上市十大重磅新药
双靶点融合蛋白
双靶点融合蛋白
双靶点融合蛋白是一种生物药物设计策略，通过将两个不同的靶向分子（通常是单克隆抗体或其功能结构域）融合在一起，形成一个能够同时作用于两个不同靶点的单一治疗分子。
这种创新的药物设计方法旨在提高治疗效果和/或减少副作用，因为可以更精准地调节疾病相关的信号通路或者增强免疫反应。
例如：
1、荣昌生物研发的泰它西普（RC18），是一种全球首个双靶点B-淋巴细胞刺激因子（BLyS）融合蛋白药物，针对系统性红斑狼疮等多种自身免疫性疾病具有潜在疗效。
2、康方生物的TIGIT/TGF-β双靶点抗体融合蛋白AK130，则是用于肿瘤治疗领域，通过同时抑制TIGIT和TGF-β这两个与肿瘤免疫逃逸相关的靶点来增强抗癌免疫反应。
3、华东医药引进的AB002是一款处于临床前开发阶段的双靶点融合蛋白药物，其靶向PD-L1/L2和IL-15，有望在实体瘤治疗中发挥作用，通过抑制免疫检查点并激活自然杀伤细胞来攻击肿瘤细胞。
这些双靶点融合蛋白药物的研发代表了现代生物技术药物领域的前沿方向，为多种复杂疾病的治疗提供了新的可能性。
国内主要医药公司新药汇总
翰森 制药
阿美替尼(3 代 EGFR), 氟马 替尼(Bcr-Abl ), 聚乙二醇洛塞 那肽(GLP-1)
依那利珠 单抗
(CD19), HS-10234 (逆转录酶
抑制剂)
聚乙二醇胸腺素 α1(胸腺肽 α1), 培 化西海马肽(长效
E-PO 类似物)
HS-10182(EGFR/H ER2),
HS-10220(H+/K+A TPase), 阿齐沙坦 醇铵片(AngII 受体
BPI-16350(CDK4/6), MRX2843(MerTK/FLT3), BPI-17509(FGFR1/2/3),
BPI-23314(BET), BPI-27336(ERK1/2), BPI-28592(NTRK), BPI-43487(FGFR 14), BPI-3016
G12C), BPI-38000(MEK), BPI-42000(RAS), BPI-18000(RAF), BPI-24000, BPI-25000, BPI-22000(IDH), BPI-33000(CD47), BPI-31000(OX40),
阿片受体),
SHR-A1403(c-Met), SHR2554(EZH2), SHR2042(GLP-1), SHR7280(GnRH), 呋格列泛 (GPR40), HRS5091(HBV 病毒核 衣壳), 环咪德吉(Hedgehog),
SHR9146(IDO),
SHR-1501(IL-15), SHR-1703(IL-5), SHR-1802(LAG-3),
国内主要上市公司新药一览公司已上市nda三期二期一期临床前恒瑞医药艾瑞昔布cox2瑞马唑仑gabaa受体吡咯替尼her2卡瑞利珠单抗pd1阿帕替尼vegfr氟唑帕利parpsp2086dpp4恒格列净sglt2海曲泊帕乙醇胺tposhr6390cdk46法米替尼多靶点tkishr4640uratishr3680雄激素受体shr1316pdl1shr1701pdl1tgf诺利糖肽glp1shr1314il17ashr0302jak1shr1209psck9shr0410阿片受体shr8554阿片受体shr5126a2arhao472aml1etoshr1459btkshr1704cd40shr1603cd47hs12041cmetshra1403cmetshr2554ezh2shr2042glp1shr7280gnrh呋格列泛gpr40hrs5091hbv病毒核衣壳环咪德吉hedgehogshr9146idoshr1501il15shr1703il5shr1802lag3shr7390mekshr0814盐酸r氯胺酮鼻喷剂nmda受体等shr0532romkshr9549serdshr1222sostshr1702tim3公司已上市nda三期二期一期临床前shr2150tlr7hrs9950tlr8盐酸右美托咪定鼻喷剂2肾上腺素受体m6g阿片受体ddo3055phdshr2285ins068胰岛素受体shr8008真菌cyp51酶中国生物制药安罗替尼多靶点tki异甘草酸镁注射液派安普利单抗pd1tqb2450pdl1tqb3139alktqb2440her2tqb3525pi3ktqb3101ros1al2846cmettqa3334tlr7tqf3083dpp4fhnd94013代egfrtqb3455idh2tq05510tqa3526fxrtqb3395egfrtqb3234mek12tqb3203喜树碱衍生物tqb3473braftqa3326ns5atqb3474hsp90tq05105jak2tqb3616cdk46tqa3563tqb38044代egfrtqc3564tqb3303cdk46tqb3602tqb3454idh1tqb3728iaptqb34563代egfrrd101pcsod翰森制药阿美替尼3代egfr氟马替尼bcrabl聚乙二醇洛塞那肽glp1依那利珠单抗cd19hs10234逆转录
世界10大重磅药
世界10大重磅药,品种,厂家,销量和适应症LipitorMaker: PfizerSales Rank: 1Technology: Chiral chemistry2009 Sales: $12.5 billionIndications: Hypercholesterolemia and mixed dyslipidemia (Fredrickson types IIa and IIb) to reduce total cholesterol立普妥生产商：辉瑞销售排名：1技术：手性药物2009年销售额：125亿美元适应症：降血脂，用于高胆固醇血症和混合型高脂血症（Fredrickson IIa 和Iib型）。
PlavixMaker: Bristol-Myers Squibb and Sanofi-AventisSales Rank: 2Technology: Small molecule2009 Sales: $9.5 billionIndications: Heart attack and stroke prevention波立维生产商：百时美施贵宝及赛诺菲安万特销售排名：2技术：小分子药物2009年销售额：95亿美元适应症：用于防治心肌梗死及脑血栓。
AdvairMaker: GlaxoSmithKlineSales Rank: 3Technology: Small Molecule2009 Sales: $7.7 billionIndications: Asthma and COPDAdvair生产商：葛兰素史克销售排名：3技术：小分子药物2009年销售额：77亿美元适应症：哮喘及慢性阻塞性肺气肿（COPD）EnbrelMaker: AmgenSales Rank: 4Technology: Recombinant product2009 Sales: $6.2 billionIndications: Rheumatoid arthritis, psoriatic arthritis, juvenile idiopathic arthritis, ankylosing spondylitis, chronic plaque psoriasis恩利（依那西普）生产商：安进销售排名：4技术：重组生物制剂2009年销售额：62亿美元适应症：用于类风湿关节炎、关节性牛皮癣、幼年特发性关节炎、关节强硬性脊椎炎、慢性斑块型牛皮癣。
“十三五”有望获批的24个重大新药创制品种（附潜力点评）
“十三五”有望获批的24个重大新药创制品种（附潜力点评）在目前正式立项的1525项新药创制专项项目中，哪些是“十三五”有希望的品种呢？鉴于目前已获批创新药从申报到获批的平均时间为6～8年，笔者纳入107个目前已至少进入申报临床阶段的重大新药创制一类新药(排除非自主研发品种)。
参考药物研发方向和已公开相关信息，尤其是大量专业人士在医药学论坛的前沿分析，笔者又从107个品种中筛选出24个品种，认为这些品种若能获批，将有望获得不错的市场机会。
而由于信息的不足和笔者的专业性所限，这一分析未必准确。
为了更直观地展示产品的市场前景，笔者再次启用“模板”进行评估，选择了一些明星品种作为在研品种的参考“模板”。
“模板”仅具参考性，在研品种的未来市场表现与诸多因素相关，并非模板品种销量更大者的市场容量就更大。
笔者更青睐于那些有模板作参考、有望成为me-better的品种，这些品种相对较为成熟，成功的可能性更大。
对于first-in-class，考虑到国内的药理学、病理学等基础科学还比较薄弱，开发难度相当大，但如果成功必将得到更高的认可。
抗肿瘤新药：中外研发差距不大抗肿瘤药物研发一直是肿瘤药物治疗的皇冠，因此重大新药创制的重点和大多数药企创新药研发的方向都瞄准这个领域。
新药创制政策培育的抗肿瘤1类原创新药超过50个，其中绝大多数属于替尼类。
“替尼爆炸”导致大量酪氨酸激酶抑制剂创新药排队申报临床，不少品种仅申报临床时长就超过1年。
不过，对于替尼类也要区分看待。
一些针对成熟靶点开发、进度比较靠前的品种值得关注；另外，一些新靶点创新药也值得期待，但有些目前已经出现多个失败产品的热门新靶点(如c-met)的开发仍需谨慎。
研究热门的抗体偶联物和PD-1类药物，国内同样有多个已申报临床的原创新药，中国抗肿瘤原创药的研发水平已经与国外差距不大。
法米替尼模板：舒尼替尼法米替尼是恒瑞研制的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，主要针对C-Kit、KDR和PDGFR，目前在中国开展针对多种实体瘤的临床研究，其中针对鼻咽癌和结直肠癌的Ⅱ期临床已成功完成。
2018年上市十大重磅新药
2018年上市十大重磅新药2018年上市十大重磅新药作者: 李敏华生物制药公司的研究开发人员在审视他们的后期开发项目时，都会津津乐道、滔滔不绝地谈论医疗领域尚未满足的需求。
然而，市场是严酷的，潜在的希望会激起投资者的兴趣，有的创新他们也可能冷淡以对。
著名的市场调查机构Evaluate公司日前公布了一份2018年上市的预期销售峰值Top10药品。
一些成熟的公司正在鼎力为2018年上市新的重磅药品鼓足干劲。
在艾滋病和糖尿病方面有了新的进展，10个预期的重磅药品中有6个是新的癌症治疗药物或罕见病治疗药物。
NO.1 Bictegravir/F/TAF企业：吉利德销售峰值：50.5亿美元类别：艾滋病毒感染这是吉利德最大的“明星”项目，将实验性整合酶链转移抑制剂Bictegravir（50mg）（BIC）与恩曲他滨/替诺福韦甲酰胺（FTC/TAF）固定剂量组合，用于艾滋病患者治疗。
吉利德公司已于今年6月12日向美国FDA提交了新药批准申请，并计划迅速在欧洲提交上市申请。
该组合新药可以简化艾滋病治疗，给患者带来方便。
该产品一直被寄予厚望，2017年1月，EvaluatePharma 预测其2022年销售额可达25.02亿美元。
现在，吉利德公司正等待2018年2月12日（PDUFA，即美国FDA新药审批规定日期）的审批结果，并为该药上市作准备。
该药将显示出吉利德公司在艾滋病治疗市场的地位，不少分析师给予高度评价，对其期望值明显提高。
吉利德多年来一直是抗艾滋病毒药物市场的主角，无意将市场拱手让给葛兰素史克刚刚（11月21日）获准的两种药物组合Juluca（Dolutegravir-Rilpivirine）。
葛兰素史克的这个产品也是这个领域的标志性成就，鸡尾酒疗法依从性比以往更好；而吉利德的优势在于其更加了解艾滋病市场。
届时，吉利德科学和葛兰素史克将在市场上直接竞争。
NO.2 Semaglutide企业：诺和诺德销售峰值：27亿美元类别：糖尿病12月5日，美国FDA为诺和诺德（Novo Nordisk）的semaglutide（司美鲁肽）开了绿灯，这是一种每周一次的GLP-1（胰高血糖素样肽-1）糖尿病药物。
重磅丨艾滋病新药Symtuza上市,四合一片剂高效耐受!
重磅丨艾滋病新药Symtuza获批上市，四合一片剂高效耐受！近日，美国FDA正式批准强生旗下杨森医药开发的艾滋病新药Symtuza上市。
这是美国市场首个也是唯一一个将darunavir（达芦那韦）与TAF（替诺福韦艾拉酚胺）的优点集于一体的单一片剂方案（STR）。
新药Symtuza——四合一固定剂量单片复方制剂。
主要核心成分：蛋白酶抑制剂darunavir（达芦那韦，D），800毫克，疗效持久、对耐药高度基因屏障；其他活性成分：药代动力学增效剂cobicistat（可比司他，C），150毫克；其他活性成分：核苷类逆转录酶抑制剂emtricitabine（恩曲他滨，F），200毫克；其他活性成分：替诺福韦艾拉酚胺TAF，10毫克，可改善肾功能和骨密度。
图片来源网络适用范围：作为一种完整治疗方案，用于既往未接受治疗（初治）以及某些已实现病毒学抑制的HIV-1成人感染者。
此前，Symtuza已获欧盟和加拿大批准，用于体重至少40公斤的12岁及以上青少年及成人HIV-1感染者的治疗。
使用方法：每日一次，每次一片，与食物同服。
优势特性：高疗效性、高耐药屏障、高肾脏&骨骼安全性试验支持：本次Symtuza的获批，是基于AMBER试验和EMERALD试验这两个48周、非劣效性、关键性III期研究的数据。
这2个研究的数据均显示，Symtuza具有高疗效且耐受性良好，高达95%的患者实现或维持病毒学抑制率（HIV-1 RNA＜50c/mL）。
在这两项临床试验中，接受Symtuza治疗的患者的骨密度指数和某些肾功能指标与对照组相比有显著提高。
现实意义：据联合国艾滋病规划署(UNAIDS) 的统计，在2017年全球有3690万人受到人类免疫缺陷病毒（HIV，也叫艾滋病毒）感染，新发HIV感染者数目为180万。
HIV作为一种逆转录病毒会感染人类免疫系统细胞，摧毁或损害其功能。
在没有治疗的情况下，大部分HIV感染者在感染后5至10年内出现艾滋病毒相关疾病的体征，而这一时间可能会更短。
创新药十大品牌简介
品牌四：诺华制药
总结词
全球领先的医药公司
VS
详细描述
诺华制药是一家总部位于瑞士的全球领先 的医药公司。其业务涵盖了药品、生物制 品、医疗设备和诊断试剂等多个领域。诺 华制药以创新药物和疗法的研究与开发而 著称，致力于为全球患者提供高质量的医 疗解决方案。
品牌五：罗氏制药
详细描述
默克制药是一家总部位于德国的全球领先的医药和生命科学公司。其业务涵盖了药品、生物制品、医疗设备和诊 断试剂等多个领域。默克制药以创新药物和疗法的研究与开发而著称，致力于为全球患者提供高质量的医疗解决 方案。
品牌三：礼来制药
总结词
全球领先的生物医药公司
详细描述
礼来制药是一家总部位于美国的全球领先的生物医药公司。其产品涵盖了多个治疗领域 ，如糖尿病、肥胖症、免疫系统疾病等。礼来制药以创新药物的研究与开发而闻名，致
足不同国家和地区的需求。
品牌十：艾伯维制药在创新药领域表现分析
创新药物研发
艾伯维制药在免疫、抗肿瘤、代 谢等多个治疗领域都有创新药物 上市，且在研管线丰富。
合作与联盟
艾伯维制药通过与生物技术公司 合作、建立联盟等方式，不断拓 展其创新药物研发领域和管线。
THANKS
谢谢您的观看
强生制药是一家总部位于美国的大型医药和医疗设备公司。其业务涵盖了药品 、医疗器械、医疗诊断等多个领域。强生制药以创新药物和疗法的研究与开发 而著称，致力于为全球患者提供高质量的医疗解决方案。
品牌七：赛诺菲制药
总结词
全球领先的医药公司
详细描述
赛诺菲制药是一家总部位于法国的全球领先 的医药公司。其产品涵盖了多个治疗领域， 如糖尿病、心血管疾病、免疫系统疾病等。 赛诺菲制药以创新药物和疗法的研究与开发 而著称，致力于为全球患者提供安全、有效
癌症靶向药年终大盘点
随着医学科技的飞速发展，癌症治疗领域取得了举世瞩目的成就。
靶向药物作为一种新型的抗癌治疗手段，以其精准、高效、低毒等特点，受到了全球医学界的广泛关注。
2021年，我国癌症靶向药物研发取得了丰硕的成果，本文将对2021年癌症靶向药进行年终大盘点。
一、肺癌靶向药物1. EGFR抑制剂针对EGFR基因突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者，我国已有多个靶向药物获批上市，如吉非替尼、厄洛替尼、奥希替尼等。
2021年，我国新增一款EGFR抑制剂——奥赛替尼，其在EGFR T790M突变阳性患者中显示出优异的疗效。
2. ALK抑制剂针对ALK基因融合的NSCLC患者，我国已有克唑替尼、阿来替尼、塞瑞替尼等靶向药物。
2021年，我国新增一款ALK抑制剂——恩沙替尼，其在ALK阳性患者中表现出良好的疗效。
3. PD-1抑制剂PD-1抑制剂在肺癌治疗中取得了显著成果，如纳武单抗、帕博利珠单抗等。
2021年，我国新增一款PD-1抑制剂——替雷利珠单抗，其在晚期肺癌患者中显示出良好的疗效。
二、乳腺癌靶向药物1. HER2抑制剂针对HER2阳性的乳腺癌患者，我国已有曲妥珠单抗、帕妥珠单抗、拉帕替尼等靶向药物。
2021年，我国新增一款HER2抑制剂——阿贝替尼，其在HER2阳性乳腺癌患者中显示出良好的疗效。
2. CDK4/6抑制剂CDK4/6抑制剂在乳腺癌治疗中发挥着重要作用，如帕博西尼、瑞博西尼等。
2021年，我国新增一款CDK4/6抑制剂——阿比特西尼，其在乳腺癌患者中表现出良好的疗效。
3. PI3K抑制剂PI3K抑制剂在乳腺癌治疗中发挥着重要作用，如阿帕替尼、依维莫司等。
2021年，我国新增一款PI3K抑制剂——艾地替尼，其在乳腺癌患者中显示出良好的疗效。
三、结直肠癌靶向药物1. EGFR抑制剂针对RAS野生型结直肠癌患者，我国已有西妥昔单抗、帕尼单抗等靶向药物。
2021年，我国新增一款EGFR抑制剂——尼妥珠单抗，其在结直肠癌患者中显示出良好的疗效。
默沙东的三大畅销药物
默沙东的三大畅销药物1. KeytrudaKeytrudaKeytrudaKeytruda是默沙东公司研发的一种免疫治疗药物，被广泛应用于多种癌症的治疗中，并取得了显著的疗效。
Keytruda的主要成分是一种叫做“pembrolizumab”的人源化抗PD-1抗体。
Keytruda通过阻断T细胞上的PD-1受体与癌细胞表面的PD-L1配体之间的结合，重新激活患者自身免疫系统，增强免疫细胞对癌细胞的杀伤能力。
由于其独特的作用机制和良好的耐受性，Keytruda在治疗多种肿瘤中取得了重要的突破。
目前，Keytruda已经获批用于治疗包括恶性黑色素瘤、非小细胞肺癌、头颈部鳞状细胞癌和转移性胃癌等多种肿瘤。
许多临床试验的结果表明，Keytruda在治疗这些癌症患者中，能够显著提高患者的生存率和生活质量。
2. JanuviaJanuviaJanuviaJanuvia是默沙东公司研发的一种口服药物，被广泛应用于2型糖尿病的治疗中。
Januvia的主要成分是一种叫做“sitagliptin”的二肽基肽酶-4（DPP-4）抑制剂。
Januvia通过抑制DPP-4酶的活性，延迟糖尿病患者肠道中肽类激素的降解，从而增加胰岛素的分泌和降低胰岛素耐受性。
Januvia的优点在于它可以与其他口服药物或胰岛素联合使用，并且保持血糖的稳定水平，减少低血糖的发生。
Januvia已经获得FDA批准用于单药或联合其他药物治疗2型糖尿病，并在全球范围内销售。
临床试验数据显示，Januvia能够显著降低糖尿病患者的血糖水平，并改善胰岛素抵抗。
3. GardasilGardasilGardasilGardasil是默沙东公司研发的一种疫苗，主要用于预防人类乳头瘤病毒（HPV）感染引起的子宫颈癌、外阴癌、阴道癌、肛门癌和生殖器疣。
Gardasil的主要成分是一种多价人乳头瘤病毒疫苗。
Gardasil疫苗通过激活人体免疫系统，促进针对HPV的免疫应答，从而达到预防相关疾病的目的。
2010年我国十大重磅新药盘点
腺 包膜 平 滑 肌 松 弛 ， 道 和 膀 胱 阻 力 减 低 ， 而 减 轻 前 尿 从
列 腺 增 生 引起 的 尿 道 阻 塞 症 状 ， 于 良性 前 列腺 增 生 。 用
一 卡 前 列 素 氨 丁 三 醇 注 射 液
１
组胰 素 合射 人 岛 混注 液
／ 制 造商 ： 常州 四药制 药有 限公司
羟 色胺 的 失 衡 有 关 。
变 学 指 标 ， 且 还 有 望 在 将 来 替 代 传 统 的 正 而 性 肌 力 药 物 ， 为 急 性 失 代 偿 性 心 力 衰 竭 治 成 疗 中的重要 组成部 分。
编 辑 语 ： 西 孟 旦 是 新 一 代 钙 离子 增 敏 左 剂 型 正 性 肌 力 药 物 ， 传 统 正 的 性 肌 力 药 物 与
国 糖 尿 病 用 药 市 场 日益 重 视 ， 内 药 企 也 加 大 国
司 生 产 的 欣 母 沛 ， 州 四 药 制 药 有 限 公 司 的 产 品 为 国 常
内首仿产 品。
编 辑 语 ： 前 列 素 氨 丁 三 醇 适 用 于 妊 娠 期 为 卡 １ ３～ ２ Ｏ周 的 流 产 ， 常 规 处 理 方 法 无 效 情 况 下 ， 宫 在 子
卵 磷 脂 络 合 碘 胶 囊
制 造 商 ： 安 力 邦 制 药 有 限 公 司 西 入 选 理 由 ： 药 的原 研 产 品 是 日本 第 一 三 共 株 式 该 会 社 生 产 的 沃 丽 汀 （ 磷 脂 络 合 碘 片 ）为 眼 科 抗 炎 抗 卵 ， 感 染 类 药 物 中 单 品 销 量 最 高 的 产 品 ， 有 很 高 的 市 场 具
康复。
盐 酸 米 那 普 仑 片
制 造 商 ： 海 现 代 制 药 股 份 有 限 公 司 上 入 选 理 由 ： 药 是 一 种 新 型 的 特 异 性 ５ 羟 色 胺 该 一 和 去 甲 肾上 腺 素再 摄 取 抑 制剂 ， 内首 家 上 市生 产 。 国
中国一类新药汇总(两个版本)
中国一类新药汇总按: 二年前,根据自己平时的工作和信息积累摘编整理了一份中国新药汇总, 没想到这份很不完整的新药名录被到处转载,臭名远扬. 暂且不说这份资料有权威性和准确性的问题, 这只是鄙人的工作笔记.对多数人而言没有多大价值. 但可气的是好几个网站,包括生物谷竟然声称是该网站的原创作品,一经转贴就成了版权所有, 真让人怀疑该网站究竟有多少作品是原创,有多少真假李逵活跃于各网站豪取掠夺.知识是全人类的,信息有许多共享的. 在尊重知识产权和版权及客观事实的基础上,许多东西是可以交换或互惠交易的. 今天再次把原贴公布于众,一则希望不断有更新,二则以正视听,让兄弟网站的网友了解并非自我标榜的原创作品都是物真价实.中国一类新药汇总介绍部分国内研究开发的一类新药, 还有20多种正在临床试验的新药,( NCE 或中药), 希望各位添加补充其他新药信息.★今又生（P53注射液）全球第一个基因治疗产品（P53注射液），据了解，已有5000多人接受过治疗，但尚未在国际知名杂志发表临床试验论文（综述除外）它的研制过程：第一阶段：Ⅰ期临床阶段。
1998年3月9日，深圳市赛百诺基因技术有限公司成立；1998年12月28日，国家药品监督管理局批准重组人p53腺病毒注射液进入Ⅰ期临床试验。
第二阶段：Ⅱ期临床阶段。
2000年10月7日，国家药品监督管理局批准重组人p53腺病毒注射液进入Ⅱ期临床试验；2000年12月，基因治疗制品生产厂房在深圳建成；2002年7月3日，获得国家知识产权局颁发的生产工艺发明专利；2002年11月22日，获得广东省药品监督管理部门颁发的药品生产许可证。
第三阶段：获得新药证书和正式上市阶段。
2003年10月16日，重组人p53腺病毒注射液经国家食品药品监督管理局批准，获得新药证书。
2004年1月20日，经批准获得准字号生产批文。
★双环醇片（百赛诺Ｂｉｃｙｃｌｏｌ）商品名“百赛诺”，是由中国医学科学院、中国协和医科大学药物所开发的产品，是中国第一个具有自主知识产权一类抗肝炎合成创新药物。
最具潜力十大新药
最具潜力十大新药5月4日美国行业评估商标准普尔（Standard&Poor’s）在其数据网站上发布了10个进入研发后期、预计未来两年有可能在美国上市的最具市场前景的新药汇总报告。
这十个新药分别为：1.Denosumab (骨质疏松症)/安进制药(标准普尔信用评级：A+)入选原因：因为安进公司的大分子药物核心产品组合处于高度成熟期，最近几年正面临着销售低速增长。
由于种种原因，占该公司销售额90%以上的高端产品阿法达贝泊汀（（darbepoetin alfa，Aranesp）、阿法依泊汀（Epoetin Alfa，Epogen）、聚乙二醇化非格司亭（pegfilgrastim，Neulasta）、非格司亭（filgrastim，Neupogen）及依那西普（etanercept，Enbrel），预计在今后5年不会有实质性增长（还可能有所下滑）。
状态：2008年12月向FDA提交申请，如在规定时限内获得FDA批准，预计该产品将在2009年后期上市。
简介：Denosumab是一种针对核因子k B配体受体活化因子（RANKL）的人源化单克隆抗体。
RANKL是骨代谢过程中重要分子，是骨重吸收主要信号。
安进公司已经完成Denosumab对更年期妇女和药物引起的乳腺癌及前列腺癌患者骨质疏松的治疗和预防的III期临床研究，取得了肯定结果。
预防前列腺癌患者骨转移和预防乳腺癌、前列腺癌及实体瘤患者骨相关事件的III期临床试验将分别在2009年底和2010年结束。
用于预防骨质疏松患者骨折，每年只需用药两次，与目前需要每天或每周给药的药物相比，其依从性将大大提高。
2. Brilinta (AZD6140; 动脉血栓)/阿斯利康(S&P credit rating, AA-)入选原因: 阿斯利康公司最近两年在进入最后阶段的药物研发方面取得了长足进步，无论内部研发还是外部合作方面都有所改观，而此前的2006年则显得较弱。
十大自主创新药
十大自主创新药随着国家新药审批制度法规和理念的不断完善，中国新药审批更加重视产品的创新性，新药获批上市的难度不断加大，每年上市的药品数量明显减少。
并且在实施国家临床路径和付费方式改革等政策可能完全颠覆医院处方习惯的大背景下，专业代理商更渴望有临床优越性的品种。
因此，尽管本次发布的新品尚未有更多的市场表现，参会代理商反应热烈。
获奖企业代表领奖后，立即受到代理商的围堵，双方交换名片，咨询产品信息。
“2011中国十大重磅处方药”。
银杏内酯注射液生产商：成都百裕科技制药产品透视：该品是国际上第一个银杏叶有效部位制剂，是2008年《中药天然药物注射剂基本技术要求》执行后审批上市的第一个银杏类注射剂。
它突破了传统中药注射剂成分不清楚、机制不明确、有害物质不可控的缺点，是分子式结构清晰、指纹图谱控制的现代化数字中药。
银杏内酯注射液的主要功效是神经保护和改善循环障碍性疾病，其中白果内酯具有强大的神经保护功能，银杏内酯发挥了高效的再通血流能力。
两者相互协同，为神经系统和循环系统疾病患者提供了新的治疗方法。
卖点：新审批办法批准的第二个中药注射剂，拥有自主如识产权，独家生产。
注射用重组人尿激酶原生产商：上海天士力药业产品透视：pro-UK是目前世界上唯一用CHO系统表达并产业化制备的一种新型溶血栓药物，用于由血栓引起的急性心肌梗死的治疗，并有治疗外周血管血栓及由血栓引起的缺血性组织坏死类疾病的应用前景，还可开发成预防治疗血栓病的药物。
卖点：一类新药，拥有自主知识产权，独家生产。
注射用比伐芦定生产商：深圳信立泰药业产品透视：比伐芦定为抗凝血酶药物，适用于择期经皮冠状动脉介入治疗(PCI)的抗凝。
2010年，原研比伐芦定取得了4.4亿美元的收入，其中4.1亿美元来自美国，比2009年增长10%。
卖点：国内首家上市，独家生产。
硝酸布康唑阴道乳膏生产商：昆明滇虹药业入选理由：该品由美国Syntex公司开发，1986年在美国上市，在美国疾病控制和预防中心(CDC)制定的推荐治疗方案中，2010硝酸布康唑阴道乳膏被推荐为治疗外阴阴道念珠菌病方案的首选药物。
3-重磅药物知多少
波立维 √ √ √
分值 8.58 7.92 7.94 7.85 7.97 7.10 7.87 7.21
8
个案分析，提出10个可能影响“重磅炸弹” 药品形成的要素
安全性高 市场需求大 市场营销策略好
文献研究和影响市场规模的相关理论，6大中 药因素
中国首个治疗wAMD的抗血管内皮 生长因子（VEGF）类生物靶向 药； 首个直接进入美国FDA III期临床 研究的中国生物创新药（2016.9）
朗沐填补了国内治疗老年黄斑变性药物的空缺。耗时十余年、耗资近10亿。 学术营销体系高效。一年多覆盖所有目标医院、1500个目标医生，重点布局十来 家高处方量医院。 销售队伍效率管理SFE。
许可美国上市日期
2023/1/31 2023/6/30 2023/7/31 2023/9/30 2023/9/30 2023/11/20 2023/11/20 4
人和：倾力打造专利堡垒
1
史上重磅药，哪些企业最强？
重磅药物累计销售的企业排行
序号
1
金额：亿美元
企业
辉瑞 罗氏 阿斯利康 赛诺菲
累计销售
感染性疾病 自身免疫 神经精神疾病
24
18 11 8
大领域大空间。
5
0 0
呼吸 眼科 疫苗
5 4 3
2007 2016
小领域也有大机会。
-30 -20
3
胃肠道疾病 其他 0
1
10
-10
5
10 20 30 40 7
4
成功驱动力，哪些因素最关键？
这些癌症、肝炎等大病有新药了，转发出去能救太多人！新上市的25种药全列出来了！
这些癌症、肝炎等大病有新药了，转发出去能救太多人！新上市的25种药全列出来了！如今，药物审批、新药研发的速度越来越快，以前治不了的病、治不好的病，现在都有越来越多的药可以用了！健康时报微信就为大家梳理一下，近一年多来，都有哪些“重磅新药”上市！1. 肺癌：欧狄沃“O药”，全球首个PD-1中国获批治疗：晚期非小细胞肺癌公司：百时美施贵宝时间：2018年6月获批上市欧狄沃（O药）是目前国内首个获批上市的PD-1抑制剂，用于非小细胞肺癌的二线治疗，它开启免疫肿瘤治疗新时代。
一项中国患者为主的（90%为中国患者）III期临床试验CheckMate-078结果显示，相比于标准化疗，“O药”可降低死亡风险32％，能够明显延长患者的总生存期。
2. 肝癌：乐卫玛肝癌靶向一线治疗10年新突破治疗：肝癌公司：卫材时间：2018年9月获批上市该药一线治疗晚期肝癌安全有效，特别是针对中国的肝癌患者和乙肝病毒相关肝癌患者疗效显著，中位总生存期较索拉非尼对照组提高了整整5个月。
3. 乳腺癌：爱博新全球首个乳腺癌CDK4/6抑制剂治疗：晚期乳腺癌公司：辉瑞时间：2018年7月获批上市爱博新是全球首个细胞周期蛋白依赖性激酶(CDK)4/6抑制剂，适用于治疗激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性的局部晚期或转移性乳腺癌。
相比来曲唑单药，爱博新联合来曲唑治疗显著延长了晚期乳腺癌患者10个月的中位无进展生存期。
4. 卵巢癌：利普卓卵巢癌30年来第一个靶向药治疗：卵巢癌公司：阿斯利康时间：2018年8月获批上市利普卓是首个PARP抑制剂，用于铂敏感复发性卵巢癌的维持治疗。
卵巢癌治疗将进入靶向时代。
多项临床试验显示，利普卓具有优异的临床疗效，显著延长了铂敏感复发型卵巢癌患者的无进展生存期，降低了患者的疾病进展和死亡风险，改善了患者的生存质量。
5. 直肠癌：爱优特抗击晚期结直肠癌的中国“芯”治疗：晚期结直肠癌公司：和记黄埔医药时间：2018年9月获批上市这是中国首个自主研发抗癌新药，用于治疗晚期肠癌。
抗癌药上市公司-市场上常见的十大抗癌药
抗癌药上市公司市场上常见的十大抗癌药目前全球各国已批准上市的抗癌药物大约有130 ～150种。
用这些药物配制成的各种抗癌药物制剂大约有1300～1500种。
由于抗癌药稀缺，价格又昂贵，所以受到很多人的关注，近几年关于抗癌药的新闻也是很多，了解这些对于癌症这种疾病的治疗也是非常有帮助的，那下面我们就来详细为大家介绍下这些问题。
抗癌药上市公司一、康恩贝(600572)乙肝+癌症治疗，2012年7月公司出资1812.86万元取得四川辉阳18.13%股份，出资456.472万美元取得远东实验室18.13%股权(2012年9月投资主体变更为全资子公司香港康恩贝)。
四川辉阳注册资本3700万元，主要在研产品为重组高效复合干扰素(国家重大新药创制项目)，目前尚处于新药研发阶段，该产品研发新药已取得新药临床研究批件，适应症为乙型病毒性肝炎的治疗。
远东实验室授权资本为72500美元，以重组高效复合干扰素为基础专注于癌症治疗研究，公司目前计划选择国外若干国家申报将rSIFN-co用于研发癌症治疗新药的临床研究。
二、恒瑞医药(600276)多西他赛、奥沙利铂、伊立替康、亚叶酸钙、来曲唑、替吉奥胶囊等。
我国抗肿瘤药龙头企业、在抗肿瘤药领域具有明显的研发和营销优势、靶向药物阿帕替尼有望在12 年或13 年获得新药证书并具有重磅炸弹潜力。
三、益佰制药(600594)艾迪注射液、复方斑蝥胶囊、洛铂、科博肽等具有突出的市场营销能力、艾迪和杏丁有望保持稳定增长、独家代理洛铂有望成为过10 亿元品种。
四、翰宇药业(300199)胸腺五肽,多肽领域龙头公司,是国内最早进入多肽领域的公司之一，在多肽领域技术、人才、产品储备丰富。
短期受益医保扩容，主要品种胸腺五肽全年有望增长70%，新产品叠加效应明显，未来持续成长可期。
公司在SFDA申报生产的多肽产品还有：免疫调节药胸腺法新、保胎药阿托西班、抗癌药西曲瑞克。
五、双鹭药业(002038)胸腺五肽、重组人白介素-2、重组人粒细胞集落刺激因子、重组人白介素-11、紫杉醇、三氧化二砷、氨酚曲马多、托烷司琼、格拉司琼等。
十大值得关注的三期临床试验的重磅新药
十大值得关注的三期临床试验的重磅新药来源：医药经济报2014-09-0117:55大型生物技术公司在美国争相提交新药注册申请，这些产品随后会获准上市。
医药市场研究机构EvaluatePharma精选全球顶级Ⅲ期临床试验药物，发现大公司“重磅炸弹”级新药竞争依旧激烈，百时美施贵宝、默沙东、赛诺菲、辉瑞、诺华、罗氏都有产品在列。
NO.1Nivolumab公司：百时美施贵宝研发阶段：Ⅲ期药理类别：抗程序性死亡因子-1(PD-1)单克隆抗体2020年销量：60.1亿美元检查点受体治疗药物对FDA第一个批准文号的争夺比赛竞争可谓激烈。
该类药物通过免疫系统抑制癌细胞，在临床研究中具有明显益处，成为近年来最受关注的癌症治疗药物。
百时美施贵宝的Nivolumab已在日本获批，成为全球第一个检查点受体治疗药物。
NO.2MK-3475(pembrolizumab)公司：默沙东研发阶段：提交上市申请药理类别：抗程序性死亡因子-1(PD-1)单克隆抗体2020年销量：40.6亿美元MK-3475(pembrolizumab)无疑是代表默沙东研发潜力的不二选择。
FDA授予该药治疗晚期黑色素瘤的突破性疗法认定。
如果获批，MK-3475将成为新一类免疫检查点调节剂中首个抗PD-1抗体。
NO.3Obeticholic acid公司：Intercept公司研发阶段：Ⅲ期药理类别：法尼醇X受体(FXR)激动剂2020年销量：29.9亿美元由美国国立卫生研究院资助Obeticholic acid的Ⅱb期临床研究达到主要终点，Intercept制药公司遂在今年初加快了该药的开发速度。
此前，投资者对Obeticholic acid一些严重的副作用报告心存担忧，而其Ⅲ期治疗原发性胆汁性肝硬化乐观的数据再次让行业投资者重燃希望，为上市申请奠定基础。
NO.4Palbociclib公司：辉瑞研发阶段：Ⅲ期药理类别：细胞周期蛋白依赖性激酶(CDK)4和6抑制剂2020年销量：29.5亿美元在经历了公司历史上规模最大的研发重组之后，作为制药巨头，辉瑞新药研发管线显得异常单薄。
我国自主研发的药物案例
我国自主研发的药物案例
1. 阿司匹林，阿司匹林是一种广泛应用于临床的非甾体抗炎药，具有镇痛、退热和抗血小板聚集等作用。
中国科学家屠呦呦在中药
青蒿素的研究基础上，通过对青蒿素的结构进行改造，成功研发出
了蒿甲醚，这是一种新型的抗疟药物，对疟疾的治疗效果比传统药
物更好。
2. 人用重组粒细胞刺激因子，这是由中国科学家研发的一种免
疫调节药物，可用于治疗白血病、淋巴瘤等疾病，对提高患者的免
疫功能具有显著效果。
3. 甲磺酸培哚普利，这是中国自主研发的一种抗高血压药物，
属于血管紧张素转换酶抑制剂，对高血压和心力衰竭等疾病有良好
的治疗效果。
4. 乙肝疫苗，中国科学家在乙肝病毒研究领域取得了重大突破，成功研制出乙肝疫苗，为预防乙肝病毒感染提供了有力的保护。
这些药物的研发不仅在国内取得了良好的临床效果，也在国际
上产生了重要的影响。
中国在药物研发领域的成就得到了广泛的认
可，为国内外患者的健康提供了重要的支持和帮助。
希望未来中国
在药物研发领域能够取得更多的突破，为人类健康做出更大的贡献。
国内批准上市11个替尼类药物
国内批准上市11个替尼类药物1、伊马替尼（Imatinib）2001年5月上市商品名“格列卫”2、吉非替尼（Gefitinib）2003年5月上市商品名“易瑞沙”3、厄洛替尼（Erlotinib）2004年11月上市商品名“特罗凯”4、舒尼替尼（Sunitinib） 2006年6月商品名“索坦”5、达沙替尼（dasatinib）2006年6月上市商品名“施达赛”6、拉帕替尼（Lapatinib）2007年3月上市商品名“泰立沙”7、尼洛替尼（Nilotinib）2007年10月上市商品名“达希纳”8、埃克替尼（Icotinib）2011年上市商品名“凯美纳”9、克唑替尼（Crizotinib）2013年1月上市商品名“赛可瑞”10、阿帕替尼（Apatinib）2014年上市商品名“艾坦”第一个国产11、阿昔替尼（Axitinib）2012年1月上市商品名“英立达”近10多年来，“替尼”类药物（酪氨酸激酶抑制剂，PTKs）一直是药物研发的热点，目前这类药物在肿瘤及非肿瘤领域（银屑病关节炎、哮喘等）均有着重要作用。
目前，全球约有20多个“替尼”类药物获批，而处于Ⅲ期临床阶段的此类药物也有20余个。
截至2015年6月底，国内获批上市的“替尼”类药物共有11个，分别介绍如下：1、伊马替尼（Imatinib）该药由诺华公司开发，是全球第一个上市的酪氨酸激酶抑制剂，主要抑制BCRABL。
2001年5月经优先审评通道获FDA批准上市，用于治疗费城染色体阳性（Ph+）的慢性粒细胞白血病（CML）患者；2002年4月在我国进口上市，商品名格列卫。
目前该药在美国共获批了10个适应证，是很多肿瘤疾病的一线用药，但靶点单一，易产生耐药性。
而正是因其适应证广且易耐药，才使得后续研发的大部分“替尼”类药物都要在伊马替尼耐药或不耐受的基础上才可以使用。
2、吉非替尼（Gefitinib）该药由阿斯利康公司开发，是一种表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂，同时也是第一个EGFR抑制剂，用于治疗既往接受过化疗（主要是铂类和多西他赛）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。
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上市十大重磅新药 Modified by JACK on the afternoon of December 26, 20202018年上市十大重磅新药作者: 李敏华生物制药公司的研究开发人员在审视他们的后期开发项目时，都会津津乐道、滔滔不绝地谈论医疗领域尚未满足的需求。
然而，市场是严酷的，潜在的希望会激起投资者的兴趣，有的创新他们也可能冷淡以对。
着名的市场调查机构Evaluate公司日前公布了一份2018年上市的预期销售峰值Top10药品。
一些成熟的公司正在鼎力为2018年上市新的重磅药品鼓足干劲。
在艾滋病和糖尿病方面有了新的进展，10个预期的重磅药品中有6个是新的癌症治疗药物或罕见病治疗药物。
Bictegravir/F/TAF企业：吉利德销售峰值：亿美元类别：艾滋病毒感染这是吉利德最大的“明星”项目，将实验性整合酶链转移抑制剂Bictegravir（50mg）（BIC）与恩曲他滨/替诺福韦甲酰胺（FTC/TAF）固定剂量组合，用于艾滋病患者治疗。
吉利德公司已于今年6月12日向美国FDA提交了新药批准申请，并计划迅速在欧洲提交上市申请。
该组合新药可以简化艾滋病治疗，给患者带来方便。
该产品一直被寄予厚望，2017年1月，EvaluatePharma预测其2022年销售额可达亿美元。
现在，吉利德公司正等待2018年2月12日（PDUFA，即美国FDA新药审批规定日期）的审批结果，并为该药上市作准备。
该药将显示出吉利德公司在艾滋病治疗市场的地位，不少分析师给予高度评价，对其期望值明显提高。
吉利德多年来一直是抗艾滋病毒药物市场的主角，无意将市场拱手让给葛兰素史克刚刚（11月21日）获准的两种药物组合Juluca（Dolutegravir-Rilpivirine）。
葛兰素史克的这个产品也是这个领域的标志性成就，鸡尾酒疗法依从性比以往更好；而吉利德的优势在于其更加了解艾滋病市场。
届时，吉利德科学和葛兰素史克将在市场上直接竞争。
Semaglutide企业：诺和诺德销售峰值：27亿美元类别：糖尿病12月5日，美国FDA为诺和诺德（Novo Nordisk）的semaglutide（司美鲁肽）开了绿灯，这是一种每周一次的GLP-1（胰高血糖素样肽-1）糖尿病药物。
它将以Ozempic 为商品名销售，肌肉注射给药，其作用机理与礼来的Trulicity（Dulaglutide，杜拉鲁肽）相同，且在一项直接比较研究中击败了Trulicity。
与同样每周一次的Trulicity相比，Semaglutide降低HbA1c（糖化血红蛋白）和体重更加显着。
这将给礼来带来相当大的压力。
作为销售预期高达20亿美元的重磅药品，诺和诺德还启动了一项大型的肥胖症试验，意在观察能否让病人摆脱导致糖尿病的体重问题。
这使得该药对市场上所有的相关药品造成明显的威胁，其它药品在这方面都没有明显作用。
Epacadostat企业：Incyte公司销售峰值：亿美元类别：肿瘤Epacadostat是Incyte公司研发的一种小分子吲哚胺2,3-双加氧酶（Indoleamine 2,3-dioxygenase，IDO）抑制剂。
临床试验结果显示，IDO抑制剂与程序性死亡受体1（PD-1）单克隆抗体联合用药效果在某些方面优于单独使用PD-1单抗。
Incyte公司已经分别与PD-1单抗的两大巨头默沙东和百时美施贵宝达成合作协议，分别开展Epacadostat与它们的PD-1单抗药物pembrolizumab(Keytruda)和nivolumab(Opdivo)的联合用药临床试验。
在今年美国临床肿瘤学会年会上报告的Epacadostat与Keytruda组合Ⅰ/Ⅱ期研究在晚期肾细胞癌（RCC）患者中产生高达47％的应答率。
Rova-T（Rovalpituzumab Tesirine）企业：艾伯维销售峰值：亿美元类别：肿瘤艾伯维为该药花费了58亿美元现金，并承诺另外支付高达40亿美元的阶段性费用收购了鲜为人知的生物技术“独角兽”Stemcentryx。
付出的代价越大，期望值也越高。
结合百时美施贵宝的人程序死亡受体-1（PD-1）抑制剂Opdivo（Nivolumab）和Yervoy （Ipilimumab），艾伯维寄望其在小细胞肺癌（SCLC）治疗方面成为赢家。
该药在SCLC中常见的表达DLL3的癌细胞上发挥细胞毒炸弹作用。
Ozanimod（奥扎莫德）企业：新基销售峰值：亿美元类别：多发性硬化症在治疗复发性多发性硬化症的Ⅲ期临床试验中，Ozanimod显着降低了年复发率，达到主要临床终点。
新基的高管在宣传该实验性药物的销售潜力时并不羞形于色。
他们最初的目标是40亿~60亿美元。
不过，这个数字一直在下降。
10月底，美国市场研究机构斯坦福·伯恩斯坦（Sanford ）的分析师Geoffrey Porges仍然认为它的销售额可达29亿美元。
所以，亿美元的销售峰值显然留有余地。
Apalutamide企业：强生销售峰值：亿美元类别：肿瘤Apalutamide（阿帕鲁胺，ARN-509）多年来一直受到关注。
强生以亿美元收购Aragon公司时获得了这个项目。
它是强生唯一列入这份榜单的品种。
Apalutamide是一种研究性的新一代口服雄激素受体抑制剂，适用于治疗非转移性去势抵抗前列腺癌（CRPC）。
10月11日，强生向FDA提交一份新药申请，要求批准将它用于治疗非转移性趋势抵抗CRPC的男性患者。
一项名为SPARTAN的Ⅲ期研究得出的数据支持这项申请。
该研究表明，与安慰剂相比，Apalutamide治疗延长无转移生存期具有统计学显着性。
Apalutamide是新一代口服雄激素受体抑制剂，能阻断前列腺癌细胞中睾丸激素，并通过预防雄激素与受体结合起作用。
目前，尚无经FDA批准的用于非转移性CRPC患者的治疗药。
前列腺癌是美国男性中除皮肤癌外最常见的癌症。
据美国癌症协会报道，2017年估计有超过万名男性被诊断患有前列腺癌。
患有接受ADT的非转移性前列腺癌患者最终会对ADT产生抗性，发展为CRPC。
数据估计10％～20％诊断为前列腺癌的患者可能在大约5年内发展为CRPC。
Elagolix企业：艾伯维销售峰值：亿美元类别：妇科（子宫内膜异位症和子宫平滑肌瘤）这是艾伯维进入Top10的第二个药品，其2020年的年销售额预计将达到9亿美元。
这种口服促性腺激素释放激素受体拮抗剂的两项Ⅲ期临床试验（每项都有800名妇女参加），追踪了痛经的临床应答——急性和潜在致残的月经痛，以及非经期的盆腔疼痛。
Elagolix是一种高效、选择性、口服有效的促性腺激素释放激素受体（GnRHR）的短效非肽拮抗剂。
由于其非肽性质和它的口服生物利用度，属于一种新类型被称为第二代GnRHR抑制剂中的首个（候选药物）。
它的半衰期相对较短，促性腺激素释放激素（GnRH）的作用不会被整天完全阻断，抑制程度可以根据需要进行剂量调整。
此外，如果停止使用Elagolix，其作用是可逆的。
由于Elagolix抑制雌激素不完全，对骨矿物质密度的影响最小，与第一代GnRH抑制剂形成对比。
此外，与第一代GnRH抑制剂相比，更年期副作用如潮热的发生率和严重程度也降低。
艾伯维计划将它打造成一个重磅药品，尽管并非是Humira（Adalimumab，阿达木单抗/修美乐）那样的“金矿”，但也是公司产品组合中的重要一员。
AVXS-101企业：Avexis公司销售峰值：亿美元类别：罕见病（脊髓性肌萎缩症）AVXS-101是一种治疗SMA1型脊髓性肌萎缩症的基因疗法，针对SMN基因缺陷和/或丢失，解决SMA单基因问题并防止肌肉的进一步退化。
该药可以靶向作用于运动神经元，并穿越血脑屏障快速奏效。
试验中未发现不良反应。
数周前，一项以这种基因治疗手段用于15名脊髓性肌萎缩症婴儿的小型研究的乐观数据揭晓。
FDA表态迫切期待这种能够拯救面临致命疾病的患者的产品早日上市。
该疗法对百健（Biogen）同样用于治疗此症的Spinraza（Nusinersen）新的特许经营权构成直接威胁。
后者第一年治疗花费为75万美元，是全球十大最昂贵的疗法之一。
Lanadelumab企业：夏尔（Shire）销售峰值：亿美元类别：罕见病（遗传性血管性水肿）Shire为获得这个新一代遗传性血管性水肿（HAE）治疗药支付近60亿美元收购了Dyax。
今年5月18日，夏尔制药公布了Lanadelumab 治疗晚期HAE的Ⅲ期临床试验的积极数据，这意味着一种治疗花费可能高达六位数（数十万美元）的全新罕见病治疗药即将获准上市。
夏尔制药计划在2017年底或2018年初向美国FDA提交Lanadelumab的生物药许可申请（BLA）。
该药已获得FDA突破性疗法认定，以及FDA和欧洲药品局罕见病药认定。
如果临床数据通过监管机构审核，2018年就可能得到投资回报。
夏尔将扮演全球性的罕见病药主角。
Epidiolex企业：GW制药销售峰值：亿美元类别：罕见病（罕见癫痫）亿美元的预期销售峰值接近10亿美元，因而Epidiolex（Cannabidiol，大麻二醇）有资格进入重磅药品行列。
英国GW制药公司是全球植物源性大麻素治疗产品研究开发领域的领导者。
今年3月，他们获得了该药的一系列乐观数据——Dravet综合征（一种罕见的严重癫痫症）的关键数据。
几个月后，又获得了其用于Lennox-Gastaut综合征（一种严重的罕见难治性儿童期发作癫痫）的关键试验结果。
Epidiolex治疗LGS和Dravet综合征被欧洲药品局给予罕见病药地位；美国FDA则给予Epidiolex治疗LGS、Dravet综合征、结节性硬化症、婴儿痉挛症罕见病药认定。
并非所有分析师都对Epidiolex销售峰值预期如此保守，有些分析师的估计突破了20亿美元。
这家生物技术公司准备迎接转型的一年。