷ，ｅｔａｌ．Ｃｏｍｐａｒｉｓｏｎｏｆｅｆｆｉｃａｃｉｅｓｏｆｈａｐｌｏｉｄｅｎ⁃ｔｉｃａｌｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎａｎｄｍａｔｃｈｅｄｓｉｂｌｉｎｇｄｏｎｏｒｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎｉｎｔｒｅａ⁃ｔｉｎｇＴ⁃ｃｅｌｌｌｙｍｐｈｏｂｌａｓｔｉｃｌｙｍｐｈｏｍａ［Ｊ］．ＣａｎｃｅｒＭｅｄ，２０２３，１２（９）：１０４９９－１０５１１．［９］ＨｕａｎｇＪ，ＨｕａｎｇＦ，ＦａｎＺ，ｅｔａｌ．Ｈａｐｌｏｉｄｅｎｔｉｃａｌｒｅｌａｔｅｄｄｏｎｏｒｖｓｍａｔｃｈｅｄｓｉｂｌｉｎｇｄｏｎｏｒａｌｌｏｇｅｎｅｉｃｈｅｍａｔｏｐｏｉｅｔｉｃｓｔｅｍｃｅｌｌｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎｆｏｒａｃｕｔｅｍｙｅｌｏｉｄｌｅｕｋｅｍｉａａｎｄｍｙｅｌｏｄｙｓｐｌａｓｔｉｃｓｙｎｄｒｏｍｅａｇｅｄｏｖｅｒ５０ｙｅａｒｓ：ａｓｉｎｇｌｅ⁃ｃｅｎｔｅｒｒｅｔｒｏｓｐｅｃｔｉｖｅｓｔｕｄｙ［Ｊ］．ＣａｎｃｅｒＭｅｄ，２０２０，９（１７）：６２４４－６２５５．［１０］ＧｕＺ，ＷａｎｇＬ，ＹｕａｎＬ，ｅｔａｌ．Ｓｉｍｉｌａｒｏｕｔｃｏｍｅｓａｆｔｅｒｈａｐｌｏｉｄｅｎｔｉｃａｌｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎｗｉｔｈｐｏｓｔ⁃ｔｒａｎｓｐｌａｎｔｃｙｃｌｏｐｈｏｓｐｈａｍｉｄｅｖｅｒｓｕｓＨＬＡ⁃ｍａｔｃｈｅｄｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎ：ａｍｅｔａ⁃ａｎａｌｙｓｉｓｏｆｃａｓｅ⁃ｃｏｎｔｒｏｌｓｔｕｄｉｅｓ［Ｊ］．Ｏｎｃｏｔａｒｇｅｔ，２０１７，８（３８）：６３５７４－６３５８６．［１１］ＵｓｔｕｎＣ，Ｌｅ⁃ＲａｄｅｍａｃｈｅｒＪ，ＷａｎｇＨＬ，ｅｔａｌ．Ａｌｌｏｇｅｎｅｉｃｈｅｍａｔｏｐｏｉｅｔｉｃｃｅｌｌｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎｃｏｍｐａｒｅｄｔｏｃｈｅｍｏｔｈｅｒａｐｙｃｏｎｓｏｌｉｄａｔｉｏｎｉｎｏｌｄｅｒａｃｕｔｅｍｙｅｌｏｉｄｌｅｕｋｅｍｉａ（ＡＭＬ）ｐａｔｉｅｎｔｓ６０⁃７５ｙｅａｒｓｉｎｆｉｒｓｔｃｏｍｐｌｅｔｅｒｅｍｉｓｓｉｏｎ（ＣＲ１）：ａｎａｌｌｉａｎｃｅ（Ａ１５１５０９），ＳＷＯＧ，ＥＣＯＧ⁃ＡＣＲＩＮ，ａｎｄＣＩＢＭＴＲｓｔｕｄｙ［Ｊ］．Ｌｅｕｋｅｍｉａ，２０１９，３３（１１）：２５９９－２６０９．［１２］ＣｉｆｔｃｉｌｅｒＲ，ＤｅｍｉｒｏｇｌｕＨ，ＢｕｙｕｋａｓıｋＹ，ｅｔａｌ．Ｅｆｆｉｃａｃｙａｎｄｆｅａｓｉ⁃ｂｉｌｉｔｙｏｆａｌｌｏｇｅｎｅｉｃｈｅｍａｔｏｐｏｉｅｔｉｃｓｔｅｍ⁃ｃｅｌｌｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎｉｎｔｈｅｔｒｅａｔ⁃ｍｅｎｔｏｆｒｅｆｒａｃｔｏｒｙａｃｕｔｅｍｙｅｌｏｉｄｌｅｕｋｅｍｉａ［Ｊ］．ＣｌｉｎＬｙｍｐｈｏｍａＭｙｅｌｏｍａＬｅｕｋ，２０１９，１９（３）：１７７－１８２．［１３］ＬｕＹ，ＺｈａｏＹＬ，ＺｈａｎｇＪＰ，ｅｔａｌ．Ｕｎｍａｎｉｐｕｌａｔｅｄｈａｐｌｏ⁃ｉｄｅｎｔｉｃａｌｄｏｎｏｒｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎｃｏｍｐａｒｅｄｗｉｔｈｉｄｅｎｔｉｃａｌｓｉｂｌｉｎｇｄｏｎｏｒｈａｄｂｅｔｔｅｒａｎｔｉ⁃ｌｅｕｋｅｍｉａｅｆｆｅｃｔｆｏｒｒｅｆｒａｃｔｏｒｙ／ｒｅｌａｐｓｅｄａｃｕｔｅｍｙｅｌｏｉｄｌｅｕｋｅｍｉａｎｏｔｉｎｒｅｍｉｓｓｉｏｎｓｔａｔｕｓ［Ｊ］．ＡｎｎＨｅｍａｔｏｌ，２０２０，９９（１２）：２９１１－２９２５．［１４］罗㊀依，吴林南．异基因造血干细胞移植后长期生存和晚期并发症［Ｊ］．浙江医学，２０２３，４５（９）：８９７－９０２．［１５］ＬｖＭ，ＧｏｒｉｎＮＣ，ＨｕａｎｇＸＪ．Ａｖｉｓｉｏｎｆｏｒｔｈｅｆｕｔｕｒｅｏｆａｌｌｏｇｅｎｅｉｃｈｅｍａｔｏｐｏｉｅｔｉｃｓｔｅｍｃｅｌｌｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎｉｎｔｈｅｎｅｘｔｄｅｃａｄｅ［Ｊ］．ＳｃｉＢｕｌｌ（Ｂｅｉｊｉｎｇ），２０２２，６７（１９）：１９２１－１９２４．［１６］ＳｏｉｆｆｅｒＲＪ，ＫｉｍＨＴ，ＭｃＧｕｉｒｋＪ，ｅｔａｌ．Ｐｒｏｓｐｅｃｔｉｖｅ，ｒａｎｄｏｍｉｚｅｄ，ｄｏｕｂｌｅ⁃ｂｌｉｎｄ，ｐｈａｓｅⅢｃｌｉｎｉｃａｌｔｒｉａｌｏｆａｎｔｉ⁃Ｔ⁃ｌｙｍｐｈｏｃｙｔｅｇｌｏｂｕｌｉｎｔｏａｓｓｅｓｓｉｍｐａｃｔｏｎｃｈｒｏｎｉｃｇｒａｆｔ⁃ｖｅｒｓｕｓ⁃ｈｏｓｔｄｉｓｅａｓｅ⁃ｆｒｅｅｓｕｒｖｉｖａｌｉｎｐａｔｉｅｎｔｓｕｎｄｅｒｇｏｉｎｇＨＬＡ⁃ｍａｔｃｈｅｄｕｎｒｅｌａｔｅｄｍｙｅｌｏａｂｌａｔｉｖｅｈｅｍａｔｏｐｏｉ⁃ｅｔｉｃｃｅｌｌｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎ［Ｊ］．ＪＣｌｉｎＯｎｃｏｌ，２０１７，３５（３６）：４００３－４０１１．［１７］ＣｈａｎｇＹＪ，ＷｕＤＰ，ＬａｉＹＲ，ｅｔａｌ．Ａｎｔｉｔｈｙｍｏｃｙｔｅｇｌｏｂｕｌｉｎｆｏｒｍａｔｃｈｅｄｓｉｂｌｉｎｇｄｏｎｏｒｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎｉｎｐａｔｉｅｎｔｓｗｉｔｈｈｅｍａｔｏｌｏｇｉｃｍａｌｉｇｎａｎ⁃ｃｉｅｓ：ａｍｕｌｔｉｃｅｎｔｅｒ，ｏｐｅｎ⁃ｌａｂｅｌ，ｒａｎｄｏｍｉｚｅｄｃｏｎｔｒｏｌｌｅｄｓｔｕｄｙ［Ｊ］．ＪＣｌｉｎＯｎｃｏｌ，２０２０，３８（２９）：３３６７－３３７６．［１８］ＫａｎａｋｒｙＣＧ，ＯᶄＤｏｎｎｅｌｌＰＶ，ＦｕｒｌｏｎｇＴ，ｅｔａｌ．Ｍｕｌｔｉ⁃ｉｎｓｔｉｔｕｔｉｏｎａｌｓｔｕｄｙｏｆｐｏｓｔ⁃ｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎｃｙｃｌｏｐｈｏｓｐｈａｍｉｄｅａｓｓｉｎｇｌｅ⁃ａｇｅｎｔｇｒａｆｔ⁃ｖｅｒｓｕｓ⁃ｈｏｓｔｄｉｓｅａｓｅｐｒｏｐｈｙｌａｘｉｓａｆｔｅｒａｌｌｏｇｅｎｅｉｃｂｏｎｅｍａｒｒｏｗｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎｕｓｉｎｇｍｙｅｌｏａｂｌａｔｉｖｅｂｕｓｕｌｆａｎａｎｄｆｌｕｄａｒａｂｉｎｅｃｏｎｄｉｔｉｏｎｉｎｇ［Ｊ］．ＪＣｌｉｎＯｎｃｏｌ，２０１４，３２（３１）：３４９７－３５０５．［１９］ＭａｅｒｔｅｎｓＪＡ，ＲａａｄＩＩ，ＭａｒｒＫＡ，ｅｔａｌ．Ｉｓａｖｕｃｏｎａｚｏｌｅｖｅｒｓｕｓｖｏｒｉｃｏｎ⁃ａｚｏｌｅｆｏｒｐｒｉｍａｒｙｔｒｅａｔｍｅｎｔｏｆｉｎｖａｓｉｖｅｍｏｕｌｄｄｉｓｅａｓｅｃａｕｓｅｄｂｙＡｓｐｅｒ⁃ｇｉｌｌｕｓａｎｄｏｔｈｅｒｆｉｌａｍｅｎｔｏｕｓｆｕｎｇｉ（ＳＥＣＵＲＥ）：ａｐｈａｓｅ３，ｒａｎｄｏｍｉｓｅｄ⁃ｃｏｎｔｒｏｌｌｅｄ，ｎｏｎ－ｉｎｆｅｒｉｏｒｉｔｙｔｒｉａｌ［Ｊ］．Ｌａｎｃｅｔ，２０１６，３８７（１００２０）：７６０－７６９．［２０］ＭａｒｔｙＦＭ，ＬｊｕｎｇｍａｎＰ，ＣｈｅｍａｌｙＲＦ，ｅｔａｌ．Ｌｅｔｅｒｍｏｖｉｒｐｒｏｐｈｙｌａｘｉｓｆｏｒｃｙｔｏｍｅｇａｌｏｖｉｒｕｓｉｎｈｅｍａｔｏｐｏｉｅｔｉｃ⁃ｃｅｌｌｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎ［Ｊ］．ＮＥｎｇｌＪＭｅｄ，２０１７，３７７（２５）：２４３３－２４４４．［２１］马荣冰，孙海英，刘㊀琼，等．异基因造血干细胞移植后移植物功能不良的危险因素分析［Ｊ］．医学研究杂志，２０２２，５１（５）：９４－９８．［２２］ＣｈａｎｇＹＪ，ＸｕＬＰ，ＷａｎｇＹ，ｅｔａｌ．ＲｉｔｕｘｉｍａｂｆｏｒｄｅｓｅｎｓｉｔｉｚａｔｉｏｎｄｕｒｉｎｇＨＬＡ⁃ｍｉｓｍａｔｃｈｅｄｓｔｅｍｃｅｌｌｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎｉｎｐａｔｉｅｎｔｓｗｉｔｈａｐｏｓｉｔｉｖｅｄｏｎｏｒ⁃ｓｐｅｃｉｆｉｃａｎｔｉ⁃ＨＬＡａｎｔｉｂｏｄｙ［Ｊ］．ＢｏｎｅＭａｒｒｏｗＴｒａｎｓ⁃ｐｌａｎｔ，２０２０，５５（７）：１３２６－１３３６．［２３］ＷａｎｇＹ，ＣｈｅｎＨ，ＣｈｅｎＪ，ｅｔａｌ．Ｔｈｅｃｏｎｓｅｎｓｕｓｏｎｔｈｅｍｏｎｉｔｏｒｉｎｇ，ｔｒｅａｔｍｅｎｔ，ａｎｄｐｒｅｖｅｎｔｉｏｎｏｆｌｅｕｋｅｍｉａｒｅｌａｐｓｅａｆｔｅｒａｌｌｏｇｅｎｅｉｃｈｅｍ⁃ａｔｏｐｏｉｅｔｉｃｓｔｅｍｃｅｌｌｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎｉｎＣｈｉｎａ［Ｊ］．ＣａｎｃｅｒＬｅｔｔ，２０１８，４３８：６３－７５．［２４］ＹａｎｇＬ，ＴａｎＹ，ＳｈｉＪ，ｅｔａｌ．Ｐｒｏｐｈｙｌａｃｔｉｃｍｏｄｉｆｉｅｄｄｏｎｏｒｌｙｍｐｈｏ⁃ｃｙｔｅｉｎｆｕｓｉｏｎａｆｔｅｒｌｏｗ⁃ｄｏｓｅＡＴＧ⁃Ｆ⁃ｂａｓｅｄｈａｐｌｏｉｄｅｎｔｉｃａｌＨＳＣＴｗｉｔｈｍｙｅｌｏａｂｌａｔｉｖｅｃｏｎｄｉｔｉｏｎｉｎｇｉｎｈｉｇｈ⁃ｒｉｓｋａｃｕｔｅｌｅｕｋｅｍｉａ：ａｍａｔｃｈｅｄ⁃ｐａｉｒａｎａｌｙｓｉｓ［Ｊ］．ＢｏｎｅＭａｒｒｏｗＴｒａｎｓｐｌａｎｔ，２０２１，５６（３）：６６４－６７２．［２５］ＳａｌａｓＭＱ，ＰｒｅｍＳ，ＡｔｅｎａｆｕＥＧ，ｅｔａｌ．ＤｕａｌＴ⁃ｃｅｌｌｄｅｐｌｅｔｉｏｎｗｉｔｈＡＴＧａｎｄＰＴＣｙｆｏｒｐｅｒｉｐｈｅｒａｌｂｌｏｏｄｒｅｄｕｃｅｄｉｎｔｅｎｓｉｔｙｃｏｎｄｉｔｉｏｎｉｎｇａｌｌｏ⁃ＨＳＣＴｒｅｓｕｌｔｓｉｎｖｅｒｙｌｏｗｒａｔｅｓｏｆＧＶＨＤ［Ｊ］．ＢｏｎｅＭａｒｒｏｗＴｒａｎｓ⁃ｐｌａｎｔ，２０２０，５５（９）：１７７３－１７８３．［２６］ＳｅｒｖａｉｓＳ，ＢｅｇｕｉｎＹ，ＤｅｌｅｎｓＬ，ｅｔａｌ．Ｎｏｖｅｌａｐｐｒｏａｃｈｅｓｆｏｒｐｒｅｖｅｎ⁃ｔｉｎｇａｃｕｔｅｇｒａｆｔ⁃ｖｅｒｓｕｓ⁃ｈｏｓｔｄｉｓｅａｓｅａｆｔｅｒａｌｌｏｇｅｎｅｉｃｈｅｍａｔｏｐｏｉｅｔｉｃｓｔｅｍｃｅｌｌｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎ［Ｊ］．ＥｘｐｅｒｔＯｐｉｎＩｎｖｅｓｔｉｇＤｒｕｇｓ，２０１６，２５（８）：９５７－９７２．［２７］ＳａｉｄｕＮＥＢ，ＢｏｎｉｎｉＣ，ＤｉｃｋｉｎｓｏｎＡ，ｅｔａｌ．Ｎｅｗａｐｐｒｏａｃｈｅｓｆｏｒｔｈｅｔｒｅａｔｍｅｎｔｏｆｃｈｒｏｎｉｃｇｒａｆｔ⁃ｖｅｒｓｕｓ⁃ｈｏｓｔｄｉｓｅａｓｅ：ｃｕｒｒｅｎｔｓｔａｔｕｓａｎｄｆｕｔｕｒｅｄｉｒｅｃｔｉｏｎｓ［Ｊ］．ＦｒｏｎｔＩｍｍｕｎｏｌ，２０２０，１１：５７８３１４．［２８］Ｍａｒｔｉｎｅｚ⁃ＣｉｂｒｉａｎＮ，ＺｅｉｓｅｒＲ，Ｐｅｒｅｚ⁃ＳｉｍｏｎＪＡ．Ｇｒａｆｔ⁃ｖｅｒｓｕｓ⁃ｈｏｓｔｄｉｓ⁃ｅａｓｅｐｒｏｐｈｙｌａｘｉｓ：ｐａｔｈｏｐｈｙｓｉｏｌｏｇｙ⁃ｂａｓｅｄｒｅｖｉｅｗｏｎｃｕｒｒｅｎｔａｐｐｒｏａ⁃ｃｈｅｓａｎｄｆｕｔｕｒｅｄｉｒｅｃｔｉｏｎｓ［Ｊ］．ＢｌｏｏｄＲｅｖ，２０２１，４８：１００７９２．［收稿日期㊀２０２３－１０－２０］［本文编辑㊀吕文娟㊀余㊀军］本文引用格式任汉云．异基因造血干细胞移植治疗恶性血液病的现状及展望［Ｊ］．中国临床新医学，２０２３，１６（１１）：１１０５－１１０９．。
陆道培医院集团吴彤主任关于《造血干细胞移植进展》的科普介绍-文档资料
同胞相合 非血缘 半相同
80
60
40
20
p = 0.801
0 20 40 60 80 100 120
0
移植后时间（月）
n = 125例，中位随访31月
小 结
• 异基因HSCT治疗MDS的结果是令人鼓舞 的 • 移植前的疾病分型与危险度分层对移植结 果无显著性影响 • 移植前是否CR对DFS无显著影响 • 同胞相合或非血缘或亲缘半相同HSCT的 DFS相似
• 用TKI时产生不敏感的BCR-ABL1 突变（如T315I等）
• 在Ph+细胞出现其它克隆性染色体改变
• 以加速期或急变期起病的CML • 儿童及青少年CML • 在经济上不能承受TKI治疗而又具有低HSCT风险 （有同胞HLA相合的供者）的患者也可以选择移植
慢性髓性白血病
• 加速期或急变期患者如果通过治疗能够达
道培团队MDS HSCT的DFS
100
70.1%
80 60
40
20
0 0 20 40 60 80 100 120
移 植 后 时 间 （ 月 ）
n = 125例，中位随访31月
道培团队MDS HSCT的DFS
（疾病分型）
100
RCUD/RARS/5qRCMD RAEB-Ⅰ /Ⅱ
80
60
转 化 的 AML
NCCN guidelines version 2.2019
Poor-risk
AML预后分层（更新）
2019 ASH
AML预后分层（更新）
2019 ASH
急性髓性白血病移植适应症
• 染色体
• 基因突变
• 继发性：治疗相关（化疗、放疗）或从其
2020异基因造血干细胞移植术后脑卒中的特点及预后
2020异基因造血干细胞移植术后脑卒中的特点及预后国家血液系统疾病临床医学中心依托北京大学人民医院、北京大学血液病研究所，以造血干细胞移植、血液病转化研发、精准诊断三个平台为核心，聚焦临床与转化研究国际前沿资讯，推进规范化诊疗体系惠及全国。
欢迎同道点评讨论，携手助力健康中国。
1.脑卒中是造血干细胞移植后严重的并发症之一。
2.异基因造血干细胞移植后的患者发生出血性脑卒中和缺血性脑卒中的预后相似。
3. 单倍型移植与同胞全合移植术后脑卒中发生几率及预后无显著差异。
4. 2020年第28届国际血栓与止血大会(ISTH2020)壁报展示，论著发表于Bone Marrow Transpl（IF=4.6）。
01脑卒中是异基因造血干细胞移植术后严重并发症异基因造血干细胞移植对多种恶性和非恶性造血疾病具有潜在的治疗作用。
近来越来越多的研究表明，移植后神经系统并发症，如癫痫发作、病毒性脑炎和脑病，可能是导致异基因造血干细胞移植术后患者死亡的重要原因。
有研究显示脑卒中是移植后主要的合并症之一，然而，目前还缺乏对于移植后脑卒中的系统研究。
02北京大学血液病研究所团队系统探究移植后脑卒中的特征及预后本研究为单中心回顾性研究，2007年1月至2018年12月共有6449例患者在北京大学人民医院血液科接受造血干细胞移植，其中6123例为异基因造血干细胞移植。
我们系统回顾了全部患者资料，发现其中181例在移植后临床诊断为脑卒中，其中145例为CT或MRI确诊病例，除外2例外伤所致，余143例患者纳入本研究病例组（出血性：64例；缺血性：79例）。
采用病例配对法以1:4比例随机纳入对照组病例，出血性脑卒中病例组共64例，对照组为256例，缺血性脑卒中病例组79例，对照组316例。
脑卒中患者的临床特征共143例移植后确诊为脑卒中，发生率为2.3%，64例（1%）为出血性脑卒中，79例（1.3%）为缺血性脑卒中。
卒中组和对照组随访时间分别是314（25-4217）天和317（21-4145）天。
造血干细胞移植后长期合并症管理中国专家共识
造血干细胞移植后长期合并症管理中国专家共识（2023年版）近年来，随着造血干细胞移植（以下简称移植）技术的进步，移植后长期生存人数得以持续增加。
移植后生存2年以上且无原发病复发的患者中约80%获长期生存，但移植后长期生存者仍面临心血管系统疾病、呼吸系统疾病、内分泌疾病及继发二次肿瘤等长期合并症的风险。
长期合并症的发生受多种移植治疗因素的影响，包括预处理用药、移植物抗宿主病（GVHD）防治用药等，也与患者年龄、性别、移植前合并症等相关。
移植后长期合并症的出现直接影响到长期生存者的生活质量及非复发死亡率。
因此，对移植后长期生存者进行终身随访，筛查和管理移植后长期并发症是极为必要的。
本共识重点介绍不同系统长期合并症的发病率、危险因素、临床表现及随访建议。
一、心血管疾病（一）心血管疾病发病率、高危因素移植后最常见的心血管疾病为冠状动脉粥硬化性心脏病（冠心病）和心功能不全。
移植后长期生存者心血管疾病所致死亡风险是普通人群的2倍。
长随访研究显示，allo-HSCT后15年心血管事件发生率为7.5%。
allo-HSCT后5年冠心病发生率为 3.2%~4.1%，心功能不全发生率为1.7%~3.0%。
与普通人群相比，移植患者心血管疾病发病年龄更低，如移植患者发生首次心肌梗死的中位年龄为53岁，而普通人群为67岁。
移植后冠心病发病与放疗（累及心脏区域）、高血压、糖耐量受损、血脂异常等有关。
移植后心功能不全发病的危险因素包括移植前化疗疗程（≥5个）、移植前蒽环类药物累积剂量、移植后严重急性GVHD、移植后重症感染等。
（二）心血管危险因素（CVRF）CVRF指与心血管疾病发生密切相关的代谢异常，主要包括高血压、糖尿病、血脂异常。
allo-HSCT患者合并CVRF 的风险也增加，移植后10年高血压、糖尿病、血脂异常的累积发病率分别为37.7%、18.1%、46.7%。
全身放射治疗（TBI）、糖皮质激素和钙调磷酸酶抑制剂的应用使CVRF 的发病风险增加，而CVRF可促进移植后心血管疾病的发生。
血液科造血干细胞移植总结
PART 4
面临挑战与问题
第二章：我们的工作成果与经验
3.1 技术难题与挑战
尽管我们在造血干细胞移植方面取得了显著进步，但仍面临一些技术难题和挑 战。例如，如何进一步提高移植成功率、降低并发症发生率等都是我们需要继 续研究和解决的问题
团队合作与继续教育
5.1 团队 合作与交
流
我们血液科团队将继续 加强内部合作与交流， 定期组织学术讨论和病 例分享，以促进团队成 员之间的知识共享和经 验交流。我们将鼓励团 队成员积极参与科研项 目和学术会议，不断提
高自身的专业水平
我们将继续为团队成员 提供继续教育与培训的 机会。通过参加国内外 学术会议、研讨会和进 修班，我们将不断更新 知识，掌握最新的医疗 技术和治疗方法。同时， 我们还将开展内部培训， 提高团队成员的技能和
2
本次分享的目的，不 仅是要对过往工作进 行梳理和总结，更希 望能够明确未来方向， 为我们的工作提供新
的思路和动力
PART 2
造血干细胞移植概述
造血干细胞移植概述
1.1 定义与原理：造血干细胞移植是一种通过移植健康干细胞来恢复患者 造血功能的治疗方法。其原理在于使用干细胞的强大再生和修复能力，重 建造血和免疫系统。通过将干细胞输入患者体内，新的健康细胞会逐渐替 代病态细胞，恢复正常的造血功能
7.2 心理支持与关怀
我们将继续为患者提供心理支持与关怀服务。 我们将与专业的心理医生合作，为患者提供 心理咨询服务，帮助他们应对治疗过程中的 心理压力和情绪问题。同时，我们还将开展 患者互助活动，让患者之间互相支持、互相 鼓励
造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血进展
造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血进展异基因造血干细胞移植用于治疗重型再生障碍性贫血（severe aplastic anemia），其患者的预后及生活质量明显提高。
总体生存率提高获益于移植供者的选择、预处理方案的改进、支持技术的提高，尤其现今造血干细胞来源多样性、预处理方案的改进等。
标签：异基因造血干细胞移植；再生障碍性贫血；疗效重型再生障碍性贫血（SAA）为获得性骨髓造血功能衰竭性疾病。
近年来随端粒酶逆转录修复基因异常、细胞克隆性演变、T调节亚群细胞的变化及细胞染色体的异常不断完善再生障碍性贫血的发病机制。
造血干细胞移植技术的进展使总体生存率由60年代20%～30%提高到现今的80%～90%。
免疫抑制治疗对于多组年龄患者治疗的适用性及优越性在多个临床研究中得到肯定，但疗效等待时间长、疾病复发、淋巴增殖性疾病的发生等并发症限制其在临床中运用。
异基因造血干细胞移植技术快速重建造血功能，患者的预后及生活质量明显提高。
随着HLA高分辨率配型的运用于供者的选择、抗感染、支持技术的提高及预处理方案的不断改善，越来越多的SAA患者获益于异基因造血干细胞移植。
本文就异基因造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血的进展综述如下。
1 亲缘全相合造血干细胞移植1.1 移植效果Dawid Szpecht等回顾分析了1991-2009年间接受移植的48例SAA患者，45例患者移植成功，死亡率为8%，5年无病生存率为87%，5年总体生存率为91%[1]。
欧洲血液骨髓移植组关于1951例患者的研究结果表明，儿童10年生存率达91%[2]。
国际骨髓移植登记中心的数据表明，1388例儿童患者3年总体生存率为（86±2）%。
Ghavamzadeh等对于167例SAA患者随访中位时间40个月发现，其无病生存率为74%，总体生存率为82%。
因其移植等待时间短，避免大量输血，移植排斥发生率低，70-90年代大量的MSD-HSCT确立该移植方式治疗AA患者的地位。
造血干细胞移植和免疫细胞治疗在血液病治疗中的应用答案-2024年华医网继续教育
造血干细胞移植和免疫细胞治疗在血液病治疗中的应用答案2024年华医网继续教育目录一、 HSCT治疗再生障碍性贫血 (1)二、 CAR-T治疗复发难治弥漫大B细胞淋巴瘤 (3)三、血液肿瘤患者的营养治疗 (5)四、造血干细胞移植后急性GVHD的治疗进展 (7)五、解读AML新指南，实践新标准化诊疗 (9)六、通用型CAR-T治疗ALL (11)七、造血干细胞移植患者口腔粘膜损伤的临床管理 (13)八、 CAR-T细胞治疗并发症的临床管理 (15)九、多发性骨髓瘤的诊断和治疗 (17)十、淋巴瘤病理学诊断 (18)十一、淋巴瘤治疗后18F-FDGPET/CT表现之诊断误区总结 (20)十二、 PET/CT在淋巴瘤诊疗中的应用（上） (22)十三、 PET/CT在淋巴瘤诊疗中的应用（下） (24)十四、血液恶性肿瘤患者侵袭性真菌病（IFD）的管理 (26)十五、抗肿瘤药物的肝损伤机理与预防 (28)一、HSCT治疗再生障碍性贫血1.权威指南共识一致推荐HSCT作为SAA患者的重要治疗方案，以下指南描述不正确的是（）A.对年轻或成人的SAA应先行MSD HSCT治疗，但35-50岁的患者需在考虑移植前仔细评估合并发症况B.对年龄≤25岁且有HLA相合同胞供者的SAA患者，如无活动性感染和出血，首选HLA相合同胞供者HSCTC.对年龄＜50岁且有HLA相合同胞供者的SAA或vSAA患者，可接受allo-HSCT作为一线治疗D.如找到亲缘相合供者，HSCT是SAA、vSAA及输血依赖的NSAA患者的治疗选择E.HLA相合亲缘供者移植是后天获得性AA的一线治疗方法之一参考答案：B2.再生障碍性贫血的流行病学中，正确的是（）A.男：女=1：1B.发病率是欧美的33倍-5倍C.发病年龄呈双峰特点：20-24岁D.发病年龄呈双峰特点：＞60岁E.男：女=2：1参考答案：A3.以骨髓造血功能衰竭，以（）减少为特征A.全血细胞B.白细胞C.红细胞D.血小板E.粒细胞参考答案：A4.单倍体供者选择中，（）是不适合SAA患者的供体A.父亲B.母亲C.祖父母D.兄弟姐妹E.子女参考答案：C5.以下关于造血干细胞移植的相关描述，不正确的是（）A.经大剂量放、化疗或其他免疫抑制预处理B.清除受者的肿瘤细胞、异常克隆细胞C.重建造血和免疫D.移植是很多疾病的唯一治愈手段E.放化疗剂量很大，最大程度杀灭肿瘤细胞能提供正常的造血干细胞参考答案：D二、CAR-T治疗复发难治弥漫大B细胞淋巴瘤1.英国真实世界研究小结中，以下不正确的是（）A.入组标准与ZUMA-1相似B.英国研究中大多数患者允许桥接治疗C.安全性：≥3级CRS与ZUMA-1相同D.安全性：≥3级ICANS高于ZUMA-1E.中位13.1个月时，ORR达83%，与ZUMA-1 ORR 82%（至少随访6个月）相当参考答案：D2.CAR-TvsSOC二线治疗中，描述不正确的是（）A.多项CAR-T III期临床研究挑战二线SOC治疗地位，目前取得一致性结果B.荟萃分析提示CAR-T疗法具有优势C.高剂量化疗后自体干细胞移植（ASCT）被认为是对补救治疗有反应的复发或难治性（R/R）大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者的二线治疗标准护理（SOC）D.CAR-T治疗R/R DLBCL真实世界数据提示：随治疗线数增加，CR率降低E.FDA已批准三种抗CD19 CAR-T产品（Axi-cel、Tisa-cel、Liso-cel）用于R/R DLBCL治疗参考答案：A3.德国真实世界研究中，关注的指标不包括（）A.总生存率（OS）B.总体缓解率（ORR）C.无进展生存率（PFS）D.非复发死亡率（NRM）E.细胞因子释放综合征（CRS）参考答案：B4.西班牙真实世界研究小结中，不正确的是（）A.有限的随访时间内，缓解情况一般B.1个月时，ORR达78%，CR 40%C.100天时，ORR 66%，CR 48%D.中位随访6.3个月，中位OS率78%，中位OS 7.3个月E.安全性：≥3级 CRS 6.5%，≥3级 ICANS 15%，均低于ZUMA-1研究参考答案：A5.属于免疫检查点抑制剂的是（）A.BTK抑制剂B.免疫调节剂C.PD-1抑制剂D.CAR-T细胞免疫疗法E.BCL-2抑制剂参考答案：C三、血液肿瘤患者的营养治疗1.营养风险筛查的工具是（）A.NRS2002B.MUSTC.MSTD.理想体重E.BMI参考答案：A2.肿瘤营养不良属于的分类是（）A.伴有炎症DRMB.无炎症DRMC.饥饿营养不良D.社会经济相关性营养不良E.心理相关性营养不良参考答案：A3.肿瘤患者入院需进行营养评估（PG-SGA），2-3分为（）A.无营养不良B.可疑营养不良C.轻度营养不良D.中度营养不良E.重度营养不良参考答案：B4.评估是发现有无营养不良及严重程度，评估量表的金标准是（）A.SGAB.PG-SGA-CAC.MNAD.GLIME.24小时膳食回顾参考答案：A5.益生菌和代谢物质中，不属于活菌的缺点是（）A.很难在肠内定植（定殖抗性）B.到达肠道前，大部分被酸碱杀灭C.产量少，价格贵D.贮藏条件要求严格，保质期短E.存在细菌易位的风险参考答案：C四、造血干细胞移植后急性GVHD的治疗进展1.关于治疗GVHD的描述中，不正确的是（）A.全身性类固醇治疗是治疗急性GVHD的金标准B.治疗应持续到所有GVHD症状消失C.一旦发现主要改善，应立即减少使用类固醇剂量D.目前已确立二线治疗方案，但治疗方案的活性有限E.约50％的患者难以耐受一线治疗（类固醇）参考答案：D2.急性GVHD发病机制中，受者APC活化供体T细胞属于第（）阶段A.1B.2C.3D.4E.5参考答案：B3.急性GVHD类固醇抗性的定义为治疗（）后没有反应A.3天B.5天C.7天D.10天E.2周参考答案：C4.急性GVHD的表现中，（）是最先受累的组织A.皮肤B.肠道C.肝脏D.肺E.造血系统参考答案：A5.预防GVHD最有效的途径是（）A.清除或抑制T细胞B.钙调神经磷酸酶抑制剂C.细胞趋化因子阻断剂D.间充质干细胞（MSC）E.新的分子调节剂参考答案：A五、解读AML新指南，实践新标准化诊疗1.中华医学会初治AML指南（2021）更新要点中，不包括（）A.完善体查B.增加推荐等级C.MRDD.老年AMLE.BCL-2靶向治疗参考答案：AWHO分型中增加了胚系易感急性髓系白血病（AML），因此在病史采集及重要体征中，增加（）A.此前有无血液病史B.是否为治疗相关性C.有无重要脏器功能不全D.有无髓外浸润E.有无白血病或者肿瘤家族史参考答案：E2.不属于初治AML的病史采集及重要体征的是（）A.年龄B.性别C.此前有无血液病史：主要指骨髓增生异常综合征（MDS）、骨髓增殖性肿瘤（MPN）等D.是否为治疗相关性：包括肿瘤放疗、化疗E.有无重要脏器功能不全：主要指心、肝、肾功能等参考答案：B3.化疗药物的剂量警示中，IDA最大累积剂量是（）mg/m2A.160B.190C.260D.290E.550参考答案：D4.初治AML的预后不良因素中，以下不正确的是（）A.年龄≥50岁B.此前有MDS或MPN病史C.治疗相关性/继发性AMLD.合并CNSLE.合并髓外浸润（除外肝、脾、淋巴结受累）参考答案：A六、通用型CAR-T治疗ALL1.（）位列2013年十大科技突破之首A.肿瘤免疫治疗B.基因工程免疫细胞药物C.基因工程生物药物D.化学合成药物E.单抗类药物参考答案：A2.自体CAR-T细胞治疗的不足，以下不正确的是（）A.无法获得足够的T细胞B.制备失败风险C.即用型D.存在“CAR-癌细胞”风险E.已上市CAR-T药物价格贵参考答案：C3.关于对造血干细胞CAR-T优势的描述，不正确的是（）A.无需采集患者淋巴细胞，对患者有特殊要求B.细胞未受到癌症免疫效应的影响C.细胞未受到化疗药物的影响D.无肿瘤污染E.可利用已经批量制备细胞迅速进行治疗参考答案：A4.AT19细胞治疗特点不包括（）A.完全的兼容性B.优良的安全性C.神奇的有效性D.适用人群窄E.多次治疗仍然有效参考答案：D5.异体CAR-T细胞治疗——未来方向中，以下不正确的是（）A.T细胞不依赖于患者供给，CAR T细胞的活力有保障B.临床无脱轨风险，杜绝“CAR-癌细胞”存在的潜在风险C.现货供应（off-the-sheff）即来即用D.可以供给多位患者使用，但价格昂贵E.扩大了临床适用人群，自身免疫状态差的患者也能得到CAR T细胞治疗参考答案：D七、造血干细胞移植患者口腔黏膜损伤的临床管理1.口腔黏膜炎临床分级（WHO分级）中，口腔黏膜出现溃疡，无法进食，属于（）级A.1B.2C.3D.4E.5参考答案：D2.放化疗患者相关口腔黏膜炎中，治疗方法为造血干细胞移植的口腔黏膜溃疡发生频率＞（）%A.50B.60C.70D.80E.90参考答案：C患者口腔黏膜评估表中，口腔黏膜有2个﹥1.0cm的溃疡，疼痛明显，能进流食，属于（）级A.0B.ⅠC.ⅡD.ⅢE.Ⅳ参考答案：D3.口腔黏膜炎，预防大于治疗，口腔护理标准方案中，口腔黏膜炎的预防，属于第（）步骤A.1B.2C.3D.4E.5参考答案：B4.患者口腔黏膜评估表中，口腔黏膜有1—2个﹤1.0cm的溃疡，出现红斑伴轻度疼痛，属于（）级A.0B.ⅠC.ⅡD.ⅢE.Ⅳ参考答案：B八、CAR-T细胞治疗并发症的临床管理1.不属于CAR-T并发症的肿瘤裂解综合征的表现是（）A.高尿酸血症B.高钾血症C.高钙血症D.高磷血症E.急性肾功衰参考答案：C2.（）是血液肿瘤治疗界的"抗癌利器"A.CAR-T细胞治疗B.基因工程免疫细胞药物C.基因工程生物药物D.化学合成药物E.单抗类药物参考答案：A3.CAR-T细胞治疗并发症中的分级标准，轻度，无需处理属于（）级A.0B.ⅠC.ⅡD.ⅢE.Ⅳ参考答案：B4.不属于CAR-T细胞治疗入组标准的是（）A.骨髓或外周血淋巴瘤细胞CD19表达阳性B.中性粒细胞绝对计数≥ 1×109/LC.血小板计数≥75×109/LD.绝对淋巴细胞计数≥90个/μLE.充足的器官功能储备参考答案：D5.患者口腔黏膜评估表中，口腔黏膜有1—2个﹤1.0cm的溃疡，出现红斑伴轻度疼痛，属于（）级A.0B.ⅠC.ⅡD.ⅢE.Ⅳ参考答案：B九、多发性骨髓瘤的诊断和治疗1.多发性骨髓瘤易被误诊，误诊率达（）%A.40B.45C.50D.55E.60参考答案：D2.多发性骨髓瘤病因不包括（）A.染色体异常B.家族史C.职业环境D.细菌感染E.辐射参考答案：D3.高黏滞综合征的表现不包括（）A.头痛B.痛觉减退C.头晕D.耳鸣E.视物障碍参考答案：B4.多发性骨髓瘤停药危害大，以下不属于其危害的是（）A.生存期缩短B.生存质量降低C.引起复发D.错失更好的治疗机会E.症状加重参考答案：B5.多发性骨髓瘤临床表现中，不正确的是（）A.低钙血症B.肾功能损害C.贫血D.感染E.骨病参考答案：A十、淋巴瘤病理学诊断1.霍奇金淋巴瘤的肿瘤细胞形态是（）A.经典RS细胞B.单核HRS细胞C.陷窝型HRS细胞D.固缩型HRS细胞E.以上都是参考答案：E2.经典型霍奇金淋巴瘤不包括（）A.结节硬化型B.淋巴细胞丰富型C.淋巴细胞消减型D.结节性淋巴细胞为主型E.混合细胞型参考答案：D3.成熟B细胞淋巴瘤最多见的类型是（）A.浆细胞瘤B.慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤C.滤泡性淋巴瘤D.弥漫大B细胞淋巴瘤E.套细胞淋巴瘤参考答案：D关于结外NK/T细胞淋巴瘤，鼻型，下述说法错误的是（）A.具有明显的地域人群分布特点B.儿童发病为主，男孩更为多见C.发生部位以中面部为主，临床过程高度侵袭性D.与EBV高度相关，EBV原位杂交阳性E.大部分NK细胞来源，少数为NK样细胞毒性T细胞来源参考答案：B4.霍奇金淋巴瘤以（）多见A.纵隔淋巴结B.颈部淋巴结C.腹膜淋巴结D.腹股沟淋巴结E.支气管肺门淋巴结参考答案：B十一、淋巴瘤治疗后18F-FDGPET/CT表现之诊断误区总结1.18F？FDGPET/CT可用于淋巴瘤的（）A.诊断和初始分期B.治疗疗效评价C.指导淋巴瘤放疗策略D.预后评价E.以上都是参考答案：E2.虽然18F-FDGPET/CT在淋巴瘤诊断分期、疗效评价方面具有很大价值，但其（）有限A.敏感性B.安全性C.特异性D.阳性似然比E.阴性似然比参考答案：C3.新部位有放射性摄取，但与淋巴瘤无关，其Deauville评分标准为（）A.XB.5C.4D.3E.2参考答案：A4.CT上摄取18F-FDG与低密度组织相对应时应考虑（）A.感染/炎症B.棕色脂肪酸C.淋巴瘤转化D.脂肪坏死E.第二恶性肿瘤参考答案：D5.（），Deauville评分标准为4分A.肝血池摄取≤病灶18F-FDG摄取B.纵隔血池摄取≤病灶18F-FDG摄取≤肝血池摄取C.病灶18F-FDG摄取轻度高于肝血池摄取D.病灶18F-FDG摄取明显高于肝血池摄取E.新部位有放射性摄物，但与淋巴瘤无关参考答案：C十二、PET/CT在淋巴瘤诊疗中的应用（上）1.结核患者的临床特点不正确的是（）A.多发淋巴结肿大也可表现为单个淋巴结肿大B.淋巴结肿大融合趋势明显C.多累及肺D.发热E.盗汗参考答案：B2.AnnArbor会议推荐的淋巴瘤临床分期II期的表现是（）A.病变仅限于一个淋巴结区B.病变累及横膈同一侧两个或更多的淋巴结区C.膈上下都已有淋巴结病变，可同时伴有脾累及D.淋巴结以外的某一器官受累，加上膈两侧淋巴结受累E.病变已侵犯多处淋巴结及淋巴结以外的部位参考答案：B3.可表现为多发淋巴结肿大、发热的是（）A.淋巴瘤B.结核C.结节病D.巨大淋巴结增生E.以上都是参考答案：E4.非霍奇金淋巴瘤中B细胞来源的约占（）A.0.65B.0.5C.0.85D.0.25E.0.15参考答案：C5.Kikuchi病淋巴结肿大多累及（）A.支气管肺门淋巴结B.腹股沟淋巴结C.腹膜后淋巴结D.颈部和腋窝淋巴结E.纵隔淋巴结参考答案：D十三、PET/CT在淋巴瘤诊疗中的应用（下）1.Lugano标准的淋巴瘤疗效评价方法是（）A.CTB.MRC.PET/CTD.MR+PETE.X线+PET参考答案：C2.淋巴瘤在12周内病灶SPD增加≥50%，临床无恶化，LYRIC标准属于（）A.部分缓解B.疾病稳定C.不确定因素D.旧病复发E.疾病进展参考答案：C淋巴瘤部分缓解的淋巴结和结外受累病灶PET/CT评效标准为（）A.5PS小于3分，残余病灶可为任意大小B.5PS为4—5分，18F-FDG摄取较基线降低，残余病灶有所减小C.5PS为4—5分，18F-FDG摄取较基线降低，残余病灶可为任意大小D.5PS为4—5分，18F-FDG摄取较基线降低，无残余病灶E.无代谢反应参考答案：D3.某20岁霍启金淋巴瘤患者治疗后对其疗效进行评价，PET-CT结果显示病灶的摄取量高于纵隔但低于肝脏，通过Deauville量表进行评分为（）A.1分B.2分C.3分D.4分参考答案：C4.淋巴瘤疗效评价报告描述的内容，不包括（）A.患者预后B.受累部位C.病灶大小D.代谢情况E.评分参考答案：A十四、血液恶性肿瘤患者侵袭性真菌病（IFD）的管理1.有研究显示，明确诊断并接受治疗的侵袭性曲霉病患者的病死率可达（）A.45%B.55%C.50%D.60%参考答案：C2.既往有报道称，血液恶性肿瘤患者合并IFD的相关病死率可达（）A.50%B.29%D.29%-90%参考答案：D3.以下说法错误的是（）A.一项针对83例血液恶性肿瘤患者的影像学分析，结果显示：侵袭性肺曲霉病的CT表现因中性粒细胞减少程度和疾病类型的不同而存在差异；气道侵袭性改变在MM患者中较为常见，而血管侵袭性改变则在AML患者中相对更为常见B.侵袭性肺曲霉病CT表现与免疫缺陷类型或程度及潜在宿主疾病相关：严重免疫抑制时免疫反应极为有限；而免疫恢复/重建时，反应将增加、病变可能会扩大C.不同影像学表现可能代表疾病的不同阶段1：免疫缺陷患者疾病早期以晕轮征为主，随后以空气新月征、空洞常见2；此外，患者初期病变数量及大小增加，随后进入减少的平稳阶段D.T2Candida可从全血标本中检测出常见念珠菌种类，其敏感性及特异性分别达98%和90%以上参考答案：D4.下列说法错误的是（）A.氟康唑是CYP3A4及2C9的重要抑制剂B.伊曲康唑和泊沙康唑是CYP3A4的强抑制剂C.伏立康唑是CYP2C9及2C19的强抑制剂，CYP3A4的中等抑制剂D.艾沙康唑对CYP3A4、P-gp和BCRP具有抑制作用参考答案：A5.研究显示：血液恶性肿瘤患者低危、中危、高危人群的IFD发病率分别为（）A.1.5%、5%、21.4%B.1.5%、21.4%、5%C.5%、1.5%、21.4%D.5%、5%、21.4%参考答案：A十五、抗肿瘤药物的肝损伤机理与预防1.下列不是引起胆汁淤积性肝损伤的药物是（）A.卡培他滨B.吡柔比星C.阿糖胞苷D.伊立替康E.氟尿嘧啶参考答案：C下列药物治疗过程中定期监测血压、血清钾、钠浓度的是（）A.异甘草酸镁B.多环磷脂酰胆碱C.还原型谷胱甘肽（GSH）D.甘草酸二铵E.丁二磺酸腺苷蛋氨酸参考答案：D2.下列药物因其注射剂含苯甲醇，可导致致命的喘息综合征，禁用于新生儿的是（）A.异甘草酸镁B.多环磷脂酰胆碱C.甘草酸二铵D.还原型谷胱甘肽（GSH）E.丁二磺酸腺苷蛋氨酸参考答案：B3.下列药物不能与VB12、VK3、抗组胺药、磺胺、四环素混合使用的是（）A.多环磷脂酰胆碱B.异甘草酸镁C.甘草酸二铵D.还原型谷胱甘肽（GSH）E.丁二磺酸腺苷蛋氨酸参考答案：D4.有以下情况中，需要密切注意肝功能，必要时预防性使用保肝药（）A.合并基础肝病、老年、酗酒、营养不良等高危人群B.HBV阴性者C.必须联合使用多种药物者D.联用其他慢性病药物治疗中E.药物过敏或DILI史者，预防性保肝参考答案：B。
医院重点学科建设：血液学与造血干细胞移植
血液学临床研究与
03
应用
各类血液疾病诊疗技术
贫血的诊疗技术
包括缺铁性贫血、巨幼细胞性贫血、 再生障碍性贫血等各类贫血的诊断和 治疗技术。
白血病的诊疗技术
涵盖急性白血病、慢性白血病等不同 类型的白血病的诊断、分型、预后评 估和治疗技术。
淋巴瘤的诊疗技术
涉及霍奇金淋巴瘤、非霍奇金淋巴瘤 等各类淋巴瘤的诊断、分期、治疗及 并发症处理技术。
与临床医学学科的协同合作
与内科学、外科学、儿科学等临床医学学科紧密合作，共同开展血 液疾病的临床诊断和治疗研究。
与药学学科的联合研发
与药学学科合作，共同研发新型药物和治疗手段，提高血液疾病的 治疗效果。
国内外合作与交流渠道拓展
01
02
03
国际合作与交流
积极与国际知名血液学研 究机构和专家建立合作关 系，开展国际合作项目， 共享研究资源和成果。
。
02
新型免疫抑制药物的研发与应用
探索新型免疫抑制药物，提高移植成功率和患者生存率。
03
个体化预处理方案制定
根据患者具体病情和移植类型，制定个体化的预处理方案，提高治疗效
果。
移植后并发症防治策略
01
感染并发症的预防 与治疗
加强消毒隔离措施，应用广谱抗 生素和抗病毒药物，降低感染发 生率。
02
移植物抗宿主病的 监测与治疗
优秀人才引进
积极引进国内外优秀的血液学专家和跨学科人才，提升学科整体 实力和研究水平。
团队建设与激励机制
加强学科团队建设，建立激励机制，鼓励团队成员积极创新、合 作和进取。
Hale Waihona Puke 政策支持与资源整06
合利用
政府相关政策解读及支持情况介绍
中国异基因造血干细胞移植治疗血液系统疾病专家共识(Ⅱ)——移植后白血病复发(完整版)
中国异基因造血干细胞移植治疗血液系统疾病专家共识(H)——移植后白血病复发(完整版)白血病复发是异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)失败的主要原因之一。
国际骨髓移植登记组(CIBMTR)的资料显示，复发在非血缘和同胞相合移植后的死因中分别占33％和47%[1]。
北京大学血液病研究所的资料显示，单倍型和同胞相合移植后的复发相关死亡率在总体人群中分别为15.6％和16.7%[2]，在死因中分别占32％和42%。
移植后一旦复发预后很差，目前治疗选择仍然有限；各移植中心在处理移植后复发方面各自进行了探索。
本共识综合各移植中心的经验和临床研究，并参考国外文献，进行归纳总结，旨在对移植后白血病复发的诊断和处理原则进行推荐。
一、定义和分类根据复发时肿瘤负荷分为血液学复发、细胞遗传学和(或)分子生物学复发；根据肿瘤细胞来源可分为供者型复发和受者型复发；从复发部位上可分为髓内复发、髓外复发和髓内伴髓外复发。
指移植后完全缓解的患者外周血中又出现白血病细胞或骨髓中原始细胞＞5%或出现新的病态造血或髓外白血病细胞浸润。
2•细胞遗传学复发：指移植后已达细胞遗传学完全缓解的患者又出现原有细胞遗传学异常，或性别染色体由完全供者型出现受者一定比例的嵌合(比例界值尚无统一标准，且不等同于白血病细胞的增加)，尚未达到血液学复发的标准。
3•分子生物学复发：是近年硏究的热点指应用流式细胞术(FCM)和(或)聚合酶链反应(PCR)等分子生物学方法检测到特异或非特异分子生物学标志异常或超过一定界值、尚未达到血液学复发的标准。
参见以下微小残留病(MRD)判定标准。
二MRD检测(一)常用MRD检测方法1•染色体：G显带、R显带和(或)荧光原位杂交(FISH)分析证明有白血病细胞或肿瘤细胞特异的染色体易位和融合基因存在是检测MRD的标志技术。
FISH检测MRD的敏感度为10-2〜10-3，佥测结果阳性即表明患者体内有残留白血病细胞。
2・FCM:FCM检测的MRD为白血病相关免疫表型(LAIP)感度达10-4左右。
2020版：中国异基因造血干细胞移植治疗血液系统疾病专家共识(Ⅲ)(全文)
2020版：中国异基因造血干细胞移植治疗血液系统疾病专家共识(Ⅲ)(全文)异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是一种有效治疗多种血液系统疾病的方法。
在我国，单倍型造血干细胞移植（haplo-HSCT）的成功使得移植病例数量快速增长。
据中国造血干细胞移植登记组报告，2019年我国共实施了近万例allo-HSCT，其中haplo-HSCT占60%。
虽然allo-HSCT的疗效不断改善，但移植物抗宿主病（GVHD）仍然是主要的合并症和死亡原因。
目前，急性GVHD的国际指南中的证据多来自HLA相合同胞供者（简称同胞相合）移植和非血缘供者移植，各种指南的推荐存在差异，推荐的疗效评判标准和严重程度分度标准也不尽相同。
与国外allo-HSCT以HLA相合移植和非血缘供者移植为主的模式明显不同，我国haplo-HSCT占第一位。
因此，有必要制定中国的专家共识，以便为各移植单位提供指导性意见，并为移植中心之间的交流和合作奠定良好基础。
急性GVHD是由异基因供者细胞与受者组织发生反应导致的临床综合征。
XXX（NIH）的定义将急性GVHD分为经典急性GVHD和晚发急性GVHD。
经典急性GVHD一般指发生在移植后100天以内，且主要表现为皮肤、胃肠道和肝脏三个器官的炎性反应。
晚发急性GVHD指具备经典急性GVHD 的临床表现，但发生于100天后。
晚发急性GVHD包括以下几种情况：100天后新发生的急性GVHD、已获控制的经典急性GVHD在100天后再激活、经典急性GVHD延续至100天后。
当急性GVHD表现和慢性GVHD同时存在时，诊断为重叠慢性GVHD。
供者淋巴细胞输注（DLI）后急性GVHD诊断以DLI时间为计时起点，其他与移植后急性GVHD诊断标准相同。
尽管allo-HSCT的疗效不断改善，但移植物抗宿主病（GVHD）仍然是主要的合并症和死亡原因。
据中国造血干细胞移植登记组报告，2019年我国共实施了近万例allo-HSCT，其中haplo-HSCT占60%。
《2023 CSCO造血干细胞移植治疗血液系统疾病指南》解读PPT课件
血液系统疾病是一类严重影响人类健康的疾病，包括白血病、淋巴瘤、骨髓瘤等。随着医疗技术的发展，造血干 细胞移植已成为治疗血液系统疾病的有效手段之一。
临床实践需求
近年来，随着造血干细胞移植技术的不断发展和完善，越来越多的患者接受了造血干细胞移植治疗。然而，在临 床实践中，仍存在一些问题和挑战，如移植后复发、移植物抗宿主病等。因此，制定一部科学、实用的指南，对 于规范造血干细胞移植治疗血液系统疾病的临床实践具有重要意义。
多发性骨髓瘤
新诊断多发性骨髓瘤
对于新诊断的多发性骨髓瘤患者，自体造血干细胞移植可作 为一线治疗方案，有助于延长生存期和提高生活质量。
复发多发性骨髓瘤
对于复发的多发性骨髓瘤患者，自体或异体造血干细胞移植 可作为有效的挽救治疗方案。
其他血液系统疾病
重型再生障碍性贫血
造血干细胞移植是治疗重型再生障碍性贫血 的有效方法，尤其是同胞全相合供者造血干 细胞移植，可显著提高患者生存率。
指南目的与意义
规范临床实践
通过制定指南，明确造血干细胞移植治疗血液系统疾病的 适应症、禁忌症、治疗方案等，为临床医生提供明确的指 导，规范临床实践。
提高治疗效果
指南的制定基于最新的研究成果和临床实践经验，旨在推 广最佳实践，提高治疗效果，降低并发症发生率。
促进学术交流
指南的制定过程涉及多个学科领域的专家，通过指南的发 布和推广，有助于促进不同学科之间的交流与合作，推动 血液系统疾病治疗领域的发展。
适应症
包括白血病、淋巴瘤、骨髓瘤等血液 系统恶性肿瘤，以及再生障碍性贫血 、阵发性睡眠性血红蛋白尿等良性血 ห้องสมุดไป่ตู้系统疾病。
禁忌症
包括严重的心、肝、肺、肾功能不全 ，活动性感染，以及妊娠等。
造血干细胞移植相关进展
慢性淋巴细胞白血病患者GVL的证据：
实验证明减剂量 alloSCT较自体骨髓移 植和大剂量化疗的复发 率低。另外，存在移值 物抗宿主疾病（GVHD） 的CLL患者比去T细胞 移植或纯化CD34+细 胞移植的患者复发率低。
通过对减剂量非清髓性异基因 干细胞移植后患者体内微小残 留病动力学检测为CLL患者体 内存在GVL提供了有力的证 据。对于CLL患者即使处于极 低水平的微小残留病也可以通 过敏感 (>10-4) PCR或流式 细胞仪法检测到。Ritgen等 分析了32例后行MRD检测的 减剂量化疗后异基因干细胞移 植患者，证实了大部分MRD 阴性者都与免疫干预有关。
1
微小残留病的动力学研究 证明CLL患者AlloSCT后 持续MRD阴性与慢性 GVHD的存在和/或免疫调 节干预有关。微小残留病 长期缓解和其对免疫调节 的敏感性都有力的说明了 GVL在CLL中的积极作用。
对成人ALL的治疗，通常有两种不同的态度：一种是基于移植的相 对广泛的应用，包括自体移植和异体移植，另一种试图在根据风 险评估的基础上优化化疗，仅对Ph染色体阳性的患者适用移植。
1. 异基因移植被认为是最有效的抗白血病的方法，优于任何化疗、抗体诱导免疫 疗法或者自体移植，缺点是价格不菲，较高移植相关死亡率，这与年龄高度相 关，即使是幸存下来，也会罹患急性或慢性移植物抗宿主病。
界定成人ALL标危或高危的预后影 响因素是什么？
1. 高危患者，理论上， 2. ：如果携带Ph染色体； 3. ：如果有高白细胞的表现； 4. 如果为非常不成熟的表型； 5. ：如果有缓慢的初时治疗反应。 6. 不考虑其他影响因素，只要年龄高于35岁的患者即为高危患者。 7. 免疫表型很重要，成人T细胞性较B细胞性有更好的治疗效果。 8. 成人ALL许多研究是根据危险度分型的，用一个或更多的预后影响因子去评估诱导后的治疗过
非清髓性异基因造血干细胞移植ppt课件
供者外周血干细胞动员和采集
G-CSF5ug/Kg/d皮下注射共5天，第6天或 加第7天用CS-3000Plus采集外周血单个核 细胞，每次循环血量10000ml。
采集量要求：MNC ≥3 ×108 /Kg CD34 + ≥4 × 106 /Kg
预防GVHD
CSA+MTX(or +MMF)
嵌合体评价
预处理方案:氟达拉滨30mg/M2 ×6d
+ATG5-10mg/Kg/D ×4d
全部病例早期植活；重症GVHD仅在恶性 组发生(8/40例)，该组中7例复发，其中5 例DLI后再次缓解；总体无病存活40/48。
McSweeney等：9例CML ,40—72yr 预处理方案:氟达拉滨+TBI+CSA+MMF
15例PR CR 4例CR:32M,29M,19M,14M
目的
1.观察非清髓性干细胞移植是否有利于防 止恶性血液病复发，改善生存期，是否 可进一步根治微小残留病变。
2.了解体内供者细胞的植入、 GVHD、 GVT情况。
3.探索供受体嵌合状态与肿瘤残留病的关 系。
CML MM NHL AML ALL CLL MDS SAA
进一步设想
对MM、淋巴瘤、或急性白血病先行自体 移植(以尽可能减少肿瘤负荷)，再行小移 植(以进一步根治微小残留病变)。
急需解决的问题
无菌层流室
ANC>0.5×109 /L的中位数为10天(8—17)
PLT>20 ×109 /L的中位数为13天(7—78)
8例CR
Kottaridis等(London)： 44例恶性血液病( ALL,
AML, Mantle cell lymphoma, MM, MDS)