临床试验 PPT
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从统计学角度来看,每位病人治疗的 疗效是一种随机事件。
研究随机事件的科学是概率论
从统计学的角度来看,临床试验是一 个统计研究。
临床试验的结果使用统计结果来说明 的。
不能轻视临床专家的重大作用。
新药临床试验的基本步骤
↓ 试验方案
↓ CRF 制定
↓ 向SDA申请、批准
↓ 中心(医院)、主要研究者、研究者
新药的临床研究包括临床试验和生物等 效性试验。
新药的临床试验分为 I、II、III、IV期。
第一期是解决药物对人的安全问题。实验一般在志愿 者身上进行。但有时,如放射治疗等,则必需是在病 人身上进行。
第一期试验的主要目的是确定单一剂量。通常采用药 物递增试验,估计在达到病人不能接受的毒性前的最 大剂量。这种剂量称为最大耐受剂量(Maximum Tolerance dose-MTD)。
我国:
初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体 对于新药的耐受程度和药物代谢动力学,为制定给药 方案提供依据。
第二期: 疗效的初步临床研究
第二期是小规模的药物效果和安全性的研究,这一 期试验需要对每一个病人进行严密观察。目的是筛选 出有效药物,排除无效或毒性过大的药物,为第三期 试验打基础。(很少超过100-200例/每药)
我国:
治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药 物对目标适应症患者的治疗作用和安全性, 评价利益与风险关系,最终为药物注册申请 获得批准提供充份的依据。试验一般应为具 有足够样本量的随机盲法对照试验。
应当符合道德的要求 试验必需是严格科学的 良好的组织工作
源自文库
试验统计学家
ICH GCP 试验统计学家: 试验统计学家除了有统计学专门知识 之外,还必须有从事临床试验统计分 析的经验。
祖国的传统医学保证了华夏民族的 繁衍生长
经验积累需要很长时间 槽粕混入精华之中
大家有疑问的,可以询问和交流
可以互相讨论下,但要小声点
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1。只有一例 2。没有控制其他因素 3。没有经过SFDA批准就上市
1. 机体受到外在和内在因素的影响(同样疗法对不同病人的疗效不同)。 2. 某些疾病的自愈倾向。 3. 季节变动对某些疾病的影响。 4. 评价的主观、偏性。(医生和病人) 5. 心理作用
国家食品药品监督管理局
State Food and Drug Administration —SFDA
国际协调委员会
International Conference of Harmonization —ICH
Drug Information Association -DIA
标准操作规程( Standard Operating Procedure,SOP): 为有效地实施和完成某一临床试验中每项工作所拟定的 标准和详细的书面规程
试验方案(PROTOCOL)
病例报告表(Case Report Form, CRF)
研究者手册(Investigator‘s Brochure):是有关试验用药 品在进行人体研究时已有的临床与非临床资料
知情同意书(Informed Consent Form)
数据管理计划(Data Management Plan,DAP)
临床试验
绪论
邓伟 汪涛
了解临床试验的原理、步骤和方法。 为做好临床试验打下基础。
了解怎样科学严谨地进行临床医学的研究。 为做好研究设计和分析打好基础。
正确认识临床上和市场上的各种药物、医疗 技术和设备。 正确应用各种药物、医疗技术和设备。
经验医学
人类在与疾病的斗争中不断积累经 验,使医学得到发展。
我国:
治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目 标适应症患者的治疗作用和安全性,也包括为III期 临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。 此阶段的研究设计可以根据具体的研究目的,采用多 种形式,包括随机盲法对照临床试验。
在条件相同的情况下与当前的标准治疗方法 进行比较,需要较大数量的病例。是最全面 的严格的新药临床科学研究。
新药临床试验中所有涉及到的统计学工 作,需由有资格的生物统计学专业人员 具体负责。
所谓有资格的生物统计学专业人员是指 接受过专门培训并有经验,可以贯彻执 行本指导原则的生物统计学专业人员。
生物统计学专业人员必须自始至终地参 与整个临床试验,包括试验方案的制定 和修订、病例报告表的设计和…….协助 主要研究者完成临床试验的总结报告。
病人随机分组进行对比 对比条件相同 盲法比较
临床试验
临床试验必须十分严格科学。
《药品临床试验管理规范》 Good Clinical Practice -GCP
药物的疗效 药物的安全性
第一期:临床药理学毒理学研 究
第二期: 疗效的初步临床研究
我国关于药物的临床试验的分期
国家药品监督管理局 于2002年12月1日试行 《药品注册管理办法》。 1999年4月22日颁 布“新药审批办法”同时宣布废止 。
统计分析计划(Statistical Analysis Plan,SAP)
总结报告
受试者 研究者(Investigator):实施临床试验并对
临床试验的质量及受试者安全和权益的负责 者。 申报主办者( Sponsor):简称申办者,发 起一项临床试验,并对该试验的启动、管理、 财务和监查负责的公司、机构或组织 监查员(Monitor):由申办者任命并对申办 者负责的具备相关知识的人员,其任务是监 查和报告试验的进行情况和核实数据。(CRO) 试验统计学家
↓ PI Meeting
↓ 试验方案等通过伦理委员会审查
↓ (随机安排表)
↓ (数据管理计划) 数据管理 (保证数据的正确完整)
↓ (统计分析计划) 统计分析
↓ 统计分析报告
↓ 临床试验报告
↓
临床试验有关的各种组织
伦理委员会与知情同意书是保障受试者 权益的主要措施。应在参加临床试验的 医疗机构内成立伦理委员会。