4临床研究方法学概述
临床循证研究的方法学(第四讲 临床研究中对照的设置原则)赤峰第二医院刘春玲
Network Optimization Expert Team
第二节 设立对照方法
• 一、按照对照的选择方法分类
• 1、随机对照：严格按随机化方法将研究对象分为试验组和对照组，以此方法设立
的对照类型即位随机对照。 • 主要优点：由于随机化课最大限度地避免研究对象和研究者分组时的主观因素 影响，师德对照组除研究因素外其他非研究因素，包括已知、未知，可测量和不可 测量的所有因素，都与试验组达到一致，组间可比性非常好。
处理方法作为对照。 • 目的是比较试验措施是否优于活性对照所采用的有效措施，通常试验措施采用的 是前期已经证明有效或优于安慰剂的有效措施。
Network Optimization Expert Team
第二节 设立对照方法
• 三、按时间分类
• 1、同期对照：指试验组和对照组同时开始、同时结束研究，并经历同样的研究过
• 五、其他分类：
•
对照的设立主要基于研究的目的，不同的研究目的选择的对照有所不同，可以 多种情况组合。
Network Optimization Expert Team
Network Optimization Expert Team
谢谢聆听！
• 2、非随机对照：是未按随机化方法选择的对照。
•
•
（1）优点：简单易行，常见的实施手术和保守治疗，容易被医生和患者接受。
（2）缺点：由于不同病情或并发症的患者其基本临床特征和主要预后因素可能与试 验组有较明显的差异，缺乏可比性，容易导致结果的不真实。
Network Optimization Expert Team
• 2、交叉对照：将整个设计分为两个阶段，
• • • • 第一阶段：研究对象分试验组和对照组，分别接受试验和独照措施 第二阶段：两组的试验措施互换。 （1）优点：消除了个体差异，节约样本量和能满足每个研究对象都接受试验措施的 需求。具有自身前后对照和组间对照的优点。 （2）缺点：各阶段起点研究对象的病情和一般情况等基线情况很难达到完全相同，
临床医学研究与科研方法
参与观察
研究者参与到被观察者的 活动中，以深入了解现象 。
实验法
实验室实验
01
在严格控制的条件下，对研究对象进行操纵和观察，以验证假
设或理论。
现场实验
02
在实际环境中对研究对象进行操纵和观察，以检验理论或政策
的实际效果。
临床试验
03
在医学研究中，对患者或健康人进行的实验性治疗或预防措施
数据合并
将来自不同数据源的数据进行 合并，形成完整的数据集，以 便进行后续分析。
检查数据的完整性、准确性、 一致性和可理解性，确保数据 质量符合分析要求。
数据编码与录入
1 2
数编码
对收集到的非数值型数据进行编码，如将疾病名 称、症状描述等文本信息转换为数值型变量，以 便进行统计分析。
数据录入
将经过整理的数据按照统一的标准和格式录入到 数据库或数据分析软件中，建立数据分析模型。
历史研究
通过对历史文献的挖掘和分析，了解历史事件、人物、文化等方 面的信息。
内容分析
对文本内容进行系统性的分析，以揭示文本中的主题、观点、态 度等信息。
03
临床医学研究设计
研究类型选择
分析性研究
通过对已知现象的分析，探讨其 内在规律和影响因素。
综合性研究
综合运用上述多种研究类型，对 复杂问题进行全面深入的分析。
06
科研伦理与规范
科研伦理原则
尊重原则
尊重研究对象的人格尊严和自主权，保护其隐私 和机密信息。
受益原则
确保研究对参与者和社会的利益最大化，并最小 化潜在的风险和伤害。
公正原则
在研究中保持公正和公平，避免歧视和偏见，确 保研究结果的客观性和准确性。
临床研究概述
临床研究概述临床研究是医学领域中非常重要的一部分，它通过观察和研究病人和疾病来改善医疗实践和治疗方法。
临床研究的目的是提高医学的理论和实践水平，为病人提供更好的医疗服务。
一、临床研究的定义和分类临床研究是指在人类或动物身上进行的关于新的医学方法、诊断和治疗手段的实验和研究。
根据研究的目的和方法，临床研究可以分为以下几类：1.临床观察研究：通过长期观察和记录病人的病情和治疗效果，了解病情演变的规律和各种因素对治疗效果的影响。
2.临床对照试验：将参与研究的病人分为试验组和对照组，进行不同治疗方法的比较，评估其疗效和安全性。
3.临床随机试验：在严格控制的条件下，将病人随机分组，应用不同的治疗方法进行对比，旨在减少人为因素对疗效评价的影响。
4.临床队列研究：通过长期跟踪病人的状况，观察其病情演变，并探究各种因素对疾病发展的影响。
以上分类并不是固定的，实际的临床研究项目通常会综合运用多种研究方法和设计。
二、临床研究的重要性临床研究对于改善医疗实践和提高疾病诊断与治疗的效果至关重要。
通过临床研究，医生可以了解疾病的发病机制和流行规律，探索新的治疗方法和药物，评估现有治疗方法的疗效和安全性，提高医生的临床决策能力。
临床研究还可以为公众提供高质量的医疗服务，提高医疗资源的使用效率。
通过临床研究，医学界可以积累大量的临床数据和经验，发现并证实有效的治疗方法，为病患提供科学、精确的诊疗方案，并为公众提供可信赖的医疗建议。
三、临床研究的挑战和解决方案临床研究面临着众多挑战，如样本量不足、研究设计不合理、数据收集和分析困难等。
解决这些挑战需要临床研究人员不断创新和改进研究方法和技术。
1.优化研究设计：临床研究的结果往往受到研究设计的影响，因此研究人员应该精心设计研究方案，合理选择参与研究的样本量和研究对象，增加结果的可信度和可靠性。
2.加强数据管理和分析：大规模的临床研究往往生成大量的数据，如何进行有效的数据管理和分析成为一项重要任务。
临床医学研究方法与技巧
采用适当的随机化和盲法技术，降低偏倚和误差，提 高研究的可靠性和可重复性。
数据管理
建立完善的数据管理制度，确保数据准确、完整、可 追溯。
研究结果解读与报告
结果解读
对研究结果进行科学、客观的解读，避免过度解释或误导。
报告撰写
按照国际通用的学术规范和格式要求，撰写详实、准确的研究报 告。
学术交流
研究伦理与法规遵循
伦理审查
确保研究符合伦理原则， 保护受试者的权益和安全 ，避免任何形式的伦理违 规行为。
知情同意
确保受试者充分了解研究 目的、风险和权益，自愿 参与并签署知情同意书。
法规遵循
遵守国际、国家和地区的 法律法规，确保研究合法 合规。
研究质量控制
研究设计
合理设计研究方案，明确研究目的、方法、样本量、 数据采集和分析方法。
临床医学研究方法与 技巧
汇报人：
2023-12-25
目录
• 临床医学研究概述 • 临床医学研究设计 • 临床医学研究实施 • 临床医学研究质量保障 • 临床医学研究应用与前景
01
临床医学研究概述
临床医学研究定义
01
临床医学研究是对人类疾病病因 、诊断、预防和治疗进行系统研 究的过程。
02
它旨在通过科学的方法，探究疾 病的本质和最佳治疗方案，以提 高医疗质量和患者的健康水平。
通过临床研究，制定和优化公共卫生 策略，降低疾病发病率和死亡率，提 高全民健康水平。
临床医学研究发展前景
精准医疗
随着基因组学、分子生物学等领域的快速发展，精准医疗 成为临床医学研究的重要方向，旨在为患者提供个性化、 高效的诊疗方案。
转化医学
转化医学旨在促进基础研究成果向临床应用的转化，通过 加速新治疗方法、药物等的研发和推广，改善患者治疗效 果。
临床研究方法pdf
临床研究方法pdf（最新版4篇）目录（篇1）1.引言2.临床研究方法的定义与分类3.临床研究方法的应用4.临床研究方法的挑战与未来发展5.结论正文（篇1）1.引言随着医疗技术的不断发展，临床研究方法在医学领域中的地位日益重要。
临床研究方法不仅可以为医学研究提供科学依据，还可以为临床医生提供指导，帮助他们为患者提供更加精准的诊断和治疗方案。
本文将对临床研究方法进行概述，探讨其在医学领域的应用、挑战及未来发展。
2.临床研究方法的定义与分类临床研究方法是指在临床环境中进行的研究方法，其主要目的是为了解决临床问题，提高医疗服务的质量和效率。
根据研究目的和方法的不同，临床研究方法可分为以下几类：（1）观察性研究：包括队列研究和病例对照研究等。
（2）实验性研究：包括随机对照试验、非随机对照试验等。
（3）诊断性研究：包括诊断准确性研究、疾病预测研究等。
（4）预后性研究：包括生存分析、疾病风险评估等。
3.临床研究方法的应用临床研究方法在医学领域的应用广泛，主要包括以下几个方面：（1）疾病诊断和治疗：通过临床研究方法，可以评估不同诊断方法和治疗方案的优劣，为临床医生提供最佳实践方案。
（2）疾病预防和控制：通过临床研究方法，可以评估预防措施和控制策略的有效性，为疾病预防和控制提供科学依据。
（3）药物研发和评价：通过临床研究方法，可以评估药物的安全性、有效性和耐受性，为药物研发和评价提供重要依据。
4.临床研究方法的挑战与未来发展尽管临床研究方法在医学领域中的应用越来越广泛，但仍面临许多挑战，如研究质量参差不齐、数据分析方法不完善等。
为了应对这些挑战，未来临床研究方法的发展方向主要包括：（1）加强临床研究方法的规范化和标准化。
（2）推广多中心临床研究，提高研究质量和可信度。
（3）发展新型临床研究方法，如基于大数据和人工智能的研究方法。
5.结论临床研究方法是医学领域中不可或缺的一部分，其在疾病诊断、治疗、预防和药物研发等方面发挥着重要作用。
临床研究方法学概述
临床研究方法学概述临床研究方法学是医学领域的重要学科之一，它主要研究如何科学地设计、执行和评估临床试验，以获取可靠的医学证据，为临床决策提供支持。
本文将对临床研究方法学进行概述，介绍其基本概念、设计原则和常用研究方法。
一、基本概念临床研究方法学研究以患者为研究对象的临床试验，其目的是评估医疗干预措施对患者健康状况的影响。
在进行临床研究时，研究者需要通过一系列的步骤来确保研究结果的可靠性和准确性。
这些步骤包括问题研究、研究设计、数据收集和数据分析等。
二、研究设计原则在进行临床研究时，良好的研究设计是确保研究结果可靠性的关键。
常见的研究设计包括随机对照试验、队列研究、病例对照研究等。
其中，随机对照试验是最具有科学性和可靠性的试验设计。
它通过随机分配患者到不同干预组或对照组，消除了干预因素对研究结果的干扰。
而队列研究和病例对照研究则主要用于研究罕见疾病或长期干预效果。
三、常用研究方法临床研究方法学涉及多种研究方法，下面将介绍其中几种常用的研究方法。
1. 横断面研究：横断面研究是对一群研究对象在同一时间点上进行的研究。
通过收集患者的特征、疾病发生率等数据，可以了解特定人群的健康状况和相关因素。
然而，横断面研究无法确定因果关系，只能提供患者患病情况的概率。
2. 前瞻性研究：前瞻性研究是在研究开始时向前进行的研究。
研究对象在被随机分配到干预组或对照组后，接受一定时间的随访观察，以评估干预措施的效果。
前瞻性研究通常时间较长，需要大量的数据收集和观察，但能够提供较为可靠的研究结果。
3. 回顾性研究：回顾性研究是对已有数据进行分析的研究。
研究者通过回顾病历、统计数据等，来评估某种干预措施对患者健康状况的影响。
由于回顾性研究依赖于已有数据，其结果容易受到数据质量和选择偏倚的影响。
四、临床研究伦理在进行临床研究时，保护研究对象的权益是至关重要的。
研究者需要遵守一系列的伦理原则和法律法规，避免伦理问题的发生。
其中包括尊重研究对象的自主权、保证研究机密性、确保研究结果的公正性和可靠性等。
临床科研方法学工作
临床科研方法学工作临床科研方法学工作是医学研究领域的重要环节，它关乎着研究的质量和可信度。
本文将为您详细介绍临床科研方法学工作的相关内容，帮助您更好地理解和掌握这一领域。
一、临床科研方法学概述临床科研方法学是指运用科学的方法和手段，对临床医学问题进行系统研究的过程。
它包括研究设计、数据收集、数据分析、结果解释等多个方面。
临床科研方法学工作的目的是为了提高研究的内部有效性、外部有效性和可推广性，从而使研究结果更具参考价值和临床应用价值。
二、临床科研方法学工作的重要性1.提高研究质量：遵循临床科研方法学原则，有助于提高研究的质量和可信度，减少研究误差。
2.保护研究对象：合理的研究设计和方法可以确保研究对象的安全和权益。
3.指导临床实践：高质量的临床研究结果可以为临床实践提供有力支持，促进医学发展。
4.促进学术交流：遵循临床科研方法学规范，有助于提高研究的透明度和可重复性，促进学术交流。
三、临床科研方法学工作内容1.研究设计：根据研究问题，选择合适的研究设计，如随机对照试验、队列研究、病例对照研究等。
2.数据收集：制定详细的数据收集计划，确保数据的准确性和完整性。
3.数据分析：运用统计学方法对数据进行处理和分析，得出研究结论。
4.结果解释：对研究结果进行合理解释，探讨其临床意义和适用范围。
5.文献综述：搜集和整理相关领域的文献资料，为研究提供理论依据。
6.研究报告：撰写规范的研究报告，遵循国际通用的报告规范，如CONSORT声明、STROBE声明等。
四、临床科研方法学工作注意事项1.严谨的研究态度：在进行临床科研方法学工作时，要严谨认真，遵循科学原则。
2.持续学习：临床科研方法学是一个不断发展的领域，要关注学术动态，不断提高自己的专业素养。
3.合作交流：多与同行交流合作，分享经验，提高研究水平。
4.伦理审查：确保研究遵循伦理原则，保护研究对象权益。
总结：临床科研方法学工作是医学研究的重要组成部分，掌握相关知识和技能，对于提高研究质量和促进医学发展具有重要意义。
临床医学研究的基本原理和方法
01
在自然环境或临床实践中直接观察患者症状、体征及疾病自然
发展过程。
控制观察
02
在特定条件下对患者进行观察，如特定治疗或干预措施下的效
果观察。
病例报告和系列病例分析
03
对罕见或特殊病例进行详细观察和描述，为医学提供新认识。
实验法
01
02
03
临床试验
在严格控制的条件下，对 患者或志愿者进行某种治 疗或干预措施的效果研究 。
智能辅助诊断
通过人工智能技术，开 发智能辅助诊断系统， 提高医生诊断的准确性 和效率。
个性化治疗推荐
基于大数据和人工智能 技术，分析患者的基因 组、生活习惯等信息， 为患者提供个性化的治 疗方案。
精准医学与个体化治疗的发展
基因组学应用
利用基因组学技术，研究不同人群的基因变异与疾病易感性的关系，为精准医学提供科学 依据。
05
临床医学研究中的伦理问 题
知情同意与隐私权保护
知情同意
研究者必须向受试者充分解释研究目 的、方法、可能的风险和受益，确保 受试者在充分理解的基础上自愿参与 研究。
隐私权保护
研究过程中涉及的受试者个人信息和 医疗记录应严格保密，未经受试者同 意不得向第三方透露。
受试者权益保护
受试者安全
研究设计和实施过程应确保受试者的安全，避免不必要的身体和精神伤害。
伦理审查与监管机制
伦理审查
临床医学研究必须经过独立的伦理委员会审查批准，确保研究符合伦理原则和 法律法规要求。
监管机制
建立健全的监管机制，对研究过程进行监督和检查，确保研究按照批准的方案 进行，及时处理研究中出现的伦理问题。
06
临床医学研究的挑战与未 来趋势
临床研究方法概述
临床研究方法概述临床研究是指以人类或动物为对象，系统地收集、整理和分析有关疾病预防、诊断、治疗和康复的数据的一种科学研究方法。
本文将概述临床研究的方法和步骤，以及常用的设计和数据分析方法。
一、临床研究方法1.观察性研究方法观察性研究是指研究者观察和记录相关数据，而不直接介入研究对象的干预。
观察性研究方法主要包括横断面研究、病例对照研究和队列研究。
- 横断面研究：通过收集同一时间点上的数据，了解疾病在人群中的分布情况。
- 病例对照研究：通过比较已患病者与无病对照者之间的差异，分析疾病的危险因素。
- 队列研究：追踪一组人群，在一段时间内观察其疾病发生的情况，分析可能影响疾病发展的因素。
2.实验性研究方法实验性研究是指研究者通过人工设定干预措施，观察和比较不同干预条件下的结果。
实验研究方法主要包括随机对照试验和前瞻性研究。
- 随机对照试验：通过将参与者随机分配到干预组和对照组，比较两组之间的结果来评估干预措施的效果。
- 前瞻性研究：在研究开始之前确定研究目标和计划，详细记录研究过程并进行分析。
二、临床研究步骤1.确定研究问题和目标在开始研究之前，需要明确研究问题和目标。
研究问题应该具有科学性和实践价值，能够解决临床实践中的问题。
2.制定研究设计和方案根据研究问题和目标，制定适当的研究设计和方案。
研究设计应该合理，具备可行性和科学性。
3.招募研究对象并进行数据收集进行研究之前，需要招募符合研究要求的研究对象。
然后，根据研究设计，采集相关的数据和信息。
4.数据分析和解读完成数据收集之后，需要对数据进行分析和解读。
常用的数据分析方法包括描述性统计、生存分析和多元分析等。
5.撰写研究报告和论文在完成数据分析和解读后，需要撰写研究报告和论文，将研究结果和结论进行总结和交流。
三、常用的设计和数据分析方法1.随机对照试验设计随机对照试验是一种在严格控制干预条件下比较不同干预措施效果的设计。
常见的随机对照试验包括平行设计和交叉设计。
医学研究方法
医学研究方法医学研究方法是指在医学领域中进行科学研究的方法论，是医学科学发展的重要基础。
医学研究方法的选择和运用对于医学研究的结果具有重要影响，因此需要我们深入了解和掌握各种医学研究方法的特点和应用。
本文将从实验研究方法、流行病学研究方法和临床研究方法三个方面进行介绍。
实验研究方法是医学研究中常用的方法之一，它通过对照组和干预组进行比较，来验证某种治疗方法的有效性。
在实验研究中，研究者需要精心设计实验方案，明确实验目的和假设，并严格控制实验过程中的各种干扰因素，以确保实验结果的可靠性和有效性。
实验研究方法的优点是能够控制干扰因素，得出较为准确的结论，但也存在着实验伦理、样本选择和实验设计等方面的挑战。
流行病学研究方法是用来研究疾病在人群中的分布、流行病学特征和影响因素的方法。
流行病学研究方法主要包括横断面调查、队列研究和病例对照研究等。
在流行病学研究中，研究者需要充分了解疾病的流行规律，选择合适的研究设计和调查方法，收集和分析大量的流行病学数据，以揭示疾病的发病机制和影响因素。
流行病学研究方法的优点是能够揭示疾病的流行规律和危险因素，但也存在着数据收集和分析的复杂性，以及研究结果的解释和推广性的挑战。
临床研究方法是用来评价医疗干预措施的效果和安全性的方法。
临床研究方法主要包括临床试验和临床观察两种类型。
临床试验是通过随机分配和盲法对照，评价新药物或治疗方法的疗效和安全性，以指导临床实践。
临床观察则是通过对临床病例进行观察和分析，总结临床经验和规律，为临床实践提供参考。
临床研究方法的优点是能够直接评价医疗干预措施的效果和安全性，但也存在着样本选择和随访管理的难度，以及研究结果的可信度和推广性的挑战。
综上所述，医学研究方法是医学科学发展的重要基础，不同的研究方法各有特点和应用，研究者需要根据研究目的和问题的特点，选择合适的研究方法，并严格按照科学规范进行研究设计和实施，以确保研究结果的可靠性和有效性。
临床研究基本概念 文档全文预览
描述性研究
• 描述性研究位于研究等级的最下端 ， 常常 是发现一个医学新领域时首先的研究。
• 描述疾病和患者的特征 ， 并产生关于疾病 的假设。
险度和归因危险度。 • 但对于罕见事件或需要很多年才发病的疾
病 ，这种类型的研究需要很长的时间才有 结果 ， 因此费用非常高。
病例-对照研究： 从结局到暴露
• 病例-对照研究是追溯性研究。 • 研究者定义一组有一种结局（如卵巢癌） 的人群和一组没有该
结局的人群（对照），然后通过调查表、面谈或者其他方式确 定两组人群某一危险因素的暴露情况（如口服避孕药、促排卵 药） 。如果暴露在病例中的发生高于对照组，暴露因素与该结 局的危险上升有关。 • 病例-对照研究对罕见的或需长时间发生的结果特别有用 ，例如 心血疾病和癌症 。病例-对照研究的致命弱点是选择合适的对照 组比较困难 。除了结局外 ，对照应该是在其他所有重要的方面 都与病例类似。 • 回忆偏倚（ recall bias）（病例比对照对暴露因素的回忆更好） 始终是依靠研究的难题 。因为病例对照研究缺乏分母，调查者 不能计算发病率（incidence rate） 、相对危险度（ relative risk，OR） 以及归因危险度 。取而代之的是，可以用比值比
健康状况 ，可以看作是一种在队列人群中进行病例对照研究的类似情 况 。暴露和结局是同时确认的，经常不能分辨其时间顺序 。只有像性 别和血型这些长时间的暴露因素才会肯定比结局早 。对于变化的暴露 因素 ，过去病因学的相关信息则比当前的信息更有意义。 √ 检测（Surveillance） ——对社区健康的警示 ，对那些需要了解情况 的人进行反馈是监视的必要组成部分。 √ 生 态 学 的 相 关 性 研 究 （ Ecological correlational studies） — — 寻 人群中而不是个人的暴露因素和结局的关系 。暴露好结局之间相关性 的测量值是相关系数（correlation coefficient），表示暴露和结局之 的相关性的线性关系如何 。如不能在个体中讲暴露与结局相联系 ，就 不能控制混杂因素（confounding）
医学研究的医学研究方法概述
医学研究的医学研究方法概述医学研究是指通过科学方法，对医学相关问题进行系统的观察、实验和分析，以获得有关疾病的新知识、验证现有理论或改进现有治疗手段的过程。
医学研究方法是医学研究的核心和基础，它包括了一系列科学严谨的技术和步骤。
本文将概述医学研究中常见的几种方法。
一、观察性研究观察性研究是通过对患者或人群进行观察和调查，收集相关数据，以探索疾病的自然历史、危险因素和流行病学特征等。
观察性研究包括前瞻性研究和回顾性研究两种类型。
前瞻性研究是通过长期的追踪观察，收集相关数据和信息，来研究疾病的发生与发展规律，例如队列研究和病例对照研究。
回顾性研究则是通过回顾过去的医学记录和资料，分析已有数据来研究疾病的原因、风险和预后等。
二、实验性研究实验性研究是通过对两个或多个对照组的干预或处理，观察其影响因素，以评估特定干预或处理对疾病的效果。
实验性研究通常包括随机对照试验和非随机对照试验两种类型。
随机对照试验是在实验组和对照组之间随机分配干预措施，用于比较两者在特定干预下的疗效。
非随机对照试验則是分配干预措施但没有随机过程的实验研究。
三、流行病学研究流行病学研究旨在了解和控制疾病的分布和影响因素，以发展预防措施和提供决策依据。
流行病学研究常用的方法包括横断面研究、病例对照研究和队列研究等。
横断面研究是一种通过一次性调查来收集数据和信息的研究方法，用于描述疾病在某一时间点的发生情况和流行特点。
病例对照研究则是通过收集病例组和对照组的资料，比较两组差异来评估病因和危险因素。
队列研究是通过追踪和观察一组暂时未患病的人群，评估某个因素与疾病发生的关联性。
四、实证医学研究实证医学研究是以循证医学为基础的一种研究方法，通过系统回顾和分析临床试验等高质量的证据，来评估医学干预措施的效果和安全性。
实证医学研究的核心是系统评价和荟萃分析，通过对大量的研究数据进行综合和整合，得出结论来指导临床实践。
五、基础研究方法在医学研究中，基础研究方法是研究疾病的发生和机制等基本原理的实验室研究。
临床研究方法学概述ppt课件
的暴露和疾病之间存在相关，我们就认为暴
露和疾病之间可能存在因果关系，前者称为
生态比较研究，后者称为生态趋势研究。
21
（三）特征
• 易于实施：一般有现成的资料可以利用，如某年某
地的香烟消耗量，药品消耗量及某病的发病率或死
亡率等；
• 易于出现生态学谬误(ecological fallacy)：由
7
一、病例报告与系列病例研究
（一）概念 • 病例报告（case report）是有关单个病例或10个 以下病例的详尽临床报告，包括临床表现（症状、体 征和实验室检查结果）、治疗、治疗后的反应及结局， 最后是作者对病因的分析及治疗的经验。
• 系列病例研究（case series）与病例报告相似，但
报告病例较多，多在10例以上，有时是对多年积累的 病例的一种总结。
16
（二）原理
• 纵向研究是在不同时点对同一人群的疾病、
健康状况和某些因素进行调查，以了解这些
因素随时间的变化情况。该研究在时间上是
前瞻性的，在性质上类似于多次横断面研究，
可以是若干次现况研究结果的总结分析。有
关疾病的临床特征的动态变化研究大都属此
类型。
17
（三）特征
• 纵向研究的最大特点就是能观察到各变量（因
12
（二）原理
• 横断面研究是按照事先设计的要求在某一人
群中应用普查或抽样调查的方法收集特定时
间内特定人群中疾病或健康状况和相关因素
的资料，以描述疾病或健康状况在不同特征
人群中的分布，以及观察某些因素与疾病之
间的关联。
13
（三）特征
• 只能提示因素与疾病之间是否存在关联，为病因研
临床循证研究的方法学(第一讲-循证医学研究的特点)
第五节 循证医学研究设计方案抉择特点
（三）治疗性循证研究方案的特点
1、循证医学治疗性研究的课题，通常是要解决复杂性的难 题，对于被研究的患者，要根据病情进行个体化治疗。
2、对于纳入课题研究的对象，按照研究规划，在个体化综 合治疗的基础上，进行随机对照试验（RCT）治疗性实践。
3、当初诊不明（病原学），没有特效疗效(重症急性呼吸综 合征SARS)
• 必须遵守与认真执行医学研究的伦理学原理 • 必须遵守相应的国家规定的法规制度 • 对立题研究要严格进行伦理学和医德评价
• 课题评价者应实事求是，不要盲从研究者的过高估价 • 要预期课题的推广和应用价值
L/O/G/O
• 思考题： • 1、
• 2、
• 3、
谢谢聆听!
1 务实性 2 前沿性 3 立题研究的基础性要素
循证医学的研究都源于临 床的医疗实践，而最终的研究 成果又是用于指导临床，为进 一步提高临床医疗水平、促进 临床医学的发展服务。
4 循证医学实践中的医德伦理 5 循证医学研究设计方案抉择特点 6 循证医学立题研究的质量评价参考建议
第一节 务实性
一、源于临床实践的深入探讨
（一）探知有关最新最佳证据的叙述性分析研究
持高度批判性接受的态度去系统评价临床实践的成果 在循证医学临床实践中。为了解决患者的诊治有关难 题，需要带着问题去广泛性检索新近研究进展，如系十分 重要的问题，则宜立为专题作系统地叙述性调查分析和评 价研究，即进行系统评价（systematic review）
做好这项研究需要临床专家、临床流行病学专家和信 息科学工作者、统计学共同合作，才能保证其调查分析和 科学评价的质量。
第五节 循证医学研究设计方案抉择特点
（二）回顾、观测与干预性循证抉择研究方案的特点
临床研究概述
临床研究概述临床研究是医学领域中一项重要的科学研究方法，旨在评估预防、诊断、治疗和管理疾病的方法和策略。
通过临床研究，我们可以获得有效的医学证据，用以指导临床实践并改善患者的健康状况。
本文将简要概述临床研究的定义、类型和基本步骤，以及其对医学发展的作用。
一、临床研究的定义临床研究是指根据一定的研究设计和方法，使用一系列预先规定的方案和程序对人类或动物进行研究的过程。
其目的是评估和验证预防、诊断、治疗和管理疾病的方法和策略的有效性和安全性，为医学实践提供科学依据。
二、临床研究的类型1. 随机对照试验：通过将参与者随机分配到实验组和对照组，以评估某种干预措施是否有效。
这种研究设计最大限度地减少了偏倚的产生，是临床研究中最可靠的证据类型。
2. 前瞻性队列研究：在一群人中追踪观察某种因素与特定疾病或结果之间的关系。
研究人员通过长期观察，评估患病风险和预测因素。
3. 回顾性病例对照研究：通过回顾性收集和比较已经患病的个体（病例）与没有患病的个体（对照）之间的暴露因素，以评估某种因素与特定疾病之间的关联性。
4. 横断面研究：在某个特定时间点，对某一人群的暴露和结果进行测量和观察，以评估暴露因素与结果之间的关系。
三、临床研究的基本步骤1. 问题和目标的确定：明确需要研究的问题，并定义研究的目标和假设。
2. 研究设计的选择：根据研究问题的性质和研究目标，选择合适的研究设计，如随机对照试验、队列研究等。
3. 受试者招募和数据收集：招募适合研究的受试者，并执行研究计划，收集相关数据和信息。
4. 数据分析和解释：对收集到的数据进行统计学分析，评估研究结果的可靠性和统计学意义，并解释结果的临床意义。
5. 结果发布和实践指导：将研究结果进行整理和发布，为临床实践提供科学依据和指导。
四、临床研究的作用1. 促进医学进步：临床研究为医学领域提供了科学而可靠的证据，有助于推动医学的进步和发展。
2. 优化治疗策略：通过评估不同治疗方法的疗效和安全性，临床研究可以提供科学依据，帮助医生选择最佳的治疗策略。
临床研究方法学概述—试验性研究zb
（四）用途 治疗性药物的现场预防效果考核
预防性疫苗的效果考核
验证病因
三、社区试验（community tria）
（一）概念
社区试验也称以社区为基础的公共卫生试验 (community-based public health trial)
社区试验是以未发生所要研究的结局的人群作为研究 对象，以社区为单位进行抽样、分组和干预，通过比 较两个社区人群研究结局的发生率差异，判断干预措 施效果的一种实验研究方法
（二）原理
现场干预 实验组 发病 发病率 未发病 发病 对照组 未发病
研究对象 非患病者
随机分组
发病率
图4-7
现场试验研究原理示意图
（三）特征
研究样本大，费用高； 对照的可比性难以控制，需要特别关注； 研究现场和研究人群有高而稳定的研究结局发 生率； 常用评价指标：保护率（protective rate, PR）、 效果指数（index of effectiveness, IE）、抗体 阳性率等
（四）用途
治疗研究：包括对药物、疗法及其他医疗服务效
果或不良反应的评价
优效检验
非劣效检验 等效检验 病因研究：主要用于疾病危险因素的干预研究
临床试验性研究方案类型：
1. 随机同期对照试验 2.交叉对照研究 3.前－后对照研究 4.随机同期对照序贯试验
临床试验方法学
临床研究设计复习知识点梳理一、临床研究设计：概要介绍及观察性研究1. 临床研究设计中需要把握什么基本原则，在实施阶段哪些环节可能导致研究偏离这些原则？（1）根据研究目的选择适宜的研究类型：（2）代表性和可比性是确保不同类型研究结果可靠的核心原则【目的不同，要求不同】：①情况描述——生态学研究、横断面调查和监测代表性：以调查样本分布推而广之了解总体的分布，数据代表范围越大越好a.普查：代表性最强，但是由于成本过高和实施过程太难，因此很少使用；b.随机抽样：遵循随机化原则，保证总体中每一个调查对象都有已知机会被选入作为研究对象。
五种基本形式：简单随机抽样、等距抽样、类型抽样、整群抽样和多级抽样。
c.连续（全部）入选：例如医院连续入选3个月的患者，进而推断全年的情况。
【除季节性的疾病】d.数据统计方面可通过偏性分析和权重调整来增强样本代表性。
②关联分析——包括：病例对照研究、队列研究、社区干预、临床试验和现场试验可比性：除研究因素之外的其他因素在组间均衡一致，使各组之间具有可比性a.随机分组：当试验组和对照组来自同一总体时，可通过随机分组的方法，平衡混杂因素。
b.因素匹配：病例对照研究中要求对照组在某些因素或特征上与病例组保持一致，削弱对照总体自身的不均衡性，目的是对两组进行比较时排除匹配因素的打扰，提高两组之间的可比性进而提高研究效率。
c.数据统计方面可以标准化来调整，使不同组间更具有可比性。
（3）在实施阶段可能造成研究偏倚以上原则的环节：实施过程中应该进行严格的质量控制以免造成研究偏倚，可能造成研究偏倚的环节有：a.入选具有科学性与否：影响代表性b.随访是否及时和完整：影响代表性和可比性c.终点事件收集是否完整：影响代表性和可比性d.生物样本采集、处置、运输和存储是否标准化：影响可比性e.关键生物样本是否集中检测分析：影响可比性2. 简述队列研究与病例对照研究的概念，举例说明它们分别有哪些优点（P103-4《流行病课本》）（1）队列研究（Cohort Study）：由因及果，将人群按照是否暴露于某可疑因素及其暴露程度分为不同的亚组，追踪其各自结局，比较不同亚组之间结局频率的差异，从而判定暴露因子与结局之间有无因果关联(RR，Relatiive Risk)及关联大小的一种观察性研究。
如何利用临床研究方法进行数据分析
汇报人：
2023-12-24
目录
• 临床研究方法概述 • 临床研究的数据收集 • 临床研究的数据分析 • 临床研究数据分析的挑战与解决方案 • 临床研究数据分析的未来展望
01
临床研究方法概述
定义与特点
定义
临床研究方法是一种系统地收集、分 析和解释数据的方法，旨在评估医疗 干预措施的效果和安全性。
04
临床研究数据分析的挑战 与解决方案
数据质量与偏差
总结词
数据质量是数据分析的关键，低质量的数据可能导致不准 确的结果。
详细描述
数据质量取决于多个因素，如数据收集工具、数据录入过 程和样本量。数据偏差可能源于研究设计、参与者招募和
数据采集过程中的偏见。
解决方案
实施严格的数据质量控制措施，包括数据清理、验证和校 准。使用标准化的数据收集工具，并对数据进行预处理以
05
临床研究数据分析的未来 展望
人工智能在临床研究中的应用
人工智能技术可以协助研究人员 进行数据清理、预处理和特征提 取，提高数据质量和处理效率。
人工智能可以通过机器学习算法 对大量数据进行深度挖掘，发现 潜在的关联和规律，为临床决策
提供支持。
人工智能还可以通过自然语言处 理技术对医学文本进行分析，提 取关键信息，为医学研究和诊断
数据采集软件
数据采集软件是专门用于数据 收集和整理的软件，具有高度
的灵活性和可定制性。
03
临床研究的数据分析
统计分析方法
01
02
03
描述性统计
对数据进行描述，如均值 、中位数、标准差等，以 了解数据的基本特征和分 布情况。
推论性统计
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二、横断面研究 （一）概念 横断面研究（cross-sectional study） 由于是在某一特定的特别短的时间内（时点 或短暂时间内）完成的，因此称为横断面， 因为研究的是现在的状况故称现况研究，又 因为它所用的指标主要是患病率，故又称患 病率研究(prevalence study)。
（二）巢式病例对照研究
1.概念
• 巢式病例对照研究（nested case-control study）将传
统的病例对照研究和队列研究相结合而形成的一种研 究方法，是在对一个事先确定好的队列进行随访观察 的基础上，利用新发现的病例和队列中的非病例所进 行的病例对照研究。 • 由于巢式病例对照研究是在队列研究的基础上设计和 实施的，因此与队列研究相似，巢式病例对照研究也 可分为前瞻性和回顾性两类。
只用于提出假设。
• 假设筛检性研究:真实性或精确性有限但易于实施
的研究
• 在临床研究中，生态学研究对发现和研究药物的长
期副作用有重要意义
举例：
• 生态学研究对发现和研究药物的长期副作用有重要
意义
• 如在TMS与脑炎关系的研究初期，有研究发现随着
TMS在全国上市，销量逐渐增加，该类“脑炎”开 始出现并迅速增加，该结果为TMS与脑炎关系的进 一步研究提供了重要的病因线索；在该研究的后期，
继续前瞻 性收集资 料
双向性 队列研究
过去某时点
现在 图4-1 队列研究类型示意图
将来某时点
（三）特征
• 属于观察法：队列研究中的暴露不是人为给予的，
不是随机分配的，而是在研究之前已客观存在的，
这是队列研究区别于实验研究的一个重要方面；
• 设立对照组：队列研究必须设立对照组以资比较。
对照组的设立使之有别于描述流行病学而成为分析 流行病学的共同特点之一；
（二）原理
（三）特征
• • • • •
属于分析流行病学； 必须设立对照； 在时间上是回顾性的； 在逻辑上是从果求因的； 一次可研究多个因素与疾病的关系，因此可用于病 因的筛选； • 省时、省力、省钱，出结果快。
(四)用途
• 探索或验证病因和流行因素；
• 评价预防和治疗措施效果及其不良反应；
• 项目评价。
传的基本法则与某些假设相结合得到一个人群的特殊 基因型分布，以此分布作为参照，然后研究一组病例 的基因型分布，比较这两种分布可用来评价遗传和环 境因素的联合效应（交互作用）。 • 对一种疾病的两个亚型的危险因素进行对比研究，例 如出血型脑卒中与缺血型脑卒中，可以不另外设对照 组，而采取两个亚组的直接比较。
（二）原理
• 纵向研究是在不同时点对同一人群的疾病、
健康状况和某些因素进行调查，以了解这些
因素随时间的变化情况。该研究在时间上是
前瞻性的，在性质上类似于多次横断面研究，
可以是若干次现况研究结果的总结分析。有
关疾病的临床特征的动态变化研究大都属此
类型。
（三）特征
• 纵向研究的最大特点就是能观察到各变量（因
（二）原理
• 横断面研究是按照事先设计的要求在某一人
群中应用普查或抽样调查的方法收集特定时
间内特定人群中疾病或健康状况和相关因素
的资料，以描述疾病或健康状况在不同特征
人群中的分布，以及观察某些因素与疾病之
间的关联。
（三）特征
• 只能提示因素与疾病之间是否存在关联，为病因研
究提出初步线索。
• 在设计时一般没有特别的对照组，但在资料分析时
由于临床医生可以很方便地获得病例，如果对 照也从医院的其他患者中选择，则对医生也是方便 的，加之该研究具有省时、省力、省钱和出结果快 的特点，因此，病例对照研究是临床研究中最重要 的方法之一。
三、病例对照研究的衍生类型
• 单纯病例研究
• 巢式病例对照研究
• 病例-队列研究 • 病例交叉研究
（一）单纯病例研究
群，叫出生队列（birth cohort）；另一种是泛 指有某共同特征或经历或暴露于某因素的一组人群， 一般即称之为队列，如某个时期进入某工厂工作的 一组人群。
（二）原理
暴露组 回顾性地收集已有的历史资料 非暴露组 暴露组 非暴露组 暴露组 非暴露组 前瞻性收集资料 前瞻性 队列研究 回顾性地收集已有的历史资料 历史性 队列研究
明确的人群按是否暴露于某可疑因素或其暴 露程度分为不同的亚组，追踪其各自的结局， 比较不同亚组之间结局的差异，从而判定暴 露因子与结局之间有无因果关联及关联大小 的一种观察性研究方法。这里观察的结局主 要是Байду номын сангаас暴露因子可能有关的结局。
（一）概念
• 流行病学中的队列是表示一个特定的研究人群组，
一般有两种情况：一是指特定时期内出生的一组人
和果）的时间动态变化，能展现某些暴露和结 局之间的时间先后顺序。因此，在病因研究中， 纵向研究结果较一般横断面研究结果更有说服 力。
（四）用途
• 如果临床医生善于收集资料，那他们可以较易
于得到这类资料，如年度体检资料的累积，随
诊患者资料的收集等。利用这些资料可做病因
分析，也可用来研究疾病的发生和发展趋势，
1.原理
• 单纯病例研究（case only study）也称病例病
例研究（case-case study）。 • 基本原理是：从理论上构想一个源人群的暴露分布， 并且用这个分布代替研究中的对照，然后选择一个 病例组，按病例对照研究的资料分析方法估计某因 素的效应。
（一）单纯病例研究 2.用途
• 某些针对遗传和环境因素的流行病学研究，常根据遗
（二）巢式病例对照研究
2.原理
（二）巢式病例对照研究
• 巢式病例对照研究的源人群是清楚的，有利于减少
对照选择时的可能的选择性偏倚
3.特点
• 一般的暴露信息和生物标本都是在疾病发生之前采
集的，因而在病因推断时能明确暴露和疾病的时间 先后
• 进行详细调查和实验室检查的样本大大少于队列研
究，而等于传统的病例对照研究。
第四讲
临床研究方法学概述
Summary of Clinical Research Methodology
主要内容
• 描述性研究 • 分析性研究 • 实验性研究 • 理论流行病学研究 • 二次研究
第一节 描述性研究
• 病例报告与系列病例研究 • 横断面研究 • 纵向研究 • 生态学研究
（一）概念
之间存在相关，或者同一观察单位不同时间
的暴露和疾病之间存在相关，我们就认为暴
露和疾病之间可能存在因果关系，前者称为
生态比较研究，后者称为生态趋势研究。
（三）特征
• 易于实施：一般有现成的资料可以利用，如某年某
地的香烟消耗量，药品消耗量及某病的发病率或死
亡率等；
• 易于出现生态学谬误(ecological fallacy)：由
可以灵活地进行组间的比较分析。
• 由于病程长的病例更容易被抽到，因此横断面研究
中的病例将过多地代表病程长的病例，而过低地代 表病程短的病例，由此导致的偏倚称为病程长短偏 倚（length bias）。
（四）用途
• 横断面研究的用途与前面给出的描述性研究
的用途相同。
• 对不会发生改变的暴露因素（如血型），可
• 描述性研究（descriptive study）是指利用已
有的资料（如各种临床累积的资料）或特殊调查的
资料，包括实验室检查结果，按不同地区、不同时 间及不同人群特征分组，把疾病或健康状态和暴露 因素的分布情况真实地描述出来。通过比较分析导 致疾病或健康状态分布差异的可能原因，提出进一
步的研究方向或防治策略的设想。
（三）特征
• 由“因”及“果”：在队列研究中，一开始（疾病
发生之前）就确立了研究对象的暴露状况，而后探
求暴露因素与疾病的关系，即先确知其因，再纵向 前瞻观察而究其果；
• 能确证暴露与结局的因果联系：由于研究者能切实
知道研究对象的暴露状况及随后结局的发生，且结
局是发生在确切数目的暴露人群中并在暴露之后，
发现随着TMS在全国淘汰，随后脑炎病例迅速下降，
该结果进一步证实了两者之间存在因果关系。
第二节 分析性研究
• 队列研究 • 病例对照研究 • 病例对照研究的衍生类型 单纯病例研究 巢式病例对照研究 病例-队列研究 病例交叉研究
一、队列研究
（一）概念
• 队列研究（cohort study）是将一个范围
进行社区诊断；
• 描述、分析某些因素与疾病或健康状态之间的
联系，从而为进一步研究疾病病因、危险因素 提供线索；
• 为评价疾病控制或促进健康的对策与措施的效
果提供信息。
（四）类型
• 历史或常规资料的收集和分析 • 病例调查和系列病例研究 • 现况研究 • 纵向研究 • 生态学研究等
一、病例报告与系列病例研究
于测量的不是个体水平的联系，加之有时还可能使 用暴露和疾病的替代测量（如使用酒精税收数据而
不是酒精消耗数据；死亡率而不是发病率），在分
析中通常缺乏适当控制混杂的资料，所有这些问题 结合起来都可能影响结果的真实性。
（四）用途
• 生态学研究主要用于假设形成和假设筛检，有时也
可用于假设验证。
• 形成假设的研究 ：研究初期，许多偏倚难以控制，
（二）原理
• 病例报告和系列病例研究都是从新发现的异
常病例中提出某种可疑假设，异常病例包括
出现的频率和分布异常，临床表现异常、实
验室检查结果异常及对治疗的反应异常等；
研究者可分析出现异常的原因，当然，在此
阶段，只是根据已有的理论或很少的相关信