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第四章 生物药物与生物技术制药 －－生命科学在药学中的应用
第一节 生命科学概要
1.生命科学概要
一、生命科学 发 展 简史
（一）进化论和细胞学说 （二）经典遗传学 （三）分子生物学 （四）人 类 基 因 组 计 划
二、生命科学与药学
a
2
1.1 进化论和细胞学说
达尔文(C. Darwin,1809~1882,英国) 1831.12.7，随“贝格尔”号环球旅行。
薛定锷预言了生命科学的研究深度将从 生命的表面现象和细胞的层次，
深入到分子的水平。他还提出
将物理学、化学的理论与方法
引入生命科学的研究中。
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17
1.1.4 分子生物学
格里菲思(F. Griffith,1877~1944,英国) 1928年，在对
两种肺炎球菌( S型 和R型)的研究中发 现了“转化”现象。
a
18
1.1.4 分子生物学
艾弗里(O. Avery,1877-1955,美国) 1944年，揭示了“格里菲思之谜”，在
世界上第一次证明 了遗传基因就在 DNA上。
a
19
1.1.4 分子生物学
沃生(J. D. Watson,1928~,美国) 克里克(F. H. C. Click,1916~,英国)
观察到植物的组织由许多 空心的小室组成，遂将这 些小室命名为“ cell ”。
wk.baidu.com
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9
1.1.2 细胞学说
❖细胞学说 施莱登(Schleiden,德国) 施旺(Schwann,德国)
两人分别于1838年、 1839年提出细胞是组成生物 体的基本单位。
两人共同创立了生物科 学的理论基础——细胞学说。
理学》译成《天演论》出版。
“物竞天择，适者生存”。
a
7
1.1.1 进化论
虽然还有人坚持神创论， 但我们仍然可以说： 没有进化论， 生物学将毫无意义。
三大自然科学发现
进化论
细胞学说
能量守恒和转换定律
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8
1.1.2 细胞学说
❖细胞的发现 罗伯特·胡克(R. Hooke,
1635~1703,英国) 1664年用自制显微镜
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22
1.1.5 人类基因组计划的实施
1990年，美国国会批准了“人类基因组计 划”，并于10月1日正式启动。
英国、日本、法国、德国和中国先后盟， 充分显示了多国合作在当代科研中的重要性。
中国负责测定人类基因组全部序列的1%， 也就是3号染色体上的3000万个碱基对。
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1.1.5 人类基因组计划的研究内容
人类基因组计划要测定的是人体23对 染色体中的所有DNA的序列，它由31.647 亿个碱基对组成，共有3~3.5万个基因。 基因组学（Genomics）
结构基因组学：遗传图、物理图、测序；
功能基因组学：转录图和基因鉴定；
比较基因组学：不同进化阶段生物基因组
的比较。
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24
1.1.5人类基因组计划 在医药方面的意义
根据X射线衍射分析，提出 了著名的DNA双螺旋结构模型。
1953年，在《自然》上发 表论文《核酸的分子结构》， 建立了DNA的双螺旋结构。标 志着分子生物学的诞生。
1962 Nobel Prize
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20
1.1.4 分子生物学
克里克 1957年，提出蛋白
质合成的“中心法则”。 遗传信息流的传递方向 DNA→RNA→蛋白质
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1.1.1 进化论
赫胥黎(T. H. Huxley,1825~1895,英国) 最先提出了人猿同祖论，并大力宣扬和
传播达尔文的进化论观点。 捍卫真理的斗士。 1860年6月30日，
“牛津大辩论”—— 进化论与神创论的激烈战斗。
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6
1.1.1 进化论
严复(1854~1921,中国) 1896年，将赫胥黎的著作《进化论与伦
孟德尔：遗传学之父。
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12
1.1.3 经典遗传学
约翰森(W. L. Johannsen,1857~1927,丹麦) 1909年，约翰森
提议用“基因( gene )” 代替“遗传因子”，意 思是最基本的因子， 得到了广泛赞同。
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13
1.1.3 经典遗传学
摩尔根(T. H. Morgan,1866~1945,美国)
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25
基因治疗的类型 ❖ 性细胞基因治疗 ❖ 体细胞基因治疗（主）
基因治疗
❖ 利用分子生物学技术，将正常的外源基因直接或 间接导入人体细胞中，以修补错误基因（缺失、 异常表达）。
❖ 第一次临床基因治疗：-地中海贫血症，失败
❖ 第二次：1990年，美国国立卫生研究院NIH，用 重组反转录病毒表达腺苷酸脱氨酶(ADA)基因， 将其导入ADA基因缺陷病人的T淋巴细胞，之后， 分批回注该重组淋巴细胞到患者血液中。成功。
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10
1.1.3 经典遗传学
孟德尔(G. J. Mendel,1822~1884,奥地利) 1857年开始做豌豆杂交遗传实验，得出
了“遗传因子”的分离定律和自由组合定律。
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1.1.3 经典遗传学
1865年，孟德尔将其8年的研究成果整 理成《植物杂交实验》。
在遗传的内在规律和物 质基础方面，孟德尔比达尔 文的认识更深了一步，并支 持和完善了生物进化理论。
1910年，发 表“关于果蝇性连 锁遗传的论文”， 确立了分离、连锁、 交换三大定律。
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1.1.3 经典遗传学
果蝇复眼颜色 的性连锁遗传
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15
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16
1.1.4 分子生物学
薛定锷(E. Schrödinger,1887~1961,奥地利)
1943年，应邀在都柏林大学作“生命 是什么”的演讲，讲稿次年汇册出版。
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1.1.5 人类基因组计划的提出
1986年3月7日，美国病毒学家雷托·杜 伯克(1914~)在美国《科学》杂志上发表了 一篇题为《癌症研究的转折点——人类基 因组的全序列分析》的文章，他指出： “人类DNA序列是人类的真谛，这个世界 上发生的一切事情，都与这一序列息息相 关。”该文后来被称为“人类基因组计划 ( HGP )” 的“标书”。
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3
1.1.1 进化论
1859年，达尔文发表 了《物种起源》一书，标 志着进化论的诞生。
达尔文第一次用大量 事实和系统的理论论证了 生物进化的规律。强调生 物进化的主导力量是自然 选择。
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4
1.1.1 进化论
1871年，达尔文发表了《人类的由来及其性 选择》，描述了人类进化的过程。他的结论是： “人类和其他物种同是某一种古老、低级、早已 灭绝了的生物类型的同时并存的子孙”。
第一节 生命科学概要
1.生命科学概要
一、生命科学 发 展 简史
（一）进化论和细胞学说 （二）经典遗传学 （三）分子生物学 （四）人 类 基 因 组 计 划
二、生命科学与药学
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1.1 进化论和细胞学说
达尔文(C. Darwin,1809~1882,英国) 1831.12.7，随“贝格尔”号环球旅行。
薛定锷预言了生命科学的研究深度将从 生命的表面现象和细胞的层次，
深入到分子的水平。他还提出
将物理学、化学的理论与方法
引入生命科学的研究中。
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1.1.4 分子生物学
格里菲思(F. Griffith,1877~1944,英国) 1928年，在对
两种肺炎球菌( S型 和R型)的研究中发 现了“转化”现象。
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1.1.4 分子生物学
艾弗里(O. Avery,1877-1955,美国) 1944年，揭示了“格里菲思之谜”，在
世界上第一次证明 了遗传基因就在 DNA上。
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1.1.4 分子生物学
沃生(J. D. Watson,1928~,美国) 克里克(F. H. C. Click,1916~,英国)
观察到植物的组织由许多 空心的小室组成，遂将这 些小室命名为“ cell ”。
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1.1.2 细胞学说
❖细胞学说 施莱登(Schleiden,德国) 施旺(Schwann,德国)
两人分别于1838年、 1839年提出细胞是组成生物 体的基本单位。
两人共同创立了生物科 学的理论基础——细胞学说。
理学》译成《天演论》出版。
“物竞天择，适者生存”。
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1.1.1 进化论
虽然还有人坚持神创论， 但我们仍然可以说： 没有进化论， 生物学将毫无意义。
三大自然科学发现
进化论
细胞学说
能量守恒和转换定律
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1.1.2 细胞学说
❖细胞的发现 罗伯特·胡克(R. Hooke,
1635~1703,英国) 1664年用自制显微镜
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1.1.5 人类基因组计划的实施
1990年，美国国会批准了“人类基因组计 划”，并于10月1日正式启动。
英国、日本、法国、德国和中国先后盟， 充分显示了多国合作在当代科研中的重要性。
中国负责测定人类基因组全部序列的1%， 也就是3号染色体上的3000万个碱基对。
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1.1.5 人类基因组计划的研究内容
人类基因组计划要测定的是人体23对 染色体中的所有DNA的序列，它由31.647 亿个碱基对组成，共有3~3.5万个基因。 基因组学（Genomics）
结构基因组学：遗传图、物理图、测序；
功能基因组学：转录图和基因鉴定；
比较基因组学：不同进化阶段生物基因组
的比较。
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1.1.5人类基因组计划 在医药方面的意义
根据X射线衍射分析，提出 了著名的DNA双螺旋结构模型。
1953年，在《自然》上发 表论文《核酸的分子结构》， 建立了DNA的双螺旋结构。标 志着分子生物学的诞生。
1962 Nobel Prize
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1.1.4 分子生物学
克里克 1957年，提出蛋白
质合成的“中心法则”。 遗传信息流的传递方向 DNA→RNA→蛋白质
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1.1.1 进化论
赫胥黎(T. H. Huxley,1825~1895,英国) 最先提出了人猿同祖论，并大力宣扬和
传播达尔文的进化论观点。 捍卫真理的斗士。 1860年6月30日，
“牛津大辩论”—— 进化论与神创论的激烈战斗。
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1.1.1 进化论
严复(1854~1921,中国) 1896年，将赫胥黎的著作《进化论与伦
孟德尔：遗传学之父。
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1.1.3 经典遗传学
约翰森(W. L. Johannsen,1857~1927,丹麦) 1909年，约翰森
提议用“基因( gene )” 代替“遗传因子”，意 思是最基本的因子， 得到了广泛赞同。
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1.1.3 经典遗传学
摩尔根(T. H. Morgan,1866~1945,美国)
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基因治疗的类型 ❖ 性细胞基因治疗 ❖ 体细胞基因治疗（主）
基因治疗
❖ 利用分子生物学技术，将正常的外源基因直接或 间接导入人体细胞中，以修补错误基因（缺失、 异常表达）。
❖ 第一次临床基因治疗：-地中海贫血症，失败
❖ 第二次：1990年，美国国立卫生研究院NIH，用 重组反转录病毒表达腺苷酸脱氨酶(ADA)基因， 将其导入ADA基因缺陷病人的T淋巴细胞，之后， 分批回注该重组淋巴细胞到患者血液中。成功。
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1.1.3 经典遗传学
孟德尔(G. J. Mendel,1822~1884,奥地利) 1857年开始做豌豆杂交遗传实验，得出
了“遗传因子”的分离定律和自由组合定律。
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1.1.3 经典遗传学
1865年，孟德尔将其8年的研究成果整 理成《植物杂交实验》。
在遗传的内在规律和物 质基础方面，孟德尔比达尔 文的认识更深了一步，并支 持和完善了生物进化理论。
1910年，发 表“关于果蝇性连 锁遗传的论文”， 确立了分离、连锁、 交换三大定律。
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1.1.3 经典遗传学
果蝇复眼颜色 的性连锁遗传
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1.1.4 分子生物学
薛定锷(E. Schrödinger,1887~1961,奥地利)
1943年，应邀在都柏林大学作“生命 是什么”的演讲，讲稿次年汇册出版。
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1.1.5 人类基因组计划的提出
1986年3月7日，美国病毒学家雷托·杜 伯克(1914~)在美国《科学》杂志上发表了 一篇题为《癌症研究的转折点——人类基 因组的全序列分析》的文章，他指出： “人类DNA序列是人类的真谛，这个世界 上发生的一切事情，都与这一序列息息相 关。”该文后来被称为“人类基因组计划 ( HGP )” 的“标书”。
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1.1.1 进化论
1859年，达尔文发表 了《物种起源》一书，标 志着进化论的诞生。
达尔文第一次用大量 事实和系统的理论论证了 生物进化的规律。强调生 物进化的主导力量是自然 选择。
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1.1.1 进化论
1871年，达尔文发表了《人类的由来及其性 选择》，描述了人类进化的过程。他的结论是： “人类和其他物种同是某一种古老、低级、早已 灭绝了的生物类型的同时并存的子孙”。