基因治疗的应用

基因治疗的应用

免疫基因治疗，作为一种分子药物治疗形式，为许多遗传性和获得性疾病提供一种新的治疗方式，从早期单基因遗传病的治疗，到目前扩展的对人类健康威胁严重的多基因疾病，包括遗传病、恶性肿瘤、心血管疾病、代谢性疾病、以及感染性疾病等，都有广泛的应用。

1.在恶性肿瘤中的应用

在恶性肿瘤的临床试验方案中，目前用得比较广泛的策略有免疫基因、自杀基因和肿瘤抑制基因治疗。如2004年1月，我国国家食品药品监督管理局批准的新药生产批文，将世界上第一个基因治疗产品重组人p53抗癌注射液正式推向市场，这是全球基因治疗产业化发展的里程碑。再如2007年在肺癌患者中发现了棘皮动物微管样蛋白4-间变淋巴瘤激酶(echinoderm microtubule associated protem like 4-anaplastic lymphoma kinase，EML，4-ALK)融合基因，而之前的研究已经证实ALK与肿瘤细胞增生、生存及迁移密切相关，EMI，4-ALK融合基因在肺癌中相似作用很快被基础研究证实，极大地促进了其特异抑制剂crizotinib的研发并在2011年8月被美国食品药品管理局批准用于临床，这一过程仅用了4年时间。

2.单基因遗传病基因中的应用

人类历史上的第一个基因治疗案例，就是在单基因病中的成功应用。患儿是一位4岁来自美国的ADA基因缺乏的女孩，通过利用反转录病毒载体，将ADA 基因导入造血干细胞，再回输至体内成功治愈其由于基因缺失造成的重度联合免疫缺陷病。单基因遗传病基因治疗的关键是外源基因能在体内长期稳定的表达。因此，选择合适的转移载体以及合适的靶细胞十分关键。1994年美国科学家利用经过修饰的腺病毒为载体，成功地通过这种方式将治疗遗传性囊性纤维化病的正常基因转入患者肺组织中。

3.心血管系统疾病中的应用

目前心血管疾病基因治疗主要包括：促进心肌及下肢缺血的血管形成，防止急发性狭窄及血管成形术或血管移植后的再狭窄，用于血管的修复和吻合，防止血栓的形成。在临床试验中，通过转移内皮细胞生长因子(vascular

endothelial growth factor，VEGF)及成纤维细胞生长因子(fibroblast growth factor，FGt：)基因的治疗，已在下肢和心肌缺血中促进了血管的生成和血液的流通。

4.感染性疾病中的应用

目前感染性疾病的基因治疗主要集中在人类免疫缺陷病毒(human immunodeficiency vlrus，HIV)，少数为治疗爱泼斯坦一巴尔病毒(Epstein—Barr vlrus，EBV)、乙型肝炎病毒HBV或者巨细胞病毒(cytome．galoviras，CMV)等感染的患者。