13基因工程的应用-课件浙科版选修3

通过基因工程的方式创 造了能合成人干扰素的大肠 杆菌，每1Kg的培养液可提 取20~4０mg干扰素。
• 基因工程药品 —— 干扰素
干扰素是病毒侵入细胞后产生的一 种糖蛋白。干扰素几乎能抵抗所有病毒引起 的感染，是一种抗病毒的特效药。此外干扰 素对治疗某些癌症和白血病也有一定疗效。
传统的干扰素生产方法是从人血液 中的白细胞内提取，每300L血液只能提取出 1mg干扰素。1980~1982年，科学家用基因工 程方法在大肠杆菌及酵母菌细胞内获得了干 扰素，是传统的生产量的12万倍。1987年上 述干扰素大量投放市场。
人 造 血 液 及 其 生 产
我国生产的基因工程药品
乙肝疫苗 白细胞介素-2 干扰素 人生长激素等
• 就基因药物而言，最理想的表达场所是哪里？
转基因动物的乳腺。
• 什么叫转基因动物？ 是指把人或哺乳动物的某种基因导入到哺乳
动物(如鼠、兔、羊和猪)的受精卵里，目的 基因若与受精卵染色体DNA整合，细胞分裂时， 该基因随染色体的倍增而倍增，使每个细胞 中都带有目的基因，使性状得以表达，并稳 定地遗传给后代，从而获得基因产品。这样 一种新的个体，称为转基因动物。
提高动物生长速度
生长快、耐不良环境、肉质 好的转基因鱼(中国)
转基因的动物生产药物
乳汁中含有人生长激素的转 基因牛(阿根廷)
改善畜产品的品质 导入贮藏蛋白基因的超级羊和超级小鼠
转基因的动物作器官移植的供体
导入人基因具特殊用途的猪和小鼠
二、基因工程与疾病治疗
1、基因工程生产药物
2、基因治疗
胰岛素
转基因抗虫棉花
转入苏云金芽胞 杆菌的一个抗虫基 因，是中国目前最 主要的转基因作物
转黄瓜抗青枯病基因的甜椒 转黄瓜抗青枯病基因的马铃薯
转鱼抗寒基 因的番茄
不会引起过敏的转基因大 豆
转基因植物：
1）高产、优质的农作物； 2）抗逆性品种
抗盐碱、抗寒、抗干旱 3）提高农作物的营养价值。
转基因动物：
（5）实例：
①病毒的检测：肝炎病毒、肠道病毒、单纯孢疹 病毒等；
②遗传性疾病的检测：镰刀型细胞贫血症、苯丙酮 尿症等；
• DNA分子杂交原：
互补的DNA单链能够在一定条件下结合成双链， 即能够进行杂交。这种结合是特异的，即严格 按照碱基互补配对进行。因此，当用一段已知 基因的核苷酸序列作为探针，与被测基因进行 接触，若两者的碱基完全配对成双链，则表明 被测基因中含有已知的基因序列。
我国第一个基因重组新药------α-干扰素（安达 芬），安达芬具有抗病毒，抑制肿瘤细胞增生，调节 人体免疫功能的作用，广泛用于病毒性疾病治疗和多 种肿瘤的治疗，是当前国际公认的病毒性疾病治疗的 首选药物和肿瘤生物治疗的主要药物。
其它基因工程药物
人造血液、白细胞介素、乙肝疫苗等通过基因工程实 现工业化生产，均为解除人类的病苦，提高人类的健 康水平发挥了重大的作用。
（2）原理：DNA分子杂交。
（3）DNA探针：
①概念：用已知序列的DNA片段作为探针与待测样品 的DNA序列进行核酸分子杂交，用于对待测核酸样品 中特定基因顺序的探测。
② DNA探针的必备条件： A、必须是单链； B、带有容易被检测出来的标记物。
（4）基因诊断的过程
A、制作基因探针； B、将待测基因加热成单链； C、两者混合杂交。
ADA缺乏症：一种严重的免疫缺陷症,腺苷脱氨酶的缺乏可使T 淋巴细胞因代谢产物的累积而死亡,从而导致严重的联合性免疫缺 陷症(SCID)。通常导致婴儿出生几个月后死亡。
ADA缺乏症的基因治 疗
ADA缺乏症的基因治
疗
取患者骨髓
分离干细胞
运载体病毒
正常基因
注入患者体内
导入正常基因的干细胞
基因工程与疾病治疗
③应用：基因诊断——生物芯片
从正常人的基因组中分离出DNA，与DNA芯片杂交就可以
得出标准图谱；从病人的基因组中分离出DNA与DNA芯片杂
胰岛素从猪、牛等动物的 胰腺中提取，100Kg胰腺只能 提取4~5g的胰岛素，其产量之 低和价格之高可想而知。
将合成的胰岛素基因 导入大肠杆菌，每 2000L培养液就能产生 100g胰岛素！使其价格 降低了30%-50%!
干扰素
• 干扰素治疗病毒感染简直是 “万能灵药”！过去从人血 中提取，300L血才提取1mg！ 其“珍贵”程度自不用多说。
2、基因治疗
（1）概念：向目标细胞引入正常功能的基因， 以纠正或补偿基因的缺陷，达到治疗的目的。
（2）实例：
1990年，美国 重度免疫缺陷症的临床基因治疗
1990年9月14日，安德森对一例患腺甘脱氨酶缺乏症（ADA缺 乏症）的4岁女孩进行基因治疗。这个4岁女孩由于遗传基因有缺 陷，自身不能生产ADA，先天性免疫功能不全，只能生活在无菌的 隔离帐里。他们将这个女孩的白血球进行基因改造，使有缺陷的 基因被健康的基因替代，然后把含正常白血球的血液输入她左臂 的一条静脉血管中。在以后的10个月内她又接受了7次这样的治疗， 同时也接受酶治疗。后来，她的免疫功能日趋健全，能够走出隔 离帐，过上了正常人的生活，并进入普通小学上学。
1、基因工程物 胰岛素、干扰素 、乙肝疫苗
2、基因诊断 基因探针检测病毒、诊断遗传病
3、基因治疗 把健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞中，
达到治疗疾病的目的。
基因诊断：
（1）概念：用放射性同位素（32P）、荧光分子等标 记的DNA分子做探针，利用DNA分子杂交原理，鉴定被 检测标本上的遗传信息，达到检测疾病的目的。
第三节
基因工程的应用
一、基因工程与遗传育种
杂交育种 1、传统的遗传育种方法有哪些？诱变育种
单倍体育种 多倍体育种
时间长、 缺点：
远缘亲本难以杂交（优良性状的重组 只能限制于同种生物之间）
2、基因工程技术如何解决不同生物之间优 良性状的重组？
3、到目前为止，基因工程技术解决了哪些不 同生物之间优良性状的重组？
• 为什么乳腺能成为基因药物最理想的表达 场所呢？
1、乳腺是一个外分泌器官，乳汁不进入体 内循环，不会影响转基因动物本身的生理代谢 反应。
2、从乳汁中获取目的基因产物，产量高， 易提纯，表达的蛋白质已经过充分的修饰加工， 具有稳定的生物活性。
3、从乳汁中源源不断获得目的基因的产物 的同时，转基因动物又可无限繁殖。