临床预后研究设计与分析
疾病预后研究的设计与分析方法
的三 大要素。即 暴露与吾— 堕 一 结局 』 堕 堕
如果 Ｒ Ｒ值 ＝１ 提示 暴露 因素与 阳性 结 局间波有 相互 关系 ； Ｒ值＜１ 则暴露 因素可 以阻止阳性 结局的发生， Ｒ 。 为保 护性因素 ； ＲＲ值 ＞Ｌ 则暴露 因素可 促进 阳性 结局的发生． 。
为危 险 性 固 素 。
率。
衰 １ 队列 研 究 运 算 四 格表
２ １ 队列 研 究的 概念 ： 列研 究是 一种分 析 性 的பைடு நூலகம் 究策 ． 队 略 。 它先确定病 人是否存 在某因素 （ 暴露 与否） 然后 随访 ，
一
段时间 再确定病 人是否 出现阳性结 局。固此 ． 先要确 首
定研 究因素和结 局因素 并记录 随访 的时 间． 是队列 研究 这
。
研 究目素也称 暴露 固素 是预后 研究的主要 内容 。结合 专业知识 ， 尽可能将 各种可 能与预后 有关的 因素纳入研 究目 素， 这样预后因素的分 析才不 会遗偏 。根据 研究 的不同 结 局 因素 可以是死亡 、 残、 致 畦器功能衰竭 、 疾病 的缓 解等。阳 性结局 必颓有 一个 明确和客观的定义， 如果 阳性结 局的 判断 受 主观 固素 的影响 ， 必须采 用 盲法。预后 研 究需 要随 访 时 间， 因为时间代 表 着预 后。如 果 以死 亡为 研究结 局． １年死 亡者是 阳性 结局．Ｏ年死 亡者 也是阳性结 局． 活 １年与 活 １ 但 ｌ Ｏ年显然是不 同的预后 。
扬 岫 岩
疾病的预 后是指 对疾病 的转归作 出事先 的估 计。在进 行临 床决策时 ， 需要了解疾病 的预后 ， 也要 了解 影响 预后的 固素。因此 预后研 究是临床研 究的一个 重要 内容 。下 面讨 论有关疾病 预后研究 的一些要点。 １ 疾病琢后研 究的 目的 通过 这类研究． 我们可 了解 ： ①疾病的时间生存 率： 如 系统性红斑狼疮的 １５ Ｌ 、、０年生存率， 狼疮 肾炎 ５ ｌ 、Ｏ年 肾脏 存活率 等。②寻找出对疾病转 归的预测指标 ： 如狼疮 肾炎Ⅳ 型者 肾脏预后 比较差 ， 提示 需要积极 治疗 ； 狼疮 肾炎 肾功能 不全者 声影 像学 显 示 肾脏 鳍 小者 肾功 能恢复 的机率 甚 超 微 提示保守治疗 为主。③筛选 出哪些 因素会影响疾病的 预 后： 使临床治疗 可以设法 消除这些 因素 以改善疾病 的预后， 如高血压会影 响狼疮 肾炎的远期预后， 提示在治疗狼疮 肾炎 时， 如果合并有高 血压， 需要注意控制 血压。 ２ 选择恰当的研 究簟 略 疾病预后研究一般应采用队列研究（ｏ ｏｔ ｔｄ ）而不 ｃｈｒ ｓ ｙ ， ｕ 可能 随机 临床试验， 因为影响预后的研究因素不可能按研 究 者的意愿进行随机分配 ， 暴露 因素存在 与否取 决于 自然 ， 对 病人随访一定 的时间后 ， 比较 不周暴露 状态下， 阳性结 局 的 发生率。 因为它需要有一段时间的推导 以建立清 晰的 固 可
临床医学之预后研究
临床医学之预后研究预后研究是临床医学领域中一项重要的研究方法，旨在评估疾病、治疗或干预措施对患者后续发展和结局的影响。
通过预后研究，医生和研究者可以更加准确地预测患者的疾病进展、生存率以及病情稳定性，从而为临床决策和干预提供科学依据。
本文将就预后研究的类型、设计、应用以及其在临床实践中的重要性进行探讨。
一、预后研究的类型预后研究根据其研究的对象和目的的不同，可以分为多种类型。
其中，队列研究是最常用的一种类型，包括前瞻性队列研究和回顾性队列研究。
这些研究通过收集大量的样本数据，并对其进行跟踪追踪，以分析特定因素与疾病预后的关系。
此外，基于病例对照的研究设计也是预后研究的一种类型，它通过比较有某种特定结果的患者与没有该结果的患者之间的差异，来探讨这种特定结果与某种预后的关系。
二、预后研究的设计预后研究的设计会根据所研究的问题和目标进行选择。
前瞻性队列研究是一种常用的研究设计，它可以根据就诊时间顺序将患者分为暴露组和非暴露组，并在随访期间对其进行观察和数据收集。
通过观察暴露组和非暴露组的差异，我们可以判断某种因素对患者预后的影响。
另外，回顾性队列研究则是基于已有的数据进行分析，通过回顾患者的既往信息和数据，了解某种因素对预后的影响。
三、预后研究的应用预后研究在临床医学中具有广泛的应用。
首先，预后研究可以帮助医生更准确地评估疾病的预后，并提供治疗决策的依据。
例如，在癌症治疗中，医生可以借助预后研究，判断某种治疗方法在患者中的有效性和安全性，从而选择更合适的治疗策略。
其次，预后研究也可以评估特定干预措施对患者预后的效果。
例如，对于一些慢性病患者，研究人员可以通过预后研究评估生活方式改变、药物治疗等干预措施对疾病进展和生存率的影响。
四、预后研究的重要性预后研究在临床实践中扮演着重要的角色，对于指导医疗决策和改善患者生存质量具有重要意义。
首先，预后研究可以为临床医生提供科学依据，帮助他们制定更合理的治疗计划。
临床研究规划与计划
临床研究规划与计划在医学领域中，临床研究是推动医学进步、提高医疗质量、改善患者预后的关键环节。
而一份科学合理、详尽完善的临床研究规划与计划，就如同航海中的灯塔，为研究的顺利进行指明方向。
临床研究规划是对整个研究项目的总体构想和战略布局，它涵盖了研究的目标、范围、重要性以及预期的成果。
而临床研究计划则是在规划的基础上，对研究的具体步骤、方法、时间安排、资源配置等进行细致的设计和安排。
首先，明确研究的目标至关重要。
这需要对现有医学知识的不足和临床实践中的未满足需求有清晰的认识。
比如，对于某种常见疾病，当前的治疗方法可能存在疗效不佳、副作用大等问题，那么研究的目标可能就是探索新的治疗药物或治疗方案，以提高治疗效果、减少副作用。
研究目标应当具体、可衡量、可实现、相关且有时限（SMART 原则），这样才能为后续的研究工作提供明确的指引。
确定研究目标后，需要对研究范围进行界定。
这包括研究对象的纳入和排除标准、研究的疾病类型和阶段、研究的干预措施或观察指标等。
例如，如果研究的是某种药物对糖尿病患者的疗效，那么就需要明确是针对 1 型糖尿病还是 2 型糖尿病，是初发患者还是病程较长的患者，以及药物的剂量、使用频率和疗程等。
研究的重要性也是规划中需要重点阐述的内容。
这不仅包括对患者健康和医疗实践的直接影响，还可能涉及到对医学理论的完善、医疗政策的制定以及社会经济的影响等方面。
例如，一项关于新型抗癌药物的研究，如果能够显著提高患者的生存率，那么它对于癌症治疗领域、患者及其家庭，乃至整个社会都具有重大意义。
在规划阶段，还需要对预期的研究成果进行预估。
这可能包括发表高水平的学术论文、开发新的诊疗指南、获得专利、推动药物或医疗器械的审批上市等。
明确的预期成果有助于激发研究团队的积极性，也为研究的评估和验收提供了依据。
接下来，临床研究计划则要对研究的具体实施进行详细安排。
研究设计是计划的核心部分，它决定了研究的科学性和可靠性。
临床医学中的病例系列研究设计与分析
临床医学中的病例系列研究设计与分析病例系列研究是临床医学研究中常用的一种设计方法，通过收集和分析一组患者的个体数据，帮助医生和研究人员更好地了解疾病的发展、治疗效果和预后等方面的情况。
本文将介绍病例系列研究的设计原则和分析方法。
一、研究设计病例系列研究的设计主要包括选取病例、权衡设计和数据收集这三个步骤。
1. 选取病例在进行病例系列研究前，需要明确研究的目的和研究对象。
可以选取特定的疾病类型或者与某种治疗方法相关的病例。
在选取病例时，需要注意病例的临床特征是否相似、是否具有代表性。
同时，研究者还需要确定病例的纳入和排除标准，以确保研究的可靠性和有效性。
2. 权衡设计病例系列研究设计中的一个关键问题是如何处理时间上的变化和个体差异。
在这方面，研究者需要探索和应用合适的设计方法，如交叉设计、纵向设计或者嵌套设计等。
通过这些设计方法，可以减少个体差异对研究结果的影响，增加研究的可信度。
3. 数据收集在进行病例系列研究时，首先需要收集患者的基本信息，如年龄、性别、病史等。
其次，还需要收集患者在研究期间相关的临床数据，如症状、体征、实验室检查结果、影像学表现等。
这些数据可以通过电子病历系统、问卷调查或者其他医学记录方式进行收集。
二、研究分析病例系列研究的分析主要包括描述性分析和推断性分析。
1. 描述性分析描述性分析是对病例系列研究中收集到的数据进行整理和统计的过程。
可以通过绘制数据分布图、计算中位数、平均数等指标来了解研究样本的特征和分布情况。
此外，还可以通过描述性分析帮助发现一些相关因素和现象，从而深入研究疾病的发展和治疗效果。
2. 推断性分析推断性分析是根据病例系列研究的数据对整个目标人群做出推断和推理的过程。
通过统计学方法，如假设检验、方差分析、回归分析等，可以对疾病的风险因素、治疗效果和预后进行统计推断和验证。
同时，还可以利用推断性分析探索和建立一些预测模型，为临床医学的实践提供科学依据。
三、实例应用为了更好地理解病例系列研究的设计和分析方法，以下通过一个实例来进行说明。
预后研究的设计与评价详解演示文稿
第1页，共92页。
优选预后研究的设计与评价
第2页，共92页。
2. 医生考虑
40岁、男性、无症状单纯性房颤。
（脑栓塞、心衰）预后如何？ 需要预防性抗血栓治疗吗？
何时抗血栓治疗预后最好？
70岁老年病人，偶然发现慢性淋巴细胞性白血病
第3页，共92页。
3.早期筛查结果对预后的影响 --是否需要进行？
（死亡,并发症，残废，痊愈等〕
第17页，共92页。
4. 两者的关系:
（1)某因素只是危险因素，与预后关系不大。
例：吸烟是肺癌产生的重要危险因素，但并不是肺癌发 生后肿瘤阶段的重要预后因素。
（2）某因素是某疾病的预后因素，而与该疾病的发生无关， 不是该病的危险因素。
（3)某因素可同时是危险因素又与预后有关（即预后因 素）。 例：急性心肌梗塞危险和预后因素的区别。
第47页，共92页。
（一）确定研究因素
❖ 科学研究文献 ❖ 回顾性队列研究 ❖ 描述性研究 ❖ 病例对照研究
第48页，共92页。
（二）确定研究结局
1、结局判断指标要有明确的定义。
❖ 疾病结局的两个极端（痊愈和死亡）很容易判断。两 极结局之间的结果判断容易发生测量性偏倚，要求建 立统一、公认的判断标准。例如：心绞痛、心肌梗死、 残疾等。
有同期对照
第26页，共92页。
研究对象入组时，不应该已有过相关 的并发症或结局
例：比较风湿性心脏病单纯二尖瓣狭 窄与联合瓣膜病变的预后时，可用 心力衰竭，心房纤颤，病死率作为 终点观察指标。患者在入组时均不 应有心力衰竭，心房纤颤或此类并 发症的即往史。
第27页，共92页。
(二)病例对照研究(Case-Control Study)
临床研究的研究设计与流程
临床研究的研究设计与流程临床研究是指通过观察和研究人类参与的疾病治疗、预防及健康管理的过程。
为了确保临床研究的可靠性和可重复性，合理的研究设计是至关重要的。
本文将介绍临床研究中常用的研究设计以及相应的流程。
一、研究设计1. 随机对照试验（RCT）随机对照试验是探索治疗效果的有效方式。
其基本原理是将研究对象随机分配至接受治疗（干预组）或对照组，通过比较两组之间的差异来评估干预措施的效果。
RCT的流程包括：研究设计、样本选择、随机分配、治疗干预、资料收集和数据分析等。
2. 前瞻性队列研究前瞻性队列研究是观察性研究的一种常见设计，主要用于研究疾病发生的危险因素和预后情况。
该研究设计收集一组人群的基线数据，然后对其进行长期的随访观察，比较不同因素对疾病发生和预后的影响。
前瞻性队列研究的流程包括：研究设计、人群招募、基线数据采集、随访观察和数据分析等。
3. 病例对照研究病例对照研究是一种观察性研究，常用于研究罕见疾病或长期罕见病变。
该研究设计选择一组患有特定疾病的个体（病例组），并与一组没有患病的个体（对照组）进行比较，从而寻找可能的危险因素或预防因素。
病例对照研究的流程包括：研究设计、病例招募、数据采集、数据分析和结果推断等。
二、研究流程1. 研究计划研究计划是临床研究的基础，根据研究目的和研究问题，制定详细的研究方案。
研究计划包括研究背景、研究目的、研究问题、研究方法、样本规模和数据分析等。
2. 伦理审批与知情同意在进行任何临床研究之前，需要提交研究计划给相关的伦理委员会进行审批。
伦理委员会主要考虑研究的科学性、道德性和合规性。
同时，在研究过程中，研究人员需要向参与者提供详细的知情同意书，确保他们明确了解研究目的、干预方法和可能的风险和利益。
3. 研究实施在研究实施阶段，研究人员根据研究计划的要求进行数据采集和处理。
对于随机对照试验，研究人员需要严格按照随机分配方案进行分组，并保证研究的双盲性，以减少主观偏差。
疾病预后研究的实施步骤
疾病预后研究的实施步骤引言疾病预后研究是指对患者在接受治疗后的进展、结果和预后进行观察和分析的研究。
这种研究对于改善治疗方案、评估治疗效果以及预测患者预后具有重要意义。
本文将介绍疾病预后研究的实施步骤。
步骤一：确定研究目标和问题在开始进行疾病预后研究之前，我们需要明确研究的目标和科学问题。
例如，我们可能想要评估某种治疗方案对患者预后的影响，或者研究某种自然疾病的发展规律。
确定好目标和问题是开展疾病预后研究的基础。
步骤二：确定研究设计在疾病预后研究中，常用的研究设计包括前瞻性队列研究、回顾性队列研究和病例对照研究。
选择适合的研究设计取决于研究目标、问题以及可行性。
前瞻性队列研究是指在研究开始之前确定研究对象，并进行长期的随访观察。
回顾性队列研究是指通过回顾患者的既往资料，对其预后进行观察。
病例对照研究是指选择一组已经发生了预后事件的患者作为“病例”组，再选择一组与“病例”组类似但未发生预后事件的患者作为“对照”组，比较两组之间的差异。
步骤三：确定研究人群研究人群的选择是疾病预后研究的重要环节。
我们需要根据研究目标和问题，选择与之相关的患者群体。
例如，如果我们想要研究某种治疗方案对乳腺癌患者预后的影响，我们可以选择那些接受过乳腺癌治疗的患者作为研究对象。
同时，我们还需要考虑到研究人群的多样性和代表性，以避免选择偏倚。
步骤四：收集数据收集数据是疾病预后研究的关键步骤之一。
我们需要根据研究问题和设计，收集与研究目标相关的数据。
例如，如果我们想研究某种治疗方案对患者生存率的影响，我们可以收集患者的基本信息、治疗方案、生存时间等数据。
数据的收集可以通过多种方式实现，包括问卷调查、病历复查、实验室检测等。
步骤五：数据分析和结果报告在完成数据收集之后，接下来需要对数据进行分析并得出结论。
数据分析可以采用统计学方法，如描述性统计、生存分析、回归分析等。
根据分析结果，我们可以得出对于研究问题的回答，并根据需要撰写研究报告或发表学术论文。
循证医学-第十三章 疾病预后研究设计与评价
1958 3 2 1 1 1
1959 6 4 4 3
1960 2 2 2
1961 11 7
合计 54 28 17 8 5 4 1 1 1 1 0
2、计算生存率的标准误、可信区间及显著性检验 nP0nQ0
Sp = ————— nN0
95%可信区间：nPo±1.96Sp 两组生存率差异的显著性检验：χ2 检验。
经治疗后某病患者中痊愈者所占的比例。
（短病程，低死亡疾病） 3、缓解率（remission rate）
病情缓解者占观察总人数的比例。
（长病程，低死亡疾病）
4、复发率（recurrence rate） 疾病经过一定时间缓解或痊愈后，又重复出现 的患者数占观察患者总数的比例。
（长病程，低死亡疾病）
5、病残率（disability rate） 某一人群中，在一定期间内，实际存在的病残 人数所占的比例。 （长病程，低死亡疾病）
2、研究对象的来源与分组
来源要具有代表性；分组时非研究因素在二组要具有可 比性。（包括两方面）
3、随访和失访
随访工作应组织严密，使失访率降低；随访期限视疾病 病程而定。
三、疾病预后的判断指标
1、病死率（case fatality rate）
某病患者中死于该病者的比例。
（短病程，易死亡疾病） 2、治愈率（cure rate）
五、影响预后的因素
（一）预后因素（Prognostic factor） 凡是影响疾病预后的因素均称为预后因素，若 患者具有这些影响因素，其病程发展过程中出现某 种结局的概率就可能发生改变。
（二）危险因素（Risk factors)作用于健康人或患 者能患病或病情发展危险性增加的条件。
（三）在同一种疾病中，危险因素和预后因素可以是一 致的，也可以有极大的区别。
回顾性临床研究的设计和分析
回顾性临床研究的设计和分析回顾性临床研究是一种通过回顾过去的数据来探索疾病特征的研究方法。
它是一种通过分析现有的医疗记录和病例报告以推断出与病因、预后和治疗相关的因素的研究方法。
本文将探讨回顾性临床研究的设计和分析方法。
一、研究设计回顾性临床研究的设计需要考虑数据收集和分析的可行性。
以下是一些常见的回顾性临床研究设计：1. 病例对照研究（case-control study）：在这种设计中，研究者将患病者（病例组）和无病者（对照组）的数据进行比较，以找出两组之间的差异。
病例对照研究可以用于调查罕见疾病或疾病发生的危险因素。
2. 纵向研究（cohort study）：这种设计是通过跟踪一群人的数据来观察疾病的发生和进展。
研究者可以收集既往的医疗记录，并随访参与者以获取更多的数据。
纵向研究可以用于寻找疾病的自然历史、预测因素和疗效评估。
3. 病例系列研究（case series study）：在这种设计中，研究者回顾一系列的病例，以描述疾病的特征和预后。
病例系列研究可以提供初步的证据，但不能用于确定因果关系。
二、数据收集和处理回顾性临床研究的数据收集需要准确地记录和整理医疗记录和病例报告。
以下是一些常用的数据收集方法：1. 患者信息：包括年龄、性别、病史等基本信息。
2. 临床表现：记录患者的疾病症状、体征和检查结果等。
3. 治疗信息：记录患者接受的治疗方法和药物使用情况。
4. 随访数据：对参与者进行随访，记录其治疗效果和预后情况。
数据处理方面，研究者需要对收集到的数据进行整理和分析。
常用的数据分析方法包括描述性统计和推断性统计。
三、数据分析在回顾性临床研究中，数据分析是从现有数据中推断疾病特征和相关因素的过程。
以下是常用的数据分析方法：1. 描述性统计：对数据进行整体描述，包括平均值、标准差、百分比等。
这些统计量可以帮助研究者了解疾病的基本情况。
2. 相关性分析：通过计算变量之间的相关系数来评估它们之间的关系。
临床研究方案
临床研究方案临床研究方案一、研究背景和目的研究背景：XXXXX疾病是一种常见的XXX病，目前尚未找到明确的治疗方法，且对患者的生活质量和预后造成了重大影响。
研究目的：本研究旨在探究XXXXX疾病的发病机制，寻找其可能的治疗方法，并评估其对患者的疗效和安全性。
二、研究设计和方法1. 研究设计：本研究将采用随机对照试验设计。
2. 研究对象：将纳入XXXXX疾病患者100例，年龄范围为18-60岁，符合研究诊断标准的患者。
排除标准：有重要的肝肾功能异常、有其他严重疾病。
3. 干预措施：将研究对象随机分为观察组和对照组，观察组接受新疗法A治疗，对照组接受常规治疗。
4. 研究指标：主要指标为XXXXX疾病的治疗效果和安全性。
次要指标包括患者的生活质量、治疗后的不良反应等。
5. 数据收集和分析：将收集研究对象的基本信息、实验室检测指标、临床症状和疗效评估等数据。
采用SPSS软件进行统计分析，以t检验、卡方检验等方法进行数据处理和比较。
三、预期结果和意义1. 预期结果：本研究预期通过对比观察组和对照组的治疗效果和安全性，找到一种对XXXXX疾病有效的治疗方法，并通过生活质量评估等指标评估其对患者的整体疗效。
2. 意义：本研究的结果有望为XXXXX疾病的治疗提供可靠的依据，改善患者的生活质量，提高其预后。
四、研究计划与进度安排1. 课题立项与设计：XX年X月2. 临床数据收集：XX年X月至XX年X月3. 数据统计与分析：XX年X月至XX年X月4. 研究报告撰写：XX年X月至XX年X月五、研究团队和经费支持1. 研究团队：本研究将由主治医师、研究助理和统计学专家组成。
2. 经费支持：本研究将获得XX医院科研项目的经费支持。
六、研究伦理和安全保障措施1. 研究伦理：本研究将严格遵守《医学伦理学基本原则》和相关伦理法规，保护研究对象的权益，并征得其书面知情同意。
2. 安全保障措施：本研究将加强对药物使用和治疗操作的规范管理，确保研究对象的安全。
临床疾病预后研究的设计与评价
• 预后研究必须有一定数量的患病个体为 基础，进行群体研究，从群体现象中了 解各种转归发生的概率。
• 医师和病人最需要了解某一具体病例的 预后如何，这就要将群体中所得到的数 据转变为个体的各种预后发生的概率。
（二）评价指标
1.预后指标
（1）5年生存率（five-year survival rate）
• 从病程某时点开始，一般多以治疗结束 时起算，存活满5年的病人在全体观察病 人中所占的百分率。
• 主要用于肿瘤等需较长时间观察才能判定结 果的病种。
• 公式：
5年存活率=存活5年人数/观察总病例数 ×100%
SnPo=nPo[1q0 / (1P0 ×1N0 ) + 1q1 /(1P1 × 1N1 )+···1qn-1 / (1Pn-1 ×1Nn-1）]1/2
式中SnPo为n年生存率nPo的标准误：
nqx=1-nPx 如 1q0 = 1- 1P0， 1q1= 1- 1P1 ， 余类推，nNx为相应组的人数。
以微生物为病原的或感染性疾病为例来进 行说明。
2.临床前期（preclinical duration） 病人开始有病理改变至临床症状出现前
的一段过程。 3.临床期（clinical duration）
指具有临床症状与体征的过程。
四.结局（outcome)
•指疾病发展到最终的结果。一般分为痊愈、 死亡、病残（后遗症）等。
• 优点：方法简便，在病例较多时误差不 大，结果较满意。
• 缺点：（1）例数较少时会出现后一年的 生存率比前一年高的不合理现象；
疾病预后研究及其评价
生存 生存率 率 标准误
S(tk) (7) 0.9000 0.7000 0.7000 0.5833 0.5833 0.4375 0.2917 0.2917 0.0000
SE(S(tk)) (8)
0.0949 0.1449 0.1449 0.1610 0.1610 0.1747 0.1666 0.1666
第二节 生存率的寿命表法
适用于大样本资料 数据按时间区间分组 利用删失资料信息，按删失资料对进行 校正 区间中的删失个体折算为半个人时
第二节 生存率的寿命表法
一、生存率计算
例3：某医院对100名恶性肿瘤术后病人进行随 访所获得的资料如下表
术后 年数 t～ (1)
0～
1～
2～
3～
4～
5～
期初观 察例数
例2：某临床试验对32名晚期肺癌患 者患者进行随访研究，截止到研究期 结束，记录的生存随访资料如下表， 试计算100周生存率。
12.8 15.6 17.8 24.0+ 26.4 29.2 30.0 30.8+ 39.2 42.0 49.3 58.4+ 72.0+ 76.9+ 77.2 82.4 85.0 86.8 87.2+ 90.6 94.4+ 96.5 97.2+ 98.6 + 106.0+ 114.8+ 117.2+ 140.0+ 168.0+ 170.5+ 196.0 198.5+ 注：+ 表示该数据为删失数据（不完全数据）
某人群某时段总死亡例数 q 该人群同时段期初观察例数 当存在删失数据时，假定失访等删失事件在 观察时段的各个时间点是等机会发生的，故 分母改用校正观察例数。
疾病预后研究的设计和分析方法
选择恰当的研究策略
• 在临床流行病学的研究策略中，最常用于疾病预后研
究的是队列研究（cohort study）。
• 由于队列研究有一段足够长的随访时间，它可以
• 清晰地显示疾病的时间生存率，如系统性红斑狼疮的1年、5 年、10年生存率，狼疮性肾炎5年、10年肾脏存活率等； • 也可以较客观地确定研究因素对预后的影响。
横断面的研究。例如，强直性脊柱炎的临床横断面
研究发现，强直性脊柱炎患者中髋关节损害者占百 分之几（患病率）。 • 中山大学医学院学生中近视眼的患病率：
近视眼人数/总学生人数
发病率与患病率
• 发病率：指某一特定人群在某一特定时间内新发生该疾病
的病人数，发病率的计算常常运用在临床随访研究，在临 床研究中，复发率、病死率、病残率等的计算也多是用发 病率的计算方法，只是名字不一样而已。
• 医生接诊病人，作治疗决策时，需要根据疾病的诊断
和临床指标，判断其预后，以选择恰当的治疗方案。
• 如狼疮性肾炎WHO病理分型为IV型者，肾脏预后比较差，提
示需要积极治疗；
• 狼疮性肾炎肾功能不全者，超声影像学显示肾脏缩小者肾功
能恢复的几率甚微，提示保守治疗为主。
疾病预后因素的分析，实际上也是一种因果关系的推导。即在某 一疾病中，寻找哪些因素会影响疾病的结局。
• 因此，首先要确定研究因素和结局因素，并记录随
访的时间，这是队列研究的三大基本要素：
（随访时间） 暴露与否
结局
确定研究的结局（outcome）：
• 即随访的终点（endpoint），又称阳性结局。 • 根据具体的研究，确定结局的定义。
• 最客观的结局是死亡，其它的结局可包括致残、脏器功能衰竭、 疾病的缓解等。 • 只要研究的结局与研究的主题相呼应就可以，关键在于阳性结 局必须有一个明确和客观的定义，如果阳性结局的判断受主观 因素的影响，必须采用盲法。
15-预后研究设计
第二步：输入原始数据
第三步：生存分析（1）
第三步：生存分析（2）
第三步：生存分析（3）
第三步：生存分析（4）
第四步：结果解读（1）
结果解读：有意义的因素，危险比HR及其95%CI。
X3为有无淋巴结浸润（0=无，1=有），RR>1,危险因素 X4为缓解出院后的巩固治疗（0=无，1=有），RR<1,保护因素
有明确的需要研究的主要影响因素。 以此主要影响因素的分类作为不同组别，追踪不 同组别的结局差异。 结局指标可以是计量资料、特定时间段的终点事 件、到达终点事件的时间等。
影响预后的因素——病例对照研究
以特定时间内的结局分类为分组依据进行回顾性分析。
例：某医院2003年收治非典型肺炎病人100例，其中死亡 30例，最终痊愈出院70例，分析影响预后的因素。 以是否死亡为分组依据，分成死亡组30例、存活组70例 ，回顾性收集病人性别、年龄、病程、基础疾病、接受药 物治疗、接受的非药物治疗等。
生存函数
生存概率又称为生存率或生存函数，它表示一个病人的生存时 间长于时间t的概率，用S(t)表示。
以时间t为横坐标，S(t)为纵坐标所作的曲线称为生存率曲线, 它是一条下降的曲线，下降的坡度越陡，表示生存率越低或生 存时间越短，其斜率表示死亡速率。
死亡函数
表示死亡速率的大小。如以t为横坐，f(t) 为纵坐标作出的曲线称为 密度曲线，由曲线上可看出不同时间的死亡速率及死亡高峰时间。纵 坐标越大，其死亡速率越高，如曲线呈现单调下降，则死亡速率越来 越小，如呈现峰值，则为死亡高峰。
100% 50%
中位时间的计算
0
3
6
9 12
随访期不够！
100% 50%
- 1、下载文档前请自行甄别文档内容的完整性，平台不提供额外的编辑、内容补充、找答案等附加服务。
- 2、"仅部分预览"的文档,不可在线预览部分如存在完整性等问题,可反馈申请退款(可完整预览的文档不适用该条件!)。
- 3、如文档侵犯您的权益，请联系客服反馈,我们会尽快为您处理(人工客服工作时间：9:00-18:30)。
三、临床预后研究设计、分析 （一）以“了解或者明确各种疾病的发生、发展的规律性以及预测各种不同结局发生的 可能性”为目的的预后研究设计、分析----预测生存结局的研究 （二）以“评价治疗措施的效果”和“研究影响疾病预后的各种因素 ”为目的的预后 研究设计、分析----预后因素的研究
43
三、临床预后研究设计、分析 （一）预测生存结局的研究
法已经不再推荐使用。
47
三、临床预后研究设计、分析
例1 《对既往有偿献血人员HIV感染者自然史分析》中，采用回顾性分析，对来自河 南省12个村庄的2364例有偿献血感染HIV的患者进行5年的观察，发现死亡病例709例，计 算既往有偿献血人员HIV感染者5年粗生存率。
5年观察的总病例数为2364例。 活满5年的病例数=2364-709=1655例 5年粗生生存率
4）复发率（recurrence rate）： 指疾病经一定的缓解或者治愈后又重复发作的病例数占总观察病例总数的百分 比。
复 发 率 ( % ) = 接 受 复 观 发 察 的 的 病 病 例 例 数 总 数 1 0 0 %
35
二、临床预后的相关概念、指标
5）致残率（disability rate）： 指因某疾病引起肢体或器官功能丧失者占总观察病例总数的百分比。
影响因素
危险因素 保护因素
一、概 述
预后： 是指在疾病发生之后，对该病未来的发展过程和不同结局做出的事先估计。
疾病
预后
存活 死亡
治愈 残疾 缓解 慢性化 并发症 恶化
一、 概 述
预后研究的目的与意义在于
（1）了解或者明确各种疾病的发生、发展的规律性以及预测各种不同结局发生的可 能性
（2）研究影响疾病预后的各种因素 （3）用于正确评价治疗措施的效果
预 后 因 素 研 究
一、 概 述
❖ 预后因素：指影响疾病结局的因素；强调当患者具有这些因素时，其病程发展过程中 出现某种结局的概率就可能发生改变。
疾病本身特征 患者的机体状况 医疗条件
患者及医护人员的依从性 早期诊断、早期治疗 患者、家庭、社会因素
？
危险因素
一、概 述
预后因素与危险因素的区别
（1）危险因素
39
3）生存率曲线（survival curve）： 它是以时间t为横轴，生存率P（X>t）为纵轴，可直观地对某一病例任
意时刻的生存率做出估计
二、临床预后的相关概念、指标
相同生存率的不同预后过程
41
二、临床预后的相关概念、指标 应用预后指标的注意问题 ❖ 首先要根据疾病的特点选择指标 ❖ 其次要注意多选择客观、特异、明确、具有公认标准的指标
limit）法。 计算生存率时，先将每个个体的生存时间按照由小到大的顺序排列，排序时若截尾值与非
截尾值的观察时间相同，则规定非截尾值小于截尾值，排在截尾值之前。然后依次计算出各 时段的死亡概率、生存概率，进而计算出从观察开始至各时刻的生存率及其标准误。
临床预后研究的设计与分析
燕虹 武汉大学公共卫生学院
2015年12月
案例1
❖ 资料收集方法：
❖ 在心力衰竭患者入院时收集患者一般资料、生活质量、服药依从性、生活行为方式、抑郁等 资料；在心力衰竭患者出院后每个月进行电话随访，记录心力衰竭患者出院后一年内每个月 的再住院或死亡原因及日期。
❖ 研究中对心力衰竭患者再住院及死亡界定如下：①再住院是指因心源性相关事件（如心力衰 竭、心绞痛、心肌梗死、心源性导致的栓塞、各种心律失常等）导致。②死亡是指因心源性 事件（包括心力衰竭加重、猝死等）导致的死亡。
失访
0
12+
78 2002/5/10 2005/12/7 女 26 未使用
死于AIDS
1
43
89 2003/11/13 2008/12/31 男 26 未使用
截止日期
0
61+
三、临床预后研究设计、分析
生存时间资料的特点
一般为正偏态分布 常存在局
id
生存结局
4
1
29
病 死 率 (%) = 患 死 某 于 病 某 的 病 病 的 例 病 总 例 数 数 100%
31
二、临床预后的相关概念、指标 2、疾病恢复情况的指标 1）反应率（response rate）： 指经“干预”后出现某些改善的证据的病例数在全体受干预的病例总数中所占的 百分比。
反 应 率 ( % ) = 接 受 改 干 善 预 的 的 病 病 例 例 数 总 数 1 0 0 %
3）缓解率（remission rate）： 指给予某种治疗后，进入某疾病临床消失期的病例数占总治疗例数的百分比。 分为完全缓解率、部分缓解率和自发缓解率。
缓 解 率 ( % ) = 治 疗 后 接 进 受 入 治 临 疗 床 的 消 病 失 例 期 总 的 数 病 例 数 1 0 0 %
34
二、临床预后的相关概念、指标
❖ 统计学分析：
以随访期一年内发生心源性再住院或死亡定义为终点事件，随访期内未发生终点事件定 义为删失，以性别、年龄、NYHA 心功能分级、生活行为方式、服药依从状况、抑郁状 况等为自变量，以发生心源性再住院或死亡为终点事件，结合生存时间做Cox 回归分析 。
❖ 结论：
心力衰竭患者1 年内的累积再住院或死亡率为34.3%。性别、手术治疗状况、血钠浓度 、血红蛋白浓度和NTpro-BNP 水平仍是影响心力衰竭患者1 年内生存的主要因素。
5 p 0 5 年 活 观 满 察 5 年 的 的 总 病 病 例 例 数 数 1 0 0 % = 1 2 6 3 5 6 5 4 1 0 0 % = 7 0 .0 %
48
三、临床预后研究设计、分析
2、Kaplan-Meier分析法 该方法属于非参数法，是用乘积极限法估计生存率，故又称为乘积极限（product-
❖ 随访方法
生存时间以手术日起至末次随访时间为准, 通过书信、电话和门诊随访, 失访68例 , 随访率89. 9% ( 603 /671) , 随访时间最长12. 5年, 最短5年, 平均7. 9年 。
❖ 统计方法
用Kaplan-Meier法计算患者的生存率, Log-rank检验进行单因素分析, 应用 Cox模型进行预后的多因素分析, 统计分析采用SAS6. 12软件。
描述性研究 预后研究中的描述性研究主要是对一定时期内确定的一群病人纵向调查观察的各种指 标如生存率、病死率、致残率、复发率等和相关临床指标情况及其变化，以此为基础预 测生存结局指标。
临床多通过病案资料进行资料收集,包括前瞻性和回顾性
44
三、临床预后研究设计、分析
生存资料收集的内容
开始观察日期 终止日期 结局
32
二、临床预后的相关概念、指标
2）治愈率（cure rate）： 指经过治疗后某疾病患者中治愈者所占的百分比。治愈率作为预后指标常用于 病程比较短不易引起死亡的疾病。
治 愈 率 ( % ) = 接 受 治 治 愈 疗 病 的 例 病 数 例 总 数 1 0 0 %
33
二、临床预后的相关概念、指标
37
二、临床预后的相关概念、指标
3、生存状况的指标 1）生存时间（survival time） 从起始事件到终点事件之间的时间跨度
起始事件 确诊HIV 确诊HIV 冠心病病人初次发病 开始戒烟 接受治疗
生存时间常呈偏态分布
重点事件 死于AIDS AIDS发病
冠心病病人再次发病 重新吸烟 死亡
二、临床预后的相关概念、指标 2）n年生存率（survival rate）： 狭义的生存率指从疾病临床过程的某一点开始，经过n年后存活的病例数占总 观察例数的百分比。
结论: 影响胃癌预后的因素较多, 以肿瘤的TNM 分期与预后的关系最密切, 其中淋巴结转移度 对预后的影响比肿瘤浸润深度更大。
以上两个案例研究设计有什么特点？
❖ 纵向描述性研究 ❖ 对预后进行估计并分析影响预后的因素 ❖ 生存资料：
生存资料的获得需长期追踪随访观察，如观察病人术后的生存情况，需随访观察几年、十几 年乃至几十年；有截尾值是生存资料的特点。 ❖ 预后概率预测：生存分析 ❖ 预后因素分析：Cox比例风险模型
❖ 前瞻性队列研究、回顾性队列研究 病例对照研究？临床试验？
❖ 预后因素研究 ❖ 生存资料 ❖ 生存分析、Cox比例风险模型
内容 1 2 3
概
述
临床预后的相关概念、指标
临床预后研究设计、分析
一、 概 述
针对疾病的治疗 医生需要关心的问题 疾病的进程？ 什么样的结局？ 结局 何时发生？ 发生的概率？
1
38
0
78
1
89
0
生存时间
34 29 12+ 43 61+
注意：结局可以是死亡，也可以是病人治愈后复发，并发症发生等，还可以适用于其他情 况，如移植器官的失效等。
46
三、临床预后研究设计、分析 常用的生存率计算方法有三种： 1、直接法：又称粗生存率法
公式：
应前用一：年直生接存法率计高算的生n不存P0合率理简随 现便随 象，访 ，在访这病满种满 例方n较n年 法多年 获时存 得误病资差活料例 不效大病总 率，例 低但数 1，例0数 且数0不%少能时预会测出，现目后前一该年方比
案例2
❖ 1994年6月-2002 年1月, 我科室共收治的941例胃癌患者, 其中698 例行根治 性切除手术, 除去术后一个月内因手术合并症或并发症死亡的27例和失访的68例, 可作分析者603 例。其中男性374例, 女性229例, 平均年龄63. 2岁( 24~86 岁)。本组603例胃癌患者中, 早期胃癌83 例,进展期胃癌520例。
痊愈 病残 死亡
临床病程（clinical course）： 是指疾病的临床期，即首次出现症状和体征到最后结局所经历的全过程。