药物经济学 -
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统计分析 样本量 外推性
功效/疗效研究 安全性和功效 评价治疗功效上的差异 上市申请
RCT-严格控制 理想状态 有选择或“合格”人群（同质）
固定框架 空白对照，主观选择对照 随机、盲法 高
高 特殊指标（如生理、临床终点） 与作用机制很强联系 短期水平 与设计一致 小 差
效果研究 政策和临床管理问题 评价药物经济学结果 报销决策
已有A比B，B比C，来判断A和C
2009-10-20
药物经济学
39
药物经济学评价研究设计
前瞻性 药物经济学试验（PCT） 平行试验 (piggy back) RCT（临床Ⅲ期 ）+成本资料收集
回顾性研究 临床试验数据+补充收集治疗费用数据
模型研究 临床试验+文献资料+专家咨询
混合试验设计 二次文献研究
功效/疗效（Efficacy）
药物在理想条件下作用的大小
效果（Effectiveness）
药物在实际情况下作用的大小
2009-10-20
药物经济学
2009-10-24
功效/疗效与效果研究的比较
拟解决问题 研究目标 作用 研究设计
试验条件 目标人群 干预 对照 减小误差方法 依从性 退出率 结果指标
成本分析和收益评价是PE研究的两大因素
2009-10-20
药物经济学
16
为什么要做药物经济学评价？
作用
为政府制定相应药品政策
药品定价 药品保险目录和补偿，及共付水平 制定用药指南
指导临床医师制定合理的治疗方案，制订医院用 药目录(formulary)或诊疗规范(clinical guidelines)
治疗方案
格列齐特 二甲双胍 伏格列波糖 罗格列酮
药物 成本
82.23 35.00 436.80 342.40
检测 成本
144 144 144 144
疗程成本 (C)
226.23 179 580.8 486.4
总有效率 %
90.6 81.5 96.4 82.8
C/E △C/△E
249.7 219.6 602.5 587.4
药物经济学
28
PE研究对评价方法的选择
PE研究可行性方案
疗效之间是否有显著 性差异？（P＜0.05）
否
最小成本分析
否
是否可用单个中间
否
或最终健康指标？
成本效益分析
是 成本效果分析
成本效用分析
2009-10-20
药物经济学
29
2009-10-24
PE分析的选择
low
效果
high
low
PE
Yes
成 本
No
药物经济学
21
收益定义
效益：是以货币计量的效益 效果：是以临床指标、生命质量指标或健康指标计量的收益，如
抢救人数量、治愈率等
效用：是以人们对实施预防、诊断或治疗措施所产生结果的满意
程度来计量的指标，是病人对自身生活质量的主观判断和意愿付 出。
2009-10-20
药物经济学
22
功效/疗效与效果
利用已有的临床试验报告/meta分析进行研究 利用已有的PE文献进行系统评价 ？
2009-10-20
结果
人文 生命质量 (QoL) 质量调整生命年 (QALYs)
经济
直接、间接、机 会和隐性成本
质量调整生命年 (Quality adjusted life years, QALYs)： 将生命期望（寿命）和生命质量结合起来，实际上两个数学函数的乘积。
2009-10-20
药物经济学
25
QALY 例子
质量调整生命年 (Quality adjusted life years, QALYs)： 将生命期望（寿命）和生命质量结合起来，实际上两个数学函数的乘积。 通过获得的生命年限乘以反映健康相关生命质量的标准权重（0.0-1.0 ） 计算而来，( 0.0代表完全死亡，1.0 代表完全健康 )。
PE
high
2009-10-20
药物经济学
30
5
不同的关注点
临床医生关注临床效果 支付方关注成本（总成本或预算）
预算问题往往阻碍了价值的认可 各独立购买中心有时会使价值模糊
患者关注自付费用和临床效果 制药公司关注科学
通常比患者更相信自己产品的价值
一些药物经济学研究结果并不被决策者所采纳
RCT或最少控制 自然条件 任何人群（异质）
弹性框架 常规治疗，最低成本/最有效的治疗 随机 低
低 综合指标（如：QOL、效用） 与作用机制联系弱 短期/长期水平 “意愿治疗”法 大 好
23
2009-10-20
药物经济学
24
4
PE评价中的结果分类
卫生保健系统
临床
存活率、反应率、治愈率、 疾病预防率和死亡减少
疗程成本 （元）
226.2 179.0
580.8 486.4
不良反应 总有效率 发生率(%) (%)
6.25
90.6
7.14
81.5
5.48
96.4
7.08
82.8
2009-10-20
药物经济学
- 中国药房
5
2009-10-24
药物的选择
药物A 不买最贵的！ 要买最好的！
?药物 C
药物 B
药物 D
2009-10-20
③
医疗保险
2009-10-20
药物经济学
18
3
成本构成
成本
2009-10-20
直接成本（Direct Cost） 间接成本（Indirect Cost） 隐性成本（Intangible Cost）
药物经济学
19
成本定义
直接成本：指医疗服务资源的消耗，由直接医疗成本和直接非
医疗成本两部分组成。 直接医疗成本：指某种药物治疗方案所消耗的医药资源，如医 疗费、药费、检查费等； 直接非医疗成本：指病人寻求医疗服务而导致的个人消耗，如 差旅费、食宿费、营养费等。
药物经济学
6
1
经济学内涵
选择 稀缺
2009-10-20
药物经济学
7
ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ
影响选择的因素
政策 财力 情感 偏见 方便 惯性 合理性 ……
2009-10-20
药物经济学
8
药品的特性
经济性
有效性
2009-10-20
药品
药物经济学
安全性
9
什么是药物经济学？
药物经济学(pharmaceutical economics)主要研究药品供方与需方 的经济行为、供需双方相互作用下的药品市场定价，以及药品领域的 各种干预政策措施等 －Schweitzer Stuart. Pharmaceutical economics and policy. New York: Oxford University Press, 1997
除非它们支持决策者的观点
2009-10-20
药物经济学
31
不同研究角度的费用构成
医院 服务费用
社会 间接成本
直接 非医疗成本
直接 医疗成本
病人
直接的 现金支付
共付或直接支 付
第三方 补偿
2009-10-20
药物经济学
32
举例
2009-10-20
药物经济学
4种降糖药成本效果分析
如本何、得有到效疗率程？成
1000
800
600
400
200
0 1990 1991 1992 1993 1994 1995 1996 1997 1998 1999 2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007
2009-10-20
药物经济学
13
2009-10-20
药物经济学
14
人口金字塔，对比2000年和2050年，中国
519.0 -
2696.6 2260.3
33
2009-10-20
药物经济学
34
立普妥研究(1/2)
立普妥研究(2/2)
2009-10-20
药物经济学
2009-10-24
35
2009-10-20
药物经济学
36
6
糖尿病人血管病变的手术治疗决策树 (决策树)
膝关节以 下切除术
切除术
成功 失败
扩散
膝关节以 上切除术
生存时间
5年
3年
效应值
0.2
0.5
QALY
1年
1.5年
2009-10-20
药物经济学
26
PE评价方法
1
成本-效益分析 Cost-Benefit Analysis, CBA
2
成本-效果分析 CostEffectiveness Analysis, CEA
3
成本-效用分析 Cost-Utility Analysis, CUA
药物经济学是卫生经济研究的内容之一。应用经济学原理和方法来提 高药物资源的配置效率，促进临床合理用药，控制药品费用的增长， 为药品的市场营销提供科学依据，为政府制定药品政策提供决策依 据。－ 胡善联《药物经济学与药品政策研究》云南科技出版社 2000年2月
药物经济学是一门应用现代经济学的研究手段，结合流行病学、决策 学、生物统计学等多学科研究成果，全面分析药物治疗备选方案的成 本、效益或效果，评价其经济学价值的一门边缘学科。 －陈洁《药物 经济学》成都科技大学出版社 2000年3月
卫生保健成本增加的原因
工业化、城镇化
人口老龄化
疾病谱变化和生态环境变化
2009-10-20
药物经济学
12
2
卫生费用迅速增长
总卫生费用: 10960亿元 ( 1400亿美元） 人均卫生费用：828元( 115 美元)
老龄化人口增加
(10亿元) 1200
140 billion USD, 4.81% GDP
选择货真价实的药品
为制药企业指导药品研发及市场策略提供科学 依据
从经济学角度衡量产品优劣
2009-10-20
药物经济学
17
2009-10-24
药物经济学评价应用范围
⑤ 研发指导
⑥ 合理用药
药厂
①
上市 申请
参考 ②
定价
医院 定价
预算 用药 指南 ④
药品监督
物价部门
卫生行政
⑦ 药品信息
病人
共付 处方费
报销 目录
药物经济学介绍 研究范例 药物经济学应用及影响
2009-10-20
药物经济学
2
2009-10-20
背景2
药物经济学
我国5千万残疾人中，1/3为 听力 残 疾， 病因 的60-80% 是氨基糖苷类抗生素使用不 当。5千万×1/3=1.5千万， 1.5 千 万 ×0.7=1 千 3 百 万 人 是氨基糖苷类抗生素耳聋， 巧合的是21位千手观音演员 有 17 位 是 抗 生 素 所 致 聋 哑 （央视报道）这种ADE所致 药源性耳聋占80.9%
2009-10-20
药物经济学
10
药物经济学存在的理论基础
物有所值 (Value for money)
福利经济学 社会福利最大化
超福利主义观点(决策者方法) 有限预算约束条件下的健康产出最大化
2009-10-20
药物经济学
11
2009-10-24
Reasons for Increase in Health Care Cost
李欣、李燕、吴晓滨等，抗生 素合理应用倡议 中国处方药 2002.11,（9）：9
医院不合理用药年“杀”50万人
— 唐静波教授
4
背景3
z 做为一名医生，你给糖尿病人选择哪种降糖药治疗如？如何果计评算判成结本果？？
治疗方案
零售价格 （元）
格列齐特
88.1
二甲双胍
5.0
伏格列波糖 78.0
罗格列酮
85.6
成功 失败
存活伴膝关 节以下切除
死亡 存活伴膝关 节以上切除
死亡
治愈
康复
2009-10-20
药物经济学
37
Markov 模型
患病
改善
恶化
合并 症
死亡
2009-10-20
药物经济学
38
如何开展药物经济学研究
通过临床试验，III期或IV期试验
成本数据收集 临床数据收集 生活质量 依从性 。。。
药物经济学模型研究 间接比较
间接成本：指由于疾病、伤残或死亡所造成的收入损失，包括
休学、休工、早亡所造成的工资损失等。
隐性成本：指疾病、预防或诊断措施等引起的疼痛、恐惧、担
忧等肉体和精神上的痛苦及不适，生活或行动的不便等。难以用货 币确切表达。
2009-10-20
药物经济学
20
收益构成 收益
2009-10-20
效益（Benefit） 效果（Effectiveness） 效用（Utility）
4
最小成本分析 CostMinimization Analysis, CMA
2009-10-20
药物经济学
27
药物经济学评价方法总结
方法 最小成本分析 成本效果分析 成本效益分析 成本效用分析
成本 ￥ ￥ ￥ ￥
结果测量 无，结果相同 自然单位（存活年数） ￥ 效用值（QALY）
2009-10-20
药物经济学介绍及其应用
Introduction and Application of Pharmacoeconomics
董鹏
结果研究顾问 辉瑞医学部
背景1
我了你就你一以不了件为认马你识甲换
新药“换马甲”面世 2006年我国受理新药注册11086件，同期美国只有81件
2009-10-20
药物经济学
3
内容
2000 2009-10-20
药物经济学
2050
15
药物经济学评价
药物经济学评价：是通过比较各种备择方案的全部 预期效果（或效益）和全部预期成本（的现值）对 备择方案作出评价，作为决策者进行选择和决策时 的参数和依据的一种方法。
将成本和效果（疗效）结合起来
利用经济学、决策学、流行病学、生物统计学等技术
功效/疗效研究 安全性和功效 评价治疗功效上的差异 上市申请
RCT-严格控制 理想状态 有选择或“合格”人群（同质）
固定框架 空白对照，主观选择对照 随机、盲法 高
高 特殊指标（如生理、临床终点） 与作用机制很强联系 短期水平 与设计一致 小 差
效果研究 政策和临床管理问题 评价药物经济学结果 报销决策
已有A比B，B比C，来判断A和C
2009-10-20
药物经济学
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药物经济学评价研究设计
前瞻性 药物经济学试验（PCT） 平行试验 (piggy back) RCT（临床Ⅲ期 ）+成本资料收集
回顾性研究 临床试验数据+补充收集治疗费用数据
模型研究 临床试验+文献资料+专家咨询
混合试验设计 二次文献研究
功效/疗效（Efficacy）
药物在理想条件下作用的大小
效果（Effectiveness）
药物在实际情况下作用的大小
2009-10-20
药物经济学
2009-10-24
功效/疗效与效果研究的比较
拟解决问题 研究目标 作用 研究设计
试验条件 目标人群 干预 对照 减小误差方法 依从性 退出率 结果指标
成本分析和收益评价是PE研究的两大因素
2009-10-20
药物经济学
16
为什么要做药物经济学评价？
作用
为政府制定相应药品政策
药品定价 药品保险目录和补偿，及共付水平 制定用药指南
指导临床医师制定合理的治疗方案，制订医院用 药目录(formulary)或诊疗规范(clinical guidelines)
治疗方案
格列齐特 二甲双胍 伏格列波糖 罗格列酮
药物 成本
82.23 35.00 436.80 342.40
检测 成本
144 144 144 144
疗程成本 (C)
226.23 179 580.8 486.4
总有效率 %
90.6 81.5 96.4 82.8
C/E △C/△E
249.7 219.6 602.5 587.4
药物经济学
28
PE研究对评价方法的选择
PE研究可行性方案
疗效之间是否有显著 性差异？（P＜0.05）
否
最小成本分析
否
是否可用单个中间
否
或最终健康指标？
成本效益分析
是 成本效果分析
成本效用分析
2009-10-20
药物经济学
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2009-10-24
PE分析的选择
low
效果
high
low
PE
Yes
成 本
No
药物经济学
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收益定义
效益：是以货币计量的效益 效果：是以临床指标、生命质量指标或健康指标计量的收益，如
抢救人数量、治愈率等
效用：是以人们对实施预防、诊断或治疗措施所产生结果的满意
程度来计量的指标，是病人对自身生活质量的主观判断和意愿付 出。
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药物经济学
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功效/疗效与效果
利用已有的临床试验报告/meta分析进行研究 利用已有的PE文献进行系统评价 ？
2009-10-20
结果
人文 生命质量 (QoL) 质量调整生命年 (QALYs)
经济
直接、间接、机 会和隐性成本
质量调整生命年 (Quality adjusted life years, QALYs)： 将生命期望（寿命）和生命质量结合起来，实际上两个数学函数的乘积。
2009-10-20
药物经济学
25
QALY 例子
质量调整生命年 (Quality adjusted life years, QALYs)： 将生命期望（寿命）和生命质量结合起来，实际上两个数学函数的乘积。 通过获得的生命年限乘以反映健康相关生命质量的标准权重（0.0-1.0 ） 计算而来，( 0.0代表完全死亡，1.0 代表完全健康 )。
PE
high
2009-10-20
药物经济学
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5
不同的关注点
临床医生关注临床效果 支付方关注成本（总成本或预算）
预算问题往往阻碍了价值的认可 各独立购买中心有时会使价值模糊
患者关注自付费用和临床效果 制药公司关注科学
通常比患者更相信自己产品的价值
一些药物经济学研究结果并不被决策者所采纳
RCT或最少控制 自然条件 任何人群（异质）
弹性框架 常规治疗，最低成本/最有效的治疗 随机 低
低 综合指标（如：QOL、效用） 与作用机制联系弱 短期/长期水平 “意愿治疗”法 大 好
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药物经济学
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4
PE评价中的结果分类
卫生保健系统
临床
存活率、反应率、治愈率、 疾病预防率和死亡减少
疗程成本 （元）
226.2 179.0
580.8 486.4
不良反应 总有效率 发生率(%) (%)
6.25
90.6
7.14
81.5
5.48
96.4
7.08
82.8
2009-10-20
药物经济学
- 中国药房
5
2009-10-24
药物的选择
药物A 不买最贵的！ 要买最好的！
?药物 C
药物 B
药物 D
2009-10-20
③
医疗保险
2009-10-20
药物经济学
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3
成本构成
成本
2009-10-20
直接成本（Direct Cost） 间接成本（Indirect Cost） 隐性成本（Intangible Cost）
药物经济学
19
成本定义
直接成本：指医疗服务资源的消耗，由直接医疗成本和直接非
医疗成本两部分组成。 直接医疗成本：指某种药物治疗方案所消耗的医药资源，如医 疗费、药费、检查费等； 直接非医疗成本：指病人寻求医疗服务而导致的个人消耗，如 差旅费、食宿费、营养费等。
药物经济学
6
1
经济学内涵
选择 稀缺
2009-10-20
药物经济学
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ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ
影响选择的因素
政策 财力 情感 偏见 方便 惯性 合理性 ……
2009-10-20
药物经济学
8
药品的特性
经济性
有效性
2009-10-20
药品
药物经济学
安全性
9
什么是药物经济学？
药物经济学(pharmaceutical economics)主要研究药品供方与需方 的经济行为、供需双方相互作用下的药品市场定价，以及药品领域的 各种干预政策措施等 －Schweitzer Stuart. Pharmaceutical economics and policy. New York: Oxford University Press, 1997
除非它们支持决策者的观点
2009-10-20
药物经济学
31
不同研究角度的费用构成
医院 服务费用
社会 间接成本
直接 非医疗成本
直接 医疗成本
病人
直接的 现金支付
共付或直接支 付
第三方 补偿
2009-10-20
药物经济学
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举例
2009-10-20
药物经济学
4种降糖药成本效果分析
如本何、得有到效疗率程？成
1000
800
600
400
200
0 1990 1991 1992 1993 1994 1995 1996 1997 1998 1999 2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007
2009-10-20
药物经济学
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药物经济学
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人口金字塔，对比2000年和2050年，中国
519.0 -
2696.6 2260.3
33
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药物经济学
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立普妥研究(1/2)
立普妥研究(2/2)
2009-10-20
药物经济学
2009-10-24
35
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药物经济学
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6
糖尿病人血管病变的手术治疗决策树 (决策树)
膝关节以 下切除术
切除术
成功 失败
扩散
膝关节以 上切除术
生存时间
5年
3年
效应值
0.2
0.5
QALY
1年
1.5年
2009-10-20
药物经济学
26
PE评价方法
1
成本-效益分析 Cost-Benefit Analysis, CBA
2
成本-效果分析 CostEffectiveness Analysis, CEA
3
成本-效用分析 Cost-Utility Analysis, CUA
药物经济学是卫生经济研究的内容之一。应用经济学原理和方法来提 高药物资源的配置效率，促进临床合理用药，控制药品费用的增长， 为药品的市场营销提供科学依据，为政府制定药品政策提供决策依 据。－ 胡善联《药物经济学与药品政策研究》云南科技出版社 2000年2月
药物经济学是一门应用现代经济学的研究手段，结合流行病学、决策 学、生物统计学等多学科研究成果，全面分析药物治疗备选方案的成 本、效益或效果，评价其经济学价值的一门边缘学科。 －陈洁《药物 经济学》成都科技大学出版社 2000年3月
卫生保健成本增加的原因
工业化、城镇化
人口老龄化
疾病谱变化和生态环境变化
2009-10-20
药物经济学
12
2
卫生费用迅速增长
总卫生费用: 10960亿元 ( 1400亿美元） 人均卫生费用：828元( 115 美元)
老龄化人口增加
(10亿元) 1200
140 billion USD, 4.81% GDP
选择货真价实的药品
为制药企业指导药品研发及市场策略提供科学 依据
从经济学角度衡量产品优劣
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2009-10-24
药物经济学评价应用范围
⑤ 研发指导
⑥ 合理用药
药厂
①
上市 申请
参考 ②
定价
医院 定价
预算 用药 指南 ④
药品监督
物价部门
卫生行政
⑦ 药品信息
病人
共付 处方费
报销 目录
药物经济学介绍 研究范例 药物经济学应用及影响
2009-10-20
药物经济学
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2009-10-20
背景2
药物经济学
我国5千万残疾人中，1/3为 听力 残 疾， 病因 的60-80% 是氨基糖苷类抗生素使用不 当。5千万×1/3=1.5千万， 1.5 千 万 ×0.7=1 千 3 百 万 人 是氨基糖苷类抗生素耳聋， 巧合的是21位千手观音演员 有 17 位 是 抗 生 素 所 致 聋 哑 （央视报道）这种ADE所致 药源性耳聋占80.9%
2009-10-20
药物经济学
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药物经济学存在的理论基础
物有所值 (Value for money)
福利经济学 社会福利最大化
超福利主义观点(决策者方法) 有限预算约束条件下的健康产出最大化
2009-10-20
药物经济学
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2009-10-24
Reasons for Increase in Health Care Cost
李欣、李燕、吴晓滨等，抗生 素合理应用倡议 中国处方药 2002.11,（9）：9
医院不合理用药年“杀”50万人
— 唐静波教授
4
背景3
z 做为一名医生，你给糖尿病人选择哪种降糖药治疗如？如何果计评算判成结本果？？
治疗方案
零售价格 （元）
格列齐特
88.1
二甲双胍
5.0
伏格列波糖 78.0
罗格列酮
85.6
成功 失败
存活伴膝关 节以下切除
死亡 存活伴膝关 节以上切除
死亡
治愈
康复
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药物经济学
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Markov 模型
患病
改善
恶化
合并 症
死亡
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药物经济学
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如何开展药物经济学研究
通过临床试验，III期或IV期试验
成本数据收集 临床数据收集 生活质量 依从性 。。。
药物经济学模型研究 间接比较
间接成本：指由于疾病、伤残或死亡所造成的收入损失，包括
休学、休工、早亡所造成的工资损失等。
隐性成本：指疾病、预防或诊断措施等引起的疼痛、恐惧、担
忧等肉体和精神上的痛苦及不适，生活或行动的不便等。难以用货 币确切表达。
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药物经济学
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收益构成 收益
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效益（Benefit） 效果（Effectiveness） 效用（Utility）
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最小成本分析 CostMinimization Analysis, CMA
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药物经济学
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药物经济学评价方法总结
方法 最小成本分析 成本效果分析 成本效益分析 成本效用分析
成本 ￥ ￥ ￥ ￥
结果测量 无，结果相同 自然单位（存活年数） ￥ 效用值（QALY）
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药物经济学介绍及其应用
Introduction and Application of Pharmacoeconomics
董鹏
结果研究顾问 辉瑞医学部
背景1
我了你就你一以不了件为认马你识甲换
新药“换马甲”面世 2006年我国受理新药注册11086件，同期美国只有81件
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药物经济学
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内容
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药物经济学
2050
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药物经济学评价
药物经济学评价：是通过比较各种备择方案的全部 预期效果（或效益）和全部预期成本（的现值）对 备择方案作出评价，作为决策者进行选择和决策时 的参数和依据的一种方法。
将成本和效果（疗效）结合起来
利用经济学、决策学、流行病学、生物统计学等技术