Celgene的Azacitidine老树开新花,EMA批准治疗老年急性血癌

合集下载

相关主题

1、下载文档前请自行甄别文档内容的完整性，平台不提供额外的编辑、内容补充、找答案等附加服务。
2、"仅部分预览"的文档,不可在线预览部分如存在完整性等问题,可反馈申请退款(可完整预览的文档不适用该条件!)。
3、如文档侵犯您的权益，请联系客服反馈,我们会尽快为您处理(人工客服工作时间：9:00-18:30)。

Celgene的Azacitidine老树开新花，EMA批准治疗老年

急性血癌

--扩展适应症至更多的老年急性血癌(AML)患者,如患者不适宜造血干细胞移植或者骨髓中

成髓细胞大于30%

Celgene 的azacitidine注射液/VIDAZA®被EMA批准用于治疗不小于65岁不适宜进

行造血干细胞移植的老年急性血癌患者。

同时VIDAZA上市申请还包括AML的适用范围扩大至骨髓中成髓细胞大于30%的患

者（根据WTO分类标准）；以前的适用范围是不大于30%的AML患者。

成髓细胞是骨髓中的白细胞。对于AML患者体内，这种白细胞功能被干扰形成大量

功能异常的白细胞，导致机体抗感染能力降低，易出现贫血和出血。

对多数患者而言，AML通常与预后不良相关特别是对于那些不能进行根治疗法的病人，如干细胞移植疗法。欧洲约有14000名患者患有AML，多数患者确诊后生存期不超过一年。如果不能进行干细胞移植，该患者可能在数月内就会失去性命。大于65岁的老年患者中，AML的总生存期在近40多年来没有较大改善。

上市申请的批准基于一项全球性、多中心、随机开放性的关键临床研究AML-001，参试人为不小于65岁老年患者，骨髓中成髓细胞比例大于30%，首次确诊或二次复发

（n=241）。主要终点总生存期中位值，azacitidine组10.4月（95% CI ：8.0-12.7月），传统治疗方案为6.5月(95% CI:5.0-8.6月)(HR=0.85 [95% CI 0.69, 1.03]）。相应两组一年生存率分别为46.5%和34.2% (相差12.3% [95% CI: 3.5% - 21%])。

在这项研究中,3 - 4级贫血、中性粒细胞减少、发热性中性粒细胞减少、血小板减少率,azacitidine组是16%、26%、28%、和24%;最好的支持性护理组5%,5%,28%,5%,低剂量Ara-Cytarabine组为23%,25%,30%,28%;化疗组14%, 33%, 31%, 21%。

该药同年9月份曾获得CHMP积极评价和批准推荐。另外根据监管机构审评结论该药比现有疗法带来更多临床益处。VIDAZA针对的所有适应症将在整个欧盟地区获得额外的一年保护期。

Celgene今年算是喜事连连。2015年至此该企业已在欧盟获得4个新产品或扩展适应症批准。同年第一季度REVLIMID®被批准治疗新确诊的不宜移植的多发性骨髓瘤成人患者；OTEZLA®，第一个磷酸二酯酶-4（PDE-4）抑制剂用于治疗银屑病和银屑病型关节炎；还有ABRAXANE®被批准用于治疗非小细胞肺癌。

VIDAZA这次的批准是典型的老树新花。2004年FDA批准、2011欧盟批准和2012日本批准该药上市治疗特定类型骨髓增生综合征，同时在日本也应用于造血干细胞移植。