“重大新药创制”科技重大专项“十二五”计划北京报告会

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“重大新药创制”科技重大专项“十 二五”计划北京报告会
§ 2008～2009年我国医药总产值大概是一万多亿人民 币，还不能说是一个医药强国。医药产业是当今世 界竞争最激烈的高新技术产业之一，欧美日等发达 国家医药工业为第四大刨利产业，2008年全球医药 工业产值达7730美元，利润率高居榜首；美国辉瑞 一家企业销售收入483亿美元，利润81亿美元。
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§ 关于心脑血管药物， 我们同样发现，例如 CYP2C9及VKORC1，有基因多态性和种族 差异， 会明显影响华法林剂量。a一2C及13 1标志物与布新洛尔治疗心衰的疗效有关。 最近发现用于抗凝血及冠状综合征的X因子a 抑制剂Apixaban、Riva roxban，预防血栓 与心梗的ADP受体拮抗剂及抗血小板凝集的 B rilinta，都与生物标志物和作用靶点高度 相关。
“重大新药创制”科技重 大专项“十二五”计划
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“重大新药创制”科技重大专项“十 二五”计划北京报告会
创新药物研发直面挑战
§ 胡锦涛总书记在2010年6月7日两院院士大会上讲话， 明确指出了要大力发展健康科学技术，构建以创新 药物研发和先进医疗设备制造为龙头的规模化医药 研发产业链，提高我国生物医药产业水平，提高健 康科学和健康服务水平。
念或作用原理的证明，采用各种图像技术探索一个产品的生
物分布特性。0期临床试验的研究内容主要是药代动力学或 成像临床研究，研究药理学相关计量的临床试验， 以及与
效果有关的作用机制评价(MOAs)临床研究。2009年6月，
美国发表了第一篇关于肿瘤药物在晚期癌症病人中的0期临
床研究的文章。 PPT文档演模板
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§ 我们也同意这样的想法，也就是说如果失败也要失 败在早期，提出了早期评价／早期淘汰(fail early ， fail cheaply)的观点，对肝、肾、心脏毒性以及毒性 病理学提出了早期评估的要求。
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§ 但同时，必须清楚地意识到，新药创制还面临着 巨大挑战。首先，新药研发需要极高的投入，这 同时意味着极高的风险。仅有约1/5000的化合物
最终成为新药；动物实验结果不能完全预测临床 结果，致使许多临床前研究投入被浪费；Ⅱ期临 床试验失败率约为40%；进行Ⅲ期临床研究的各 治疗领域的新制剂成功率平均仅为11%；抗肿瘤 药最后只有5%能够进入市场。
§ 温家宝总理在2010年的政府工作报告中也明确指出，
发展战略性新兴产业，抢占经济科技制高点，决定
国家的未来。要大力发展新能源、新材料、节能环
保、生物医药、信息网络和高端制造产业。从党中
央、国务院的角度，第一次明确地提出了对生物医
药产业的要求，生物医药产业面临从未有过的大好
机遇，当然，也面临着巨大的挑战。
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创新药物的研发是保障我国人民健康、维护国家战略 安全和社会稳定的迫切需求，也是促进我国医药产业 实现跨越发展、建设医药强国的重大战略举措。
中国是一个非常重要的医药大国，更是一个非常重要 的药品市场。2006年我国是全球第九大药品市场， 预计2011年有可能成为全球第三大药品市场。从我 们国家前十位疾病死亡原因构成来看，主要是恶性肿 瘤、脑血管病和心脏病，城市和农村的差别在逐渐缩 小，随着工业的发展、环境的污染以及各方面的原因， 城市与农村的死亡原因构成逐渐接近，所以要引起我 们高度的重视。
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§ 新药创制必须重视的一个问题是成药性评价。不一定所有新 的结果都能成为新的药物，而且动物实验结果不能完全预测
临床结果， 因此，出现了0期探索性临床试验。
§ 美国FDA最近出台了0期临床试验的指导原则。0期临床试 验的概况为， 在I期之前进行，对象数有限约为10～12名， 非常有限的暴露， 给药时间不超过7天，低于产生药理学计 量的1/100，最大剂量小于等于1 00 u g，没有治疗或诊断 意图， 需要递交的临床前资料比传统的I期要少，仅是对概
§ 卫生部科教司司长何维说：“世界各国都在探索提高 药物研发效率，降低药物研发成本的新途径、新办法、 新措施和新技术。我国要建设成为医药科技强国，必 须在新药研制关键技术上取得重大突破，使我国医药 企业和研究单位能够和国外医药巨头同等参与国际竞 争，进而实现我医药科技和产业的发展与飞跃。”
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§ 2008年全球处方药市场畅销药物15强.doc
§ 2008年全球处方药市场畅销药物1 5强中，排名第6、 第7的喹硫平和奥氮平这两个药物非常值得关注，均 属于治疗精神疾患，要引起我们国内高度的重视， 因为现在与精神疾患有关的社会问题发生得非常多。
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§ 专项技术总师桑国卫院士说：“国际医药跨国公司的 巨头，也越来越感到困惑：药物研发投入越来越大， 相应的新药上市却越来越困难。因此，关键技术的突 破，已成为药物研发过程中起决定作用的一个环节。 关键技术让药物研发更加有效、更有预测性、更加快 捷。”
§ 在国际上，药物治疗概念也发生了根本性改变，以 BCR-ABL激酶抑制剂Gleevce治疗慢性髓性白血病 的成功为代表的一系列成就，确立了肿瘤分子靶向 治疗的新时代；亚欧人群非小细胞肺癌患者对Iressa 的不同反应及疗效研究，确立了个性化治疗成为未 来药物治疗的新趋势；肿瘤基因组学和肿瘤分子标 志的发展使个性化治疗成为可能；Herceptin的成功 打开了肿瘤抗体治疗的大门；人乳头瘤病毒疫苗在 近百个国家被批准用于宫颈癌预防，真正开辟了肿 瘤预防的新时代。可以看出，目前无论从国家政策 层面还是从国际整体形势来看，创新药物研发都处 于前所未有的机遇期。