POEMS综合征的治疗
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出现了临床症状的缓解。
• 随访显示五年总体生存率可达到94%，其中疾病无进展率为75%。3例死
亡患者死因分别为4年后POEMS复发，大细胞淋巴瘤和急性移植并发症。
Auto-PBSCT疗效
• 目前国内研究例数最多的中心是北京协和医院血液科。 • 截止2012年，其共完成了45例POEMS综合征患者的自体外周血造血干细
或硼替佐米）治疗。
பைடு நூலகம்
• 虽然POEMS综合征发病率低，但是误诊率高，致残率高，国内中位生存
POEMS治疗现状
• 目前对于POEMS综合征没有标准的治疗方法，也没有随机对照临床试验
的相关数据发表。 行药物治疗。
• 总体上而言，放疗和手术在局限性骨硬化时应用，全身性疾病则需要进
• 目前常用药物包括皮质激素及烷化剂，单用皮质激素有效率仅为15%。
马法兰联合地塞米松（泼尼松）是最常用的治疗方案，症状改善率约 40%。 应，应慎重使用。
• 对于硼替佐米和沙利度胺，个案报道有效，但均有周围神经系统不良反
Auto-PBSCT历史背景
• 考虑到多发性骨髓瘤、系统性淀粉样变性等克隆性浆细胞病
经过大剂量化疗及自体外周血造血干细胞移植（autologous peripheral blood stem cell transplantation, auto-PBSCT）后均能 取得较好疗效，因此部分学者开始尝试以此方法治疗POEMS 综合征。
胞移植。移植后1个月内死亡3例，25%患者出现植入综合征。 善率在80%以上。
• 可评价疗效的34例患者中，神经系统改善率100%，水肿和脏器肿大的改
总结
• 自体造血干细胞移植可成为POEMS综合征治疗的一线选择 • 马法兰+地塞米松可作为不适合自体移植患者的治疗选择 • 对于部分难治复发的患者，可尝试采用新药（包括来那度胺，沙利度胺
Auto-PBSCT
• 造血干细胞移植是指对患者进行全身照射、化疗和免疫抑制预处理后，
将正常供体或自体的造血细胞注入患者体内，使之重建正常的造血和免 疫功能。 外周血干细胞移植和脐血移植。
• 按照造血干细胞取自骨髓、外周血和脐带血，又区分为骨髓干细胞移植、
Auto-PBSCT疗效
• 梅奥诊所59例POEMS综合征患者在接受PBSCT治疗后，几乎所有患者均
POEMS综合征的auto-PBSCT治疗
2016年1月7日
POEMS综合征
• POEMS综合征是由于浆细胞异常增生或浆细胞瘤所导致多系统损害的一
种疾病。
• 临床表现为多发性神经病变（polyneuropathy，P）、脏器肿大
（organomegaly，O）、内分泌紊乱（endocrinopathy，E）、M蛋白增 高（M-protein，M）和皮肤改变（skin changes，S），并可出现全身凹 陷型水肿、胸腹水、杵壮指和心力衰竭等症状。 期为5-7年。而梅奥诊所数据为13年。
• 随访显示五年总体生存率可达到94%，其中疾病无进展率为75%。3例死
亡患者死因分别为4年后POEMS复发，大细胞淋巴瘤和急性移植并发症。
Auto-PBSCT疗效
• 目前国内研究例数最多的中心是北京协和医院血液科。 • 截止2012年，其共完成了45例POEMS综合征患者的自体外周血造血干细
或硼替佐米）治疗。
பைடு நூலகம்
• 虽然POEMS综合征发病率低，但是误诊率高，致残率高，国内中位生存
POEMS治疗现状
• 目前对于POEMS综合征没有标准的治疗方法，也没有随机对照临床试验
的相关数据发表。 行药物治疗。
• 总体上而言，放疗和手术在局限性骨硬化时应用，全身性疾病则需要进
• 目前常用药物包括皮质激素及烷化剂，单用皮质激素有效率仅为15%。
马法兰联合地塞米松（泼尼松）是最常用的治疗方案，症状改善率约 40%。 应，应慎重使用。
• 对于硼替佐米和沙利度胺，个案报道有效，但均有周围神经系统不良反
Auto-PBSCT历史背景
• 考虑到多发性骨髓瘤、系统性淀粉样变性等克隆性浆细胞病
经过大剂量化疗及自体外周血造血干细胞移植（autologous peripheral blood stem cell transplantation, auto-PBSCT）后均能 取得较好疗效，因此部分学者开始尝试以此方法治疗POEMS 综合征。
胞移植。移植后1个月内死亡3例，25%患者出现植入综合征。 善率在80%以上。
• 可评价疗效的34例患者中，神经系统改善率100%，水肿和脏器肿大的改
总结
• 自体造血干细胞移植可成为POEMS综合征治疗的一线选择 • 马法兰+地塞米松可作为不适合自体移植患者的治疗选择 • 对于部分难治复发的患者，可尝试采用新药（包括来那度胺，沙利度胺
Auto-PBSCT
• 造血干细胞移植是指对患者进行全身照射、化疗和免疫抑制预处理后，
将正常供体或自体的造血细胞注入患者体内，使之重建正常的造血和免 疫功能。 外周血干细胞移植和脐血移植。
• 按照造血干细胞取自骨髓、外周血和脐带血，又区分为骨髓干细胞移植、
Auto-PBSCT疗效
• 梅奥诊所59例POEMS综合征患者在接受PBSCT治疗后，几乎所有患者均
POEMS综合征的auto-PBSCT治疗
2016年1月7日
POEMS综合征
• POEMS综合征是由于浆细胞异常增生或浆细胞瘤所导致多系统损害的一
种疾病。
• 临床表现为多发性神经病变（polyneuropathy，P）、脏器肿大
（organomegaly，O）、内分泌紊乱（endocrinopathy，E）、M蛋白增 高（M-protein，M）和皮肤改变（skin changes，S），并可出现全身凹 陷型水肿、胸腹水、杵壮指和心力衰竭等症状。 期为5-7年。而梅奥诊所数据为13年。