药物Ⅰ期临床试验管理指导原则

《药物Ⅰ期临床试验管理指导原则》和《药物临床试验生物样本分析实验室管理规定》（征求意见稿）起草说明

为加强药物I期临床试验的管理，提高临床试验生物样本分析实验室的分析质量，有效地保障受试者的权益与安全，确保所产生的数据和结果的可靠性、完整性和科学性，根据《药物临床试验质量管理规范》，国家局组织起草了《药物Ⅰ期临床试验管理指导原则》（以下简称《指导原则》）、《药物临床试验生物样本分析实验室管理规定》（以下简称《实验室管理规定》）。现将有关情况说明如下：

一、背景与必要性

随着国家倡导自主创新国策的实施，各级政府加大对生物医药技术的支持力度。特别是“十一五”重大新药创制专项的实施，新药临床试验逐年增多。临床试验是新药上市前的最后一个环节，也是新药研发的关键环节，我国创新药物的研发要想走向世界，药物临床试验必须与国际接轨。我国GCP实施以来，药物临床试验的总体能力和监管水平有了很大提升，但由于Ⅰ期临床试验的特殊性和复杂性，对Ⅰ期临床试验的管理与国际规范相比还有一定差距，亟待提高。

1、I期临床试验多以健康人群为受试对象，风险较高，提高I 期临床试验能力，加强其管理，对保证受试者安全与权益有着至关重要的作用。I期临床试验,包括首次人体试验、临床药物动力学(PK)、药效学(PD)、生物等效(BE)试验，多以健康人群作为受试对象，

在机构运行和试验实施上有其显著特点，也有着特殊的要求，在组织管理上也与其它各期临床研究有所差异。因此，为保证Ⅰ期临床试验过程规范，结果科学可靠，保护受试者的安全与权益，亟需规范Ⅰ期临床试验过程管理，提高临床试验能力和水平。

2、随着国家鼓励自主创新政策的实施和跨国公司新药研发向我国的转移，我国创新药物的申报量逐年增加，对我国Ⅰ期临床试验的总体能力和监管体系带来挑战。据统计，2008年我国批准的新药临床、国际多中心临床试验分别是581个、40个， 2009年分别增长到1105个、132个。临床试验的逐年增多，尤其是新药临床试验的增长，对我国Ⅰ期临床试验的总体能力和监管体系提出挑战。对此，我国有必要出台相应的技术指导原则和管理规定，规范研究行为，提升我国Ⅰ期临床试验的能力，使受试者风险降到最小。

3、为使我国药物临床试验与国际相接轨，建立健全我国Ⅰ期临床试验法律法规体系是十分必要的。由于Ⅰ期临床试验的特殊性和复杂性，发达国家纷纷出台了Ⅰ期临床试验指导原则和生物样本分析实验室的相关规定，作为Ⅰ期临床试验机构运行管理的标准和指导。如英国制药行业协会（ABPI）于1988年即颁布了《Ⅰ期临床试验指南》，英国药品和健康产品管理局（MHRA）发布了《关于对临床试验样本进行分析或评价的实验室遵循法规的指南》，提出了对分析测试实验室建立、管理和工作的指导原则；欧洲药品管理局（EMEA）于2007年颁布了《新药首次运用于人体试验

的指导原则

》；美国药品监督管理局（FDA）针对药物临床试验发布了相关法规“21CFR”，其中21CFR50阐述受试者保护，21CFR56阐述伦理委员会审查，21CFR320阐述生物利用度和生物等效性研究要求等，并于2001年颁布了生物分析方法验证指南，目前成为广泛采纳的标准。为保证药物临床试验过程规范，保护受试者的安全与权益，我国于2003年颁布实施了《药物临床试验质量管理规范》（以下简称GCP），但在Ⅰ期临床试验方面尚无相应的指南性文件，新药I期临床试验的总体能力与国际先进国家相比有一定差距。

二、起草目的

借鉴国际先进经验，制订适合我国国情的Ⅰ期临床试验管理指导原则和实验室管理规定，用以指导医疗机构规范地开展药物临床试验，不断地提高我国药物临床试验的质量，保护受试者的安全与权益，具有重要意义，也是服务于重大新药创制专项政策的一项具体措施。

本指导原则和实验室管理规定旨在为加强和完善Ⅰ期临床试验的管理，提高Ⅰ期临床试验的质量，为Ⅰ期临床试验研究室的建设、运行和管理以及Ⅰ期临床试验的实施提供指导意见，促进国内药物临床试验质量的提高并与国际接轨，切实保护受试者的安全和权益。

三、起草过程

国家局于2009年6月组织相关专家起草了《指导原则》和《实验室管理规定》

（讨论稿）。2010年先后多次组织国内医疗机构、药品生产企业、RDPAC成员公司等人员召开座谈会，经过四次专题研讨修改，形成征求意见稿（第一版），并于2011年1-2月期间向部分医疗机构、药品认证管理中心等相关部门征求意见，初步收集汇总反馈意见后进一步修改，拟定于2011年3月将征求意见稿（第二版）在国家局网站公布，向社会公开征求意见。

四、主要内容与说明

《指导原则》和《实验室管理规定》的制定是在我国《药物临床试验质量管理规范》的基础上，参考了国际上的有关规定，重点是对Ⅰ期临床试验的关键环节提出了明确的要求，主要明确了Ⅰ期临床试验的各方职责，试验病房和分析实验室的人员组成、资质、职责及培训要求，场所和设施要求，管理制度与标准操作规程，质量保证体系，风险管理，试验药物管理，临床试验样本管理，数据管理，以及文件档案的管理要求。

《指导原则》共16章73条，分为总则、职责要求、实施条件、管理制度和标准操作规程、质量控制和质量保证、风险管理、合同与协议、试验方案、受试者、试验药物管理、临床试验生物样本管理和分析数据管理与统计分析、总结报告、试验资料管理和附则。

《实验室管理规定》共12章59条，分为总则，组织机构和人员，实验室设施，仪器、材料和试剂，合同，实施方案，标准操作规程，实验的实施，数据的记录、报告和保存，质量控制和质量保证，严重违规事件和

附则。 . .