临床试验
临床试验专业术语
临床试验专业术语一、研究设计1.随机对照试验随机对照试验是一种常用的研究设计，用于评估新药物或治疗方法的疗效。
将研究对象随机分为两组，一组接受新药物或治疗方法，另一组接受安慰剂或标准治疗，然后比较两组之间的治疗效果。
2.盲法盲法是临床试验中常用的一种方法，旨在减少主观偏见的影响。
主要分为单盲和双盲两种。
单盲是指试验对象不知道自己所接受的治疗方法，而双盲是指连试验者也不知道试验对象所接受的治疗方法。
3.交叉试验交叉试验是一种特殊的研究设计，试验对象在一定时间内接受两种不同治疗方法，然后比较两种方法的疗效。
此种设计可减少个体差异对结果的影响。
二、样本选择1.纳入标准纳入标准是指符合一定条件的病患可以纳入临床试验中，以保证试验结果的可靠性。
纳入标准通常包括年龄、性别、病情严重程度等因素。
2.排除标准排除标准是指不符合一定条件的病患被排除在临床试验之外。
排除标准的制定旨在排除那些可能对试验结果产生干扰的因素。
3.随机化随机化是指将试验对象随机分配到不同的治疗组或对照组，以消除个体差异对试验结果的影响。
常用的随机化方法包括简单随机化、分层随机化等。
三、终点指标1.主要终点指标主要终点指标是评估治疗效果的重要指标，通常是临床症状改善、生存率延长等。
主要终点指标的选择应该与研究目的和疾病特点相符。
2.次要终点指标次要终点指标是评估治疗效果的次要指标，常用来辅助主要终点指标的评估。
次要终点指标通常是一些生物学指标、实验室检测结果等。
四、数据分析1.统计学方法统计学方法是对试验结果进行分析和解释的重要工具。
常用的统计学方法包括均数、标准差、t检验、方差分析等。
正确选择和应用统计学方法可以提高试验结果的可靠性和准确性。
2.生存分析生存分析是一种常用的数据分析方法，用于评估治疗方法对病患生存时间的影响。
常用的生存分析方法包括Kaplan-Meier法、Cox 比例风险模型等。
五、伦理问题1.知情同意知情同意是指试验对象在充分了解试验相关信息后，自愿参与临床试验并签署相关文件。
临床试验基础知识
验证性试验：进一 步验证试验药物的 疗效和安全性评估 其在临床上的应用 价值。
优效性试验：比较 试验药物与现有标 准治疗药物的优劣 为临床治疗提供更 优选择。
安全性试验：评估 试验药物的安全性 确保其在临床应用 中不会带来严重不 良反应。
按照试验设计分类
随机对照试验：将患者随机分配到试验组和对照组以评估试验药物的疗效和安全性。 开放试验：不设对照组仅对试验药物的治疗效果进行评估。 交叉试验：患者先后接受试验药物和对照治疗以评估两种治疗方案的疗效和安全性。 析因试验：同时评估多个因素对患者的治疗效果的影响。
定义：申办者是指提出临床试验 申请并在临床试验中承担相应责 任的个人、组织或单位
资质要求：申办者应具备相应的 科研能力、资金和资源并符合国 家相关法规要求
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职责：负责临床试验的筹备、实 施和管理确保试验的科学性、合 规性和安全性
与研究者的关系：申办者与研究 者和伦理委员会等各方建立合作 关系共同推进临床试验的顺利进 行
保障
伦理审查流程： 提交伦理审查 申请经过初步 审查、会议审 查和跟踪审查
等环节
批准条件：只 有通过伦理审 查委员会的审 查并获得伦理 审查意见书临 床试验才能获
得批准
批准后要求： 临床试验必须 按照伦理审查 意见书的要求 进行并接受伦 理审查委员会 的监督和检查
06
临床试验的过程
试验设计
确定研究目的和研究问题 制定试验方案和试验计划 确定试验方法和试验流程 设计数据收集和分析方法
试验总结和报告
试验结束后需要 对数据进行分析 和解释
撰写试验报告包 括研究目的、方 法、结果和结论
试验报告需要经 过同行评审以确 保其科学性和准 确性
临床试验方案4篇
临床试验方案4篇临床试验方案篇11. 确定处理因素临床试验中，处理因素是指研究者施加的某种干预措施，主要是结合专业，根据研究目的来选定少数几个主要因素。
对人体进行试验，必须有临床前的动物性研究作为依据，经动物实验证实是有效、无害的干预措施才能过渡到人类机体研究，以不损害人体健康的原则下开展研究工作。
当然患者有权中途退出正在进行的试验。
这一工作程序是对所有入选的患者，包括对照组的研究对象。
2. 选择研究对象研究对象(又称受试对象)的选择取决于研究目的。
研究者认为自己的选题有创新性且目的明确，可根据如下几项原则选择参与试验的对象：①制定纳入标准：纳入标准应有明确的诊断定义，诊断标准是公认的;研究对象具有普遍的代表性，能够说明研究目的所要解答的问题。
②敏感群体：研究对象对干预措施是敏感的，才能突出干预措施的效果。
一般而言，临床试验选择中青年、病程和病情适中的患者作为研究对象较为理想。
③制定排除标准：估计某些患者对干预措施会引发副作用，或病情较重，或伴有其他疾病的患者则不宜选为研究对象，以免影响试验结果。
④研究对象的依从性：依从性是研究对象对干预措施的执行、服从的态度，包括服药、接受检查、回答问题等。
依从性好，所取结果让人信服且客观，这是防止测量偏倚的重要环节。
依从性差者，要及时寻找原因，予以纠正。
同时还须注意试验执行者(研究者)的依从性，例如主动性和责任心及相互间的.工作协调性等。
⑤确定样本含量：在对干预措施有效性检验的同时还应注意其不良反应(副作用)的安全性检验。
参与试验的例数多少又是由α、β和δ=μ1-μ2所决定的，而这些参数定量标准完全是由研究者凭经验、查阅文献或者预试验摸索出来的，还要考虑试验中途退出的受试者数量。
3. 设置对照组临床试验设置对照组的意义是为了充分显示出干预措施的效应。
在设计时须注意几点：①一般不设置无处理对照组(空白对照组)：以常规方法或当今最有效方法作为对照组。
②高病死率作为对照：临床经验说明某类疾病很难根治，且有高病死率，若能在短期内治愈就有说服力。
临床试验的流程
临床试验的流程临床试验是一项重要的科学研究方法，用于评估新药物、治疗方法以及医疗器械的疗效和安全性。
临床试验的流程非常严格，下面将详细介绍其流程和各个环节。
1. 研究立项在进行临床试验之前，需要进行研究立项。
这包括制定研究目的、研究方案、确定研究群体等等。
研究者需要详细规划整个试验过程，并提交相关机构进行审批。
2. 招募研究对象在开始试验之前，研究者需要招募符合试验条件的研究对象。
这些对象通常是患有特定疾病或症状的人群，需要经过严格的筛选和评估。
3. 伦理审查和知情同意进行临床试验前，需要得到伦理委员会的批准。
伦理委员会会对试验方案进行评估，确保试验符合伦理道德标准。
同时，研究对象还需要签署知情同意书，明确知晓试验的目的、过程和可能的风险。
4. 随机分组和盲法为了保证试验的科学性和客观性，研究对象会被随机分为实验组和对照组。
同时，为了避免主观干扰，试验中通常采用盲法，使得研究对象和研究人员在试验中对实验组和对照组的分组情况不知晓。
5. 实施试验实施试验的过程包括药物或治疗的给予、数据的收集、结果的分析等等。
研究人员需要按照试验方案的要求，严格操作，确保数据的准确性和可靠性。
6. 试验结果分析和报告试验结束后，研究人员需要对数据进行统计分析，并根据分析结果撰写试验结果报告。
试验结果报告需要准确反映试验结果，包括药物或治疗的疗效、安全性以及可能存在的不良反应。
7. 伦理审查和批准试验结果报告需要提交给伦理委员会进行审查。
伦理委员会会重新审查试验的过程和结果，确保试验符合伦理和法律标准。
8. 结论和推广研究人员要根据试验结果得出结论，并针对结论进行推广。
结论的推广可以是进一步的研究，也可以是药物或治疗方法的应用指南等。
总结起来，临床试验的流程包括研究立项、研究对象招募、伦理审查和知情同意、随机分组和盲法、实施试验、试验结果分析和报告、伦理审查和批准以及结论和推广。
临床试验的严格流程确保了试验的科学性和可靠性，为新药物和治疗方法的安全推广提供了重要的依据。
临床试验详细流程
临床试验详细流程临床试验是药物研发过程中的重要环节，其详细流程包括以下几个步骤：1.研究设计和伦理审批：在进行临床试验前，研究人员需要设计试验方案，明确试验的目标、方法和流程，并编写研究方案。
同时，还需要向伦理委员会提交伦理申请，确保试验过程符合伦理要求，并获得伦理审批的通过。
2.受试者招募：研究人员根据试验的特定纳入和排除标准，通过不同途径如广告、医生推荐、统计档案等招募符合条件的受试者。
3.随机分组：为了避免研究结果的偏倚，研究人员将受试者随机分为不同的治疗组和对照组。
治疗组接受被试药物的治疗，对照组接受安慰剂或标准治疗。
4.治疗干预：治疗组中的受试者按研究方案接受药物治疗，对照组则接受安慰剂或标准治疗。
治疗期间，研究人员根据试验要求进行必要的监测和记录。
5.结局评估：试验结束后，研究人员对受试者的结果进行评估和比较。
这些结果可以是临床症状、生理指标、生化指标、影像学检查等。
评估结果的选择与研究目标和对象密切相关。
6.数据分析：研究人员将收集到的数据进行统计分析，以判断治疗组和对照组之间是否存在显著差异。
常用的统计分析方法包括t-检验、方差分析、卡方检验和生存分析等。
7.结果解读和发表：研究人员将数据分析结果进行解读，评估治疗的安全性和有效性，并将研究结果进行写作和发表。
研究人员需要详细描述试验设计、受试者情况、结果分析和评价，以便其他科学家能够充分理解和复制试验。
8.监察和安全管理：在整个试验过程中，有专门的监察人员对试验进行监督和管理，确保试验过程的合规性和受试者的安全。
9.报告和注册：为了提高临床试验的透明度和公正性，研究人员需根据相关要求将试验结果报告给监管机构和相关研究登记机构。
总之，临床试验是一个复杂而严格的研究过程，涉及到伦理审批、受试者招募、随机分组、治疗干预、结局评估、数据分析、结果解读和发表等多个环节。
在整个过程中，需要保证试验的合规性、受试者的安全和结果的可靠性。
临床试验的基本步骤
临床试验的基本步骤临床试验是医学研究过程中最重要的一环，用于评估新药、新治疗方法和医疗器械的疗效和安全性。
临床试验一般分为七个基本步骤，它们是：研究设计、招募受试者、随机分组、治疗干预、数据收集、统计分析和结果解释。
第一步：研究设计研究设计是临床试验的基础，它决定了试验的目标、方法和流程。
在这一步骤中，研究者要确定试验的研究类型（如药效试验、安全性试验、随机对照试验等），制定试验的研究计划和实施方案。
同时，还需要明确试验的样本量、试验时间和观察指标等重要参数。
第二步：招募受试者在完成研究设计后，研究者需要通过不同的途径和渠道招募适合参加试验的受试者。
这可能包括医院、社区、广告、网络等多种方式。
招募受试者时，需要明确入选和排除标准，确保受试者具备试验的研究对象属性。
第三步：随机分组随机分组是为了降低人为因素对试验结果的影响，保证试验组和对照组之间的可比性。
研究者将招募到的受试者随机分配到试验组和对照组，通常使用计算机随机数发生器进行分组。
第四步：治疗干预治疗干预是试验的核心环节，研究者按照试验设计，在试验组和对照组中施行预定的治疗措施。
试验组接受新药、新治疗方法或医疗器械等干预措施，而对照组接受标准治疗或安慰剂。
第五步：数据收集数据收集是临床试验的重要环节，研究者需要根据研究计划，采集受试者在试验过程中产生的各种数据，包括基线数据、中间观察指标、终点观察指标等。
数据的收集应当严格按照预定的流程、方法和时间点进行，并且有相应的数据质量控制过程。
第六步：统计分析统计分析是对试验数据进行整理、处理和分析的过程，可以通过合理的统计方法检验研究假设的合理性和结论的可靠性。
研究者需要选择适当的统计方法，对试验组和对照组之间的差异进行比较，判断干预措施对结果的影响。
第七步：结果解释结果解释是临床试验的最终目标，研究者需要根据试验结果，对干预措施的有效性和安全性进行评估，并进一步解释试验结果的临床意义。
在结果解释过程中，还需要考虑试验的局限性和可能存在的偏差，以便更准确地评估干预措施的应用前景。
临床试验流程的8个步骤
临床试验流程的8个步骤临床试验是一种重要的研究方法，用于评价新药、治疗方法或其他医疗干预措施的疗效和安全性。
临床试验涉及一系列步骤，从规划研究到公布结果都需要一丝不苟的执行。
本文将介绍临床试验的八个主要步骤，以帮助读者全面了解临床试验的流程。
第一步：研究规划(Research Planning)在进行临床试验之前，研究人员需要制定详细的研究计划。
这包括定义研究目的、明确研究设计和方法、选择适当的人口样本以及确定研究假设和预期结果等。
研究计划会被用于获得伦理委员会和监管机构的批准。
第二步：伦理审查(Ethical Review)临床试验涉及人体受试者，因此必须经过伦理委员会的审查和批准。
伦理委员会的职责是确保试验设计合理，受试者的权益得到保障，个人隐私得到尊重。
伦理审查的结果将决定是否批准进行临床试验。
第三步：试验启动(Study Initiation)一旦获得伦理审查委员会的批准，研究人员可以启动临床试验。
这包括招募适合的受试者，设立试验组和对照组，给予适当的信息说明以及获得受试者的同意书等。
试验启动时，还需要建立研究数据收集和管理的流程，确保数据的准确性和完整性。
第四步：数据收集(Data Collection)在临床试验期间，研究人员将收集与研究目的相关的数据。
这些数据包括受试者的基本信息、疾病病史、药物使用情况等。
数据收集可以通过访谈、实验室检测、医学影像等方式进行。
研究人员需要制定严格的数据收集方案，并确保数据的准确性和保密性。
第五步：干预实施(Intervention Implementation)临床试验通常涉及一种或多种干预措施，如新药的投给、特定治疗方法的施行等。
在这一步骤中，研究人员会根据试验组和对照组的要求，按照规定的方法和剂量实施干预措施。
研究人员需要监测受试者的反应和潜在的不良事件，并及时记录相关信息。
第六步：数据分析(Data Analysis)临床试验结束后，研究人员将对收集到的数据进行分析。
临床试验_精品文档
临床试验简介临床试验是指用于评估新治疗方法、药物或医疗器械的有效性和安全性的一种科学研究方法。
它是将新的治疗方法、药物或器械应用于人体的过程，以评估其是否具有预期的疗效，并监测其安全性。
临床试验通常按照预定的试验方案和研究设计进行，以确保试验结果的有效性和可靠性。
临床试验的目的临床试验的主要目的是评估新的治疗方法、药物或器械在人体上的疗效和安全性。
这些试验通常需要经过严格的科学设计和监控，以确保试验结果的可靠性和有效性。
临床试验的结果可以为医疗实践提供科学依据，指导临床医生在治疗患者时的决策。
临床试验的步骤1.确定研究问题和研究目标:在开展临床试验之前，首先需要确定研究的问题和目标。
这包括确定研究的研究对象、研究设计、试验组与对照组等内容。
2.试验方案制定:根据研究目的和研究问题，制定试验方案。
试验方案包括试验的设计，如随机分组、对照组选择等，以及试验的方法和步骤描述。
3.选拔适当的病例:在招募试验参与者时，需要根据试验的入选标准来筛选适合的病例。
入选标准通常包括年龄、性别、病情等因素。
4.试验进行和数据收集:在试验进行过程中，试验组和对照组按照试验方案接受治疗。
同时，需要收集各种数据，如患者的基本信息、疾病的临床指标等。
5.数据分析和结果评估:在试验结束后，需要对收集到的数据进行分析和评估。
数据分析可以使用统计学方法，以评估试验结果的可靠性和有效性。
6.结果呈现和报告:最后，试验结果需要进行呈现和报告。
试验结果可以在医学期刊上发表，也可以用于申请新药或治疗方法的批准和注册。
临床试验的伦理和安全性临床试验涉及涉及人体的研究，因此必须遵守伦理原则，并确保试验的安全性。
试验参与者必须签署知情同意书，且有权随时中止参与试验。
研究人员应保护参与者的隐私和个人信息，并确保试验的安全性。
临床试验的种类临床试验通常可以分为以下几种类型：•药物试验:用于评估新药的疗效、安全性和用药剂量。
•治疗试验:评估不同治疗方法的疗效，比较不同治疗方案的效果。
临床试验
配对对照的抽样误差最小，统计学效率最高，可节 省样本量，应优先选用。
4.7
121.2
5.0
胆固醇（mg/100ml） 251.3
59.5
242.2
51.5
空腹血糖（mg/100ml） 96.8
20.6
97.7
18.9
餐后两小时血糖
118.0
41.5
116.1
54.3
❖ 实施随机化的原则，就是要防止对研究对象的选 择或分组时人为因素的干扰，包括来自于研究者 或被研究者的两个方面人为干扰。
美国退伍军人服降压药疗效研究两组特征分布（研究开始时）
特征情况
对照组
药物组
X
SD
X
SD
年龄（岁）
51.4
10.8
50.5
8.7
身高（英寸）
69.0
2.6
68.7
2.9
体重（磅）
182.9
34.5
185.2
36.7
平均收缩压（mmHg） 186.8
17.2
185.6
15.4
平均舒张压（mmHg） 121.1
3.安慰剂对照（placebo control）
安慰剂是无药理活性的物质代替药物用于临床的一种对照。
如口服西药的安慰剂是乳糖，注射来自是生理盐水。安慰剂效应：安慰剂可以产生与药物相似的药理作用与不良
反应称为安慰剂效应。
安慰剂适应症： （1）新药或老药新用途治疗慢性病临床试验的阴性对照； （2）轻度精神忧郁的治疗； （3）慢性疼痛病人对安慰剂有效者，可间断用安慰剂以
组别
甲甲甲乙乙乙甲乙甲甲
调整：甲组 6 人中选一人：再接着查一个“6”以内的随机 数，以决定甲组中哪一号拨到乙组。本例查得随机数为 4， 将甲组第 4 个（7 号）调到乙组。
临床试验
明确研究目的与假设
首先通过充分的文献阅读和论证，明确研 究要解决什么问题？
是考核新的诊断、治疗方法，还是评价一 种或几种新药？
通常一项临床试验只检验一项研究假设
确定研究对象原则
受试对象的识别必须有明确的可执行的纳 入和排除标准
选择依从性好的受试对象 选择症状明显的受试对象 选择预计能从临床试验中获益的对象 不选择对研究因素易出现不良反应的受试
➢ 对照组用药：5%米诺地尔酊(商品名：蔓迪)，由浙 江万马药业有限公司生产(批准文号国药准字 X20010714)，批号：030601，规格60ml：3g，室温 保存，有效期：二年。
药品及用药方法
用药方法：
➢ 每次用药1ml，每日2次涂于秃发处，涂药后 做局部短暂按摩。
➢ 疗程：两组均为16周。
×100%
临床试验特别注意事项
医德和伦理学问题 临床依从性 临床不一致性 沾染和干扰 排除和退出
三、临床试验的基本类型
随机对照试验 交叉设计试验 序贯试验 半随机临床对照试验 非随机临床对照试验
随机对照试验
随机对照试验按照事先规定的对象纳入和 排除标准，选择合格的研究对象
研究监查员的设立尤为重要
实例
蔓迪 [5%米诺地尔生发水]
斯必申 [2%米诺地尔溶液]
➢ 研究目的
考察2%米诺地尔溶液治疗斑秃的疗效及 安全性。
➢ 研究设计
本临床研究用多中心、随机、对照研究设 计。
研究对象选择
入选标准(选择同时符合下列条件的病例)：
➢ 经临床确诊的斑秃患者(诊断标准见全国高等医药院校教 材《皮肤性病学》第五版)；
药品管理：
➢ 由专人负责药品的管理、发放、登记和回收。
研究步骤
临床试验基础知识
研究者是不良事件处理的第一责任人，需对不良事件进行及时、准确的处理和报告。同时，临床试验 机构、伦理委员会和监管部门也需对不良事件的处理和报告进行监督和指导。
严重不良事件报告制度
报告时限
对于严重不良事件，研究者应在获知后24小时内向临床试验机构、伦理委员会和监管部 门报告。
报告内容
严重不良事件报告应包括患者基本信息、不良事件发生时间、症状表现、处理措施、与试 验药物关系评估等内容。同时，还需提供必要的医学证明文件和文献资料支持。
目的
临床试验的目的是探索新药或新疗法在人体上的有效性、安全性以及可能的副 作用，为药物研发提供科学依据，最终保障公众用药的安全和有效。
临床试验分类与阶段
分类
临床试验通常分为I期、II期、III期和IV期。其中，I期临床试验主要评估药物的安全性；II期临床试验初步评估药 物的疗效和安全性；III期临床试验进一步验证药物的疗效和安全性，为药物注册提供关键性证据；IV期临床试验 则在新药上市后进行，主要评估药物的长期疗效和安全性。
违规行为处罚措施
警告
对于轻微违规行为，监管机构会给予警告，并要求限期整改。
罚款
对于较为严重的违规行为，监管机构会对相关责任方进行罚款。
撤销资格
对于严重违规行为或多次违规的机构或个人，监管机构会撤销其 临床试验资格，甚至追究法律责任。
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意义
临床试验不仅为药物研发提供了重要的科学依据，同时也推 动了医学进步和患者治疗水平的提高。通过临床试验，医生 可以获得更多关于新药或新疗法的知识和经验，从而更好地 为患者提供个性化的治疗方案。
02 临床试验基本原则
伦理原则
临床试验方案
临床试验方案临床试验是一种药物或治疗方法评估的过程，是将一个新的药物或治疗方法应用于人体的科学研究过程。
临床试验方案是为了确保临床试验的科学性、合理性、可行性以及人体安全性而制定的。
临床试验方案通常由负责临床试验的团队编写。
这个团队包括医生、药剂师、实验室技术员和数据管理人员等专业人员，这些人员共同设计出临床试验方案中的各项指标和流程。
有效的临床试验方案需要满足各项标准，包括但不限于以下几点：1.明确试验对象的选取标准试验对象的选取是临床试验方案中的重要环节，一般有很严格的标准。
这些标准包括年龄、性别、健康状态、既往病史等因素。
如果选取标准不严格，那么结果可能会受到其他因素的干扰。
2.确定临床试验的方法和流程临床试验的方法和流程是设计临床试验方案最为核心的部分。
这些流程需要详细说明试验过程中涉及到的各项指标、测试方法和次数，对数据采集和分析过程进行详细规定。
这样才能确保临床试验的可控性和科学性。
3.制定试验药物或治疗方法的剂量和时间试验药物或治疗方法的剂量和时间是临床试验方案中的又一重要环节，需要设计人员特别关注。
因为剂量过大或者时间过长都可能引起不良反应或副作用，所以这部分内容一定要严格把关。
4.保证数据的准确性和信度数据的准确性和信度是任何一项临床试验的核心要素。
临床试验团队需要制定出科学而严谨的数据记录方法，以确保数据的准确性和信度。
如果数据不准确，临床试验不能够得出有效结论，对药物或治疗方法的评估也就没有意义。
5.确立极端情况的应对方案临床试验过程中，可能会出现一些故障或特殊情况，这时需要制定出相应的应对方案以确保临床试验的顺利进行。
比如，出现药物不良反应时的处理方法以及数据记录系统出现问题时的备用方案等等。
总之，临床试验方案是确保临床试验的科学性和可行性的法宝，必须经过精细制定。
另外，虽然临床试验方案尤其在新药研发中具有特殊的重要性，但是其在治疗技术的评估、疾病的诊断、预防等方面也同样具有价值。
什么是临床试验,参加临床试验靠谱吗
引言概述：临床试验是医学研究中一种重要的科学实验方法，旨在评估新的药物、治疗方法或其他干预措施的安全性和疗效。
参加临床试验是许多患者希望尝试新治疗方法的途径之一，但一些人对临床试验的可靠性存在疑虑。
本文将深入探讨临床试验的定义、参与临床试验的重要性和可靠性。
正文内容：一、临床试验的定义和目的1.临床试验的定义临床试验是一种科学实验方法，通过对人体进行有效监测和控制的严谨研究，评估新的干预措施在疾病预防、治疗和管理中的安全性和疗效。
2.临床试验的目的评估新的药物或干预措施的安全性；确定新的药物或干预措施的最佳剂量或使用方式；评估新的药物或干预措施的疗效；比较不同药物或干预措施之间的疗效。
二、参加临床试验的重要性1.推动医学科学的发展通过参与临床试验，患者能为科学研究做出贡献，推动医学科学的发展和进步。
临床试验的结果可以为治疗方法的改进提供重要依据。
2.提供先进治疗机会参与临床试验可以让患者获得目前尚未正式批准使用的先进治疗方法和药物。
这为患者提供了一种获得有效治疗的机会，尤其对于罕见病患者来说更具意义。
3.全面评估疗效与安全性在临床试验中，新的药物或干预措施需要经过严格的评估，包括疗效和安全性等方面。
参与临床试验可以让患者了解和评估治疗方法的全面效果，包括可能的副作用和风险。
4.可以获得专业医疗监督在临床试验中，患者可以获得专业医疗监督和定期的随访。
这有助于及时发现和处理任何与试验相关的问题或并发症。
5.为将来的患者开辟更好的治疗选择通过临床试验的实施和结果，可以为将来的患者提供更好的治疗选择。
这有助于改善疾病的诊断和治疗方法，提高整体的医疗水平。
三、参加临床试验的可靠性问题1.确保试验的科学性和严谨性临床试验必须符合科学、伦理和法律的规定，并经过严格的设计和监督。
试验的结果必须基于可靠的数据和分析，确保试验的可靠性和结果的准确性。
2.严格的招募和入选标准临床试验需要根据特定的研究目的和标准来招募患者并筛选入选者。
医学临床试验基本概念
临床试验重要性及意义
重要性
临床试验是新药研发过程中不可或缺的一环，只有通过科学 、规范的临床试验，才能确保新药的安全性和有效性得到充 分的验证和评估。
意义
临床试验不仅为药物研发和注册提供了重要的数据支持，同 时也为医生和患者提供了更多更好的治疗选择。通过临床试 验，我们可以更加深入地了解药物的作用机制和疗效，为临 床决策提供更加科学、准确的依据。
稽查员的工作流程通常包括计划、实施和报告三个阶 段。在计划阶段，稽查员需要制定稽查计划，明确稽 查目的、范围和时间表。在实施阶段，稽查员需要通 过现场检查、文档审核和人员访谈等方式收集证据和 信息，并对发现的问题进行记录和整理。在报告阶段 ，稽查员需要撰写稽查报告，对试验单位的合规性和 数据质量进行评估，并提出改进建议。
详细说明试验的目的、方法、步骤和 预期结果，使受试者了解试验全貌。
可能的风险和不适
列举试验中可能出现的风险和不适， 包括身体和心理方面，以便受试者做 出权衡。
受益和补偿
说明受试者可能获得的受益，如疾病 治疗、健康改善等，以及试验方可能 提供的补偿或赔偿。
受试者权利和义务
明确受试者在试验中的权利和义务， 包括随时退出试验的权利、接受医疗 救治的权利等。
在多个比较中控制假阳性率的方 法，如Bonferroni校正、 Benjamini-Hochberg方法等。
描述性统计分析 推论性统计均数、标准差、中位数等。
针对生存数据进行的特殊统计分 析，如Kaplan-Meier生存曲线、 Cox回归模型等。
医学临床试验基本概念
汇报人：XX 2024-01-30
目录
• 临床试验概述 • 临床试验基本原则 • 临床试验设计与实施 • 临床试验监查与稽查 • 临床试验结果分析与报告撰写 • 伦理审查和知情同意过程剖析 • 总结：提高医学临床试验质量水平
临床试验
③ Ⅳ期临床试验虽为开放试验，但有关病例入选标准的各项观察指标等都可参考Ⅱ期临床试验的设计要求。
EAP临床试验（expanded access program）
EAP临床试验是指制药企业为了让患有严重疾病且不适合参加对照试验的患者，在特定的条件下，能够得到 正处于临床试验阶段的研究新药的治疗，而开展的一类临床试验。
IV期临床试验为新药上市后由申请人进行的应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和 不良反应、评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。
IV期临床试验技术特点：
① Ⅳ期临床试验为上市后开放试验，不要求设对照组，但也不排除根据需要对某些适应症或某些试验对象进 行小样本随机对照试验。
按照国家食品药品监督管理局颁布的《药物临床试验质量管理规范》中临床试验的定义，临床试验是指任何 在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物的 吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与安全性。在国外，把参加临床试验的人员称作志愿者， 国内一般称为“受试者”，志愿者里面有健康的人，也有病人，这主要看是参加什么样的试验。我们平时接触最 多的试验，还是由病人参加的，目的在于考察新药有没有疗效，有没有副作用的试验，换另一种更直白的说法， 就是在一个新药正式上市前，医生让病人服用（使用）这个新药，当然这必须得到病人的同意，经过一定的疗程 后，看看这个药的疗效和副作用情况。临床试验最重要的一点就是必须符合我们的伦理要求，就是说参加试验的 是人，必须尊重他（她）的人格，参加试验必须符合参加试验者的利益，在这种前提下，试验才能做。而且在试 验期间，参加者可以不需要任何理由，而不再继续进行试验，他（或她）的选择，包括医生在内的所有人都无权 干涉。总之，精心设计、操作的临床试验，是提高人类健康，寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途 径。
对临床试验行业的认知、见解
对临床试验行业的认知、见解临床试验是药物研发过程中不可或缺的环节，它是将新药物或治疗方法应用到人体上的过程，以评估其安全性和有效性。
临床试验行业是一个十分复杂和多元化的行业，涉及到医学、生物学、统计学、伦理学等多个学科领域，因此需要经过严格的管理和监督。
本文将从临床试验的定义、目的、过程及其对患者和医学发展的意义进行探讨，以及目前临床试验行业的发展现状和未来发展趋势。
首先，我们来看一下临床试验的定义。
临床试验是一种科学研究方法，通过对患者进行系统观察和干预，以评估新药物或治疗方法的安全性、有效性和剂量范围。
临床试验通常包括几个不同的阶段，从早期试验（Phase I）到后期试验（Phase II、III和IV），每个阶段都有不同的目的和方法。
早期试验主要是评估新药物的毒副作用和药代动力学特征，后期试验则是评估新药物的有效性和安全性。
其次，临床试验的目的主要有两个方面。
一方面，临床试验旨在评估新药物或治疗方法的安全性和有效性，以确定是否可以广泛应用于患者群体。
另一方面，临床试验还可以为临床医生提供新的治疗选择，为患者提供更好的治疗效果。
此外，临床试验还可以为未来的医学发展提供重要的数据和信息，推动医学科学的进步。
接下来，我们将重点介绍一下临床试验的过程。
临床试验的过程可以分为几个基本步骤：研究设计、招募患者、干预和随访、数据收集和分析、结果评价和报告。
在研究设计阶段，研究人员需要确定研究的目的、研究设计、纳入排除标准、研究方法和样本大小等内容。
在招募患者阶段，研究人员需要与医院或诊所合作，通过广告或直接联系患者，筛选符合研究条件的患者。
在干预和随访阶段，研究人员需要对患者进行干预措施，并定期对患者进行随访，收集数据。
在数据收集和分析阶段，研究人员需要对收集到的数据进行严格的分析和统计处理，评估新药物或治疗方法的效果。
在结果评价和报告阶段，研究人员需要将研究结果进行总结和评价，并撰写学术论文或报告，向学术界和医学界公布研究成果。
医学临床试验
医学临床试验近年来，医学临床试验在全球范围内引起了广泛关注。
作为一种评估新药物和治疗方法安全性和有效性的科学方法，医学临床试验对医学研究和社会健康发展具有重要意义。
本文将从医学临床试验的定义、意义、类型和程序等方面进行探讨。
一、医学临床试验的定义医学临床试验是指通过科学研究方法，通过对特定人群进行新药物或治疗方法的药理学、安全性及疗效进行评价的研究活动。
这种试验有助于确定新药物或治疗方法的有效性和安全性，从而更好地指导和改进医学实践。
二、医学临床试验的意义医学临床试验在医学研究和社会健康发展中具有重要意义。
首先，医学临床试验是评估新药物和治疗方法安全性和有效性的基础。
通过试验得到的数据和结论可以为临床医生提供权威的参考，指导药物治疗的选择和使用，保障患者的权益和安全。
其次，医学临床试验有助于推动医学研究的进步。
通过大量的实验和数据收集，与临床实践相结合，可以提高医学基础理论和临床实践的水平，推动医学科学的发展。
最后，医学临床试验对于推动社会健康发展和经济增长也具有积极意义。
通过评估新药物和治疗方法的疗效，可以提高医疗服务的质量和效率，减轻患者的痛苦和经济负担，促进社会的发展和繁荣。
三、医学临床试验的类型医学临床试验根据目的和测试对象的不同，可以分为预防试验、诊断试验、治疗试验和康复试验等。
1. 预防试验：主要通过某种预防措施或干预手段来观察和评价其是否能有效地控制和预防疾病的发生。
2. 诊断试验：主要通过对某种诊断手段或方法的应用进行评价，以确定其准确性和可靠性。
3. 治疗试验：主要评价某种新的药物或治疗方法在治疗特定疾病时的疗效、安全性和副作用等。
4. 康复试验：主要通过对某种康复措施或方法的应用进行评价，以确定其对患者康复的效果和影响。
四、医学临床试验的程序医学临床试验的设计和实施需要严格遵守一系列的程序和规范。
1. 研究方案设计：包括确定试验的目的、样本量、随机分组、观察指标和评价方法等。
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8.历史对照
（三）盲法与设盲对象
盲法 单盲 双盲 三盲 设盲对象
受试者 观察者 数据分析员
√ √ √
× √ √
× × √
设盲方法
各种药物有其独特外观，若希望将药物身份 保密，达到设盲的目的，便要隐藏或改变其 本来外貌。
双盲双模拟技术
在双盲临床试验中，要求试验药物与安慰剂 在剂型、外观、溶解度、气味等方面一致。 但当采用药物作为对照时则很难做到。需要 采用双盲双模拟技术（double dummy）。
为了证实这一假设，研究者采用了随机化同期 对照试验。通过随机化的分组，将研究对象（早产 儿）分为两组，一组早产儿继续使用高浓度氧疗法， 另一组早产儿不使用高浓度氧疗法。经过一段时间 的观察，研究者发现，视力障碍确实与高浓度的氧 疗法有关。此后，临床上就废除了这一疗法。
研究实例2
单纯性疱疹性脑炎是美国最常见的“散发性脑炎”。
1.
3.安慰剂对照（placebo control）
安慰剂是无药理活性的物质代替药物用于临床的一种对照。 如口服西药的安慰剂是乳糖，注射剂是生理盐水。 安慰剂效应：安慰剂可以产生与药物相似的药理作用与不良 反应称为安慰剂效应。 安慰剂适应症： （1）新药或老药新用途治疗慢性病临床试验的阴性对照； （2）轻度精神忧郁的治疗； （3）慢性疼痛病人对安慰剂有效者，可间断用安慰剂以 减少镇痛药的不良反应； （4）诊断已确定不需要药物治疗的疾病，病人要求药物 治疗时。
美国退伍军人服降压药疗效研究两组特征分布（研究开始时） 特征情况 对照组 药物组 SD SD X X 年龄（岁） 51.4 10.8 50.5 8.7 身高（寸） 69.0 2.6 68.7 2.9 体重（磅） 182.9 34.5 185.2 36.7 平均收缩压（mmHg） 186.8 17.2 185.6 15.4 平均舒张压（mmHg） 121.1 4.7 121.2 5.0 胆固醇（mg/100ml） 251.3 59.5 242.2 51.5 空腹血糖（mg/100ml） 96.8 20.6 97.7 18.9 餐后两小时血糖 118.0 41.5 116.1 54.3
总的来说，RCT被誉为临床疗效研究的金方案。
目前任何一种新药在大规模用于临床之前，一定要
经过多中心RCT的验证。
国外评价临床疗效的论文绝大多数采用RCT方案， 国内有关RCT的研究报告也正日益增多，越来越引起 更多学者的重视。
1995年2000年县级医院、市级医院及外科领域发表 RCT论文数比较
9篇交待了随机分配方法，但有错误，占5.5%；
25篇正确交待了随机分配方法的为，占15.2%。
如何进行随机化分组
查随机数字表 用计算机产生随机数字
（二）常用的对照方法
空白对照（blank control）：指不给任何处理或 干预措施的对照。 2. 实验对照（experimental control）：对照组采 用与实验组操作条件一样的干预措施。 （1）毒性实验操作对照 （2）假手术对照 （3）药物溶媒对照
脱落病例的处理
试验结束时，考虑到已破盲者可能对原设计样本的随机性产 生影响，应对破盲的范围、原因、时间以及其他有倾向性的 特点作出分析，这是对疗效和安全性评价的重要参考。
应急信件的拆阅率不得超过20%，如果超过20%，则意味着双 盲试验的失败。
应急信封正面
编号： NGF治疗化学品中毒引起的周围神经炎 II期临床试验
紧接着进行了阿糖腺苷对散发性脑炎疗效的随机
双盲试验，其方法如下：
（1）研究方法：在征得病人或亲人同意后，治疗 前进行腰穿分离单纯疱疹病毒。按腰穿结果分为 两个组：病毒阳性组（28例）与阴性（22例）。 这两组均采用随机、双盲、安慰剂对照方法进行 研究。阿糖腺苷和安慰剂由同一厂家提供。阿糖 腺苷的治疗剂量：每日 15mg/kg体重。腰穿阳性 组阿糖腺苷和安慰剂治疗疗程为10天，腰穿阴性 组为避免药物潜在的毒性作用，疗程为5天。
（2）结果：①阿糖腺苷组和安慰剂组的可比性：对 腰穿确诊的两组病人主要特点的比较发现，除在癫 痫发作上有差异（阿糖腺苷多于安慰剂组）外，两 组在年龄、性别、主要病史与体征、合并细菌感染、 脑水肿的对症治疗、腰穿时的麻醉时间长短和腰穿 的大小等几十个因素均无显著差异。②病死率：共 计52例病人完成了本研究，其中2例不是随机分组， 所以分析时剔除。
在双盲试验中，为每一个编盲号设置一个应急信件 （emergency letter），信件内容为该编号的受试者所分入 的组别。应急信是密封的，应急信封上的编号与编盲号一致。 应急信件随相应编号的试验药物发往临床试验中心，由该中 心临床试验负责人保存，非必要时不允许拆阅。 一旦拆阅，则该编号病例就作为脱落（drop out）处理，不 计入疗效分析，但有不良反应时仍需要计入安全性分析。
二、在临床试验中，应掌握三个基本原则： 随机化的原则 对照的原则 盲法的原则
（一）随机化原则
随机抽样是为了保证样本对总体的代表性；使总体 中的每一个观察单位都有同等的机会被选入到样本 中来 。
随机分组：各组间除了处理因素外，其他可能产生 混杂效应的因素尽可能保持一致，即均衡性。使各 个研究对象都有同等机会被分配到实验组和对照组。
1995 1996 1998 1999 2000． 1-9
RCT总数
874
1328
2639
3585
2292
县级医院
21
33
76
95
82
市级医院
218
339
730
ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ1082
866
外科领域
242
395
801
1123
931
研究实例1
为了预防早产儿因缺氧带来的大脑损害和智力 发育不全，妇产科常规使用高浓度氧疗法。后来发 现，接受这种疗法的婴儿出现眼晶体后纤维组织增 生，导致不同程度的视力障碍，严重者可导致失明。 经过分析和推论，发现可能与高浓度氧疗法的使用 有关。
紧急个案揭盲(unblind)技术
在双盲试验中，受试者若发生紧急情况（如严重不良事件， 或病人需要抢救），必须立刻知道该病人接受的是何种药物， 此时若将密封的盲底打开，则等于双盲试验的失败。因此， 在双盲临床试验中，必须考虑紧急个案揭盲的问题。
这就是紧急个案揭盲的应急信件技术。
紧急个案揭盲的应急信件技术简介
从表中可看出，阿糖腺苷可使腰穿证实的疱疹性脑 炎患者的病死率由70%下降至28%（P<0.03）。 当资料用多元回归分析后，统计学显著性进一步增 加（P<0.0018）。而腰穿阴性的两个治疗组之间 病死率无明显差异（P=0.28）。
表 阿糖腺苷和安慰剂治疗的病死率比较
腰穿 + 合计
合计 18 11 29
配对对照的抽样误差最小，统计学效率最高，可节 省样本量，应优先选用。
6. 组间对照（group control）：用不同个体随机分组， 分别接受试验处理和对照处理，比较两组或几组间的 差异。 存在个体差异，抽样误差较大，样本数较多。 7. 交叉对照（cross-over control）
例如：对A药进行临床试验，B药作安慰剂对照
知情同意
纳入标准、排除标准
2. 适用范围
(1) 用于临床治疗性或预防性研究, 探讨和比较某新 药或某措施的防治效果；
(2) 在特定的情况下, 用于病因研究或危险因素研究。
3. 研究的特点
(1) (2) (3) (4) (5) 用随机化方法, 控制或消除某些偏倚； 研究因素是人为施加的,而不是自然存在的； 设立对照组； 两组研究条件相同, 研究时间同步； 研究结束时方可获得研究结果。
临床试验
流行病与卫生统计学系
王友信
第一节、概述
一、临床试验（Clinical trial） 是以患病人群为研究对象，并以患病个体 为单位，研究考核药物或治疗方法在消除疾病 症状、恢复健康或提高生存率等方面的效果。 临床试验通常是指在患者身上进行的有计 划的研究。
基本特征 是根据有限的样本病例所得的结果，来 决定是否及如何将某治疗方案用于整个患者 群体，使他们得到最为安全和有效的治疗和 处理。
实施随机化的原则，就是要防止对研究对象的选择 或分组时人为因素的干扰，包括来自于研究者或被 研究者的两个方面人为干扰。 各种统计分析方法都是建立在随机化的基础之上， 统计学假设检验要求“所处理的资料必须贯彻随机 化原则”，因而临床试验中贯彻随机化原则是不可 缺少的。
应该交待随机化的方法
在设计方案及研究结果的报告中，要简明扼要地交待具体的 随机化类型和随机分组的方法，不可以“随机化”几个字简 代之。 有人统计了 1995-1996 年 35 种中华系列杂志发表的 164 篇 RCT 论文 130 篇（ 79.3% ）未交待随机分组的方法，而仅以“随机对 照”一词表示；
4. 标准对照（standard control）：用已知的有效药
物、有效疗法或公认的标准疗法作对照，且与所试验的药物或 疗法属于同一类型。
5. 配对对照（paired control）
（1）同源配对：对同一个体前后不同时间比较对照期与试验期 结果的差异。 （2）异体配对：性别、年龄、病情相同的病人作对照。
双盲双模拟技术简介
制备一个与试验药外观相同的安慰剂，称为试验安慰剂；再 制备一个与对照药外观相同的安慰剂，称为对照安慰剂。 试验组的受试者使用试验药加对照药的安慰剂； 对照组的受试者则使用对照药加试验药的安慰剂。 因此从整体用药情况来看，每个病例所使用的药物，每日次 数，每次剂量，用药方式等，在外观察上或形式上是一样的， 这就保证了双盲观察结果的实施。