医疗统计学在临床的应用

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随机化(Randomization)
❖ 随机抽样 ❖ 随机分配 ❖ 试验次序随机
二者区分与联络
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设置对照
❖ 是控制试验中其它非试验影响原因和偏倚不可缺乏主 要伎俩。
❖ 依据研究目标设置恰当对照，如： ➢抚慰剂对照 ➢空白对照 ➢试验对照 ➢标准对照 ➢本身对照
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第一节 医学统计学地位和作用
❖ 怎样描述这部分人高血压病患病情况？ ❖ 怎样从这部分人推论到整个城市人群？ ❖ 对于这种推论正确性抱有多大信心？
统计学将回答上述问题！
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医学统计学在临床医学中应用
医疗统计学在临床的应用
四川大学华西公共卫生学院
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医学统计学地位和作用
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第一节 医学统计学地位和作用
❖ 当研发了一个治疗高血压病新药，应该怎样评价该 新药疗效？
❖ 患者
一组服用新药 一组服用对照药
然后分析该新药有效性和安全性
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表1. 两种方法检测12名妇女最大呼气率(L/min)结果
被检测者号 mini
wright
(1)
(2)
(3)
1
525
490
2
415
397
3
508
512
4
444
401
5
500
470
6
460
415
7
390
431
8
432
429
9
420
按随机化标准 分配试验对象
试验组
对照组
得出试验结果
预防测量性偏倚办法 如防止干扰、沾染 采取盲法 增强依从性 严格控制失访率
预计并分析混 杂性偏倚
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选择统计分析方法 进行统计分析
统计和专业结论
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统计方法正确选择
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一个应变量，一个自变量：直线回归分 析
一个应变量，多个自变量：多重线性回 归分析
Logistic回归分析
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1. 研究目标
一是经过比较,回答观察指标差异是否归因于处理 原因或分组原因，在本教材范围内所包括主要是单 变量问题。
二是分析变量之间是否存在某种联络，这主要包括 相关分析和回归分析，在本教材范围内所包括主要 是双变量问题。
➢ 从试验研究设计来看，常见设计类型为 • 完全随机设计(成组设计) • 配对或配伍设计(随机区组设计)
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对完全随机设计数据，应选择对应方法：
两样本(成组)t 检验 单原因(完全随机设计)方差分析 卡方检验(独立样本) 两 样 本 Wilcoxon 秩 和 检 验 或 多 样 本 Kruskal-
品原因效应？
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第一节 医学统计学地位和作用
❖ 应采取什么样指标来反应新药有效性和安全性？ ❖ 怎样测量这些指标以确保数据准确性和可靠性？ ❖ 怎样控制试验误差？ ❖ 假如两组疗效存在一定差异，怎样比较两个药品疗效到
底是否存在差异？
统计学将回答上述问题!
➢ 假如服从该条件或经变量变换后服从条件，则采取 参数检验方法，不然采取秩和检验这类非参数检验 方法。
能否不考虑分布和方差齐性问题，直接采取非参数检验？
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5. 对比组数
❖ 单组问题(样本与与已知总体参数比较) ❖ 两组问题 ❖ 多组(3组或以上)比较 注意，多组比较在差异有统计学意义时，需再
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第二节 医学统计学基本内容和统计工作基本步骤
医学科研统计设计和统计分析是统 计学不可分割两个主要组成部分。
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第二节 医学统计学基本内容和统计工作基本步骤
✓ 没有科学严谨统计设计，数据搜集以及分析经 常是没有价值。
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例 某医生欲观察某中药对慢性支气管炎预防效果 ，设计时在城市某工厂选择工人100名服用该中 草药，在农村选择某乡农民100名作对照，不服 用此药。结果是城市慢性支气管炎患者显著较少 ，而农村慢性支气管炎患者增加，由此得出该中 草药有防治慢性支气管炎作用。
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研究目标 设计类型 资料类型 数据特征 对比组数 样本含量
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综合判断
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表1 单变量资料差异比较分析方法小结
资 料 数据 类 特征 型
单组设计
完全随机设计
两组
多组
配对或配伍设计
两组
多组
❖ 样本
与总
正态、 定 方差齐 量 资 料
体均 数比
两t 样本t检验
较t
检验 2
非正态 Wilcoxon
检验、
和/或方 符号
Wilcoxon秩
差不齐 秩和检验 和检验
❖ 单原因 方差分 析
RC
2
Kruskal-Wallis H秩和检验
配对t检验
随机区组设计 方差分析
2
Wilcoxon符号秩 FriedRmaRn秩
观察疗效
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第一节 医学统计学地位和作用
统计学饰演什么角色？
在这个“临床试验”中有很多问题需要回答：
❖ 需要多少名患者参加试验？ ❖ 怎样将患者分为两个组？ ❖ 哪些办法能够确保两组患者除了接收不一样药品治疗
外，其它影响疗效原因在两组分布是一致？ ❖ 假如分布不一致，怎样在很多影响原因中，分离出药
该结论合理吗？为何？
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修改
❖ 将城市100名工人分成两组：50名服用中 草药，50名不服用
❖ 将农村100名农民分成两组：50名服用中 草药，50名不服用
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实例
Wallis秩和检验
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对于配对或配伍设计数据，应选择对应方法:
配对t检验 配伍组(随机区组)设计方差分析 配对卡方检验 配对(符号秩和检验)或配伍设计秩和检验
(Friedman秩和检验)等。
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重复标准
❖指在相同试验条件下进行屡次试验或观 察
❖主要包含以下两方面:
▪ 对多个受试对象进行试验 ▪ 对同一受试对象进行重复观察
医疗统计学在临晓松
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试验设计基本内容
❖ 研究背景 ❖ 研究目标 ❖ 资料起源（研究地点、抽样方法、研究对象、
✓ 对于不准确或不可靠数据，统计分析所得出结 论经常是站不住脚，甚至是误导。
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第一节 医学统计学地位和作用
❖ 医学统计学在医学科学研究中地位和作用举足轻重
因为研究设计、数据搜集、统计分析、结果解释及 结果汇报任何一个步骤缺点或错误，已经断送了许多 先进甚至非常前沿医学研究结果，即使已经发表研究 结果也存在着大量统计学缺点或错误。
❖ 1976年某单位汇报果胶驱铅疗效观察。30名 铅中毒工人脱离现场后住院治疗，治疗前测得 尿铅均数为0.116mg/L，血铅均数为 1.81mg/L。服用果胶20天后再测，尿铅均 数降为0.087mg/L，血铅均数降为 0.73mg/L。说明果胶有很好驱铅作用。
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3. 资料类型
❖ 对于定量变量，选择它所对应统计方法？ ❖ 对于定性变量，选择它所对应统计方法？
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4. 数据特征
对于同一设计类型和同一资料类型，依然 有许多方法能够选择。
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试验设计三项标准
❖ 落实以下三标准是控制误差和偏倚主要办法： ▪ 随机化标准 ▪ 设置对照 ▪ 足够样本含量（重复标准）
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随机化标准
❖是指采取随机方式，使每个受试对象 都有同等机会被抽取或分配到试验组和 对照组
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420
10
227
275
11
268
165
医疗统计学在临床的应用
12
443
421
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表2. 甲、乙两药治疗小儿上消化道出血效果
组别 甲药 乙药
❖ 累计
有效 27 40 67
无效 18 5 23
❖ 累计
45 45 90
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2. 设计类型
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第一节 医学统计学地位和作用
另一个情形：
为了解一个城市居民高血压病患病现实状况， 通常做法是在这个城市调查一部分个体，利用这 一部分个体高血压病患病情况来反应整个城市患 病情况。
❖ 怎样在这个城市选取这一部分个体？ ❖ 需要选取多少人进行调查？ ❖ 怎样确保搜集到资料是准确和可靠？ ❖ 怎样评价这种准确性和可靠性？
现在，人们已逐步认识到统计学在医学和公共卫 生科学研究中极端主要性。医学统计学正日益彰显其 蓬勃生命力和辽阔应用空间。
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调查研究
统计研究设计
试验研究
临床试验 动物试验
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x、y服从双变量正态分布 x、y不服从双变量正态分布
直线相关分析 Spearman秩相关
相
关
分
RC
定性资料
析 （ 表）
双向无序
❖ 双向有序、属性不 一样
双向有序、属性相同
检验
Spearman秩相关、线性趋势检验
❖ 一致性检验(kappa系数 假设检验)
应变量为连续型定量变量，服从正态分布 回 归 分 应变量为定性变量 析 医疗统计学在临床的应用
试验研究设计
依据研究对象不一样又可分为 ➢动物试验研究(animal experiment design)
以试验动物和试验样品为对象
➢临床试验(clinical trial design)
以患者为对象
➢现场试验(field trial)
以自然人群为对象
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第二节 医学统计学基本内容和统计工作基本步骤
一个常见和普遍误解: “统计”就是分析数据
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第二节 医学统计学基本内容和统计工作基本步骤
当代统计学奠基人之一、世界 著名统计学家Fisher曾精 辟指出
“做完试验后才找统计学家无异于请他 作尸体解剖，他能做全部事情就是告诉你这 试验死于什么原因”。
纳入排除标准、研究原因、研究指标样本量、 资料内容） ❖ 研究方法（资料整理、误差和偏倚控制、资料 描述、资料推断） ❖ 研究结果 ❖ 研究特色及问题 ❖ 技术路线图
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要求纳入标准 和排除标准
总体 确定适宜纳入试验对象
确定样本含量
和检验
和检验 2
二项分布 直接计算 定 无序 概率法、 性医疗统计学在临床的应正用 态近似
检验、 Fisher确切概 率法
表资料 检验、Fisher确 切概率医法学 统 计
配对四格表 检验
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配对 列 27/129
表2 双变量(多变量)资料关联性分析方法小结
数据特征
分析方法
定量资料
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表3. 九个测定点用甲、乙两种方法测定结果(μg/m3)
对象号 甲法
乙法
1
210
225
2
40
45
3
320
335
4
30
37
5
232
250
6
35
30
7
35
34
8
300
327
9
45
53
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➢ t检验和方差分析属参数检验方法，对数据要求较高， 通常要求数据服从正态分布和方差齐性。
进行两两比较。
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