2020年中国细胞和基因疗法市场分析报告
2020年细胞和基因治疗CDMO行业调查报告
2020年细胞和基因治疗CDMO行业调查报告1细胞和基因治疗：创新疗法的新方向（一）细胞治疗：CAR-T 是目前商业化的主流方向细胞疗法的原理是通过向患者移植正常或生物工程改造过的人体细胞以替代失去正常功能的细胞。
人体中包含200多种不同的特殊细胞类型，例如肌肉，骨骼或脑细胞。
这些细胞在体内执行特定功能，疾病或衰老可能导致人体细胞失去这些分化细胞。
在许多情况下，这种缺失是不可逆的，也就意味着患病或丢失的细胞不再能被健康的细胞所补充。
细胞疗法旨在将新的健康细胞人为地引入患者体内，以替代患病或缺失的细胞。
细胞治疗最早可以追溯到上个世纪30年代，而近代细胞治疗的快速兴起则是在2011年之后。
2011年10月，法国科学家拉尔夫·斯坦曼因“发现树突状细胞和其在后天免疫中的作用”获得诺贝尔医学奖，标志着生物免疫治疗成为癌症治疗的新型疗法。
此后，细胞治疗迅速兴起，在一些复杂的肿瘤疾病治疗中率先进行临床试验，被Science杂志评为2013年10大科技突破之首。
细胞疗法按照引入的细胞种类可以分为干细胞治疗和免疫细胞治疗。
干细胞治疗是利用人体干细胞的分化和修复原理，把健康的干细胞移植到病人体内，以达到修复病变细胞或重建功能正常的细胞和组织的目的。
干细胞是一类具有无限的或者永生的自我更新能力的细胞、能够产生至少一种类型的、高度分化的子代细胞，具有多能性和全能性、自我更新能力和高度增殖能力等优点。
患者自体干细胞较易获得，致癌风险也很低，同时也没有免疫排斥及伦理争议等问题，被更多地应用于临床。
用于临床治疗的干细胞种类主要有骨髓干细胞、造血干细胞、神经干细胞等。
干细胞治疗被广泛应用于临床各类疾病的治疗，主要包括血液类疾病、器官移植、心血管系统疾病、肝脏疾病、神经系统疾病、组织创伤等方面。
干细胞的全能型可以被用于细胞治疗免疫细胞治疗的原理是采集人体自身的免疫细胞并进行体外培养扩增，同时加强其靶向性和杀伤力，最后再输入到病人体内以消灭病原体、癌细胞。
2020年生命健康产业市场分析报告
中国生命健康与医疗行业人口结构的改变将影响市场需求65岁以上人口占总人口比例（%）• 2020年，65岁以上人群将达到近6.04亿，全球总人口11%• 2020年，中国人均预期寿命将达77.3岁3530252015105•每三秒就有人罹患老年痴呆症，到2018年，全球老年痴呆症相关费用将超过1万亿美元；• 到2025年全球将有11.7亿成年人收到肥胖症困扰；• 糖尿病患者到2040年预计达到6.42亿，全球治疗糖尿病的费用每年将超过6730亿美元；0199020002010202020302040205020602070• 因传染病导致的死亡率预计将从2015年的22.5%下跌至2030年的17.1%，同期非传染病将从68.4%升到73.9%；日本澳大利亚美国中国英国消费升级利好医药产业，多种需求被激活创新药与技术的发展与疾病谱的变迁相关未来医疗：全面预防+精准治疗+健康管理生命健康领域产业全图谱研究思路分析池一：以医疗健康强需求维度筛选分析池二：以高潜力、高技术、高成长指标过滤分析池二：以高潜力、高技术、高成长指标过滤中国生命健康新动能分析池建立创新评价体系，深度分析21个重点领域中国生命健康新动能研究：指标评价体系一览表需求驱动指标分析指标体系“三高”表征指标技术指数独角兽指标医疗病患指数医疗政策指数产业指数资本指数（附加）患病治疗均费政策指数政策突破临床试验数临床试验 产业产业增速专利增速文献增速投融指数投融增速投并频次分析颗粒度患病数死亡率增速专利数文献数独角兽指数增速指数单克隆抗体------------------------------------mRNA 核酸药创新药生------------------生物药1.1类化药仿制化药新型疫苗血制品药医疗影像PACS 物医药------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------仿制药医疗设备医疗器械医疗机器人液体活检基因测序分子诊断免疫治疗基因编辑基因治疗干细胞治疗CRO 医疗器械精准医疗医疗服务智慧医疗移动医疗医疗新业态1. 产业分析颗粒度数据检索（以专利数量和专利增速指数为例）专利数量和专利增速指标细分领域2013年2014年2015年2016年2017年数量（平均值）数量（修正平均值）复合增长率2.34 %单克隆抗体600896605481626383648675674478631182.61106.62135.80631183mRNA 核酸药0.00 %生物药97515320102718400109521360124825060118826650110721360 4.03 %1.1类化药11.71 %0.00 %仿制化药新型疫苗血制品药405671603752.825.2485189.2137.28.2530.00 %16332724262510.20 %17.92 %7.39 %医疗影像346161602931507041721811315801872207789230223324851891378PACS 医疗机器人液体活检基因测序分子诊断免疫治疗基因编辑基因治疗30.03 %74.11 %34.29 %8.63 %016811721312763612922016081009501370177242199617811101850297301238130411751610157.62351691125998137.80158235169112599813801991194714.80 %112.60 %7.17 %83110509241010干细胞治疗8.92 %CRO 0.00 %智慧医疗00000000.00 %移动医疗00000000.00 %3D 生物打印0310364118180.00 %2. 产业分析颗粒度赋值方式（以专利数量和专利增速指数为例）专利数量和专利增速指标赋值细分领域数量（修正平均值）赋值复合增长率赋值专利数量指标赋值专利数 ≥ 1000：5分单克隆抗体mRNA 核酸药生物药631183515501122212252320001 2.34 %0.00 %4.03 %11.71 %0.00 %0.00 %10.20 %17.92 %7.39 %30.03 %74.11 %34.29 %8.63 %14.80 %112.60 %7.17 %8.92 %0.00 %0.00 %0.00 %0.00 %1122212221221101107213601.1类化药仿制化药新型疫苗血制品药医疗影像PACS 医疗机器人液体活检基因测序分子诊断免疫治疗基因编辑基因治疗干细胞治疗CRO 500＜专利数 ≤ 1000：3分100＜专利数 ≤ 500：2分0＜专利数≤ 100：1分5325485189137815823516911259981380专利增速指标赋值增速 ≥ 10%：2分0%＜增速 ≤ 10%：1分增速 ≤ 0% ：0分智慧医疗移动医疗3D 生物打印0018独角兽指标中国生命健康新动能研究：数据结论需求驱动指标“三高”表征指标分析指标体系医疗病患指数医疗政策指数产业指数技术指数资本指数（附加）患病治疗均费政策指数政策突破临床试验数临床试验 产业产业增速专利增速文献增速投融指数投融增速投并频次分析颗粒度患病数死亡率增速专利数文献数独角兽指数增速指数单克隆抗体52644355151555312130705141015153533110mRNA 核酸药创新药生物医药25241551225512140生物药1.1类化药仿制化药新型疫苗血制品药医疗影像PACS 550112221225232000112002212221221100006724621634221362212342315657544564342111213515411211112153216241656521161015151010101515101515515113152335555555331322111333133000012000012212020000061035921122511665315020511151413211110010102211121002123541523354412255523411533355401155514431433355523155523202222212000225333仿制药医疗设备医疗器械535医疗器械医疗机器人液体活检基因测序分子诊断免疫治疗基因编辑基因治疗干细胞治疗CRO 569591精准医疗5医疗服务11051515151053智慧医疗移动医疗3D 生物打印医疗新业态1010五大指标体系影响下的21个细分领域排名需求和“三高”两大体系下透视21个细分领域生命健康产业细分领域综合评价产出评分排序中国生命健康产业细分领域综合排名三高表征指标维度中国生命健康新动能领域（13个）1. 免疫细胞治疗靶向性强：下调MHC的表达降低免疫逃逸免疫细胞治疗是通过调控T细胞(占淋巴细胞总量80-90%) 对肿瘤细胞进行精准的免疫应答来实现抗肿瘤的作用。
中投顾问独家预测：2020年干细胞市场规模可达2300亿
中投顾问独家预测：2020年干细胞市场规模可达2300亿干细胞具有高度自我更新、增值和多项分化潜能、可植入性和具备重建能力等特征，在再生医学领域具有不可估量的医学价值和诱人的应用前景。
干细胞技术作为生物技术领域最具发展前景的前沿技术之一，可以为许多重大疾病提供新的有效治疗，具有不可估量的社会和经济效益。
鉴于干细胞具有的巨大医学价值和经济效益，我国政府、企业和科研机构高度重视干细胞技术发展。
政府不断加大科研投入力度，2015年国家正式启动“干细胞与转化医学”重点专项试点工作，并建立了多个产业化基地，逐步推动相关技术及基因工程药物科研成果想实际生产力转化。
“十二五”期间，我国干细胞产业取得了迅速发展，五年复合增速达到48.9%，近三年增速甚至超过60%，2012年后虽然干细胞中下游产业受到限制，但上游存储业务高速扩张，使得全产业链规模不断扩大。
图表 2011-2015年中国干细胞市场规模（单位：亿元）数据来源：中投顾问产业研究中心随着干细胞基本原理和相关技术的不断成熟和更新，干细胞调控机理和临床转化成果逐步涌现，专利和产业化步伐加快，涉足干细胞领域的公司逐渐增加，形成了一个从上游干细胞存储到中下游干细胞药品研发和技术应用的产业链。
我国已具备干细胞产业化转化的基础，随着政策规范化，我国干细胞产业化转化节点将会来临。
目前中国整体干细胞储存率仍不足1%，与发达国家10%~15%的储存率差距较大。
中国人口基数大，为干细胞存储及临床应用奠定了良好的市场基础，尤其是二胎政策的全面放开，将成为干细胞存储产业的重要推动力量，目前我国干细胞存储的新生儿渗透率不足10%，而在新加坡能达到25%，即便是在邻国韩国也能达到15%。
可见，上游干细胞存储市场还有很大的成长空间。
目前应用最成熟的是利用造血干细胞移植进行造血和免疫系统的重建，随着肝细胞基础技术的快速发展，其它肝细胞应用如间充质干细胞、心肌干细胞、IPS细胞等细胞替代治疗的相关临床研究也在逐渐开展，下游应用市场规模未来有望加速扩大。
生物医药行业市场分析及未来趋势
生物医药行业市场分析及未来趋势生物医药是指以重视生命科学和生命过程的基础上，利用现代技术手段从生物体内筛选并提取的药品、生物制品、生物材料等，用于预防、治疗和诊断人类和动物疾病的产业。
生物医药行业是一个高科技、高风险和高成本的领域，但却是未来发展的重点行业之一。
近年来，生物医药行业在全球范围内飞速发展。
据统计，2020年全球生物医药市场规模约为8793亿美元，预计到2025年将达到1.2万亿美元。
其中，高科技生物制品占据了生物医药市场的大部分份额，具有更高的利润率和商业价值。
值得注意的是，生物医药行业具有明显的行业周期性。
2008年国际金融危机后，全球生物医药市场开始进入快速增长期，但随着新药研发难度加大、原料成本上升等因素的影响，生物医药市场增速有所放缓。
然而，随着生物医药技术的不断更新升级和人们对生命健康的关注度逐渐加深，未来生物医药行业仍然有着广阔的发展前景。
从全球生物医药市场的现状来看，欧美、日韩是主要的生物医药生产和出口地区，而大中华地区则是生物医药市场增长最快的地区之一。
近年来，中国的生物医药企业发展迅猛，正在积极开拓全球市场。
未来，生物医药行业的发展趋势将呈现以下几大趋势：1.生物技术的应用将进一步扩大，包括基因编辑、细胞治疗、人工智能等。
这将有效解决目前药物研发、制造等方面的技术难题，同时也将在诊断和治疗方面带来革命性的变革。
2.生命周期管理将成为生物医药企业崛起的必经之路。
生命周期管理是指企业在产品生命周期的全过程中进行全面管理的部署和执行，通过早期研发、战略投资和市场推广等方面的多方面协作，为满足市场需求和产品不断变化的环境做好准备。
3.数字化转型将成为未来生物医药行业的重要发展方向。
生物医药企业需要通过数字化技术的应用，提高研发效率，促进研究和开发的协同作用，在新型疗法的创新方面保持先发优势。
4.生物医药行业将逐步向多元化方向发展，包括挖掘新用途、开拓新市场、探索新模式等方面。
我国细胞和基因治疗发展现状和监管建议的研究报告
一、引言1.1 背景介绍1.2 研究目的1.3 研究意义二、国内细胞和基因治疗发展现状分析2.1 细胞治疗相关技术与研究进展2.2 基因治疗相关技术与研究进展2.3 细胞和基因治疗在疾病治疗中的应用现状三、国内细胞和基因治疗监管现状分析3.1 当前监管制度和政策3.2 存在的监管漏洞和问题3.3 国外相关监管经验借鉴四、细胞和基因治疗监管建议4.1 完善监管制度和政策4.2 加强技术标准和规范4.3 强化监管执法和监督管理4.4 加强风险评估和信息公开4.5 加强国际合作与交流五、结论与展望5.1 综合总结研究成果5.2 展望未来细胞和基因治疗的发展前景六、参考文献七、致谢八、附录本研究报告旨在全面分析我国细胞和基因治疗的发展现状以及监管体系存在的问题，并提出相应的建议，在促进我国细胞和基因治疗行业健康发展方面发挥积极作用。
1.1 背景介绍细胞和基因治疗作为当代医学领域的热点之一，以其独特的治疗方式和巨大的应用前景，备受关注。
随着生物技术和基因工程等领域的不断突破和进步，细胞和基因治疗正逐渐成为治疗一些难治性疾病的希望之光。
但与此细胞和基因治疗技术的复杂性和风险性也给其发展过程中的监管工作带来了巨大挑战。
1.2 研究目的本研究旨在深入分析我国细胞和基因治疗的发展现状，探讨当前监管体系存在的问题和不足之处，并提出相应的监管建议，以期为细胞和基因治疗领域的健康发展提供决策参考。
1.3 研究意义作为当代医学领域的新兴技术和新型疗法，细胞和基因治疗的发展对于提高我国医疗水平、促进医学科研和创新、改善人民生活质量具有重要意义。
通过本研究，有望为未来完善我国细胞和基因治疗的监管体系和政策法规提供决策依据。
2.1 细胞治疗相关技术与研究进展细胞治疗是指利用细胞的生物功能，通过不同方式进行操作或改造，用于治疗疾病的一种治疗手段。
自20世纪90年代以来，细胞治疗在临床应用中取得了一系列突破性进展，如干细胞治疗、骨髓移植等。
细胞与基因治疗市场分析报告
细胞与基因治疗市场分析报告1.引言1.1 概述概述随着科学技术的不断进步和医疗领域的不断发展，细胞与基因治疗正成为医学界和市场关注的热点。
细胞治疗和基因治疗作为新型的生物医药技术，能够为一些难以治愈的疾病提供新的治疗方法，受到了广泛的关注和认可。
本文将对细胞与基因治疗市场进行深入分析，探讨其发展趋势和前景展望，为投资者和相关行业人士提供参考和建议。
1.2 文章结构文章结构部分内容：本报告将从以下几个方面对细胞与基因治疗市场进行深入分析。
首先，我们将对细胞治疗市场进行全面的调研和分析，探讨该市场的规模、增长趋势、竞争格局等方面的情况。
其次，我们将对基因治疗市场进行同样详尽的分析，以便更好地了解该市场的动态变化和趋势。
最后，我们将分析细胞与基因治疗的发展趋势，探讨其在未来的发展方向和前景展望。
通过这些分析，我们希望能够为投资者和行业从业者提供有益的参考，为他们的决策提供支持和指导。
1.3 目的：本报告旨在对细胞与基因治疗市场进行全面分析，包括细胞治疗市场和基因治疗市场的现状和未来发展趋势，以及市场的竞争分析和投资建议。
通过本报告，读者可以了解细胞与基因治疗在医疗领域的应用现状和发展前景，以及对相关产业投资的参考意见，从而为相关行业从业者和投资者提供重要的决策支持。
1.4 总结细胞与基因治疗市场正处于快速发展阶段，市场潜力巨大。
随着科技的不断进步和临床实践的丰富经验积累，细胞与基因治疗将会成为未来医疗领域的重要治疗方法。
在细胞治疗市场方面，干细胞疗法已经取得了一定的临床成功，并且正在逐步拓展治疗范围。
而在基因治疗市场方面，基因编辑技术的不断成熟和技术突破，使得基因治疗拥有更广阔的应用前景。
在未来，细胞与基因治疗将引领医药领域的新趋势，为患者提供更加个性化、精准的治疗手段。
同时，市场竞争将会更加激烈，各大医药企业将竞相布局细胞与基因治疗领域。
投资者可以考虑加大对于细胞与基因治疗领域的投资，前景非常值得期待。
2020年细胞治疗行业问题及趋势分析
2020年细胞治疗行业问题及趋势分析2020年目录1.细胞治疗行业存在的问题 (4)1.1干细胞治疗进展与问题及风险 (4)1.2服务链尚未形成集聚溢出效应 (5)1.3创新链的源头创新能力不足 (6)1.4产业链存在明显薄弱环节 (6)2.细胞治疗行业概况及现状 (7)2.1市场规模 (8)2.2干细胞治疗 (10)2.3我国细胞治疗行业的监管 (11)2.4以CAR-T为代表的肿瘤免疫细胞治疗 (12)2.5市场快熟增长 (13)4.细胞治疗行业发展趋势分析 (13)4.1中国临床优势明显，跻身全球第一梯队 (13)4.2创新集聚效应已现雏形，部分产品前景可期 (14)4.3政策支持逐步明晰，迎来产业发展良机 (15)4.4降低细胞疗法生产成本 (16)4.6自动化设备的使用有利于降低成本 (17)4.8降低成本的终极武器:从个性化到通用型 (17)5.细胞治疗行业市场竞争格局 (18)6.细胞治疗行业政策及环境分析 (19)7.细胞治疗行业发展前景 (24)7.1研究制定国家层面细胞治疗创新与产业发展行动计划 (25)7.2加快创新资源平台建设和关键技术攻关布局 (25)7.3加强政策引导和风险管控，制定出台辅助性鼓励支持政策267.4政策支持 (27)8.细胞治疗行业投资分析 (28)1.细胞治疗行业存在的问题从技术水平和产业化进程来看，中国细胞治疗处于全球第二的水平（美国第一，产业发展代表性城市包括费城、纽约、波士顿等）。
然而，我国在产业链、创新链、服务链上还存在几个方面的突出问题。
1.1干细胞治疗进展与问题及风险从干细胞治疗的整个发展看，已经有好几次里程碑式的突破。
在干细胞治疗领域里，今年开始可以看到一个趋缓的发展趋势，从2004年到2014年的十年间，干细胞治疗的临床试验数量几乎都处在高位的增长，现在2015年半年过去了，但注册数量明显低于去年的一半，这是一个非常合理的现象，显示这个领域出现发展瓶颈和回归理性。
大健康时代的生物医药行业发展趋势分析报告
大健康时代的生物医药行业发展趋势分析报告在当今的大健康时代，生物医药行业正经历着前所未有的变革和发展。
随着人们对健康的关注度不断提高，以及科技的飞速进步，生物医药行业已经成为全球经济中最具活力和潜力的领域之一。
一、生物医药行业的发展现状近年来，生物医药行业取得了显著的成就。
在研发投入方面，全球各大药企和科研机构纷纷加大资金投入，推动了创新药物的研发进程。
同时，生物技术的不断突破，如基因编辑、细胞治疗等，为治疗各种疑难杂症提供了新的途径。
在市场规模上，生物医药行业呈现出持续增长的态势。
据相关数据显示，全球生物医药市场规模逐年扩大，尤其是在肿瘤、心血管疾病、神经系统疾病等领域，新的治疗药物不断涌现，满足了患者的医疗需求。
二、大健康时代对生物医药行业的影响大健康时代的到来，对生物医药行业产生了深远的影响。
人们对健康的需求不再仅仅局限于疾病的治疗，更注重疾病的预防和健康管理。
这促使生物医药企业加大在预防性疫苗、健康检测产品等方面的研发投入。
同时，随着消费者对健康产品的品质和安全性要求越来越高，生物医药行业的监管也日益严格。
企业需要不断提高产品质量，遵循严格的生产规范和质量标准，以确保产品的安全性和有效性。
三、生物医药行业的发展趋势1、精准医疗成为主流随着基因检测技术的不断成熟和成本的降低，精准医疗正逐渐成为生物医药行业的发展方向。
通过对患者基因信息的分析，实现个性化的诊断和治疗，提高治疗效果，减少药物副作用。
2、人工智能与生物医药的深度融合人工智能在生物医药领域的应用日益广泛，如药物研发、疾病诊断、医疗影像分析等。
借助人工智能的强大计算能力和数据分析能力，能够加速新药研发的进程，提高诊断的准确性。
3、细胞和基因治疗的快速发展细胞治疗和基因治疗作为新兴的治疗手段，具有巨大的潜力。
例如，CART 细胞疗法在血液肿瘤治疗中取得了显著的疗效，未来有望在更多疾病领域得到应用。
4、生物仿制药市场的崛起随着原研药专利的到期，生物仿制药迎来了发展的机遇。
生物医药行业投资趋势分析
生物医药行业投资趋势分析1. 产业背景生物医药行业是一个多元化且快速发展的行业，在全球范围内具有重要的经济价值和社会意义。
随着人口老龄化和疾病负担的增加，生物医药领域的创新和发展成为了重要的趋势。
2. 市场规模生物医药行业在全球范围内的市场规模庞大，正在快速增长。
根据市场研究机构的数据显示，2020年全球生物医药市场规模达到了约1.3万亿美元。
3. 创新药物研发创新药物研发是生物医药行业的核心驱动力。
随着科技的进步和理论的突破，研发新药变得更加高效和迅速。
越来越多的公司和机构投入到研发创新药物的领域。
4. 数字化医疗和人工智能技术数字化医疗和人工智能技术的融合推动了生物医药行业的发展。
通过数据的采集、分析和应用，医疗机构可以更准确地诊断和治疗疾病，从而提高疗效和降低医疗成本。
5. 生物制药的兴起生物制药是目前生物医药行业的主要发展方向之一。
生物制药以生物技术为基础，利用生物材料通过生物反应合成高效药物，具有更好的药效和较少的副作用，受到了广泛关注。
6. 基因疗法和细胞疗法基因疗法和细胞疗法是生物医药行业创新发展的重要方向。
基因疗法通过修复或替代患者的异常基因，达到治疗疾病的目的；而细胞疗法则利用健康细胞替代或修复患者体内的受损细胞，疗效显著。
7. 医疗器械的技术升级随着科技进步，医疗器械的技术也在不断升级。
新技术的应用使得医疗器械更加智能化和精准化，满足患者和医生的需求。
因此，医疗器械领域也成为了生物医药投资的热门领域。
8. 生物医药企业的合作与并购生物医药行业中，企业之间的合作与并购日益增多。
通过合作和并购，企业可以整合资源和优势，推动创新药物的研发和商业化进程，实现双赢。
9. 风险与机遇并存尽管生物医药行业具有广阔的发展前景，但也面临着种种风险。
例如，研发周期长、技术风险高、政策约束等。
然而，这些风险也同时为投资者带来了机遇，只要能够抓住技术突破和市场需求的关键点，就能获得巨大的回报。
10. 总结生物医药行业作为一个快速发展的领域，正日益成为投资者关注的焦点。
- 1、下载文档前请自行甄别文档内容的完整性，平台不提供额外的编辑、内容补充、找答案等附加服务。
- 2、"仅部分预览"的文档,不可在线预览部分如存在完整性等问题,可反馈申请退款(可完整预览的文档不适用该条件!)。
- 3、如文档侵犯您的权益，请联系客服反馈,我们会尽快为您处理(人工客服工作时间：9:00-18:30)。
2020年中国细胞和基因疗法市场分析报告简介:全球范围内，细胞和基因疗法（CGT）不仅改变了人类治疗遗传疾病和疑难杂症的方式，同时也正在颠覆整个制药生态圈。
至2019年底，全球共推出超过27种CGT产品，约990家公司从事下一代疗法研发和商业化，全球CGT市场规模有望在2025年超过119.6亿美元。
对于志在赢占中国细胞和基因疗法市场的国内外企业，必须采用独特的商业模式解决这些本土问题在强有力的政策支持下，中国已经成为全球CGT 发展的沃土，2017年至2019 年期间共有 1,000 多项临床试验已经开展或正在进行，中国政府授予数千项相关专利，位居全球第二。
45 家本土企业以及四家合资公司引领中国CGT 生物技术行业蓬勃发展，并拥有获批的CGT 新药临床试验申请（IND）。
尽管CGT行业繁荣发展，但外商投资监管、报销时间的不确定性、技术和知识产权本土化要求、医疗服务机构的能力差异等中国CGT生态圈的多个环节，均为CGT产品的顺利商业化带来重大挑战。
对于志在赢占中国细胞和基因疗法市场的国内外企业，必须采用独特的商业模式解决这些本土问题，并且需要围绕市场准入、监管、产品组合与知识产权、以及商业化能力建立卓越发展框架，制定相应战略并衡量成效。
此外，这些企业还应考虑如何有效获取日益丰富的本土创新技术，培养专业能力，依托生态圈合作在全球开发此类知识产权。
本文将探究影响中国 CGT 行业的关键因素和主要趋势，助力投资者、企业和研究人员塑造不断创新且可持续发展的中国CGT行业，并且从中受益。
一、应对新冠疫情危机随着全球新冠疫情危机继续蔓延，并将持续数月或更长时间，预计将为CGT行业带来如下影响：CGT基础生物医学研究相关的资金支持会继续增加。
CGT不仅可能治疗甚至治愈非传染性的疑难杂症，例如遗传疾病或晚期肿瘤，也有可能通过恢复人体的自然免疫力防治新型传染病。
例如，一家致力于为遭受威胁生命的病毒性疾病患者开发细胞疗法的波士顿公司AlloVir近期宣布，和美国贝勒医学院合作开发针对新冠病毒的异体T 细胞疗法。
在中国推动CGT产品商业化的企业将面临更多不确定性。
正在开展或计划中的临床研究可能会被中断，与国家药品审评中心的沟通和监管审批或将推迟，涉及CGT生产原材料进出口的供应链可能受到影响，而且市场准入相关事宜也将延期。
企业需要重新调整其产品发布时间安排，基于对监管审批流程、供应链应对能力和目标医院在降低新冠病毒影响的同时采用CGT产品的就绪度等方面的合理预估进行调整。
对于可预见的未来，企业应当采用更为灵活的上市规划，迅速适应市场情况变化，从而优化产品发布计划。
当前阶段也为创新型用户参与计划的开展提供了良机。
为了保持用户的高参与度，企业还应考虑采用数字化渠道进行市场教育，同时也向目标医院和医生提供大规模的CGT相关培训。
这也是探索产业合作联盟的契机，联合推出具有成本效益的新药上市计划，与医疗器械公司进行生产标准化的协作，与医疗数据公司共同开发数据和证据，与患者组织和支付方共同探讨市场准入事宜。
二、推动中国细胞与基因疗法发展的主要因素推动中国CGT行业繁荣发展的三大关键因素包括：1. 更加清晰的监管规定以及行业质量标准规范2. 中国参与的全球多中心临床研究数量增多，助推临床研究基础设施不断成熟3. 政企合作推动基础生物医学研究向高度创新化的CGT知识产权发展，促使生态圈迅速发展以下是对这些因素的深入研究与分析：三、前所未有的政策支持和推广力度2016 年，美国三名患有复发或难治性急性淋巴细胞白血病的患者在Juno Therapeutics的JCAR015 二期临床试验期间死亡，促使美国食品药品监督管理局（FDA）发布了有关 CGT 产品开发和审批流程的五项综合性法规。
中国CGT监管进程也有着惊人的相似之处。
来自中国陕西的21岁大学生魏则西身患罕见肿瘤，在一家医院接受了几轮未经监管审批的免疫疗法后，最终于2016年4月去世。
此事引发公众声讨，促使政府突然对CGT研究和临床应用实施19个月的禁令。
2018年至2019年，中国政府由国家卫健委（NHC）和国家药品监督管理局（NMPA）牵头，出台了一系列政策，逐步加强CGT行业监管工作（图1），这些政策进一步明确了不同机构承担的相应责任：确定自体细胞疗法的监管路径，例如，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）由国家药品监督管理局按照生物制剂进行监管，并可能通过临床试验简化审查加速获批。
确定体细胞疗法的双轨批准机制，体细胞疗法作为医药产品由国家药品监督管理局审批，作为医疗技术则由国家卫健委审批符合资质的试点机构。
生殖细胞可在14日内进行体外基因编辑研究，但严禁临床应用。
建立初步的自体细胞疗法技术生产及合格标准（2018年中国医药生物技术协会发布指南草案）。
据此，中国的研发公司和医疗机构目前可以遵循更加透明的监管框架，以获得CGT疗法的监管审批；拥有针对重大公司已将中国作为推出其创新产品的首发市场之一，而此前通常是在美国、欧盟和日本首发。
临床研究规模不断扩大，有助于中国顶尖的肿瘤和遗传疾病治疗中心成为收集本土诊治证据的首个接触点，积累CGT治疗实践经验。
计划在中国启动临床研究的企业必须提前制定计划，充分考虑当地注册要求，利用本土数据的价值和可靠性，尽早获得医生认可，权衡在中国进行研究对推进全球临床项目发挥的作用。
不断完善的生态圈助推创新和产业化。
支持性的政策环境加速了整个CGT生态圈的形成，并以前所未有的速度开发专利，建立细胞储存和生产设施等区域基础设施，形成学术界、生物技术公司和政府之间的多边合作，共同制定行业标准，并推动民营资本流入（图3）。
领先的本土生物技术公司处于这一生态圈的核心，并积极与价值链中的所有关键利益相关方共建生态圈。
创业热潮。
在上述CGT政策的支持下，发展迅猛的本土生物医疗研究已创造3,000多项与细胞和基因疗法相关的专利。
许多顶尖研究机构的关键意见领袖向本土生物技术公司提供这些专利的授权许可，让他们进行进一步研发。
例如，2016年，中国医学科学院（CAMS）血液学研究所副所长王建祥团队以870万美元向中源协和出售了两项CAR-T制备技术专利，这两项技术专门针对急性淋巴母细胞性白血病（ALL）治疗的CD33和CD19（CD全称白细胞分化抗原，CD33和CD19均是为人熟知的血源性肿瘤相关表面抗原）。
其他关键意见领袖则通过自己的生物技术公司推进这些专利的商业化进程。
例如，北京大学生命科学学院教授魏文胜利用Crispr-Cas9技术开展高通量基因筛选研究，并于2015年创立了博雅辑因。
该初创公司拥有多个基因编辑资产，其中一项专门针对Β-地中海贫血的产品正在准备新药临床试验申请。
该公司A轮获得1,000万美元投资，PRE-B轮获得3,500万美元风投资金。
另一方面，依托创新技术和海外知名团队的初创企业也能获得来自本土知名投资者的大量资金，部分企业甚至能在头几轮中获得巨额融资。
例如，Juno和药明康德的合资公司药明巨诺在A轮融资中获得淡马锡及其他投资者的9,000万美元资金。
25该公司现已成为CAR-T治疗领域的领军者，并且其进入优先审评范围的产品也在准备中。
26合作进行时。
本土生物技术公司与行业协会积极合作，共同制定产品质量和生产流程标准，以引导行业发展。
例如，领先的干细胞初创企业赛莱拉27与中国医药质量管理协会合作，推动建立干细胞产业生产和质量标准。
与此同时，地方政府与行业领军企业成立联盟，携手推进区域基础设施建设。
中国政府计划在未来三年内建设超过15个区域干细胞中心，每个中心的干细胞样本库容将达到500万至2,000万，从而为本土科学研究、临床试验和未来的商业化提供样本储存和生产服务支持。
跨国生物技术公司也在加快与本土公司合作，通过授权许可及合资企业形式开展合作，以保障产品注册速度，获取本地化的生产和商业化能力。
例如复星/Kite和Juno/药明康德。
此外，强生/南京传奇等其他合作形式则是侧重于通过本土创新技术的授权许可协议，实现全球商业化（图4）。
随着细胞疗法的第一次商业化浪潮即将到来，赛默飞、通用、Terumo BCT和美天旎等试剂和设备供应商纷纷与CGT企业展开密切合作，推进细胞治疗流程自动化和产业化。
例如，通用与西比曼（CBMG）达成战略合作伙伴关系，共同建立端到端智能细胞治疗生产卓越中心。
此类合作关系将发挥至关重要的作用，有力推动劳动密集型细胞治疗产品生产流程向低成本高效率的规模化商用生产流程转型。
五、应对细胞与基因疗法挑战，制定制胜策略尽管政策、市场和生态圈等因素大力推动中国CGT行业迅猛发展，但不确定性和挑战依然存在，其中包括：遗传资源受到严格保护和监管竞争日益激烈的CGT产品管线，尤其是自体细胞疗法方面，且适应症和靶标相对集中本土监管和市场准入存在高度不确定性医疗服务机构系统缺乏应用CGT治疗产品的能力有意拓展中国CGT市场的企业需要制定制胜策略，顺利应对这些挑战，同时还应明确产品开发和商业化计划。
可考虑以解决下列问题作为切入点：市场准入：鉴于当前针对外国实体开展CGT投资以及使用中国人遗传资源的政策限制，可采用哪些准入模式？是否有机会通过与本土企业的合作进入市场？产品和专利组合：哪些因素推动在中国实现产品差异化？是否存在切实可行的机会获取当地创新技术以实现全球性开发？监管路径：哪些因素可优化在中国的审评审批，最大限度加快上市速度？是否有可能为患者和医生制定提前获取治疗计划？商业发展能力：哪些因素阻碍CGT产品在中国充分发挥商用潜力？需要哪些独特解决方案和能力。
以推动CGT治疗产品实现盈利？以下是针对这些问题的潜在解决方案：借助合作关系进入受保护的CGT行业。
除了在CGT治疗产品的监管审批要求方面取得显著进展外，中国还制定了整体的监管框架，以保护并推动国内CGT行业发展，主要监管措施包括对市场准入、资料转移和数据隐私实施各种限制。
企业需要了解以下内容：规避负面清单。
商务部和国家发改委发布的2019年版负面清单主要禁止外商投资“人体干细胞、基因诊断与（基因）治疗技术开发和应用”。
但鉴于不同类型的CGT治疗产品，实际上却是由国家药品监督管理局和科技部负责政策解释和实施工作。
例如， CAR-T等自体细胞疗法可以通过合资企业方式进入市场（复星/Kite），而渤健的Spinraza（一种控制mRNA剪接和运动神经元生存蛋白表达的核苷酸类药物）等特定生物治疗方案被允许作为非基因疗法由渤健生物独立完成在国内的上市申请和商业化。
为了有效规避负面清单，希望进军中国市场的外国实体需要积极咨询政府机构，并向其传达相关信息，以了解有关限制措施是否将会且必须适用于其产品。
因此，他们应当评估并选择准入方案：全资（渤健）、合资（Kite/复星）、少数股权投资（诺华/西比曼）以及商业授权许可协议（杨森/南京传奇合作的LCAR-B38M）等等。