实用性随机对照试验及其方法学特征思考
临床试验中的随机对照设计方法学的重要性和应用
临床试验中的随机对照设计方法学的重要性和应用临床试验在医学研究中起着重要的作用，通过对人体的系统观察和干预，评估新的治疗方法是否安全有效。
在这个过程中，随机对照设计方法学被广泛应用，并且具有重要意义。
本文将从临床试验的定义和意义、随机对照试验设计的优点、应用场景以及方法学要求等方面，探讨随机对照设计方法学在临床试验中的重要性和应用。
一、临床试验的定义和意义临床试验是一种通过科学的方法，对新的药物、治疗方法进行评估的研究。
其目的在于确定疗效和安全性，为临床实践提供指导依据。
临床试验可以分为观察性试验和干预性试验，其中干预性试验又可以采用不同的设计方法，例如随机对照试验。
临床试验的意义在于提供具有科学依据的治疗策略，为医生和患者选择最佳的治疗方案提供参考。
通过严谨的设计和可靠的结果，临床试验可以推动医学科学的进步，提高医疗质量，保护患者的权益，合理利用资源。
二、随机对照试验设计的优点随机对照试验是临床试验设计中最常见也是最可靠的一种方法。
其优点主要体现在以下几个方面。
1. 解决干扰因素随机对照试验通过将病人随机分配到不同的治疗组，来降低干扰因素对结果的影响。
只有在随机分组的基础上，才能更加准确地评估不同治疗方法的效果。
2. 避免选择偏倚随机对照试验可以防止研究者和患者的主观偏好对结果的影响。
研究者和患者在知道自己所接受的治疗情况之前，无法对治疗方法进行选择，从而避免了选择偏倚的问题。
3. 提供最高水平的证据随机对照试验在医学研究中具有最高的证据级别，被视为最可靠的研究设计。
只有通过随机对照试验，才能获得高质量的证据，为临床医生提供最可信的治疗建议。
三、随机对照设计方法学的应用场景随机对照试验适用于多种临床研究场景，包括药物疗效评价、手术治疗效果评估、预防和干预措施等。
下面简单介绍几个常见的应用场景。
1. 新药疗效评估随机对照试验是评估新药疗效和安全性的主要方法。
通过将患者随机分为接受新药治疗和接受安慰剂或现有治疗的对照组，比较两组的临床结果，以确定新药的疗效。
什么是随机对照试验？
什么是随机对照试验？随机对照试验是科学研究中常用的一种实验设计方法。
它被广泛应用于医学、心理学、社会科学等各个领域，以验证某种假设或评估某种干预措施的有效性。
通过对实验组和对照组之间的随机分配，随机对照试验可以排除一些干扰因素的影响，从而更加准确地评估干预措施的效果。
随机对照试验的设计十分精细，主要包括以下几个步骤：1. 确定研究问题和目标：在进行随机对照试验之前，首先需要明确研究的目的和要解决的问题。
比如，我们想要验证某种药物是否能够有效缓解某种疾病的症状。
2. 制定研究方案和分组方法：在确定研究目标后，需要制定详细的研究方案。
包括选择实验和对照组的标准，确定样本量，制定分组方法等。
在随机对照试验中，研究者通过随机分组的方法将参与者分为实验组和对照组，以降低人为因素的影响。
3. 实施实验和对照措施：在进行随机对照试验时，研究者需要在实验组和对照组中施行不同的干预措施。
比如，在药物疗效评价的试验中，实验组会给予目标药物，而对照组则给予安慰剂或其他无治疗作用的物质。
4. 数据收集和统计分析：在实施完试验后，研究者需要收集参与者的数据，并进行统计分析。
通过比较实验组和对照组的数据，研究者可以评估干预措施的效果和统计学差异的显著性。
随机对照试验的重要性和优势：随机对照试验作为一种高质量的研究设计方法，具有以下几个优势：1. 排除杂乱因素：通过随机分组的方法，随机对照试验可以最大程度地减小参与者之间的差异。
这样一来，研究者能够更加准确地评估干预措施的效果，排除其他因素对结果的影响。
2. 评估因果关系：随机对照试验能够更有力地评估干预措施与结果之间的因果关系。
由于实验组和对照组之间只有干预措施的差异，研究者可以更有把握地确定干预措施与结果之间的因果关系。
3. 提高研究结果的可靠性：随机对照试验的实施遵循严格的科学规范和方法，数据收集、分析等步骤都经过精细设计和统计处理。
因此，研究结果更加可靠，有助于指导临床实践和政策制定。
实效性随机对照试验中的统计方法(Ⅱ):解决结局缺失问题
图 1 实 效 性 随 机 对 照 试 验 的 因 果 图 （1 ) 七 干 预 ，r : 结 局 ，c : 是 否 结 局 缺 失 ，限 制 c = o 后产生路径 A^C<rYa
临床实验中的随机对照试验设计
临床实验中的随机对照试验设计随机对照试验（RCT）是评估药效的黄金标准，在临床实验中起着至关重要的作用。
随机对照试验可以使得不同治疗方法之间的比较更加客观公正，提高了实验结果的可靠性和准确性。
本文将对临床实验中的随机对照试验设计进行探讨。
一、随机对照试验的定义随机对照试验是一种实验方法，将研究对象随机分成两组或以上，在同时间段内分别采用不同的治疗方法或处理，比较其疗效，以探究有效的药效和治疗方案。
二、随机对照试验的优点1、有效控制干扰因素：随机分组可以使得两组在性别、年龄、体重等干扰因素上最大程度的相似，保持实验的可比性。
2、提高实验可靠性：随机分组可以排除掉一些单项疗效差的患者，缩小误差，提高实验结果的可靠性。
3、减少偏差或伪影：随机分组可以有效降低实验结果的误差，克服原生性的局限和样本选择偏差等。
三、1、目标人群：研究的患者人群应该符合研究的要求，例如年龄、性别、病情、病情等，确保实验结果的严谨性。
2、随机分组：通过随机抽取、随机数字、随机化程序等方式，将研究对象平均分配到各个组别中，保证两组研究对象有着相同的比较前提。
3、对照组设计：对照组应当接受标准的治疗手段，确保实验结果的可靠性。
对照组的设计应当根据实验的要求而定，常见的对照组设计包括安慰剂（白色的药品）、其他药物、标准疗法等等。
4、双盲实验：受试者和实验人员均不知道治疗组是否接受了实验治疗，可以排除人员主观意见影响，保证实验的科学性和可靠性。
5、实验结果评估：在实验过程中，应该采用科学的方法对实验结果进行统计分析，例如采用双盲方法进行风险比、自然风险比、绝对风险降低度、数值需要治疗数等统计方法。
四、常见的随机对照试验设计类型1、平行设计试验：两个或以上组别同时采用不同的处理，再进行比较，最为常见的试验类型。
2、交叉设计试验：患者在不同时间段内接受不同方案的处理，进而实现评估药效的试验。
3、考察性试验：用于研究新药的安全性和有效性，也叫做“药理学试验”。
随机对照试验
随机对照试验
随机对照试验是临床研究中最为可靠的一种研究方法之一。
它是通过将被试者随机分
配到实验组和对照组来比较干预措施的效果，从而确定干预措施对病患的走向和治疗效果
的影响。
随机对照试验的设计是基于科学方法学，它是一种双盲对照设计。
在试验过程中，研
究成员不知道哪一组是实验组，哪一组是对照组，以消除主观性干预的因素，从而得出更
准确、更有说服力的结论。
随机对照试验的步骤分为以下几个：
1.确定研究问题和目的：在进行随机对照试验之前，必须确保研究问题和目的是清晰
明确的。
2.招募研究对象：研究成员必须招募具有相同特征的病例对象，并对每位对象进行评
估和记录。
3.随机分配研究对象：在确定研究对象的可行性以及符合纳入标准后，将它们随机分
配到实验组和对照组。
4.盲法：为确保结果的可靠性，必须采取双盲对照设计，在实验组和对照组中都不能
得知处于哪一个组中。
5.进行干预：根据研究目的和问题，干预措施可能会是药物治疗、手术治疗或其他干
预措施。
6.记录数据：在实施干预措施的同时，必须记录病例对象的相关数据，包括初始、干
预后和跟踪随访。
7.制定分析计划：在进行随机对照试验时，必须制定一份完整的分析计划，包括数据
分析方法和统计工具，以便对数据进行清晰可靠的分析。
通过以上步骤，可以对干预措施的效果进行比较，并对其对治疗结果的影响进行评估。
随机对照试验可以为医学研究提供一种科学、可靠的研究方法，为临床实践提供指导和参考。
随机对照试验在流行病学研究中的价值与局限
随机对照试验在流行病学研究中的价值与局限随机对照试验是一种流行病学研究中常用的研究设计，它通过随机分配被试对象到实验组和对照组，以评估某一特定干预措施对人群健康结局的影响。
本文将探讨随机对照试验在流行病学研究中的价值和局限，并从中发现改进的方法。
一、随机对照试验的价值1. 证明因果关系：随机对照试验通过随机分配的方法，降低了被试对象的选择性偏倚，可以有效评估干预措施对人群健康结局的因果关系。
这种设计可以排除其他潜在因素对结果的干扰，提供更可靠的证据。
2. 优化样本选择：随机对照试验采用随机分配的方法，可以在一定程度上保证研究组和对照组的基本特征相似，减少人群间的差异。
这种样本选择方式有助于提高研究结果的可靠性和推广性。
3. 评估干预效果：通过对实验组和对照组在特定干预措施下的健康结局进行比较，随机对照试验可以直接评估干预效果的大小和显著性。
这有助于指导公共卫生策略的制定和改进。
4. 确定治疗方案：随机对照试验对于评估不同治疗方案的效果也非常重要。
通过比较不同治疗方式的结果，可以为临床实践提供指导，促进医疗质量的提高。
二、随机对照试验的局限1. 道德和伦理问题：在某些情况下，随机对照试验可能涉及到一些伦理和道德问题。
例如，在测试药物的效果时，如果对照组不能得到常规治疗，可能会带来一些伦理上的困扰。
因此，在设计随机对照试验时需要仔细考虑伦理原则。
2. 可行性与成本问题：随机对照试验通常需要大规模的样本、长期的跟踪和高昂的经济投入。
这增加了研究的成本和难度，可能会限制其在某些情况下的可行性。
3. 一致性和推广性问题：随机对照试验的研究结果通常只适用于特定的人群和条件下。
然而，由于人群的多样性和环境的变异性，研究结果的推广性可能受到一定的限制。
因此，在解释和应用试验结果时需要谨慎。
三、改进随机对照试验的方法1. 群组随机对照试验：为了解决伦理问题，可以考虑开展群组随机对照试验。
该设计将人群、社区或单位作为单位进行分组，实验组和对照组在接受干预措施的同时保持基本特征的一致性。
随机对照试验
解释性试验比较严格限制纳入标准 , 尽可能纳入同质人群, 如同一诊断的 、同一病情的 、同一年龄范围的人群。尽可 能减少有影响的变量 ,排除接受了其他治疗的人群 ,排除伴 有并发症的人群 ,尽可能保障受试者的依从性, 允许推论来 自小样本。
实用性试验则尽可能反映出临床实际中有变化的异质性人群, 有较少的排除标准。纳入对象时常为临床实际所对应的真实 的广谱人群, 包括依从性不好的人群 、合并症患者或者使用 过其他药物的研究对象。 纳入标准可以聚焦于特别的临床组群 ,或者伴有宽泛的诊断 人群 。定义研究对象可以通过概念的表述,而非规范的统一 诊断分类来表达 。如何精确而详细地表述研究对象 ,如何概 念化研究组群的代表性, 对于研究者来说应是一个挑战
报告随机试验所含的项目核对表（续1） 9.随机化 分配隐蔽：用于实施随机分配顺序的方法如有限的容器或中 心电话说明分配干预前顺序是否是隐蔽的 10.随机化 实施：谁产生的分配顺序谁登记的受试者谁将受试者分组 11.盲法掩饰：受试者实施干预和评估结果的人是否不知道分组情况如 果使用了盲法如何评价盲法是否成功 12.统计学方法：用于比较组间主要结果的统计学方法附加分析如亚组 分析和调整分析的方法 13.结果 受试者流动：各阶段受试者的流动强烈推荐一种流程图特别是 报告各组随机分配接受治疗完成研究草案和接受分析主要结果的受试 者的数量描述研究计划与草案背离情况及原因 14.募集：界定募集和随访的时间 15.基底资料：各组的基底人口和临床特征
（一）随机同期对照试验 1.设计模式 随机对照试验的设计要点：是按照研究对象的筛选标准 （包括诊断、纳入和排除标准）将合格的受试者随机分配至 各组，试验组接受试验性措施，对照组接受对照措施。这类 研究采用盲法，观察的效应期相同，并对相应的结果记录进 行统计分析。
实效性随机对照试验中的统计方法(Ⅰ) 解决依从性问题
•方法学•实效性随机对照试验中的统计方法f I):_解决依从性问题 ^石清阳\李玲\李舍予〃，孙鑫11.四川大学华西医院中国循证医学中心（成都610041)2.四川大学华西医院内分泌与代谢科（成都610041)【摘要】在真实世界数据研究中，实效性随机对照试验可提供最佳证据。
尽管随机化原则可使其免受混杂因素的影响，但是由于依从性问题，其仍然需要面对随机后混杂偏倚。
传统意向性治疗分析原则在此情况下会逐渐偏离试验原本所关注的疗效并使最终临床决策出现偏差，而传统代替方法也受到混杂偏倚的影响。
因此，需要新方法来解决依从性问题，目前有工具变量估计法和现代符合方案集分析法2种。
本文介绍了传统方法在实效性随机对照试验中的缺陷，论述了上述两种新方法，并指出其优势和劣势，以期为研究者今后开展实效性随机对照试验选择合理统计分析方法提供思路。
【关键词】实效性随机对照试验；依从性；统计方法；I T T分析中国循证医学杂志202丨年1月第21卷第1期• 117.Statistical methods in pragmatic randomized controlled trials (I): addressing non- complianceSHI Qingyang1,LI Ling1, LISheyu1,2,SUN Xin11. Chinese Evidence-based Medicine Center, West China Hospital, Sichuan University, Chengdu 610041, P.R.China2. Department of E ndocrinology and Metabolism, West China Hospital, Sichuan University, Chengdu 610041, P.R.ChinaCorrespondingauthor:SUNXin,Email:****************【Abstract】In the study of real-world data, the pragmatic randomized controlled trial can provide the optimalevidence for clinical decisions. Although randomization protects against confounding, post-randomization confoundingmay still arise due to non-compliance. Traditional intention-to-treat analysis will drift apart from true estimation and leadto deviation of clinical decisions. Meanwhile, the alternative traditional methods would subject to bias and confounding.Thus, new methods are required for revolution, i.e., instrument variable method and modern per-protocol analysis. Ourstudy reviews the defects of traditional methods in pragmatic randomized controlled trials, and then refers to two newmethods with a detailed discussion of strengths and weaknesses. We aim to provide researches with insights on choosingthe statistical methods for pragmatic trial.【Key words 】Pragmatic randomized controlled trial; Compliance; Statistical method; ITT analysis随着真实世界数据研究的不断推进，其逐渐成 为医疗实践非常重要的组成部分并且为临床决策提供重要的循证证据u 21。
医疗研究中的随机对照试验设计与分析
医疗研究中的随机对照试验设计与分析随机对照试验是医学研究中最常用的方法之一，通过对实验组和对照组进行比较，评估新治疗方法的疗效和安全性。
本文将介绍随机对照试验的设计和分析方法，为读者提供参考和指导。
一、随机对照试验的设计1. 研究目的和研究问题的确定在进行随机对照试验之前，研究者需要明确研究的目的和研究问题。
比如，某药物的疗效是需要证明还是需要比较？是否需要考虑副作用和安全性等因素？2. 受试者的选择和分组在随机对照试验中，受试者的选择和分组是非常重要的环节。
应尽量避免受试者的选择性偏倚，以确保实验组和对照组的基线特征相似性。
常见的方法是采用随机分组，即将符合入组标准的受试者随机分配到实验组和对照组。
3. 干扰因素的控制在设计随机对照试验时，还需要考虑到可能的干扰因素对试验结果的影响。
干扰因素可以是诸如年龄、性别、基线病情等不可控因素，也可以是研究者在试验过程中的操作误差。
为了控制干扰因素，可以采用隐盲法、交叉设计或平行设计等方法。
4. 样本容量的确定样本容量的确定是随机对照试验设计的重要一环。
合理的样本容量可以提高试验的统计效力，降低犯错概率。
一般来说，样本容量的确定需要根据预期的主要变量差异、研究假设、统计方法和临床意义等因素来进行计算。
二、随机对照试验的分析1. 描述性分析在进行随机对照试验分析之前，需要首先进行描述性分析，即对实验组和对照组的基线特征进行比较。
常用的方法有描述性统计和绘制图表等。
2. 数据清理和缺失值处理进行随机对照试验分析时，需要对采集到的数据进行清理和处理。
这包括检查数据的完整性和准确性，处理缺失数据和异常值等。
3. 效应评估和统计检验随机对照试验分析的核心是对新治疗方法的效应进行评估和统计检验。
常见的统计方法包括卡方检验、t检验、方差分析等，具体选择方法需要根据变量类型和实验设计的特点来确定。
4. 结果报告和解读随机对照试验分析的最后一步是结果的报告和解读。
在报告中需要准确地描述分析结果并进行科学的解释。
随机对照试验的概念
随机对照试验是一种被广泛应用于医学、心理学、社会科学等领域的研究设计方法。
它通过将参与者随机分配到实验组和对照组来评估某种干预措施或治疗的效果。
本文将详细介绍随机对照试验的概念、原理、设计步骤以及其优缺点。
一、概念随机对照试验是一种实验研究设计，旨在评估某种干预措施的效果。
该方法通过将参与者随机分配到实验组和对照组，使两组之间在除了干预措施外的其他因素上基本保持一致，以便比较干预措施对研究结果的影响。
二、原理1. 随机分配：参与者在进入试验前，通过随机的方式被分配到实验组和对照组，以消除选择偏倚和分组偏差。
2. 对照组设计：对照组是与实验组相对应的一个参照组，不接受干预措施，用于比较两组在结果上的差异。
3. 干预措施：实验组接受某种干预措施，例如新药、新疗法或其他干预手段，而对照组接受安慰剂、传统治疗或无干预。
4. 随机性：通过随机分配参与者到实验组和对照组，可以使两组之间在除了干预措施外的其他因素上基本保持一致，降低内外部因素对结果的影响。
三、设计步骤1. 研究目标和问题：明确研究目标和需要回答的科学问题，确定干预措施和研究指标。
2. 参与者选择：从目标人群中招募参与者，并对其进行初步筛选和排除不符合条件的人员。
3. 随机分组：使用随机方法将参与者随机分配到实验组和对照组，确保两组之间的比较具有可比性。
4. 干预措施实施：实施干预措施，并记录每个参与者接受的具体干预方式和剂量。
5. 数据收集和监测：收集参与者的相关数据和指标，并在干预后进行定期监测和评估。
6. 数据分析和结果解读：使用统计学方法对收集到的数据进行分析，比较实验组和对照组之间的差异，并解读结果。
7. 结论和推断：根据分析结果，得出对干预措施效果的结论，并进行推断和泛化。
四、优缺点1. 优点：- 科学性高：随机分组可以降低选择偏倚和分组偏差，增强研究结果的可靠性和科学性。
- 可比性强：通过对照组的设计，可以更准确地评估干预措施的效果，排除其他因素的干扰。
实用性随机对照试验设计方法在针刺临床研究中的应用分析
的挑战和局限 。国际上一些方法学专家提出了实用性 随机对照试验 ,由于其方法学特点较为适用于复杂干 预以及慢性疑难性疾病的临床研究 ,值得在针刺临床 疗效评价中推广应用〔1 - 3〕。本文主要介绍实用性随机 对照试验的设计特点及其在针刺临床研究领域中的 应用 。
1 实用性 RCT在针刺临床研究中的设计特点 1. 1 常规临床环境中评价针刺的总体效应 实 用性 RCT的目的是在常规临床实践环境中测量干预 措施的实 际 效 果 〔4〕。主 要 观 察 两 种 待 比 较 的 临 床 干 预措施或方案之间的总体效应差异 (包括特异性生物 学效应和非特异性的安慰剂效应 ) ,以期最好地反映 治疗方法 在 实 际 应 用 中 可 能 出 现 的 临 床 反 应 〔5 〕。试
关键词 实用性随机对照试验 ;针刺 ;临床试验 ;方法学
App lica tio n o f P ra gm a tic R a ndom ize d Co n tro lle d Tria l′s D e s ign in C lin ica l R e se a rch o f Acup unc tu re SH I Gua ng 2xia , L IU C un 2zh i, WAN G L in 2p e ng , e t a l B eijing T rad itiona l Ch inese M ed icine Hospita l, Capita l M ed ica l U n iver2
s ta nda rd fo r c lin ica l tria ls. It ca n be c la s s ifie d in to two typ e s ba se d o n d iffe re n t de s ign, tha t is , the e xp la na to ry ra ndom ize d co n tro lle d tria l ( ERC T) a nd the p ra gm a tic ra ndom ize d co n tro lle d tria l ( PRC T) . In de s ign ing a c lin i2 ca l tria l, re se a rche r m a y se le c t e ithe r o f them a cco rd ing to the go a l o f re se a rch. The de s ign fe a tu re o f PRC T a nd its app lica tio n in de s ign ing c lin ica l tria ls o f a cup unc tu re w e re in tro duce d in th is p ap e r. Fu rthe r a tte n tio n sho u ld be p a id o n re so lve n t o f how to app ly PRC T in com b in ing w ith o the r de s ign m e tho d s o rga n ica lly to wo rk o u t c lin ica l tri2 a l schem e w ith h igh qua lity a nd co n s is te n t w ith the cha ra c te ris tic s o f a cup unc tu re a s po s s ib le , fo r e va lua ting the e ffe c t o f a cup unc tu re m o re a ccu ra te ly a nd o b je c tive ly, so a s to p rom o te the in te rna tio na l app lica tio n a nd de ve lop 2 m e n t o f a cup unc tu re the rap y.
关于针灸医学临床随机对照试验研究的思考
关于针灸医学临床随机对照试验研究的思考[摘要]通过对目前针灸医学临床循证试验文献研究，在充分剖析目前针灸临床研究证据不足原因基础上，结合笔者自身的临床研究实践体会，分析针灸医学临床试验的特色，提出未来针灸医学临床研究要积极寻找新的研究方法，既要强调坚持循证医学研究，又要注意保留针灸医学自身特色，积累经验，逐渐建立和完善符合针灸医学临床特色的研究方法评估体系，提高针灸医学地位，发展针灸医学。
[主题词]随机对照试验；针灸学在中国使用了数千年的针灸医学，目前已经被100多个国家所接受和应用，成为世界许多国家医疗卫生的组成部分。
至1986年在中国采用针灸治疗的疾病有1116种，查阅统计近5年发表于国内针灸杂志上的针灸临床研究疾病病种，针灸界宣称针灸有效病症超过300种，疗效显著者有100多种。
近年中医学界开始关注迅速崛起与流行的循证医学研究，因为通过循证医学研究的临床结果可以视为真实的证据而被全球临床医生承认而广泛运用，这对推广针灸医学具有重要意义。
所以许多相关介绍论文陆续发表，同时国家中医药管理局开始注重循证医学教育，并进行了专项的针灸临床研究，部分针灸诊疗课题获得资金资助进行随机对照研究(RCT)并通过鉴定。
但是依美国国家卫生研究院(NIH)的“循证医学”标准，针灸疗效确认为“显著”的只有不到10种病症。
面对如此巨大的差异，许多针灸学者开始思考，如果继续发展下去，循证医学是促进针灸医学发展还是将束缚其发展?笔者有幸承担了一项国家中医药管理局针灸诊疗方案研究，通过实践循证RCT研究全过程，对此产生了一些认识与看法。
1分析目前对针灸临床研究证据的认识针灸医学临床研究证据究竟有多可靠呢?下面是绝大部分系统评价中表明的目前针灸RCT研究中一些比较普遍的缺陷。
(1)对随机分配过程细节描述不足，分配隐藏很少被提到，且经常被错误地理解和运用；(2)只有不到15％的随机对照试验采用了盲法，绝大多数研究未能最小程度减小操作者对结果的影响；(3)样本量的计算很少被报道，样本量通常太小，只有很少的试验样本数大于300；(4)研究对照组的选择不合理，有大量的试验采用的是另一种疗效未被肯定的中医或西医治疗方法作为对照组；(5)干预措施的刺激参数通常被个人经验主观个体化，不易被扩大成一个标准的协议，重复率较低，不易临床推广；(6)约多于一半的RCT没有报道基线的特征，或基线数据(年龄、性别等)没有被充分地罗列出来以及可能的副作用发生的不确定；(7)只有很少的针灸疗效评价标准与国际标准一致，疗效指标很少被量化报道；(8)试验对象的脱落和患者的依从性很少被考虑和解释，针灸疗效缺乏长期的随访论证，统计分析和试验结果的解释不准确；(9)有相当数量的试验是以短篇报道的形式发表，其中的大多数试验宣称其验证的治疗方法是有效的，从而暗示有较普遍的发表偏倚的存在。
临床试验中的随机对照设计解析
临床试验中的随机对照设计解析临床试验是评估新药、新疗法或其他医学干预措施在人体上的安全性和有效性的关键步骤。
在设计和执行临床试验时，研究者需要采用科学合理的对照设计来确保结果的可靠性和可比性。
随机对照设计是目前临床试验中最常用的研究设计之一，其在控制偏倚、降低内外部有效性方面具有独特优势。
本文将对随机对照设计的原理、优势以及常见类型进行解析。
一、随机对照设计的原理随机对照设计的核心原理在于随机分配参与者到不同的处理组，使得治疗组和对照组在进入试验前的特征相似，并通过随机化的过程来消除潜在的干扰因素。
在这种设计下，研究者能够比较不同处理组之间的效果差异性，从而得出医学干预措施的安全性和疗效。
二、随机对照设计的优势随机对照设计相较于其他设计具有以下几个优势：1. 控制偏倚：随机分配可以避免研究者对参与者进行有意或无意的干预，减小由于研究者主观因素产生的偏倚。
2. 降低内部有效性：随机对照设计能够最大程度地消除潜在的干扰因素，提高试验的内部有效性，使得结果更具可靠性。
3. 增加外部有效性：随机对照设计通过随机分配来确保参与者在进入试验前的特征相似，从而使试验结果更具有一般性，增加试验的外部有效性。
4. 伦理可行性：随机对照试验可提供一种在伦理可行性方面较可行的研究设计方式，因为参与者在试验前并不清楚自己接受的是哪种干预措施。
三、随机对照设计的常见类型1. 平行设计：平行设计是随机对照设计中最基本的类型。
研究者将参与者随机分配到治疗组或对照组，各组独立接受不同的医学干预措施，并在一定时间后进行结果的比较。
2. 交叉设计：交叉设计要求参与者在试验期间接受多个干预措施，并按照随机顺序进行交叉使用。
这种设计方式能够减少患者间的差异性，并提高试验的效率。
3. 因子设计：因子设计将两个或两个以上的因素同时考虑在内，结合不同组合的干预措施进行比较。
通过检验不同因素间的相互作用，可以找到最佳的治疗方案。
4. 群组随机对照设计：群组随机对照设计将参与者随机分配到不同的医疗机构、社区或地理区域进行干预。
医学科研中的随机对照试验设计与分析
医学科研中的随机对照试验设计与分析在医学科研领域，随机对照试验是一种重要的研究设计方法，其旨在评估特定医疗干预措施的疗效和安全性。
本文将探讨随机对照试验的设计原则和分析方法，帮助读者更好地理解和应用于医学研究实践。
一、随机对照试验的基本原则随机对照试验的设计十分关键，其主要目的是消除干预措施与其他因素之间的混杂因素，从而获得较为准确的疗效评估结果。
在试验设计中，需要遵循以下几个基本原则：1. 随机分组：将被试对象按照一定的随机方法分配到不同的干预组和对照组中。
随机分组可以消除系统性偏差，并保证组间的基线特征相似，实现结果的客观性和可比性。
2. 干预控制：确保干预措施的一致性和标准性，包括干预剂量、给药途径、治疗周期等。
同时，对照组应接受安慰剂或标准治疗，以评估干预措施的真正效果。
3. 盲法设计：试验中应采用盲法，让干预组和对照组的参与者、研究人员以及结果评估者不知道具体分组情况。
这样可以减少主观性的干扰和信息偏见，使研究结果更加可信。
4. 样本容量：合理确定样本容量大小，以确保研究结果的统计学意义和推广性。
通过进行统计学分析，可以估计样本容量，从而控制类型I错误概率（α）和类型II错误概率（β）。
二、随机对照试验的分析方法对于随机对照试验的数据分析，常常采用以下几种主要方法：1. 描述性统计分析：对照组和干预组的基线特征进行描述性统计分析，包括均值、标准差、中位数、百分比等。
通过比较基线特征，判断随机分组是否有效，确保组间的基线平衡性。
2. 效果评估分析：对照比较组间的疗效差异，通常采用假设检验方法，如t检验或非参数检验，来判断差异是否具有统计学意义。
此外，还可计算相对风险（RR）、绝对风险差（ARD）等指标来评估干预效果。
3. 安全性评估分析：随机对照试验还应关注干预措施的安全性。
在数据分析中，应计算不良事件的发生率，并使用卡方检验或精确检验来比较干预组和对照组之间的不良事件差异。
4. 子组分析：针对不同的患者亚组或疾病特征，可进行子组分析，探讨特定因素对干预效果的影响。
随机对照试验方法在医学研究中的应用
随机对照试验方法在医学研究中的应用一、引言医学研究的目标是改进人类健康，而随机对照试验方法则是医学研究中最为经典的研究设计之一。
随机对照试验方法在医学研究中的应用得到了广泛的认可，因为它能够消除其他可能影响结果的诸多因素，从而判断出研究对象中特定的影响因素。
这篇文章的目的就是介绍随机对照试验方法在医学研究中的应用。
二、随机对照试验的优势在医学研究中，随机对照试验方法的主要优势在于其能够减少样本的大小误差，从而提高研究结果的可靠性和精确性。
在随机对照试验中，研究对象被随机分配到受试组和对照组中，目的是最大可能地消除与结果相关的其他因素（如个体差异）的影响。
三、随机对照试验的实施流程随机对照试验的实施流程一般分为以下几个步骤：1.制定研究计划及确定研究中的参与者: 为了确保研究的有效性，必须在研究开始前制定详细的研究计划，确定研究的参与者，并获取参与者的同意。
2.随机分组：参与者被随机分配到受试组和对照组。
随机分组需要在两组之间消除干扰，使得其能够有所区分，同时为研究者提供与精确数据分析相配的样本大小。
3.创造统一的测试条件：为了确保研究数据的准确性，需要创造统一的测试条件，使得两组参与者的测试结果一致。
4.对照组的添加：在对照组中不接受任何干预或处理，以便相对的受试组能够更加准确地减少变量的影响，直接比较干预前和干预后的效果。
5.测试及数据分析：研究者要对受试组和对照组的测试结果进行统计分析。
使用科学严谨的方法分析数据，以获取结论。
四、随机对照试验的应用案例随机对照试验方法已经被广泛地应用到医学研究领域中。
以下是几个应用随机对照试验方法的实际案例：1.乳腺癌研究：随机对照试验方法用于评估早期乳腺癌的治疗方法。
比如，通过将患者随机分配到手术组和非手术组来比较手术与非手术治疗方法的有效性。
2.糖尿病管理：随机对照试验方法也被用于评估糖尿病管理的有效性。
例如，将病人随机分配到两个研究组，一组采用药物治疗，另一组采用运动和饮食调节，以比较哪种治疗方案更有效。
临床研究中的随机对照
临床研究中的随机对照临床研究中的随机对照是一种常用的研究设计方法，旨在比较不同治疗方法的疗效，并排除其他因素对结果的影响。
随机对照研究的核心思想是将研究对象随机分配到不同的对照组中，确保两组在起始时具有相似的特征，以减少实验误差，提高研究结果的可靠性。
在临床研究中，随机对照设计被认为是最为可靠的研究设计之一，因为它可以有效地控制干扰因素，减少偏倚的产生。
通过随机分组，研究者可以确保实验组和对照组之间的差异性是由治疗手段引起的，而非其他外部因素所致。
这样可以更加客观地评估治疗措施的疗效，为临床实践提供更加可靠的依据。
随机对照研究的设计原则包括以下几点：首先，研究对象需要经过严格的筛选和排除，确保两组在入组时具有相似的特征。
这可以通过随机分组的方式来实现，避免研究者对研究对象的主观干预。
其次，随机对照研究需要明确定义研究的目的、研究问题和研究指标，确保研究结果的可靠性和有效性。
同时，需要制定完善的实验方案和研究流程，确保研究的科学性和规范性。
再次，对照组的选择至关重要。
对照组应当具有代表性，与实验组在基本特征上尽可能接近，以确保实验结果的可比性。
同时，还需要考虑对照组的设置是否合理和科学，避免对实验结果产生影响。
最后，随机对照研究需要遵循伦理原则和法律规定，确保研究过程中研究对象的权益得到保护。
研究者应当尊重研究对象的意愿，取得研究对象的知情同意，并对研究数据进行安全、保密处理。
总的来说，随机对照研究是一种科学、客观的研究设计方法，可以有效地评估治疗方法的疗效，提高研究结果的可靠性。
在进行临床研究时，研究者应当合理运用随机对照设计，确保研究结果的科学性和可信度，为临床实践提供更加可靠的依据。
随机对照试验设计与分析
汇报人：
2023-12-24
CONTENTS
• 随机对照试验概述 • 随机对照试验设计 • 数据收集与分析 • 随机对照试验的质量控制 • 随机对照试验的伦理与法规 • 随机对照试验案例分析
01
随机对照试验概述
定义与特点
定义
随机对照试验是一种科学研究方法，通过将受试者随机分配到试验组和对照组 ，并对其进行相应的干预措施，以评估干预措施的效果。
定期进行内部和外部质量评估
定期进行内部质量评估和外部质量评估，及时发现和纠正试验中的问 题。
质量控制与数据质量的关系
质量控制是保证数据质量的关键
通过严格的质量控制，可以减少数据误差和偏倚，提高数据质量，从而获得更加可靠的结论。
数据质量是评价质量控制效果的重要指标
数据质量直接反映了质量控制的效果，通过评估数据质量，可以发现质量控制中存在的问题和不足，并采取相应 的改进措施。
发展趋势
随着科技的不断进步和应用，随机对 照试验的设计和分析将更加严谨和规 范，同时将更加注重伦理和患者权益 的保护，以及更加关注结果的实用性 和可推广性。
02
随机对照试验设计
试验分组方法
等量随机分组
将受试者随机等量地分配 到试验组和对照组，保证
两组间基本特征相似。
不等量随机分组
根据研究目的和资源情况 ，试验组和对照组的样本
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THANKS
审查流程
提交伦理审查申请，接受申请 、初审、专家评审、复审、批 准等流程。
相关法规与指南介绍
《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》
国家卫生健康委员会发布的相关法规，对伦理审查进行了全面规定。
《赫尔辛基宣言》
介绍一种研究方法
介绍一种研究方法1. 引言研究方法对于科学研究的有效性和可靠性起至关重要的作用。
随机对照试验被广泛应用于医学领域以及其他社会科学和工程科学领域，是一种强有力的研究方法。
本文将介绍随机对照试验的定义、特点、步骤和优势。
2. 随机对照试验的定义随机对照试验是一种实证研究方法，旨在评估特定干预对疾病、行为或其他结果的效果。
该方法通过随机分配参与者到实验组和对照组，比较干预组和非干预组之间的结果差异，从而判断干预的疗效。
3. 随机对照试验的特点- 随机性: 参与者被随机分配到实验组和对照组，确保每个组的特征和变量分布的一致性，降低了可能的偏差。
- 对照组: 对照组接受与实验组相同的条件，但不接受干预措施，以提供参照比较。
- 干预组: 干预组接受特定的干预措施（药物、治疗、教育等）。
- 随机分配: 研究参与者被随机分配到不同组别，避免选择性偏倚。
- 盲法: 被试者或研究人员不知道自己属于实验组还是对照组，以减少主观偏倚。
4. 随机对照试验的步骤4.1 问题定义明确研究的目标，并确定干预措施的形式。
例如，我们要研究某种药物对治疗高血压的效果。
4.2 参与者招募招募符合特定标准的参与者，例如高血压患者。
我们需要明确标准和排除标准，以确保参与者的相似性。
4.3 随机分组将参与者随机分配到实验组和对照组。
可以使用随机数字表、计算机程序或其他随机方法进行分组。
4.4 干预措施实验组接受干预措施，例如给予药物治疗，对照组则不接受任何干预。
4.5 数据收集收集参与者的相关数据，例如血压、心率、体重等指标。
确保数据收集方法一致性，减少误差。
4.6 数据分析使用合适的统计方法对收集到的数据进行分析，比较干预组和对照组的差异。
4.7 结果解读根据数据分析的结果，得出结论，判断干预措施的疗效以及可能的副作用。
5. 随机对照试验的优势- 因果推断: 随机对照试验能够建立因果关系，较为可靠地评估干预措施的效果。
- 内部效度: 使用对照组进行比较，有效控制了其他变量的影响，提高了内部效度。
实用性随机对照试验及其方法学特征思考
第 1期
青雪梅等 实 用性随机对照试验及其方法学特征思考
15
理想条件下干预产生的特异性作用。 国际上第一个 RCT 是 1948年由英国医学研究
会组织实施的, 验证了 链霉素治疗肺 结核的疗效。 1967年 Schwartz和 L ellouch[ 1] 最早提出了临床试验 有两种截然不同的态度, 实用性与解释性态度的区 别, 当 时 并 没 有 引 起 人 们 的 重 视。 1989 年 M acR ae[ 2 ]再次描述了 实用性 试验与 解释性 研究设 计的区 别, 并 应用效力 ( efficacy) 与效果 ( effect iveness)两个术语加以区分。到了 20 世纪 90年代后 期, 实用性 RCT 才引起更多学者的注意, 从 1995年 到 1999年用 ISI引文数据库检索 Schw artz文章引证 率呈逐年增长趋势, 平均每年 24次 [ 3] 。近年大多数 出版编辑已接受了实用性 RCT 这种新的设计理念, 对与解释性试验的区别以及 实用性 概念的理解 基本上趋同 [ 4] 。截止到 2007年 10月, 在 MEDL IN E 数据库中可检索到标题为 pragm at ic trial 的临床研 究报告有 157篇, 国内尚未见到题名为实用性 RCT 的报告文章。可见, 国际上临床方法学的研究逐渐 细化、深化, 而国内尚未引起足够重视。 2 实用性 RCT 与解释性 RCT 的区别
验则是在临床实际中的不同治疗方案中比较, 朝向 提供最佳治疗决策。实用性研究更关心在真实条件 下治疗病人的效果怎么样, 很少洞察为什么能治疗 或怎么样治疗。医学活动中, 区分这两种试验很有 意义 (见表 1) [ 6- 9] 。当研究者明确了要验证的问题 后, 首先根据要回答的问题来确定该研究是实用性 还是解释性的, 不同的目的导向决定了方法上的如 下区别。
随机对照试验自我剖析
随机对照试验自我剖析在过去的十年里，我们经历了很多的医学教育，有很多的医学研究者，也有很多的医生。
我们在不同阶段遇到了不同的问题，而随机对照试验也帮助我们解决。
随机对照试验是一个复杂的科学体系。
首先，它要有很好的背景研究支持。
一、随机试验通常会在临床实践中，为医生提供更多的实践指导，因为在我们临床实践中，医生会遇到一些最常见的疾病。
比如一种疾病，虽然没有确切的统计数据可以证实对症治疗可以减轻患者的痛苦，但是他可能会有一些预防措施。
比如针对某些病例需要改变治疗方案、一些危险因素、药物副作用等。
这就需要医生了解一些信息，并和患者沟通来获得患者的信任。
通过一系列的研究，我们可以了解患者的心理状态，了解他们的感受，了解他们是否存在一些心理问题或精神问题。
同时，它也会帮助我们更好地了解患者的健康状况。
因此，需要对患者做更多的观察和研究。
二、随机对照试验通常在研究的初始阶段，进行最小设计，即在所有研究中，通过观察患者的临床表现来进行研究。
大多数患者的获益取决于风险的大小，通常情况下，风险越大，获益越大。
因此，风险因素的选择往往是随机对照试验的一个重要方面。
因此对随机对照试验的设计要有所侧重。
例如，针对不同阶段患者的具体获益而言，应侧重于不同风险因素的影响程度有多大。
在大多数研究中，风险因素均可导致患者获益降低。
例如，在早期试验中，应将主要健康影响因素作为首要因素，以确保其获益大于风险。
三、通过分析各种数据来了解疾病诊断及其治疗情况，如果有相关研究证明可预测患者的临床表现，则可以考虑接受随机对照试验。
对于特定疾病，比如高血压、糖尿病，医生可能需要为患者选择随机对照试验，但这种选择应遵循的原则是，如果所有的患者都选择随机对照试验，那么该随机对照试验的获益可能与他们的选择无关。
在这种情况下，需要考虑到两个问题:(1)临床意义是否可以接受;(2)患者是否需要在治疗中持续使用激素药物等。
关于这一点，随机对照试验的临床意义研究还没有被广泛认可，即使研究结果被证实在医学研究中并没有明显意义。
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#科研思路与方法#编者按:有鉴于国家/十一#五0期间中医药各类科研计划凸现了中医临床研究项目的重要性;辨证论治具有原创思维与原创优势,然其疗效评价系临床科研的瓶颈问题;构建中医自身规律与循证医学理念新旧结合的适用于中医复杂性干预的疗效评价方法,积极探索被认可、能推广、立得住的临床研究方法系统,将是一件具有紧迫性与现实意义的工作。
本文重点研讨的实用性随机对照临床试验方法,将对中医药治疗重大疑难疾病,常见病、多发病的科研顶层设计与实验方案的优化产生重要的影响,具有一定的参考价值。
实用性随机对照试验及其方法学特征思考*青雪梅 房繄恭刘保延#王永炎青雪梅,女,博士,副主任医师#通讯作者:刘保延,教授,主任医师,博士生导师,从事中医临床评价和共性技术平台研究,E-m ai:l li uby @tc m cec .co m *国家重点基础研究发展计划(973计划)项目(No .2006CB504601),国家/十一五0科技支撑计划重大项目(N o .2006BAI04A212),中国博士后科学基金项目(No .20070410130)(中国中医科学院临床基础医学研究所 北京100700)摘要: 介绍了实用性随机对照试验的概念和背景,以及它与解释性随机对照试验方法的区别,并针对国际上典型案例举例解析,进一步探索实用性随机对照试验方法学的特征。
以期为根据中医临床特点寻找合适的疗效评价方法提供帮助。
关键词:随机对照试验;实用性随机对照试验;解释性随机对照试验;方法学中图分类号:R2-03Prag matic rando m ized controlled tri a ls and its methodol ogical featuresQ ING Xue -m e,i FANG Y -i gong ,LIU B ao -yan #,WANG Y ong -yan (Ch i n a A cade m y of Ch i n ese M edical Sciences,Be iji n g 100700)Abst ract : The concept and the background of prag m atic rando m ized controlled trials are i n troduced i n th is article ,and the d ifferences bet w een prag m atic rando m ized contr o lled trials and explanatory rando m ized tria ls are also descr i b ed .The m ethodo l o g ical features of prag m atic rando m ized con tro ll e d trials are further explored by m eans o f so m e typical cases st u dy o f pragm atic c li n ical tria ls .K ey w ords :random ized contro lled tria ls ;prag m a tic rando m ized contro lled tri a ls ;exp lanato r y rando m ized contro lled tria ls ;m ethodo logy随机对照试验(rando m ized con tro lled tri a ,l RCT)已被国际上公认为临床防治性研究方法的金标准,主要有两种设计形式:解释性随机对照试验(ex -planatory rando m ized contro lled trials ,exp lanato r yclinical tria ls)和实用性随机对照试验(prag m atic rando m ized contro lled trials ,prag m atic c li n ical trials)。
解释性RCT 广泛应用于药物研究发挥了不可磨灭的作用,但是解决临床复杂干预的研究尚有缺陷,而实用性RCT 却满足这种循证需求,弥补了单纯解释性RCT 设计的不足。
1 实用性随机对照试验的概念、背景实用性RCT 是测量干预效果(effecti v eness)的试验,主要目的是effecti v eness ,是指在常规条件或实际临床情况下,干预产生的作用;解释性RCT 是测量干预效力(efficacy)的试验,以解释干预的特异性作用机理为目的,重点强调的是efficacy ,是指在#14#北京中医药大学学报Journal of Be iji ng U n i versity o fT rad i tiona l Chi nese M ed i c i ne第31卷第1期2008年1月V o.l 31N o .1Jan .2008理想条件下干预产生的特异性作用。
国际上第一个RCT是1948年由英国医学研究会组织实施的,验证了链霉素治疗肺结核的疗效。
1967年Schwartz和Lellouch[1]最早提出了临床试验有两种截然不同的态度,实用性与解释性态度的区别,当时并没有引起人们的重视。
1989年M ac-R ae[2]再次描述了/实用性0试验与/解释性0研究设计的区别,并应用效力(efficacy)与效果(effecti v e-ness)两个术语加以区分。
到了20世纪90年代后期,实用性RC T才引起更多学者的注意,从1995年到1999年用I SI引文数据库检索Schw artz文章引证率呈逐年增长趋势,平均每年24次[3]。
近年大多数出版编辑已接受了实用性RCT这种新的设计理念,对与解释性试验的区别以及/实用性0概念的理解基本上趋同[4]。
截止到2007年10月,在MEDLI N E 数据库中可检索到标题为/prag m atic trial0的临床研究报告有157篇,国内尚未见到题名为实用性RCT 的报告文章。
可见,国际上临床方法学的研究逐渐细化、深化,而国内尚未引起足够重视。
2实用性RCT与解释性RCT的区别在临床试验发展中,思考研究本质是/解释性的0还是/实用性的0是一个重要的里程碑[3]。
Schw artz等最早对比了这两种试验性质,指出解释性试验竭力探寻一项治疗效应是否存在,干预是如何起到治疗效果的,对明确有效的机制具有较高价值,但很少能告诉我们结论能否推广到更宽的现实环境中及更宽范围的不同人群中[5]。
而实用性试验则是在临床实际中的不同治疗方案中比较,朝向提供最佳治疗决策。
实用性研究更关心在真实条件下治疗病人的效果怎么样,很少洞察为什么能治疗或怎么样治疗。
医学活动中,区分这两种试验很有意义(见表1)[6-9]。
当研究者明确了要验证的问题后,首先根据要回答的问题来确定该研究是实用性还是解释性的,不同的目的导向决定了方法上的如下区别。
2.1试验的控制条件解释性试验在比较严格限制的理想条件下研究,采用标准治疗、简单干预、偏倚最小化的设计,强调内部的真实性,评价干预的特异性功效。
实用性试验的条件控制比较宽松,受试患者的治疗除了随机分配外,其余尽力模拟临床真实情况,强调结论的外部真实性。
其设计基于临床实际情况,常常是复杂干预、最大化的协同研究,比较不同组间干预的总效果。
2.2纳入、排除标准解释性试验比较严格限制纳入标准,尽可能纳入同质人群,如同一诊断的、同一病情的、同一年龄范围的人群。
尽可能减少有影响的变量,排除接受了其他治疗的人群,排除伴有并发症的人群,尽可能保障受试者的依从性,允许推论来自小样本。
而实用性试验则尽可能反映出临床实际中有变化的异质性人群,有较少的排除标准。
纳入对象时常为临床实际所对应的真实的广谱人群,包括依从性不好的人群、合并症患者或者使用过其他药物的研究对象。
纳入标准可以聚焦于特别的临床组群,或者伴有宽泛的诊断人群。
定义研究对象可以通过概念的表述,而非规范的统一诊断分类来表达。
如何精确而详细地表述研究对象,如何概念化研究组群的代表性,对于研究者来说应是一个挑战。
2.3随机化分组解释性试验常常是针对个人的随机分组。
而实用性试验的随机分组比较灵活,基于实际研究情况,可以个人随机、组群随机、基于专家的随机以及结合患者意愿的随机。
2.4盲法解释性试验强调盲法的必要性,时常双盲。
实用性试验要求尽可能实施盲法,但基于临床实际经常做不到医生和患者的双盲,强调结局测量者、数据收集者、统计分析者盲法。
2.5干预的设置在临床实际中多数治疗都是复杂的,构成成分是假定的活性成分的混合作用,活性成分包括欲研究的干预因素以及与其前后有联系的背景因素,诸如给予治疗的方式、副效应和管理、以及辅助治疗。
解释性试验可以通过随机平衡或人为地限制某些背景因素的存在,在理想条件下将干预简单化,意味着同一治疗提供给每一位受试对象。
而实用性试验研究复杂干预,将复杂干预/打包0,评价的是复杂干预的总疗效。
允许临床医师或患者对治疗有选择上的倾斜,允许医生有变化处方的选择权,并不意味着同一治疗提供给每一位患者,推荐跟随干预指南。
例如评估两种治疗背痛的理疗方法,研究方案可以允许理疗师针对不同的患者采用不同的治疗,然后管理方案决定哪一个是调查对象,而不是个人治疗[7]。
针对背景影响的因素,实用性试验设计考虑最优化的协同研究。
如果意识到不同组间背景因素存在差异,设计中尽可能地利用这些差异而不是忽略它。
#15#第1期青雪梅等实用性随机对照试验及其方法学特征思考2.6 对照的方法解释性试验常常使用安慰剂对照,目的研究特异性疗效。
实用性试验目的是比较一项新的治疗和当前公认的治疗,用于帮助临床医师的治疗决策,医生决策时并不关心这项干预是否只比安慰剂有效,并且涉及到医德和伦理问题。
所以实用性研究很少应用安慰剂,往往采用当前公认的最好的常规治疗做对照,或者是一种特殊的治疗与没有治疗的空白对照比较。
2.7 结局指标解释性试验常用生理的或生物医学的指标,有利于解释生物学基础的反应。
常常考虑一个临床特异性的主要结局测量,如比较两种抗血压药哪个降低血压更有效,血压的控制则是主要的研究结局。
实用性试验中普遍是多重结局测量,包括主要结局和次要结局。
如腰背痛试验,Cochrane Co llaborati o n 推荐结局应该包括疼痛、功能状态、工作能力和治疗满意度测量[10]。
实用性试验测量应该代表健康受益的全程,强调临床终点结局,如中风的发生率、生活质量的改进等,随访时间较长[7<。
针对同一治疗的两种试验设计有时会得出完全相反的结论。