医学方法学-研究生
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• 样本估算的原则是保证科研结论具有一 定可靠性的条件下，确定所需的最小观 察例数。 • 1、估算样本量的方法可借助公式或查表
来自百度文库
2、样本含量估算的条件
• （1）第一类误差 分为单侧或双侧。 第 一类误差越小，样本量越大。通常等于 0.05。 • （2）第二类误差 为单侧，值越大，样 本量越小。一般定在0.1或0.2之间。 • （3）容许误差 一般根据要求来定。 • （4）总体标准差与总体率 由文献和预 试验求得。
（四）研究类型
• 1. 前瞻性研究设计 • （1）随机化同期对照试验
•
•
（2）非随机化同期对照试验
（3）前－后对照研究
•
•
（4）交叉试验
（5）定群研究
（四）研究类型
• 2、横断面研究
– 普查、抽样调查、筛查
• 3、回顾性研究
– 病例对照研究
• • 4、叙述性研究
– 病例分析、个案报道、专家经验谈
• （3）分层抽样
• （4）整群抽样
• （5）混合抽样
（七）观察项目与观察指标
• 1、确定观察项目 项目不能太多，应采 取最小化的原则来筛选项目。 • 2、确定观察指标 • （1）指标要有特异性； • （2）指标要有时间性； • （3）尽量选用定量指标； • （4）指标所反应的现象必须能够重复出 现，而不是偶然现象。
研究程序图
• 立题→ 形成理论假说→ 制定研究计划→
• 预试验→ 正式研究→ 收集资料→ • • 整理资料 →分析资料→ 形成报告、成果
• 推广
开题报告书
• 拟开展一项临床研究工作，首先要进行 研究设计，即撰写一份开题报告书。 • 一般来说，开题报告书应包括以下几个 部分： • 1、背景信息 • 2、总体目标与特异性目标 • 3、研究对象的选择
d、治疗措施对患者利大于弊；
•
•
e、坚持患者自愿进入的原则；
f、改善研究和医疗服务；
（十）研究进程的监督
• 2、治疗引起的不良反应 • 事先要明确研究采取的措施后，可能出 现的不良反应，并规定好处理方法。同 时对不常见的毒负作用应立即报告。
• 3、一般信息与资料处理
• 及时反馈信息。
• 4、资料的阶段性分析
• —— 设计：研究计划书的撰写和研 究方法的选择 • ——测量：效果、效益、效用等 • ——评价：临床、流行病学、经济 学、社会学评价等
六、医学科研的选题与立题
• 原则
• • • • • 1）选择疾病负担重大的疾病 2）要有创新性 3）问题要明确和具体 4）要有足够的研究对象 5）干预措施要有效安全
a、计数指标的比较分析 计算各种率： 有效率、痊愈率等 组间两两比较用卡方检验 b、计量指标的比较分析 两两比较用 t 检验； 多组比较用方差分析 c 、半定量指标的分析 秩和检验，Radit 分析
（五）征得研究对象的同意
• 任何一项研究必须事先征得病人书面或 • 口头同意后才能进行。否则是不伦理的 。
• 1. 研究问题的提出
• 2 .掌握信息
• 3 .确定关键问题 • 4 .撰写计划书
八、临床医学科研的一般程序
• 1. 准备阶段 • 做好研究计划、组织协调、人力等 准备。 • 2. 资料收集阶段 • 用科学的态度、方法和技术尽可能 地收集到研究对象的真实材料。
八、临床医学科研的一般程序
• 3. 资料整理和分析阶段 • 用科学的方法对收集到的资料进行 整理的分析，得出正确的结论。 • 4. 报告的撰写、评价及应用推广阶段 • 用适当的文字形式反映研究成果，并 对其进行评价，提出应用推广的意见。
（十）研究进程的监督
• 1、研究计划的依从性
•
临床研究方面的依从性系指研究对象
对治疗方案所接受和执行的客观行为及
其程度。
（1）反应不依从的主要形式有
•
• • •
a、患者拒绝治疗；
b、患者部分接受治疗， 一旦症状减轻
，则自行中止治疗；
c、患者一开始同意接受，中途因种种 原因退出； d、研究中病人自行换组
• • • •
3、估算样本量时应注意的问题 （1）一般要求各组的样本量相等 （2）估算应与参考界限相结合 （3）一般可同时作几种估算，从中选择最适 合的样本量 • （4）估算应与以后的统计方法相结合 • （5）对计量资料的估算按u分布和t分布估算 较简便 • （6）估算出的样本量一般为最小量，研究时 可增加10%--15%
（八）治疗方案
• 以药物研究为例，治疗方案至少应包括
• • • • • • • • （1）药物的化学成分； （2）给药途径 （3）给药剂量/单次给药剂量/给药总剂量； （4）给药次数； （5）给药期限 （6）付作用出现时如何修定给药方案 （7）辅助治疗方法 （8）药物的包装与分发方法等
（九）样本大小
• 6）措施有可行性 • 7）要有经费的支持
• 8）预测研究成果价值大
• 9）尽量选择感兴趣的题目
• 10）初学者尽量选择自己熟悉的领域
科研课题的类别
• • • • • • • 1. 2. 3. 4. 5. 6. 7. 国家级 省部级 国际合作研究 横向 地方 自选 其他（新药开发等）
七、选题和立题的程序
• 1. 立题的原则
• （1）以问题为中心，要以解决问题为主 线；（2）新颖性；（3）针对性；（4） 可行性
• 2、背景信息应包括以下内容
• （1）课题涉及的范围 • （2）课题过去的研究情况 • （3）课题的立足点
（二）总体目标与特异性目标
• 原则上，目标要单一，特异。 • 一项研究最好解决一个问题。
• 参加人员的职称与专业等都应详细注明
• 如为协作课题，还应写明成果分享办法 等。
（十一）资料录入与数据处理
• 预先设计好数据库，规定好数据整理及 统计方法。
• （十二）可能出现的偏倚及控制方 法（略）
（十三）经费预算
• 主要包括： • 仪器设备、试剂费； • 交通费； • 现场调查费； • 资料处理及印刷费； • 专家咨询费 • 论文发表费
（十四）管理与实施
• 应明确项目研究负责人，主要研究人员 ，主持单位，协作单位的职责。
（六）研究对象抽取与分配方法
• 随机化是临床研究的原则之一，包括随 机抽样与随机分组。
• 随机抽样是指使每一个适合研究的个体 都有同等的机会被抽取作为研究对象。 • 随机分组是指被抽取的研究对象都有同 等的机会被分到治疗组或对照组中去。 •
常用的抽样方法：
• （1）单纯随机抽样 • （2）系统抽样
1、随机化同期对照试验
（1）设计原理 研究对象总体 合格的研究对象
拒绝参加的合格对象 自愿参加的合格对象 随机分配 治疗组 对照组
（2）适用范围 a、 用 于 临 床 治 疗 性 或 预 防 性 研 究 ，探 讨 和 比 较 某 新 药 或 某措施的防治效果 b、在特定情况下，用于病因研究 （3）特点 a、研究者通过随机化的方法，控制与消除某些偏倚 b、研究的措施是人为施加的，而不是自然存在的 c、设立对照组 d、两组研究条件相同，研究时间同步 e、研究结果于研究结束时方可获得
• 特异性目的既与总体目的相联系， 又是后者的组成部分，是研究目标 的具体化
（三）研究对象的选择
• 研究对象选择的关键是要有代表性，否 则所得结果不能外推。 • 选择时应考虑几个问题： • 1、病人的来源 • 要有明确的研究范围，样本应具有代 表性。
（三）研究对象的选择
• 2、病人进入的标准 • 必须规定哪些疾病状态的病人可以进 入研究，因为不同的病情、不同的病程 等对治疗方案的反应不同。 • 3、拒绝或排除病人的标准 • 要预先明确哪些病人不能进入研究， 已进入的病人中途出现哪些情况应该排 出研究等标准。
三、DME的特色
• 1 . 必须以临床医生为主体 • 2 . 研究对象是人和群体 • 3 . 力求结果的真实和可靠 • 4 . 需要有流行病学和统计学的基础 • 5 . 是临床医学的基础学科
四、DME的原则
• 1. 随机 • 抽样 • 分组 • 2 .盲法 • 单盲、双盲和三盲 • 3 .对照
五、DME的主要内容
• 2 . 80年代初，美国洛氏基金会发起和支 持1982年，国际临床流行病学网络 ICELEN在美国、加拿大和澳大利亚建 立五个一级国际临床流行病学师资培训 中心 • 3 . 80年代末，在23个国家57所大学建立 临床流行病学组（CEU）
• 4. 我国1983年在华西、上海和广州建立 三个DME国家培训中心 • 5 .1989 建立中国临床流行病学网 CHINACLEN
（4）优缺点 优点： a 、可比性好 b 、可防止选择性偏倚 c 、研究对象的诊断明确 d 、统计处理方便 缺点： a 、费时、费力 b 、存在有不符合伦理 的情况
（5）研究结果分析
结 果 阳性结果 治疗组 对照组 合计 A C A＋C 阴性结果 B D 合计 A＋B C＋D
B＋D A＋B＋C＋D
开题报告书
• 4、研究类型 • 5、征得研究对象的同意
• 6、研究对象抽取与分配的方法
• 7、研究的观察项目与观察指标
• 8、治疗方案
开题报告书
• 9、样本大小 • 10、研究进程的监督
• 11、表格与数据处理
• 12、可能出现的偏倚及控制方法
• 13、经费预算
• 14、管理与实施
（一）背景信息
（2）依从性的衡量方法
• a 、依据其达到治疗目的与否，确定依从 性大小；
• b、应用问卷法，测定依从性；
• c、清点剩余的处方药量，测算依从性； • d、用理化检验方法，测定依从性。
（3）改善依从性的前提与对策
• • a、建立良好的关系； b、对所研究的疾病诊断必须正确；
•
•
c、治疗措施有效率；
医学科研方法学
一、概述
• 1 . 概念：医学研究方法学是指在人的身 上所进行的任何有计划的实验。它主要 研究医学研究的设计、测量与评价等问 题从其内容的划分上，可以有临床研究 方法、基础研究方法和现场研究方法等 • 本讲座主要以临床研究方法学（DME ）为核心
二、历史与现状
• 1. 上世纪30年代PAUL提出概念
来自百度文库
2、样本含量估算的条件
• （1）第一类误差 分为单侧或双侧。 第 一类误差越小，样本量越大。通常等于 0.05。 • （2）第二类误差 为单侧，值越大，样 本量越小。一般定在0.1或0.2之间。 • （3）容许误差 一般根据要求来定。 • （4）总体标准差与总体率 由文献和预 试验求得。
（四）研究类型
• 1. 前瞻性研究设计 • （1）随机化同期对照试验
•
•
（2）非随机化同期对照试验
（3）前－后对照研究
•
•
（4）交叉试验
（5）定群研究
（四）研究类型
• 2、横断面研究
– 普查、抽样调查、筛查
• 3、回顾性研究
– 病例对照研究
• • 4、叙述性研究
– 病例分析、个案报道、专家经验谈
• （3）分层抽样
• （4）整群抽样
• （5）混合抽样
（七）观察项目与观察指标
• 1、确定观察项目 项目不能太多，应采 取最小化的原则来筛选项目。 • 2、确定观察指标 • （1）指标要有特异性； • （2）指标要有时间性； • （3）尽量选用定量指标； • （4）指标所反应的现象必须能够重复出 现，而不是偶然现象。
研究程序图
• 立题→ 形成理论假说→ 制定研究计划→
• 预试验→ 正式研究→ 收集资料→ • • 整理资料 →分析资料→ 形成报告、成果
• 推广
开题报告书
• 拟开展一项临床研究工作，首先要进行 研究设计，即撰写一份开题报告书。 • 一般来说，开题报告书应包括以下几个 部分： • 1、背景信息 • 2、总体目标与特异性目标 • 3、研究对象的选择
d、治疗措施对患者利大于弊；
•
•
e、坚持患者自愿进入的原则；
f、改善研究和医疗服务；
（十）研究进程的监督
• 2、治疗引起的不良反应 • 事先要明确研究采取的措施后，可能出 现的不良反应，并规定好处理方法。同 时对不常见的毒负作用应立即报告。
• 3、一般信息与资料处理
• 及时反馈信息。
• 4、资料的阶段性分析
• —— 设计：研究计划书的撰写和研 究方法的选择 • ——测量：效果、效益、效用等 • ——评价：临床、流行病学、经济 学、社会学评价等
六、医学科研的选题与立题
• 原则
• • • • • 1）选择疾病负担重大的疾病 2）要有创新性 3）问题要明确和具体 4）要有足够的研究对象 5）干预措施要有效安全
a、计数指标的比较分析 计算各种率： 有效率、痊愈率等 组间两两比较用卡方检验 b、计量指标的比较分析 两两比较用 t 检验； 多组比较用方差分析 c 、半定量指标的分析 秩和检验，Radit 分析
（五）征得研究对象的同意
• 任何一项研究必须事先征得病人书面或 • 口头同意后才能进行。否则是不伦理的 。
• 1. 研究问题的提出
• 2 .掌握信息
• 3 .确定关键问题 • 4 .撰写计划书
八、临床医学科研的一般程序
• 1. 准备阶段 • 做好研究计划、组织协调、人力等 准备。 • 2. 资料收集阶段 • 用科学的态度、方法和技术尽可能 地收集到研究对象的真实材料。
八、临床医学科研的一般程序
• 3. 资料整理和分析阶段 • 用科学的方法对收集到的资料进行 整理的分析，得出正确的结论。 • 4. 报告的撰写、评价及应用推广阶段 • 用适当的文字形式反映研究成果，并 对其进行评价，提出应用推广的意见。
（十）研究进程的监督
• 1、研究计划的依从性
•
临床研究方面的依从性系指研究对象
对治疗方案所接受和执行的客观行为及
其程度。
（1）反应不依从的主要形式有
•
• • •
a、患者拒绝治疗；
b、患者部分接受治疗， 一旦症状减轻
，则自行中止治疗；
c、患者一开始同意接受，中途因种种 原因退出； d、研究中病人自行换组
• • • •
3、估算样本量时应注意的问题 （1）一般要求各组的样本量相等 （2）估算应与参考界限相结合 （3）一般可同时作几种估算，从中选择最适 合的样本量 • （4）估算应与以后的统计方法相结合 • （5）对计量资料的估算按u分布和t分布估算 较简便 • （6）估算出的样本量一般为最小量，研究时 可增加10%--15%
（八）治疗方案
• 以药物研究为例，治疗方案至少应包括
• • • • • • • • （1）药物的化学成分； （2）给药途径 （3）给药剂量/单次给药剂量/给药总剂量； （4）给药次数； （5）给药期限 （6）付作用出现时如何修定给药方案 （7）辅助治疗方法 （8）药物的包装与分发方法等
（九）样本大小
• 6）措施有可行性 • 7）要有经费的支持
• 8）预测研究成果价值大
• 9）尽量选择感兴趣的题目
• 10）初学者尽量选择自己熟悉的领域
科研课题的类别
• • • • • • • 1. 2. 3. 4. 5. 6. 7. 国家级 省部级 国际合作研究 横向 地方 自选 其他（新药开发等）
七、选题和立题的程序
• 1. 立题的原则
• （1）以问题为中心，要以解决问题为主 线；（2）新颖性；（3）针对性；（4） 可行性
• 2、背景信息应包括以下内容
• （1）课题涉及的范围 • （2）课题过去的研究情况 • （3）课题的立足点
（二）总体目标与特异性目标
• 原则上，目标要单一，特异。 • 一项研究最好解决一个问题。
• 参加人员的职称与专业等都应详细注明
• 如为协作课题，还应写明成果分享办法 等。
（十一）资料录入与数据处理
• 预先设计好数据库，规定好数据整理及 统计方法。
• （十二）可能出现的偏倚及控制方 法（略）
（十三）经费预算
• 主要包括： • 仪器设备、试剂费； • 交通费； • 现场调查费； • 资料处理及印刷费； • 专家咨询费 • 论文发表费
（十四）管理与实施
• 应明确项目研究负责人，主要研究人员 ，主持单位，协作单位的职责。
（六）研究对象抽取与分配方法
• 随机化是临床研究的原则之一，包括随 机抽样与随机分组。
• 随机抽样是指使每一个适合研究的个体 都有同等的机会被抽取作为研究对象。 • 随机分组是指被抽取的研究对象都有同 等的机会被分到治疗组或对照组中去。 •
常用的抽样方法：
• （1）单纯随机抽样 • （2）系统抽样
1、随机化同期对照试验
（1）设计原理 研究对象总体 合格的研究对象
拒绝参加的合格对象 自愿参加的合格对象 随机分配 治疗组 对照组
（2）适用范围 a、 用 于 临 床 治 疗 性 或 预 防 性 研 究 ，探 讨 和 比 较 某 新 药 或 某措施的防治效果 b、在特定情况下，用于病因研究 （3）特点 a、研究者通过随机化的方法，控制与消除某些偏倚 b、研究的措施是人为施加的，而不是自然存在的 c、设立对照组 d、两组研究条件相同，研究时间同步 e、研究结果于研究结束时方可获得
• 特异性目的既与总体目的相联系， 又是后者的组成部分，是研究目标 的具体化
（三）研究对象的选择
• 研究对象选择的关键是要有代表性，否 则所得结果不能外推。 • 选择时应考虑几个问题： • 1、病人的来源 • 要有明确的研究范围，样本应具有代 表性。
（三）研究对象的选择
• 2、病人进入的标准 • 必须规定哪些疾病状态的病人可以进 入研究，因为不同的病情、不同的病程 等对治疗方案的反应不同。 • 3、拒绝或排除病人的标准 • 要预先明确哪些病人不能进入研究， 已进入的病人中途出现哪些情况应该排 出研究等标准。
三、DME的特色
• 1 . 必须以临床医生为主体 • 2 . 研究对象是人和群体 • 3 . 力求结果的真实和可靠 • 4 . 需要有流行病学和统计学的基础 • 5 . 是临床医学的基础学科
四、DME的原则
• 1. 随机 • 抽样 • 分组 • 2 .盲法 • 单盲、双盲和三盲 • 3 .对照
五、DME的主要内容
• 2 . 80年代初，美国洛氏基金会发起和支 持1982年，国际临床流行病学网络 ICELEN在美国、加拿大和澳大利亚建 立五个一级国际临床流行病学师资培训 中心 • 3 . 80年代末，在23个国家57所大学建立 临床流行病学组（CEU）
• 4. 我国1983年在华西、上海和广州建立 三个DME国家培训中心 • 5 .1989 建立中国临床流行病学网 CHINACLEN
（4）优缺点 优点： a 、可比性好 b 、可防止选择性偏倚 c 、研究对象的诊断明确 d 、统计处理方便 缺点： a 、费时、费力 b 、存在有不符合伦理 的情况
（5）研究结果分析
结 果 阳性结果 治疗组 对照组 合计 A C A＋C 阴性结果 B D 合计 A＋B C＋D
B＋D A＋B＋C＋D
开题报告书
• 4、研究类型 • 5、征得研究对象的同意
• 6、研究对象抽取与分配的方法
• 7、研究的观察项目与观察指标
• 8、治疗方案
开题报告书
• 9、样本大小 • 10、研究进程的监督
• 11、表格与数据处理
• 12、可能出现的偏倚及控制方法
• 13、经费预算
• 14、管理与实施
（一）背景信息
（2）依从性的衡量方法
• a 、依据其达到治疗目的与否，确定依从 性大小；
• b、应用问卷法，测定依从性；
• c、清点剩余的处方药量，测算依从性； • d、用理化检验方法，测定依从性。
（3）改善依从性的前提与对策
• • a、建立良好的关系； b、对所研究的疾病诊断必须正确；
•
•
c、治疗措施有效率；
医学科研方法学
一、概述
• 1 . 概念：医学研究方法学是指在人的身 上所进行的任何有计划的实验。它主要 研究医学研究的设计、测量与评价等问 题从其内容的划分上，可以有临床研究 方法、基础研究方法和现场研究方法等 • 本讲座主要以临床研究方法学（DME ）为核心
二、历史与现状
• 1. 上世纪30年代PAUL提出概念