创新药物研发的路径分析
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• 中国药业公司如何快速获得技术竞争能力？？
精品课件
2
主要内容
• 国际创新药物研发的现状及趋势 • 我国创新药物研发的路径 • 实施专利技术（新药）许可的途径及方法
精品课件
3
一、国际创新药物研发的现状及趋势
• 创新药物研发的现状分析 • 药物研发投入（动力及投资模式） • 投/融资关键点 • 药物研发面临的问题及挑战 • 药物研发的新趋势
1995：5.2B-----2001: 11.2B
早期：20M
后期：40M
250项/年
IPO（OTCBB电子柜台 NASDAQ-SCM）首次公开募股（ Initial Public Offerings，简称IPO）
精品课件
8
新药研发的基本状况
美国新药研发资金投入的分配
• 新药发明 82% 产品改进 18%
化合物筛选需要预先的 各项活动场协调及管理
密切关注发展计划及 策略的细节
关注产品的商标
根据预期的产品 特性来指导研究
关注科学原理,发展计划 及发展策略
对注册方针及标准 的足够重视,注意
时序及成本
商标:增加特异性及 精确度
药物研发流程的管理问题
精品课件
13
新药研发不同阶段成功的机率
从经验判断到基于大量信息的综合评价
药品销售（亿美圆） 225.67 234.06 128.3 155.22 202.23 101.94 108.24
19.15
104.43
19
119.54
18.99
104.94
*R&D投 入 数 据 为 总 额 ， 可 能 包 括 飞 药 物 项 目
占销售% 19.7 16.4 20.6 16.9 11.6 19.8 18.5 18.3 15.9 18.1
大规模安全性及药效 研究:1000-3000人给 药
多种检测方法:HTS,鉴定
完整的毒理学 (动物安全
临床证据,剂量范围确定,
向药管委提交材料,
靶点,X射线结晶学,药物
实验),化学流程,扩
早期副反应研究,200-
生产,上市后试验
化学,以提高靶点精确度
大,IND,工艺形成,批量生
300人给药
(IV期)
精品课件
16
生物医药研发的主要融资渠道
私人投 资/捐赠
政府 资金
信托与 借贷
风险投 资
股票/债 券发行
销售与 并购
精品课件
17
治疗性 靶点鉴别
蛋白质组学
靶点成 熟度？
基因组学 遗传学
临床剂量优化,安 全性及药效研究
临床 药物生产
先导化合 物鉴别
合成及 组合化学
生物技术
天然产物
药物是否否 对人安全/有 效?
精品课件
10
国外医药企业创新技术的四大特征
• 全力控制药物创新的源头
• 吸引最先进的研发技术和人才
• 多学科的融合、交叉
• 大量资金的投入 用重金购并研究项目
辉瑞53亿
10%
用重金购并培养研发人才
默克29亿
16%
用重金购并组建研发公司
精品课件
11
新药研发的动力
投入—回报
• 市场需求 • 价格政策 • 知识产权（专利）保护 • 规范的游戏规则 • 良好的商业信誉 • ……
创新药物研发及实施专利技术 （新药）许可的途径
精品课件
医药技术与企业战略
技术竞争地位决定制药公司能否持续发展
技术竞争地位可分为五个层次：
• 主导地位： 以开发新化合物新药为主； • 优势地位： 以开发衍生物、修饰物为主； • 有利地位： 以开发新剂型、新适应症为主； • 守得住地位：提升工艺水平，降低成本； • 劣势地位： 考虑向相关行业拓展或选择退出。
及确保先导化合物有效
产
药物筛选项目流程
早期药物发现 30%成功率
先导化合物 鉴别
65%成功率
先导化合物 优化
55%成功率
临床前过渡 研究
55%成功率
I期临床试验 70%成功率
II期临床试验 III 期 临 床 试
注册
50%成功率 验
95%成功率
65%成功率
管理问题
应鼓励创新;研发科 学家需要灵活的方法
精品课件
6
新药研发投入
哪些部门投入新药研发？
•政 府 • 基金会及组织
• 风险基金及投资机构
• 企业
制药企业 大制药企业的研究所 生物技术公司（多数为小型） ……
• 其他
精品课件
7
新药研发投入
美国中小药物研发公司投资模式
政府资助 Pre-VC:各类赞助 天使基金等 VC（Venture Capital）2000年 3B 与大公司的研究联盟
基础研究 发现
100%
临床前
7%
1%
临床I期
临床II期
临床III期
FDA 批准 上市
有效性与毒副作用比率 毒副作用可预见性（基因芯片、化学基因组学） 药理、代谢优化（计算机辅助设计）
❖临床疗效优越性（药物基因组学）
精品课件
14
商业原因 7%
其它 7%
副作用 30%
毒性 16%
缺乏药效 21%
药代动力学 56%
中国缺少产生重磅新药的环境！
新药研发投入
精品课件
12
学术
企业
活动描述
CRO
靶点鉴别及确认(基本的生 物学/生物化学/功能基因 组学/生物信息学)筛选试 验，X射线结晶学
药物化学,SAR,改进药效, 啮齿类动物体内试验,PK, 代谢,毒理学,化合物选 择
第一次人体实验:安全性, 耐受性,PK.20-80人给药
新药研发的主要障碍 （1996-2000年间的工业平均值）
精品课件
15
新药研发的基本状况
改善R&D效率及成功率
• 增加产品种类----新概念、新理论、新靶标 • 缩短研发时间----改进项目管理 新技术 • 减少后期失败率----尽早淘汰无前景项目 • 增加品种范围----化学药与生物药并举 • 维持经费投入----联盟 伙伴
精品课件
Βιβλιοθήκη Baidu
4
医药研究投入最多的地区 4 2.5 2.4 1.2 1
79.1
精品课件
美国 英国 德国 日本 法国 加拿大
5
m$ %
美国以外地区研发投入及分布
1400
4.5
1200
4
1000
3.5 3
800
2.5
600
2
400
1.5 1
200
0.5
0
0
英国 德国 日本 法国 加拿大 亚太地区（日本拉除丁西意外美班大）洲牙利 中东澳欧洲洲 独联体 中东 印度和巴基非斯洲坦
• 发现阶段 33% 开发阶段 67%
• 临床前 41.3%（化合物12 、药效19.1、安全9.2） • 临床 34.1% • 标准、QC、QA 9.9%
精品课件
9
2002年按研发投入的公司排名
公司 辉瑞* 葛兰素史克 安万特 阿斯利康 默克 礼莱 法玛西亚 诺华 强生 罗氏
研发投入（亿美圆） 44.35 38.32 26.42 26.16 23.44 20.19 20.01
精品课件
2
主要内容
• 国际创新药物研发的现状及趋势 • 我国创新药物研发的路径 • 实施专利技术（新药）许可的途径及方法
精品课件
3
一、国际创新药物研发的现状及趋势
• 创新药物研发的现状分析 • 药物研发投入（动力及投资模式） • 投/融资关键点 • 药物研发面临的问题及挑战 • 药物研发的新趋势
1995：5.2B-----2001: 11.2B
早期：20M
后期：40M
250项/年
IPO（OTCBB电子柜台 NASDAQ-SCM）首次公开募股（ Initial Public Offerings，简称IPO）
精品课件
8
新药研发的基本状况
美国新药研发资金投入的分配
• 新药发明 82% 产品改进 18%
化合物筛选需要预先的 各项活动场协调及管理
密切关注发展计划及 策略的细节
关注产品的商标
根据预期的产品 特性来指导研究
关注科学原理,发展计划 及发展策略
对注册方针及标准 的足够重视,注意
时序及成本
商标:增加特异性及 精确度
药物研发流程的管理问题
精品课件
13
新药研发不同阶段成功的机率
从经验判断到基于大量信息的综合评价
药品销售（亿美圆） 225.67 234.06 128.3 155.22 202.23 101.94 108.24
19.15
104.43
19
119.54
18.99
104.94
*R&D投 入 数 据 为 总 额 ， 可 能 包 括 飞 药 物 项 目
占销售% 19.7 16.4 20.6 16.9 11.6 19.8 18.5 18.3 15.9 18.1
大规模安全性及药效 研究:1000-3000人给 药
多种检测方法:HTS,鉴定
完整的毒理学 (动物安全
临床证据,剂量范围确定,
向药管委提交材料,
靶点,X射线结晶学,药物
实验),化学流程,扩
早期副反应研究,200-
生产,上市后试验
化学,以提高靶点精确度
大,IND,工艺形成,批量生
300人给药
(IV期)
精品课件
16
生物医药研发的主要融资渠道
私人投 资/捐赠
政府 资金
信托与 借贷
风险投 资
股票/债 券发行
销售与 并购
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17
治疗性 靶点鉴别
蛋白质组学
靶点成 熟度？
基因组学 遗传学
临床剂量优化,安 全性及药效研究
临床 药物生产
先导化合 物鉴别
合成及 组合化学
生物技术
天然产物
药物是否否 对人安全/有 效?
精品课件
10
国外医药企业创新技术的四大特征
• 全力控制药物创新的源头
• 吸引最先进的研发技术和人才
• 多学科的融合、交叉
• 大量资金的投入 用重金购并研究项目
辉瑞53亿
10%
用重金购并培养研发人才
默克29亿
16%
用重金购并组建研发公司
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11
新药研发的动力
投入—回报
• 市场需求 • 价格政策 • 知识产权（专利）保护 • 规范的游戏规则 • 良好的商业信誉 • ……
创新药物研发及实施专利技术 （新药）许可的途径
精品课件
医药技术与企业战略
技术竞争地位决定制药公司能否持续发展
技术竞争地位可分为五个层次：
• 主导地位： 以开发新化合物新药为主； • 优势地位： 以开发衍生物、修饰物为主； • 有利地位： 以开发新剂型、新适应症为主； • 守得住地位：提升工艺水平，降低成本； • 劣势地位： 考虑向相关行业拓展或选择退出。
及确保先导化合物有效
产
药物筛选项目流程
早期药物发现 30%成功率
先导化合物 鉴别
65%成功率
先导化合物 优化
55%成功率
临床前过渡 研究
55%成功率
I期临床试验 70%成功率
II期临床试验 III 期 临 床 试
注册
50%成功率 验
95%成功率
65%成功率
管理问题
应鼓励创新;研发科 学家需要灵活的方法
精品课件
6
新药研发投入
哪些部门投入新药研发？
•政 府 • 基金会及组织
• 风险基金及投资机构
• 企业
制药企业 大制药企业的研究所 生物技术公司（多数为小型） ……
• 其他
精品课件
7
新药研发投入
美国中小药物研发公司投资模式
政府资助 Pre-VC:各类赞助 天使基金等 VC（Venture Capital）2000年 3B 与大公司的研究联盟
基础研究 发现
100%
临床前
7%
1%
临床I期
临床II期
临床III期
FDA 批准 上市
有效性与毒副作用比率 毒副作用可预见性（基因芯片、化学基因组学） 药理、代谢优化（计算机辅助设计）
❖临床疗效优越性（药物基因组学）
精品课件
14
商业原因 7%
其它 7%
副作用 30%
毒性 16%
缺乏药效 21%
药代动力学 56%
中国缺少产生重磅新药的环境！
新药研发投入
精品课件
12
学术
企业
活动描述
CRO
靶点鉴别及确认(基本的生 物学/生物化学/功能基因 组学/生物信息学)筛选试 验，X射线结晶学
药物化学,SAR,改进药效, 啮齿类动物体内试验,PK, 代谢,毒理学,化合物选 择
第一次人体实验:安全性, 耐受性,PK.20-80人给药
新药研发的主要障碍 （1996-2000年间的工业平均值）
精品课件
15
新药研发的基本状况
改善R&D效率及成功率
• 增加产品种类----新概念、新理论、新靶标 • 缩短研发时间----改进项目管理 新技术 • 减少后期失败率----尽早淘汰无前景项目 • 增加品种范围----化学药与生物药并举 • 维持经费投入----联盟 伙伴
精品课件
Βιβλιοθήκη Baidu
4
医药研究投入最多的地区 4 2.5 2.4 1.2 1
79.1
精品课件
美国 英国 德国 日本 法国 加拿大
5
m$ %
美国以外地区研发投入及分布
1400
4.5
1200
4
1000
3.5 3
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2.5
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1.5 1
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0.5
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英国 德国 日本 法国 加拿大 亚太地区（日本拉除丁西意外美班大）洲牙利 中东澳欧洲洲 独联体 中东 印度和巴基非斯洲坦
• 发现阶段 33% 开发阶段 67%
• 临床前 41.3%（化合物12 、药效19.1、安全9.2） • 临床 34.1% • 标准、QC、QA 9.9%
精品课件
9
2002年按研发投入的公司排名
公司 辉瑞* 葛兰素史克 安万特 阿斯利康 默克 礼莱 法玛西亚 诺华 强生 罗氏
研发投入（亿美圆） 44.35 38.32 26.42 26.16 23.44 20.19 20.01