制药工程导论-生物制药技术与工程
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①重组DNA技术及其他转基因技术；②细胞和原 生质体融合技术；③酶或细胞的固定化技术；④植 物脱毒和快速繁殖技术；⑤动物和植物细胞的大量 培养技术；⑥动物胚胎工程技术；⑦现代微生物发 酵技术(高密度发酵、连续发酵及其他新型发酵技 术)；⑧现代生物反应工程和分离工程技术；⑨蛋 白质工程技术；⑩海洋生物技术。
干扰素是治疗病毒感染的“万能 灵药”！过去从人血中提取， 300L血才提取1mg！ 基因工程人干扰素α-2b（安达 芬），广泛用于病毒性疾病治疗 和多种肿瘤的治疗，是当前国际 公认的病毒性疾病治疗的首选药 物和肿瘤生物治疗的主要药物。
是指以生物体、生物组织、细胞、 体液等为原料，通过综合利用物理学、化学、生物 化学、生物技术和药学等学科的原理和方法，制造 出的一类用于预防、治疗和诊断的制品。
人类疾病产生的主要原因
1）致病生物； 2）无生命的化学物质的过多或不足； 3）遗传； 4）精神因素； 5）物理因素； 6）不良饮食习惯。
生物药物对疾病的作用
1）调节核酸、蛋白质、糖、脂的生物合成与分解
分子
2）调节生物膜的物质运输和信号感受
生物膜
3）抑制、杀灭致病生物
细胞
生物医药行业的特性
1）高技术性 2）高投入性 3）长周期性 4）高风险性 5）高收益性
展望
7.3.2 转基因动物制药
1）转基因动物制药
——利用转基因动物作为生物反应器生产药用蛋白
2）转基因动物及制药过程
将某种目的基因导入到哺乳动物的受精卵或 胚胎里，使导入的基因与受精卵的染色体DNA整 合在一起，当细胞分裂时，随着染色体的倍增， 该目的基因也随之倍增，这样每个细胞里就都带 有导入的基因，而且能稳定地遗传到下一代，这 样一种新的个体，称之为转基因动物。
常见的宿主细胞－大肠杆 菌细胞
4.2 生物技术药物的发酵生产
基因工程菌的主要 培养方式： ①补料分批培养 ②连续培养 ③透析培养
基因工程菌透析培养设备示意图
180M3发酵罐车间
大型空气压缩机
动物细胞反应器
4.3生物技术药物的分离纯化
基本过程
4.4生物技术药物的检验包装
质量控制的主要要点： 1）产品的鉴别 2）纯度 3）活性 4）安全性 5）稳定性和一致性
2.生物药物和生物技术药物 发展简史
2.1世界生物药物发展简史
公元前597年有“麴”的使用。 公元4世纪用海藻酒治疗瘿病。 1796年发明了用牛痘疫苗治疗天花。 1921年发现和纯化了胰岛素。 1941年青霉素开发成功。 20世纪40～50年代发现了多种激素。 20世纪60～70年代，蛋白质、多肽和酶类药 物得到广泛开发和应用。
3）酶与辅酶类药物
①助消化酶类 ②消炎酶类 ③心血管疾病治疗酶 ④抗肿瘤酶类 ⑤其他酶类 ⑥辅酶类
4）核酸及其降解物和衍生物类药物
包括核酸(DNA，RNA)、多聚核苷酸、单核 苷酸、核苷、碱基等。 用于慢性肝炎、肝硬化和肝癌的辅助治疗； 治疗精神迟缓、虚弱和抗辐射；作为干扰素 的诱导剂，用于抗病毒、抗肿瘤；用于治疗 肿瘤和病毒感染等……。
7.3.1基因治疗
基 因 治 疗 的 由 来
对于因基因异常造成的疾病，目前所采 用的常规方法只能够减缓病人的病情，而不 能根治。因此，早在DNA重组技术之前就有 人提出了将正常基因顺序导入到病人体内进 行基因水平治疗的设想。
1）基因治疗的概念
凡是采用分子生物学的方法和原理，在核酸水 平上开展的疾病治疗方法都可称为基因治疗。
制药工程导论
生物制药技术与工程
四川大学化工学院 制药与生物工程系
目
1 2 3 4 5 6 7 8 有关概念和内容
录
生物药物和生物技术药物发展简史 现代生物制药技术体系 现代生物技术制药工艺过程 生物药物的特性 生物药物的分类与作用 生物制药技术的新进展 生物制药技术的未来展望
1.有关概念和内容
生物制药技术
生物药物
生 物 药 物
天然生化药物 生物制品 生物技术药物
什么是药物？ 什么是药品？
是指以DNA重组技术生产的 蛋白质、多肽、酶、激素、疫苗、单克隆抗体和细 胞因子类药物，也包括用蛋白质工程技术制造的上 述产品及其修饰物。
生物技术药物
基因工程药物 生 物 药 物 基因药物 天然生化药物 合成或半合成的生物药物 生物技术药物
采用现代生物技术，人为地
创造一些条件，借助某些微生物、植物或动物来生 产所需医药品的技术。 天然有效成分的制备技术 微生物发酵制药技术 现代生物工程制药技术
现 代 生 物 工 程 制 药 技 术
发酵工程制药技术 基因工程制药技术 抗体工程制药技术 细胞工程制药技术 酶工程制药技术
表1.1 微生物发酵与发酵工程对比表
5.生物药物的特性
5.1药理学特性
治疗的针对性强：基于生理生化机制。 药理活性高：体内存在的天然活性物质。 毒副作用一般较少，营养价值高。 常有生理副作用：可能具免疫原性或产生过敏 反应。
5.2理化特性
有效物质含量低、工艺复杂、收率低、技术 要求高。 组成结构复杂，具严格空间结构才有生物活 性。对多种物理、化学、生物学因素不稳定。 活性高、有效剂量小，对制品的安全性、有 效性要严格要求。
2.2世界生物技术药物发展简史
20世纪70～80年代后生物技术药物得到迅速 发展。 1977年获得了生长激素抑制因子的克隆。 1978年重组人胰岛素获得成功。 1979年人生长激素研制成功。 1986年人α-干扰素在美国投入市场。 1987年，乙肝疫苗在美国上市。 1995—1999年美国FDA批准了近30种生物 技术药物上市。 到2000年2月，美国FDA共批准生物药物76 个，欧美国家共有84种生物药物上市。
策略
离体法
4）临床项目的现状
已有超过25个国家进行基因治疗临床试验 临床试验患者数已超过3000 人 试用于临床的基因治疗项目已超过300项 治疗效果与人们的期望相差甚远
5）问题与展望
一是安全性方面问题
问题
二是治疗效果多数不佳 在不远的将来，基因治疗会成为一种很常规 的技术，有更多的人会从中受益。
2）基因治疗的种类
(1)基因置换 (2)基因修复 (3)基因修饰 (4)基因失活 (5)免疫调节
指用正常的基因原位替换病变细胞内的致病 基因，使细胞内的DNA完全恢复正常状态。 指将致病基因的突变碱基序列纠正，而正 常部分予以保留。 指将目的基因导入病变细胞或其他细胞， 目的基因的表达产物能修饰缺陷细胞的功 能或使原有的某些功能得以加强。 指利用反义技术特异地封闭基因表达特 性，抑制一些有害基因的表达，以达到治 疗疾病的目的。 指将抗体、抗原或细胞因子的基因导入病人体 内，改变病人免疫状态，达到预防和治疗疾病 的目的。
2.4目前我国生物制药业 面临的主要问题
成熟品种少，开发公司多，重复建设现象严 重。 资金投入不足，融资结构不合理，产业化、规 模化较小 。 上下游技术开发不协调 ——我国在基因工程产品开发领域中的“上游技 术”比国际技术仅落后3-5年，但“下游技术”却 至少相差15年。 加入WTO后知识产权的重大影响。 国外产品的竞争。
5.3检验上的特殊性 须 有
理化检验指标 生物活性检验指标
6.生物药物的分类与作用
（按药物的化学本质和化学特性来分） 1）氨基酸及其衍生物类药物
是一类结构简单、相对分子质量小、易制备的药物； 主要品种有谷氨酸、蛋氨酸、赖氨酸、天冬氨酸、精 氨酸、半胱氨酸、苯丙氨酸、苏氨酸和色氨酸。 作用：肝炎、肝坏死和脂肪肝；防治肝昏迷、神经衰 弱和癫痫；用于黏痰、脓性痰、呼吸道黏液的溶解药 等；复方氨基酸作血浆代用品和向病人提供营养 等……。
迄今：
已有160多种生物技术药物投放市场； 有360多种进入Ⅲ期临床； 有760多种进入Ⅰ—Ⅱ期临床； 有2600多种处于临床前研究。
2.3我国现代生物技术制药发展简况
1987年开始大力实施。 目前已有15 个基因工程药物获得新药证书。 有50多种药物处于不同开发阶段。 某些蛋白质工程的研究已达到世界最好水平。 目前我国有300多家生物工程研究单位，200 多家现代生物医药企业，50多家生物工程技术 开发公司。 我国生物医药产值年增长率不低于12%，高于 国家8%的经济增长速度。
微生物发酵 间歇发酵 悬浮细胞 温度较低 细胞利用1次 发酵工程 连续或半连续发酵 固定化细胞 温度较高 细胞反复使用多次
天然菌种或化学物理方法 基因工程或细胞融合获得 诱变株 的新菌株 间接测定反应系统中成分 利用传感器直接测定 简单控制 电子计算机控制
胰岛素过去只能依靠 从猪、牛等动物的胰腺 中提取，100Kg胰腺只 能提取4-5g的胰岛素 (0.004%)。 将合成的胰岛素基因 导入大肠杆菌，每 2000L培养液就能产生 100g胰岛素！不但解决 了产量问题，还使其价 格降低了30%-50%!
例：从转基因羊的羊奶 中提取出治疗心脏病的 药物tPA (组织型纤溶酶 原激活剂)
7）生物制品类
如疫苗、类毒素和抗体等
8）动物器官或组织制剂
是一类对其化学结构、有效成分不完全清楚， 但在临床上确有一定疗效的药物。
9）小动物制剂
7.生物制药技术的新进展
7.1基础研究
全面展开了新基因的克隆和基 因表达调控的研究
7.2新产品开发 生物技术药物的品种不断增多 7.3新技术开发 7.4新型生物反应器和新分离技术开发
4.现代生物技术制药工艺过程
基因工程菌(细胞)的构建
生物技术药物的发酵Leabharlann Baidu产
生物技术药物的分离纯化
生物技术药物的检验包装
4.1基因工程菌(细胞)的构建
⑴外源目的基因的获得 ⑵基因运载体的分离提纯 ⑶重组DNA分子的形成 ⑷重组DNA引入到受体细胞 ⑸重组菌的筛选、鉴定和分析 ⑹工程菌(细胞)的获得
基因工程药物：指应用基因工程和蛋白质工程 技术制造的重组活性多肽、蛋白质及其修饰 物。 基因药物：是以基因物质(DNA或RNA及其衍 生物)作为治疗的物质基础，包括基因治疗用的 重组目的DNA片段、重组疫苗、反义药物和核 酸酶等。 天然生物药物：包括生化药物、微生物药物、 海洋药物等。 合成半合成生物药物：用合成或半合成方法制 备的其功能与结构与天然生物药物一致的药 物。
3.现代生物制药技术体系
基因工程制药技术，利用重组DNA技术生 产蛋白质或多肽类药物。 酶工程制药技术，主要包括药用酶的生产 和酶法制药两方面技术。 细胞工程制药技术，利用动、植物细胞培 养生产药物技术。 发酵工程制药技术，利用微生物代谢过程 生产药物技术。
现代生物制药技术体系是以重组DNA技术 为核心的一个高技术综合体系，包括：
5）糖类药物
以粘多糖为主，种类繁多，药理功能各异。 有抗凝、降血脂、抗病毒、抗肿瘤、增强免 疫功能和抗衰老等多方面的生理活性。 主要有：肝素、硫酸软骨素A、透明质酸、 壳聚糖、刺参多糖、银耳多糖、灵芝多糖、 茯苓多糖、香菇多糖等……。
6）脂类药物
包括许多非水溶性的但能溶于有机溶剂的小分子 生理活性物质。主要有： (1)磷脂类 用于治疗肝病、冠心病和神经衰 弱症。 (2)多价不饱和脂肪酸 有降血脂、降血压、 抗脂肪肝的作用，可用于冠心病的治疗；用于 催产和中期引产。 (3)胆酸类 可治疗胆囊炎、高血脂、可作胆 石溶解药。 (4)固醇类 可作人工牛黄的主要原料；有降 低血胆固醇的作用。 (5)卟啉类 用于治疗肝炎，还用作肿瘤的诊 断和治疗。
2）多肽和蛋白质类药物
主要是人体内的生理活性因子 主要有：人胰岛素(用于糖尿病的治疗)、人生长激素 (用于儿童生长激素缺乏症的治疗)、生长因子(用于儿 童生长激素缺乏症的治疗)、组织血纤维蛋白酶(用于 急性心肌梗塞的治疗)、α-2b干扰素(用于毛细胞性 白血病，生殖器疣的治疗)、红细胞生成素(EPO)(用 于透析性贫血，慢性肾衰竭的治疗)、白细胞介素2(IL-2)(用于治疗肾细胞癌)等……。
3）基因治疗的策略
基因治疗的受体
生殖细胞 体细胞
基因治疗通常是指对体细胞的基因治疗 体内法
将外源性基因直接导入接受者体内 有关的组织器官或细胞以达到治疗 目的，是一种简便易行的方法。 即先分离和培养受体细胞(一般来源 于病人自身)，在体外将治疗性基因 导人受体细胞，经安全性鉴定后， 将转染后的细胞再回输给病人，使 携有外源基因的载体细胞在体内表 达治疗产物以达到治疗目的。
干扰素是治疗病毒感染的“万能 灵药”！过去从人血中提取， 300L血才提取1mg！ 基因工程人干扰素α-2b（安达 芬），广泛用于病毒性疾病治疗 和多种肿瘤的治疗，是当前国际 公认的病毒性疾病治疗的首选药 物和肿瘤生物治疗的主要药物。
是指以生物体、生物组织、细胞、 体液等为原料，通过综合利用物理学、化学、生物 化学、生物技术和药学等学科的原理和方法，制造 出的一类用于预防、治疗和诊断的制品。
人类疾病产生的主要原因
1）致病生物； 2）无生命的化学物质的过多或不足； 3）遗传； 4）精神因素； 5）物理因素； 6）不良饮食习惯。
生物药物对疾病的作用
1）调节核酸、蛋白质、糖、脂的生物合成与分解
分子
2）调节生物膜的物质运输和信号感受
生物膜
3）抑制、杀灭致病生物
细胞
生物医药行业的特性
1）高技术性 2）高投入性 3）长周期性 4）高风险性 5）高收益性
展望
7.3.2 转基因动物制药
1）转基因动物制药
——利用转基因动物作为生物反应器生产药用蛋白
2）转基因动物及制药过程
将某种目的基因导入到哺乳动物的受精卵或 胚胎里，使导入的基因与受精卵的染色体DNA整 合在一起，当细胞分裂时，随着染色体的倍增， 该目的基因也随之倍增，这样每个细胞里就都带 有导入的基因，而且能稳定地遗传到下一代，这 样一种新的个体，称之为转基因动物。
常见的宿主细胞－大肠杆 菌细胞
4.2 生物技术药物的发酵生产
基因工程菌的主要 培养方式： ①补料分批培养 ②连续培养 ③透析培养
基因工程菌透析培养设备示意图
180M3发酵罐车间
大型空气压缩机
动物细胞反应器
4.3生物技术药物的分离纯化
基本过程
4.4生物技术药物的检验包装
质量控制的主要要点： 1）产品的鉴别 2）纯度 3）活性 4）安全性 5）稳定性和一致性
2.生物药物和生物技术药物 发展简史
2.1世界生物药物发展简史
公元前597年有“麴”的使用。 公元4世纪用海藻酒治疗瘿病。 1796年发明了用牛痘疫苗治疗天花。 1921年发现和纯化了胰岛素。 1941年青霉素开发成功。 20世纪40～50年代发现了多种激素。 20世纪60～70年代，蛋白质、多肽和酶类药 物得到广泛开发和应用。
3）酶与辅酶类药物
①助消化酶类 ②消炎酶类 ③心血管疾病治疗酶 ④抗肿瘤酶类 ⑤其他酶类 ⑥辅酶类
4）核酸及其降解物和衍生物类药物
包括核酸(DNA，RNA)、多聚核苷酸、单核 苷酸、核苷、碱基等。 用于慢性肝炎、肝硬化和肝癌的辅助治疗； 治疗精神迟缓、虚弱和抗辐射；作为干扰素 的诱导剂，用于抗病毒、抗肿瘤；用于治疗 肿瘤和病毒感染等……。
7.3.1基因治疗
基 因 治 疗 的 由 来
对于因基因异常造成的疾病，目前所采 用的常规方法只能够减缓病人的病情，而不 能根治。因此，早在DNA重组技术之前就有 人提出了将正常基因顺序导入到病人体内进 行基因水平治疗的设想。
1）基因治疗的概念
凡是采用分子生物学的方法和原理，在核酸水 平上开展的疾病治疗方法都可称为基因治疗。
制药工程导论
生物制药技术与工程
四川大学化工学院 制药与生物工程系
目
1 2 3 4 5 6 7 8 有关概念和内容
录
生物药物和生物技术药物发展简史 现代生物制药技术体系 现代生物技术制药工艺过程 生物药物的特性 生物药物的分类与作用 生物制药技术的新进展 生物制药技术的未来展望
1.有关概念和内容
生物制药技术
生物药物
生 物 药 物
天然生化药物 生物制品 生物技术药物
什么是药物？ 什么是药品？
是指以DNA重组技术生产的 蛋白质、多肽、酶、激素、疫苗、单克隆抗体和细 胞因子类药物，也包括用蛋白质工程技术制造的上 述产品及其修饰物。
生物技术药物
基因工程药物 生 物 药 物 基因药物 天然生化药物 合成或半合成的生物药物 生物技术药物
采用现代生物技术，人为地
创造一些条件，借助某些微生物、植物或动物来生 产所需医药品的技术。 天然有效成分的制备技术 微生物发酵制药技术 现代生物工程制药技术
现 代 生 物 工 程 制 药 技 术
发酵工程制药技术 基因工程制药技术 抗体工程制药技术 细胞工程制药技术 酶工程制药技术
表1.1 微生物发酵与发酵工程对比表
5.生物药物的特性
5.1药理学特性
治疗的针对性强：基于生理生化机制。 药理活性高：体内存在的天然活性物质。 毒副作用一般较少，营养价值高。 常有生理副作用：可能具免疫原性或产生过敏 反应。
5.2理化特性
有效物质含量低、工艺复杂、收率低、技术 要求高。 组成结构复杂，具严格空间结构才有生物活 性。对多种物理、化学、生物学因素不稳定。 活性高、有效剂量小，对制品的安全性、有 效性要严格要求。
2.2世界生物技术药物发展简史
20世纪70～80年代后生物技术药物得到迅速 发展。 1977年获得了生长激素抑制因子的克隆。 1978年重组人胰岛素获得成功。 1979年人生长激素研制成功。 1986年人α-干扰素在美国投入市场。 1987年，乙肝疫苗在美国上市。 1995—1999年美国FDA批准了近30种生物 技术药物上市。 到2000年2月，美国FDA共批准生物药物76 个，欧美国家共有84种生物药物上市。
策略
离体法
4）临床项目的现状
已有超过25个国家进行基因治疗临床试验 临床试验患者数已超过3000 人 试用于临床的基因治疗项目已超过300项 治疗效果与人们的期望相差甚远
5）问题与展望
一是安全性方面问题
问题
二是治疗效果多数不佳 在不远的将来，基因治疗会成为一种很常规 的技术，有更多的人会从中受益。
2）基因治疗的种类
(1)基因置换 (2)基因修复 (3)基因修饰 (4)基因失活 (5)免疫调节
指用正常的基因原位替换病变细胞内的致病 基因，使细胞内的DNA完全恢复正常状态。 指将致病基因的突变碱基序列纠正，而正 常部分予以保留。 指将目的基因导入病变细胞或其他细胞， 目的基因的表达产物能修饰缺陷细胞的功 能或使原有的某些功能得以加强。 指利用反义技术特异地封闭基因表达特 性，抑制一些有害基因的表达，以达到治 疗疾病的目的。 指将抗体、抗原或细胞因子的基因导入病人体 内，改变病人免疫状态，达到预防和治疗疾病 的目的。
2.4目前我国生物制药业 面临的主要问题
成熟品种少，开发公司多，重复建设现象严 重。 资金投入不足，融资结构不合理，产业化、规 模化较小 。 上下游技术开发不协调 ——我国在基因工程产品开发领域中的“上游技 术”比国际技术仅落后3-5年，但“下游技术”却 至少相差15年。 加入WTO后知识产权的重大影响。 国外产品的竞争。
5.3检验上的特殊性 须 有
理化检验指标 生物活性检验指标
6.生物药物的分类与作用
（按药物的化学本质和化学特性来分） 1）氨基酸及其衍生物类药物
是一类结构简单、相对分子质量小、易制备的药物； 主要品种有谷氨酸、蛋氨酸、赖氨酸、天冬氨酸、精 氨酸、半胱氨酸、苯丙氨酸、苏氨酸和色氨酸。 作用：肝炎、肝坏死和脂肪肝；防治肝昏迷、神经衰 弱和癫痫；用于黏痰、脓性痰、呼吸道黏液的溶解药 等；复方氨基酸作血浆代用品和向病人提供营养 等……。
迄今：
已有160多种生物技术药物投放市场； 有360多种进入Ⅲ期临床； 有760多种进入Ⅰ—Ⅱ期临床； 有2600多种处于临床前研究。
2.3我国现代生物技术制药发展简况
1987年开始大力实施。 目前已有15 个基因工程药物获得新药证书。 有50多种药物处于不同开发阶段。 某些蛋白质工程的研究已达到世界最好水平。 目前我国有300多家生物工程研究单位，200 多家现代生物医药企业，50多家生物工程技术 开发公司。 我国生物医药产值年增长率不低于12%，高于 国家8%的经济增长速度。
微生物发酵 间歇发酵 悬浮细胞 温度较低 细胞利用1次 发酵工程 连续或半连续发酵 固定化细胞 温度较高 细胞反复使用多次
天然菌种或化学物理方法 基因工程或细胞融合获得 诱变株 的新菌株 间接测定反应系统中成分 利用传感器直接测定 简单控制 电子计算机控制
胰岛素过去只能依靠 从猪、牛等动物的胰腺 中提取，100Kg胰腺只 能提取4-5g的胰岛素 (0.004%)。 将合成的胰岛素基因 导入大肠杆菌，每 2000L培养液就能产生 100g胰岛素！不但解决 了产量问题，还使其价 格降低了30%-50%!
例：从转基因羊的羊奶 中提取出治疗心脏病的 药物tPA (组织型纤溶酶 原激活剂)
7）生物制品类
如疫苗、类毒素和抗体等
8）动物器官或组织制剂
是一类对其化学结构、有效成分不完全清楚， 但在临床上确有一定疗效的药物。
9）小动物制剂
7.生物制药技术的新进展
7.1基础研究
全面展开了新基因的克隆和基 因表达调控的研究
7.2新产品开发 生物技术药物的品种不断增多 7.3新技术开发 7.4新型生物反应器和新分离技术开发
4.现代生物技术制药工艺过程
基因工程菌(细胞)的构建
生物技术药物的发酵Leabharlann Baidu产
生物技术药物的分离纯化
生物技术药物的检验包装
4.1基因工程菌(细胞)的构建
⑴外源目的基因的获得 ⑵基因运载体的分离提纯 ⑶重组DNA分子的形成 ⑷重组DNA引入到受体细胞 ⑸重组菌的筛选、鉴定和分析 ⑹工程菌(细胞)的获得
基因工程药物：指应用基因工程和蛋白质工程 技术制造的重组活性多肽、蛋白质及其修饰 物。 基因药物：是以基因物质(DNA或RNA及其衍 生物)作为治疗的物质基础，包括基因治疗用的 重组目的DNA片段、重组疫苗、反义药物和核 酸酶等。 天然生物药物：包括生化药物、微生物药物、 海洋药物等。 合成半合成生物药物：用合成或半合成方法制 备的其功能与结构与天然生物药物一致的药 物。
3.现代生物制药技术体系
基因工程制药技术，利用重组DNA技术生 产蛋白质或多肽类药物。 酶工程制药技术，主要包括药用酶的生产 和酶法制药两方面技术。 细胞工程制药技术，利用动、植物细胞培 养生产药物技术。 发酵工程制药技术，利用微生物代谢过程 生产药物技术。
现代生物制药技术体系是以重组DNA技术 为核心的一个高技术综合体系，包括：
5）糖类药物
以粘多糖为主，种类繁多，药理功能各异。 有抗凝、降血脂、抗病毒、抗肿瘤、增强免 疫功能和抗衰老等多方面的生理活性。 主要有：肝素、硫酸软骨素A、透明质酸、 壳聚糖、刺参多糖、银耳多糖、灵芝多糖、 茯苓多糖、香菇多糖等……。
6）脂类药物
包括许多非水溶性的但能溶于有机溶剂的小分子 生理活性物质。主要有： (1)磷脂类 用于治疗肝病、冠心病和神经衰 弱症。 (2)多价不饱和脂肪酸 有降血脂、降血压、 抗脂肪肝的作用，可用于冠心病的治疗；用于 催产和中期引产。 (3)胆酸类 可治疗胆囊炎、高血脂、可作胆 石溶解药。 (4)固醇类 可作人工牛黄的主要原料；有降 低血胆固醇的作用。 (5)卟啉类 用于治疗肝炎，还用作肿瘤的诊 断和治疗。
2）多肽和蛋白质类药物
主要是人体内的生理活性因子 主要有：人胰岛素(用于糖尿病的治疗)、人生长激素 (用于儿童生长激素缺乏症的治疗)、生长因子(用于儿 童生长激素缺乏症的治疗)、组织血纤维蛋白酶(用于 急性心肌梗塞的治疗)、α-2b干扰素(用于毛细胞性 白血病，生殖器疣的治疗)、红细胞生成素(EPO)(用 于透析性贫血，慢性肾衰竭的治疗)、白细胞介素2(IL-2)(用于治疗肾细胞癌)等……。
3）基因治疗的策略
基因治疗的受体
生殖细胞 体细胞
基因治疗通常是指对体细胞的基因治疗 体内法
将外源性基因直接导入接受者体内 有关的组织器官或细胞以达到治疗 目的，是一种简便易行的方法。 即先分离和培养受体细胞(一般来源 于病人自身)，在体外将治疗性基因 导人受体细胞，经安全性鉴定后， 将转染后的细胞再回输给病人，使 携有外源基因的载体细胞在体内表 达治疗产物以达到治疗目的。