临床试验介绍PPT演示幻灯片
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临床试验基础概念
产品注册部
2
1
临床试验概念
• 药物临床试验（Clinical Trial）：
指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以 证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分布、 代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与安全性。 临床试验一般分 为I、II、III和IV期临床试验。
2020/5/16
2
药物研发的漫长道路
2020/5/16
3
为啥？ 非得做临床试验
确定给药剂量
安全系数
是否有效
获益与风险
药物研发的本质在于提出有效性、安全性相关的问题，然后通过研究 进行回答
2020/5/16
指导用药
4பைடு நூலகம்
2020/5/16
药物临床试验探究的目的
• 核心：药物与人体的相互作用 药动学pharmacokinetics(PK) 药效学pharmacodynamics(PD)
研究中心（医院、机构、伦理）
合同研究组织（CRO）
一项正在 朝阳下奔 跑的临床
试验
协调研究组织（SMO）
药厂（实施、监查、稽查）
省市区的药监局
2020/5/16
8
回想着那些在朝阳下奔跑的临床试验，那是我即将逝去的青春..........
2020/5/16
研究者
• 研究者（Investigator），指实施临床试验并对临床试验质 量及受试者安全和权益负责的试验现场的负责人，又称主 要研究者（Principal Investigator）。
新药上市后应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件
下的药物的疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中
使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。
6
临床试验与我们的生活
医院—健康人—病人—弱势群体—工作人员—毫无相关的人员—其他产业
2020/5/16
7
一个性本善的孩子与一些不靠谱托儿所的故事.......
临床 试验 分期
2020/5/16
Ⅱ期
治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患 者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂 量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以根据具体的研究 目的，采用多种形式，包括随机盲法对照临床试。
Ⅳ期
Ⅲ期
治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物 对目标适应症 患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药 物注册申请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足够 样本量的随机盲法对照试验。
结题 主要研究者、机构、伦理
敢 问 路 在 何 方 、 路 在 脚 下 。 。 。
13
临床试验的风险-企业
产品本身疗效问题、安全性问题
产 品
资 金
后期资金不充足，无法按期完成研究
企业会承 担的风险
人 员
多方人员关系导致试验质量不行
研发进度远超计划
时 间
立 项
项目设计错误，整体思路出现偏差
2020/5/16
资料整理
召开启动会
常规入组阶段 由 CRC 进 行 现 场 跟 踪 、
入组完成后进行数据整 理，归档，对异常信息 进行有效处理
与研究者约定时间，进
配合，在规定的时间内
行备会项场目20启20动/5/1会6 召 开 ， 准
入组足够的额受试者
18
THANKS
作者
2020/5/16
19
9
2020/5/16
药物临床试验机构
• 对院内的研究项目进行管理、组织、培训及协调
• 试验数据管理 • 研究团队管理 • 财务 • 药物 • 器械 • 培训 • 其他
10
伦理委员会
（ Independent Ethics Committee/IEC），指由医学、科学及非科学 背景人员独立组成，其职责是通过审查、同意、跟踪审查试验方案 及相关文件、获得和记录受试者知情同意所用的方法和材料等，确 保受试者的权益、安全受到保护。
• 什么样的药物剂量人体可以耐受？ • 药物对人体会产生什么样的药理作用？ • 人体对药物是如何处置的？其规律是如何？ • 剂量与疗效、安全性的关系？ • 疗程与疗效、安全性的关系？长期用药特
别需要关注 • 特殊人群的安全性和有效性 • 药物的相互作用 • ……
5
Ⅰ期
初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体对于新药的耐受程 度和药代动力学，为制定给药方案提供依据。该期需要病例数较少，一 般为20-80例。
注册 申报
专业的文件撰写能力
合格的注册专员
2020/5/16
17
临床试验的基本过程
总结盖章
第一例受试者入组
需 要 监 查 员 或 CRC 现 场 跟踪，找出可能存在问 题的环节
常规监查
CRA及机构人员定期对项目 进行监查，发现问题及时处 理，把问题扼杀在萌芽之中
资料收集完成。撰写报 告，由PI及医院进行盖章
14
如何降低临床试验风险
药物药学、生产、 质控、管理
充足的资金运转
企业 本身
完善的科研团队及 技术支持
2020/5/16
15
如何降低临床试验风险
研究中心、主要研 究者、研究者
合格的CRA
研究 现场
合格的CRC
第三方稽查人员
2020/5/16
16
如何降低临床试验风险
及时掌握政策方向
与管理部门进行有 效沟通
2020/5/16
11
Site Management Organization， 现场管理组织
CRC
CRO （医药研发合同外包服务机构）
CRA
2020/5/16
生物分析实验室 CMC研究
12
伦理申请 机构、伦理委员会
项目实施 机构、伦理、主要研究者
项目立项 主要研究者、机构
2020/5/16
协议 机构、主要研究者
产品注册部
2
1
临床试验概念
• 药物临床试验（Clinical Trial）：
指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以 证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分布、 代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与安全性。 临床试验一般分 为I、II、III和IV期临床试验。
2020/5/16
2
药物研发的漫长道路
2020/5/16
3
为啥？ 非得做临床试验
确定给药剂量
安全系数
是否有效
获益与风险
药物研发的本质在于提出有效性、安全性相关的问题，然后通过研究 进行回答
2020/5/16
指导用药
4பைடு நூலகம்
2020/5/16
药物临床试验探究的目的
• 核心：药物与人体的相互作用 药动学pharmacokinetics(PK) 药效学pharmacodynamics(PD)
研究中心（医院、机构、伦理）
合同研究组织（CRO）
一项正在 朝阳下奔 跑的临床
试验
协调研究组织（SMO）
药厂（实施、监查、稽查）
省市区的药监局
2020/5/16
8
回想着那些在朝阳下奔跑的临床试验，那是我即将逝去的青春..........
2020/5/16
研究者
• 研究者（Investigator），指实施临床试验并对临床试验质 量及受试者安全和权益负责的试验现场的负责人，又称主 要研究者（Principal Investigator）。
新药上市后应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件
下的药物的疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中
使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。
6
临床试验与我们的生活
医院—健康人—病人—弱势群体—工作人员—毫无相关的人员—其他产业
2020/5/16
7
一个性本善的孩子与一些不靠谱托儿所的故事.......
临床 试验 分期
2020/5/16
Ⅱ期
治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患 者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂 量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以根据具体的研究 目的，采用多种形式，包括随机盲法对照临床试。
Ⅳ期
Ⅲ期
治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物 对目标适应症 患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药 物注册申请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足够 样本量的随机盲法对照试验。
结题 主要研究者、机构、伦理
敢 问 路 在 何 方 、 路 在 脚 下 。 。 。
13
临床试验的风险-企业
产品本身疗效问题、安全性问题
产 品
资 金
后期资金不充足，无法按期完成研究
企业会承 担的风险
人 员
多方人员关系导致试验质量不行
研发进度远超计划
时 间
立 项
项目设计错误，整体思路出现偏差
2020/5/16
资料整理
召开启动会
常规入组阶段 由 CRC 进 行 现 场 跟 踪 、
入组完成后进行数据整 理，归档，对异常信息 进行有效处理
与研究者约定时间，进
配合，在规定的时间内
行备会项场目20启20动/5/1会6 召 开 ， 准
入组足够的额受试者
18
THANKS
作者
2020/5/16
19
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2020/5/16
药物临床试验机构
• 对院内的研究项目进行管理、组织、培训及协调
• 试验数据管理 • 研究团队管理 • 财务 • 药物 • 器械 • 培训 • 其他
10
伦理委员会
（ Independent Ethics Committee/IEC），指由医学、科学及非科学 背景人员独立组成，其职责是通过审查、同意、跟踪审查试验方案 及相关文件、获得和记录受试者知情同意所用的方法和材料等，确 保受试者的权益、安全受到保护。
• 什么样的药物剂量人体可以耐受？ • 药物对人体会产生什么样的药理作用？ • 人体对药物是如何处置的？其规律是如何？ • 剂量与疗效、安全性的关系？ • 疗程与疗效、安全性的关系？长期用药特
别需要关注 • 特殊人群的安全性和有效性 • 药物的相互作用 • ……
5
Ⅰ期
初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体对于新药的耐受程 度和药代动力学，为制定给药方案提供依据。该期需要病例数较少，一 般为20-80例。
注册 申报
专业的文件撰写能力
合格的注册专员
2020/5/16
17
临床试验的基本过程
总结盖章
第一例受试者入组
需 要 监 查 员 或 CRC 现 场 跟踪，找出可能存在问 题的环节
常规监查
CRA及机构人员定期对项目 进行监查，发现问题及时处 理，把问题扼杀在萌芽之中
资料收集完成。撰写报 告，由PI及医院进行盖章
14
如何降低临床试验风险
药物药学、生产、 质控、管理
充足的资金运转
企业 本身
完善的科研团队及 技术支持
2020/5/16
15
如何降低临床试验风险
研究中心、主要研 究者、研究者
合格的CRA
研究 现场
合格的CRC
第三方稽查人员
2020/5/16
16
如何降低临床试验风险
及时掌握政策方向
与管理部门进行有 效沟通
2020/5/16
11
Site Management Organization， 现场管理组织
CRC
CRO （医药研发合同外包服务机构）
CRA
2020/5/16
生物分析实验室 CMC研究
12
伦理申请 机构、伦理委员会
项目实施 机构、伦理、主要研究者
项目立项 主要研究者、机构
2020/5/16
协议 机构、主要研究者