0-2017 年 FDA 新药审批总结报告抗癌药部分
非细胞毒类抗肿瘤药
临床试验进展期待
临床试验方案设计
针对不同类型的肿瘤和患 者人群，设计合理的临床 试验方案，提高试验的科 学性和可行性。
疗效与安全性评估
通过严格的临床试验，评 估创新药物的疗效和安全 性，为药物上市提供有力 支持。
联合用药研究
探索创新药物与其他治疗 方法（如放疗、化疗、手 术等）的联合应用，提高 肿瘤治疗效果。
营养支持与康复
为患者提供合理的营养支持和康复治疗，帮助他们尽快恢复体能和免 疫功能，提高治疗效果和生活质量。
05
药物安全性评价与监管政策
药物安全性评价方法
临床前安全性评价
通过体外实验和动物模型评估药物的急性毒性、长期毒性和特殊 毒性。
临床安全性评价
通过临床试验评估药物在人体内的安全性，包括不良反应、药代 动力学和药物相互作用等方面。
药物作用机制及分类
免疫调节剂
细胞凋亡诱导剂
通过调节机体免疫功能，激活免疫细 胞对肿瘤细胞的杀伤作用，如PD1/PD-L1抑制剂、CTLA-4抑制剂等。
通过诱导肿瘤细胞凋亡，促进肿瘤细 胞自我消亡，如BCL-2抑制剂、PARP 抑制剂等。
抗血管生成剂
通过抑制肿瘤血管生成，切断肿瘤细 胞的营养供应，从而抑制肿瘤生长， 如贝伐珠单抗、雷莫芦单抗等。
06
未来发展趋势预测与展望
创新药物研究方向
靶点发现与验证
利用基因组学、蛋白质 组学等技术，发现新的 肿瘤相关靶点，为创新 药物提供候选分子。
药物设计与优化
基于计算机辅助药物设 计、结构生物学等技术 ，针对已知靶点设计和 优化药物分子，提高疗 效和降低副作用。
免疫疗法研究
研究肿瘤免疫治疗的新 策略和新方法，如免疫 检查点抑制剂、CAR-T 细胞疗法等，为肿瘤治 疗提供新途径。
《抗肿瘤创新药上市申请安全性总结资料准备技术指导原则》
202012目录一、概述 (1)二、数据来源 (2)三、数据标准化和不良反应判定建议 (3)（一）术语的标准化 (3)（二）不良反应的判定 (4)四、具体撰写建议 (6)（一）呈现逻辑 (6)（二）分级和剂量建议 (6)（三）治疗暴露量 (7)（四）安全性特征撰写 (7)（五）呈现特别关注的不良事件 (8)（六）严重不良事件和死亡病例 (8)（七）其它安全性资料 (9)五、小结 (10)一、概述抗肿瘤创新药针对疾病的治疗靶点多，作用机制复杂，药物结构特征各异，因此不同药物的安全性特征具有很大差异。
随着抗肿瘤创新药研发的模式不断创新，越来越多的创新药在早期研究中即可明确治疗人群，结合药代动力学和药效动力学研究结果可以确定有效治疗的剂量范围和给药方式，加之有效性数据突出，可以相对于经典临床试验更少的样本量的临床研究获得研发成功，例如采用单臂研究等。
因此，在递交上市申请时，一些抗肿瘤创新药存在总体安全性暴露量较少和重要器官毒性暴露不充分的问题；另一方面，部分研究报告中不良事件术语不规范和相关性判定依据不充分，且安全性数据来自于术语标准不统一、难以进行汇总合并的多个临床试验，上述问题为科学评价抗肿瘤创新药的安全性，以及制定合理可行的风险管理计划带来了困难和挑战。
系统和全面的安全性评价是抗肿瘤创新药上市申请的审评重点，为鼓励确能带来更好治疗获益的抗肿瘤创新药尽早上市，满足肿瘤患者迫切的临床需求，我们制定了本指导原则，以期帮助申请人在递交新药上市申请时能更有序和高效的准备资料，提高抗肿瘤创新药安全性方面的申报资料质量。
本指导原则从抗肿瘤创新药的安全性数据来源、标准化和具体撰写建议方面，针对首次递交上市申请的抗肿瘤创新药产品，在安全性资料的整理、分析和汇总方面提供建议，为申请人后续参照ICH相关技术指导原则准备申报资料的安全性部分内容提供参考。
本指导原则不能涵盖在安全性资料准备过程中遇到的所有情况。
如有未能阐明的个性化问题，可采用沟通交流的方式解决，后续我们也会结合研发和审评实际以及未来的发展，不断丰富和完善本指导原则。
2017年CFDA政策汇总
2017.02.23 2017.03.09 2017.03.16 2017.03.17 2017.03.29 2017.04.05
2017.04.06
2017.04.07
ห้องสมุดไป่ตู้
总局办公厅关于落实《国务院第三批取消中央指定地方实 施行政许可事项的决定》有关工作的通知
总局办公厅再次公开征求《关于药物临床试验数据核查有 关问题处理意见的公告（修改稿）》意见 《医疗器械标准管理办法》（国家食品药品监督管理总局 2017.04.26 令第33号） 《医疗器械标准管理办法》解读 总局办公厅关于实施《医疗器械召回管理办法》有关事项 2017.04.28 的通知 总局关于征求《关于鼓励药品医疗器械创新实施药品医疗 2017.05.11 器械全生命周期管理的相关政策》（征求意见稿）意见的 公告（2017年第54号） 总局关于征求《关于鼓励药品医疗器械创新改革临床试验 2017.05.11 管理的相关政策》（征求意见稿）意见的公告（2017年 总局关于征求《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗 2017.05.11 器械上市审评审批的相关政策》（征求意见稿）意见的公 告（2017年第52号） 总局关于征求《关于鼓励药品医疗器械创新保护创新者权 2017.05.12 益的相关政策（征求意见稿）》意见的公告（2017年第 总局关于发布成人用药数据外推至儿科人群的技术指导原 2017.05.18 则的通告（2017年第79号） 关于征求《免于进行临床试验的第二类体外诊断试剂目录 2017.05.24 （第二批）》和《免于进行临床试验的体外诊断试剂临床 评价资料基本要求》意见的函 总局关于药物临床试验数据核查有关问题处理意见的公告 2017.05.24 （2017年第63号） 2017.05.31 《化学药品注册分类改革工作方案》政策解读（三） 2017.04.10 2017.06.02 2017.06.21 总局关于发布第二批过度重复药品提示信息的公告 （2017年第70号）
FDA批准前现场检查的政策要求及实施概述(1)
摘要鉴于美国药品市场在全球市场中的特殊地位，和美国监管法规FDA的cGMP 在全球法规监管政策中的指导性作用，学习和掌握该法规的要求是中国制药企业在实施国际化战略的必由之路。
批准前现场检查是美国药品审批的重要步骤之一，其目的是检查企业的现场GMP状态和检查现场原始数据是否真实及和申报资料一致，现场检查的意见对药品申请是否获得批准至关重要。
本文通过对美国FDA的药品申请批准前检查的政策要求的阐述，并分析总结若干国内企业在接受批准前检查过程中的经验教训，并将中美两国药品批准前检查政策进行了对比分析，希望藉此帮助国内企业更好地理解美国批准前检查政策的要求，在贯彻实施的过程中注意一些关键因素的把握，从而为企业顺利通过美国药品审批提供一些借鉴。
论文简要介绍了美国FDA药品申请批准前检查的政策发展历史和法规依据，并阐述了药品申请批准前检查的目的、范围、方式、实际执行流程、检查政策的基于体系的检查方式的特点，以及六大体系在检查过程中的关注重点等。
并通过国内三个企业通过FDA的批准前检查的案例分析，总结批准前检查流程中的关键环节和如何进行检查后的整改措施及检查成果和教训，强调在完成批准前检查后的维持GMP状态的重要性。
通过分析国际药品市场、中国药品市场、中国制药企业的现状及自身优缺点，论证国际认证特别是美国FDA认证是中国企业发展壮大的必由之路，及获得国际认证后的重要意义，鼓励国内企业坚定国际化战略思维。
鉴于国际法规政策的多样性，论文专门将中美两国的批准前政策的异同点进行了对比分析，并讨论了不同规定的优缺点，方便国内企业更好地理解美国政策。
国家新版的GMP即将推行，其宗旨和美国的cGMP要求更加接近，此对比分析对于国内企业理解和遵循新的中国法规也有积极意义。
关键词：药品申请批准前检查现行药品生产质量管理规范批准前检查政策基于体系的检查The Requirement and E nforcement of FDA’s Pre-approval Inspection（PAI）PolicyAbstractGiven the special position of American drug market in the global market, and the guiding function of American supervise regulations（FDA ‘s cGMP）in global regular policy, it is inevitable for Chinese drug companies to learn and master the requirements of this regulations in order to execute their globalization strategies. Pre-approval inspection is an important step of American drug approval, whose purpose is to ensure that the on-spot GMP and on-spot statistics of companies are true and the same as written in the application material. Therefore, the opinion from the on-spot check is vital to the approval of the application. This thesis, with an illustration of the checking policy requirements prior to FDA drug application approval in U.S.A. , through an analysis of some lessons and experience of some domestic companies during the checking, and a comparison of the checking policies between the two countries, aims to help domestic companies gain a better understanding of the American pre-approval inspection policy, and pay attention to some crucial factors during the execution process, thus to provide some guidance for the companies to get a smooth approval from the American drug approval.The thesis gives a brief introduction of the policy history and the regulation resources of American FDA pre-approval inspection, and an illustration of the purpose, the range, the method, and the actual execution procedure of the check. It lays emphasis on the features of the checking method and the checking policy, and the different focuses of the six systems.By analyzing the current situation and their own advantages and disadvantages of the international drug market, Chinese drug market, and Chinese drug companies, the author draws a conclusion that the international qualification, especial American approval is an inevitable path for Chinese companies to take for their development. Thesignificance of obtaining international 认证encourages domestic companies to become international.With an brief introduction of some necessary steps before the application check, and the sample analysis of the actual check of three domestic companies, the thesis illustrates the critical steps during the process and how to improve after the check. It emphasizes the importance to sustain the GMP state after the check by focusing on the check result, the lesson, and the staff training.Given the variety of international regulations and policies, the author gives a special comparison and analysis of the similarities and differences of the approval polices between China and U.S.A.. and discusses their merits and demerits, therefore hopes to give the domestic companies a better understanding of American policies.The thesis does not give too much pages to the methods and skills about how to cope with the check, with the hope that the companies can regard the basic requirements of GMP as their real target, and perfect and maintain their GMP system through the check. We found that the new Chinese GMP which is to be practice recently is highly similar with American’s cGMP, therefore this analysis is also helpful for Chinese pharmaceutical companies to understand and follow Chinese policy.Key Words: drug, application Pre-approval inspection cGMPChinese PAI policy System-based inspection目录第1章前言 (1)第2章美国FDA药品申请批准前GMP检查（PAI）的要求 (2)2.1 FDA的cGMP检查的目的、分类，检查范围和方式 (4)2.2 美国FDA的药品申请批准前GMP检查的执行流程 (6)2.3 美国FDA的药品申请批准前GMP检查的 (9)第3章中国企业通过FDA的cGMP检查的意义 (15)3.1全球市场情况分析 (15)3.2中国市场分析 (18)cGMP认证的意义分析 (19)第4章制药企业如何准备FDA药品申请批准前检查以及实施检查后的整改22 4.1制药企业如何准备FDA的批准前检查 (22)4.2迎接和陪同FDA的批准前检查 (23)第5章中国企业在准备和应对cGMP批准前检查过程中案例分析 (24)第6章中国企业通过FDA的cGMP现场检查后维持cGMP状态及应对批准后检查（Post- AI）的必要措施 (34)6．1维持良好的GMP状态的常规性条件 (34)6．2在职员工的cGMP培训 (37)第7章中美两国GMP批准前检查政策的异同点对比和先进性分析 (38)7.1中国GMP批准前检查政策的简要介绍 (38)7.2中美两国批准前检查政策的异同点对比和先进性分析 (43)7.3针对中国SFDA的批准前检查政策的建议 (49)结束语 (50)参考文献 (51)致谢 (53)第一章前言制药行业是一个非常特殊的行业，其产业应用的科学基础涵盖物理、化学、生物学、微生物学、医学、材料学、矿物学、机械、电子、光学、流体力学、计算机等多种学科；由于其产品的使用和人类健康息息相关，所以这也是一个被高度关注，关乎国家政治稳定性的特殊行业。
国家药监局关于修订硫代硫酸钠注射剂说明书的公告
镰状细胞病（SCD ）创新药，P-选择素抑制剂Adakveo获欧盟CHMP推荐批准国家药监局批准甲磺酸阿美替尼片上市诺华（Novartis ）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA ）人用医药产品委员会（CHMP ）已发布一份积极审查意见，推荐有条件批准Adakveocrizanlizumab ），用于年龄在16岁及以上的镰状细胞病（SCD ）成人和儿科患者，预防复发性血管阻塞性危象（VOC ）或疼痛危象。
Adakveo 可作为羟基脲（HU/HC ）的附加疗法，也可作为单药疗法用于HU/HC 不适合或应答不足的患者。
CHMP 的积极审查意见，基于Ⅱ期SUSTAIN 临床研究的积极数据。
这是一项多中心、多国、随机、安慰剂对照、双盲、12个月研究，旨在评估Adakveo 联用或不联用羟基脲疗法（hydroxyurea therapy ）预防SCD 患者发生VOC 的疗效和安全性。
结果显示，在联用或不联用羟基脲疗法时，与安慰剂相比，Adakveo （5 mg/kg ）将VOC 中位年发病率显著降低了45.3%（1.63 vs. 2.98，P ＝0.010）。
无论SCD 基因型或羟基脲使用如何，均观察到VOC 频率在临床上显著降低。
此外，研究还表明，Adakveo （5 mg/kg ）治疗组在治疗期间没有经历任何VOC 的患者比例是安慰剂组的2倍以上（36% vs. 17%，P ＝0.010）、发生首次VOC 的中位时间是安慰剂组的3倍（4.07个月 vs . 1.38个月，P ＜0.001）、中位年住院天数减少了42%（4.00 d vs. 6.87 d ，P ＝0.45）。
安全性方面，接受5 mg/kg Adakveo 治疗的患者（n ＝111）常见的不良反应（发生率≥10%）包括背痛、恶心、发热和关节痛。
大多数不良反应为轻度到中度（1级或2级）。
严重（3级）关节痛和发热各0.9%（1例）。
根据分析，没有患者因不良反应而停止治疗。
非小细胞肺癌2017版NCCN治疗指南中文版
* Douglas E. Wood, MD/Vice Chair ¶
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NCCN Guidelines Panel Disclosures
Version 7.2017, 06/22/17 © National Comprehensive Cancer Network, Inc. 2017, All rights reserved. The NCCN Guidelines® and this illustration may not be reproduced in any form without the express written permission of NCCN®.
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NCCN Guidelines Version 7.2017 Table of Contents Non-Small Cell Lung Cancer
NCCN非小细胞肺癌专家组成员 指南更新汇总 肺癌的预防与筛查(PREV-1) 临床表现与风险评估 (DIAG-1) 初步评估与临床分期(NSCL-1) 评估和治疗： • I期 (T1ab-2a, N0), II期 (T1ab-2ab, N1; T2b, N0), IIB期 (T3, N0), 和IIIA期 (T3, N1) (NSCL-2) • IIB期 (T3 侵犯, N0) 和IIIA期 (T4扩散, N0-1; T3, N1) (NSCL-4) • IIIA期 (T1-3, N2) 和分散的肺结节 (IIB, IIIA, IV期) (NSCL-7) • 多发肺癌 (NSCL-10) • IIIB期 (T1-3, N3) (NSCL-11) • IIIB期 (T4, N2-3) and IV期, M1a: 胸腔或心包积液 (NSCL-12) • IV期, M1b: 局限部位 (NSCL-13) 根治性治疗结束后监测 (NSCL-15) 复发与转移的治疗 (NSCL-16) 转移性疾病的全身治疗 (NSCL-17) 病理学检查原则 (NSCL-A) 外科治疗原则 (NSCL-B) 放射治疗原则 (NSCL-C) 新辅助与辅助治疗化疗方案 (NSCL-D) 联合放射治疗使用的化疗方案 (NSCL-E) 晚期或转移性疾病的全身治疗 (NSCL-F) 癌症生存关怀(NSCL-G) 遗传学改变患者的新型靶向药物 (NSCL-H) 分期(ST-1)
目标产品概述
Guidance for Industry and Review StaffTarget Product Profile — A Strategic Development Process ToolDRAFT GUIDANCE行业与评审员指南目标产品概述——战略研发过程的工具草案This guidance document is being distributed for comment purposes only.本指南文件的发布仅供征求意见之用。
Comments and suggestions regarding this draft document should be submitted within 60 days of publication in the Federal Register of the notice announcing the availability of the draft guidance. Submit comments to the Division of Dockets Management (HFA-305), Food and Drug Administration, 5630 Fishers Lane, rm. 1061, Rockville, MD 20852. All comments should be identified with the docket number listed in the notice of availability that publishes in the Federal Register.有关本草案文件的意见和建议应在联邦注册公布本草案生效之日起60天内递交。
将意见递交至食品药品监督管理局档案管理部（HFA-305），地址为：5630 Fishers Lane, rm. 1061, Rockville, MD 20852。
一种类器官肺癌PDXO模型以及EGFR工程化修饰及其在肿瘤药物药效学研究中的应用[发明专利]
![一种类器官肺癌PDXO模型以及EGFR工程化修饰及其在肿瘤药物药效学研究中的应用[发明专利]](https://img.taocdn.com/s3/m/1a6940e6b8f3f90f76c66137ee06eff9aef849cc.png)
(19)中华人民共和国国家知识产权局(12)发明专利申请(10)申请公布号 (43)申请公布日 (21)申请号 202010753871.6(22)申请日 2020.07.30(71)申请人 中美冠科生物技术（太仓）有限公司地址 215400 江苏省苏州市太仓市经济开发区北京西路6号科技创业园(72)发明人 王书宗 李其翔 李小溪 周军 王飞 周荣云 陈静 黄宇军 (74)专利代理机构 苏州市方略专利代理事务所(普通合伙) 32267代理人 朱智杰(51)Int.Cl.C12N 5/09(2010.01)C12N 15/867(2006.01)C12N 15/12(2006.01)C12N 5/10(2006.01)C12Q 1/02(2006.01)(54)发明名称一种类器官肺癌PDXO模型以及EGFR工程化修饰及其在肿瘤药物药效学研究中的应用(57)摘要本发明涉及生物医药技术领域，具体涉及一种类器官肺癌PDXO模型以及EGFR工程化修饰及其在肿瘤药物药效学研究中的应用；本发明通过公开一种类器官肺癌PDXO模型的建立方法，以及对于此PDXO模型进行EGFR修饰的方法，提供了一种快速从PDX模型转化为类器官模型，并使用基因修饰产生EGFR突变体的工程化肺癌类器官模型的方法，这些构建出来的类器官模型可以长期培养或保存，作为肺癌模型，很好地模拟三维肿瘤的生长特点和微环境，用于临床前药物开发研究。
权利要求书2页 说明书4页 附图1页CN 111876383 A 2020.11.03C N 111876383A1.一种类器官肺癌PDXO模型，其特征在于，包括以下制备步骤：1）Ad-DF+++培养基的预处理；2）基质胶的预处理；3）从小鼠上收获的新鲜PDX肿瘤称取约3毫克，用Ad-DF+++冲洗干净，然后切至极小的碎段，用胶原酶 B于37℃消化，并混合；4）将上述PDX肿瘤消化成单细胞，过滤后收取细胞滤液；5）离心，80g，8℃，5分钟后收集细胞，然后使用基质胶重悬，最终基质胶浓度为70%；6）使用滴胶法铺在24孔板中，倒置5分钟后，转入37℃保温箱，倒置保持20-30分钟，然后正置加入传代培养基；7）传代培养成稳定的类器官肺癌PDXO模型细胞；8）支原体检测通过支原体检测保证没有支原体污染；9）通过SNP检测保证此类器官肺癌PDXO模型细胞与母本PDX一致。
美国FDA批准Padcev（enfortumab_vedotin-ejfv
广东药科大学学报第40卷4 结语本研究收集并制备了15批不同产地的南瓜子饮片标准汤剂，建立以丙氨酸为对照的南瓜子氨基酸成分TLC鉴别法；采用苯丙氨酸为指标成分进行质量分数测定，计算了15批样品的转移率和出膏率；同时建立南瓜子饮片标准汤剂的特征图谱检测方法，利用对照品指认出其中2个特征峰。
本研究所建立的方法具有良好的可行性与准确性，能较全面反映南瓜子饮片标准汤剂的内在质量，可为南瓜子饮片质量控制提供参考，为南瓜子饮片标准汤剂的制备及质量研究提供基础，同时为南瓜子饮片新剂型的开发、使用剂量统一以及质量监测奠定基础。
参考文献:[1]FAN Sanhong, HU Yanan, LI Chen, et al. Optimization ofpreparation of antioxidative peptides from pumpkin seeds using response surface method[J]. PLoS One, 2017, 9(3):e92335. [2]WANG Libo, LIU Fangcheng, WANG Aoxue, et al. Purifica‐tion, characterization and bioactivity determination of a novel polysaccharide from pumpkin (Cucurbita moschata) seeds[J].Food Hydrocolloid, 2017, 66(5):357-364.[3]VICTOR R P, RONALD R W, VINOOD B P. Nuts and seedsin health and disease prevention[M]. London: Academic Press, 2011:15-24.[4]徐国钧, 何宏贤. 中国药材学[M].北京:中国医药科技出版社, 1996:249.[5]丁云花. 南瓜的食疗保健价值及开发前景[J]. 中国食物与营养, 1998, 4(6):49-50.[6]田代华.实用中药辞典(下卷)[M]. 北京:人民卫生出版社,2002:1321-1323.[7]刘汉基, 催宁, 李富仁. 南瓜子槟榔合剂对11例猪肉绦虫病的驱虫治疗[J]. 吉林医学院学报, 1996, 16(4):58.[8]杨发荣, 杨凌岩. 南瓜子、槟榔治疗无钩绦虫病50例[J]. 中国中医急症, 1996, 5(1):19.[9]李鸿斌, 朱进, 车英. 槟榔和南瓜子治疗布朗族人群绦虫病204例疗效观察[J].中国热带医学, 2013, 13(8):1027-1028. [10]陶甲芬. 南瓜子与槟榔治疗带绦虫病56例报告[J]. 蛇志,1996, 8(2):50-51.[11]杨秀伟. 生物碱(实用天然产物手册)[M]. 北京:化学工业出版社, 2005:3.[12]中华人民共和国卫生部药典委员会. 卫生部药品标准维药分册[M]. 广州: 广东科技出版社, 1995:63.[13]甘肃省食品药品监督管理局. 甘肃省中药材标准(2009版)[M]. 兰州:甘肃文化出版社, 2009:173.[14]山东省药品监督管理局. 山东省中药材标准(2002版)[M].济南:山东友谊出版社, 2002:146.[15]TAREK A, EL-ADAWY, KHALED M T. Characteristics andcomposition of watermel-on pumpkin, and paprika seed oils and flours[J]. J Agri Food Chem, 2001, 49(3):1253-1259. [16]YAO Shuai, ZHANG Jingxian, WANG Dandan, et al.Discriminatory components retracing strategy for monitoring the preparation procedure of Chinese patent medicines by fingerprint and chemometric analysis[J]. PLoS One, 2015, 10(3): e0121366.[17]孙仔健. 南瓜子指纹图谱及抗氧化活性相关性研究[D]. 哈尔滨:黑龙江大学, 2020.[18]马勤超. 南瓜子中营养成分的分析研究[D]. 沈阳:沈阳师范大学, 2012.[19]方聖鼎, 李良泉, 钮經义, 等.南瓜子化学成分的研究—Ⅰ.新氨基酸:南瓜子氨酸的分离及其结构的研究[J]. 化学学报, 1962, 28(4):244-251.[20]范镇基. 南瓜子氨酸的提取及其用途[J]. 广东科技, 1998, 7(6):24.[21]陈士林, 刘安, 李琦, 等.中药饮片标准汤剂研究策略[J]. 中国中药杂志, 2016, 41(8):1367-1375.[22]肖龙泉.传统中药汤剂与中药配方颗粒剂比较研究[J]. 中医药临床杂志, 2014, 26(7):729-731.[23]廖仰平. 煎煮工艺对汤剂质量的影响[J]. 中国民族民间医药, 2008, 16(5):9-11.[24]国家药品监督管理局.国家药监局关于发布《中药配方颗粒质量控制与标准制定技术要求》的通告:2021年第16号[EB/ OL].(2021-1-26)[2023-01-06].https:///yao‐pin/ypggtg/20210210145453181.html.[25]卫生部国家中医药管理局.关于印发医疗机构中药煎药室管理规范的通知:国中医药发[2009]3号[EB/OL].(2009-03-16)[2023-09-12]./yizhengsi/gong‐zuodongtai/2018-03-25/6577.html.（责任编辑：刘晓涵）美国FDA批准Padcev（enfortumab vedotin-ejfv/恩福单抗凡酯）用于治疗尿路上皮细胞癌美国FDA于2023年12月15日（星期五）批准安斯泰来药业公司（Astellas Pharma）的抗体药物偶联物enfor‐tumab vedotin-ejfv（恩福单抗凡酯，商品名Padcev）与帕博利珠单抗/pembrolizumab（商品名Keytruda， Merck/默克公司出品）联合用药用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮细胞癌（locally advanced or metastatic urothelial cancer，简称la/mUC），适用于不宜使用含铂化疗药物进行治疗的患者。
药物立项及进展汇报模板-以PD-L1小分子抑制剂为例
国内外制药公司纷纷布局PD-L1小分子抑制剂,目前开展临床研究的包括BMS, Incyte，和吉利德； Incyte小分子PD-L1抑制剂INCB86550于2018年12月进入临床1期，2019年的AACR会议上展示了临床
前研究结果，INCB86550在人源化MC38-hPD-L1小鼠体内药效模型中展示显著的抗肿瘤效果。
达伯舒（信达）
2018.12.24
三线霍奇金淋 巴瘤
艾瑞卡（恒瑞）
2019.5.29
三线霍奇金淋 巴瘤
小分子项目适应症的选择：参照罗氏的Tecentriq获批地适应症，以非小细胞肺癌/小细胞肺癌以及三阴性乳腺癌为 主要的方向，同时参照默沙东和施贵宝的PD-1抑制剂适应症进行拓展；
5
PD-1/PD-L1单抗市场前景巨大
重调节剂，但是这个化合物无论是机制还是评价手段都比价特殊，不是主要的参照； ➢ 国内的竞争对手包括广州再极，深圳微芯等。
2
PD1/PD-L1抑制剂的抗肿瘤机制及市场
免疫检查点通路： 激活免疫检查点通路抑制免疫反应是肿瘤细胞实现免疫
逃逸的重要机制； CTLA-4以及PD1/PD-L1抑制剂是目前获批的免疫检查
PD-1/PD-L1小分子抑制剂用于肿瘤治疗
1
PD-L1 小分子抑制剂简介
项目适应症： ➢ 实体瘤，包括非小细胞肺癌，乳腺癌，肝癌等； 靶标背景介绍： ➢ 肿瘤细胞存在不同的机制实现免疫逃逸，激活免疫检查点通路抑制免疫反应是其中重要的机制； ➢ PD-1/PD-L1以及CTLA-4生物大分子抑制剂是目前获批的免疫检查点抑制剂； PD-L1小分子抑制剂作用机制： ➢ 肿瘤细胞可以表达PD-L1实现免疫反应的抑制：通过这些PD-L1分子与效应T细胞上的PD-1的结合逃避机体免疫
德曲妥珠单抗对比恩美曲妥珠单抗二线治疗HER2_阳性转移性乳腺癌的成本-效用分析
·药物经济学·德曲妥珠单抗对比恩美曲妥珠单抗二线治疗HER 2阳性转移性乳腺癌的成本-效用分析Δ武亚楠＊，吴方，侯艳红 #（中国药科大学国际医药商学院，南京 211198）中图分类号 R 956；R 979.1 文献标志码 A 文章编号 1001-0408（2024）02-0204-06DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2024.02.14摘要 目的 评估德曲妥珠单抗（T-DXd ）对比恩美曲妥珠单抗（T-DM 1）二线治疗HER 2阳性转移性乳腺癌的经济性，为临床用药方案的选择及医疗卫生决策提供依据。
方法 基于DESTINY-Breast 03试验构建分区生存模型，以3周为循环周期，模拟至患者终身。
以质量调整生命年（QALY ）作为产出指标并计算增量成本-效果比（ICER ），再利用敏感性分析验证基础分析结果的稳健性，以此来比较T-DXd 与T-DM 1二线治疗HER 2阳性转移性乳腺癌的经济性。
结果 在以3倍我国2022年人均国内生产总值（GDP ）为意愿支付阈值（257 094元/QALY ）的前提下，使用T-DXd 方案的患者在获得增量效用（0.69 QALYs ）的同时也需要支付更多成本，ICER 值为1 850 478.40元/QALY 。
单因素敏感性分析结果显示，对ICER 影响较大的因素有无进展生存期状态效用值、T-DXd 价格、成本贴现率等，但这些参数在合理范围内波动均不能使基础分析结果发生翻转。
概率敏感性分析结果显示，当WTP 的阈值上升为1 500 400元/QALY 时，T-DXd 方案具有经济性的概率为50%。
情境分析结果也验证了基础分析结果的稳健性。
结论 在以3倍我国人均GDP 为意愿支付阈值的前提下，与T-DM 1方案相比，T-DXd 二线治疗HER 2阳性转移性乳腺癌不具有经济性。
关键词 德曲妥珠单抗；恩美曲妥珠单抗；HER 2阳性转移性乳腺癌；分区生存模型；成本-效用分析Cost -utility analysis of trastuzumab deruxtecan versus trastuzumab emtansine in the second -line treatment for HER 2-positive metastatic breast cancerWU Yanan ，WU Fang ，HOU Yanhong （School of International Pharmaceutical Business ，China Pharmaceutical University ，Nanjing 211198，China ）ABSTRACTOBJECTIVE To evaluate the cost-effectiveness of trastuzumab deruxtecan （T-DXd ） versus trastuzumab emtansine（T-DM 1） in the second-line treatment of HER 2-positive metastatic breast cancer ， and to provide a basis for the selection of clinical medication regimen and medical and health decisions. METHODS Based on the clinical trial DESTINY-Breast 03， a partitioned survival model was constructed ， with a cycle of 3 weeks as the simulation of patients ’ lifetime. The incremental cost-effectiveness ratio （ICER ） was calculated by using quality-adjusted life years （QALY ） as output indicators ， and sensitivity analysis was used to verify the robustness of the basic analysis results ； the cost-effectiveness of the second-line treatment for HER 2-positive metastatic breast cancer was compared between T-DXd and T-DM 1. RESULTS Under the premise of taking 3 times China ’s per capita gross domestic product （GDP ） in 2022 as the willingness-to-pay threshold （257 094 yuan/QALY ）， the T-DXd group also needed to pay more cost compared with T-DM 1 group while obtaining incremental utility （0.69 QALYs ）， and the ICER value was 1 850 478.40 yuan/QALY . The results of univariate sensitivity analysis showed that progression-free survival state utility value ， T-DXd price ， cost discount rate were factors that had a great influence on ICER value ， but these parameters could not flip the basic analysis results within a reasonable range. In the probability sensitivity analysis ， when the threshold of willingness-to-pay rose to 1 500 400 yuan/QALY ， the probability of economic activity was 50% in the T-DXd regimen. The results of the scenario analysis also verified the robustness of the original research results. CONCLUSIONS Under the premise of 3 times China ’s per capita GDP as the WTP threshold ， compared with T-DM 1， T-DXd is not cost-effective in the second-line treatment of HER 2-positive metastatic breast cancer.KEYWORDStrastuzumab deruxtecan ； trastuzumab emtansine ； HER 2-positive metastatic breast cancer ； partitioned survivalmodel ； cost-utility analysis乳腺癌是女性最常见的恶性肿瘤。
新药Cedazuridine(西达尿苷)合成检索总结报告
新药Cedazuridine（西达尿苷）合成检索总结报告
一、Cedazuridine（西达尿苷）简介
2020年7月，美国食品和药物管理局（FDA）批准口服固定剂量组合抗癌药Cedazuridine（西达尿苷）/Decitabine（地西他滨），该药用于骨髓增生异常综合症（MDS）和慢性骨髓单核细胞白血病（CMML）成人患者的治疗。
Cedazuridine（西达尿苷）分子结构式如下:
英文名称：Cedazuridine
中文名称：西达尿苷
本文主要对Cedazuridine（西达尿苷）的合成路线、关键中间体的合成方法及实验操作方法进行了文献检索并作出了总结。
二、Cedazuridine（西达尿苷）合成路线
三、Cedazuridine（西达尿苷）合成检索总结报告
(一) Cedazuridine（西达尿苷）中间体3的合成
(二) Cedazuridine（西达尿苷）中间体4的合成。
总局关于发布第一批2017年45号文20170317
1-40
佐匹克隆片
Zopiclone Tablets/Imovane
is France
原研进口
1-41
佐匹克隆片
Zopiclone Tablets/Imovane
3.75mg
片剂
Sanofi-Aventis France
欧盟上市（产地：法国 ；上市国家：法国）
片剂
GlaxoSmithKline
美国橙皮书
1-5
头孢呋辛酯片
Cefuroxime Axetil Tablets/Zinacef
按头孢呋辛(C16H16N4O8S)计0.25g
片剂
Glaxo Wellcome UK Limited
原研进口
1-6
辛伐他汀片
Simvastatin Tablets/Zocor
原研进口
1-17
醋酸甲羟孕酮片
Medroxyprogesterone Acetate Tablets/Provera
0.1g
片剂
Pfizer SA/NV
原研进口
1-18
醋酸甲羟孕酮片
Medroxyprogesterone Acetate Tablets/Provera
0.25g
片剂
Pfizer Italia s.r.l
10mg
片剂
Merck Sharp & Dohme (Australia) Pty. Ltd.
原研进口
1-7
辛伐他汀片
Simvastatin Tablets/Zocor
20mg
片剂
Merck Sharp & Dohme B.V.
原研进口
1-8
盐酸氨溴索片
抗抑郁药---盐酸维拉佐酮
2014.10.20
前言 • MDD治疗的主要药物种类
• 第一代经典抗抑郁药：主要包括单胺氧化酶抑制剂（maoi）和三环类 抗抑郁药（tca）。
• 第二代新型抗抑郁药：以选择性五羟色胺（5-ht）再摄取抑剂为主。 • 盐酸维拉佐酮（vilazodone hydrochloride）是首个吲哚烷基胺类新 型抗抑郁药。
2014.10.20
药物背景 • 安全性
• 盐酸维拉佐酮在8个临床试验共计2 177例MDD患者的临床研究中显 示具有良好的耐受性和安全性。在与安慰剂，对照的Ⅲ临床研究中， 因不良反应导致盐酸维拉佐酮治疗组中止治疗的患者占7．1％，安慰 剂对照组为3．2％，治疗组导致停药的常见不良反应主耍为恶心(1． 3％)和腹泻(1．2％) 。 • 由于抗抑郁药可增加儿童、青少年和l 8～24岁年轻人服药初期自杀想 法和自杀行为的风险，因此以上患者要慎用。 • 维拉唑酮在治疗终止时，尤其突然终止时，会出现戒断症状(烦躁不 安、易怒、眩晕、感觉障碍、意识模糊等症状)。
2014.10.20
报告框架
• 1.药物背景
• 2.专利介绍 • 3.合成路线
Viibryd（盐酸维拉佐酮）
2014.10.20
药物背景
• • • • • • • • • • • • • • • • 通用名称：维拉佐酮（Vilazodone） 商品名：Viibryd 原研公司：德国Merck KGaA 基本专利： DE19934333254 优先权：1993 年9 月30 日 相关中国专利： CN94116585 类别：抑郁症治疗药 化合物类型：新分子实体 5-［4-［4-( 5-cyano-1H-indol-3-yl) butyl］-1（New molecular entity） piperazinyl］-2-benzofurancarboxamide 分子式：C26H27N5O2 ·HCl hydrochloride 相对分子质量：477.99 CAS 号：163521-08-2 适应症：重度抑郁症（MDD） 化学名： 5-［4-［4-( 5-氰基-1H-吲哚-3-基) 丁基］-1-哌嗪基］-2-苯并呋喃草酰胺盐酸 盐; 获批单位：Trovis 制药有限责任公司 批准日期：2011 年1 月21 日
上市新药恩曲替尼(entrectinib)合成检索总结报告
上市新药恩曲替尼（entrectinib）合成检索总结报告一、恩曲替尼（entrectinib）简介恩曲替尼（entrectinib）由基因泰克公司研发，于2019年8月在美国上市，主要用于用于治疗C-ROS癌基因(ROS1)呈阳性的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的成年患者，也可用于治疗12岁及以上具有神经营养性酪氨酸受体激酶(NTRK)基因融合蛋白突变的实体瘤患者。
恩曲替尼（entrectinib）的作用机制：：抑制NTRK、ROS1和间变性淋巴瘤激酶(ALK)受体。
恩曲替尼（entrectinib）的不良反应：疲劳，便秘，消化不良，浮肿，头晕，腹泻，恶心，感觉异常，呼吸困难，肌痛，认知障碍，体质量增加，咳嗽，呕吐，发热，关节痛和视力障碍。
恩曲替尼（entrectinib）分子结构式如下：CAS：1108743-60-7英文名称：entrectinib中文名称：恩曲替尼二、恩曲替尼（entrectinib）合成路线三、恩曲替尼（entrectinib ）合成检索总结报告(一)恩曲替尼（entrectinib ）中间体2的合成序号实验步骤参考文献1With magnetic stirring,Toluene (50mL)was added to the 250mL three-necked flask of the pound 1(2.5g,15.15mmol),boronic acid (3.9g,16.65mmol)and K 3PO 4(6.4g,30.30mmol).Pd(PPh 3)4(385mg,0.33mmol)was added,vacuumed again and replaced with nitrogen three times.The temperature was raised to 110°C,and the reaction was stirred for 5hours with heat.After cooling to room temperature,the solid formed by adding ethyl acetate (100mL)was filtered.The filtrate is concentrated,The residue was passed through a silica gel column to give 2.7g of a white solidCN108623576;(2018);(A)Chinese。
2017年度药品审评报告
2017年度药品审评报告2018年03月22日发布2017年，国家食品药品监督管理总局（以下简称总局）认真贯彻中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（厅字〔2017〕42号，以下简称42号文件）和国务院《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（国发〔2015〕44号，以下简称44号文件）文件精神，以保证药品有效安全、满足公众临床用药需求为工作目标，在鼓励药物研发创新、提高药品质量方面开展了一系列工作，不断推进审评审批制度改革，坚持依法依规、科学规范审评，切实保护和促进公众健康。
一、药品注册申请审评审批完成情况（一）审评审批总体完成情况1.批准上市药品情况2017年，总局批准上市药品394个（以药品批准文号计），其中化学药品369个，中药民族药（以下简称中药）2个，生物制品23个；国产药品278个，进口药品116个；国产药品中化学新药28个，中药新药1个，生物制品10个，化学仿制药238个，中药仿制药1个；纳入优先审评审批品种53个，占13.5%。
2.全年审评审批完成情况根据总局《关于调整部分药品行政审批事项审批程序的决定》（局令第31号），在原有技术审评职能的基础上，国家食品药品监督管理总局药品审评中心（以下简称药审中心）承接药物临床试验、药品补充申请和进口再注册3项行政审批决定职能。
2017年，药审中心完成审评审批的注册申请共9680件（以受理号计，下同），其中完成审评的注册申请8773件，完成直接行政审批（无需技术审评，下同）的注册申请907件。
排队等待审评的注册申请已由2015年9月高峰时的近22000件降至4000件（不含完成审评因申报资料缺陷等待申请人回复补充资料的注册申请），中药、化药、生物制品各类注册申请基本实现按法定时限审评审批，基本完成了国务院44号文件确定的解决药品注册申请积压的工作目标。
2014年-2017年排队等待审评的注册申请数量变化情况详见图1。
指哪打哪！！！肺癌靶向药物全解析
指哪打哪肺癌靶向药物全解析肺癌是因为基因突变导致并驱动生长的，那么针对突变的基因进行治疗，就可以达到抑制肿瘤生长的作用，由于身体正常组织中不存在这些突变基因，因此药物主要针对肿瘤组织，犹如有目标的进行打击，因此称为靶向治疗。
非小细胞肺癌的靶向治疗已成为肿瘤个体化治疗的里程碑。
根据遗传物质改变的不太，已将非小细胞肺癌细分成EGFR、KRAS、ALK、RET等突变形态。
并针对患者的不同基因型突变展开精准治疗。
肺癌的高度异质性2018年6月3日，ASCO公布的LOXO292临床数据，LOXO292一夜刷屏全世界。
RET基因终结者，有效率77%，疾病控制率100%。
2018年6月15日，中国食品药品监督管理总局（CFDA）正式批准PD-1抗体纳武利尤单抗注射液（商品名欧狄沃，英文名Opdivo）上市，针对的适应症是：经过系统治疗的非小细胞肺癌（不包括敏感基因突变患者）。
2018年8月15日，国家药品监督管理局正式批准了新一代ALK 抑制剂安圣莎®（化学通用名，阿来替尼）进口注册申请，用于治疗间变性淋巴瘤激酶（Anaplastic Lymphoma Kinase，简称ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。
靶向EGFR一线化疗之前检测出EGFR突变，首选厄洛替尼、阿法替尼、吉非替尼治疗，也可选择奥希替尼治疗。
1厄洛替尼厄洛替尼于2004年11月18日获FDA批准上市，适用于肿瘤表皮生长因子受体（EGFR）19号外显子缺失或者21号外显子（L858R）突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC），也可联合吉西他滨（gemcitabine）作为一线治疗局部晚期、不可切除或者转移的胰腺癌。
2015年销售额为16.3亿美元。
厄洛替尼是表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂，后者在各种癌症中高表达或者突变，造成下游信号通路异常激活，该药能与EGFR的ATP位点结合，从而抑制其活性。
2吉非替尼吉非替尼于2003年5月5日获FDA批准上市，作为一线治疗药物用于肿瘤表皮生长因子受体（EGFR）19号外显子缺失或者21号外显子（L858R）突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC），2015年销售额为5.4亿美元。
上市新药Fedratinib(菲达替尼)合成检索总结报告
上市新药Fedratinib（菲达替尼）合成检索总结报告一、Fedratinib（菲达替尼）简介Fedratinib（菲达替尼）是由Impact公司研发，化学名为于2019年8月在美国上市，主要用于治疗患有中危-2或高危原发性或继发性(真性红细胞增多症或实质性血小板增多症)骨髓纤维化的成人患者。
Fedratinib（菲达替尼）作用机制是抑制野生型及突变激活的两面神激酶-2(JAK2)和FLT3活性。
Fedratinib（菲达替尼）不良反应是腹泻，恶心，贫血和呕吐。
Fedratinib（菲达替尼）分子结构式如下：CAS：936091-26-8英文名称：Fedratinib中文名称：菲达替尼化学名：N-叔丁基-3-[(5-甲基-2-[[4-(2-吡咯烷-1-基乙氧基)苯基]氨基]嘧啶-4-基)氨基]-苯磺酰胺二盐酸盐一水合物二、Fedratinib（菲达替尼）合成路线三、Fedratinib（菲达替尼）合成检索总结报告(一)Fedratinib（菲达替尼）中间体3的合成方法一序号实验步骤参考文献A mixture of2-chloro-5-methyl-pyrimidin-4-ylamine1(0.4g,2.8mmol),3-bromo-iV-te/t-butyl-benzenesul1fonamide 2(1.0g,3.4mmol),Pd2(dba)3(0.17g,0.19mmol),Xantphos (0.2g,3.5mmol)and cesium caibonate (2.0g,6.1mmol)was suspended in dioxane (25mL)and heated at reflux under the argon atmosphere for 3h.The reaction mixture was cooled to room temperature and diluted with DCM (30mL).The mixture was filtered and the filtrate concentrated in vacuo.The residue was dissolved in EtOAc and hexanes added until solid precipitated.After filtration,the title compound 3(1.2g,98%)was obtained as a light brown solid.It was used in the next step without purification.WO2007/53452;(2007);(A1)English WO2012/60847;(2012);(A1)English(二)Fedratinib （菲达替尼）中间体3的合成方法二序号实验步骤参考文献1Magnetic stirring at room temperature Compound 4(1.0g,6.13mmol)was added to a 50mL single-mouth bottle.And methanol/water mixture (15mL,1/1),Stir and dissolve,Compound 5(1.26g,5.52mmol)was added.The reaction mixture was warmed to 45°C under nitrogen and stirred to react overnight.Cool to room temperature,A large amount of white solid precipitated,filter,The filter cake was washed with methanol/water (3.4mL /4.0mL).Drain,Drying at 50°C under vacuum gave 1.31g of a white solid.The yield was 60.17%.CN109232440;(2019);(A)Chinese 2To a solution of 3-amino-N-(tert-butyl)benzene sulfonamide 5(3.4g,14.9mmol)and 2,4-dichloro-5-methyl-pyrimidine 4(608.0mg,3.7mmol)in dioxane (20mL)was added DIEA (955.0mg,7.4mmol).The reaction mixture was stirred at 120°C for 72hrs,cooled to rt,concentrated,and the residue was purified on silica gel with 20%-50%EA/petroleum ether)to afford N-(tert-butyl)-3-((2-chloro-5-methylpyrimidin-4-yl)amino)benzenesulfonamide 3(544.0mg,41%yield)as yellow solid.WO2017/201069;(2017);(A1)English。
年终盘点！2019卵巢癌治疗重大进展！最新靶向药已经纳入医保
年终盘点！2019卵巢癌治疗重⼤进展！最新靶向药已经纳⼊医保卵巢癌是继乳腺癌之后威胁⼥性健康的第⼆⼤癌症，死亡率却位居第⼀位。
相⽐发病率最⾼的乳腺癌，卵巢癌具有更迅速的恶性能⼒，发病隐匿，且易转移，易复发。
⼿术是根治卵巢癌的最佳选择。
多数患者接受切除⼿术后，仍须接受铂类化疗作辅助治疗，以减低复发机会。
⼀线紫杉醇类和铂类联合化疗有效率⾼达80%以上，其他化疗药物如吉西他滨、多西他赛、奥沙利铂、脂质体阿霉素等被证明治疗卵巢癌中度有效。
但是，约75%晚期患者对铂类药物耐药，迅速复发。
所以，卵巢癌新药的研发迫在眉睫。
2019年，卵巢癌治疗有哪些新进展及⼤事件呢？卵巢癌靶向药奥拉帕利纳⼊医保，⼤幅降价！⼤幅降价！卵巢癌靶向药奥拉帕利纳⼊医保，11⽉28⽇，国家医保局公布了2019年医保谈判结果和最新的医保⽬录，共有18个抗癌药进⼊2019年国家医保⽬录，其中奥拉帕利（利普卓）赫然在列。
奥拉帕利的原价是每盒24790元，⼀个⽉需要两盒，费⽤⾼达49580元，将近5万元。
虽然有买⼆赠⼆的政策，但在中国，也没有⼏个家庭能吃得起这么昂贵的抗癌药。
如今，奥拉帕利进⼊医保了，价格将⼤幅度降低。
中国新闻⽹报道，通过谈判，97个药品进⼊医保⽬录。
其中，包括奥拉帕利在内的70个新增药品，价格平均下降60.7%。
这样算下来，奥拉帕利每盒差不多只需要9916元。
按照70%的报销⽐例，经过医保报销后，患者购买奥拉帕利每个⽉只需⾃付费5949元。
这样的价格能⼤⼤降低患者的经济负担，惠及更多家庭！2018年，奥拉帕利⾸次问世中国：维持治疗，不考虑BRCA突变2018年8⽉，奥拉帕利在中国获批上市，成为中国第⼀个⽤于卵巢癌的靶向药，⽤于铂敏感复发性卵巢癌的维持治疗（铂类治疗后病情稳定，奥拉帕利可以延缓复发时间）。
卵巢癌是⼀种⾮常容易复发的癌症！在⼿术和化疗后，必须有新的药物来维持治疗，以杀死残留的癌细胞，这样才能显著降低卵巢癌的复发。
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2017 年 FDA 新药审批总结报告抗癌药部分
2017 年批准了用于急性淋巴细胞白血病；默克尔细胞癌；某些类型的复发性或难治性急性骨髓性白血病；某些类型的淋巴瘤；复发性上皮性卵巢癌；输卵管癌或原发性腹膜癌；以及肝癌、乳腺癌和结直肠癌的具体类型的患者的治疗药物。
我们还批准了第一个基于癌症遗传特征，而不是肿瘤起源部位的癌症治疗药物。
2017 年范围广泛的重要新批准，有助于增强美国的公众健康。
•Aliqopa（copanlisib）用于治疗至少接受过两次全身治疗的成人复发性滤泡性
淋巴瘤，这是一种慢性生长型非霍奇金淋巴瘤（淋巴系统癌）；
•Calquence（acalabrutinib）用于治疗已接受过至少一种治疗的成人套细胞淋巴瘤。
套细胞淋巴瘤是一种特别的侵袭性癌症；
•Idhifa（enasidenib）用于治疗成人复发性或难治性急性骨髓性白血病，这是一种有着特异性基因突变的血癌；
•Nerlynx（neratinib）用于人表皮生长因子受体 2（HER2）阳性乳腺癌早期初始治疗后用药扩大辅助治疗，进一步降低癌症复发风险的治疗药物；•Radicava（依达拉奉）用于治疗肌萎缩性侧索硬化症患者，这种病通常称为卢伽雷氏症，这是一种罕见病，可以攻击和杀死控制随意肌的神经细胞；•Verzenio（abemaciclib）用于治疗在改变患者的激素（内分泌治疗）后有发展的激素受体（HR）阳性、HER2阴性的晚期或转移性乳腺癌成年患者；
•Zejula（niraparib）用于复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌，肿瘤已经在铂药物化疗后完全或部分收缩（完全或部分响应）的成年患者的维持治疗。
突破性治疗药物
突破性治疗药物：具有初步临床证据证明，对于尚未满足医疗需求的严重或威胁生命的疾病，该药物可以导致至少一种临床上显著的终点（例如研究结果）比其它可用疗法显着改善。
给予突破性治疗药物认定的药物包括： Alunbrig, Bavencio, Besponsa, Brineura, Calquence, Dupixent, Hemlibra, Imfinzi, Ingrezza, Kisqali, Mavyret, Ocrevus, Prevymis, Rydapt, Verzenio, Vosevi, Zejula。
优先审评
如果 CDER 确定药品可能在医学治疗方面提供显著促进，则药物将获得优先审评。
在 6 个月内审评，而非标准的 10 个月。
认定为优先审评的药物包括：Aliqopa, Alunbrig, Bavencio, Baxdela*, benznidazole, Besponsa, Bevyxxa, Brineura, Calquence, Dupixent, Emflaza, Giapreza, Hemlibra, Idhifa,
Imfinzi, Ingrezza, Kisqali, Mavyret, Mepsevii, Ocrevus, Prevymis, Rydapt, Solosec*, Vabomere*, Verzenio, Vosevi, Xermelo, Zejula。
加速审批
“加速审批”计划使 FDA 能够更灵活地使用哪些终点来批准一种药物，为目前严重或威胁生命的疾病提供益处。
这些加速审批终点可能包括那些在较短的治疗期限显示益处（在完整批准需要较长期证明获益的情况下），或被认为“合理地可能”预测将会看到重要的临床获益。
必须进行后续的验证性试验来支持完整批准。
2017 年 CDER 批准的新药中，有 6 个（13％）是依据加速审批计划批准的。
加速审批的申请带来的药物，可以比传统审批更快地为患者提供重要前移2017年获得批准加速批准的新药包括：Aliqopa，Alunbrig，Bavencio，
benznidazole，Calquence，Imfinzi。
新用途
下述产品是一些备受关注的 2017 年获得了 FDA 已批准药物新用途的批准：•Imbruvica（依鲁替尼）最初于 2013年获批用于治疗套细胞淋巴瘤患者，这是
一种罕见的侵袭性血癌。
在 2017 年，FDA 批准了用于治疗采用一种或多种治疗（通常是抑制免疫系统的皮质类固醇）已失败的成人慢性移植物抗宿主病
（cGVHD）。
这是 FDA 批准的第一种治疗 cGVHD 的治疗药物，cGVHD是同种移植物（骨髓或外周血细胞移植）可能发生的罕见和危及生命的疾病。
同样值得注意的是，在 2017 年，CDER 将 Imbruvica 的批准用途扩展至了某些被称为边缘区淋巴瘤的血癌患者，这是 FDA 批准的首个针对这种疾病的治疗药物；
•Sutent（苹果酸舒尼替尼），2006 年首次获批用于治疗某些胃肠道间质瘤和晚期肾细胞癌（均为癌症）的患者。
在 2017 年，获批用于辅助治疗成人肾细胞癌，这种类型的肾癌，在肾脏已被摘除后仍然有高度的癌症复发风险。
辅助治疗是手术后采取的一种治疗形式，以降低癌症复发的风险。
作为首个获批的肾细胞癌患者辅助治疗药物，这项新的批准填补了未能满足的医疗需求；
•Stivarga（regorafinib），最初于 2012 年获批用于治疗某种类型的结直肠癌患者。
2017 年 4 月新用途获批，包括治疗之前采用索拉非尼药物治疗过的肝细胞癌（肝癌）患者。
这是近十年来首个获得批准用于肝癌治疗的 FDA 已批准药物；
CDER 在2017 年批准了近十年来首个肝癌治疗药物。
•Zelboraf（vemurafenib），2011 年首次获批用于治疗某些恶性细胞具有特定基因突变（称为 BRAF V600）的黑色素瘤患者。
2017 年，获批用于治疗某些成人Erdheim-Chester 症（ECD），这是一种罕见的血癌。
Zelboraf 被批准用于那些恶性细胞携带 BRAF V600 突变的患者。
这是首个获得 FDA 批准的 ECD 治疗药物。
附录 A：药品审评通道认定情况—摘选抗癌药。