2021年2月5日 各省罕见病政策汇总

国家食品药品监督管理总局药品审评 中心
手段或具有明显临床优势的新药。
2018-6-8
国卫医发〔2018〕10号
医政医管局关于公布第一批罕见病目录的通知
加强我国罕见病管理，提高罕见病诊疗水
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平，维护罕见病患者健康权益，国家卫生 健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕
医政医管局
见病目录》。
2018-6-5 2018-5-22 2018-4-3
另外，上述领域的一些药品，特别是癌症、罕见病等用药主要被
列入拟谈判名单，下一步经过谈判就价格达成一致的，将按规定
纳入目录范围。
备注 -
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2019-3-13
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国家医疗保障局《2019年国家医保药品目录 调整工作方案（征求意见稿）》公开征求意
见
调入的西药和中成药应当是2018年12月31日（含）以前经国家药 品监督管理局注册上市的药品。优先考虑国家基本药物、癌症及 罕见病等重大疾病治疗用药、慢性病用药、儿童用药、急救抢救
医学科学院北京协和医院）牵头制
定了《罕见病诊疗指南（2019年
版）》
发布时间
2018-8-8
文号
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相关文件（含链接）
具体政策
备注
信息来源
该名单重点考虑近年来美国、欧盟或日本
国家食品药品监督管理总局药品审评中心关于征求境 外已上市临床急需新药名单意见的通知
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批准上市我国尚未上市的用于罕见病治疗 的新药，以及用于防治严重危及生命或严 重影响生活质量的疾病，且尚无有效治疗
在中央财政科技计划（专项、基金等）框架下，
研究设立国家中医药科技研发专项、关键技术装
2019-10-26
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中共中央国务院关于促意进见中医药传承创新发展的诊备 难疗重 治规大 、律专罕、项见作和疾用国病机际和理大新研科发究学突和计发诠划传释，染，深病开化等展基临防础床治理研重论究大、，、
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加快中药新药创制研究，研发一批先进的中医器
发布时间 2019-8-26
2019-8-21
文号 -
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相关文件（含链接）
具体政策
国家支持以临床价值为导向、对人的疾病具有明确或者特殊疗效
的药物创新，鼓励具有新的治疗机理、治疗严重危及生命的疾病
中华人民共和国药品管理法
或者罕见病、对人体具有多靶向系统性调节干预功能等的新药研 制，推动药品技术进步。
国家鼓励短缺药品的研制和生产，对临床急需的短缺药品、防治
发布第二届罕见病诊疗与保障专家委员会名单
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为加强全国罕见病诊疗协作网组织管理，建立畅
2020-1-6
国卫办医函〔2020〕2号
国家卫生健康委办公厅关于设立全国罕见病诊疗 通完善的协作机制，切实发挥协作网整体作用，
协作网办公室的通知
国家卫健委决定依托协作网国家级牵头医院北京
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协和医院，设立全国罕见病诊疗协作网办公室。
加强我国罕见病管理，促进罕见病目录
国卫办医发〔2018〕11号
国家医政医管局关于印发罕见病目录制订工作程序的 通知
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（以下简称目录）的制订更加科学合理， 不断完善罕见病相关管理政策，满足人民
国家医政医管局
群众健康需求
国办发〔2018〕20号
加强我国罕见病管理，提高罕见病诊疗水
罕见病发展中心关于公布第一批罕见病目录的通知
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平，维护罕见病患者健康权益，国家卫生 健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕
见病目录》
以需求为导向，鼓励仿制
临床必需、疗效确切、供
应短缺的药品，鼓励仿制
国务院办公厅关于改革完善仿制药供应保障及使用政 策的意见
重大传染病防治和罕见病 治疗所需药品、处置突发 公共卫生事件所需药品、
ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ
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儿童使用药品以及专利到
用药等。
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信息来源 中国政府网
国家医保局
国家医疗保障 局
2019-2-27
国卫办医函 国家卫生健康委办公厅关于印发罕见病诊疗
〔2019〕198号
指南（2019年版）的通知
为提高我国罕见病规范化诊疗水平，
保障医疗质量和医疗安全，维护罕
见病患者健康权益，根据我委等5
-
部我疗门委与印组保发织障的国专《家家第卫委一生员批健会罕康办见委公病罕室目见（录病中》诊国，国家医局政医管
期前一年尚没有提出注册
申请的药品。
罕见病发展中心 中华人民共和国中央人民政府
发布时间
2017-12-28
2017-10-8 2017-6-28 2017-2-21 2017-2-9
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文号
相关文件（含链接）
具体政策
备注
信息来源
优先审评审批的范围：防治下列疾病
食药监药化管 〔2017〕126号
械和中药制药设备。
罕见病诊疗协作网成员医院应明确分管院领导，
并指定责任部门负责罕见病诊疗管理及数据登记
等工作。有条件的医疗机构可成立罕见病专项管
理办公室。
2019-10-15
国卫办医函〔2019〕775号
国家卫生健康委办公厅关于开展罕见病病例诊疗 信息登记工作的通知
登记病种及诊断依据：1.首批登记参照国家卫生 健康委等五部门联合印发的《第一批罕见病目
重大传染病和罕见病等疾病的新药予以优先审评审批。
为更好地满足临床合理用药需求，这次目录调整常规准入部分共
新增了148个品种。新增药品覆盖了要优先考虑的国家基本药物、
癌症及罕见病等重大疾病治疗用药、慢性病用药、儿童用药等，
国家基本医疗保品险目、录工解伤保读险和生育保险药或用其被药中纳3通6入个过拟，常谈儿规判童准药用入品药新名3增8单个重，，大并绝疾将大病7部治4个分疗基国用本家药药基5个物本，由药糖乙物尿类通病调过等整常慢为规性甲准病类入。
录》，共涉及121种罕见病。后续登记范围随国
-
家政策进行调整和扩充；2.诊断依据参照国家卫
生健康委印发的《罕见病诊疗指南（2019年
版）》；3.罕见病诊疗服务信息系统支持确定诊
断、疑似诊断及其他罕见病的登记功能。
信息来源 国家卫生健康
委 国家卫生健康
委
中共中央国务 院
国家卫生健康 委
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国家食品药品监督管理总局关于鼓励药品创新实 行优先审评审批的意见
对于罕见病或其他特殊病种，可以在申报临床试验时提出减少临床试 验病例数或者免做临床试验的申请。药审中心根据技术审评需要及中
2021
各省罕见病相关政策汇总
2021.2.21
目录页
1 国家层面罕见病相关政策 2 地方层面罕见病相关政策
01
国家层面罕见病相关政策
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发布时间
文号
相关文件（含链接）
具体政策
备注
2020-9-2
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国家卫生健康委办公厅关于印发国家卫生健康委 第二届罕见病诊疗与保障专家委员会名单的通知