医学科研常用的研究方法和临床试验方法

描述性研究
一、概念：
研究者利用一些现成的临床资料进行统计分析，得出 某 些 结 论 并 加 以 描 述 ， 此 称 为 叙 述 性 研 究 （ descriptive study）。常见有病例分析、个案报告、个人经验总结、对 某问题的评论等。
二、特点：
1、不论回顾性或前瞻性研究，都是应用自然或常规形成的 资料，没有事先严格的科研设计和控制；
5、不典型或少见复杂疾病的临床误诊或误治病例（“肺 癌臂丛神经损害误诊为神经根型颈椎病2例报告”、“颅底脊 索瘤误诊后放疗导致放射性脑损伤1例”）。
（三）病例报告的特点 ➢简洁 ➢真实 ➢新意
（四）文献举例1
文献举例2
描述性研究：病例系列分析
（一）含义
指对一组（几例、几十例、百例或千例等）相 同疾病的临床资料进行整理、统计分析、总结并得 出结论。
2、 属无对照的研究；
3、 结果的论证性都较弱。
三、类型：
（一）从果及因，从已获得结果分析可能的原因。
例如：
1、某人接诊了100例腹泻病人，根据化验结果，其中菌 痢50例，阿米巴痢疾10例，致病性大肠杆菌感染10例， 副溶血性弧菌10例、沙门氏菌10例、轮状病毒6例、弯曲 菌1例、隐孢子虫1例、贾第虫1例。据此分析报道腹泻病 因，但无法说明这些病原在人群中所占的地位。
2、对结核性脑膜炎、粟粒性肺结核患儿详细询问卡介苗 接种史，并作OT试验，分析多数严重结核病患儿未接种 过卡介苗，从而推测卡介苗有预防结核严重结核病的作 用。
（二）从因及果，或某些预防措施的效果。
例如：
吸烟致癌，观察吸烟者1000人，发现肺癌2例。据此得出吸 烟与肺癌有关。但因无不吸烟者的对照，就不能确定这2例肺癌 是否由吸烟所致还是别的因素（环境、基因等）。
（三）调查目的与内容
以单个病例作为调查的“切入点”，目的是查明病例 的“来龙去脉”，查明疾病发生的原因，以采取措施防止 或减少类似病人的发生，控制疫情进一步发展。
如传染病病例的个案调查，需要查清病例感染的来源、 感染方式、感染后与易感者的接触情况、对外环境的污染 情况等，以查清流行因素，控制疫情的发展。
2、资料收集容易，出结果快
利用现成的临床资料，短期内即可获得研究结果。
3、科研论证力弱，研究结论受偏倚影响大
没有对照、缺乏标准化、记录不完善、重病者所占比 例高等。
（三）文献举例：
四、设计和结果 叙述性研究多无事先设计。
五、优缺点： （一） 优点：
1、资料容易收集，不费力，在短时间内或获得结果； 2、全部患者都进行了研究，没有风险和麻烦。 （二）缺点： 1、没有对照，结论无可比性； 2、无法控制偏倚、混杂等因素，结果重复性差，论
（二）条件
1、前所未见的罕见的独特病例（“右心室原发性恶性心 脏肿瘤一例” 、“血丝虫致视网膜黄斑裂孔一例” ）；
2、两种或多种少见疾病（或综合征）见于同一病例 （“足月妊娠子宫破裂合并膀胱损伤2例报告”）；
3、某种疾病诊断或治疗方面的创新性病例（“手术治疗 非特异性心包炎一例”）；
4、出现特殊临床表现及病程发展特殊的病例（“急性粒 细胞白血病存活12年以上一例”、“妊娠22年后继发绒癌一 例”）；
四级设计方案 无对照 无严格设计
不同临床问题需要不同的研究设计
临床问题
最佳的研究设计
疗效评价
RCT
治疗的不良反应 RCT
诊断或筛查试验 与金标准进行盲法比较
ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ
预后评价
队列研究
无 法 进 行 RCT 或 有 伦 理问题的疗效评价
暴露不良环境的危害
队列研究 病例对照研究
流行病学的研究方法体系
现况调查
描述性研究
医学科研常用的研究方法 和临床试验方法
临床研究设计方案是临床科研设计的重要组成 部分。参照加拿大McMaster大学的分类方法，根据 各种设计方案的论证强度及研究者能否主动控制试 验因素将设计方案分为四个级别。
一级设计方案 前瞻性 随机设计 有对照
二级设计方案 前瞻性 有对照 不能主动控制
三级设计方案 有对照 不能主动控制
个案调查
观察性研究 （ descriptive study） 暴发调查
(observation study) 分析性研究
病例对照研究
（ analytical study） 队列研究
临床试验
实验性研究
现场试验
(experimental study) 社区干预试验
理论性研究（ 流行病学模型研究）
(theoretical study)
描述性研究：病例报告
（一）含义
指对个别或几个（最多不超过5个）罕见病例 （或特殊病例）的病情、诊断及治疗中的特殊情 况或经验教训等进行报道。
病例报告通常首先选择具有特殊临床价值的病例 作为研究对象，全面介绍该病例的发生、发展与自然 转归，以及疾病的诊断、鉴别诊断和治疗情况，寻找 各种影响因素，然后制订可行性诊治方案，忠实记载 医疗经过，并评定疗效。
证力最弱。
描述性研究：个案调查(case investigation)
（一）含义
又称“病例调查”、“病家调查”。指对个别发 生的病例、病例家庭及周围环境所进行的流行病学调 查。
（二）调查对象
包括传染病及非传染病病人，具体包括以下几种： ①传染性强或病死率高的病种：如霍乱、鼠疫等 ②本地区新出现的病种或已消灭而重新可疑出现的病种。 ③要求近期消灭的疾病； ④特殊病例、不明原因的严重病例。
某产院采用蓝光照射治疗新生儿高胆红素血症，根据照射 后血清胆红质下降情况判断蓝光对高胆红素血症有显著疗效。 （未知未照射者是否亦下降）
（三）专家评论
包括评论、述评、编者的话、笔谈、医家自述等，均是凭 专家个人经验提出对某问题的看法。虽有参考价值或指导意义， 但不一定100%符合客观真理，也不符合循证医学要求。
病例系列分析可以充分地利用日常的大量临床 资料，通过对同类病例的分析，可以加深对疾病的 认识，有利于初步发现疾病的规律性或值得进一步 研究的重点问题。
（二）特点
1、属于回顾性研究
研究开始时，已有研究的相关结果，研究者仅对现成 的资料综合整理，分析并总结成文。资料的收集无法标准 化，同时难免有信息的缺失。
（四）调查方法与基本步骤
➢询问座谈 ➢查看现场 ➢样本检验 ➢检查资料 ➢提出措施 ➢继续观察 ➢提交调查报告