囊性纤维化治疗药Ivacaftor
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囊性纤维化治疗药Ｉｖａｃａｆｔｏｒ
囊性纤维化；ｉｖａｃａｆｔｏｒ； ＶＸ－７７０
Ｒ９７４
囊性纤维化（ＣＦ）是一种严重威胁生命的遗传性疾病，目前全球约有７万患者，其平均寿命仅约为３８岁。该病由ＣＦ跨膜传导调节蛋白（ＣＦＴＲ）缺陷所引起，ＣＦＴＲ的缺陷或缺失可造成肺部细胞膜上离子流通过量减少，最终导致慢性肺部感染以及渐进性肺损伤。根据２０１０年度ＣＦ研究基金会患者注册数据报告，美国约有４８％的ＣＦ患者其ＣＦＴＲ基因上有双拷贝Ｆ５０８ｄｅｌ突变，４０％的患者有单拷贝Ｆ５０８ｄｅｌ突变，约４％的患者则有单拷贝Ｇ５５１Ｄ突变。
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抗肿瘤药ＮＧＲ－ｈＴＮＦ
靶向；抗肿瘤：ＮＧＲ－ｈＴＮＦ
Ｒ９７９．１９
实体瘤化学治疗的疗效绝大部分依赖于化疗药物透过肿瘤组织远端肿瘤细胞的能力。实验证明：由天冬酰胺－甘氨酸－精氨酸（ＮＧＲ）基序组成的环肽和线性肽可选择性识别肿瘤血管，具有被开发为作用于肿瘤或血管生成组织的抗肿瘤药物的配体导向靶向传递系统的潜力。该类肽与肿瘤新生血管结合的能力取决于其与氨肽酶Ｎ（ＣＤ１３）特异性亚型相互作用的形成，而ＣＤ１３仅在血管生成组织中表达，在正常上皮组织中未见。
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