临床医学研究(一)课件

二、研究内容和方法 解决临床医学疑难问题、提高医疗技术 水平和疗效。 （一）宏观 对象：人群和病人 手段：临床观察和医学统计分析，探讨疾病在 患者群体中变化规律及其影响因素，提 出最佳防治对策。 方法：DME ①设计（design）：制定临床科研设计方案； ②测量（measurement）：观察或干预数据 （测量、收集、整理、分析）； ③评价（evaluation）：科学评价所获结果。
第五章 临床医学研究（一）
概述 临床试验设计与临床疗效研究 诊断试验研究 疾病预后研究 临床观察性研究 临床科研中的偏倚与控制
教学目的
• 掌握临床医学研究的特点，临床疗效研究 和诊断试验研究的主要目的和意义； • 熟悉临床医学研究的主要方法，临床试验 设计的种类，判断临床疗效研究的主要指 标，诊断试验研究的基本方法；
3. 评价： 科学方法制定标准，评价临床科研。包括： （1）临床意义的评价。 （2）研究结果经统计学分析，显著性检验。 （3）卫生经济学评价社会效益和经济效益， 评价标准： ①有利于改善健康、提高临床诊治水平 ②成果质量可靠，干预因素确切，对象的代表 性、措施的依从性，方案的科学论证强度 ③成果真实，防止与处理偏倚和干扰因素 ④阳性结果强度及影响因素分析
临床试验设计与临床疗效研究
一、临床试验设计 以患者为研究对象，比较试验组与对照 组的干预效应。 要点：①遵循“重复、对照、随机化”； ②考虑伦理、失访、依从性、主观感觉的影 响。③核心是保证科学性，兼顾可行性。 种类：随机同期对照试验、非随机同期 对照试验、前-后对照试验、交叉试验。
（一）随机同期对照试验 1. 设计原理：
（六）当代临床医学科研的新特点和趋势 1.课题由单学科向多学科、跨部门转变。 2.开发、应用型项目逐渐增多。 3.科技竞争深入，愈加激烈。申报、鉴定、 转化，都体现竞争。 4.国际科技交流进一步增多及经常化。 四、临床医学研究的种类 据是否人为施加干预分两类。
临床医学研究的种类
实验性研究 施加干预 主要方法 ＋ 观察性研究 － 社会学的定性研究 －
⑤成本效果、效益、效用分析。
⑥成果的适用性，推广范围。
（二）微观
实验室为主要手段，通过实验技术和 现代仪器设备阐明疾病的发生发展，常用 基础医学手段，如生理、生化、免疫、遗 传、病理、光镜、电镜及生物学技术，目 前已从细胞水平发展到亚细胞及分子水平。
三、临床医学研究的特点 （一）研究对象的复杂性：难控制和预料干扰因素， 要充分考虑对象的心理、生理、环境等影响。 （二）人类研究的特殊性：注重伦理和医德。 （三）测量指标的不稳定性 个体在生理、心理、社会和环境的差异，指标 结果变异性大、离散度大。应严密设计，细致观察 和测量，正确处理数据和科学综合分析。 （四）建立实验动物模型的必要性 许多实验不允许首先在人进行。 （五）与多学科的密切联系性 研究范围广，包括：①研究健康与疾病相互转 化的机理与规律的基础医学；②防止由健康向疾病 转化的预防医学；③患病后促进病人由疾病向健康 转化的临床医学等三大部分。借鉴引入相关学科的 方法，丰富临床科研。
1. 设计： （1）目的：较少人力、物力和时间，获可靠 结果，达到研究高效。 （2）内容： ①科研目的和理论假说的确立 ②确立研究设计方案 ③研究对象的选择 ④估算合适的样本量 ⑤安全和正确的措施 ⑥确定研究的观察指标和观察期限 ⑦确定正确的资料分析方法 ⑧严格的质量保证措施
2. 测量： 用科学方法和技术，发现、度量科研现象 与效应： （1）疾病发生的频数与分布，如各种率与比； （2）症状与体征，分布规律及其变化； （3）疾病对身体、精神、经济及社会的影响； （4）治疗带来的成本消耗，如何提高临床科研 的经济效益和效用。 应选择或建立适当的观测指标
按重复、对照、随机 客观、 真实观察， 描述， 以社会学技术方法 化原则控制非干预因 对比分析观察结果 素，总结干预效果 观察人群的态度、 观念、动机、行为
包括
临床试验，社区干预 现况研究，普查，随访 观察法，访谈法， 试验，现场试验，动 调查，疾病监测，病例 专家咨询法 物实验，类试验 对照研究，队列研究
• 了解临床疗效研究和诊断试验研究的设计 及评价要点，为开展相应的临床医学研究 打下初步基础。
概述
临床医学研究 对象：研究人类疾病 内容： 2)人群调查：研究疾病发生、发展规律 目的：提高诊断水平和治疗效果，改善预后和阐 明病因，促进人类健康
1)医院：探索疾病诊断、治疗、康复和预防措施，
一、研究任务和对象 任务： ①研究疾病的病因和危险因素； ②探索和检验诊断方法的准确性和实用性； ③验证评价治疗措施的有效性和不良反应； ④揭示疾病发展规律、预后结局和预防措施； ⑤分析医疗卫生管理的社会效益和经济效益。 目的：早期正确诊断、有效防治，降低病死率 及致残率，改善预后，提高生存质量。 研究对象：临床病人、高危人群或实验动物。
（二）非随机同期对照试验 1. 设计原理： 研究对象不随机，是自然状态。
合格并愿意加入试验的研究对象 非随机分组
试验组 干预措施
对照组 安慰剂
阳性结果
阴性结果
阳性结果
阴性结果
2.适用范围： （1）探讨和比较临床新的治疗措施对疾病的 治疗和预防效果。 （2）某些因素的病因学意义的研究。 3.优缺点： （1）优点： ①方法简单、易掌握，可操作性强，实施方 便； ②短期内可获得较大样本，或某病在不同医 院施行不同疗法。 （2）缺点： 可比性差，影响结论的可信
对照组 安慰剂
阳性结果
阴性结果
阳性结果
阴性结果
2.适用范围： （1）探讨和比较临床新的治疗措施对疾病的 治疗和预防效果。 （2）某些因素的病因学意义的研究。 3.优缺点： （1）优点： ①随机化的可比性好，有效地控制偏倚； ②研究对象明确，对研究对象有明确的纳入和 排除标准。 （2）缺点： ①较费人力、物力和时间； ②结果源于符合标准者,外推到一般人群受限。
（三）前-后对照试验 1.自身前-后对照试验： （1）设计原理：同一受试者接受前、后两个 阶段、两种不同的处理措施。